醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún)課件

1、醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),1,第19章 遺傳咨詢(xún) Genetic Counseling December 30, 2016 徐湘民 南方醫(yī)科大學(xué)醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)教研室 Southern Medical University,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),2,第一節(jié) 遺傳咨詢(xún)的概念 一、遺傳咨詢(xún)的定義 二、遺傳咨詢(xún)的過(guò)程 三、遺傳咨詢(xún)的原則 第二節(jié) 遺傳咨詢(xún)的操作 一、再發(fā)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估 二、遺傳咨詢(xún)案例分析,第19章 遺傳咨詢(xún),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),3,一、遺傳咨詢(xún)的定義 二、遺傳咨詢(xún)的過(guò)程 三、遺傳咨詢(xún)的原則,第一節(jié) 遺傳咨詢(xún)的概念

2、,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),4,一、遺傳咨詢(xún)的定義 二、遺傳咨詢(xún)的過(guò)程 三、遺傳咨詢(xún)的原則,第一節(jié) 遺傳咨詢(xún)的概念,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),5,遺傳咨詢(xún)是一種專(zhuān)業(yè)性醫(yī)療服務(wù),遺傳咨詢(xún),心理治療,醫(yī)學(xué)倫理,疾病風(fēng)險(xiǎn),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),6,Medical Counseling is a communication process which deal with the human problems associated with the occurrence or risk occurrence of a genet

3、ic disorder in a family,遺傳咨詢(xún)是就一個(gè)家庭中遺傳病的發(fā)生或再發(fā)風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行交流的過(guò)程,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),7,遺傳咨詢(xún)”是臨床遺傳的對(duì)外窗口,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),8,地中海血貧攜帶者篩查及產(chǎn)前診斷流程,遺傳咨詢(xún),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),9,地中海血貧攜帶者篩查及產(chǎn)前診斷流程,遺傳咨詢(xún),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),10,遺傳咨詢(xún)的指征 遺傳篩查陽(yáng)性者 達(dá)到或者超過(guò)35周歲高齡孕婦 曾懷孕遺傳病的胎兒或生育過(guò)遺傳病患兒的家庭 父母之一是遺傳病患者或雙方是遺傳病攜帶者 有

4、反復(fù)發(fā)生的自發(fā)性流產(chǎn)或不孕不育病史的夫婦 智力障礙或發(fā)育遲滯及各種遺傳病患者 夫婦之一有遺傳病家族史 近親婚配家庭 外環(huán)境致畸接觸史或不良環(huán)境生活經(jīng)歷,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),11,一、遺傳咨詢(xún)的定義 二、遺傳咨詢(xún)的過(guò)程 三、遺傳咨詢(xún)的原則,第一節(jié) 遺傳咨詢(xún)的概念,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),12,一、遺傳咨詢(xún)的定義 二、遺傳咨詢(xún)的過(guò)程 三、遺傳咨詢(xún)的原則,第一節(jié) 遺傳咨詢(xún)的概念,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),13,遺傳咨詢(xún)的過(guò)程,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),14,繪制系譜 表型特征 家族史：種族、不育、

5、出生缺陷 遲發(fā)疾病、精神疾病、 智力障礙等 基因型(如果已知的話,遺傳咨詢(xún)應(yīng)獲取的主要信息,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),15,建立診斷,建立診斷是正確咨詢(xún)的前提與基礎(chǔ) 臨床診斷：一般醫(yī)療史、家族史 病因診斷：遺傳學(xué)檢測(cè) (genetic test) 遺傳學(xué)檢測(cè)的對(duì)象 遺傳學(xué)檢測(cè)方法與策略 須遵循知情同意原則,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),16,疾病診斷結(jié)果 疾病現(xiàn)狀和發(fā)展趨勢(shì) 遺傳方式 發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)及再發(fā)風(fēng)險(xiǎn) 可以采取的對(duì)策及其評(píng)價(jià) 遺傳病治療方法,遺傳咨詢(xún)應(yīng)提供的主要信息,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),17,一、遺傳咨詢(xún)的定義 二、遺

6、傳咨詢(xún)的過(guò)程 三、遺傳咨詢(xún)的原則,第一節(jié) 遺傳咨詢(xún)的概念,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),18,一、遺傳咨詢(xún)的定義 二、遺傳咨詢(xún)的過(guò)程 三、遺傳咨詢(xún)的原則,第一節(jié) 遺傳咨詢(xún)的概念,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),19,遺傳咨詢(xún)的原則,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),20,一、再發(fā)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估 二、遺傳咨詢(xún)案例分析,第二節(jié) 遺傳咨詢(xún)的操作,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),21,一、再發(fā)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估 二、遺傳咨詢(xún)案例分析,第二節(jié) 遺傳咨詢(xún)的操作,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),22,人群發(fā)生風(fēng)險(xiǎn): 疾病的流行病學(xué)知識(shí)

