臨床研究受試者知情同意書臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心

1、臍血間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈注射治療重癥遺傳性皮膚病的臨床研究知 情 同 意 書（版本：法定監(jiān)護(hù)人版 版本日期：2016920日受試者姓名 聯(lián)系地址 聯(lián)系電話 研究中心名稱：上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院第一部分 告知頁尊敬的 先生/女士：我們真誠地邀請(qǐng)您的孩子同意您的孩子參加本項(xiàng)研究之前，請(qǐng)您仔細(xì)閱讀這份知情同意書，它將提供給您一些信 息，幫助您決定和您的孩子究方案已通過醫(yī)院醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)審查。1、為什么要參加這項(xiàng)研究？ 研究背景：迂回線狀魚鱗?。↖chthyosislineariscircumfl exa）是一組致死或致殘、嚴(yán)重威脅人類健康的遺傳性皮膚病。目前缺乏有效治療手段。迂回性線狀魚鱗病是一

2、種常染色體隱性遺傳角化性疾病，最初可表現(xiàn)為嚴(yán)重的先天性泛發(fā)性剝脫性紅皮病，此后皮疹主要分布于軀干和四肢，為多環(huán)狀匍行性表現(xiàn)，由于伴隨特應(yīng)性體質(zhì)，患者全年終生伴劇烈難忍的瘙癢，痛苦不堪。I 期、II III 期試驗(yàn)及多中心研究。目前已經(jīng)進(jìn)行各期臨床試驗(yàn)的應(yīng)用領(lǐng)域包括：血液系統(tǒng)疾?。ㄒ浦参锟顾拗鞑?、骨髓增生異常綜合征、心血管系統(tǒng)疾?。ㄐ募」Ｋ?、心力衰竭、擴(kuò)張性心肌病、心肌缺血、神經(jīng)系統(tǒng)疾病（脊髓外傷、多發(fā)性硬化癥等、胰腺疾?。↖-糖 尿糖尿?。ǜ斡不肆_恩?。ɡ钳徯阅I炎、肺疾病、骨軟骨缺陷、骨關(guān)節(jié)炎、自身免疫疾病和皮膚疾?。ù蟀捫员砥に山獍Y（s 治療安全有效。本次研究的目的是對(duì)臨床最常見的迂回線

3、狀魚鱗病這種嚴(yán)重致死或致殘性的遺傳性皮膚病進(jìn)行間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈輸注治療，觀察臨床療效、安全性并探尋治療機(jī)制。2、哪些人可以參加這項(xiàng)研究？基因檢測(cè)確診。排除標(biāo)準(zhǔn)：1）已知對(duì)血液制品和多種藥物嚴(yán)重過敏者；2）肝、腎功能異常：ASTALT 或血清肌酐值大于正常值上限；3）免疫功能低下患者；4）惡性腫瘤或其它慢性感染者；5）根據(jù)研究者判斷，受試者不可信或依從性差者。3、多少人參加這項(xiàng)研究？研究預(yù)計(jì)招募 10 名符合條件的迂回線狀魚鱗病受試者參加該項(xiàng)研究，。4、研究是怎樣進(jìn)行的？/入組要求。MSCs1-3*106/kg，28MSCs 1-3*106/kg1輸注治療后的隨訪期間，會(huì)采集患者血樣及皮膚標(biāo)本，

4、進(jìn)行治療前后蛋白表達(dá)量比對(duì)評(píng)估。5、參加本研究可能的風(fēng)險(xiǎn)與不良反應(yīng)研究藥物可能的副作用、不良反應(yīng)：輸注過程中可能發(fā)生寒戰(zhàn)、高熱、胸悶、將對(duì)此作出判斷和醫(yī)療處理。感染的風(fēng)險(xiǎn)：輸注間充質(zhì)干細(xì)胞，可能產(chǎn)生血行細(xì)菌性感染、敗血癥等風(fēng)險(xiǎn)。極為罕見的針頭感染。其他風(fēng)險(xiǎn)：還可能存在一些目前無法預(yù)知的風(fēng)險(xiǎn)、不適，藥物相互作用或不良反應(yīng)6、參加本研究有什么獲益嗎？您的孩子可能有望從該治療中獲得緩解，您的參加將對(duì)間充質(zhì)干細(xì)胞治療重癥遺傳性皮膚病的安全性及療效研究有巨大幫助，目前該四類重癥遺傳性皮膚病無任何有效可替代的治療措施，你的參與有望尋找出有效的治療措施。潛在受益：本研究可能會(huì)治愈疾病或阻止/減緩疾病的發(fā)展，

