基因治療行業(yè)投資未來發(fā)展趨勢

基因治療行業(yè)投資未來發(fā)展趨勢202X-XX-XXCONTENTS行業(yè)分析報告基因治療行業(yè)定義有限制的自由發(fā)展期產(chǎn)業(yè)鏈產(chǎn)業(yè)鏈政治環(huán)境1政治環(huán)境2政治環(huán)境2經(jīng)濟(jì)環(huán)境社會環(huán)境1社會環(huán)境2行業(yè)驅(qū)動因素行業(yè)驅(qū)動因素行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)熱點行業(yè)制約因素行業(yè)問題行業(yè)發(fā)展建議競爭格局行業(yè)發(fā)展趨勢行業(yè)發(fā)展趨勢代表企業(yè)1代表企業(yè)201基因治療行業(yè)定義基因治療行業(yè)定義廣義的基因治療指通過糾正或補償異?；蛉毕菀赃_(dá)到治療疾病的一種治療方法。基因作為遺傳物質(zhì)的基本單位，具有控制遺傳性狀表達(dá)和活性調(diào)節(jié)的作用?；蛑委熆筛鶕?jù)實現(xiàn)手段的不同分為離體治療和體內(nèi)治療兩大類。體內(nèi)基因治療和體外基因治療的研發(fā)管線各占一半，病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異?；蛑委煹呐R床用途主要包括基因改正、基因修飾、基因激活、基因屏蔽、復(fù)合編輯等。02有限制的自由發(fā)展期有限制的自由發(fā)展期☆2002年發(fā)布的《藥品注冊管理辦法(試行)》中將基因治療產(chǎn)品作為治療性生物制品三類進(jìn)行管理?！?009年原國家衛(wèi)生部發(fā)文將細(xì)胞療法作為第三類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，允許臨床應(yīng)用和收費。全面叫停的整頓期鼓勵發(fā)展的規(guī)范化道路全面叫停的整頓期☆2015年爆發(fā)“魏則西”事件，原國家衛(wèi)計委全面叫停所有免疫細(xì)胞治療的臨床應(yīng)用，僅可用于臨床研究。鼓勵發(fā)展的規(guī)范化道路☆2017年12月CDE發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，制定了細(xì)胞療法的技術(shù)要求，邁出了規(guī)范化要求的第一步?！铍S后CAR-T療法被原國家藥品食品監(jiān)督管理局列入優(yōu)先審查名單?！?019年至今連續(xù)頒布4個細(xì)胞和基因治療管理條例和技術(shù)指導(dǎo)文件。03產(chǎn)業(yè)鏈產(chǎn)業(yè)鏈產(chǎn)業(yè)鏈上游產(chǎn)業(yè)鏈中游產(chǎn)業(yè)鏈下游04產(chǎn)業(yè)鏈產(chǎn)業(yè)鏈產(chǎn)業(yè)鏈上游產(chǎn)業(yè)鏈中游產(chǎn)業(yè)鏈下游產(chǎn)業(yè)鏈上游基因治療行業(yè)上游龍頭企業(yè)已開始對產(chǎn)業(yè)鏈進(jìn)行延伸，逐漸進(jìn)軍原材料生產(chǎn)領(lǐng)域，以規(guī)避高額進(jìn)口原料的成本支出，攫取上游毛利。此外，伴隨著上游原料生產(chǎn)企業(yè)的重組進(jìn)程加快以及中國市場參與者技術(shù)水平的提高，基因治療行業(yè)上游原材料供應(yīng)有望朝著專業(yè)化和規(guī)?；姆较蚶^續(xù)發(fā)展，逐漸搶奪外資企業(yè)在行業(yè)內(nèi)的話語權(quán)。產(chǎn)業(yè)鏈中游基因治療行業(yè)中游企業(yè)原材料大部分依靠進(jìn)口，主要原因是下游消費終端為保障科研成果，對行業(yè)產(chǎn)品的質(zhì)量穩(wěn)定性要求較高，因此，中游科研用制備廠商更傾向于選擇儀器先進(jìn)、供應(yīng)鏈穩(wěn)定的進(jìn)口原材料供應(yīng)商。企業(yè)產(chǎn)品價格主要受市場供求關(guān)系的影響。由于基因治療企業(yè)的產(chǎn)品毛利較高，原材料價格波動不會對企業(yè)的盈利能力產(chǎn)生重大影響。產(chǎn)業(yè)鏈下游基因治療行業(yè)下游企業(yè)市場空間廣闊、銷售范圍廣、用戶分散、單批數(shù)量少、銷售單價高等特點。