我們能否建立生物醫(yī)學(xué)研究的系統(tǒng)規(guī)范

1、我們能否建立生物醫(yī)學(xué)研究的系我們能否建立生物醫(yī)學(xué)研究的系統(tǒng)規(guī)范統(tǒng)規(guī)范?NIH Director, Elias A. Zerhouni, M.D.全球公共衛(wèi)生面臨的挑戰(zhàn)全球公共衛(wèi)生面臨的挑戰(zhàn)慢性疾病慢性疾病衛(wèi)生差距衛(wèi)生差距新出現(xiàn)的及再度出現(xiàn)的傳染病新出現(xiàn)的及再度出現(xiàn)的傳染病老齡人群老齡人群非傳染病非傳染病更加有序、高效更加有序、高效花費(fèi)高，財(cái)政投入多花費(fèi)高，財(cái)政投入多了解亞臨床階段疾病的分子水了解亞臨床階段疾病的分子水平變化，能夠發(fā)現(xiàn)高危人群平變化，能夠發(fā)現(xiàn)高危人群不清楚疾病發(fā)生的分子及細(xì)胞不清楚疾病發(fā)生的分子及細(xì)胞學(xué)機(jī)制學(xué)機(jī)制癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行干預(yù)，盡可能癥狀出現(xiàn)前進(jìn)行干預(yù)，盡可能維持正常功能維持

2、正常功能癥狀出現(xiàn)或功能異常時(shí)治療疾癥狀出現(xiàn)或功能異常時(shí)治療疾病病21世紀(jì)世紀(jì) 20世紀(jì)世紀(jì)21世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究需要變革世紀(jì)醫(yī)學(xué)研究需要變革研究及發(fā)展中的阻礙研究及發(fā)展中的阻礙基礎(chǔ)研究生物確定目標(biāo)驗(yàn)證目標(biāo)化學(xué)篩選 優(yōu)化轉(zhuǎn)化亞臨床臨床臨床應(yīng)用主要問題舉例改進(jìn)的機(jī)遇驗(yàn)證復(fù)雜疾病生物標(biāo)記，動(dòng)物模型，系統(tǒng)生物學(xué)，化學(xué)基因組學(xué)不能有效判斷安全性和毒理作用生物標(biāo)記，動(dòng)物模型，信息共享臨床試驗(yàn)缺乏標(biāo)準(zhǔn)和效率生物標(biāo)記，臨床訓(xùn)練，統(tǒng)一調(diào)節(jié)，生物信息學(xué)NIH為醫(yī)學(xué)研究設(shè)定的路線圖 建立科學(xué)研究優(yōu)先次序的基本框架：目的是優(yōu)化整體的研究資金投入 為研究健康、疾病的發(fā)生機(jī)制及相關(guān)行為，建立更加高效、創(chuàng)新、富于成效的研究體系N

3、IH為醫(yī)學(xué)研究設(shè)定的路線圖新的發(fā)現(xiàn)途徑新的發(fā)現(xiàn)途徑未來的研未來的研究團(tuán)隊(duì)究團(tuán)隊(duì)重新設(shè)計(jì)臨床重新設(shè)計(jì)臨床研究企業(yè)研究企業(yè)所有的分子都被平等地創(chuàng)造出來，但有一些比其他的更加平等。 改編自George Orwell動(dòng)物農(nóng)場(chǎng)未來的生物信息未來的生物信息有創(chuàng)有創(chuàng)無創(chuàng)無創(chuàng)定性定性定量定量一維一維多維多維時(shí)間分辨率低時(shí)間分辨率低時(shí)間分辨率高時(shí)間分辨率高不能局部定位不能局部定位局部定位局部定位信息量小信息量小信息量大信息量大標(biāo)準(zhǔn)不一致標(biāo)準(zhǔn)不一致共同標(biāo)準(zhǔn)共同標(biāo)準(zhǔn)非連續(xù)累積的非連續(xù)累積的連續(xù)累積連續(xù)累積0230 ml/gm06.2 ml/gm.minMatLyLu tumor (430 mm3), capilla

4、ry marked by c血管容積通透性ccIN VIVOCELLULARMOLECULARIMAGINGNCI P20 CA86346Pre-ICMIC Program at JHU-RADIOLOGYGFP表達(dá)c475 J. Milne and S. Subramaniam, National Cancer Institute, NIH高分辨高分辨MRI：小鼠胚胎的白質(zhì)傳導(dǎo)束發(fā)育：小鼠胚胎的白質(zhì)傳導(dǎo)束發(fā)育icst小鼠腦部白質(zhì)重構(gòu)的研究（16天胚胎，活體外）解答復(fù)雜疾病及狀解答復(fù)雜疾病及狀態(tài)之謎態(tài)之謎事物形態(tài)的演變事物形態(tài)的演變肥胖：世界性的問題肥胖：世界性的問題肥胖相關(guān)動(dòng)脈硬化腫瘤膽囊疾

