我國未來新藥研發(fā)模式

我國未來(wèilái)新藥研發(fā)模式與格局變化分析中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所庾石山第一頁，共三十三頁。整理課件報告(bàogào)的內(nèi)容一、創(chuàng)新藥物研究及其研究模式的改變二、國家(guójiā)十一五與新藥研究相關(guān)的科技資助計劃三、新的創(chuàng)新藥物研究格局第二頁，共三十三頁。整理課件創(chuàng)新藥物研究是化學(xué)、生物學(xué)、計算機(jī)及信息科學(xué)等多學(xué)科交叉、高新技術(shù)互相滲透(shèntòu)的復(fù)雜研究體系。包含新藥發(fā)現(xiàn)研究和新藥開發(fā)研究兩大部分。新靶標(biāo)研究(yánjiū)新藥發(fā)現(xiàn)(fāxiàn)研究藥物開發(fā)研究新靶標(biāo)新藥候選物新藥新基因/新功能靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)靶標(biāo)確證先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)先導(dǎo)化合物優(yōu)化臨床前研究臨床研究功能基因研究市場創(chuàng)新藥物研究示意圖第三頁，共三十三頁。整理課件創(chuàng)新藥物---新藥發(fā)現(xiàn)(fāxiàn)研究1、藥物靶標(biāo)(target)的發(fā)現(xiàn)和確認(rèn)2、藥物篩選3、藥物設(shè)計4、篩選樣品庫5、生物(shēngwù)活性化合物(hit)的發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化6、先導(dǎo)化合物(leadingcompound)的發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化7、新藥臨床前研究候選化合物(candidate)的發(fā)現(xiàn)和確認(rèn)等。新藥(xīnyào)發(fā)現(xiàn)研究第四頁，共三十三頁。整理課件新藥發(fā)現(xiàn)研究(yánjiū)可歸納為四個階段臨床前研究(yánjiū)候選化合物確認(rèn)先導(dǎo)(xiāndǎo)化合物發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化藥物篩選靶標(biāo)研究第五頁，共三十三頁。整理課件新靶標(biāo)化合物庫藥物化學(xué)化學(xué)合成計算機(jī)輔助設(shè)計藥物設(shè)計

高通量篩選

先導(dǎo)化合物

候選化合物結(jié)構(gòu)優(yōu)化基因組蛋白質(zhì)組生物信息學(xué)靶點(diǎn)確認(rèn)篩選方法研究合成化合物天然產(chǎn)物及組分微生物代謝產(chǎn)物肽類及其他生物技術(shù)來源樣品篩選新藥(xīnyào)發(fā)現(xiàn)研究示意圖第六頁，共三十三頁。整理課件新藥(xīnyào)開發(fā)研究概念(gàiniàn)：驗證臨床前研究候選化合物安全、有效、穩(wěn)定、質(zhì)量可控，直至獲準(zhǔn)新藥上市的過程為新藥開發(fā)研究。新藥開發(fā)研究分為臨床前研究和臨床研究兩個階段。第七頁，共三十三頁。整理課件藥物制劑研究藥效學(xué)評價藥物代謝評價藥物安全評價藥物質(zhì)量研究臨床前研究候選化合物III期臨床試驗II期臨床試驗I期臨床試驗IV期臨床試驗新藥臨床候選新藥臨床前研究臨床研究新藥(xīnyào)開發(fā)研究示意圖第八頁，共三十三頁。整理課件報告(bàogào)的內(nèi)容一、創(chuàng)新藥物研究及其研究模式的改變二、國家十一五與新藥研究相關(guān)的科技資助計劃(jìhuà)三、新的創(chuàng)新藥物研究格局第九頁，共三十三頁。整理課件(一)總體(zǒngtǐ)思路以預(yù)防為主，戰(zhàn)略重點(diǎn)(zhòngdiǎn)前移，發(fā)展重點(diǎn)(zhòngdiǎn)下移；服務(wù)于構(gòu)建和諧社會的國家目標(biāo)，以人為本，關(guān)注低收入人群和廣大農(nóng)村人口的健康；切實針對臨床急需，有效控制、降低重大疾病的發(fā)生率和死亡率；大力加強(qiáng)自主創(chuàng)新，培育以企業(yè)為主體的研發(fā)力量，提高醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的核心競爭力。第十頁，共三十三頁。整理課件(二)“十一五”醫(yī)藥科技(kējì)計劃重大疾病艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治（重大專項）心腦肺血管系統(tǒng)疾病惡性腫瘤防治研究老年疾病干預(yù)與控制常見病和多發(fā)病防治關(guān)鍵問題研究介入治療與臨床檢驗新技術(shù)新方法研究職業(yè)病、地方病等與環(huán)境因素相關(guān)疾病的防控研究城鄉(xiāng)社區(qū)疾病預(yù)防與控制研究毒癮戒斷新技術(shù)和新模式研究創(chuàng)新藥物重大新藥(xīnyào)創(chuàng)制（重大專項）第十一頁，共三十三頁。整理課件計劃生育與優(yōu)生優(yōu)育重大出生缺陷篩查和診治技術(shù)研究避孕節(jié)育新技術(shù)和新方法的研究醫(yī)療器械數(shù)字化重大醫(yī)療設(shè)備(shèbèi)關(guān)鍵技術(shù)及產(chǎn)品開發(fā)中醫(yī)藥現(xiàn)代化研究中醫(yī)傳承方法及辨證體系研究基于現(xiàn)代技術(shù)的中醫(yī)藥診療、評價技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)與方法研究重大疑難疾病中醫(yī)綜合治療研究針灸診療關(guān)鍵技術(shù)研究亞健康狀態(tài)的中醫(yī)干預(yù)示范研究中藥資源可持續(xù)利用與中藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵術(shù)研究中醫(yī)藥國際化標(biāo)準(zhǔn)示范研究第十二頁，共三十三頁。整理課件國家重點(diǎn)基礎(chǔ)研究發(fā)展(fāzhǎn)