隨著全球范圍內(nèi)生物醫(yī)藥行業(yè)研究的深入及產(chǎn)業(yè)化程度的提升，中國行業(yè)產(chǎn)品種類進(jìn)一步豐富，應(yīng)用領(lǐng)域持續(xù)增加，個性化、高端化的產(chǎn)品將逐漸獲得更廣闊的應(yīng)用空間。05政治環(huán)境1政治環(huán)境19頁1政策文件9頁2政策文件9頁3政策文件06政治環(huán)境2政治環(huán)境210頁1政策文件10頁2政策文件07政治環(huán)境2政治環(huán)境210頁3政策文件10頁4政策文件08經(jīng)濟(jì)環(huán)境經(jīng)濟(jì)環(huán)境從2017-2022年以來，我國國內(nèi)生產(chǎn)總值呈現(xiàn)上漲的趨勢，同比增速處于持續(xù)正增長的態(tài)勢，其中2021年國內(nèi)生產(chǎn)總值為1143670億元，同比2020年增長了184%。2022年1-9月我國國內(nèi)生產(chǎn)總值為870269億元，同比增長了6.2%。在疫情得到有效控制的情形下，我國經(jīng)濟(jì)開始逐漸復(fù)蘇，之前受疫情影響而停滯的各個行業(yè)，也開始恢復(fù)運行，常態(tài)化增長趨勢基本形成，未來中國基因治療行業(yè)的發(fā)展必然有很大的上升空間。09社會環(huán)境1社會環(huán)境1010201中國當(dāng)前的環(huán)境下，挑戰(zhàn)與危機并存，中國正面臨著最好的發(fā)展機遇期，在風(fēng)險中尋求機遇，抓住機遇，不斷壯大自己。自改革開放以來，政治體系日趨完善、法治化進(jìn)程也逐步趨近完美，市場經(jīng)濟(jì)體系也在不斷蓬勃發(fā)展；雖在一些方面上弊端漏洞仍存，但在整體上，我國總體發(fā)展穩(wěn)中向好，宏觀環(huán)境穩(wěn)定繁榮，二十一世紀(jì)的華夏繁榮美好，對于青年人來說，也是機遇無限的時代。02改革開放以來，我國經(jīng)濟(jì)不斷發(fā)展，幾度趕超世界各國，一躍而上，成為GDP總量僅次于美國的唯一一個發(fā)展中國家。但同時我們也應(yīng)看到其中的不足之處，最基本的問題便是就業(yè)問題，我國人口基數(shù)大，在改革開放后，人才的競爭更顯得尤為激烈，大學(xué)生面對畢業(yè)后的就業(yè)情況、失業(yè)人士一直困擾著我國發(fā)展過程中，對于國家來說，促進(jìn)社會就業(yè)公平問題需持續(xù)關(guān)注并及時解決；對于個人來說提前做好職業(yè)規(guī)劃、人生規(guī)劃也是人生發(fā)展的重中之重。010社會環(huán)境2社會環(huán)境2傳統(tǒng)基因治療行業(yè)市場門檻低、缺乏統(tǒng)一行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，服務(wù)過程沒有專業(yè)的監(jiān)督等問題影響行業(yè)發(fā)展?；ヂ?lián)網(wǎng)與電烙鐵的結(jié)合，縮減中間環(huán)節(jié),為用戶提供高性價比的服務(wù)。90后、00后等各類人群，逐步成為基因治療行業(yè)的消費主力。011行業(yè)驅(qū)動因素行業(yè)驅(qū)動因素1研究資源投入穩(wěn)健增長1罕見病的治療需求強烈1研究資源投入穩(wěn)健增長1為促進(jìn)行業(yè)科技創(chuàng)新事業(yè)發(fā)展，全面提升科技創(chuàng)新能力，中國逐步加大行業(yè)經(jīng)費投入、落實稅收優(yōu)惠、鼓勵科研人才發(fā)展，全面推動科研事業(yè)發(fā)展，同時帶動科研服務(wù)市場增長，廣泛運用于各個研究領(lǐng)域，未來市場空間將進(jìn)一步釋放1罕見病的治療需求強烈12015年中國罕見病人數(shù)約為1680萬人，而到2020年中國罕見病患者增至約2000萬人，超過了癌癥（457萬人）和艾滋?。?.22萬例）。但是罕見病出現(xiàn)的“確診難、沒有藥”困境尚未解決，現(xiàn)階段大多數(shù)罕見病缺乏有效治療手段，并且絕大多數(shù)罕見病由遺傳基因?qū)е?，所以基因治療為罕見和遺傳性疾病以及無法治愈疾病的治療帶來了巨大希望。