流行病學(xué)――第十一章臨床療效和疾病預(yù)后研究

流行病學(xué)――第十一章臨床療效和疾病預(yù)后研究一、名詞解釋1．雙盲法2．沾染3．自然史4．標(biāo)準(zhǔn)對照5．隨機(jī)對照試驗二、單選題1．有關(guān)安慰劑的使用哪項論述不正確?A.使用目的是為了排除非特異性效應(yīng)的干擾B.安慰劑常用沒有任何藥理作用的物質(zhì)C可用于研究那些目前尚無有效藥物治療的疾病作對照D.安慰劑的外觀和劑型與試驗藥物不同E.安慰劑和試驗藥要同步應(yīng)用2．在臨床療效試驗中，進(jìn)行樣本量估計時，所需樣本量隨下列指標(biāo)的變化情況正確的是A.某種指標(biāo)在人群中發(fā)生的頻率越低，所需樣本量越大B.某種指標(biāo)在人群中發(fā)生的頻率越低，所需樣本量越小C所需樣本量與某種指標(biāo)在人群中發(fā)生的頻率無關(guān)D.數(shù)值越大，所需樣本量越大E.1一數(shù)值越大，所需樣本量越小.在臨床療效試驗中，進(jìn)行樣本量估計時，所需樣本量隨下列指標(biāo)的變化情況正確的是A.實驗組與對照組要比較的數(shù)值差值d越大，所需樣本量越大B.實驗組與對照組要比較的數(shù)值差值d越大，所需樣本量越小C.所需樣本量與實驗組與對照組要比較的數(shù)值差值d無關(guān)D.實驗組與對照組要比較的數(shù)值差值d越大，用單側(cè)檢驗計算樣本量E.差值d和某種指標(biāo)在人群中發(fā)生的頻率越大，樣本量越小.在臨床療效試驗中，進(jìn)行樣本量估計時，所需樣本量隨下列指標(biāo)的變化情況正確的是A.檢驗的顯著性水平（第I類錯誤的概率）越大，所需樣本量越大B.檢驗的顯著性水平越大，所需樣本量越小C.檢驗的顯著性水平（第n類錯誤的概率）越大，所需樣本量越大D.檢驗的顯著性水平越大。越小，所需樣本量越小E.所需樣本量與檢驗的顯著性水平和無關(guān)5.在研究抗心律不齊藥物的藥效時，選擇研究對象正確的是A.最好選擇近期心律不齊頻繁發(fā)作的病人8.最好不要選擇近期心律不齊頻繁發(fā)作的病人C可用孕婦作為研究對象D.樣本量越大，結(jié)果越能說明問題E.病人的年齡和性別對研究結(jié)果影響不大6．關(guān)于單盲法描述不正確的是A.單盲法簡便，容易進(jìn)行B.單盲法是指觀察者不知道分組情況和研究對象接受處理情況C單盲法是指研究對象不知道分組情況和研究對象接受處理情況D.單盲法對受試者的健康和安全有利E.單盲法可以去除來自研究對象的偏倚7．目前進(jìn)行疾病預(yù)后研究的主要方法是A.現(xiàn)況調(diào)查B.病例對照研究C生存分析D.生態(tài)學(xué)研究E.數(shù)理研究8．下列哪項不是臨床試驗中采用盲法原則觀察結(jié)果的優(yōu)點?A.可克服來自患者的主觀因素的影響B(tài).可克服來自親屬的主觀因素的影響C可克服來自醫(yī)生、護(hù)士等觀察者主觀因素的影響D.可克服來自研究分析資料人員的主觀因素的影響E.可克服實驗室人員實驗過程中的主觀因素的影響三、多選題1．在臨床療效實驗中常用的隨機(jī)化分組方法有哪些?A.單純隨機(jī)化B.區(qū)組隨機(jī)化C分層隨機(jī)化D.多階段抽樣E.分層整群抽樣2．關(guān)于雙盲法描述正確的是人.雙盲法是指研究對象和觀察者不知道分組情況和研究對象接受處理情況8.雙盲法是指觀察者和資料分析者不知道分組情況和研究對象接受處理情況C.雙盲法不適用于危重病人口.