2023-2028年創(chuàng)新藥行業(yè)深度調(diào)研及前景趨勢預(yù)測報(bào)告

盛世華研·2008-2010年鋼行業(yè)調(diào)研報(bào)告2023-2030年創(chuàng)新藥行業(yè)深度調(diào)研及前景趨勢預(yù)測報(bào)告PAGE2服務(wù)熱線圳市盛世華研企業(yè)管理有限公司數(shù)據(jù)權(quán)威·全面·系統(tǒng)·深度+可落地執(zhí)行實(shí)戰(zhàn)解決方案2028年創(chuàng)新藥行業(yè)深度調(diào)研及前景趨勢預(yù)測報(bào)告2023-2028年創(chuàng)新藥行業(yè)深度調(diào)研及前景趨勢預(yù)測報(bào)告報(bào)告目錄TOC\o"1-3"\u第一章報(bào)告核心觀點(diǎn) 8第一節(jié)創(chuàng)新藥行業(yè)驅(qū)動(dòng)力分析 8一、政策利好 8二、海外人才回流 8三、技術(shù)輸出 8四、人口老齡化 9五、居民醫(yī)療支付能力保障 9六、金融市場改革 9七、國內(nèi)藥企創(chuàng)新轉(zhuǎn)型 9第二節(jié)2023-2028年全球及中國醫(yī)藥市場規(guī)模及成長性 10一、全球醫(yī)藥市場規(guī)模及成長性 10二、中國醫(yī)藥市場規(guī)模及成長性 11第三節(jié)2023-2028年創(chuàng)新藥行業(yè)前景及趨勢預(yù)測 13一、患者基數(shù)的增長和診斷率的提升，市場需求端快速增長 13二、醫(yī)保覆蓋率的不斷提升，需求端潛力不斷釋放 13三、憑借良好的療效和安全性，創(chuàng)新靶向性生物藥在臨床治療的滲透率不斷提升 13四、新靶點(diǎn)、新技術(shù)、新工藝的不斷涌現(xiàn)，促進(jìn)生物藥行業(yè)的繁榮發(fā)展 14五、專注細(xì)分領(lǐng)域藥物研發(fā)的中小型創(chuàng)新生物藥企不斷崛起 16第二章創(chuàng)新藥行業(yè)主要特征 17第一節(jié)創(chuàng)新藥行業(yè)定義及分類 17一、創(chuàng)新藥的定義 17二、創(chuàng)新藥的分類 17三、仿創(chuàng)新藥≠仿制藥 18第二節(jié)創(chuàng)新藥物行業(yè)主要特征 19一、創(chuàng)新藥與仿制藥具有本質(zhì)區(qū)別，技術(shù)門檻極高 19二、創(chuàng)新藥兼具稀缺性、科學(xué)性、獨(dú)占性 20三、創(chuàng)新藥市場空間大，生命周期長 21四、創(chuàng)新藥在研發(fā)階段即可為藥企帶來巨大經(jīng)濟(jì)價(jià)值 21五、創(chuàng)新藥企業(yè)的市場估值較高 22第三節(jié)創(chuàng)新藥行業(yè)其他主要特征 22一、主要經(jīng)營模式 22二、行業(yè)上下游產(chǎn)業(yè)鏈 23三、行業(yè)技術(shù)水平及技術(shù)特點(diǎn) 24（1）醫(yī)藥行業(yè)整體技術(shù)特點(diǎn) 24（2）生物醫(yī)藥行業(yè)技術(shù)特點(diǎn) 25四、行業(yè)技術(shù)特點(diǎn)和行業(yè)壁壘 25（1）研發(fā)、生產(chǎn)及質(zhì)量管理技術(shù)壁壘 25（2）專業(yè)人才壁壘 27（3）資金投入壁壘 27五、行業(yè)的周期性、區(qū)域性和季節(jié)性特點(diǎn) 28六、行業(yè)的利潤水平，變動(dòng)趨勢及變動(dòng)原因 28第三章我國創(chuàng)新藥行業(yè)監(jiān)管體制與主要政策分析 29第一節(jié)我國創(chuàng)新藥行業(yè)監(jiān)管體制 29一、所屬行業(yè)分類 29二、行業(yè)主管部門 29三、行業(yè)監(jiān)管體制 30（1）藥品上市許可持有人（MAH）制度 30（2）藥品注冊管理制度 31（3）藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理 33（4）藥品分類管理制度 34（5）藥品知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)制度 35（6）基本醫(yī)療藥品保險(xiǎn)目錄管理制度 35（7）人類遺傳資源采集及收集備案制度 36第二節(jié)2022-2023年行業(yè)主要法規(guī)政策 37一、主要法律法規(guī) 37二、主要產(chǎn)業(yè)政策 39三、2023年創(chuàng)新藥審評再加速開啟政策升級新篇章 44（1）審批再提速進(jìn)入“量質(zhì)齊升”新時(shí)代 44（2）跑步進(jìn)醫(yī)保尋求“以價(jià)換量”新平衡 47四、2023年反腐背景下政策鼓勵(lì)真創(chuàng)新，創(chuàng)新藥長期空間正顯現(xiàn) 50第三節(jié)行業(yè)監(jiān)管對企業(yè)經(jīng)營發(fā)展的影響 52一、政策推動(dòng)創(chuàng)新藥市場發(fā)展 52二、行業(yè)監(jiān)管體制不斷完善為企業(yè)營造良好的經(jīng)營發(fā)展環(huán)境 52三、相關(guān)法規(guī)、產(chǎn)業(yè)政策鼓勵(lì)企業(yè)持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新 53四、國家醫(yī)保目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整有利于促進(jìn)產(chǎn)品的持續(xù)發(fā)展 53第四章2022-2023年創(chuàng)新藥行業(yè)市場深度調(diào)研 55第一節(jié)全球創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析 55一、全球創(chuàng)新藥市場規(guī)模 55二、全球主要國家創(chuàng)新藥銷售額占比 56三、全球創(chuàng)新藥研發(fā)成本及時(shí)間 56第二節(jié)國內(nèi)創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展基本情況 58一、我國創(chuàng)新藥行業(yè)市場規(guī)模 58二、中國獲批創(chuàng)新藥數(shù)量及種類 60三、近年來創(chuàng)新藥出海速度加快 62四、2023年中國創(chuàng)新藥發(fā)展提速 63（1）政策利好迎來機(jī)遇 63（2）培育人才帶動(dòng)創(chuàng)新 66（3）加強(qiáng)投入走向國際 69五、中國創(chuàng)新藥已進(jìn)入規(guī)范化發(fā)展新階段 72第三節(jié)2023年海內(nèi)外創(chuàng)新藥領(lǐng)域重點(diǎn)事件 73一、2023年上半年NMPA批準(zhǔn)上市新藥盤點(diǎn) 74二、2023年上半年超過30款新藥在國內(nèi)獲批新適應(yīng)癥 77三、2023年上半年FDA批準(zhǔn)上市新藥盤點(diǎn) 79四、2023年上半年全球醫(yī)藥交易事件概覽 81第四節(jié)2023年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整對創(chuàng)新藥的5大利好因素 85一、新調(diào)整方案體現(xiàn)了醫(yī)保政策對融合醫(yī)保目錄與創(chuàng)新藥發(fā)展有了更多的關(guān)注和拓展 85二、新調(diào)整方案體現(xiàn)了醫(yī)保藥品政策在改革中圍繞新問題不斷探索，不斷成熟，不斷提升藥品目錄精細(xì)化管理水平 87三、新調(diào)整方案在續(xù)約規(guī)則和新增適應(yīng)癥降幅上釋放對創(chuàng)新藥激勵(lì)政策導(dǎo)向，政策信心不斷加強(qiáng) 89四、新調(diào)整方案體現(xiàn)了可預(yù)測，有透明度的藥品全生命周期市場準(zhǔn)入管理機(jī)制，減少政策不確定性，對創(chuàng)新藥研發(fā)布局和節(jié)省研發(fā)成本意義重大 91五、新調(diào)整方案對多適應(yīng)癥藥品價(jià)格調(diào)整建立新增適應(yīng)癥的簡易續(xù)約規(guī)則，有利增加創(chuàng)新藥信心 94第五節(jié)2023醫(yī)保續(xù)約規(guī)則落地，創(chuàng)新藥長期降價(jià)空間趨于可控 96一、強(qiáng)調(diào)以“保障基本”為前提支持創(chuàng)新 97二、談判藥品續(xù)約規(guī)則進(jìn)一步優(yōu)化完善 97三、1類化學(xué)藥品/生物制品/中藥和3類中藥醫(yī)保續(xù)約可申請簡易續(xù)約或重新談判 101四、自2025年起采用“納入支付范圍的藥品費(fèi)用”計(jì)算比值A(chǔ)、比值B 102第六節(jié)嚴(yán)監(jiān)管實(shí)質(zhì)利好創(chuàng)新品種、價(jià)值品種，有利于醫(yī)藥行業(yè)中長期發(fā)展 103一、2023年醫(yī)藥行業(yè)反腐正當(dāng)時(shí) 103二、創(chuàng)新藥械迎來新的政策支持 103第五章2023-2028年中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展環(huán)境及影響因素 106第一節(jié)2023-2028年中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展環(huán)境 106一、政治環(huán)境 106二、經(jīng)濟(jì)環(huán)境 106三、社會(huì)環(huán)境 107四、技術(shù)環(huán)境 107第二節(jié)2023-2028年影響創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展的主要因素 107一、影響創(chuàng)新藥行業(yè)運(yùn)行的幾種有利因素 107（1）國家密集出臺的一系列產(chǎn)業(yè)政策有利于支持和引導(dǎo)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展 108（2）老齡化不斷加劇推動(dòng)我國醫(yī)藥行業(yè)需求持續(xù)增長 108（3）中國醫(yī)藥創(chuàng)新在國家安全和發(fā)展全局中具有戰(zhàn)略地位 109（4）中國新藥上市加速通道種類與機(jī)制已經(jīng)接近主要發(fā)達(dá)國家和地區(qū) 109（5）創(chuàng)新藥更快納入醫(yī)保，提升可及性 110二、影響創(chuàng)新藥行業(yè)運(yùn)行的幾種穩(wěn)定因素 110（1）醫(yī)療衛(wèi)生體制改革的不斷深化 110（2）全球新藥研發(fā)投入持續(xù)加大，醫(yī)藥定制服務(wù)趨勢深化 111三、影響創(chuàng)新藥行業(yè)運(yùn)行的幾種不利因素 111（1）我國醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新能力較弱，研發(fā)投入較低 111（2）同質(zhì)化競爭嚴(yán)重及行業(yè)集中度較低 112（3）藥品整體價(jià)格水平呈下降趨勢 112第六章2023-2028年中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測 114第一節(jié)2023-2028年醫(yī)藥行業(yè)整體發(fā)展前景預(yù)測 114一、全球醫(yī)藥市場規(guī)模及成長性 114二、中國醫(yī)藥市場規(guī)模及成長性 115第二節(jié)2023-2028年創(chuàng)新藥市場發(fā)展前景 117一、2023-2028年創(chuàng)新藥市場發(fā)展?jié)摿?117二、2023-2028年創(chuàng)新藥市場發(fā)展前景 117三、2023-2028年創(chuàng)新藥市場規(guī)模預(yù)測 118第三節(jié)2023-2028年我國創(chuàng)新藥行業(yè)面臨的機(jī)遇 119一、生物技術(shù)的不斷突破 119二、臨床需求的持續(xù)增加 120三、支付能力不斷提升 120四、患者基數(shù)的增長和診斷率的提升，市場需求端快速增長 121五、醫(yī)保覆蓋率的不斷提升，需求端潛力不斷釋放 121六、憑借良好的療效和安全性，創(chuàng)新靶向性生物藥在臨床治療的滲透率不斷提升 121七、新靶點(diǎn)、新技術(shù)、新工藝的不斷涌現(xiàn)，促進(jìn)生物藥行業(yè)的繁榮發(fā)展 122八、專注細(xì)分領(lǐng)域藥物研發(fā)的中小型創(chuàng)新生物藥企不斷崛起 124第四節(jié)2023-2028年我國創(chuàng)新藥行業(yè)面臨的挑戰(zhàn) 125一、研發(fā)及生產(chǎn)工藝開發(fā)難度大 125二、藥企創(chuàng)新能力相對不足 125三、藥企面臨藥物成本上升及藥品降價(jià)的雙重壓力 125四、規(guī)?