什么是基因治療-方法有哪些-面臨的挑戰(zhàn)一覽

什么是基因治療_方法有哪些_面臨的挑戰(zhàn)一覽1.什么是基因治療基因治療是一種基于基因水平的操控而實(shí)現(xiàn)疾病治療或預(yù)防的技術(shù)方法。通過將外源具有正常功能的基因或者有治療作用的基因通過一定的方式轉(zhuǎn)入個(gè)體靶細(xì)胞進(jìn)行適當(dāng)?shù)谋磉_(dá)，以糾正或緩解基因缺陷或異常所產(chǎn)生的疾病癥狀，從而取得對(duì)疾病的防治效果。2.基因治療的主要方法基因治療可根據(jù)實(shí)現(xiàn)手段的不同分為體外(離體)治療和體內(nèi)治療兩大類。體內(nèi)基因治療和體外基因治療的研發(fā)管線各占一半，病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異。無論是體內(nèi)和體外治療，絕大部分的研發(fā)管線都使用病毒載體。目前應(yīng)用最廣泛的平臺(tái)依次是腺相關(guān)病毒、慢病毒、腺病毒等。其中，腺相關(guān)病毒(AAV)是一種大小約為26nm，只包含一條單鏈線狀DNA基因和蛋白質(zhì)衣殼的無包膜病毒。AAV由于其低毒力、高轉(zhuǎn)導(dǎo)率、成本可控、低插入風(fēng)險(xiǎn)的特點(diǎn)被廣泛運(yùn)用于基因治療中。3.基因治療面臨的主要挑戰(zhàn)基因治療有望成為這個(gè)世紀(jì)的一種重要治療方法，因?yàn)樗挠绊懛秶h(yuǎn)遠(yuǎn)超出了傳統(tǒng)藥物?；蛑委熌軌虼龠M(jìn)生物制劑的穩(wěn)定、持續(xù)和受調(diào)控的表達(dá)。此外，當(dāng)與細(xì)胞療法相結(jié)合時(shí)，基因治療將細(xì)胞變成用于靶向基因傳遞的智能載體?；蛑委熆蓪?qiáng)大的生物過程導(dǎo)向疾病矯正、組織修復(fù)和再生。且可以通過遺傳機(jī)制傳遞信息來保證所提供治療的穩(wěn)定性、保真度和放大率。人體干細(xì)胞的歸巢機(jī)制可用于將基因療法靶向特定組織和疾病部位。基因治療還利用干細(xì)胞和移植的再生潛力以及免疫的生物武器，用于特異性消除轉(zhuǎn)化或感染的細(xì)胞。通過利用這些內(nèi)在的生物學(xué)能力，基因治療有可能解決罕見和常見嚴(yán)重疾病的大量未滿足的醫(yī)療需求，這將使患者得更廣泛的受益。但在實(shí)現(xiàn)這一美好愿景之前，仍需面對(duì)多項(xiàng)重大挑戰(zhàn)。例如，基因轉(zhuǎn)移載體的有效性和安全性應(yīng)該通過進(jìn)一步改造它們的設(shè)計(jì)和組成來提高，這可能需要將不同病毒的生物學(xué)特征與合成的分子相結(jié)合來評(píng)估。這些進(jìn)步將使載體能夠精確靶向組織和細(xì)胞類型，并克服細(xì)胞對(duì)基因轉(zhuǎn)導(dǎo)和繞過外源核酸傳感器的限制。還將幫助載體避免激活先天性和適應(yīng)性免疫系統(tǒng)。總體而言，這些變化還將確保轉(zhuǎn)基因表達(dá)是可重復(fù)的、穩(wěn)健的、在較長(zhǎng)時(shí)期內(nèi)發(fā)生，且與內(nèi)源性表達(dá)模式一致。此外，由基因的特殊性所引發(fā)的倫理、宗教、管理和社會(huì)問題也會(huì)隨之而來。如何對(duì)基因治療技術(shù)的研究與發(fā)展進(jìn)行全面的、