雙盲法可以消除資料分析者帶來的偏倚E.雙盲法得到的研究結(jié)果準(zhǔn)確，沒有任何偏倚3．關(guān)于三盲法描述正確的是A.三盲法是指除觀察者外都不知道分組情況和研究對象接受的處理情況B.三盲法是指受試對象、觀察者和資料分析者不知道分組情況和研究對象接受的處理情況C三盲法使科研的安全性得到了保證D.三盲法能消除資料分析者帶來的主觀因素的影響E.三盲法能保證結(jié)果的正確和研究對象的依從性4．在隨機(jī)對照試驗中，控制選擇性偏倚的方法A.嚴(yán)格掌握研究對象的人選標(biāo)準(zhǔn)B.采用隨機(jī)分組的方法C儀器和試劑標(biāo)準(zhǔn)化D.使用盲法E.采用隨機(jī)抽樣的方法5．在隨機(jī)對照試驗中，常見的偏倚和影響結(jié)果的因素有A.選擇性偏倚B.測量偏倚C干擾和沾染D.依從性E.混雜偏倚6.關(guān)于隨機(jī)對照試驗和非隨機(jī)對照試驗敘述正確的是A.隨機(jī)對照試驗必須隨機(jī)分組并設(shè)對照B.非隨機(jī)對照試驗不一定隨機(jī)分組也不一定設(shè)對照C隨機(jī)對照試驗比非隨機(jī)對照試驗省時省力D.非隨機(jī)對照試驗所得結(jié)果不如隨機(jī)對照試驗的結(jié)果可靠E.隨機(jī)對照試驗正因為設(shè)立了嚴(yán)格的對照，所以結(jié)果才可靠四、簡答題1．簡述臨床療效試驗的特點。2．臨床試驗選擇研究對象的原則是什么?3．臨床試驗常用的對照形式有哪些?4．簡述隨機(jī)對照試驗的偏倚及其控制。5．簡述預(yù)后研究中常見的偏倚及其控制。6．疾病預(yù)后研究的意義。7．常見的影響疾病預(yù)后的因素有哪些?五、論述題1．隨機(jī)對照試驗的實驗步驟。2.請分析比較臨床療效研究和疾病預(yù)后研究兩者間異同點及內(nèi)在聯(lián)系。參考答案一、名詞解釋1．雙盲法研究對象和觀察者都不知道分組情況，也不知道研究對象接受的處理措施，稱為雙盲法。2．沾染指對照組的患者額外的接受了試驗藥物，從而人為的造成一種夸大對照組療效的現(xiàn)象。3．自然史指在沒有任何干預(yù)的情況下，疾病自然發(fā)生和演變的過程。4．標(biāo)準(zhǔn)對照以現(xiàn)行最有效的或臨床上最常用的藥物或治療方法作為對照，用以判斷新藥或新療法是否優(yōu)于現(xiàn)行的藥物或療法。5．隨機(jī)對照試驗將研究人群隨機(jī)分為實驗組與對照組，將研究者所控制的措施給予試驗人群，隨訪并比較兩組人群的結(jié)果，以判斷措施的效果。二、單選題1.D2.A3.B4.B5.A6.B7.C8.B三、多選題1.ABC2.AC3.BD4.ABE5.ABCD6.ABD四、簡答題1．簡述臨床療效試驗的特點。（1）具有實驗性研究的特點：在設(shè)計時需遵循對照、隨機(jī)化、盲法及重復(fù)的原則；（2）研究對象具有特殊性：臨床療效試驗的研究對象是人，個體的差異不僅影響疾病的表現(xiàn)，也可能影響療效；（3）要考慮醫(yī)學(xué)倫理學(xué)問題；（4）要科學(xué)評價臨床療效，包括試驗的真實性、重復(fù)性及實用性。2．臨床試驗選擇研究對象的原則是：（1）被選的對象應(yīng)該能從試驗中受益；（2）盡可能選擇癥狀和體征明顯的研究對象；（3）盡可能不用孕婦作為研究對象；（4）盡量選擇依從性好的作為研究對象。3．臨床試驗常用的對照形式有：（1）標(biāo)準(zhǔn)對照；（2）安慰劑對照；（3）交叉對照；（4）相互對照；（5）自身對照。4．