；a(chǎn)對工藝技術(shù)要求高 126第七章2023-2028年中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展趨勢預(yù)測 127第一節(jié)中國創(chuàng)新藥政策和發(fā)展趨勢 127一、中國醫(yī)藥創(chuàng)新在國家安全和發(fā)展全局中具有戰(zhàn)略地位 127二、臨床研發(fā)指導(dǎo)原則指引創(chuàng)新藥行業(yè)向著競爭格局更加優(yōu)化的方向良性發(fā)展 127三、臨床試驗(yàn)要求趨嚴(yán)，創(chuàng)新藥質(zhì)量和療效價(jià)值日益凸顯 128四、中國新藥上市加速通道種類與機(jī)制已經(jīng)接近主要發(fā)達(dá)國家和地區(qū) 128五、創(chuàng)新藥支付趨勢：降低個(gè)人支出占比成為確定趨勢 129第二節(jié)2023-2028年創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展趨勢 129一、宏觀趨勢 129二、政策趨勢 130三、行業(yè)趨勢 131四、新藥研發(fā)趨勢 132五、生物醫(yī)藥數(shù)字化轉(zhuǎn)型 133第三節(jié)2023-2028年創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展方向 134一、國際化 134二、頭部企業(yè)加速發(fā)展 134三、新興靶點(diǎn)有望實(shí)現(xiàn)突破 135四、我國創(chuàng)新藥行業(yè)展望 135第四節(jié)從全球市場格局洞悉中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展趨勢 136一、中國創(chuàng)新藥發(fā)展分析 136二、未來創(chuàng)新藥研發(fā)方向探索 139三、企業(yè)角色分化與演練 140第五節(jié)藥物研發(fā)行業(yè)發(fā)展趨勢：創(chuàng)新藥管線不斷豐富 141一、藥物研發(fā)概述 141二、藥物研發(fā)行業(yè)相關(guān)政策 141三、全球藥物研發(fā)行業(yè)現(xiàn)狀 141（1）研發(fā)投入 141（2）研發(fā)規(guī)模 142（3）研發(fā)適應(yīng)癥類別 142（4）研發(fā)方法 142四、中國藥物研發(fā)行業(yè)現(xiàn)狀 143（1）研發(fā)投入 143（2）研發(fā)規(guī)模 143（3）研發(fā)作用機(jī)制 144五、藥物研發(fā)行業(yè)競爭格局 144（1）全球市場 144（2）中國市場 145六、藥物研發(fā)行業(yè)發(fā)展趨勢 145（1）創(chuàng)新藥醫(yī)保準(zhǔn)入，結(jié)構(gòu)優(yōu)化趨勢明顯 145（2）醫(yī)保基金壓力緩解，加速創(chuàng)新藥行業(yè)分化 145（3）商業(yè)保險(xiǎn)助力創(chuàng)新藥支付 146第六節(jié)2022-2030年生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展趨勢 146一、產(chǎn)業(yè)趨勢：集中化、產(chǎn)業(yè)重組 147（一）區(qū)域集中化、差異化發(fā)展 147（二）生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集中化 148二、智能化、數(shù)字化 148三、以醫(yī)生為主體的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新時(shí)代來臨 149第八章討論與總結(jié)：中國醫(yī)藥創(chuàng)新存在的問題及未來走向 151第一節(jié)中國醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展到了哪一水平？ 151第二節(jié)當(dāng)前醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展水平和態(tài)勢 153第三節(jié)創(chuàng)新的未來在哪兒？ 155第一章報(bào)告核心觀點(diǎn)第一節(jié)創(chuàng)新藥行業(yè)驅(qū)動(dòng)力分析一、政策利好國家對于創(chuàng)新藥不斷給予政策支持，頒布如《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的實(shí)施意見》、《關(guān)于藥品注冊審評審批若干政策的公告》等一系列政策，引導(dǎo)醫(yī)藥企業(yè)加大研發(fā)投入，加速創(chuàng)新藥審評、審批及上市的步伐，從上至下推動(dòng)創(chuàng)新藥行業(yè)快速發(fā)展。從效果上看，相關(guān)政策對于新藥上市推進(jìn)效果顯著。二、海外人才回流國內(nèi)第一批創(chuàng)新藥企業(yè)多為海歸人才參與支持建設(shè)，未來隨著國際形勢轉(zhuǎn)向保守，美國簽證收緊等影響，預(yù)計(jì)將有越來越多的海外創(chuàng)新藥人才歸國，將為創(chuàng)新藥行業(yè)帶來強(qiáng)大的技術(shù)支持。三、技術(shù)輸出2019年國家藥監(jiān)局共批準(zhǔn)了51款新藥，2?020年批準(zhǔn)了48款新藥，2021年創(chuàng)紀(jì)錄地批準(zhǔn)了83款新藥。授權(quán)合作案例越來越頻繁，國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)已具備對外技術(shù)輸出能力。隨著技術(shù)基礎(chǔ)長期不斷積累，未來我國創(chuàng)新藥技術(shù)輸出將呈現(xiàn)高速增長趨勢，這將為國內(nèi)創(chuàng)新藥帶來新的發(fā)展空間。四、人口老齡化我國人口老齡化趨勢明顯并呈現(xiàn)出加速的狀態(tài)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國老齡化速度遠(yuǎn)高于全球平均水平。越來越多的老年人對創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)來說意味著越來越大的市場空間，未來創(chuàng)新藥的需求將不斷加大。五、居民醫(yī)療支付能力保障2015年至2022年我國城鎮(zhèn)化率從56.1%提升至65.2%，城鎮(zhèn)人口的增加帶來了城鎮(zhèn)醫(yī)保人口的增多，大家對醫(yī)療支出的意識加強(qiáng)，可負(fù)擔(dān)高昂創(chuàng)新藥藥品費(fèi)用的人群不斷擴(kuò)大，這些都為創(chuàng)新藥支付能力提供了保障。加之醫(yī)保目錄擴(kuò)容，納入多種創(chuàng)新藥。有助于降低患者支付負(fù)擔(dān)，為創(chuàng)新藥提供了市場空間。六、金融市場改革如香港聯(lián)交所18A和注冊制的實(shí)施，為更多尚未盈利的創(chuàng)新藥企業(yè)提供了獲得長期融資的機(jī)會(huì)，使得社會(huì)資本市場可以參與創(chuàng)新藥行業(yè)的投資與發(fā)展，為創(chuàng)新藥行業(yè)提供了更多的資金支持。七、國內(nèi)藥企創(chuàng)新轉(zhuǎn)型國內(nèi)各類型藥企迎合政策利好，紛紛加速轉(zhuǎn)型步伐，通過自主研發(fā)、合作研發(fā)、收購合并等方式，不斷向創(chuàng)新藥業(yè)務(wù)領(lǐng)域深耕。未來醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)特別是創(chuàng)新藥板塊的研發(fā)支出還將不斷加速，國內(nèi)藥企創(chuàng)新轉(zhuǎn)型正邁入快速道。第二節(jié)2023-2028年全球及中國醫(yī)藥市場規(guī)模及成長性一、全球醫(yī)藥市場規(guī)模及成長性隨著生育率的下降和人類平均壽命的提高，全球人口老齡化趨勢加劇，加之醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投資及研發(fā)投入持續(xù)增加，社會(huì)醫(yī)療衛(wèi)生支出不斷攀升，促進(jìn)全球醫(yī)藥市場近年來穩(wěn)定增長。根據(jù)弗若斯特沙利文分析報(bào)告，2016年至2020年，全球醫(yī)藥市場規(guī)模自11，530億美元增長至12，988億美元，復(fù)合年增長率達(dá)3.0%。預(yù)計(jì)全球醫(yī)藥市場到2025年將達(dá)到17，114億美元，2020年至2025年復(fù)合年增長率為5.7%。按照分子類型的不同，全球醫(yī)藥市場可分為化學(xué)藥和生物藥兩大板塊，其中生物藥市場增長更快，在全球醫(yī)藥市場中的占比持續(xù)提升。2016年至2020年，全球生物藥市場從2，202億美元增長至2，979億美元，復(fù)合年增長率達(dá)7.8%。受臨床需求擴(kuò)充、技術(shù)進(jìn)步及新一代產(chǎn)品收入提升的推動(dòng)，預(yù)期全球生物藥市場將繼續(xù)保持快速增長，增長速度超過整體醫(yī)藥市場增速，到2025年增長至5，301億美元，2020年至2025年復(fù)合年增長率達(dá)12.2%。預(yù)計(jì)全球生物藥市場到2030年進(jìn)一步增長至8，049億美元，2025年至2030年復(fù)合年增長率達(dá)8.7%。?全球醫(yī)藥市場規(guī)模（2016-2030E）資料來源：弗若斯特沙利文報(bào)告二、中國醫(yī)藥市場規(guī)模及成長性中國醫(yī)藥市場近年來保持較快增長。根據(jù)弗若斯特沙利文分析報(bào)告，隨著中國老齡化問題的加劇、醫(yī)療保健意識的增強(qiáng)和人均收入水平的提升，中國臨床需求不斷增長，中國醫(yī)藥市場規(guī)模從2016年的1.33萬億元增長到2020年的1.45萬億元，2016年至2020年復(fù)合年增長率達(dá)2.2%。預(yù)計(jì)中國醫(yī)藥市場將于2025年進(jìn)一步增長至2.29萬億元，2020年至2025年復(fù)合年增長率達(dá)9.6%，并將以5.5%的復(fù)合年增長率于2030年達(dá)到2.99萬億元。按照分子類型的不同，中國醫(yī)藥市場可分為化學(xué)藥、生物藥以及中藥三大板塊，其中生物藥市場潛力巨大。2019年，按藥物銷售額統(tǒng)計(jì)，全球銷售額前十的藥物中有七種為生物藥，但中國銷售額前十的藥物中只有三種為生物藥；隨著更多創(chuàng)新生物藥推向市場，預(yù)計(jì)生物藥在中國的市場滲透率將進(jìn)一步提升。在所有藥品當(dāng)中，生物藥仍具有占據(jù)更大中國市場份額的巨大潛力。相比化學(xué)藥以及中藥板塊，生物藥市場保持更快增長。2016年至2020年，中國生物藥市場規(guī)模由1，836億元增長到3，457億元，2016年至2020年復(fù)合年增長率高達(dá)17.1%，同期化學(xué)藥與中藥市場均呈現(xiàn)一定幅度的下降。受中國生物藥研發(fā)投資增加、居民生物藥負(fù)擔(dān)能力增強(qiáng)、政府政策利好、腫瘤及自身免疫性疾病領(lǐng)域較大未滿足需求的推動(dòng)，預(yù)計(jì)2025年中國生物藥市場規(guī)模將達(dá)到8，116億元，2020年至2025年復(fù)合年增長率為18.6%，并于2030年進(jìn)一步增長至12，943億元，2025年至2030年復(fù)合年增長率為9.8%。資料來源：弗若斯特沙利文報(bào)告第三節(jié)2023-2028年創(chuàng)新藥行業(yè)前景及趨勢預(yù)測一、患者基數(shù)的增長和診斷率的提升，市場需求端快速增長隨著人口老齡化的不斷加劇，我國癌癥等疾病發(fā)病率及患病率逐年提升，患者基數(shù)不斷增長。同時(shí)，隨著中國居民經(jīng)濟(jì)水平的提高、疾病宣傳科普力度的加大、人民健康意識的提高、基層診療規(guī)范度的提升以及伴隨診斷等疾病檢測技術(shù)的不斷普及等，我國癌癥、自身免疫疾病及眼科疾病等存在重大臨床未滿足需求疾病的檢出率和診斷率也在不斷提升，促進(jìn)我國創(chuàng)新藥市場需求快速增長。二、醫(yī)保覆蓋率的不斷提升，需求端潛力不斷釋放目前歐美等成熟市場的患者支付能力整體較高、商業(yè)保險(xiǎn)制度較為發(fā)達(dá)，因此即使價(jià)格高昂的創(chuàng)新藥也已實(shí)現(xiàn)較高的病人滲透率。中國等新興市場通過不斷提高醫(yī)保的患者覆蓋率，拓展醫(yī)保對創(chuàng)新生物藥的覆蓋范圍，從而提升患者對創(chuàng)新生物藥的可及性，解決病人迫切的用藥需求。在創(chuàng)新生物藥可及性不斷提升的大背景下，中國等新興市場龐大的未滿足臨床需求將得到更快釋放，創(chuàng)新生物藥產(chǎn)業(yè)將加速繁榮，也將在全球生物藥市場中占據(jù)愈發(fā)重要的地位。三、憑借良好的療效和安全性，創(chuàng)新靶向性生物藥在臨床治療的滲透率不斷提升相對于化療、激素及免疫抑制劑等傳統(tǒng)治療方法，創(chuàng)新靶向性生物藥具有潛在更佳的療效與安全性，也推動(dòng)其臨床滲透率的不斷提升。一方面，基于分子信息學(xué)和結(jié)構(gòu)生物學(xué)等知識研發(fā)的靶向生物藥產(chǎn)品可與靶點(diǎn)分子高效、特異性結(jié)合，實(shí)現(xiàn)針對病灶的精準(zhǔn)給藥，降低全身性毒性，從而拓寬治療窗口，提升藥物的整體療效及安全性；此外，通過基因工程及蛋白質(zhì)工程等手段進(jìn)行結(jié)構(gòu)改良后的生物藥也可將潛在免疫原性降至最低，提高人體對藥物的免疫耐受性，降低不良反應(yīng)的發(fā)生率。另一方面，在整體治療方案中加入靶向生物藥產(chǎn)品，有望減少對于免疫抑制劑、激素和化療藥物等存在明顯全身性副作用的傳統(tǒng)藥物的使用劑量，進(jìn)而提高整體治療方案的安全性，提升患者的生活質(zhì)量?；谏鲜雠R床療效及安全性優(yōu)勢，創(chuàng)新靶向性生物藥在臨床治療方案中的滲透率有望不斷提升，擁有巨大的市場潛力。四、新靶點(diǎn)、新技術(shù)、新工藝的不斷涌現(xiàn)，促進(jìn)生物藥行業(yè)的繁榮發(fā)展新靶點(diǎn)方面，隨著生物學(xué)基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的不斷深入，人們對于自身免疫性疾病、腫瘤等疾病的生物學(xué)機(jī)制、相關(guān)分子通路及藥物作用靶點(diǎn)的成藥性產(chǎn)生了更為清晰的認(rèn)識，針對相關(guān)新靶點(diǎn)的藥物也不斷進(jìn)入臨床或進(jìn)入商業(yè)化階段。