臨床科研設(shè)計總復(fù)習(xí)

1、臨床科研設(shè)計總復(fù)習(xí) 1臨床研究的基本程序 ?科研假說：選題 ?證明假說的過程：設(shè)計；觀察和實驗；資料整理和數(shù)據(jù) 分析；總結(jié) Note :有什么樣的設(shè)計，就會對應(yīng)什么樣的數(shù)據(jù)分析； 需要做什么樣的分析，必須提前做好相應(yīng)的設(shè)計； 2.課程總覽 ?臨床科研設(shè)計總論 ?隨機對照試驗 ?診斷試驗 ?觀察性研究（隊列研究、病例對照研究） ?調(diào)查表設(shè)計與量表研制 ?數(shù)據(jù)挖掘研究設(shè)計 ?系統(tǒng)評價與meta分析 ?衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)評價 ?定性研究 ?數(shù)據(jù)管理 ?項目申請書撰寫 重復(fù)測量、交叉設(shè)計、析因設(shè)計、協(xié)方差分析、CMH卡方等 統(tǒng)計方法） ROC曲線分析 生存分析、COX回歸 Logistic 回歸 信度、效度分

2、析 關(guān)聯(lián)規(guī)則、決策樹、聚類分析、判別分析、類神經(jīng)網(wǎng)絡(luò) SPSS （傳統(tǒng)統(tǒng)計分析、隨機分組） SPSS Climetine （數(shù)據(jù)挖掘分析） RevMan （Meta 分析） Epidata （數(shù)據(jù)管理） 3臨床科研設(shè)計實際上是從研究對象、研究因素、效應(yīng)指 標三個基本要素之間的相互關(guān)系出發(fā)講述一個完整的、瑕疵 盡量少的驗證科研假說的故事。 瑕疵盡量少意味著如何盡可能多地體現(xiàn)科學(xué)性原則，同 時要與可行性進行有效結(jié)合?？尚行耘c研究的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域有 關(guān)。 4. 臨床研究的基本原則 _對照：通過對照平衡非研究因素 隨機、均衡：讓非研究因素在組間可比 重復(fù)：統(tǒng)計學(xué)意義與可行性之間權(quán)衡樣本量估算 盲法：避免測量

3、的主觀性-單盲、雙盲、雙盲雙模 擬 5. 對照的設(shè)置方法 自然形成：隊列研究、病例對照研究 人為設(shè)置：RCT診斷試驗 ?空白對照（不適合臨床科研） ?實驗對照 ?標準對照 ?復(fù)合對照 ?安慰劑對照 ?相互對照 6. 隨機的實現(xiàn)方法 ?簡單隨機 ?區(qū)組隨機 ?分層隨機 ?最小隨機化 7. 均衡的實現(xiàn) 設(shè)計階段 ? 隨機化 ? 配對、配伍 ? 研究對象選擇的同質(zhì)性（診斷、納入、排除標準） 分析階段 ? 分層分析 ? 多因素分析模型 ? 標化處理 8. 樣本量估算基本要點 ? 與研究效應(yīng)指標直接相關(guān)， 組間差異越大， 需要的樣本 量越?。唤M間差異越小，需要的樣本量越大。 ? 與研究效應(yīng)指標的屬性有關(guān)

4、， 一般以計量資料 （均數(shù) 標準差）為效應(yīng)指標的會少一些， 以分類資料 （有效率、 復(fù)發(fā)率等）為效應(yīng)指標的會多一些。 9. 研究設(shè)計與科學(xué)性原則 遵循的原則越多，研究設(shè)計的證據(jù)等級和論證強度越高。 ?對照原則：RCT隊列研究、病例對照研究、診斷試驗。 ? 隨機原則： RCT ?均衡原則：RCT診斷試驗 ? 部分均衡：隊列研究、病例對照研究 ? 重復(fù)原則：所有研究設(shè)計 ?盲法原則：RCT、診斷試驗 10. 研究對象分組依據(jù) 隨機對照試驗；隊列研究（ 研究因素） 病例對照研究；診斷試驗（ 效應(yīng)指標） 描述性研究（研究對象） 11. 隊列研究設(shè)計要點 ?研究對象：暴露組與對照組人群， 選擇時要考慮除

