第二十三章基因治療復習資料檢驗測試題

-/-/-/-/第二十三章基因治療一一復習測試題（一）選擇題A型題1.全世界第一例基因治療成功的疾病是A.B地中海貧血B.血友病C.重癥聯(lián)合免疫缺陷癥D.高膽固醇血癥E.糖尿病.理論上講，基因治療最理想的策略是A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.免疫調(diào)節(jié)E.導入“自殺基因”.目前基因治療所采用的方法中，最常用的是A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.免疫調(diào)節(jié)E.導入“自殺基因”.利用反義核酸阻斷基因異常表達的基因治療方法是A.基因置換B.基因替代C.基因矯正D.基因失活E.免疫調(diào)節(jié)5.將白細胞介素-2基因?qū)朐轮辛霾∪梭w內(nèi)，提高病人IL-2的表達水平，進行

抗月中瘤輔助治療。這種基因治療方法是A.基因置換B.基因替代C.基因矯正D.基因失活E.免疫調(diào)節(jié).下列哪種方法不是目前基因治療所采用的方法A.基因缺失B.基因置換C.基因替代D.基因失活E.免疫調(diào)節(jié).基因治療的基本程序中不包括A.選擇治療基因.選擇載體C.選擇靶細胞D.將載體直接注射體內(nèi)E.將治療基因?qū)氚屑毎?.下列哪種方法不屬于非病毒介導基因轉(zhuǎn)移的物理方法A.電穿孔法B.脂質(zhì)體法DNA直接注射法D.顯微注射法E.基因槍技術(shù).下列哪種方法屬于非病毒介導基因轉(zhuǎn)移的化學方法A.電穿孔法B.基因槍技術(shù)C.DNA直接注射法D.顯微注射E.DEAE-葡聚糖法.將外源治療性基因?qū)氩溉閯游锛毎姆椒ú话ˋ.顯微注射法B.電穿孔法C.脂質(zhì)體法CaCl2法E.病毒介導的基因轉(zhuǎn)移11.目前在基因治療的臨床實施中，最常使用的載體是A.逆轉(zhuǎn)錄病毒載體B.pBR322C.入噬菌體D.pUC18E.YAC12.逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點中不包括A.容量約10kbB.有潛在危險性C.基因轉(zhuǎn)移效率較高D.只感染分裂狀態(tài)的細胞E.感染細胞后產(chǎn)生高滴度病毒13.腺病毒載體的特點中不包括A.所獲病毒滴度高B.外源基因可瞬時高表達C.外源基因長期穩(wěn)定表達D.基因組結(jié)構(gòu)復雜E.能感染分裂或非分裂狀態(tài)的細胞14.腺相關(guān)病毒載體的特點中不包括A.容量相對小B.優(yōu)先整合于宿主染色體19q位點上C.外源基因穩(wěn)定表達D.安全性好E.只感染分裂狀態(tài)的細胞15.單純皰疹病毒載體的特點中不包括A.容量小于10kbB.可感染神經(jīng)細胞C.外源基因不能長期表達D.載體的毒副作用大E.基因組結(jié)構(gòu)復雜16.在基因治療時，目前哪一種細胞不能作為靶細胞A.淋巴細胞B.月中瘤細胞C.生殖細胞D.肝細胞E.造血細胞17.HIV感染的靶細胞是A.紅細胞B淋巴細胞CD4+T細胞CD8+T細胞E.神經(jīng)細胞.惡性月中瘤的基因治療方案中，目的基因?qū)塍w內(nèi)最常用的給藥途徑是A.瘤內(nèi)注射B.靜脈注射C.皮下注射D.肌肉注射E.骨髓移植.目前臨床基因治療方案中,針對的疾病最多的是A.癌癥B.單基因遺傳病C.心血管疾病D.糖尿病E.艾滋病.目前下列哪類疾病基因治療效果最確切A.單基因遺傳病B.多基因遺傳病C.惡性月中瘤D.感染性疾病E.心血管疾病B型題A.