計劃（９７３）－人口與健康重點(diǎn)研究方向是：

1、功能(gōngnéng)基因組與蛋白質(zhì)組學(xué)2、健康與疾病發(fā)生的分子、細(xì)胞和整體的機(jī)制研究3、嚴(yán)重傳染病病原生物學(xué)、致病機(jī)理、疾病控制原理與關(guān)鍵技術(shù)的研究4、生殖、發(fā)育與衰老的生物學(xué)基礎(chǔ)研究5、環(huán)境有害物質(zhì)對人體健康影響的研究6、中醫(yī)理論與創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)研究7、重大疾病早期檢測、診斷與預(yù)警的基礎(chǔ)研究第十三頁，共三十三頁。整理課件８６３－中國高技術(shù)研究(yánjiū)發(fā)展計劃（生物技術(shù)）生物領(lǐng)域目標(biāo)以基因工程為核心使用和發(fā)展現(xiàn)代生物科學(xué)技術(shù)，研究和發(fā)展高產(chǎn)、優(yōu)質(zhì)農(nóng)作物和抗逆動植物；研究基因工程藥物和疫苗，研究防治危害性大的疾病如癌癥、肝炎等的基因治療方法；跟蹤世界生物技術(shù)的進(jìn)展，研究開發(fā)(kāifā)蛋白質(zhì)工程、植物基因組，促進(jìn)最新的生命科學(xué)的研究成果的轉(zhuǎn)化，建立和發(fā)展現(xiàn)代生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)。

第十四頁，共三十三頁。整理課件支撐(zhīchēng)計劃（攻關(guān)計劃）

支撐計劃是面向(miànxiànɡ)國民經(jīng)濟(jì)和社會發(fā)展需求，重點(diǎn)解決經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展中的重大科技問題的國家科技計劃。支撐計劃主要落實《綱要》重點(diǎn)領(lǐng)域及其優(yōu)先主題的任務(wù)，以重大公益技術(shù)及產(chǎn)業(yè)共性技術(shù)研究開發(fā)與應(yīng)用示范為重點(diǎn)，著力攻克一批關(guān)鍵技術(shù)，突破瓶頸制約，提升產(chǎn)業(yè)競爭力，為我國經(jīng)濟(jì)社會協(xié)調(diào)發(fā)展提供支撐。

