臨床研究中流行病學(xué)的作用課件

臨床研究中流行病學(xué)的作用

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臨床研究中流行病學(xué)的作用

1內(nèi)容提要臨床研究臨床研究的意義和重要性臨床研究中流行病學(xué)地位和作用研究設(shè)計(jì)的邏輯和要點(diǎn)2內(nèi)容提要臨床研究2臨床研究3臨床研究3主要內(nèi)容臨床研究

臨床研究是以疾病的診斷、治療、預(yù)后和病因?yàn)橹饕芯績(jī)?nèi)容，患者為主要研究對(duì)象，以醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)為主要研究基地，由多學(xué)科人員共同參與組織實(shí)施的科學(xué)研究活動(dòng)。4主要內(nèi)容臨床研究臨床研究是以疾病的診斷、治療主要內(nèi)容生物醫(yī)學(xué)研究的分類5主要內(nèi)容生物醫(yī)學(xué)研究的分類5主要內(nèi)容國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心6主要內(nèi)容國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心6主要內(nèi)容國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃7主要內(nèi)容國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃7主要內(nèi)容發(fā)表臨床研究的雜志8主要內(nèi)容發(fā)表臨床研究的雜志8臨床研究中流行病學(xué)的作用9臨床研究中流行病學(xué)的作用9主要內(nèi)容健康階段亞臨床階段臨床疾病階段治療好轉(zhuǎn)或死亡病因與危險(xiǎn)因素研究診斷試驗(yàn)研究治療性研究預(yù)后研究臨床研究的研究問題10主要內(nèi)容健康階段亞臨床階段臨床疾病階段治療好轉(zhuǎn)或死亡病因與危主要內(nèi)容治療性研究降壓藥物是否能降低高血壓病人心腦血管事件的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)；降糖藥物是否能降低糖尿病病人微血管并發(fā)癥的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)；腫瘤的靶向治療藥物是否能延長(zhǎng)腫瘤患者的總生存和無(wú)進(jìn)展生存；11主要內(nèi)容治療性研究降壓藥物是否能降低高血壓病人心腦血管事件的主要內(nèi)容隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)研究對(duì)象估計(jì)樣本含量設(shè)立對(duì)照隨機(jī)化分配隱藏設(shè)立盲法隨訪、收集和整理資料統(tǒng)計(jì)學(xué)分析12主要內(nèi)容隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)研究對(duì)象12主要內(nèi)容流行病學(xué)的定義

流行病學(xué)是研究人群中疾病與健康狀況的分布及其影響因素，并研究防治疾病及促進(jìn)健康的策略和措施的科學(xué)——李立明教授《流行病學(xué)》教材第4版（1999）13主要內(nèi)容流行病學(xué)的定義13主要內(nèi)容流行病學(xué)到臨床流行病學(xué)14主要內(nèi)容流行病學(xué)到臨床流行病學(xué)14

