血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量

關于血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量第1頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三國家基本藥物政策概述（一）背景隨著藥物及其治療手段的日新月異，醫(yī)療費用逐年增長，藥品資源不足與藥品過度利用現(xiàn)象并存，控制藥品費用、降低成本、確?；踞t(yī)療、提高人們對藥品需求的可及性,是我國醫(yī)藥衛(wèi)生管理的艱巨任務。制定和實施圍家基本藥物制度是完成此項任務的重要措施，科學合理的基本藥物目錄，是實施國家基本藥物制度的必要保障。第2頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三國家基本藥物政策概述（二）基本藥物政策概念1.國家基本藥物（nationalessentialdrugs）是國家為了使本國公眾獲得基本醫(yī)療保障，既要滿足公眾用藥需求，又能從整體上控制醫(yī)藥費用，減少藥品浪費和不合理用藥，由國家主管部門從目前應用的各類藥物中經(jīng)過科學評價而遴選出具有代表性的、可供臨床選擇的藥物。2.基本藥物的特點是療效好、不良反應小、質(zhì)量穩(wěn)定、價格合理、使用方便等，是能夠負擔得起的最好、最適用的藥物，不能將其誤解為適用于貧窮地區(qū)的二等藥、廉價藥，它應是臨床用藥過程中的首選藥物。3.基本藥物政策是根據(jù)藥品研制、生產(chǎn)、流通、使用和監(jiān)督管理等環(huán)節(jié)制定的有利于促進合理用藥推廣基本藥物的有關法律、條例、策略和措施。其目的是既滿足公眾防病治病的需要，又使國家有限的衛(wèi)生資源得到有效利用，達到最佳的社會效益和經(jīng)濟效益。第3頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三國家基本藥物政策概述（三）基本藥物政策應具有的基本功能1.確保公眾能夠方便、及時地通過各種渠道獲得適當?shù)闹委熕幬铮瑥亩岣吆捅Ｕ纤幤返目色@得性。2.確保藥品價格的適宜與合理，從而提高和保障公眾對藥品的可支付性。3.確保研制、生產(chǎn)與供應的藥物能針對所有疾病（包括普通病和罕?。瑢崿F(xiàn)安全、有效的治療，從而提高和保障公眾藥物治療的合理性。其中，提高藥品可獲得性和促進合理用藥是國家基本藥物政策的核心功能。藥品可獲得性（AccesstoDrugs）指一國藥品政策的目標應當是追求所有需要藥品的人能夠以可承受的價格獲得所需的藥品。

第4頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三國家基本藥物政策概述（四）基本藥物的遴選原則國家基本藥物主要來源于國家藥品標準收載的品種以及新藥和進口藥品。其范圍應包括預防、診斷、治療各類疾病的藥物，品種數(shù)約占現(xiàn)有品種的40％～50％左右。臨床必需、安全有效、價格合理、應用方便第5頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三國家基本藥物政策概述發(fā)展史及定義沿革第6頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三國家基本藥物政策概述SS現(xiàn)有所有藥品注冊藥品國家基本藥物目錄不同使用層面補充的專科藥品CHWDispensary醫(yī)療中心醫(yī)院教學/參考醫(yī)院私立醫(yī)院基本藥物的目標第7頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三國家基本藥物政策概述基本藥物觀察中文版2006:8NationalEssentialDrugsList<5years(127)>5years(29)NoNEDL(19)Unknown(16)全球156個國家建立了基本藥物目錄1/3within2years3/4within5years第8頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三基本藥物觀察中文版2006:8什么是循證醫(yī)學(EvidenceBasedMedicine，EBM)？"...theconscientious,explicit,andjudicioususeofcurrentbestevidenceinmakingdecisionsaboutthecareofindividualpatients."(Sackett,1996)循證醫(yī)學是有意識地、明確地、審慎地利用現(xiàn)有最好的研究證據(jù)制定關于個體病人的診治方案。循證醫(yī)學在藥物遴選中的應用第9頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三循證醫(yī)學在藥物遴選中的應用基本藥物觀察中文版2006:8已應用：臨床醫(yī)療、護理、預防、衛(wèi)生經(jīng)濟、衛(wèi)生決策、醫(yī)療質(zhì)量促進、醫(yī)療保險、醫(yī)療教育等在內(nèi)的一切醫(yī)療衛(wèi)生領域。人們開始把它自覺地當作一個科學的方法來使用。EBM在臨床藥學上的應用也毫無例外,是藥物治療學的重要內(nèi)容,也將成為臨床藥學工作的一個重要方法。