7、 Hardy-Weinberg公式 個(gè)體發(fā)生風(fēng)險(xiǎn): 染色體病及其遺傳風(fēng)險(xiǎn) 復(fù)雜性狀疾病及經(jīng)驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn),人類(lèi)遺傳病發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)的評(píng)估,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),23,人類(lèi)常見(jiàn)遺傳病的發(fā)病率,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),24,高齡孕婦與21三體風(fēng)險(xiǎn),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),25,羅氏易位攜帶者子女再發(fā)風(fēng)險(xiǎn) (以21三體為例,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),26,同源染色體核型攜帶者子女再發(fā)風(fēng)險(xiǎn),當(dāng)夫妻一方為同源染色體相互易位攜帶者 攜帶者50%的配子為易位染色體丟 失，50%配子為易位染色體二倍體； 再次出生三體征患

8、兒的風(fēng)險(xiǎn)為100,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),27,部分多基因疾病再發(fā)風(fēng)險(xiǎn),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),28,個(gè)體發(fā)生風(fēng)險(xiǎn): 單基因遺傳病: AR、AD、XR、XD 孟德?tīng)柋嚷曙L(fēng)險(xiǎn)評(píng)估 Bayes定律評(píng)估 影響因素: 不完全外顯 延遲發(fā)作 近親結(jié)婚 單親二體 座位異質(zhì)性 自發(fā)突變,人類(lèi)遺傳病發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)的評(píng)估,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),29,Bayes定律評(píng)估子女再發(fā)風(fēng)險(xiǎn),條件概率: 根據(jù)假設(shè)條件設(shè)定的概率，條件因素:（1）家系成員未知基因型;（2）外顯率;（3）延遲發(fā)作（年齡,后概率：聯(lián)合概率的相對(duì)概率,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科

9、大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),30,一、再發(fā)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估 二、遺傳咨詢(xún)案例分析,第二節(jié) 遺傳咨詢(xún)的操作,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),31,一、再發(fā)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估 二、遺傳咨詢(xún)案例分析,第二節(jié) 遺傳咨詢(xún)的操作,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),32,X-連鎖隱性遺傳病DMD家系，已知舅舅(I-3)和弟弟(II-3)患病，所生子女健康(III-1,III-2)，II-2為基因攜帶者的概率多大？如何開(kāi)展遺傳咨詢(xún),案例1：Bayes評(píng)估單基因病的遺傳咨詢(xún),2,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),33,風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估：Bayes計(jì)算給出家系成員再發(fā)風(fēng)險(xiǎn),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南

10、方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),34,建議家系成員進(jìn)行基因診斷確診 II-2為攜帶者的概率：1/2降為1/3 III-2為攜帶者的概率：1/31/2= 1/6 DMD患病與性別關(guān)系的知識(shí) DMD患兒的治療與預(yù)防的知識(shí),遺傳咨詢(xún)給出的主要信息,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),35,AD 遲發(fā)性Huntington病，35歲發(fā)病幾率為55%，II-1在35歲就診時(shí)健康，并有一10歲男孩，II-1發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)，III-1再發(fā)風(fēng)險(xiǎn),案例2：Bayes評(píng)估單基因病的遺傳咨詢(xún),1,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),36,風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估：Bayes計(jì)算給出家系成員再發(fā)風(fēng)險(xiǎn),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)

11、精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),37,慎重進(jìn)行II-1的基因診斷確診？ AD遲發(fā)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估：0.45降為0.31 孩子攜帶基因風(fēng)險(xiǎn)：0.311/2=0.16 本病為AD遲發(fā)性疾病的知識(shí) 對(duì)III-1的癥狀前診斷及選擇指導(dǎo) 該病的治療及預(yù)防知識(shí),遺傳咨詢(xún)給出的主要信息,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),38,第22章 遺傳病的治療 Treatment of Human Genetic Disorders December 30, 2016 徐湘民 南方醫(yī)科大學(xué)醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)教研室 Southern Medical University,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺

12、傳咨詢(xún),39,第一節(jié) 遺傳病治療的原則（自學(xué)） 一、遺傳病治療的目的 二、遺傳病治療的基本策略 第二節(jié) 基因治療 一、基因治療的定義 二、基因治療的技術(shù)原理,第22章 遺傳病的治療,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),40,一、遺傳病治療的目的 遺傳病治療的基本方法 遺傳病治療的目的 二、遺傳病治療的基本策略 基因產(chǎn)物的替代治療 基于基因轉(zhuǎn)移的干細(xì)胞/基因治療,第一節(jié) 遺傳病治療的原則,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),41,一、遺傳病治療的目的 遺傳病治療的基本方法 遺傳病治療的目的 二、遺傳病治療的基本策略 基因產(chǎn)物的替代治療 基于基因轉(zhuǎn)移的體細(xì)胞基因治療,第

13、一節(jié) 遺傳病治療的原則,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),42,手術(shù)治療 內(nèi)科治療 藥物治療 飲食療法 干細(xì)胞治療 基因治療,遺傳病治療的基本方法,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),43,外科治療: 手術(shù)矯正畸形、改善功能 內(nèi)科治療: “補(bǔ)其所缺、去其所余、禁其所忌” 干細(xì)胞治療: 替代、再生和修復(fù)缺陷組織細(xì)胞 基因治療: 修復(fù)缺陷基因或補(bǔ)充功能,遺傳病治療的目的,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),44,一、遺傳病治療的目的 遺傳病治療的基本方法 遺傳病治療的目的 二、遺傳病治療的基本策略 基因產(chǎn)物的替代治療 基于基因轉(zhuǎn)移的干細(xì)胞/基因治療,第一

14、節(jié) 遺傳病治療的原則,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),45,一、遺傳病治療的目的 遺傳病治療的基本方法 遺傳病治療的目的 二、遺傳病治療的基本策略 基因產(chǎn)物的替代治療 基于基因轉(zhuǎn)移的干細(xì)胞/基因治療,第一節(jié) 遺傳病治療的原則,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),46,遺傳病治療的基本策略,針對(duì)體細(xì)胞突變基因的修復(fù)與替代 針對(duì)突變基因轉(zhuǎn)錄的基因表達(dá)調(diào)控 針對(duì)基因表達(dá)的蛋白質(zhì)功能的改善 在代謝水平上對(duì)代謝底物或產(chǎn)物的控制 在臨床水平的內(nèi)、外科治療以及心理治療等,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),47,酶替代治療 (enzyme-replacement

15、 therapy, ERT) 減少底物治療 (Substrate-reduction therapy, SRT) 其他治療： 校正劑（Corrector） 增強(qiáng)劑（Potentiator） 穩(wěn)定劑（Stabilizer,遺傳代謝?。夯虍a(chǎn)物的替代治療,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),48,藥物治療的補(bǔ)償和拯救機(jī)制,正常代謝,補(bǔ)償機(jī)制,拯救機(jī)制,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),49,遺傳病的藥物治療舉例,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),50,目前對(duì)大多數(shù)遺傳病尚缺乏根治手段，主要采取對(duì)癥或替代治療。產(chǎn)前診斷和選擇性流產(chǎn)，或植入前遺傳診斷/輔助

16、生育技術(shù)是預(yù)防嚴(yán)重遺傳病患兒出生的重要措施，故疾病的預(yù)防應(yīng)放在首位! 同時(shí)，干細(xì)胞/基因治療等創(chuàng)新技術(shù)的發(fā)展為遺傳病的根治帶來(lái)希望，在可預(yù)期的未來(lái)，部分遺傳病可望得到臨床治愈,遺傳病防治的基本對(duì)策,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),51,一、基因治療的定義 體細(xì)胞基因治療的概念 基因治療的給藥途徑 二、基因治療的技術(shù)策略 基因治療的適應(yīng)癥 基因治療的靶細(xì)胞和治療基因 基因治療關(guān)鍵技術(shù) 基因治療現(xiàn)狀和發(fā)展,第二節(jié) 基因治療,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),52,一、基因治療的定義 體細(xì)胞基因治療的概念 基因治療的給藥途徑 二、基因治療的技術(shù)策略 基因治療的適應(yīng)癥