臨床流行病學(xué)是在臨床醫(yī)學(xué)研究中，以病人群體為研究對(duì)象，應(yīng)用流行病學(xué)原理和方法，觀察、分析和解釋臨床醫(yī)學(xué)中診斷、篩檢、治療、預(yù)后以及病因等醫(yī)學(xué)研究中所遇到的問題，為臨床決策提供科學(xué)依據(jù)的一門方法學(xué)。臨床流行病學(xué)——李立明教授《臨床流行病學(xué)》教材第1版（2011年）15臨床流行病學(xué)是在臨床醫(yī)學(xué)研究中，以病人群體為研究對(duì)象主要內(nèi)容隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)16主要內(nèi)容隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)16第一篇隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的發(fā)表1948年鏈酶素治療肺結(jié)核的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)發(fā)表流行病學(xué)作為獨(dú)立的學(xué)科開始步入現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的殿堂17第一篇隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的發(fā)表1948年鏈酶素治療肺結(jié)核的隨機(jī)對(duì)照主要內(nèi)容臨床流行病學(xué)的研究設(shè)計(jì)18主要內(nèi)容臨床流行病學(xué)的研究設(shè)計(jì)18主要內(nèi)容臨床研究的問題和研究設(shè)計(jì)19主要內(nèi)容臨床研究的問題和研究設(shè)計(jì)19主要內(nèi)容臨床研究問題使用非甾體類抗炎藥物在老年人群中能否增加心衰的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)？多參數(shù)磁共振成像(MP-MRI)與列腺穿刺活檢術(shù)相比是否可以用于前列腺癌的診斷？宮頸癌的早期篩檢是否可以降低人群宮頸癌的病死率？接受西妥昔單抗聯(lián)合化療的轉(zhuǎn)移性直結(jié)腸癌患者的生存期是否受KRAS、BRAF、NRAS及PIK3CA基因突變狀態(tài)影響？20主要內(nèi)容臨床研究問題使用非甾體類抗炎藥物在老年人群中能否增加隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的邏輯和要點(diǎn)21隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的邏輯和要點(diǎn)21影響接受治療病人預(yù)后的因素疾病開始預(yù)后自然病程(受年齡、性別和疾病嚴(yán)重程度等的影響)治療的特異作用向均數(shù)回歸安慰劑效應(yīng)Time影響接受治療病人預(yù)后的因素疾病開始預(yù)后自然病程治療的特異作199520002005

試驗(yàn)1

疾病的嚴(yán)重程度時(shí)間Systemiclupuserythematosus(SLE)199520002005試驗(yàn)1時(shí)間試驗(yàn)2疾病的嚴(yán)重程度199520002005時(shí)間試驗(yàn)2疾病的嚴(yán)重程度19952*評(píng)分越高，瘙癢越嚴(yán)重.Source:JAMA1968;203:418-419.兩種藥物治療瘙癢的療效比較

治療

瘙癢評(píng)分

無(wú)治療

50

A藥:CyproheptadineHCI 28

B藥:Trimeprazinetartrate 35*評(píng)分越高，瘙癢越嚴(yán)重.Source:JAMA196*評(píng)分越高，瘙癢越嚴(yán)重.Source:JAMA1968;203:418-419.兩種藥物治療瘙癢的療效比較

治療

瘙癢評(píng)分

無(wú)治療

50

A藥:CyproheptadineHCI 28

B藥:Trimeprazinetartrate 35安慰劑

30*評(píng)分越高，瘙癢越嚴(yán)重.Source:JAMA196時(shí)間個(gè)人的真實(shí)或者平均血壓血壓高血壓界值t1t29085mmHg個(gè)體血壓隨時(shí)間的變化和向均數(shù)回歸時(shí)間個(gè)人的真實(shí)或者平均血壓血壓高血壓界值t1t290

死亡生存時(shí)間目標(biāo)人群研究對(duì)象治療組對(duì)照組

生存對(duì)照試驗(yàn)的研究設(shè)計(jì)NABCD

死亡死亡生存時(shí)間目標(biāo)研究治療組對(duì)照組生存對(duì)照試驗(yàn)的研究設(shè)計(jì)N主要內(nèi)容29主要內(nèi)容29主要內(nèi)容A組治愈率：18%B組治愈率：42%治愈非治愈時(shí)間研究對(duì)象A組100例B組100例

非治愈18824258治愈A藥和B藥療效比較的對(duì)照試驗(yàn)主要內(nèi)容A組治愈率：18%治愈非治愈時(shí)間研究A組主要內(nèi)容預(yù)后因素不平衡對(duì)研究結(jié)果的影響主要內(nèi)容預(yù)后因素不平衡對(duì)研究結(jié)果的影響.