遺傳病B.月中瘤C.心血管疾病D.傳染病高血壓.病原體侵入人體主要引起哪種疾病.內(nèi)源基因結(jié)構(gòu)突變發(fā)生在生殖細胞所引起的疾病是A.基因矯正B.基因替代C.基因置換D.反義核酸技術(shù)E.基因敲除.對致病基因的異常堿基進行糾正，保留正常部分的技術(shù)方法是.目前基因治療中最常用的方式是.用正常的基因原位替換病變細胞內(nèi)的致病基因的技術(shù)方法是A.質(zhì)粒B.逆轉(zhuǎn)錄病毒C.腺病毒D.腺相關(guān)病毒E.單純皰疹病毒.目前基因治療最常用的載體.基因工程中最常用載體A.苯丙氨酸羥化酶基因B.次黃喋吟鳥喋吟磷酸核糖轉(zhuǎn)移酶基因C.腺甘脫氨酶基因D.酪氨酸酶基因E.1-磷酸半乳糖尿甘轉(zhuǎn)移酶基因.苯丙酮尿癥的治療性基因可以是.半乳糖血癥的治療性基因可以是.重癥聯(lián)合免疫缺陷癥的治療性基因可以是X型題.基因治療采用的策略包括A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.基因敲除E.免疫調(diào)節(jié).目前基因治療常使用的病毒載體有A.逆轉(zhuǎn)錄病毒B.腺病毒C.腺相關(guān)病毒D.流感病毒E.肝炎病毒.在基因治療過程中，將外源基因?qū)氩溉閯游锛毎幕瘜W方法有A.磷酸鈣沉淀法DEAE-葡聚糖法C.脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染法D.氯化鈣法E.電穿孔法34.在基因治療過程中，將外源基因?qū)氩溉閯游锛毎奈锢矸椒ㄓ蠥.顯微注射B.電穿孔DNA直接注射D.基因槍技術(shù)E.氯化鈣法35.逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點包括A.宿主細胞類型廣泛B.能隨機整合到宿主染色體中，有可能造成插入突變C.只能轉(zhuǎn)染和整合分裂狀態(tài)的靶細胞D.外源基因插入容量約10kbE.重組病毒滴度最高36.腺病毒載體的特點包括A.既可感染分裂細胞也可感染非分裂細胞B.不能整合到宿主染色體中，所以安全性較好C.外源基因插入容量約7-8kbD.外源基因可得到瞬時高表達E.重組病毒滴度非常高.用于基因治療的靶細胞必須滿足的條件A.體細胞B.取材方便C.含量比較豐富D.易于在體外人工培養(yǎng)E.可長期在體外培養(yǎng)傳代.下列細胞可作為基因治療的靶細胞有A.造血細胞B.肝細胞C.生殖細胞D.肌細胞E.月中瘤細胞.基因失活的技術(shù)包括A.反義RNAB.核酶C.RNA干擾D.肽核酸E.細胞內(nèi)抗體.基因治療可用于A.遺傳病B.免疫缺陷C.惡性月中瘤D.心血管疾病E.AIDS(二)名詞解釋基因治療(genetherapy)基因置換(genereplacement)基因矯正(genecorrection)基因增補(geneaugmentation)基因失活(geneinactivation)免疫調(diào)節(jié)(immuneadjustment)反義核酸(antisensenucleicacid)RNA干擾(RNAinterference)直接體內(nèi)療法(invivo)間接體內(nèi)療法(exvivo)(三)簡答題.什么是基因治療？.簡述基因治療的策略。.簡述基因治療的基本程序。.基因治療選擇靶細胞時應(yīng)注意些什么？.簡述目前惡性月中瘤的基因治療策略。(四)論述題.基因治療中常用的病毒載體有哪幾種？各有何優(yōu)缺點？.試述如何設(shè)計某疾病的基因治療方案。.試述基因治療目前的問題和解決途徑。參考答案與提示

