初見真實世界研究研究

初見真實世界研究首都醫(yī)科大學附屬北京佑安醫(yī)院肝病免疫科陳杰1精品PPT|借鑒參考第一頁，共二十一頁。真實世界研究初印象1定義2特點3RWS與RCT4優(yōu)與劣5應用2精品PPT|借鑒參考第二頁，共二十一頁。定義真實世界研究（Real

worldstudy），指在真實的臨床、社區(qū)或家庭環(huán)境下獲取的多種數(shù)據(jù)，從而評價某種治療措施對患者健康真實影響的研究。真實世界證據(jù)與其他證據(jù)的本質區(qū)別不在于研究方法和試驗設計，而在于獲取數(shù)據(jù)的環(huán)境，即真實世界研究的數(shù)據(jù)來源于醫(yī)療機構、家庭和社區(qū)，而非存在諸多嚴格限制的科研場所。3精品PPT|借鑒參考第三頁，共二十一頁。特點１.數(shù)據(jù)來源：廣泛包括除傳統(tǒng)臨床試驗以外的相關醫(yī)療數(shù)據(jù)，如醫(yī)療健康記錄、醫(yī)療保障數(shù)據(jù)、醫(yī)療產(chǎn)品及疾病注冊登記等2.

研究設計真實世界研究并不是一種獨立的、新的研究方法，而是包括多種不同類型的研究設計2.1觀察性真實世界研究描述性研究：病例個案報告、病例系列、橫斷面研究分析性研究：隊列研究、注冊研究、巢式病例對照研究、病例對照研究改良的設計方案：續(xù)斷性時間序列鈉-葡萄糖共轉運體-2抑制劑(SGLT-2i)對2型糖尿病并發(fā)冠心病患者的心血管保護作用

2.2試驗性（干預性）真實世界研究：4精品PPT|借鑒參考第四頁，共二十一頁。ｐＲＣＴ實效性或實用性隨機對照試驗（ｐＲＣＴ）ｐＲＣＴ在真實世界條件下開展干預性研究，常見方式是對臨床已使用的不同干預措施進行隨機分組，在盡量貼近臨床實際情況下對患者進行干預和隨訪，并針對患者、臨床醫(yī)生或醫(yī)療衛(wèi)生決策者有重要價值的結局進行評價。在ｐＲＣＴ的設計中，盡管使用了隨機手段，但患者在研究中所處的環(huán)境、干預措施實施和隨訪過程、數(shù)據(jù)和結局的收集方式等都是在盡可能貼近真實條件下進行脊髓灰質炎Salk疫苗現(xiàn)場試驗5精品PPT|借鑒參考第五頁，共二十一頁。RWS與RCT6精品PPT|借鑒參考第六頁，共二十一頁。優(yōu)與劣優(yōu)點：（１）真實世界研究關注實際療效或“效果”（２）樣本量通常較大，利于解決罕見疾病和事件的相關問題，利于評價不同人群之間干預效果的差異（亞組分析）；（３）可利用已有的電子病歷、醫(yī)保數(shù)據(jù)等，實現(xiàn)快速設計與收集大樣本數(shù)據(jù)、統(tǒng)計效能不僅高；對更有廣泛臨床意義的結局指標，如治愈率進行評價；評價取得結果的投入（４）干預措施符合臨床實際、臨床實踐環(huán)境，無盲法，無安慰劑，容易被研究對象接受，較容易通過倫理審查，成本-效益更優(yōu)；（5）最重要的是，真實世界研究提供了傳統(tǒng)ＲＣＴ無法提供的證據(jù)，包括真實環(huán)境下干預措施的療效、長期用藥的安全性、依從性等7精品PPT|借鑒參考第七頁，共二十一頁。優(yōu)與劣缺點（１）設計的局限性研究對象納入限制較少，人群異質性較大，基線特征和其他影響療效與預后的因素在比較組間的不均衡性，可導致結果偏倚；即使采用復雜的統(tǒng)計學方法減少這些混雜因素的影響，但這種分析方法也僅能處理已知的混雜因素，無法處理未知的混雜因素。（２）數(shù)據(jù)的準確性、完整性8精品PPT|借鑒參考第八頁，共二十一頁。應用9精品PPT|借鑒參考第九頁，共二十一頁。PPT內容概述初見真實世界研究。精品PPT|借鑒參考。精品PPT|借鑒參考。精品PPT|借鑒參考。包括除傳統(tǒng)臨床試驗以外的相關醫(yī)療數(shù)據(jù)，如醫(yī)療健康記錄、醫(yī)療保障數(shù)據(jù)、醫(yī)療產(chǎn)品及疾病注冊登記等。鈉-葡萄糖共轉運體-2抑制劑(SGLT-2i)對2型糖尿病并發(fā)冠心病患者的心血管保護作用。ｐＲＣＴ在真實世界條件下開展干預性研究，常見方式是對臨床已使用的不同干預措施進行隨機分組，在盡量貼近臨床實際情況下對患者進行干預和隨訪，并針對患者、臨床醫(yī)生或醫(yī)療衛(wèi)生決策者有重要價值的結局進行評價。（２）樣本量通常較大，利于解決罕見疾病和事件的相關問題，利于評價不同人群之間干預效果的差異（亞組分析）。（３）可利用已有的電子病歷、醫(yī)保數(shù)據(jù)等，實現(xiàn)快速設計與收集大樣本數(shù)據(jù)、統(tǒng)計效能不僅高。法，無安慰劑，容易被研究對象接受，較容易通過倫。真實世界研究標準：RECORD清單和