簡述隨機(jī)對照試驗的偏倚及其控制。（1）選擇偏倚防止的方法就是嚴(yán)格掌握研究對象的人選標(biāo)準(zhǔn)，并使用隨機(jī)抽樣和隨機(jī)分組的方法；（2）測量偏倚防止的方法主要在于儀器和試劑的標(biāo)準(zhǔn)化和操作者的規(guī)范；（3）干擾和沾染防止的方法是使用盲法并嚴(yán)格按治療方案進(jìn)行，不要隨意增加和減少藥物種類；（4）提高依從性的方法是盡量縮短研究時間，試驗開始后做好宣傳工作，多提醒研究對象按時服藥定期檢查，與病人家屬搞好關(guān)系。5．預(yù)后研究中常見的偏倚及其控制。常見的偏倚主要有：①失訪偏倚；②遷移性偏倚；③零點偏倚；④集合偏倚；⑤測量偏倚?？刂品椒ǎ弘S機(jī)化、限制、配比、分層、多因素分析。6．疾病預(yù)后研究的意義。①克服憑臨床經(jīng)驗判斷預(yù)后的局限性；②了解疾病的自然史、病程和疾病的危害程度，幫助臨床醫(yī)生做出治療決策；③研究影響疾病預(yù)后的各種因素，有助于改善并干預(yù)疾病的結(jié)局；④評價疾病的防治效果，從而促進(jìn)治療水平的提高。7.①患者的機(jī)體狀況；②疾病本身的特點；③患者的病情；④醫(yī)療干預(yù)效果；⑤醫(yī)院內(nèi)感染；⑥社會、家庭因素。本考題的要點是全面了解影響預(yù)后的因素有哪些，答題時根據(jù)所學(xué)到的知識從患者本身的生理特征、疾病所具有的特點、患病的不同時期、治療的效果、患者周圍的影響因素等方面綜合考慮。因為影響預(yù)后的因素是多方面的，所以在學(xué)習(xí)時應(yīng)進(jìn)行聯(lián)想并進(jìn)行推理，回答問題時盡可能全面。五、論述題1．隨機(jī)對照試驗的實驗步驟。（1）制定實驗計劃：包括明確實驗?zāi)康?、確定實驗對象的具體要求和來源、確定研究因素和觀察指標(biāo)、如何進(jìn)行資料收集、采用何種統(tǒng)計分析方法。（2）確定研究人群：選擇研究對象時應(yīng)注意四條原則，可參考簡答第四題。（3）樣本含量計算：樣本量受四條因素的影響，即指標(biāo)在人群中的發(fā)生頻率、實驗組與對照組的差異、檢驗的顯著性水平和單雙側(cè)檢驗。（4）嚴(yán)格地隨機(jī)分組：根據(jù)實驗的目的選擇合適的對照形式，臨床試驗常用標(biāo)準(zhǔn)對照，然后將確定的研究對象嚴(yán)格地隨機(jī)分配到實驗組和對照組。（5）盲法的應(yīng)用：根據(jù)實驗的目的選擇盲法，包括單盲、雙盲和三盲。（6）資料的收集與分析：根據(jù)資料的類型正確選擇統(tǒng)計分析的方法。2.疾病預(yù)后與臨床治療效果研究兩者間是密切相關(guān)的，治療效果好，疾病的預(yù)后則好，反之則差。因此，在進(jìn)行臨床療效研究時，可以疾病的預(yù)后作為觀察指標(biāo)評價治療的效果。兩者間相同點：①研究前必須進(jìn)行嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膶嶒炘O(shè)計；②研究對象是病人；③必須進(jìn)行一定時間的隨訪觀察；④統(tǒng)計分析比較后才能得出正確結(jié)果。兩者間不同點：①臨床療效研究主要研究干預(yù)措施的效果，而預(yù)后研究則主要觀察疾病的不同結(jié)局；②進(jìn)行預(yù)后研究的同時，還能了解疾病的自然史㈠臨床療效研究則不能；③研究疾病預(yù)后時，?？紤]多種影響預(yù)后的因素；而臨床療效研究則主要考慮各影響因素在實驗