EBM是應用非常廣泛的一門學科第10頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三循證醫(yī)學在藥物遴選中的應用基本藥物觀察中文版2006:8

提高醫(yī)療保健干預措施的效率，幫助人們制定遵循證據(jù)的醫(yī)療決策，以推動醫(yī)藥發(fā)展，保證醫(yī)療、教學、科研、制藥各環(huán)節(jié)優(yōu)質(zhì)高效，節(jié)省資源，避免重復性勞動，以最小的投入，創(chuàng)造盡可能大的效益，在重大衛(wèi)生決策上不致失誤。盡可能少的衛(wèi)生資源→最佳的臨床效果循證醫(yī)學的目的第11頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三治療一種疾病有多類作用機制各異的藥物，哪一類的有效性和安全性最高？同樣作用機制的一類藥物又有多個品種，選用哪一種更好？如果為了控制病情，需要使用某種藥物，而這種藥物又有副作用，到底該不該用？…作為醫(yī)生，經(jīng)常面臨的詢問所有這些問題，其實都是藥物遴選的問題循證醫(yī)學在藥物遴選中的應用第12頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三應該利用“循證醫(yī)學”的標準來客觀評價藥物的優(yōu)劣，遴選出最好的藥物循證醫(yī)學在藥物遴選中的應用原則：安全、有效、經(jīng)濟安全性、ADR臨床療效生物等效性、藥動學等藥物經(jīng)濟學藥劑學指標等藥物遴選的評價指標第13頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三請補充一個有關辛伐他汀循證依據(jù)的事例(如臨床研究)以印證循證醫(yī)學在藥物遴選中的重要作用循證醫(yī)學在藥物遴選中的應用第14頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三層出不窮的新藥到底“新”在何處？對“新”藥的正確認知2005年，藥監(jiān)局批準了藥品注冊申請事項11086件，包括批準臨床實驗和上市生產(chǎn)。其中，批準新藥1113個、改變劑型的品種1198個、仿制藥品8075個。同期美國FDA只批準了81個新藥

新藥是指我國未生產(chǎn)過的藥品，在我國已生產(chǎn)的藥品改變劑型、改變給藥途徑、增加新的適應癥或制成新的復方制劑，亦按新藥管理。美國FDA的新藥申請，則不包括更改劑型等所謂“新藥”。近5年來我國真正意義上的新藥不到100種，真正的新分子實體更是鳳毛麟角，我國已經(jīng)被列入全球最大的“仿制藥”大國之一。第15頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三原研藥與仿制藥仿制藥只是復制了原研藥的主要成分的分子結(jié)構(gòu)，其余成分的添加和制造工藝與原研藥都不盡相同，因此其吸收進入血液循環(huán)的速度和程度與原研藥會有所差別美國藥物使用委員會歷時2年的時間對仿制藥品的研究公布的“針對仿制藥的白皮書”指出，原研藥的療效和安全性是仿制藥不可替代的，尤其在治療危急患者危重疾病時更是如此目前國內(nèi)一年仿制近萬種藥物，但是沒有一只新藥質(zhì)量超過原研藥物，真正被臨床認可的國產(chǎn)同類品種亦很少。對“新”藥的正確認知第16頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三FDASFDA

2004新分子實體360結(jié)構(gòu)改造77仿制藥改變劑型、給藥途徑，新組方等總共113100092005新分子實體180結(jié)構(gòu)改造6311131198仿制藥改變劑型、給藥途徑，新組方等8775總共8111086對“新”藥的正確認知第17頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三如何選擇－原研藥?仿制藥?不是我不明白，這世界創(chuàng)新快！第18頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量國家基本藥物目錄(基層醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)配備使用部分)(2009版）第一部分化學藥品和生物制品序號品種名稱英文名稱劑型備注（六）調(diào)脂及抗動脈粥樣硬化藥102辛伐他汀Simvastatin口服常釋劑型