國內(nèi)除PD-1、PD-L1、FGFR、HER2等當(dāng)前研發(fā)熱度較高的靶點(diǎn)以外，越來越多針對創(chuàng)新靶點(diǎn)的候選藥物也不斷獲批臨床或成功實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。新技術(shù)方面，隨著基因工程、抗體工程、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、抗體修飾、偶聯(lián)技術(shù)和連接子-毒素組合平臺等領(lǐng)域研究的不斷深入，以融合蛋白、ADC和雙特異性抗體等為代表的創(chuàng)新生物藥技術(shù)平臺快速發(fā)展，并通過國內(nèi)外產(chǎn)品的臨床研究及商業(yè)化案例完成了概念驗(yàn)證。相比傳統(tǒng)的單克隆抗體藥物，前述創(chuàng)新技術(shù)潛在具備更好的靶向性和靶點(diǎn)親和力，已成為未來生物藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重點(diǎn)技術(shù)方向，并已在腫瘤、自身免疫性疾病、眼科疾病等重大疾病領(lǐng)域顯示出良好的療效和安全性，提升了患者的生存獲益，促進(jìn)生物藥行業(yè)高速發(fā)展。新工藝方面，隨著一次性生產(chǎn)設(shè)備及連續(xù)生產(chǎn)等生產(chǎn)工藝的不斷進(jìn)步，生物制藥公司得以借助新工藝提高研發(fā)和生產(chǎn)效率，減少交叉污染，優(yōu)化生產(chǎn)成本。相比于傳統(tǒng)不銹鋼設(shè)備，一次性生產(chǎn)技術(shù)，大大降低了前期固定資產(chǎn)的投入，顯著縮短工藝開發(fā)和工藝放大的時(shí)間，同時(shí)縮短了建廠的周期，從而在提高生產(chǎn)效率的同時(shí)降低了綜合生產(chǎn)成本。此外，傳統(tǒng)生物藥批次生產(chǎn)流程需要經(jīng)歷一系列間隔的生產(chǎn)步驟，從而造成生產(chǎn)效率的降低，并增加操作失誤的概率。目前行業(yè)前沿的連續(xù)生產(chǎn)工藝將間斷步驟改為連續(xù)流程，縮短產(chǎn)品生產(chǎn)周期、同時(shí)減少批次間物料浪費(fèi)和潛在的污染風(fēng)險(xiǎn)，進(jìn)而提高生產(chǎn)效率和產(chǎn)品質(zhì)量。此外，連續(xù)生產(chǎn)工藝也通過提高生產(chǎn)效率以及減少批次間人工操作帶來的成本，進(jìn)而優(yōu)化整體生產(chǎn)成本。連續(xù)生產(chǎn)工藝的其他優(yōu)勢還包括實(shí)時(shí)的質(zhì)量監(jiān)控、設(shè)備的小型化以及易于調(diào)節(jié)的生產(chǎn)規(guī)模等。新靶點(diǎn)的不斷涌現(xiàn)、新技術(shù)的不斷進(jìn)步以及新工藝的不斷推出，從創(chuàng)新源頭、創(chuàng)新手段、產(chǎn)業(yè)化保障等角度進(jìn)一步促進(jìn)生物藥行業(yè)的繁榮發(fā)展。五、專注細(xì)分領(lǐng)域藥物研發(fā)的中小型創(chuàng)新生物藥企不斷崛起盡管當(dāng)前大型藥企在全球醫(yī)藥市場中仍然占據(jù)主導(dǎo)地位，但是未來將會(huì)面臨中小型創(chuàng)新藥企的巨大挑戰(zhàn)。創(chuàng)新型的中小型藥企通常在某一個(gè)治療領(lǐng)域擁有強(qiáng)大的研發(fā)能力及更靈活的研發(fā)模式，可以從藥企內(nèi)部研發(fā)為主拓展至外部研發(fā)、合作研發(fā)、專利授權(quán)及研發(fā)外包等多種組合形式。多元化的研發(fā)模式使得研發(fā)資源能夠共享，提高研發(fā)效率，潛在提高專注在該領(lǐng)域研發(fā)出重磅藥品的機(jī)率。隨著我國患者基數(shù)的增長，疾病診斷率、醫(yī)保覆蓋率以及創(chuàng)新靶向性生物藥滲透率的提升，以及新靶點(diǎn)、新技術(shù)和新工藝的不斷涌現(xiàn)，預(yù)計(jì)中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的市場規(guī)模將保持快速增長。根據(jù)弗若斯特沙利文報(bào)告，2016年至2020年，中國生物藥市場規(guī)模由1，836億元增長到3，457億元，2016年至2020年復(fù)合年增長率高達(dá)17.1%，同期小分子藥與中藥市場規(guī)模下降。預(yù)計(jì)2025年中國生物藥市場規(guī)模將達(dá)到8，116億元，2020年至2025年復(fù)合年增長率為18.6%，并于2030年進(jìn)一步增長至1.3萬億元，2025年至2030年復(fù)合年增長率為9.8%，快速發(fā)展的生物醫(yī)藥行業(yè)為中小型創(chuàng)新生物藥企業(yè)的崛起提供了廣闊的市場基礎(chǔ)。第二章創(chuàng)新藥行業(yè)主要特征第一節(jié)創(chuàng)新藥行業(yè)定義及分類一、創(chuàng)新藥的定義創(chuàng)新藥，本質(zhì)上即原研藥，是一個(gè)相對于仿制藥的概念，指的是從機(jī)理開始源頭研發(fā)，具有自主知識產(chǎn)權(quán)，具備完整充分的安全性有效性數(shù)據(jù)作為上市依據(jù)，首次獲準(zhǔn)上市的藥物。按照藥物研發(fā)的常規(guī)流程，一款藥物從確定靶點(diǎn)到最后審批上市的整個(gè)研發(fā)周期通常耗時(shí)十?dāng)?shù)年的時(shí)間。新藥上市要經(jīng)歷化合物的發(fā)現(xiàn)和研究、臨床前研究、臨床研究和上市后研究幾個(gè)研究階段，其中關(guān)鍵的審核流程包括臨床研究申請和審核、新藥注冊申請和審核。專利保護(hù)期過后，就會(huì)被大量仿制。在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的評審標(biāo)準(zhǔn)中，新分子實(shí)體（NewMoleculerEntity.NME）和獲得新生物制品許可由勺藥物（BiologicLicenseApplication.BLA）均屬于創(chuàng)新藥。二、創(chuàng)新藥的分類按照創(chuàng)新程度對創(chuàng)新藥進(jìn)行區(qū)分是美國市場上最早形成的分類體系，也是全球資本市場上接受程度最高的一類劃分方法。在這種體系下，創(chuàng)新藥大類上可以被分為首創(chuàng)新藥（firstinclass,FIC，國內(nèi)稱為原研藥）和仿創(chuàng)新藥（metoo,國內(nèi)稱為改良型新藥）。三、仿創(chuàng)新藥≠仿制藥仿制藥需要等首創(chuàng)新藥的專利期過后，完完全全復(fù)制首創(chuàng)新藥的生化結(jié)構(gòu)和制備工藝，進(jìn)入門檻低，回報(bào)和首創(chuàng)新藥完全不是一個(gè)量級，是我國藥企早期入局西藥時(shí)主要接觸的品類。而仿創(chuàng)新藥則是在首創(chuàng)新藥的基礎(chǔ)上進(jìn)行再創(chuàng)新，開發(fā)出和首創(chuàng)新藥效果相當(dāng)?shù)男滤帲话阍谒幬锝Y(jié)構(gòu)上和首創(chuàng)新藥存在根本差異，本質(zhì)上是兩種藥，因此不需要等待首創(chuàng)新藥專利期結(jié)束、也不需要獲得首創(chuàng)企業(yè)的授權(quán)。仿創(chuàng)新藥（metoo）按照創(chuàng)新程度可以進(jìn)一步細(xì)分為快速跟隨（fastfollow）、改良模仿（mebetter）、最優(yōu)模仿（bestinclass）。所有種類的創(chuàng)新藥排序整理如下：首創(chuàng)新藥（firstinclass，原研藥）>最優(yōu)模仿（bestinclass）>改良模仿（mebetter）>快速跟隨（fastfollow）>仿制藥第二節(jié)創(chuàng)新藥物行業(yè)主要特征創(chuàng)新藥代表著一個(gè)國家在醫(yī)藥領(lǐng)域最高的技術(shù)水平和能力，創(chuàng)新藥領(lǐng)域具備如下行業(yè)特征：一、創(chuàng)新藥與仿制藥具有本質(zhì)區(qū)別，技術(shù)門檻極高創(chuàng)新藥是指全球首創(chuàng)的藥物，系國內(nèi)、國際均沒有此款藥品上市的產(chǎn)品（即“全球新”的藥品）。創(chuàng)新藥代表著一個(gè)國家在醫(yī)藥領(lǐng)域最高的技術(shù)水平和能力，但研發(fā)難度大（非常高的技術(shù)門檻、從化合物篩選到最終上市的成功率僅3‰）、周期長（每款創(chuàng)新藥研發(fā)至少需要10年以上的時(shí)間）、投入高（美國平均單款創(chuàng)新藥累計(jì)投入6-10億美元，中國平均幾億人民幣），故普通醫(yī)藥企業(yè)望而卻步。我國本土的生物醫(yī)藥企業(yè)當(dāng)中,具備創(chuàng)新藥研發(fā)實(shí)力的企業(yè)占比較低,擁有已上市創(chuàng)新藥品種的企業(yè)更少,其中除恒瑞醫(yī)藥等極少數(shù)幾家公司擁有一至兩個(gè)已上市銷售的創(chuàng)新藥品種，多數(shù)公司的創(chuàng)新藥還處于研發(fā)階段。二、創(chuàng)新藥兼具稀缺性、科學(xué)性、獨(dú)占性①稀缺性：我國醫(yī)藥行業(yè)起步晚，截至目前，仍然以仿制藥為主，創(chuàng)新藥在中國醫(yī)藥行業(yè)稀缺性非常明顯。截至目前，在中國A股上市公司中，僅恒瑞醫(yī)藥（600276.SH）、貝達(dá)藥業(yè)（300558.SZ）、康弘藥業(yè)（002773.SZ）、麗珠集團(tuán)（000513.SZ）等少數(shù)幾家上市公司擁有已上市創(chuàng)新藥，其中恒瑞醫(yī)藥擁有2個(gè)已上市的創(chuàng)新藥，其余各擁有1個(gè)已上市的創(chuàng)新藥。②科學(xué)性：創(chuàng)新藥的研發(fā)具有較高的技術(shù)門檻，需要進(jìn)行系統(tǒng)的臨床前研究和Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床試驗(yàn)，且在研發(fā)過程中持續(xù)接受藥監(jiān)部門的嚴(yán)格審評和監(jiān)管，產(chǎn)品的療效、安全結(jié)論均有嚴(yán)謹(jǐn)?shù)难C醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)進(jìn)行驗(yàn)證。根據(jù)我國《藥品注冊管理辦法》規(guī)定，創(chuàng)新藥完成Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)上市后，還需要進(jìn)行不低于2,000例的Ⅳ期臨床試驗(yàn)?！疤K靈”Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床試驗(yàn)共完成超過3,000例，而仿制藥僅需要100例左右的臨床試驗(yàn)。③獨(dú)占性：鑒于創(chuàng)新藥是全球首創(chuàng)的藥物，填補(bǔ)了全球技術(shù)空白，具有全球領(lǐng)先性，通常會(huì)通過在全球范圍申請一系列核心專利構(gòu)建專利壁壘，享有全球范圍20年的專利保護(hù)期。同時(shí)，根據(jù)《藥品注冊管理辦法》，在創(chuàng)新藥專利保護(hù)期屆滿前2年內(nèi)，國家食藥總局才可受理仿制藥申請，并在創(chuàng)新藥專利期滿后才可批準(zhǔn)仿制藥上市。因此創(chuàng)新藥在較長時(shí)間內(nèi)具有強(qiáng)大的市場競爭能力和產(chǎn)品議價(jià)能力。三、創(chuàng)新藥市場空間大，生命周期長創(chuàng)新藥兼具稀缺性、科學(xué)性和獨(dú)占性，因此其一旦上市能夠以其療效、安全性優(yōu)勢快速占領(lǐng)市場，滿足臨床用藥需求。與仿制藥相比，創(chuàng)新藥在我國各省藥品招投標(biāo)中享有第一質(zhì)量層次的分組和議價(jià)的優(yōu)惠條件。同時(shí)，創(chuàng)新藥20年的專利保護(hù)期，也在較長階段內(nèi)為其構(gòu)建了強(qiáng)大的產(chǎn)品護(hù)城河，競爭優(yōu)勢顯著。因此，創(chuàng)新藥產(chǎn)品生命周期和市場成長空間，都是仿制藥不可比擬的。四、創(chuàng)新藥在研發(fā)階段即可為藥企帶來巨大經(jīng)濟(jì)價(jià)值在傳統(tǒng)的藥品研發(fā)模式下，藥品生產(chǎn)企業(yè)獨(dú)立完成藥物臨床前研究、臨床試驗(yàn)、上市申請、市場推廣與銷售等環(huán)節(jié)，在研發(fā)階段大量投入，最終通過藥物上市銷售獲取高額盈利。但隨著創(chuàng)新藥研發(fā)的專業(yè)化程度日益提高，高新技術(shù)快速發(fā)展，技術(shù)門檻和研發(fā)投入不斷提高，越來越多的創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)選擇通過合作研發(fā)、授權(quán)開發(fā)等方式進(jìn)行藥品研發(fā)，通過將部分區(qū)域開發(fā)權(quán)利對外授權(quán)，提前實(shí)現(xiàn)收入。隨著國內(nèi)的創(chuàng)新藥研發(fā)水平不斷提升，近年來我國藥企將全球領(lǐng)先的品種進(jìn)行海外授權(quán)的案例日益增加，所涉授權(quán)收入也不斷提高。