中國基因治療行業(yè)分析

-1-中國基因治療行業(yè)分析一、概述1、定義基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。2、分類基因治療有多種分類方式。按照給藥途徑，可分為體內(nèi)途徑和體外途徑；按照治療策略的不同，可以分為基因修飾、基因置換、基因增補、基因干預等；按照靶細胞的不同，可以分為體細胞基因治療和生殖細胞基因治療。二、全球現(xiàn)狀1、市場規(guī)模經(jīng)過半個多世紀的發(fā)展，基因療法已經(jīng)從概念變成現(xiàn)實，全球已經(jīng)有多款基因治療藥物上市，類型涉及質(zhì)粒DNA、病毒載體、人類基因編輯技術(shù)、患者源性細胞基因治療產(chǎn)品等，行業(yè)規(guī)模也隨之快速增長。據(jù)資料顯示，2020年全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模為20.8億美元，同比增長73.9%。預計到2025年行業(yè)規(guī)模將增長至305.39億美元。2、臨床試驗情況目前，全球正在進行的基因治療臨床試驗中，超過一半系針對腫瘤開發(fā)；此外，由于COVID-19新型冠狀病毒的影響，2020年新增大量針對感染性疾病的基因治療；其他適應癥分布在血液系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。從所處臨床階段方面來看，全球約39%臨床試驗處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。三、中國現(xiàn)狀1、市場規(guī)模相較于全球基因治療市場，我國基因治療行業(yè)無論是市場規(guī)模還是增長速度，都遠弱于國外發(fā)達國家。具體來看，2016-2020年期間，我國基因治療行業(yè)市場規(guī)模從1500萬元增長至2380萬元，增長幅度尚不明顯。但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，預計國內(nèi)基因治療市場規(guī)模將快速擴大，到2025年將達到178.9億元。2、臨床試驗情況與全球市場類似，我國正在進行的基因治療臨床試驗主要集中在腫瘤領(lǐng)域，據(jù)CDE數(shù)據(jù)顯示，截至2020年12月，國內(nèi)在CDE注冊的基因治療臨床試驗中，針對腫瘤約占75%，針對感染性疾病和循環(huán)系統(tǒng)疾病各約占13%和11%。從所處臨床階段方面來看，我國在研基因治療臨床試驗中，約52%處于臨床I期，36%處于臨床II期，13%處于臨床III期。3、投融資情況近年來，基因治療行業(yè)投融資景氣度持續(xù)攀升，尤其是2020年以來出現(xiàn)爆發(fā)式的增長據(jù)資料顯示，2015年我國基因治療融資額僅為0.05億元左右，到2021年融資額飆升至60.71億元。四、相關(guān)政策近年來，國家有關(guān)部門陸續(xù)出臺一系列相關(guān)政策，支持基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，如《中華人民共和國國民經(jīng)濟和社會發(fā)展第十四個五年規(guī)劃和2035年遠景目標綱要》提出加強基因組學的研究應用；《“十三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃》提出發(fā)展基因治療、細胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究，構(gòu)建具有國際競爭力的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)體系。五、競爭格局目前，國內(nèi)基因治療新藥公司主要包括博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥、上海復諾健、復星凱特、紐福斯、濱會生物、傳奇生物、藥明巨諾等，主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產(chǎn)品以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等。六、發(fā)展趨勢1、治療領(lǐng)域擴增目前基因治療的研發(fā)藥物主要針對罕見病及腫瘤。隨著基因治療技術(shù)的逐漸成熟，基因治療將逐漸轉(zhuǎn)向其他更多的臨床適應癥。雖然目前已知的由單個基因引起的疾病就已經(jīng)高達1500多種，但是大部分疾病同時涉及多個基因，因此基因治療還有大量的潛在靶點可以研究。未來基因療法將不再局限于單個基因所引起的疾病，通過構(gòu)建合適的載體同時靶向多個基因從而擴展治療領(lǐng)域?qū)⑹俏磥砘蛑委煹陌l(fā)展趨勢。2、基因治療CDMO服務興起基因治療CDMO可以為藥企提供從臨床前研究到商業(yè)化生產(chǎn)的一體化服務，并且可以解決研發(fā)過程中的瓶頸。隨著基因治療行業(yè)的火熱，基因治療CDMO成為產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)優(yōu)化的必然選擇。主要原因有兩點：一方面中國基因治療不僅吸引大量的藥企紛紛布局，一些小型企業(yè)也大量涌現(xiàn)，但是小型企業(yè)在研發(fā)方面缺乏足夠的經(jīng)驗，也沒有配套的生產(chǎn)設(shè)備，因此對基因治療CDMO企業(yè)的需求很大。另外一方面，CDMO企業(yè)作為專業(yè)的研發(fā)外包企業(yè)，其專注于研發(fā)的某一環(huán)節(jié)，因此其專業(yè)性，效率等都比制藥企業(yè)具有優(yōu)勢。3、罕見病治療需求驅(qū)動行業(yè)發(fā)展罕見病指的是人群中發(fā)病率較低的一類遺傳性疾病，其往往癥狀嚴重、治療方法及藥物不可替代。雖然罕見病發(fā)病率減低，但種類龐大，根據(jù)公開資料顯示，全世界罕見病種類達到7000多種，總?cè)藬?shù)超過了3.5億，數(shù)量已經(jīng)超過艾滋病和癌癥的數(shù)量之和。罕見病屬于國際性的難題，其藥物研發(fā)成本過高，投資回報低，導致大部分企業(yè)不愿