死亡生存時(shí)間目標(biāo)人群研究對(duì)象治療組對(duì)照組

生存隨機(jī)分配

隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的研究設(shè)計(jì)NABCD

死亡.死亡生存時(shí)間目標(biāo)研究治療組對(duì)照組生存隨機(jī)分配隨機(jī)對(duì)隨機(jī)化分組簡(jiǎn)單隨機(jī)分層隨機(jī)整群隨機(jī)33隨機(jī)化分組簡(jiǎn)單隨機(jī)33簡(jiǎn)單隨機(jī)34

如何將編號(hào)100名研究對(duì)象隨機(jī)分配為兩組？簡(jiǎn)單隨機(jī)34如何將編號(hào)100名研究對(duì)象隨機(jī)分配為兩組？簡(jiǎn)單隨機(jī)35/簡(jiǎn)單隨機(jī)35https://www.randomizer.o隨機(jī)數(shù)字36隨機(jī)數(shù)字36分配隱藏研究對(duì)象納入和隨機(jī)分組分開按順序編碼、密封、不透光的信封37分配隱藏研究對(duì)象納入和隨機(jī)分組分開37設(shè)立盲法單盲研究對(duì)象不知分組情況雙盲研究對(duì)象、研究者不知分組情況三盲研究對(duì)、研究者、負(fù)責(zé)資料收集者不知分組情況38設(shè)立盲法單盲383939

臨床研究中流行病學(xué)的作用

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臨床研究中流行病學(xué)的作用

1內(nèi)容提要臨床研究臨床研究的意義和重要性臨床研究中流行病學(xué)地位和作用研究設(shè)計(jì)的邏輯和要點(diǎn)41內(nèi)容提要臨床研究2臨床研究42臨床研究3主要內(nèi)容臨床研究

臨床研究是以疾病的診斷、治療、預(yù)后和病因?yàn)橹饕芯績(jī)?nèi)容，患者為主要研究對(duì)象，以醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)為主要研究基地，由多學(xué)科人員共同參與組織實(shí)施的科學(xué)研究活動(dòng)。43主要內(nèi)容臨床研究臨床研究是以疾病的診斷、治療主要內(nèi)容生物醫(yī)學(xué)研究的分類44主要內(nèi)容生物醫(yī)學(xué)研究的分類5主要內(nèi)容國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心45主要內(nèi)容國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心6主要內(nèi)容國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃46主要內(nèi)容國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃7主要內(nèi)容發(fā)表臨床研究的雜志47主要內(nèi)容發(fā)表臨床研究的雜志8臨床研究中流行病學(xué)的作用48臨床研究中流行病學(xué)的作用9主要內(nèi)容健康階段亞臨床階段臨床疾病階段治療好轉(zhuǎn)或死亡病因與危險(xiǎn)因素研究診斷試驗(yàn)研究治療性研究預(yù)后研究臨床研究的研究問題49主要內(nèi)容健康階段亞臨床階段臨床疾病階段治療好轉(zhuǎn)或死亡病因與危主要內(nèi)容治療性研究降壓藥物是否能降低高血壓病人心腦血管事件的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)；降糖藥物是否能降低糖尿病病人微血管并發(fā)癥的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)；腫瘤的靶向治療藥物是否能延長(zhǎng)腫瘤患者的總生存和無(wú)進(jìn)展生存；50主要內(nèi)容治療性研究降壓藥物是否能降低高血壓病人心腦血管事件的主要內(nèi)容隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)研究對(duì)象估計(jì)樣本含量設(shè)立對(duì)照隨機(jī)化分配隱藏設(shè)立盲法隨訪、收集和整理資料統(tǒng)計(jì)學(xué)分析51主要內(nèi)容隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)研究對(duì)象12主要內(nèi)容流行病學(xué)的定義

流行病學(xué)是研究人群中疾病與健康狀況的分布及其影響因素，并研究防治疾病及促進(jìn)健康的策略和措施的科學(xué)——李立明教授《流行病學(xué)》教材第4版（1999）52主要內(nèi)容流行病學(xué)的定義13主要內(nèi)容流行病學(xué)到臨床流行病學(xué)53主要內(nèi)容流行病學(xué)到臨床流行病學(xué)14