由上可知，技術(shù)含量高、創(chuàng)新性強(qiáng)的創(chuàng)新藥可以在研發(fā)階段也可為藥企帶來巨大經(jīng)濟(jì)價(jià)值，顯著提升藥企盈利能力。五、創(chuàng)新藥企業(yè)的市場估值較高創(chuàng)新藥是醫(yī)藥領(lǐng)域利潤最豐厚、也最能體現(xiàn)科技含量的藥品，具有巨大的社會(huì)效益和經(jīng)濟(jì)效益。第三節(jié)創(chuàng)新藥行業(yè)其他主要特征一、主要經(jīng)營模式醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)營模式的特殊性主要體現(xiàn)在準(zhǔn)入條件和銷售模式方面。醫(yī)藥行業(yè)實(shí)行嚴(yán)格的市場準(zhǔn)入制度：從事藥品生產(chǎn)的企業(yè)必須首先依法取得藥品監(jiān)督管理部門頒發(fā)的《藥品生產(chǎn)許可證》。取得《藥品生產(chǎn)許可證》后，具備該藥品相應(yīng)生產(chǎn)條件的企業(yè)，由藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)《藥品注冊批件》。同時(shí)，企業(yè)也需獲得藥品監(jiān)督管理部門的GMP認(rèn)證。在各項(xiàng)條件完備時(shí)，企業(yè)方可進(jìn)行藥品的生產(chǎn)。從事藥品經(jīng)營的企業(yè)必須取得《藥品經(jīng)營許可證》和GSP認(rèn)證。在銷售模式方面，我國的處方藥主要由醫(yī)院銷售給病患者，處方制劑生產(chǎn)企業(yè)主要采取經(jīng)銷商模式或?qū)W術(shù)推廣模式的方式進(jìn)行藥品銷售。在經(jīng)銷模式下，制藥企業(yè)將藥品銷售給經(jīng)銷商，由經(jīng)銷商完成處方藥的學(xué)術(shù)推廣，使得醫(yī)護(hù)人員了解藥品特點(diǎn)、使用禁忌等。在學(xué)術(shù)推廣模式下，制藥企業(yè)自身或委托專業(yè)推廣公司開展學(xué)術(shù)推廣工作。二、行業(yè)上下游產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新藥行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈上游市場參與者，主要為創(chuàng)新藥醫(yī)藥原材料及制藥設(shè)備生產(chǎn)商；產(chǎn)業(yè)鏈中游環(huán)節(jié)主體主要包括化學(xué)創(chuàng)新藥、中藥創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥生產(chǎn)及銷售企業(yè)；下游涉及創(chuàng)新藥的銷售終端，主要包括公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)、健康服務(wù)機(jī)構(gòu)及線上線下的零售藥店等；最后達(dá)到終端消費(fèi)者。中上游企業(yè)具有強(qiáng)烈的創(chuàng)新需求和驅(qū)動(dòng)力，成為整個(gè)產(chǎn)業(yè)價(jià)值創(chuàng)造的核心引擎。圖：我國創(chuàng)新藥行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈圖三、行業(yè)技術(shù)水平及技術(shù)特點(diǎn)（1）醫(yī)藥行業(yè)整體技術(shù)特點(diǎn)醫(yī)藥行業(yè)屬于技術(shù)密集型、資金密集型、人才密集型行業(yè)，對生產(chǎn)技術(shù)水平和研發(fā)創(chuàng)新能力要求較高。藥品開發(fā)從前期的毒理藥理研究、臨床試驗(yàn)、中試生產(chǎn)到產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)，要投入大量的時(shí)間、資金、人力等，對生產(chǎn)設(shè)備、工藝流程等要求較高，投資回收期較長。目前美國、歐洲等發(fā)達(dá)國家的一流制藥企業(yè)掌握著先進(jìn)的產(chǎn)品和合成工藝，具備較強(qiáng)的專利優(yōu)勢和技術(shù)優(yōu)勢。在過去較長時(shí)間內(nèi)，我國制藥企業(yè)依賴仿制，創(chuàng)新能力不足，在新藥研發(fā)、生產(chǎn)質(zhì)量控制、工藝改進(jìn)等方面與發(fā)達(dá)國家相比仍存在較大的差距。（2）生物醫(yī)藥行業(yè)技術(shù)特點(diǎn)生物醫(yī)藥通常具有較大而復(fù)雜的分子結(jié)構(gòu)，其研發(fā)和商業(yè)化過程相比普通化學(xué)藥更為復(fù)雜，生物藥生產(chǎn)流程的細(xì)節(jié)可影響所生產(chǎn)的生物藥之分子結(jié)構(gòu)。甚至結(jié)構(gòu)略有不同均可能導(dǎo)致其療效及安全性方面存在明顯差異。在生物藥的生產(chǎn)工藝開發(fā)中，由于細(xì)胞的高敏感性和蛋白質(zhì)的復(fù)雜性以及不穩(wěn)定性，工藝流程有諸多因素（包括：pH值，溫度，溶氧等）要進(jìn)行嚴(yán)格控制和調(diào)整。因此與化學(xué)藥的工藝開發(fā)相比，生物藥工藝開發(fā)的總耗時(shí)更長，投入資金更大，結(jié)果的不確定性更多，帶來更高的難度和挑戰(zhàn)。同時(shí)因?yàn)樯锼幗Y(jié)構(gòu)的復(fù)雜性，以及對生產(chǎn)與用藥環(huán)境的變化更為敏感，所以監(jiān)管機(jī)構(gòu)對生物藥的批準(zhǔn)實(shí)施了更嚴(yán)格的規(guī)定，包括要求更全面的臨床數(shù)據(jù)（諸如免疫原性等化藥中不需要的臨床數(shù)據(jù)），復(fù)雜的注冊流程和持續(xù)的上市后監(jiān)督。四、行業(yè)技術(shù)特點(diǎn)和行業(yè)壁壘（1）研發(fā)、生產(chǎn)及質(zhì)量管理技術(shù)壁壘相比小分子藥，生物藥的分子量更大、分子結(jié)構(gòu)更復(fù)雜。分子量方面，小分子藥的分子量一般在900道爾頓以下，而生物藥的分子量往往是小分子藥的數(shù)百倍，例如單克隆抗體的分子量約為15萬道爾頓。分子結(jié)構(gòu)方面，小分子藥的分子結(jié)構(gòu)較為單一，而生物藥往往具備復(fù)雜的多級結(jié)構(gòu)。分子量和分子結(jié)構(gòu)的復(fù)雜性也使得生物藥相比小分子藥的研發(fā)難度更大、生產(chǎn)過程更繁瑣、質(zhì)量管理要求更高，具備較高的技術(shù)壁壘。研發(fā)難度方面，生物藥的研發(fā)涉及蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)、表達(dá)載體構(gòu)建、抗體親和力篩選、細(xì)胞株工藝開發(fā)等多個(gè)環(huán)節(jié)，研發(fā)難度更大。生產(chǎn)過程方面，小分子藥一般可通過化學(xué)合成得到，生物藥則無法直接通過化學(xué)合成得到，需借助細(xì)胞進(jìn)行表達(dá)和生產(chǎn)；此外ADC等生物藥還涉及小分子制備與偶聯(lián)等過程，生產(chǎn)過程更為繁瑣。質(zhì)量管理方面，生物藥商業(yè)化生產(chǎn)相關(guān)的質(zhì)量管理要求也更高，主要是由于：①生物藥的生產(chǎn)涉及生物過程和生物材料（如細(xì)胞培養(yǎng)、活生物體材料提取等），其生產(chǎn)過程存在固有的可變性；②生物藥質(zhì)量控制所使用的生物學(xué)分析技術(shù)通常比小分子所使用的理化測定具有更大的可變性；③為提高產(chǎn)品效價(jià)（免疫原性）或維持生物活性，常需在成品中加入佐劑或保護(hù)劑，致使部分檢驗(yàn)項(xiàng)目不能在制成成品后進(jìn)行。目前，我國GMP對生物藥的質(zhì)量管理涵蓋了從種子批和細(xì)胞庫、培養(yǎng)基或培養(yǎng)液、原輔料、中間產(chǎn)品、原液到成品等多個(gè)環(huán)節(jié)，對于企業(yè)質(zhì)量管理的能力要求更高。一方面，企業(yè)可以通過申請專利、作為商業(yè)秘密等方式對上述研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)量管理等相關(guān)技術(shù)成果進(jìn)行保護(hù)；另一方面，上述技術(shù)難點(diǎn)也使得生物藥行業(yè)本身的進(jìn)入壁壘較高，因此較早進(jìn)入生物藥行業(yè)并已建立起自身技術(shù)體系的企業(yè)相比后來者將具備較高的技術(shù)壁壘。（2）專業(yè)人才壁壘生物藥屬于知識密集型產(chǎn)業(yè)，生物藥研發(fā)和商業(yè)化各階段均涉及多學(xué)科、多技術(shù)的交叉與融合，需要多種專業(yè)背景的技術(shù)人員通力協(xié)作。例如，早期研發(fā)與工藝開發(fā)階段人員需要具備生物化學(xué)、分子生物學(xué)、晶體物理學(xué)、基因工程、蛋白工程、細(xì)胞工程、免疫學(xué)等專業(yè)背景，臨床開發(fā)及申報(bào)注冊階段人員需要具備臨床醫(yī)學(xué)、藥理學(xué)、護(hù)理學(xué)等專業(yè)背景。因此，對于較早進(jìn)入生物藥行業(yè)并已建立穩(wěn)定人才隊(duì)伍的企業(yè)，相比后來者將具備較高的人才壁壘。（3）資金投入壁壘創(chuàng)新生物藥從早期研發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)是一個(gè)漫長的過程，需經(jīng)歷包括早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、I至III期臨床試驗(yàn)等研發(fā)階段。通常而言，創(chuàng)新生物藥從早期藥物發(fā)現(xiàn)到完成臨床試驗(yàn)往往需要10年至15年，且需要數(shù)千萬美元到上億美元的巨額研發(fā)投入。對于已成功上市的生物藥，建設(shè)商業(yè)化大規(guī)模生產(chǎn)設(shè)施也需花費(fèi)2億至7億美元的建造成本，而類似規(guī)模的小分子藥設(shè)施只需花費(fèi)3，000萬至1億美元的建造成本。因此，創(chuàng)新生物藥的研發(fā)和商業(yè)化是一項(xiàng)漫長且資金投入巨大的過程，對于較早進(jìn)入生物藥行業(yè)并已推動(dòng)部分產(chǎn)品進(jìn)入后期臨床或商業(yè)化階段的企業(yè)，相比后來者將具備較高的資金投入壁壘。五、行業(yè)的周期性、區(qū)域性和季節(jié)性特點(diǎn)與整體醫(yī)藥行業(yè)相同，作為需求剛性特征最為明顯的行業(yè)之一，生物藥市場基本不存在明顯的周期性和季節(jié)性。區(qū)域性方面，如單克隆抗體藥物等，其使用患者在中國并沒有明顯的區(qū)域性分布特點(diǎn)，但對于價(jià)格較高的生物藥來說，經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)地區(qū)的居民健康意識更強(qiáng)、收入水平更高、對藥品的需求更大、醫(yī)?？韶?fù)擔(dān)范圍更廣，因此生物藥市場一般更集中于經(jīng)濟(jì)較發(fā)達(dá)的地區(qū)。六、行業(yè)的利潤水平，變動(dòng)趨勢及變動(dòng)原因我國醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展整體趨勢由快速增長到趨于穩(wěn)定，未來醫(yī)保控費(fèi)、招標(biāo)降價(jià)等政策的進(jìn)一步推廣將給醫(yī)藥企業(yè)利潤總額帶來一定壓力，行業(yè)利潤增速有所放緩。行業(yè)利潤率變化趨勢據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2020年4月我國醫(yī)藥行業(yè)銷售利潤率為12.9%。由于國家通過醫(yī)?？刭M(fèi)、藥品招標(biāo)制度改革、帶量采購等手段持續(xù)對藥品價(jià)格進(jìn)行調(diào)控，藥品終端價(jià)格呈下降趨勢；另一方面，由于原料藥生產(chǎn)的環(huán)保要求不斷提高，人工成本持續(xù)上漲，藥品制造成本也存在較大的上升趨勢。因此，未來醫(yī)藥行業(yè)利潤率將可能會(huì)維持穩(wěn)定或略有下滑。第三章我國創(chuàng)新藥行業(yè)監(jiān)管體制與主要政策分析第一節(jié)我國創(chuàng)新藥行業(yè)監(jiān)管體制一、所屬行業(yè)分類根據(jù)中國證監(jiān)會(huì)發(fā)布的《上市公司行業(yè)分類指引》（2012年修訂），創(chuàng)新藥所屬行業(yè)為“醫(yī)藥制造業(yè)（C27）”。根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局發(fā)布的《國民經(jīng)濟(jì)行業(yè)分類》（GB/T4754-2017），創(chuàng)新藥所屬行業(yè)為醫(yī)藥制造業(yè)中的“生物藥品制造（C2761）”。根據(jù)國家發(fā)改委發(fā)布的《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)產(chǎn)品和服務(wù)指導(dǎo)目錄》（2016年版），創(chuàng)新藥屬于“生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)”中的“4丄2生物技術(shù)藥物”產(chǎn)業(yè)。根據(jù)國家統(tǒng)計(jì)局發(fā)布的《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)分類（2018）》（國家統(tǒng)計(jì)局令第23號），創(chuàng)新藥屬于“生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)”中的“4丄1生物藥品制品制造”產(chǎn)業(yè)。