辛伐他汀是唯一入選《基本藥物目錄》的調(diào)脂及抗動脈粥樣硬化用藥第19頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三目的：比較5種用藥方案治療高脂血癥的經(jīng)濟效果。方法：運用藥物經(jīng)濟學方法對洛伐他汀(A)、辛伐他汀(B)、阿托伐他汀(C)、非諾貝特(D)及血脂康(E)治療高脂血癥進行成本—效果分析。結(jié)果：治療成本----A、B、C、D、E5組的藥物治療成本分別為166.41元、173.88元、358.8元、12.96元、304.83元；總有效率----80.00％、82.61％、81.82％、76.92％、84.62％成本效果----2.08、2.10、4.39、0.17、3.60血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量案例一:5種藥物治療高脂血癥成本—效果分析第20頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量1.1

一般資料根據(jù)診斷標準選擇門診或住院患者：2周內(nèi)未服用影響血脂代謝的藥物，2次空腹TC≥6.5mmol/L，TG＞1.58mmol/L，低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)≥4.16mmol/L，男性HDL-C＜1.04mmol/L，女性的＜1.17mmol/L，符合上述標準者98例，其中男58例，女40例，年齡41～65歲，并將符合標準者根據(jù)所用藥物分成5組。A組(洛伐他汀組)25例，B組(辛伐他汀組)23例，C組(阿托伐他汀組)11例，D組(非諾貝特組)13例，E組(血脂康組)26例。5組患者年齡、癥狀、實驗室檢查結(jié)果差異無顯著性，具有可比性。第21頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量1.2

療效評定標準

根據(jù)1993年7月衛(wèi)生部制定的《新藥臨床研究指導原則》中《調(diào)整血脂藥物臨床試驗指導原則》的標準進行。顯效：TC下降≥20％，TG下降≥40％，HDL-C上升≥0.26mmol/L，和(或)TC-HDL-C/HDL-C下降≥20％；有效：TC下降10％～19％，TG下降20％～39％，HDL-C上升0.10～0.25mmol/L。無效：未達有效指標者。第22頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量1.3

成本的確定根據(jù)藥物經(jīng)濟學原理，某一特定治療方案的成本應該包括直接成本、間接成本和隱性成本，并以貨幣單位量化。其中，直接成本是指與特定的醫(yī)療服務項目直接相關的支出，包括藥品費用、治療費用、檢查費用以及因藥品不良反應所增加的費用。間接成本指因疾病導致患者及其家庭產(chǎn)生的所有經(jīng)濟損失，如交通費，誤工費等。隱性成本指患者因疾病而遭受的痛苦，悲傷，精神創(chuàng)傷等。鑒于高脂血癥是長期性疾病，以門診治療為主，本文略去住院、護理、時間、檢查等費用。其他如交通費、誤工費等間接成本計算比較困難，對隱性成本的轉(zhuǎn)換和計算無統(tǒng)一的方法，為避免造成數(shù)據(jù)偏差，本研究對間接成本和隱性成本忽略不計，故本研究中的成本僅對藥品費用進行比較。第23頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量治療作用及有效率比較有效率(％)＝(顯效病例＋有效病例)/總病例數(shù)×100％。第24頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三5組藥物治療高脂血癥的作用(表一)血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量第25頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三5組藥物治療高脂血癥療效比較(表二)血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量第26頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量2.2

成本—效果分析(表三)成本—效果分析的目的在于尋找達到效果的成本最低，采用單位效果所花費的成本表示，C/E表示單位療效所花費的成本，△C/△E是以最低成本為參照，其他方案與之相比而得到的增量成本—效果比.第27頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量