臨床流行病學(xué)是在臨床醫(yī)學(xué)研究中，以病人群體為研究對(duì)象，應(yīng)用流行病學(xué)原理和方法，觀察、分析和解釋臨床醫(yī)學(xué)中診斷、篩檢、治療、預(yù)后以及病因等醫(yī)學(xué)研究中所遇到的問題，為臨床決策提供科學(xué)依據(jù)的一門方法學(xué)。臨床流行病學(xué)——李立明教授《臨床流行病學(xué)》教材第1版（2011年）54臨床流行病學(xué)是在臨床醫(yī)學(xué)研究中，以病人群體為研究對(duì)象主要內(nèi)容隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)55主要內(nèi)容隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)16第一篇隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的發(fā)表1948年鏈酶素治療肺結(jié)核的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)發(fā)表流行病學(xué)作為獨(dú)立的學(xué)科開始步入現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的殿堂56第一篇隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的發(fā)表1948年鏈酶素治療肺結(jié)核的隨機(jī)對(duì)照主要內(nèi)容臨床流行病學(xué)的研究設(shè)計(jì)57主要內(nèi)容臨床流行病學(xué)的研究設(shè)計(jì)18主要內(nèi)容臨床研究的問題和研究設(shè)計(jì)58主要內(nèi)容臨床研究的問題和研究設(shè)計(jì)19主要內(nèi)容臨床研究問題使用非甾體類抗炎藥物在老年人群中能否增加心衰的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)？多參數(shù)磁共振成像(MP-MRI)與列腺穿刺活檢術(shù)相比是否可以用于前列腺癌的診斷？宮頸癌的早期篩檢是否可以降低人群宮頸癌的病死率？接受西妥昔單抗聯(lián)合化療的轉(zhuǎn)移性直結(jié)腸癌患者的生存期是否受KRAS、BRAF、NRAS及PIK3CA基因突變狀態(tài)影響？59主要內(nèi)容臨床研究問題使用非甾體類抗炎藥物在老年人群中能否增加隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的邏輯和要點(diǎn)60隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的邏輯和要點(diǎn)21影響接受治療病人預(yù)后的因素疾病開始預(yù)后自然病程(受年齡、性別和疾病嚴(yán)重程度等的影響)治療的特異作用向均數(shù)回歸安慰劑效應(yīng)Time影響接受治療病人預(yù)后的因素疾病開始預(yù)后自然病程治療的特異作199520002005

試驗(yàn)1

疾病的嚴(yán)重程度時(shí)間Systemiclupuserythematosus(SLE)199520002005試驗(yàn)1時(shí)間試驗(yàn)2疾病的嚴(yán)重程度199520002005時(shí)間試驗(yàn)2疾病的嚴(yán)重程度19952*評(píng)分越高，瘙癢越嚴(yán)重.Source:JAMA1968;203:418-419.兩種藥物治療瘙癢的療效比較

治療

瘙癢評(píng)分

無(wú)治療

50

A藥:CyproheptadineHCI 28

B藥:Trimeprazinetartrate 35*評(píng)分越高，瘙癢越嚴(yán)重.Source:JAMA196*評(píng)分越高，瘙癢越嚴(yán)重.Source:JAMA1968;203:418-419.兩種藥物治療瘙癢的療效比較

治療

瘙癢評(píng)分

無(wú)治療

50

A藥:CyproheptadineHCI 28

B藥:Trimeprazinetartrate 35安慰劑

30*評(píng)分越高，瘙癢越嚴(yán)重.Source:JAMA196時(shí)間個(gè)人的真實(shí)或者平均血壓血壓高血壓界值t1t29085mmHg個(gè)體血壓隨時(shí)間的變化和向均數(shù)回歸時(shí)間個(gè)人的真實(shí)或者平均血壓血壓高血壓界值t1t290

死亡生存時(shí)間目標(biāo)人群研究對(duì)象治療組對(duì)照組

生存對(duì)照試驗(yàn)的研究設(shè)計(jì)NABCD

死亡死亡生