二、行業(yè)主管部門國家市場監(jiān)督管理總局下設(shè)的國家藥品監(jiān)督管理局，為公司主營業(yè)務(wù)所處行業(yè)的直接主管部門。根據(jù)《國家藥品監(jiān)督管理局職能配置、內(nèi)設(shè)機(jī)構(gòu)和人員編制規(guī)定》，醫(yī)藥市場監(jiān)管實(shí)行分級管理，藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)只設(shè)到省一級，藥品經(jīng)營銷售等行為的監(jiān)管由市縣市場監(jiān)管部門統(tǒng)一承擔(dān)，具體職能分工如下：監(jiān)管部門級別監(jiān)管職能國家藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)制定藥品、醫(yī)療器械監(jiān)管制度，負(fù)責(zé)藥品、醫(yī)療器械研制環(huán)節(jié)的許可、檢查和處罰省級藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)藥品、醫(yī)療器械生產(chǎn)環(huán)節(jié)的許可、檢查和處罰，以及藥品批發(fā)許可、零售連鎖總部許可、互聯(lián)網(wǎng)銷售第三方平臺備案及檢查和處罰市縣兩級市場監(jiān)管部門負(fù)責(zé)藥品零售、醫(yī)療器械經(jīng)營的許可、檢查和處罰，以及藥品、醫(yī)療器械使用環(huán)節(jié)質(zhì)量的檢查和處罰另外，國家發(fā)展和改革委員會(huì)是我國醫(yī)藥行業(yè)的宏觀管理部門。工業(yè)和信息化部負(fù)責(zé)擬訂生物醫(yī)藥行業(yè)的規(guī)劃、政策及標(biāo)準(zhǔn)，指導(dǎo)行業(yè)質(zhì)量管理工作。中國人類遺傳資源管理辦公室負(fù)責(zé)全國人類遺傳資源管理的日常工作。國家衛(wèi)生健康委員會(huì)、國家醫(yī)療保障局也承擔(dān)部分藥品監(jiān)管職能。國家衛(wèi)生健康委員會(huì)會(huì)同國家藥品監(jiān)督管理局組織國家藥典委員會(huì)并制定國家藥典，建立重大藥品不良反應(yīng)和醫(yī)療器械不良事件相互通報(bào)機(jī)制和聯(lián)合處置機(jī)制；會(huì)同國家醫(yī)療保障局等部門在醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥等方面加強(qiáng)制度、政策銜接，建立溝通協(xié)商機(jī)制，協(xié)同推進(jìn)改革，提高醫(yī)療資源使用效率和醫(yī)療保障水平。三、行業(yè)監(jiān)管體制（1）藥品上市許可持有人（MAH）制度根據(jù)2019年8月26日頒布，2019年12月1日生效的《中華人民共和國藥品管理法》（2019年修訂）規(guī)定，國家對藥品管理實(shí)行藥品上市許可持有人制度，藥品上市許可持有人依法對藥品研制、生產(chǎn)、經(jīng)營、使用全生命周期中的安全性、有效性和質(zhì)量可控性負(fù)責(zé)。藥品上市許可持有人是指取得藥品注冊證書的企業(yè)或者藥品研制機(jī)構(gòu)等。若持有人具備相應(yīng)生產(chǎn)資質(zhì)，可以自行生產(chǎn)藥品，也可以委托符合條件的藥品生產(chǎn)企業(yè)生產(chǎn)；若不具備相應(yīng)生產(chǎn)資質(zhì)，則須委托具備資質(zhì)的受托生產(chǎn)企業(yè)生產(chǎn)。若持有人具備相應(yīng)經(jīng)營資質(zhì)，可以自行銷售藥品，也可以委托符合條件的藥品經(jīng)營企業(yè)銷售；若不具備相應(yīng)經(jīng)營資質(zhì)，則須委托具備資質(zhì)的受托經(jīng)營企業(yè)銷售。（2）藥品注冊管理制度藥品注冊，是指藥品注冊申請人依照法定程序和相關(guān)要求提出申請，藥品監(jiān)督管理部門審查其安全性、有效性和質(zhì)量可控性，作出行政許可決定的活動(dòng)。?①藥品注冊分類根據(jù)2020年1月22日頒布，2020年7月1日生效的新版《藥品注冊管理辦法》規(guī)定，藥品注冊申請包括藥物臨床試驗(yàn)申請、藥品上市許可申請、上市后補(bǔ)充申請及再注冊申請。具體情況如下：序號類別內(nèi)容1新藥申請指未曾在中國境內(nèi)外上市銷售的藥品的臨床試驗(yàn)或上市申請；其中，改良型新藥注冊申請，是指對已上市藥品改變劑型、改變給藥途徑、增加新適應(yīng)證等且具有明顯臨床優(yōu)勢的2仿制藥申請指生產(chǎn)與已上市原研藥品或參比藥品安全、質(zhì)量和療效一致的藥品的申請3上市后補(bǔ)充申請指藥品上市許可申請經(jīng)批準(zhǔn)后，改變、增加或者取消原批準(zhǔn)相關(guān)事項(xiàng)或者內(nèi)容的注冊申請4再注冊申請指藥品批準(zhǔn)證明文件有效期滿后上市許可持有人擬繼續(xù)持有該藥品的注冊申請根據(jù)現(xiàn)行有效的《藥品注冊管理辦法》規(guī)定，藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)對藥品注冊實(shí)行分類管理，不同類別的藥品注冊申請?jiān)谏陥?bào)資料要求、藥品注冊程序等方面有所不同。不同類別藥品的注冊分類情況如下：序號藥品類別藥品注冊分類1中藥可分為創(chuàng)新藥、改良型新藥、古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑、同名同方藥2化學(xué)藥可分為創(chuàng)新藥、改良型新藥、仿制藥3生物制品可分為創(chuàng)新藥、改良型新藥、已上市生物制品（含生物類似藥）②藥物臨床試驗(yàn)完成非臨床研究后，申請人須獲得藥品審評中心批準(zhǔn)方可進(jìn)行藥物臨床試驗(yàn)。根據(jù)現(xiàn)行有效的《藥品注冊管理辦法》規(guī)定，藥物臨床試驗(yàn)是指以藥品上市注冊為目的，為確定藥物安全性與有效性在人體開展的藥物研究，通常包括I、II、III、IV期臨床試驗(yàn)及生物等效性試驗(yàn)等，具體情況如下：序號臨床試驗(yàn)階段主要內(nèi)容1I期臨床試驗(yàn)初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價(jià)試驗(yàn)。其目的是觀察人體對藥物的耐受程度和藥代動(dòng)力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)2II期臨床試驗(yàn)治療作用初步評價(jià)階段。其目的是初步評價(jià)藥物對目標(biāo)適應(yīng)證患者的治療作用和安全性，也包括為I期臨床試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)?？梢愿鶕?jù)具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機(jī)盲法對照臨床試驗(yàn)3I期臨床試驗(yàn)治療作用確證階段。其目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對目標(biāo)適應(yīng)證患者的治療作用和安全性，評價(jià)利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為藥③藥品加快上市注冊程序國家藥品監(jiān)督管理局建立藥品加快上市注冊制度，支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新。根據(jù)現(xiàn)行有效的《藥品注冊管理辦法》規(guī)定，對符合條件的藥品注冊申請，申請人可以申請適用突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批及特別審批程序。（3）藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理2011年3月1日開始實(shí)施的《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（2010年修訂）對藥品生產(chǎn)企業(yè)的質(zhì)量管理、從業(yè)人員素質(zhì)、廠房與設(shè)施、設(shè)備、物料與產(chǎn)品、確認(rèn)與驗(yàn)證工作、文件管理、生產(chǎn)管理、質(zhì)量控制與質(zhì)量保證、委托生產(chǎn)與委托檢驗(yàn)、產(chǎn)品發(fā)運(yùn)與召回等方面進(jìn)行了更為嚴(yán)格和細(xì)化的規(guī)定。根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》（2019年修訂）規(guī)定，從事藥品生產(chǎn)活動(dòng)應(yīng)當(dāng)經(jīng)所在地省、自治區(qū)、直轄市人民政府藥品監(jiān)督管理部門批準(zhǔn)，取得藥品生產(chǎn)許可證。無藥品生產(chǎn)許可證的，不得生產(chǎn)藥品。從事藥品生產(chǎn)活動(dòng)，應(yīng)當(dāng)具備以下條件：①有依法經(jīng)過資格認(rèn)定的藥學(xué)技術(shù)人員、工程技術(shù)人員及相應(yīng)的技術(shù)工人；②有與藥品生產(chǎn)相適應(yīng)的廠房、設(shè)施和衛(wèi)生環(huán)境；③有能對所生產(chǎn)藥品進(jìn)行質(zhì)量管理和質(zhì)量檢驗(yàn)的機(jī)構(gòu)、人員及必要的儀器設(shè)備；④有保證藥品質(zhì)量的規(guī)章制度。另外，從事藥品生產(chǎn)活動(dòng)，應(yīng)當(dāng)遵守藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范，建立健全藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理體系，保證藥品生產(chǎn)全過程持續(xù)符合法定要求。根據(jù)《中華人民共和國藥品管理法》（2019年修訂）和《國家藥監(jiān)局關(guān)于貫徹實(shí)施〈中華人民共和國藥品管理法〉有關(guān)事項(xiàng)的公告》（2019年第103號），自2019年12月1日起，取消藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范認(rèn)證（以下簡稱“GMP認(rèn)證”），不再受理GMP認(rèn)證申請，不再發(fā)放藥品GMP證書。自此，藥品證書的事前審批被取消，監(jiān)管重心轉(zhuǎn)移至日常藥品生產(chǎn)經(jīng)營活動(dòng)中，更加強(qiáng)調(diào)事后監(jiān)管。根據(jù)2020年7月1日生效的《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（2010年修訂）》生物制品附錄修訂稿規(guī)定，生物制品生產(chǎn)企業(yè)在生產(chǎn)質(zhì)量管理過程中，應(yīng)當(dāng)按照國家有關(guān)生物安全管理法律法規(guī)、生物制品生產(chǎn)檢定用菌毒種管理規(guī)程等建立完善生物安全管理制度體系，應(yīng)當(dāng)對包括生物原材料、輔料、生產(chǎn)制造過程及檢定等整個(gè)生物制品生產(chǎn)活動(dòng)的生物安全進(jìn)行評估，并采取有效的控制措施。（4）藥品分類管理制度根據(jù)《處方藥與非處方藥分類管理辦法（試行）》的規(guī)定，我國實(shí)行處方藥與非處方藥分類的管理制度。根據(jù)藥品的安全性，非處方藥又分為甲、乙兩類。經(jīng)營處方藥、非處方藥的批發(fā)企業(yè)和經(jīng)營處方藥、甲類非處方藥的零售企業(yè)必須具有《藥品經(jīng)營企業(yè)許可證》。經(jīng)省級藥品監(jiān)督管理部門或其授權(quán)的藥品監(jiān)督管理部門批準(zhǔn)的其它商業(yè)企業(yè)可以零售乙類非處方藥。通過加強(qiáng)對處方藥和非處方藥的監(jiān)督管理，規(guī)范藥品行業(yè)的生產(chǎn)、經(jīng)營行為，引導(dǎo)消費(fèi)者科學(xué)合理用藥，減少藥物濫用和藥品不良反應(yīng)的發(fā)生，最終保障公眾用藥安全。（5）藥品知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)制度根據(jù)《中華人民共和國專利法》，專利分為發(fā)明專利、實(shí)用新型專利和外觀設(shè)計(jì)專利，其中發(fā)明專利權(quán)的期限為二十年，實(shí)用新型專利權(quán)和外觀設(shè)計(jì)專利權(quán)的期限為十年，均自申請日起計(jì)算。未經(jīng)專利權(quán)人許可，實(shí)施其專利，即侵犯其專利權(quán)。此外，我國藥品知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)制度既實(shí)行國際通行的專利保護(hù)，又根據(jù)國情實(shí)施行政保護(hù)，包括中藥品種保護(hù)、化學(xué)藥品的新藥監(jiān)測期保護(hù)等，進(jìn)一步支持和鼓勵(lì)創(chuàng)新。（6）基本醫(yī)療藥品保險(xiǎn)目錄管理制度根據(jù)《城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥范圍管理暫行辦法》規(guī)定，基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥范圍通過制定《基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄》進(jìn)行管理。