GRACE清單的解讀。診斷編碼的驗證、暴露和結局的識別規(guī)則。20第十頁，共二十一頁。中國臨床醫(yī)學真實世界研究施行規(guī)范簡介1.RWS的意義2.RWS的研究類型3.RWS的實施4.小結11精品PPT|借鑒參考第十一頁，共二十一頁。RWS的實施1RWS的樣本量計算2RWS的倫理評估3RWS的患者隨訪管理4

RWS的數(shù)據(jù)管理CFDA2016年頒布的《臨床試驗數(shù)據(jù)管理工作技術指南》臨床試驗數(shù)據(jù)的標準化：本規(guī)范建議采用臨床數(shù)據(jù)交換標準協(xié)會(ClinicalDataInterchangeStandardsConsortium，CDISC)標準進行數(shù)據(jù)規(guī)范，建議依照MedDRA，世界衛(wèi)生組織藥物詞典，WHOART術語集等進行數(shù)據(jù)標準化。數(shù)據(jù)管理的工作流程5RWS的數(shù)據(jù)分析6RWS研究的質量控制12精品PPT|借鑒參考第十二頁，共二十一頁。真實世界研究標準：RECORD清單和

GRACE清單的解讀RECORD清單：觀察性流行病學研究報告規(guī)范STROBE的擴展板“RECORD聲明”

即“常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)研究的報告規(guī)范聲明RECORD2015年10月常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)是指“無特定預先研究問題設計地采集的數(shù)據(jù)”RECORD聲明主要關注3個方面的內容：數(shù)據(jù)庫的特征；診斷編碼的驗證、暴露和結局的識別規(guī)則；每條數(shù)據(jù)記錄的鏈接方法13精品PPT|借鑒參考第十三頁，共二十一頁。使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報告規(guī)范-RECORD規(guī)范14精品PPT|借鑒參考第十四頁，共二十一頁。來源網(wǎng)絡·實用可編輯精品PPT·收集整理第十五頁，共二十一頁。使用常規(guī)收集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究的

報告規(guī)范-RECORD規(guī)范16精品PPT|借鑒參考第十六頁，共二十一頁。舉例RECORD1.1：在題目或摘要中明確使用的數(shù)據(jù)類型?？赡艿脑?，應包含所使用數(shù)據(jù)庫的名稱。RECORD1.2：如需要，應在題目或摘要中報告研究發(fā)生的地理位置和時間窗。RECORD1.3：如果研究實施了數(shù)據(jù)庫的鏈接，應在題目或摘要中給予清晰闡述。實例①“2010年結腸鏡檢查后穿孔和出血：基于法國綜合健康保險數(shù)據(jù)（SNIIRAM）”

。②“荷蘭醫(yī)院標準化死亡率（HSMR）方法和心臟外科手術：使用醫(yī)院管理數(shù)據(jù)為基準的國家隊列與臨床數(shù)據(jù)庫比較”17精品PPT|借鑒參考第十七頁，共二十一頁。GRACE清單GRACE清單：好的比較效益研究準則2010年GRACE準則提出主要內容是關于觀察性研究的準則，比如大樣本的貼近真實世界的隊列研究。與STROBE等規(guī)范關注觀察性研究報告過程不同，GRACE旨在評價比較效益研究領域中觀察性研究的質量。3組問題：是否在實施前已經(jīng)詳細制定了研究計劃?研究的執(zhí)行，分析和報告是否從好的臨床實踐出發(fā)，報告是否足夠詳細可以用來準確評價和重復?