5、但是我們不能對(duì)此做出保證。您的參加可能給未來遭受同樣痛苦的患者帶來益處。7、如果不參加此項(xiàng)研究，有沒有其他備選治療方案？（對(duì)癥支持治療療法的可能的好處和風(fēng)險(xiǎn)。8、參加該項(xiàng)研究的費(fèi)用間充質(zhì)干細(xì)胞治療費(fèi)用由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院皮膚科承擔(dān)。住院及檢查費(fèi)用需要本人自己承擔(dān)。9、發(fā)生研究相關(guān)傷害的處理如果您在研究期間發(fā)生了不良事件，該不良事件是否由本研究藥物以及研究方案所需的診斷檢查有關(guān)，應(yīng)由研究者作出判斷。確因研究藥物以及研究方案所需診斷檢查引起不良事件并對(duì)您造成傷害的，您可以在您所在的研究醫(yī)院獲得積極治療。但研究者將不支付與本研究無關(guān)的費(fèi)用。10、您的權(quán)利您有權(quán)利決定是否參加本試驗(yàn)，如果您

6、不能立即做出決定，您有充分的時(shí)間考慮，如有需要您可以與親屬、朋友等您信賴的人商量后，再做出決定。如果您決定不參加本試驗(yàn)，不會(huì)影響您與研究者及申辦方的關(guān)系，您不會(huì)遭到歧視或者報(bào)復(fù)，您的待遇與權(quán)益不會(huì)受到影響。如果您決定參加本試驗(yàn)，如無特殊原因我們希望您能夠完成試驗(yàn)，但您有權(quán)力在試驗(yàn)期間隨時(shí)退出。如果您決定退出，請(qǐng)您能夠及時(shí)告訴研究者。試驗(yàn)期間，您可隨時(shí)了解與本試驗(yàn)中與您有關(guān)的信息資料。11、您的個(gè)人信息會(huì)得到嚴(yán)格保護(hù)如果您決定您的孩子參加本項(xiàng)研究，您參加研究及在研究中的個(gè)人資料均屬保密。負(fù)責(zé)研究醫(yī)師及其他研究人員將使用您的醫(yī)療信息進(jìn)行研究。這些信息可能包括您的姓名、研究申辦者，藥政管理部門或倫理

7、審查委員會(huì)的成員按規(guī)定可以在研究單位查閱您的個(gè)人資料。這項(xiàng)研究結(jié)果發(fā)表時(shí)，將不會(huì)披露您個(gè)人的任何資料。12、其他出現(xiàn)下列情況時(shí)，為了您的健康，研究者可能會(huì)未經(jīng)您的同意而將您撤出本試驗(yàn)：繼續(xù)參加本試驗(yàn)，可能會(huì)導(dǎo)致您的風(fēng)險(xiǎn)大于受益；您未按照研究者指導(dǎo)，依照研究方案參加試驗(yàn)；試驗(yàn)提前終止。13、如果有問題或困難，該與誰聯(lián)系？您可以隨時(shí)了解與本研究有關(guān)的信息資料和研究進(jìn)展如果您有與本研究有關(guān)的為題或您在研究過程中發(fā)生了任何不適與損傷，請(qǐng)聯(lián)系您的研究醫(yī)生：電話：（請(qǐng)留手機(jī)號(hào)。如果在研究過程中您有相關(guān)權(quán)益方面的問題，可以聯(lián)系新華醫(yī)院醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)，聯(lián)系電話：。第二部分 簽字頁受試者知情同意聲明我已經(jīng)閱讀了這份知情同意書，并充分理解所有內(nèi)容。我有機(jī)會(huì)提問而且所有問題均已得到解答。我理解參加本項(xiàng)研究是自愿的。如果我需要其它治療，或者我沒有遵守研究計(jì)劃，或者發(fā)生了與研究相關(guān)的 損傷或者有任何其它原因，研究醫(yī)師可以終止我繼續(xù)參與本項(xiàng)研究。我將收到一份簽過字的“知情同意書”副本。受試者姓名：法定代理人簽名：受試者簽名：與受試者關(guān)系：受試者電話：法定代理人電話：日期：年月日日期：年月日研究者告知聲明（注：如果受試者無行為能力時(shí)則需法定代理人簽名）我已經(jīng)向告知該受試者或其法定代理人詳細(xì)介紹了該研究的目的、方法、程序及研究的風(fēng)險(xiǎn)