現(xiàn)行有效的為國家醫(yī)療保障局、人力資源和社會(huì)保障部發(fā)布的《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)目錄（2019年版）》藥品目錄分為“甲類目錄”和“乙類目錄”，主要區(qū)別如下：?事項(xiàng)甲類目錄乙類目錄藥品類別臨床必需、使用廣泛、療效好，同類藥品中價(jià)格低的藥品可供臨床選擇使用，療效好，同類藥品中比“甲類目錄”藥品價(jià)格略高的藥品調(diào)整方式由國家統(tǒng)一制定，各地不得調(diào)整由國家制定，各省、自治區(qū)、直轄市可根據(jù)當(dāng)?shù)亟?jīng)濟(jì)水平、醫(yī)療需求和用藥習(xí)慣，適當(dāng)進(jìn)行調(diào)整，增加和減少的品種數(shù)之和不得超過國家制定的“乙類目錄”藥品總數(shù)的15%?！蛾P(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單管理制度的意見（征求意見稿）》取消了上述調(diào)整的權(quán)力，明確規(guī)定為國家統(tǒng)一制定國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄，各地嚴(yán)格按照國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄執(zhí)行，原則上不得自行制定目錄或用變通的方法增加目錄內(nèi)藥品報(bào)銷比例按基本醫(yī)療保險(xiǎn)的規(guī)定支付；通常由醫(yī)保全額支付先由參保人員自付一定比例，再按基本醫(yī)療保險(xiǎn)的規(guī)定支付；個(gè)人自付的具體比例由統(tǒng)籌地區(qū)規(guī)定，一般醫(yī)保支付70%-80%根據(jù)《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》，2019年基本醫(yī)療保險(xiǎn)調(diào)整優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。（7）人類遺傳資源采集及收集備案制度《人類遺傳資源管理暫行辦法》（國辦發(fā)[1998]36號）設(shè)置了保護(hù)和利用中國人類遺傳資源的規(guī)則?！犊萍疾哭k公廳關(guān)于優(yōu)化人類遺傳資源行政審批流程的通知》優(yōu)化了審批流程。根據(jù)2020年10月17日發(fā)布的《中華人民共和國生物安全法》規(guī)定，在開展臨床試驗(yàn)前應(yīng)當(dāng)將擬使用的人類遺傳資源種類、數(shù)量及用途向國務(wù)院科學(xué)技術(shù)主管部門備案，將我國人類遺傳資源信息向境外組織、個(gè)人及其設(shè)立或者實(shí)際控制的機(jī)構(gòu)提供或者開放使用的，應(yīng)當(dāng)向國務(wù)院科學(xué)技術(shù)主管部門事先報(bào)告并提交信息備份。第二節(jié)2022-2023年行業(yè)主要法規(guī)政策一、主要法律法規(guī)序號法律法規(guī)名稱發(fā)布部門發(fā)布時(shí)間主要內(nèi)容1《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（2010年修訂）原衛(wèi)生部2011年1月從藥品生產(chǎn)的人員安排、廠房及設(shè)施、生產(chǎn)設(shè)備等方面系統(tǒng)規(guī)范藥品生產(chǎn)的質(zhì)量要求2《藥品不良反應(yīng)報(bào)告和監(jiān)測管理辦法》原衛(wèi)生部2011年5月加強(qiáng)藥品的上市后監(jiān)管，規(guī)范藥品不良反應(yīng)報(bào)告和監(jiān)測，及時(shí)、有效控制藥品風(fēng)險(xiǎn)，保障公眾用藥安全3《關(guān)于深化藥品審評審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的意見》原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2013年2月提出推進(jìn)藥品審評審批改革，加強(qiáng)藥品注冊管理，提高審評審批效率，鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物和具有臨床價(jià)值仿制藥，滿足國內(nèi)臨床用藥需要，確保公眾用藥更加安全有效4《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》國務(wù)院2015年8月就如何提高審評審批質(zhì)量、解決注冊申請積壓、提高仿制藥質(zhì)量、鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥、提高審評審批透明度等目標(biāo)提出改革方向和措施5《藥品經(jīng)營質(zhì)量管理規(guī)范》（2016年修訂）原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2016年7月規(guī)范藥品采購、儲存、銷售、運(yùn)輸?shù)拳h(huán)節(jié)的質(zhì)量控制，確保藥品質(zhì)量6《關(guān)于在公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購中推行“兩票制”的實(shí)施意見（試行）》原國務(wù)院深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室、原國家衛(wèi)計(jì)委、國家食品藥品監(jiān)督管理總局等八部門2016年12月藥品生產(chǎn)企業(yè)到流通企業(yè)開一次發(fā)票，流通企業(yè)到醫(yī)療機(jī)構(gòu)開一次發(fā)票，要求公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購中逐步推行“兩票制”，鼓勵(lì)其他醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購中推行“兩票制”7《關(guān)于推進(jìn)藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)工作有關(guān)事項(xiàng)的通知》原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2017年8月進(jìn)一步落實(shí)藥品上市許可持有人法律責(zé)任，明確委托生產(chǎn)中的質(zhì)量管理體系和生產(chǎn)銷售全鏈條的責(zé)任體系、跨區(qū)域藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)監(jiān)管銜接、職責(zé)劃分以及責(zé)任落地8《藥品經(jīng)營許可證管理辦法》（2017年修訂）原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2017年11月規(guī)定了申領(lǐng)藥品經(jīng)營許可證的條件、程序、變更與換發(fā)和監(jiān)督檢查等9《藥品生產(chǎn)監(jiān)督管理辦法》（2017年修正）原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2017年11月規(guī)范藥品生產(chǎn)企業(yè)的申辦審批、許可證管理、委托生產(chǎn)以及監(jiān)督檢查10《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)健委2018年5月進(jìn)一步簡化和加快了臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)程序11《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》國家藥品監(jiān)督管理局2018年7月允許境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)用于在中國的臨床試驗(yàn)許可及新藥申請12《國務(wù)院辦公廳關(guān)于印發(fā)國家組織藥品集中采購和使用試點(diǎn)方案的通知》國務(wù)院2019年1月完善藥品價(jià)格形成機(jī)制，開展國家組織藥品集中采購和使用試點(diǎn)13《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》（2019年修訂）國務(wù)院2019年3月根據(jù)藥品管理法，進(jìn)一步明確對藥品生產(chǎn)和經(jīng)營企業(yè)、藥品的管理、監(jiān)督14《中華人民共和國藥品管理法》（2019修訂）全國人民代表大會(huì)常務(wù)委員會(huì)2019年8月明確國家對藥品管理實(shí)行藥品上市許可持有人制度、年度報(bào)告制度，取消了GMP認(rèn)證和GSP認(rèn)證。另外，新的藥品管理法將臨床試驗(yàn)由審批制改為到期默示許可制，對生物等效性以及藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)實(shí)行備案管理15《藥品生產(chǎn)監(jiān)督管理辦法》（2020年修正）國家市場監(jiān)督管理局2020年1月本次修改的主要內(nèi)容包括：一是全面規(guī)范生產(chǎn)許可管理。二是全面加強(qiáng)生產(chǎn)管理。三是全面加強(qiáng)監(jiān)督檢查。四是全面落實(shí)最嚴(yán)厲的處罰16《藥品注冊管理辦法》（2020年修正）國家市場監(jiān)督管理局2020年1月本次修改的主要內(nèi)容包括：一是全面落實(shí)藥品上市許可持有人制度；二是優(yōu)化審評審批工作流程；三是落實(shí)全生命周期管理要求；四是強(qiáng)化責(zé)任追究17《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》（2020修正）國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會(huì)2020年4月明確申辦者應(yīng)當(dāng)建立臨床試驗(yàn)的質(zhì)量管理體系。臨床試驗(yàn)質(zhì)量保證和質(zhì)量控制的方法應(yīng)當(dāng)與臨床試驗(yàn)內(nèi)在的風(fēng)險(xiǎn)和所采集信息的重要性相符。申辦者應(yīng)當(dāng)保證臨床試驗(yàn)各個(gè)環(huán)節(jié)的可操作性，試驗(yàn)流程和數(shù)據(jù)采集避免過于復(fù)雜。試驗(yàn)方案、病例報(bào)告表及其他相關(guān)文件應(yīng)當(dāng)清晰、簡潔和前后一致18關(guān)于發(fā)布《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（2010年修訂）》生物制品附錄修訂稿的公告（2020年第58號）國家藥品監(jiān)督管理局2020年4月明確建立完善生物安全管理制度體系，應(yīng)當(dāng)對包括生物原材料、輔料、生產(chǎn)制造過程及檢定等整個(gè)生物制品生產(chǎn)活動(dòng)的生物安全進(jìn)行評估，并采取有效的控制措施19關(guān)于發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》等三個(gè)文件的公告（2020年第82號）國家藥品監(jiān)督管理局2020年7月為配合《藥品注冊管理辦法》實(shí)施，國家藥品監(jiān)督管理局組織制定了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》20《中華人民共和國藥典》（2020年版）原國家食品藥品監(jiān)督管理局2020年7月藥品研制、生產(chǎn)（進(jìn)口）、經(jīng)營、使用和監(jiān)督管理等均應(yīng)遵循的法定技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)21《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范（征求意見稿）》國家藥品監(jiān)督管理局2021年5月建立藥物警戒制度的要求，規(guī)范藥品上市許可持有人和獲準(zhǔn)開展藥物臨床試驗(yàn)的藥品注冊申請人藥物警戒主體責(zé)任。持有人和申辦者應(yīng)當(dāng)建立藥物警戒體系，通過體系的有效運(yùn)行和維護(hù)，監(jiān)測、識別、評估和控制藥品不良反應(yīng)及其他與用藥有關(guān)的有害反應(yīng)二、主要產(chǎn)業(yè)政策序號政策名稱發(fā)布部門發(fā)布時(shí)間主要內(nèi)容1《中共中央、國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見》中共中央委員會(huì)、國務(wù)院2009年3月指出建設(shè)覆蓋城鄉(xiāng)居民的公共衛(wèi)生服務(wù)體系、醫(yī)療服務(wù)體系、醫(yī)療保障體系、藥品供應(yīng)保障體系，形成四位一體的基本醫(yī)療衛(wèi)生制度。加快建立和完善以基本醫(yī)療保障為主體，其他多種形式補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)和商業(yè)健康保險(xiǎn)為補(bǔ)充，覆蓋城鄉(xiāng)居民的多層次醫(yī)療保障體系。