2.3

敏感度分析(表四)這里假設藥品費用分別下降10％，進行敏感度分析第28頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量從表三看出，每獲得1個單位效果，A、B、C、D、E組的成本分別為166.41元、173.88元、358.80元、12.96元、304.83元，以D組成本最低，但成本效果分析的目的不僅是為了節(jié)約成本，更重要的是使藥物得到合理利用，使費用效果比為最佳。由表三顯示，B組方案為最佳，同時B組方案每增加1個效果單位所增加的費用也較A、C、E組低，敏感度分析驗證了結(jié)果的可信度。B組(辛伐他汀)方案更符合藥物經(jīng)濟學原則，有臨床推廣的價值第29頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三目的：評價進口與國產(chǎn)辛伐他汀治療中青年高脂血癥的成本---效果。方法：對58例中青年高脂血癥患者隨機分為兩組，各29例，分別應用進口與國產(chǎn)辛伐他汀進行治療，觀察療效，用藥物經(jīng)濟學的成本---效果分析法進行評價。結(jié)果：兩組治療成本分別為440.16元、232.96元；有效率分別為86.21%、82.76%（P＞0.05）；成本---效果比分別為5.11、2.81；進口組相對于國產(chǎn)組的增量成本---效果比為60.06血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量案例二:進口與國產(chǎn)辛伐他汀治療高脂血癥的成本效果分析第30頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量第31頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量第32頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量成本的確定

成本是指人們所關注的某一特定方法或藥物治療所消耗的資源價值,用貨幣單位表示。藥物經(jīng)濟學的成本不僅指藥品價格,還包括治療費用、儀器損耗、實驗檢測、勞動消耗等一系列費用。由于本文患者均來自門診,其他一系列費用可以認為是相同的,故只要計算2種方案中每位患者應用1個療程藥物的總費用。藥品的費用根據(jù)2006年9月的價格計算。第33頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量兩組藥物治療高脂血癥費用比(表一)兩組藥物臨床療效對比(表二)第34頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量兩組藥物成本---效果分析(表三)兩組藥物敏感度分析(表四)第35頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量辛伐他汀屬他汀類降脂藥物，是降低冠心病風險的一個有效治療手段。4S（ScandinavianSimvastatnSurvivalStudy）研究結(jié)果顯示辛伐他汀可以顯著降低心血管病病死率及總病死率。近年來，醫(yī)療費用增長過速引起了全社會的普遍關注，降低醫(yī)藥成本，增強療效是藥物經(jīng)濟學中成本---效果分析的目的。這種方法的運用可使有限的資源得到相對合理的配置，給患者帶來福音評價一種藥物的應用是否合理，需要從其是否具備充分的循證依據(jù)、安全性、有效性，以及其經(jīng)濟性等方面進行綜合考慮第36頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量案例三:風險不同的患者終生服用辛伐他汀的費用效益比是否合理？心臟保護研究（HPS）協(xié)作組的一項分析表明，根據(jù)目前英國40mg普通劑型的辛伐他汀的價格，不同年齡段具有不同血管事件風險的患者應用他汀類藥物治療的費用效益比合理，每年血管事件風險1%以上的患者都應常規(guī)應用他汀類藥物治療。（BMJ2006,333：1145）大規(guī)模臨床試驗證實應用他汀類藥物治療可顯著降低高?；颊叩男难苁录奈ｋU。HPS研究顯示，對更多的血管疾病或糖尿病的患者即使應用價格便宜的辛伐他汀40mg普通劑型也能獲得較好的費用效益比。HPS協(xié)作組分析了英國69家醫(yī)院的20536例有冠狀動脈疾病、其他閉塞性動脈疾病或糖尿病的患者（40－80歲），以評價不同年齡具有不同血管疾病危險的患者終生服用辛伐他汀40mg/d的血管事件的風險和住院及治療的費用第37頁，講稿共42頁，2023年5月2日，星期三血脂調(diào)控的藥物經(jīng)濟學考量結(jié)果顯示:2005年4月在英國辛伐他汀40mg普通劑型28天的費用是4.87英鎊。研究入選的大多數(shù)年齡段和血管疾病危險的患者終生治療可以節(jié)省費用。獲得的預期壽命和節(jié)省的費用隨年齡增加和血管疾病的風險的降低而下降。在40－49歲在開始治療時5年主要血管事件的風險分別是42%和12%的人群中，治療可獲得2.49年和1.67年生存時間。在開始治療時5年主要血管事件風險為5%的35歲或85歲人群中，他汀類藥物治療可以節(jié)省費用或獲得的每生命年的費用