第十五頁，共三十三頁。整理課件國家自然科學(xué)基金委員會重大(zhòngdà)研究計劃（１－１．５億元／項）重大項目（１０００－１５００萬元／項）重點(diǎn)項目（１５０－２５０萬元／項）面上項目（自由申請項目、地區(qū)基金項目）國際合作項目人才基金:國家杰出青年基金（４５周歲以下，２００萬元／人）青年基金（３５周歲以下）第十六頁，共三十三頁。整理課件生命科學(xué)部重大研究計劃(jìhuà)：中醫(yī)藥學(xué)幾個關(guān)鍵問題的現(xiàn)代研究化學(xué)部重大研究計劃：基于化學(xué)小分子探針的轉(zhuǎn)導(dǎo)過程研究第十七頁，共三十三頁。整理課件“十一五”國家(guójiā)重大科技專項《重大(zhòngdà)新藥創(chuàng)制》第十八頁，共三十三頁。整理課件報告(bàogào)的內(nèi)容一、創(chuàng)新藥物研究及其研究模式的改變二、國家十一五與新藥(xīnyào)研究相關(guān)的科技資助計劃三、新的創(chuàng)新藥物研究格局第十九頁，共三十三頁。整理課件創(chuàng)新藥物(yàowù)的研制國內(nèi)外現(xiàn)狀和國家(guójiā)需求指導(dǎo)思想和總體目標(biāo)第二十頁，共三十三頁。整理課件(一)國內(nèi)外現(xiàn)狀和國家(guójiā)需求第二十一頁，共三十三頁。整理課件

現(xiàn)狀(xiànzhuàng)與趨勢全球醫(yī)藥市場繼續(xù)保持快速增長，發(fā)展態(tài)勢良好；發(fā)達(dá)國家、大型跨國制藥公司繼續(xù)占據(jù)市場競爭優(yōu)勢地位；新藥研發(fā)競爭激烈，研發(fā)投入不斷增加；藥品市場結(jié)構(gòu)出現(xiàn)了新的變化，生物藥、天然藥物、新型釋藥系統(tǒng)的研發(fā)受到廣泛關(guān)注；生命科學(xué)成果和多學(xué)科技術(shù)(jìshù)迅速應(yīng)用于新藥領(lǐng)域，新藥創(chuàng)制技術(shù)(jìshù)快速發(fā)展。第二十二頁，共三十三頁。整理課件全球醫(yī)藥市場發(fā)展(fāzhǎn)態(tài)勢第二十三頁，共三十三頁。整理課件我國創(chuàng)新藥物研究(yánjiū)的問題1.整體上創(chuàng)新能力弱，自主創(chuàng)新產(chǎn)品少，不具備參與(cānyù)國際研發(fā)競爭的能力97%以上藥品是仿制外國的品種創(chuàng)新能力弱，缺少具有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物，缺少質(zhì)量可控、療效清楚的現(xiàn)代中藥創(chuàng)新體系不健全，規(guī)范化、標(biāo)準(zhǔn)化程度較低，不具備全面參與國際新藥研發(fā)競爭的能力，制約新藥進(jìn)入國際醫(yī)藥主流市場第二十四頁，共三十三頁。整理課件2.企業(yè)規(guī)模小，市場競爭力弱2004年我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)銷售總額為3254億元人民幣，僅相當(dāng)于發(fā)達(dá)國家一個大的制藥公司的規(guī)模；銷售前20位醫(yī)藥企業(yè)總和580億元人民幣，不及國際第10位制藥企業(yè)的年銷售額；產(chǎn)品出口以原料藥，甚至化工原料為主，經(jīng)濟(jì)附加值低，中藥以原藥材、初級產(chǎn)品、食品添加劑出口為主，技術(shù)附加值較高的新制劑、新劑型處于(chǔyú)落后狀態(tài)第二十五頁，共三十三頁。整理課件3.創(chuàng)新(chuàngxīn)人才缺乏，隊伍建設(shè)力度不夠