（一）選擇題題號答案考察的知識點題號答案考察的知識點1C基因治療的發(fā)展史2A基因治療的策略3B基因治療的策略4D基因治療的策略5PE基因治療的策略匚6A基因治療的策略］7D基因治療的基本程序8B基因?qū)氲奈锢矸椒?E基因?qū)氲幕瘜W方法10D基因?qū)氲某Ｓ梅椒?1A基因?qū)氲某Ｓ幂d體12E逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點13C腺病母載體的特點14E腺相關(guān)病母裁體的特點15A單純皰疹病母載體的特點16C基因治療的靶細胞選擇17CHIV的生物學特性18A基因治療給藥途徑19A基因治療的臨床應(yīng)用20A基因治療的臨床應(yīng)用21D病原體與疾病的關(guān)系22A基因突變與疾病的關(guān)系23A基因治療的策略24B基因治療的策略25rc基因治療的策略r26B基因治療的常用載體127A基因工程的常用載體28A治療性基因的選擇29E治療性基因的選擇30C治療性基因的選擇31ABCE基因治療的策略32ABC基因治療的常用病毒載體33ABC基因?qū)氲幕瘜W方法34ABCD基因?qū)氲奈锢矸椒?5ABCD逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點36ABCDE腺病母載體的特點37ABCDE基因治療的靶細胞選擇38ABDE基因治療的靶細胞選擇39ABCDE基因失活的常用方法40ABCDE基因治療的臨床應(yīng)用（二）名詞解釋.是指把基因?qū)肴梭w的細胞，使其發(fā)揮生物學效應(yīng)，從而達到治療疾病目的的技術(shù)方法。.指用正常的基因原位置換病變細胞內(nèi)的致病基因，使細胞內(nèi)的DNASI全恢復

正常狀態(tài)。.指將致病基因的異常堿基進行糾正，而正常部分予以保留.即基因替代 將正常基因轉(zhuǎn)移到患者的宿主細胞，并不去除致病基因，正?；虍愇惶娲虏』蛟隗w內(nèi)表達出功能正常的蛋白質(zhì)。.通過在DNAmRNA蛋白質(zhì)等水平上干擾某些致病基因的轉(zhuǎn)錄、翻譯等環(huán)節(jié)，從而封閉該基因的表達。.將免疫相關(guān)基因(如抗體、抗原或細胞因子基因等)導入體內(nèi)，提高患者機體免疫力，達到預(yù)防和治療疾病的目的。.是一種與靶DNA1ERNAM有互補序列的核酸片段，通過與靶DNA1ERNA吉合而封閉它們的表達。.指由短雙鏈RN附導的，在mRN冰平關(guān)閉同源序列的表達或使其沉默的過程。RNAf擾是一種典型的轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控方式，又稱為轉(zhuǎn)錄后基因沉默。.將外源基因直接導入體內(nèi)的組織或器官，使其進入相應(yīng)的細胞并進行表達，從而達到治療疾病的目的。.在體外將外源基因?qū)氚屑毎麅?nèi)，再將這種基因修飾過的細胞回輸體內(nèi)，使帶有外源基因的細胞在體內(nèi)表達相應(yīng)產(chǎn)物以達到治療疾病的目的。(三)簡答題.基因治療(genetherapy) 是指把基因?qū)肴梭w的細胞，使其發(fā)揮生物學效應(yīng)，從而達到治療疾病目的的技術(shù)方法。.基因治療的策略包括基因矯正、基因置換、基因替代、基因失活、免疫調(diào)節(jié).基因治療的一般程序包括(1)選擇治療基因；(2)選擇基因治療的靶細胞;(3)將治療性基因?qū)爰毎?(4)外源基因的篩檢(5)將外源基因?qū)塍w內(nèi)-/-/(6)(6)療效觀察。-/-/4.理論上講，無論何種細胞均具有接受外源DNA勺能力。除了由于倫理問題,

禁止將生殖細胞作為靶細胞外，其它的體細胞還必須滿足下列條件才可能作

為基因治療的靶細胞(1)取材方便；(2)在人體內(nèi)含量比較豐富；(3)易于在體外人工培養(yǎng)；(4)能夠長期在體外培養(yǎng)傳代。5.目前惡性月中瘤的基因治療采用的策略主要包括(1)抑制和殺傷月中瘤細胞。(2)月中瘤細胞的基因修飾。調(diào)節(jié)和增強機體的免疫功能。(四)論述題.答題要點見表1。2.(1)選擇該病的致病基因或與該病發(fā)生密切相關(guān)的基因，作為治療性基因。(2)根據(jù)治療基因的特點選擇合適的治療方法。(3)選擇理想的靶細胞。(4)選擇高效、特異、安全的