012行業(yè)驅(qū)動因素行業(yè)驅(qū)動因素商業(yè)應(yīng)用領(lǐng)域不斷拓展行業(yè)競爭促進(jìn)行業(yè)正向發(fā)展商業(yè)應(yīng)用領(lǐng)域不斷拓展從應(yīng)用領(lǐng)域來看，基因治療行業(yè)產(chǎn)品廣泛的運用于醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、檢驗學(xué)、衛(wèi)生免疫學(xué)、食品安全、農(nóng)業(yè)科學(xué)等民營領(lǐng)域行業(yè)競爭促進(jìn)行業(yè)正向發(fā)展在市場發(fā)展中，行業(yè)企業(yè)為爭取競爭優(yōu)勢，尤其是大中型企業(yè)，越來越重視自主研發(fā)實力，在企業(yè)科研方面投入逐年增長，企業(yè)科研服務(wù)市場逐步打開，未來科研用檢測試劑的服務(wù)主體趨于多元化013行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)現(xiàn)狀全球基因治療市場保持高速發(fā)展，市場規(guī)模由2016年的0.5億美元增長至2020年的20.75億美元，CAGR高達(dá)153%。于2025年市場規(guī)模將突破300億美元。數(shù)據(jù)顯示，2020年中國基因治療市場規(guī)模約為0.24億元，同比下滑69%。由于國內(nèi)基因治療尚處于導(dǎo)入階段，隨著細(xì)胞基因產(chǎn)品陸續(xù)獲批上市以及國內(nèi)相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策的扶持，未來基因治療的市場規(guī)模將不斷壯大，到2025年將達(dá)到178.85億元左右。014行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)現(xiàn)狀20頁行業(yè)現(xiàn)狀標(biāo)題描述220頁行業(yè)現(xiàn)狀標(biāo)題描述1015行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)得以保持快速增長，主要因為受到以下三個因素的影響：（1）基因治療行業(yè)的發(fā)展需要大量科學(xué)實驗的支持，拉動產(chǎn)品的需求提升；（2）本土基因治療企業(yè)的研發(fā)技術(shù)不斷提高，逐漸發(fā)展擴大，豐富了基因治療行業(yè)產(chǎn)品的種類，擴大了市場規(guī)模；3）相關(guān)政策的逐漸完善，使得基因治療的監(jiān)管愈加完善，生產(chǎn)、消費、使用流程得到安全保障，促進(jìn)了行業(yè)的發(fā)展。近五年來，相關(guān)法律政策相繼出臺，基因治療企業(yè)的技術(shù)研發(fā)水平不斷提高，促使基因治療行業(yè)市場規(guī)模從2014年的215億元增長至2020年的548.5億元，年復(fù)合增長率高達(dá)15%。未來五年，預(yù)計中國基因治療行業(yè)市場規(guī)模將以18%的增長率持續(xù)增長，并于2023年達(dá)到829億元左右的市場規(guī)模。016行業(yè)現(xiàn)狀017行業(yè)熱點行業(yè)熱點熱點一基因治療應(yīng)用領(lǐng)域廣泛熱點二科研服務(wù)市場持續(xù)增長熱點三行業(yè)產(chǎn)品質(zhì)量整體提高熱點一基因治療應(yīng)用領(lǐng)域廣泛熱點二科研服務(wù)市場持續(xù)增長基因治療行業(yè)具有市場空間廣闊、銷售范圍廣、用戶分散、單批數(shù)量少、銷售單價高等特點。熱點三行業(yè)產(chǎn)品質(zhì)量整體提高基因治療行業(yè)技術(shù)提升，多元化科研服務(wù)平臺持續(xù)擴張，促進(jìn)高價值服務(wù)企業(yè)品牌形成。行業(yè)產(chǎn)品化發(fā)展，集研發(fā)、生產(chǎn)、銷售于一體的綜合性科研服務(wù)企業(yè)逐漸增多。018行業(yè)制約因素行業(yè)制約因素質(zhì)量參差不齊行業(yè)監(jiān)管難度大高端產(chǎn)品發(fā)展落后質(zhì)量參差不齊基因治療行業(yè)缺乏完備的質(zhì)量控制和質(zhì)量保證體系，生產(chǎn)商缺乏統(tǒng)一的生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)，行業(yè)內(nèi)產(chǎn)品質(zhì)量良莠不齊，導(dǎo)致產(chǎn)品的可靠性難以保證，喪失產(chǎn)品市場競爭力行業(yè)監(jiān)管難度大政府秉承創(chuàng)新開放的態(tài)度，支持和鼓勵科學(xué)研究創(chuàng)新，對科學(xué)研究試驗不設(shè)置嚴(yán)格限制，因此，基因治療行業(yè)不存在統(tǒng)一的監(jiān)督管理規(guī)范，產(chǎn)品質(zhì)量主要依靠生產(chǎn)企業(yè)自主檢測，基因治療行業(yè)產(chǎn)品質(zhì)量的監(jiān)管難度加大高端產(chǎn)品發(fā)展落后在中低端產(chǎn)品領(lǐng)域，仍然有較大比例的產(chǎn)品依賴于進(jìn)口渠道。