5、病心衰糖尿病高血壓腎衰腦卒中肥胖研究的新進(jìn)展：利用肥胖研究的新進(jìn)展：利用RNA干擾（干擾（RNAi）112 個(gè)基因305 個(gè)基因正常蠕蟲正常蠕蟲肥胖蠕肥胖蠕蟲蟲變瘦的變瘦的蠕蟲蠕蟲Source: Ashrafi et. al., Nature, Vol. 421, pp. 268-272.人類基因組計(jì)劃草圖完成：我們走向何方？人類基因組計(jì)劃草圖完成：我們走向何方？ DNA測(cè)序成本大大降低 新的發(fā)現(xiàn)加快了醫(yī)學(xué)改革 基因、環(huán)境、健康倡導(dǎo) 確定了10種常見疾病的病因 發(fā)明監(jiān)測(cè)個(gè)人環(huán)境暴露情況的新方法年齡相關(guān)性黃斑變性（年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的新進(jìn)展）的新進(jìn)展AMD是超過60歲人群致盲的首要原因

6、某些基因的變異參與炎癥作用，可以用來預(yù)測(cè)可能患AMD的危險(xiǎn)程度 未患病人群中56具有一種基因變異，提供保護(hù)作用，使人免于患病 AMD患病者中70不具有這一變異患患AMD后視力受損后視力受損正常視力正常視力預(yù)測(cè)哪些患者預(yù)測(cè)哪些患者需要化療需要化療效果效果每年有每年有100,000婦女婦女可進(jìn)行更有根據(jù)的選可進(jìn)行更有根據(jù)的選擇擇70,000婦女無需進(jìn)行婦女無需進(jìn)行化療化療降低治療花費(fèi)降低治療花費(fèi) 每增加每增加1人年，我人年，我們可節(jié)省們可節(jié)省8,000美元美元針對(duì)這些基因檢測(cè)腫瘤標(biāo)本新發(fā)現(xiàn)使得新發(fā)現(xiàn)使得“個(gè)體化個(gè)體化”癌癥治療成為可能癌癥治療成為可能分離出16個(gè)信息基因藥理基因組學(xué)：掌控個(gè)體差異藥

7、理基因組學(xué)：掌控個(gè)體差異 藥物基因組學(xué)研究網(wǎng)絡(luò)（PGRN） 全國科學(xué)家合作研究基因在人對(duì)藥物反應(yīng)中作用 遺傳藥理學(xué)和基因組藥理學(xué)數(shù)據(jù)庫 （PharmGKB) -收集遺傳藥理學(xué)相關(guān)知識(shí)信息，揭示基因型與表型間的相互關(guān)聯(lián)/Initiatives科學(xué)研究關(guān)注的領(lǐng)域科學(xué)研究關(guān)注的領(lǐng)域基礎(chǔ)確定并驗(yàn)證目標(biāo)篩選、優(yōu)化臨床前I-期臨床實(shí)踐研究的新途徑系統(tǒng)生物學(xué)重復(fù)化學(xué)轉(zhuǎn)化研究中心預(yù)測(cè)性毒理學(xué)動(dòng)物模型確定目標(biāo)及證實(shí)目標(biāo)生物標(biāo)記合作美國國家電子臨床試驗(yàn)及研究網(wǎng)絡(luò)（NECTAR)遺傳藥理學(xué)訓(xùn)練未來的研究團(tuán)隊(duì)協(xié)調(diào)一致協(xié)調(diào)一致公眾信任未來模式未來模式：醫(yī)學(xué)從治療轉(zhuǎn)變?yōu)轭A(yù)防提前干預(yù)個(gè)人化預(yù)測(cè)NIH研究項(xiàng)目致力于轉(zhuǎn)變現(xiàn)有的醫(yī)學(xué)實(shí)踐模式研究項(xiàng)目致力于轉(zhuǎn)變現(xiàn)有的醫(yī)學(xué)實(shí)踐模式應(yīng)對(duì)全球衛(wèi)生問題：需要合理的項(xiàng)目計(jì)劃應(yīng)對(duì)全球衛(wèi)生問題：需要合理的項(xiàng)目計(jì)劃只有在具備了真正的合作精神、對(duì)大眾需求只有在具備了真正的合作精神、對(duì)大眾需求的基本理解以及各地具有開創(chuàng)性的研究團(tuán)隊(duì)，的基本理解以