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文檔簡介
基因編輯技術的希望與危險 通過基因驅動技術,能夠永久性地改變一個物種的基因命運。但任何有機生命,不可能永遠只生活在實驗室的環(huán)境中。隨著時間的流逝,結果才會慢慢顯現(xiàn),到那時如果想要回頭一切已為時已晚。 如果擁有一支魔法棒,我們能夠消滅這世上最致命的病毒嗎?相比其他疾病,每年心血管疾病都奪走了更多人的生命,但是這類疾病往往伴隨病人終身:病癥突發(fā),可是病因卻不是病毒。艾滋病正是另一類值得關注的疾病。每年它都會宣告超過100萬人的生命即將走向終結,而現(xiàn)在每年還有將近4000萬的人群感染艾滋病。不過,我會投票給瘧疾。雖然經(jīng)過多年的努力,瘧疾導致的感染和死亡率已經(jīng)有所降低,但是每年仍然有50多萬人因瘧疾而喪命,而其中大部分都是5歲以下的兒童,他們是世界上最可憐的一群人。 現(xiàn)在,每年近200萬人被感染,其中在地球上有近半數(shù)的生命都生活在瘧蚊(瘧疾病毒的載體)滋生的地方?,F(xiàn)在魔法棒已近在咫尺,它就是“基因驅動”。這項技術推翻了基因遺傳的傳統(tǒng)法則。通常,任何正常生殖產(chǎn)生的有機體都會得到來自父親母親各一半的基因組。然而,在數(shù)十年間,生物學家已經(jīng)意識到有些遺傳因子是非?!白运健钡模哼M化使得基因有超過50%的機會被遺傳,但是,現(xiàn)在科學家們開始研究CRISPR短回文重復序列(clustered regularlyinterspaced short palindromic repeats),這項技術能夠以難以預知的正確度修整人類殘缺的DNA。CRISPR是指原核生物免疫系統(tǒng)中使用的DNA。原核生物免疫系統(tǒng)依賴Cas9酶并引導RNA(RiboseNucleic Acid核糖核酸)找到特定的有問題的基因片段,然后將其剪切出去。 CRISPR帶來新希望 比如,遺傳變異能夠封鎖住傳播瘧疾的寄生蟲,在蚊子基因被改變后,一兩年之內(nèi)原始蚊子的繁衍出的后代已經(jīng)不能再傳播這種疾病。如果基因驅動能夠解決瘧疾的問題,那么它同樣能夠運用到同類蚊子傳播的疾病中,比如登革熱、黃熱病和齊卡兔等。 莫瑞茲患有B型血友病,他的身體無法產(chǎn)生一種凝血蛋白:凝血因子IX,以至于任何傷口都會造成噴涌性的失血,而他淤青的關節(jié)就像結瘤的樹枝一樣。自從莫瑞茲10歲以來,他一直依靠注射異常昂貴的替代性蛋白過活。而目前全世界的血友病患者就約有40萬人。 Spark Therapeutics公司的最新研究結果似乎給了他們新的希望,Spark公司使用基因療法,顯著提高了4名B型血友病患者的凝血因子水平,一旦這種療法在技術上成熟,不僅可以應用到治療其他類型的血友病,還能推廣到其他遺傳性疾病的治療中。莫瑞茲表示,他從4月起就沒有再注射過凝血因子IX的替代蛋白了。他說:“基因療法起作用了,這是唯一的解釋?!?進化生物學家Kevin Esvelt在麻省理工學院媒體實驗室經(jīng)營一家Sculpting Evolution Group(雕刻進化組織),他認為通過基因驅動技術,附上CRISPR短回文重復序列,能夠達到理想的DNA結果,也就是說人類能夠永久性地改變一個物種的基因命運。因為運用CRISPR,改變后染色體能夠在每一個后代身上進行復制,至此幾乎所有后代都能夠遺傳這樣的基因改變。 CRISPR研究的進展幾乎每月都在更新。最近,生物科學家Church在一個豬細胞中同時完成了62個基因的編輯工作。如果這個技術精確且可輕松復制,那么將大大緩解美國器官捐贈的短缺情況。近幾年來,科學家們都在試圖找到用豬器官進行移植的方式,但是實驗室的研究表明豬的DNA里含有可傳染給人類細胞的逆轉錄病毒。Church和他的同事們發(fā)現(xiàn),這些病毒擁有一個共同的基因序列。他部署CRISPR到達精確位置,并將其從基因上剪切出來。在這個值得慶祝的實驗中,CRISPR系統(tǒng)刪掉了豬DNA中的全部62組逆轉錄病毒,隨后,Church又將這些編輯過的細胞混入到人類細胞中,并沒有出現(xiàn)感染跡象。 今年1月,科學家宣布他們已經(jīng)不僅能用CRISPR編輯基因,而且還能用這種技術控制基因。在這種情況下,Cas9酶基本上是沒有活性的,這使得它不能對基因進行剪切,而是充當其他能操控問題基因分子的傳輸中介。現(xiàn)在,它已經(jīng)不是一套可以精確剪切任何你想要的基因的多功能剪刀,而是一個多功能傳輸系統(tǒng),可以精確控制任何你想要的基因。你不僅有了編輯器,你還有刺激物、噴嘴、強度開關、跟蹤器。這能帶來無盡的好處,從提高免疫力到心臟病發(fā)作后的心臟肌肉改善?;蛟S我們最后還能治愈癌癥。 對未知的恐懼 盡管人類還攜帶著一些基因,能抵抗某種疾病,但卻讓我們對另一些疾病更易感,所以我們不能預測出改變帶來的部分或全部影響。艾滋病毒常通過一種叫做CCR5的蛋白質(zhì)來進入人體血液。這個蛋白質(zhì)的某種叫做Delta32的變異基因能防止艾滋病鎖定細胞。如果每個人都攜帶有這種突變基因,那么就沒有人會感染艾滋病??墒牵瑸槭裁床话堰@種變異引入到人類基因組呢?某些研究團隊正在研發(fā)這樣的藥物,想要把這種方法用在已經(jīng)感染艾滋病的病人身上。 然而,有一件很重要的事情是,你必須注意到,這種過程會預防艾滋病感染,但它同時提高了我們對西尼羅病毒的易感性。權衡一下目前的得失,這個方法似乎很值得一試。然而,我們無法知曉7代或10代之后,它是否依然有效。比如,能引起貧血的鐮形紅細胞可以預防瘧疾,因為細胞的形狀阻止了寄生蟲的傳播。如果20萬年前就已經(jīng)有CRISPR技術了,用它來編輯全人類的鐮形紅細胞似乎是一件明智的事。但結局可能是毀滅性的。而對于經(jīng)過CRISPR基因技術“定制出的嬰兒”,科學家們又有多少控制力呢?這并不是無足輕重的小事,我還沒有遇到哪位科學家不清楚這其中的風險。 對于任何有機生命,不可能永遠只
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