此外，基因治療行業(yè)企業(yè)缺乏創(chuàng)新研發(fā)能力以及仿制能力，加重下游消費端對進(jìn)口科研用檢測試劑的依賴，不利于基因治療行業(yè)的發(fā)展019行業(yè)問題行業(yè)問題質(zhì)量參差不齊行業(yè)監(jiān)管難度大高端產(chǎn)品發(fā)展落后質(zhì)量參差不齊基因治療行業(yè)缺乏完備的質(zhì)量控制和質(zhì)量保證體系，生產(chǎn)商缺乏統(tǒng)一的生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)，行業(yè)內(nèi)產(chǎn)品質(zhì)量良莠不齊，導(dǎo)致產(chǎn)品的可靠性難以保證，喪失產(chǎn)品市場競爭力。行業(yè)監(jiān)管難度大高端產(chǎn)品發(fā)展落后020行業(yè)發(fā)展建議行業(yè)發(fā)展建議2加強基因治療協(xié)同創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化2突破基因治療關(guān)鍵技術(shù)2提升基因治療企業(yè)競爭力2加強基因治療協(xié)同創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化2基因治療技術(shù)與藥物研發(fā)是一項涉及多學(xué)科交叉的系統(tǒng)工程，需要在國際視野下進(jìn)行系統(tǒng)創(chuàng)新，進(jìn)行全鏈條設(shè)計，以更加主動的姿態(tài)融入全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)，以更加開闊的胸懷吸納全球創(chuàng)新資源，積極推動我國基因治療相關(guān)研發(fā)活動的開展。在我國科技計劃、2011計劃等的實施過程中，要探索創(chuàng)新鏈與產(chǎn)業(yè)鏈的互動融合，通過高校、研究機構(gòu)、大型綜合性醫(yī)院、企業(yè)、資本等的合作，建立涵蓋基因治療產(chǎn)品研發(fā)完整的“技術(shù)鏈”和全鏈條“上、中、下游”—體化設(shè)計的“產(chǎn)業(yè)鏈”，特別重視基因治療產(chǎn)品相關(guān)的原創(chuàng)性研究、目標(biāo)產(chǎn)品的自主創(chuàng)新、重點產(chǎn)品的中試生產(chǎn)和質(zhì)量控制等研究，加快基因治療技術(shù)或產(chǎn)品的成果轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用，從而加強我國基因治療研發(fā)全鏈條的能力建設(shè)，并形成示范工程，推動我國基因治療的原始創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化并提高整體水平和國際競爭力。2突破基因治療關(guān)鍵技術(shù)2雖然我國在基因治療領(lǐng)域已經(jīng)取得了長足進(jìn)步，但缺乏原始性創(chuàng)新成果，仿制產(chǎn)品重復(fù)生產(chǎn)嚴(yán)重，只有少數(shù)產(chǎn)品擁有自主知識產(chǎn)權(quán)，因此我國未來仍需要重點布局基因治療產(chǎn)業(yè)規(guī)劃，加強基因治療關(guān)鍵技術(shù)的突破。一方面，加強基因編輯新技術(shù)研究，如開發(fā)新型脫靶檢測與預(yù)防技術(shù)，準(zhǔn)確、靈敏地檢測到基因編輯方法是否會產(chǎn)生脫靶效應(yīng)，降低基因編輯脫靶效應(yīng)的可能性，推動精度更高、安全性更大的新一代基因編輯工具的研發(fā)，促進(jìn)基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展;另一方面，加強構(gòu)建高效的基因治療表達(dá)載體，有效地保護(hù)基因治療藥物免受組織或細(xì)胞中核酶的降解，穩(wěn)定性好，容易制備可以實現(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)，而且能夠幫助基因治療藥物實現(xiàn)高效和長期的表達(dá)。