加快建立以國家基本藥物制度為基礎(chǔ)的藥品供應(yīng)保障體系，保障人民群眾安全用藥2《關(guān)于印發(fā)促進(jìn)生物產(chǎn)業(yè)加快發(fā)展若干政策的通知》國務(wù)院辦公廳2009年6月加快培育生物產(chǎn)業(yè)作為我國在新世紀(jì)把握新科技革命戰(zhàn)略機(jī)遇、全面建設(shè)創(chuàng)新型國家的重大舉措，要加快把生物產(chǎn)業(yè)培育成為高技術(shù)領(lǐng)域的支柱產(chǎn)業(yè)和國家的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，在生物制藥方面要積極研發(fā)對治療常見病和重大疾病具有顯著療效的生物技術(shù)藥物、小分子藥物和現(xiàn)代中藥3《關(guān)于加快醫(yī)藥行業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整的指導(dǎo)意見》國家工業(yè)和信息化部、原衛(wèi)生部、原國家食品藥品監(jiān)督管理局等三部門2010年10月提出鼓勵(lì)醫(yī)藥企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新，加大對醫(yī)藥研發(fā)的投入，鼓勵(lì)開展基礎(chǔ)性研究和開發(fā)共性、注冊性以及前沿性重大醫(yī)藥研發(fā)課題。支持企業(yè)加強(qiáng)技術(shù)中心建設(shè)，通過產(chǎn)學(xué)研整合技術(shù)資源，推動(dòng)企業(yè)成為技術(shù)創(chuàng)新的主體4《關(guān)于加快培育和發(fā)展戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的決定》國務(wù)院2010年10月明確將生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)納入我國戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)范疇，要求大力發(fā)展用于重大疾病防治的生物技術(shù)藥物、新型疫苗和診斷試劑、化學(xué)藥物、現(xiàn)代中藥等創(chuàng)新藥物大品種，提升生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)水平。加快先進(jìn)醫(yī)療設(shè)備、醫(yī)用材料等生物醫(yī)學(xué)工程產(chǎn)品的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，促進(jìn)規(guī)?；l(fā)展5《中國制造2025》國務(wù)院2015年5月作為我國實(shí)施制造強(qiáng)國戰(zhàn)略第一個(gè)十年的行動(dòng)綱領(lǐng)：提出瞄準(zhǔn)新一代信息技術(shù)、高端裝備、新材料、生物醫(yī)藥等戰(zhàn)略重點(diǎn)，引導(dǎo)社會(huì)各類資源集聚，推動(dòng)優(yōu)勢和戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。針對生物醫(yī)藥及高性能醫(yī)療器械領(lǐng)域，要求發(fā)展針對重大疾病的化學(xué)藥、中藥、生物技術(shù)藥物新產(chǎn)品6《關(guān)于促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展的指導(dǎo)意見》國務(wù)院2016年3月主要目標(biāo)包括到2020年醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力明顯提高，供應(yīng)保障能力顯著增強(qiáng)，90%以上重大專利到期藥物實(shí)現(xiàn)仿制上市，臨床短缺用藥供應(yīng)緊張狀況有效緩解。促進(jìn)創(chuàng)新能力提升、推動(dòng)重大藥物產(chǎn)業(yè)化位列主要任務(wù)7《中華人民共和國國民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展第十三個(gè)五年（2016-2020年）規(guī)劃綱要》-2016年3月對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在今后五年的發(fā)展做出了重要規(guī)劃。其中，規(guī)劃提出“鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥，將已上市創(chuàng)新藥和通過一致性評價(jià)的藥品優(yōu)先列入醫(yī)保目錄”8《服務(wù)外包產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域指導(dǎo)目錄》商務(wù)部、財(cái)政部、海關(guān)總署2016年6月重點(diǎn)發(fā)展醫(yī)藥和生物技術(shù)研發(fā)服務(wù)外包指制藥、生物醫(yī)藥、醫(yī)療器械等外包給第三方專業(yè)機(jī)構(gòu)完成，主要包括藥物產(chǎn)品開發(fā)、臨床前試驗(yàn)及臨床試驗(yàn)、藥物注冊、國際認(rèn)證及產(chǎn)品上市輔導(dǎo)服務(wù)、產(chǎn)業(yè)化技術(shù)咨詢服務(wù)等5個(gè)業(yè)務(wù)類型9《'‘健康中國2030”規(guī)劃綱要》中共中央、國務(wù)院2016年10月提出促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，加強(qiáng)醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新，提升產(chǎn)業(yè)發(fā)展水平，大力發(fā)展生物藥、高性能醫(yī)療器械等，推動(dòng)重大藥物產(chǎn)業(yè)化，加快醫(yī)療器械轉(zhuǎn)型升級，提高具有自主知識產(chǎn)權(quán)的醫(yī)學(xué)診療設(shè)備、醫(yī)用材料的國際競爭力；推動(dòng)健康科技創(chuàng)新，推進(jìn)醫(yī)學(xué)科技進(jìn)步，發(fā)展醫(yī)學(xué)前沿技術(shù)，加強(qiáng)關(guān)鍵技術(shù)突破，重點(diǎn)部署創(chuàng)新藥物開發(fā)、醫(yī)療器械國產(chǎn)化等任務(wù)，顯著增強(qiáng)重大疾病防治和健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展的科技支撐能力10《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》工業(yè)和信息化部、國家發(fā)改委等八部門2016年10月提出醫(yī)藥工業(yè)是關(guān)系國計(jì)民生的重要產(chǎn)業(yè)，是中國制造2025和戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的重點(diǎn)領(lǐng)域。生物藥作為大力發(fā)展領(lǐng)域之一。繼續(xù)實(shí)施“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項(xiàng)等國家科技計(jì)劃和產(chǎn)業(yè)化專項(xiàng)支持醫(yī)藥創(chuàng)新和轉(zhuǎn)型升級。到2020年，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)模效益穩(wěn)定增長，創(chuàng)新能力顯著增強(qiáng)，產(chǎn)品質(zhì)量全面提高，供應(yīng)保障體系更加完善，國際化步伐明顯加快，醫(yī)藥工業(yè)整體素質(zhì)大幅提升11《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》國務(wù)院2016年12月提出加快生物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展步伐，培育生物經(jīng)濟(jì)新動(dòng)力，到2020年，生物產(chǎn)業(yè)規(guī)模達(dá)到8-10萬億元，形成一批具有較強(qiáng)國際競爭力的新型生物技術(shù)企業(yè)和生物經(jīng)濟(jì)集群。規(guī)劃提出構(gòu)建生物醫(yī)藥新體系，加快開發(fā)具有重大臨床需求的創(chuàng)新藥物和生物制品，加快推廣綠色化、智能化制藥生產(chǎn)技術(shù)，強(qiáng)化科學(xué)高效監(jiān)管和政策支持，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)國際化發(fā)展，加快建設(shè)生物醫(yī)藥強(qiáng)國12《“十三五”生物技術(shù)創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》科技部2017年4月生物醫(yī)藥為重點(diǎn)支持領(lǐng)域之一，提出緊緊圍繞民生健康和新興產(chǎn)業(yè)培育的戰(zhàn)略需求，突出創(chuàng)新藥物、醫(yī)療器械等重大產(chǎn)品研制和精準(zhǔn)化、個(gè)體化、可替代或可再生為代表的未來醫(yī)學(xué)發(fā)展，重點(diǎn)突破新型疫苗、抗體制備、免疫治療等關(guān)鍵技術(shù)，搶占生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略制高點(diǎn)，力爭到2020年實(shí)現(xiàn)我國生物醫(yī)藥整體由“跟跑”到“并跑”、部分領(lǐng)域“領(lǐng)跑”的轉(zhuǎn)變13《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》科技部、國家衛(wèi)生計(jì)生委等六部門2017年5月提出在新藥創(chuàng)制領(lǐng)域，藥物大品種改造研究成效顯著，新藥創(chuàng)制關(guān)鍵技術(shù)體系不斷完善，藥物臨床前評價(jià)、新型疫苗和抗體制備等技術(shù)達(dá)到國際先進(jìn)水平14《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳2017年10月為促進(jìn)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，提高產(chǎn)業(yè)競爭力，滿足公眾臨床需要，就深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新提出以下意見：改革臨床試驗(yàn)管理、加快上市審評審批、促進(jìn)藥品創(chuàng)新和仿制藥發(fā)展、加強(qiáng)藥品醫(yī)療器械全生命周期管理、提升技術(shù)支撐能力16《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)產(chǎn)品和服務(wù)指導(dǎo)目錄》（2016版）國家發(fā)改委2018年9月根據(jù)該新版目錄，生物技術(shù)藥物下的治療惡性腫瘤、自身免疫性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等難治性疾病以及用于緊急預(yù)防和治療感染性疾病的抗體類藥物，以及免疫原性低、穩(wěn)定性好、靶向性強(qiáng)、長效、生物利用度高的基因工程蛋白質(zhì)藥物均入選17《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)分類（2018）》國家統(tǒng)計(jì)局2018年11月根據(jù)該產(chǎn)業(yè)分類，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)下的生物藥品制造屬于戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)18《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》國家發(fā)改委2018年12月提出加速生物產(chǎn)業(yè)在生產(chǎn)、生活、生態(tài)各領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用，推動(dòng)生物產(chǎn)業(yè)開展全球合作，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)邁向中高端，加速形成經(jīng)濟(jì)新支柱。