藥明康德2024年中盤點-攻克難以成藥靶點白皮書

制之外，受關(guān)注的技術(shù)方向還包括大環(huán)類藥物、調(diào)節(jié)蛋白-蛋白相互作用的療法、蛋白降解劑-抗體偶聯(lián)藥物（DAC）等新興策略；多家新銳基于免責(zé)聲明：藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊專注介紹全球生物醫(yī)藥健康研究進(jìn)展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療1KRASG12C共價Agios注：數(shù)據(jù)來源為全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)公開信息，以全球首次批準(zhǔn)計，數(shù)據(jù)截至2024年6月l2024上半年，一款EGFR共價抑2552 1462注：數(shù)據(jù)來源為各藥企公開信息，截至2024年6月。20家大型藥企參考行業(yè)媒體FiercePharma2024年4月榜單。部分療法已有適應(yīng)癥獲批，但仍在推進(jìn)更多適應(yīng)癥/地區(qū)的研究與監(jiān)管申請：包括4款臨床3期共價劑、1款注冊階段共價劑；1款臨床3期別構(gòu)劑。），3KRASG12D寶寶寶寶寶ABBV-101)KRASG12C共價抑KRASG12C共價抑瘤4寶翰翰VepdegestrantAlogabatKRASG12D抑制劑KRASG12C共價抑KRASG12C共價抑KRASG12C共價抑呆5劑劑venetoclax一注：按公司首字母排序6KRASG12CKRASG12CKRASKRASG12C注：按NMPA受理時間排序71313.12.12.8.7.77.投融資總金額（億美元）投融資事件數(shù)注：早期融資定義為B輪及之前的融資輪次，且融資金額超過1000萬美元。如果融資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當(dāng)時匯率進(jìn)行換算。未符合以上條件的公司（如獲得融資，但未公布金額/輪次）未被納入。數(shù)據(jù)截至2024年6月30日。類藥物、調(diào)節(jié)蛋白-蛋白相互作用的療法、蛋白降解劑-抗體偶聯(lián)藥物8A輪開發(fā)共價蛋白療法，以改變癌癥和其他嚴(yán)重專有平臺“War-Lock”能結(jié)合非自然界氨基酸、生成具特異性的治療性蛋白，與靶點形成共價鍵。該平臺生Alterome通過機(jī)器學(xué)習(xí)藥物發(fā)現(xiàn)技術(shù)平臺來開發(fā)具有突變選擇性構(gòu)體選擇性的分子，以更有效抑制關(guān)鍵的癌癥驅(qū)動因子針對嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)疾病開發(fā)精準(zhǔn)靶向療法，包括焦慮癥郁癥、創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙和罕見神經(jīng)退行性疾病等。其核VectorYA輪開發(fā)小分子藥物，治療一系列嚴(yán)重疾病。該靶向共價技術(shù)（賴氨酸廣泛存在大多數(shù)蛋白質(zhì)的藥利用人工智能平臺，釋放已知靶點的潛力，并和高選擇性的潛在“first-in-class”小分子藥物，以解結(jié)構(gòu)的蛋白來設(shè)計藥物，并可篩選數(shù)十億個分子。其開發(fā)變革性療法，治療神經(jīng)元網(wǎng)絡(luò)不平衡為注：按融資時間排序9AA輪VilyaVilyaAA輪A輪A輪A+輪A+輪AlteromeTherapeuticsA輪A輪A輪），風(fēng)險。ENX-102的生物利用度和受體占據(jù)率經(jīng)過工程化設(shè)計，選擇性激活A(yù)lteromeTherapeutics次融資所得將用于支持該公司多個全資研發(fā)管線項目法正在推進(jìn)一系列精準(zhǔn)小分子療法的研發(fā)，這些療以更有效地抑制關(guān)鍵的癌癥驅(qū)動因子，實現(xiàn)對癌細(xì)胞專Enlaza的共價生物制品平臺名為“War-Lock”，能將非自然界氨基這種技術(shù)在提高療效的同時，減少了由于持續(xù)“War-Lock”平臺具有廣泛的應(yīng)用，并且能生產(chǎn)具有優(yōu)良藥物性質(zhì)的候選療法。在臨床前研究中，Enlaza開發(fā)的候選抗癌療法展示了有效的腫瘤滲各有優(yōu)勢和局限性。例如，傳統(tǒng)的ADC的劑量，導(dǎo)致治療指數(shù)有限；此外，ADC首席技術(shù)官BernhardGeierstanger博士是一位生物治療專家，曾領(lǐng)導(dǎo)諾華聯(lián)合創(chuàng)始人CarolynBertozzi博士因其在生物正交化學(xué)方面的工作而獲得iOnctura的第二個臨床開發(fā)項目cambritaxestat是一款自分泌運(yùn)動因子β（TGF-β)信號通路抑制劑，這一通路的激活與腫瘤侵襲性、免疫逃逸和治Vilya項研究揭示了發(fā)現(xiàn)具有更強(qiáng)療效和選擇性的大環(huán)分能夠精確地針對那些仍然需要創(chuàng)新治療方法的疾病部調(diào)節(jié)劑通過結(jié)合內(nèi)源性配體和傳統(tǒng)藥物起作用新的靶點。Neurosterix的平臺在識別著良好的記錄，這類藥物有可能變革神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療。2024年4月，），來指導(dǎo)藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，旨在為患者創(chuàng)造臨G12C抑制劑。目前，D3S-001正在進(jìn)行全球2期臨床開發(fā)，適應(yīng)癥包括新資金將用于加速其技術(shù)平臺發(fā)展并推動多個候CurveTherapeutics利用細(xì)胞內(nèi)篩物細(xì)胞內(nèi)直接篩選具有生物活性的分子，具體而言，細(xì)胞胞質(zhì)內(nèi)高度多樣化的基因編碼微環(huán)文庫進(jìn)行功能的緊湊尺寸使其能夠轉(zhuǎn)化為非肽小分子以進(jìn)行后續(xù)優(yōu)化和于廣泛的治療相關(guān)靶標(biāo)，包括蛋白-蛋白、蛋要弱點）。這筆融資將使該公司能夠快速推進(jìn)這些管線的開開發(fā)階段，并將發(fā)現(xiàn)平臺擴(kuò)展應(yīng)用于細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)靶點之外