2提升基因治療企業(yè)競爭力2雖然我國已經(jīng)涌現(xiàn)一批聚焦基因治療的創(chuàng)新公司，在研發(fā)進(jìn)度、技術(shù)積累、技術(shù)創(chuàng)新性方面，從專利布局來看，國內(nèi)同國外確買還存在一定差距。而縮小這種差距，不僅需要外部資本和政策的助推，更需要企業(yè)有強天的內(nèi)功。因此，未來基因治療創(chuàng)新企業(yè)仍需要在關(guān)鍵能力方面進(jìn)行提升，如載體設(shè)計和優(yōu)化能力、多元化載體開發(fā)能力、商業(yè)化生產(chǎn)能萬、產(chǎn)品線規(guī)劃能力、對疾病生物學(xué)理解能力等。因此，未來基因治療企業(yè)通過技術(shù)創(chuàng)新，強化知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，不斷提升國際競爭萬。021競爭格局競爭格局競爭格局1競爭格局2競爭格局1醫(yī)療行業(yè)受經(jīng)濟(jì)周期影響較弱，于基因治療企業(yè)而言具有“低風(fēng)險、高收益”的特點，吸引眾多新興市場參與者加入其中。目前中國基因治療行業(yè)市場企業(yè)數(shù)量眾多，同質(zhì)化競爭現(xiàn)象日趨嚴(yán)重，成為制約中國基因治療行業(yè)行業(yè)發(fā)展的主要原因。中國基因治療行業(yè)公司數(shù)量眾多，但大多以簡單融資租賃為主要業(yè)務(wù)方式，服務(wù)模式單一，同質(zhì)化現(xiàn)象嚴(yán)重，為中國基因治療行業(yè)行業(yè)的發(fā)展帶來以下不良影響：（1）價格戰(zhàn)引發(fā)收益率報價逐年下降：部分基因治療行業(yè)公司為抓住優(yōu)質(zhì)客戶資源，依靠價格戰(zhàn)取得競爭優(yōu)勢，導(dǎo)致行業(yè)毛利率下降，醫(yī)院選擇合作企業(yè)時“唯價格論”，不利于行業(yè)良性發(fā)展；（2）過高授信加大財務(wù)風(fēng)險：基因治療行業(yè)公司對各家醫(yī)院的總體授信額度偏高，甚至超過醫(yī)院的償還能力，為自身帶來較大財務(wù)風(fēng)險，不利于企業(yè)的長期發(fā)展。未來，基因治療行業(yè)行業(yè)要想獲得突破，首先需要企業(yè)間形成差異化競爭優(yōu)勢。競爭格局2中國政府正大力推動社會資本進(jìn)入基因治療行業(yè)，對基因治療行業(yè)產(chǎn)品需求被迅速拉動，需求量呈現(xiàn)上升趨勢，基因治療行業(yè)企業(yè)進(jìn)軍國民經(jīng)濟(jì)大產(chǎn)業(yè)的戰(zhàn)略窗口期已經(jīng)來臨?；蛑委熜袠I(yè)各業(yè)態(tài)企業(yè)競爭激烈，當(dāng)前，市場上50%以上的基因治療行業(yè)企業(yè)有外資介入，包括中外獨（合）資、臺港澳與境內(nèi)合資、外商獨資等，純內(nèi)資本土基因治療行業(yè)企業(yè)數(shù)目較少，約占基因治療行業(yè)企業(yè)總數(shù)的25%。此外，商業(yè)銀行逐步進(jìn)入基因治療行業(yè)，興業(yè)銀行、中心銀行、民生銀行等先后成立金融公司，涉足設(shè)備融資租賃業(yè)務(wù)。中國本土基因治療行業(yè)企業(yè)根據(jù)租賃公司股東背景及運營機制的不同又可以劃分為廠商系、獨立系和銀行系三類三類基因治療行業(yè)企業(yè)各有優(yōu)劣勢：（1）基因治療行業(yè)企業(yè)具有設(shè)備技術(shù)優(yōu)勢，主要與母公司設(shè)備銷售聯(lián)動，以設(shè)備、耗材的銷售利潤覆蓋融資租賃成本；（2）獨立系基因治療行業(yè)企業(yè)產(chǎn)業(yè)化程度高，易形成差異化商業(yè)模式，提供專業(yè)化的融資租賃服務(wù)；（3）銀行系基因治療行業(yè)企業(yè)背靠銀行股東，能夠以較低成本獲取資金，且在渠道體系等方面具備一定優(yōu)勢。022行業(yè)發(fā)展趨勢行業(yè)發(fā)展趨勢基因編輯技術(shù)興起逐步納入醫(yī)保范圍基因編輯技術(shù)興起基因治療的進(jìn)步為許多疾病的治療提供了新的思路，也讓無數(shù)患者看到了希望。盡管一些基因