規(guī)劃提出要構(gòu)建生物醫(yī)藥新體系，立足基因技術(shù)和細(xì)胞工程等先進(jìn)技術(shù)帶來的革命性轉(zhuǎn)變，加快新藥研發(fā)速度，提升藥物品質(zhì)，更好滿足臨床用藥和產(chǎn)業(yè)向中高端發(fā)展的需求19《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄》（2019年本）國家發(fā)改委2019年11月鼓勵(lì)類包括：擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的新藥開發(fā)和生產(chǎn)，天然藥物開發(fā)和生產(chǎn)，滿足我國重大、多發(fā)性疾病防治需求的通用名藥物首次開發(fā)和生產(chǎn)，藥物新劑型、新輔料、兒童藥、短缺藥的開發(fā)和生產(chǎn)；防控突發(fā)公共衛(wèi)生和生物事件疫苗和藥品20關(guān)于發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》等三個(gè)文件的公告（2020年第82號）國家藥品監(jiān)督管理局2020年7月為配合《藥品注冊管理辦法》實(shí)施，國家藥品監(jiān)督管理局組織制定了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（試行）》《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》21中華人民共和國國民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展第十四個(gè)五年規(guī)劃和2035年遠(yuǎn)景目標(biāo)綱要（草案）全國人民代表大會(huì)2021年3月加強(qiáng)原創(chuàng)性引領(lǐng)性科技攻關(guān)：將生物藥技術(shù)創(chuàng)新、抗體藥物研發(fā)列為科技前沿公關(guān)領(lǐng)域；整合優(yōu)化科技資源配置：聚焦生物醫(yī)藥等重大創(chuàng)新領(lǐng)域組建一批國家實(shí)驗(yàn)室，重組國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，形成結(jié)構(gòu)合理、運(yùn)行高效的實(shí)驗(yàn)室體系。構(gòu)筑產(chǎn)業(yè)體系新支柱：包括推動(dòng)生物技術(shù)和信息技術(shù)融合創(chuàng)新，加快發(fā)展生物醫(yī)藥、生物育種、生物材料、生物能源等產(chǎn)業(yè)，做大做強(qiáng)生物經(jīng)濟(jì)三、2023年創(chuàng)新藥審評再加速開啟政策升級新篇章7月24日晚，《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2023年下半年重點(diǎn)工作任務(wù)》（下稱《重點(diǎn)任務(wù)》）正式對外公布?！吨攸c(diǎn)任務(wù)》對創(chuàng)新藥提出了新的要求，一方面審評審批持續(xù)提速；另一方面要求創(chuàng)新藥健全價(jià)格形成機(jī)制；鼓勵(lì)創(chuàng)新的同時(shí)，對創(chuàng)新藥行業(yè)的不規(guī)范行為也提出了整改的方向。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，此舉將有利于創(chuàng)新藥企業(yè)，給予產(chǎn)品端更多的需求機(jī)會(huì)。今年來，針對創(chuàng)新藥的利好政策不斷，就在今年3月，國家藥監(jiān)局正式發(fā)布了《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請審評工作規(guī)范（試行）》，在集采、醫(yī)保等多方推動(dòng)下，創(chuàng)新藥再次成為醫(yī)藥界關(guān)注的焦點(diǎn)。財(cái)經(jīng)評論員張雪峰向《華夏時(shí)報(bào)》記者表示，一系列加快審評工作規(guī)范的發(fā)布對于創(chuàng)新藥研發(fā)和上市具有重要意義。首先，加快審評流程可以縮短創(chuàng)新藥的研發(fā)時(shí)間，讓適用患者盡早獲得需要的藥物治療。其次，加快審評可以激勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)加大投入并提高創(chuàng)新能力。此外，加強(qiáng)審評工作規(guī)范也可以提高審評的科學(xué)性和規(guī)范性，確保創(chuàng)新藥的安全性和有效性得到充分評估。（1）審批再提速進(jìn)入“量質(zhì)齊升”新時(shí)代“這些年來，國家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品醫(yī)療器械的審評審批制度改革，鼓勵(lì)創(chuàng)新的政策紅利正在不斷釋放。從這些年藥品、醫(yī)療器械審評的受理量、審批量來看，我國的藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新已經(jīng)進(jìn)入爆發(fā)期?！?月5日，國家藥監(jiān)局局長焦紅在國務(wù)院新聞辦公室舉行的“權(quán)威部門話開局”系列主題新聞發(fā)布會(huì)上介紹道。隨著審評審批制度改革紅利持續(xù)釋放，中國醫(yī)藥行業(yè)正在創(chuàng)新大道上闊步前行。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2023年上半年獲批的I類新藥中，22款為國產(chǎn)創(chuàng)新藥，其中包括12款小分子創(chuàng)新藥，8款生物藥，1款多肽類化藥及1款中藥創(chuàng)新藥。對比之下，這一數(shù)字已經(jīng)超過了2022年全年獲批上市的I類新藥。湘財(cái)證券研報(bào)指出，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前處于不同階段共有47款藥物獲得突破性療法，恒瑞醫(yī)藥、信達(dá)生物、正大天晴及百濟(jì)神州等頭部企業(yè)優(yōu)勢突出，共有14款產(chǎn)品獲得突破療法，占比達(dá)到30%。因此，從產(chǎn)業(yè)中長期趨勢判斷，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在政策周期和技術(shù)周期雙重共振驅(qū)動(dòng)下正跨入最好的時(shí)代，疊加政策端的助力，進(jìn)一步鼓勵(lì)創(chuàng)新，有望推動(dòng)產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)重塑。中關(guān)村物聯(lián)網(wǎng)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟副秘書長、專精特新企業(yè)高質(zhì)量發(fā)展促進(jìn)工程副主任袁帥對本報(bào)記者表示，創(chuàng)新藥加速審評意義非凡。從研發(fā)角度來看，可以縮短創(chuàng)新藥研發(fā)周期，使患者能夠更快地獲得新藥治療的機(jī)會(huì)，從而提高治療效果和生存率；從市場角度來看，則可以促進(jìn)創(chuàng)新藥的上市，提高市場競爭力，激發(fā)創(chuàng)新藥研發(fā)的積極性和投入。此外，加快審評還有助于完善創(chuàng)新藥審評體系，提高審評效率和準(zhǔn)確性，為創(chuàng)新藥研發(fā)提供更好的支持和保障。不過，并不是所有的創(chuàng)新藥都能順利通過審評，國內(nèi)創(chuàng)新藥審核趨嚴(yán)也是事實(shí)。今年3月14日，國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布了《單臂臨床試驗(yàn)用于支持抗腫瘤藥上市申請的適用性技術(shù)指導(dǎo)原則》，限制了單臂臨床試驗(yàn)的申請條件。文件指出，由于單臂試驗(yàn)不設(shè)立平行對照組，而是采用已有最佳治療藥物過往回顧性研究與試驗(yàn)組藥物進(jìn)行對比，在未設(shè)立隨機(jī)化平行對照的情況下，單臂試驗(yàn)的局限性比較明顯，容易產(chǎn)生偏倚?；诖?，6月12日，嘉和生物發(fā)布公告表示，其PD-1抑制劑杰諾單抗，用于治療復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）的適應(yīng)癥上市申請?jiān)饩埽@也是首個(gè)國產(chǎn)PD-1單抗首發(fā)適應(yīng)癥被拒的例子。據(jù)IQVIA數(shù)據(jù)，截至2023年3月底，中國市場已有16個(gè)PD-(L)1產(chǎn)品獲批上市，其中PD-1獲批上市10款（8款國產(chǎn)、2款進(jìn)口）。同時(shí)，國內(nèi)還有上百企業(yè)涉足PD-1研發(fā)。熱浪之下，藥監(jiān)局為PD-1及時(shí)降溫。“外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）包括有超過20種亞型，各亞型發(fā)病機(jī)制非常復(fù)雜，部分亞型發(fā)病機(jī)制尚不明確，目前全球沒有PD-1產(chǎn)品被批準(zhǔn)用于該病的治療，因此，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）對于相關(guān)適應(yīng)癥產(chǎn)品的審評更為謹(jǐn)慎?！北藭r(shí)，嘉和生物相關(guān)負(fù)責(zé)人對《華夏時(shí)報(bào)》記者解釋稱。很顯然，杰諾單抗不會(huì)是唯一一個(gè)被CDE拒絕上市的藥物，也不會(huì)是最后一個(gè)。隨著審評制度的不斷完善，獲批創(chuàng)新藥的質(zhì)量也會(huì)越來越高?！皠?chuàng)新藥的準(zhǔn)入需要滿足一定的條件和標(biāo)準(zhǔn)，包括療效、安全性和經(jīng)濟(jì)性等方面的考慮。因此，創(chuàng)新藥仍然需要通過嚴(yán)格的審評和評估程序，確保其質(zhì)量和有效性?！痹瑤浾f。（2）跑步進(jìn)醫(yī)保尋求“以價(jià)換量”新平衡隨著新上市的創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保的步伐不斷加快，在醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制下，加速實(shí)現(xiàn)患者用藥可及性也成為當(dāng)下重點(diǎn)。官方數(shù)據(jù)顯示，2018年以來，已有66個(gè)創(chuàng)新藥談判成功納入醫(yī)保，我國醫(yī)保對新藥的支出也從2019年的59.49億元增長到2022年的481.89億元，部分藥品在首次談判兩年后進(jìn)入續(xù)約階段。在今年3月正式實(shí)施的《2022版國家醫(yī)保藥品目錄》中，有17個(gè)國產(chǎn)I類新藥新增進(jìn)入醫(yī)保，其中包括10個(gè)化學(xué)藥、6個(gè)中成藥、1個(gè)治療用生物制品，涵蓋SGLT2、ATP4A、PPAR、Bcr-ABL、AR、MET、CDK4/6等靶點(diǎn)，適應(yīng)癥以抗腫瘤及消化系統(tǒng)治療領(lǐng)域?yàn)橹?。這也意味著創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保目錄的速度在加快。7月21日晚間，國家醫(yī)療保障局官網(wǎng)正式公布《談判藥品續(xù)約規(guī)則》及《非獨(dú)家藥品競價(jià)規(guī)則》，這也為一年一度國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作提供了重要依據(jù)。隨著新一輪醫(yī)保談判規(guī)則的公布，創(chuàng)新藥合理定價(jià)、以價(jià)換量的目標(biāo)再次被明確。百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱在接受媒體采訪時(shí)表示，從科學(xué)層面來看，增加新的適應(yīng)癥需要進(jìn)行額外的科學(xué)探索，而新的適應(yīng)癥在納入醫(yī)保時(shí)，如果創(chuàng)新次數(shù)越多帶來的是價(jià)格越低，就無法激發(fā)企業(yè)創(chuàng)新的動(dòng)力。所以，這次醫(yī)保局的政策也切實(shí)反映了政策制定者在探索一個(gè)平衡點(diǎn)。值得一提的是，6月30日，中國第一款自主研發(fā)并且全流程自主生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞療法——馴鹿/信達(dá)伊基奧侖賽注射液踩線獲批，趕上了獲得醫(yī)保入場券的時(shí)機(jī)。對于公認(rèn)價(jià)格昂貴的CAR-T產(chǎn)品來說，已經(jīng)連續(xù)兩年未能闖入醫(yī)保，商業(yè)化和可及性一直是CAR-T產(chǎn)品難以逾越的鴻溝，今年能否有所突破，仍然有待商榷。一位醫(yī)藥分析人士在接受《華夏時(shí)報(bào)》記者采訪時(shí)分析，醫(yī)保集采是市場化行為，以平等自愿為原則，藥企是否參加會(huì)考慮多方面因素，目標(biāo)是謀求企業(yè)利益最大化。部分創(chuàng)新藥放棄醫(yī)保國談，繞開醫(yī)保方式找到生存發(fā)展空間，也是一種進(jìn)步。一個(gè)良性的市場生態(tài)系統(tǒng)，總是能夠給提供更多的自主選擇，放棄醫(yī)保也是藥企發(fā)展的一個(gè)重要趨向。方正證券認(rèn)為，從產(chǎn)業(yè)升級的角度看，創(chuàng)新藥國家醫(yī)保談判常態(tài)化以來，參與醫(yī)保談判的70個(gè)重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)藥品，有66個(gè)談判成功，成功率達(dá)到94%，且國家醫(yī)保對新藥的支出從2019年的59.49億元增長到2022年的481.89億元，增長7.1倍，新上市國產(chǎn)創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)了不同程度的放量。光大證券研報(bào)指出，創(chuàng)新藥審評審批和醫(yī)保支付的政策框架日趨成熟穩(wěn)定，大量的me-too創(chuàng)新藥同質(zhì)化內(nèi)卷的情況未來將得到改善，高臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥將在終端獲得更加友好的商業(yè)化環(huán)境，行業(yè)正逐步進(jìn)入全新的、以創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)的新發(fā)展階段?！敖陙?，