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文檔簡介

心血管病的基因治療3GREATPROJECTSAPOLLOPROJECTMANHATTANPROJECTHUMANGENOMEPROJECTGENEAgeneispartofaDNA.Genescarryinstructionsthatallowthecellstoproducespecificproteins.GENETHERAPYGenetherapyisanexperimentalmedicalinterventionthatinvolvesmodifyingthegeneticmaterialoflivingcellstofightdisease.GENE

GENE

基因治療的方法目標(biāo)基因載體轉(zhuǎn)導(dǎo)方法目標(biāo)基因正常基因代替缺陷基因：LDLR基因用于FH阻遏不利基因的表達(dá)：反義核酸阻遏c-myb修復(fù)異?；蛟黾佑欣虻谋磉_(dá)：VEGF多基因聯(lián)合治療：NOS,FGF,t-PA,etc載體非病毒載體真核表達(dá)質(zhì)粒脂質(zhì)體共扼載體病毒載體腺病毒腺相關(guān)病毒逆轉(zhuǎn)錄病毒（MLV、HIV）單純皰疹病毒痘病毒載體載體載體可調(diào)控載體Tet-off/Tet-on系統(tǒng)組織特異性啟動子胰島素啟動子肌漿球蛋白啟動子膠原結(jié)合域-動脈內(nèi)膜損傷局部臨床試驗(yàn)臨床試驗(yàn)WILSONJM1991LDLR基因/家族性高膽固醇血癥,5pts逆轉(zhuǎn)錄病毒載體體外轉(zhuǎn)導(dǎo)自體肝細(xì)胞,回輸體內(nèi)4個(gè)月后仍有表達(dá),LDL/HDL由10-13降低到5-8,持續(xù)18個(gè)月臨床試驗(yàn)ISNERJM1994VEGF基因/周圍動脈疾病,18pts裸真核表達(dá)質(zhì)粒球囊轉(zhuǎn)導(dǎo)/肌肉注射4/12w血管造影顯示側(cè)枝循環(huán)明顯增加血流量增加82%

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