5、了暴 露因素以外，其他因素要盡量均衡。 ?研究因素：除了暴露因素以外，還會有混雜因素，注意 必須設(shè)計進去加以分析。 所研究的因素，可以是分類資 料，也可以是計量資料。 ?效應(yīng)指標：結(jié)局的發(fā)生，結(jié)局可以是一因多果的。有一 類特殊的效應(yīng)指標，包括結(jié)局和到達結(jié)局所經(jīng)歷的時間 兩維信息，要采用生存分析和 COX回歸的方法。 ?科學(xué)性原則：對照、均衡（依靠三大標準） 12. 病例對照研究設(shè)計要點 ?研究對象：病例組一般采用確診的新發(fā)病例。對照對象 必須來自于產(chǎn)生病例的總體。 ?研究因素：懷疑與所研究疾病有可能發(fā)生聯(lián)系的因素。 多數(shù)情況下是多因素， 可以是分類資料，也可以是計量 資料。 ?效應(yīng)指標：分組依

6、據(jù)，病例的概念是廣義的，病例要有 明確可靠診斷。明確納入、排除標準。 ?科學(xué)性原則：對照、均衡（依靠三大標準） 13. 診斷試驗設(shè)計要點 ?確定金標準：確定有可靠的金標準 ?選擇研究對象：包括病例、需要鑒別的人群 ?盲法、獨立和同步比較診斷試驗和“金標準”結(jié)果 ? ROC分析：評價診斷價值，尋找診斷臨界點。 14. 隨機對照試驗設(shè)計要點 ?研究對象：隨機分組，診斷標準、納入標準、排除標準 是保證研究對象同質(zhì)性的重要手段。 ?研究因素：不同的干預(yù)方法，應(yīng)詳細介紹干預(yù)方法和對 照方法的具體細節(jié)。 ?效應(yīng)指標：效應(yīng)指標可以有多種選擇， 需根據(jù)專業(yè)目的 靈活恰當采用。近期、遠期；計量資料、計數(shù)資料。

7、?科學(xué)性原則：如何實現(xiàn)這些原則（隨機、對照、盲法、 均衡評價），具體如何操作，應(yīng)要重點進行設(shè)計。 15. 預(yù)后研究設(shè)計關(guān)鍵點 ?研究對象：分組，診斷標準、納入標準、排除標準是保 證研究對象同質(zhì)性的重要手段。 ?研究因素：不同的影響預(yù)后的因素 （包括自然形成的干 預(yù)方法）。 ?效應(yīng)指標：效應(yīng)指標可以有多種選擇， 需根據(jù)專業(yè)目的 靈活恰當采用。重點關(guān)注失訪、與時間相結(jié)合的結(jié)局指 ?科學(xué)性原則：對照、均衡（依靠三大標準） 16. 定性研究設(shè)計要點 ?常用德爾菲專家法：有數(shù)據(jù)、有過程。在醫(yī)學(xué)研究中， 一般不單獨使用，常作為一個研究項目的組成部分出 現(xiàn)。 ?關(guān)注研究過程，重點理解好定性研究的報告規(guī)范。 17. 衛(wèi)生經(jīng)濟評價的設(shè)計要點 在臨床研究中，不要套用管理領(lǐng)域的衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)評價方 法，需要與臨床作用結(jié)合起來評價。 臨床研究領(lǐng)域常用成本效果和成本效用分析。 成本的計算有很多停留于理論階段，實際處理有難度 時，可以采用組間均衡的原則進行處理。 研究對象的可比性是直接關(guān)系到臨床研究中衛(wèi)生經(jīng)濟 學(xué)評價結(jié)果好壞的關(guān)鍵。 18. 數(shù)據(jù)挖掘研究設(shè)計要點 ?數(shù)據(jù)采集：信息真實性，可靠性