從事技術(shù)消化和仿制工作的專業(yè)人員多具有創(chuàng)新意識和創(chuàng)新能力的人才缺乏創(chuàng)新思維活躍、通曉新藥(xīnyào)研究開發(fā)的全過程、能把握專業(yè)領(lǐng)域發(fā)展方向的學(xué)科帶頭人具有科技先導(dǎo)意識，熟悉專業(yè)和企業(yè)管理的復(fù)合型知識、了解國際醫(yī)藥行業(yè)和科技發(fā)展大趨勢的企業(yè)家群體具有戰(zhàn)略思維、熟知國內(nèi)外相應(yīng)的政策和法律法規(guī)，對發(fā)展趨勢具有前瞻性判斷能力的高級管理人才第二十六頁，共三十三頁。整理課件4.藥物創(chuàng)新研究投入不足新藥研究以科研單位、大專院校為主，投資渠道單一(dānyī)新藥研究投入總量遠(yuǎn)不及一個跨國企業(yè)的投入醫(yī)藥企業(yè)經(jīng)濟(jì)效益低下，缺少高投入能力第二十七頁，共三十三頁。整理課件(二)指導(dǎo)思想和總體目標(biāo)第二十八頁，共三十三頁。整理課件緊緊圍繞“人人享有保健”的國家發(fā)展戰(zhàn)略需求，切實推進(jìn)嚴(yán)重危害我國人民健康的重大疾病和嚴(yán)重影響社會穩(wěn)定的公共衛(wèi)生疾病的新藥創(chuàng)制研究。構(gòu)建國家藥物創(chuàng)新體系，我國新藥研究由仿制為主到創(chuàng)新為主的歷史性轉(zhuǎn)變，開創(chuàng)我國新藥自主研發(fā)的新局面，在國際新藥研發(fā)領(lǐng)域中占據(jù)應(yīng)有的地位。產(chǎn)學(xué)研合作，企業(yè)成為(chéngwéi)藥物技術(shù)創(chuàng)新的主體。由醫(yī)藥大國向醫(yī)藥強(qiáng)國的根本性轉(zhuǎn)變。以人為本，優(yōu)秀人才脫穎而出。第二十九頁，共三十三頁。整理課件“三步走”發(fā)展(fāzhǎn)戰(zhàn)略

從我國創(chuàng)新藥物(yàowù)研究發(fā)展的實際出發(fā)，制定“三步走”的發(fā)展戰(zhàn)略。第一步：

從“八五”到“九五”末期，搭建我國醫(yī)藥科技創(chuàng)新體系框架。初步建立我國創(chuàng)新藥物研究技術(shù)平臺，大力推進(jìn)自主創(chuàng)新。第三十頁，共三十三頁。整理課件

第二步：從“十五”到“十一五”，用10年左右時間完善我國醫(yī)藥科技創(chuàng)新(chuàngxīn)體系，是我國的醫(yī)藥科技創(chuàng)新(chuàngxīn)體系能與國際創(chuàng)新(chuàngxīn)藥物研究規(guī)范基本接軌，創(chuàng)新(chuàngxīn)藥物研究開發(fā)的綜合能力接近發(fā)達(dá)國家的水平，實現(xiàn)以仿制為主向創(chuàng)仿結(jié)合、創(chuàng)新(chuàngxīn)為主的根本轉(zhuǎn)變。第三步：從2010年到2020年，再用10年的時間建立起符合國際規(guī)范的醫(yī)藥科技創(chuàng)新體系和功能完備的創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺，實現(xiàn)新藥研發(fā)以創(chuàng)新為主的重大轉(zhuǎn)變，是我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在世界醫(yī)藥強(qiáng)國的行列中占有一席之地。第三十一頁，共三十三頁。整理課件三、新的創(chuàng)新藥物研究(yánjiū)格局符合國際規(guī)范的新藥研究技術(shù)平臺，形成國家藥物創(chuàng)新體系提高自主創(chuàng)新能力，我國新藥研究由仿制為主向創(chuàng)新為主、創(chuàng)仿結(jié)合轉(zhuǎn)變中藥研發(fā)(yánfā)技術(shù)方法體系和標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范體系，全面提升中藥現(xiàn)代化水平推動企業(yè)研究力量的建設(shè)，形成完整配套