17、 基因治療的靶細(xì)胞和治療基因 基因治療關(guān)鍵技術(shù) 基因治療現(xiàn)狀和發(fā)展,第三節(jié) 基因治療,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),53,世界上第一例基因治療,ADA-SCID：1990年9月14日,治療基因,病毒,病毒將治療基因 送入人體靶細(xì)胞,治療基因插入經(jīng)改 造的工程病毒載體,從病人靶組織中取出用于治療的受體細(xì)胞,病人來(lái)源的受體細(xì)胞經(jīng)大量培養(yǎng)擴(kuò)增，并與病毒載體混合,轉(zhuǎn)染治療基因的受體細(xì)胞回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)，替 代遺傳缺陷基因的功能,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),54,First Gene Therapy Patients Attend The Immune Defic

18、iency Foundation (IDF) 2013 Conference,R. Michael Blaese, MD with Ashanti DeSilva (left) and Cindy Kisik at the IDF 2013 National Conference, June 29. These two girls were 4 and 10 years old respectively in 1990,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),55,基因治療的定義 基因治療是一項(xiàng)通過(guò)將治療基因轉(zhuǎn)移到病人的體細(xì)胞內(nèi),以期糾正先天性缺陷基因或?yàn)榧?xì)胞提供新功能而達(dá)到治療目的

19、治療技術(shù),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),56,基因治療中引入遺傳物質(zhì)的要求,治療基因持續(xù)穩(wěn)定的表達(dá) 避免不利的免疫或組織反應(yīng) 不能產(chǎn)生其他繼發(fā)性疾病,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),57,EX VIVO和IN VIVO二種不同的基因治療途徑,體外轉(zhuǎn)移回輸,體內(nèi)直接注射,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),58,一、基因治療的定義 體細(xì)胞基因治療的概念 基因治療的給藥途徑 二、基因治療的技術(shù)策略 基因治療的適應(yīng)癥 基因治療的靶細(xì)胞和治療基因 基因治療關(guān)鍵技術(shù) 基因治療現(xiàn)狀和發(fā)展,第二節(jié) 基因治療,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún)

20、,59,一、基因治療的定義 體細(xì)胞基因治療的概念 基因治療的給藥途徑 二、基因治療的技術(shù)策略 基因治療的適應(yīng)癥 基因治療的靶細(xì)胞和治療基因 基因治療關(guān)鍵技術(shù) 基因治療現(xiàn)狀和發(fā)展,第二節(jié) 基因治療,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),60,基因治療的適應(yīng)癥及靶細(xì)胞和治療基因,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),61,靶細(xì)胞的選擇原則 位于發(fā)病器官部位 易從體內(nèi)取出 受體細(xì)胞易在體外培養(yǎng) 受體細(xì)胞易接受轉(zhuǎn)染,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),62,皮膚成纖維細(xì)胞 (skin fibroblast) 肌細(xì)胞 (myocyte,muscle cell) 肝細(xì)

21、胞 (hepatocyte,liver cell) 淋巴細(xì)胞 (lymphocyte) 內(nèi)皮細(xì)胞 (endothelial cell) 造血干細(xì)胞 (Hematopoietic stem cell,一些重要的用于基因治療的靶細(xì)胞,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),63,基因治療的關(guān)鍵技術(shù) 基因轉(zhuǎn)移技術(shù) 生物學(xué)方法 物理學(xué)方法 化學(xué)方法 基因編輯技術(shù) CRISPR-CAS9 (RNA-guided) NgAgo-gDNA (DNA-guided) TALEN系統(tǒng) ZFN系統(tǒng),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),64,基因治療的關(guān)鍵技術(shù) 基因轉(zhuǎn)移技術(shù) 生物學(xué)方法 物理

22、學(xué)方法 化學(xué)方法 基因編輯技術(shù) CRISPR-CAS9 (RNA-guided) NgAgo-gDNA (DNA-guided) TALEN系統(tǒng) ZFN系統(tǒng),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),65,基因轉(zhuǎn)移技術(shù),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),66,基因轉(zhuǎn)移技術(shù),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),67,五種代表性基因治療病毒載體,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),68,逆轉(zhuǎn)錄病毒載體 治療基因 載體基因重組體 包裝細(xì)胞 病毒復(fù)制 基因轉(zhuǎn)移 整合 表達(dá)治療基因產(chǎn)物,醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品（南方醫(yī)科大學(xué)）第19章 遺傳咨詢(xún),69,基因治療的關(guān)鍵技術(shù) 基因轉(zhuǎn)移技術(shù) 生物學(xué)方法 物理學(xué)方法 化學(xué)方法 基因編輯技術(shù) CRISPR-CAS9 (RNA-guided) 鋅指核酸酶 (ZFN)系統(tǒng) 轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)因子核酸酶 (TALEN)系統(tǒng),醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)精品