慢性粒細(xì)胞白血病患者服務(wù)手冊模板

慢性粒細(xì)胞白血病患者服務(wù)手冊CML:AGuideforPatientsandCaregivers本冊介紹:任何年紀(jì)人全部可能患上慢性粒細(xì)胞白血病，但絕大多數(shù)慢粒患者是成人。這本小冊子關(guān)鍵是針對慢?；颊?，患者家眷和護(hù)理人員編寫，意在幫助她們了解慢粒其及相關(guān)診療.同時,本書也介紹了和該疾病診療相關(guān)新突破新進(jìn)展,期望能夠給廣大患者帶來更多福音。第一部分： 什么是慢性粒細(xì)胞白血病? 哪些人易患上慢性粒細(xì)胞白血病? 醫(yī)生怎樣確診慢性粒細(xì)胞白血病?第二部分: 慢性粒細(xì)胞白血病診療方法有哪些? 這些診療方法有什么副作用? 怎樣才能夠取得更多信息?目錄 0引言 1了解慢粒 1.1體征和癥狀 1.2血液和骨髓檢驗 1.3CML分期 2診療 2.1慢性期診療-藥品診療 2.2加速期或急變期診療(a) 2.2加速期或急變期診療(b) 2.2加速期或急變期診療(c) 2.2加速期或急變期診療(d) 2.3相關(guān)疾病 2.4臨床試驗 2.5和醫(yī)生交談 2.6應(yīng)對CML0引言任何年紀(jì)段人全部可能患上慢性粒細(xì)胞白血?。ㄒ韵潞喎Q慢粒或CML），但絕大多數(shù)慢粒患者是成人。這本小冊子是為慢?；颊摺⒒颊呒揖旌妥o(hù)理人員編寫，意在幫助她們了解慢粒及其診療方法。同時，本書也介紹了相關(guān)此病診療最新進(jìn)展，期望能為廣大患者帶來前所未有福音。第一部分為您講述： 什么是慢性粒細(xì)胞白血病? 哪些人易患上慢性粒細(xì)胞白血病? 醫(yī)生怎樣確診慢性粒細(xì)胞白血病?第二部分為您講述: 慢性粒細(xì)胞白血病診療方法有哪些? 這些診療方法有什么副作用? 怎樣取得更多信息?1了解慢粒白血病是一個惡性腫瘤，關(guān)鍵分為四種。慢粒(CML)是其中之一。慢粒發(fā)病源于單個干細(xì)胞改變。干細(xì)胞存在于骨髓中，能夠分化成紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板。每個有核細(xì)胞全部有攜帶基因染色體?；蛑笇?dǎo)細(xì)胞行使功效。正常細(xì)胞內(nèi)有22對常染色體，編為1-22號。除此之外，女性還有兩條X染色體，男性則還有一條X及一條Y染色體。慢?；颊?號和22號染色體中有些基因片段發(fā)生了交換，這種染色體基因片段交換稱為“易位”。9號染色體斷裂發(fā)生在ABL基因處，而22號染色體斷裂發(fā)生在斷裂點簇集區(qū)（BCR）。9號染色體斷裂片段易位至22號染色體斷裂處末端，形成了BCR-ABL融合基因。針對BCL-ABL基因藥品靶向診療將從第11頁起具體敘述。醫(yī)生們正致力于搞清造成Ph染色體和BCR-ABL基因原因。可能原因有以下這些: 極高水平輻射（比如第二次世界大戰(zhàn)中原子彈爆炸幸存者受到核輻射）。 診療其它腫瘤時使用高劑量放療。正常牙科和醫(yī)用X光檢驗不會引發(fā)慢粒，慢粒也不會傳染。1.1體征和癥狀慢粒(CML)患者體征和癥狀進(jìn)展緩慢，部分患者是經(jīng)過體檢時血常規(guī)檢驗才得悉自己患上了慢粒。慢?；颊呖赡艹霈F(xiàn)以下癥狀： 易疲憊 活動后呼吸短促 皮膚蒼白 脾腫大（在左上腹部） 夜間盜汗 體重減輕慢粒患者這些體征和癥狀在其它疾病中也很常見。骨髓、血液和血細(xì)胞骨髓在骨骼中間，呈海綿狀。血細(xì)胞產(chǎn)生于骨髓，由干細(xì)胞分化而來。造血干細(xì)胞在骨髓中分化為紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板，以后這些分化成熟細(xì)胞進(jìn)入血液循環(huán)。血漿也是血液組成部分，它關(guān)鍵成份是水。同時也含有維生素、礦物質(zhì)、蛋白質(zhì)、激素和其它天然化學(xué)物質(zhì)。血小板在人體受傷后形成血小板栓子，從而幫助止血。紅細(xì)胞在機體中含有運輸氧作用。當(dāng)血液中紅細(xì)胞數(shù)目低于正常時稱為貧血。貧血患者可能會出現(xiàn)疲憊、皮膚粘膜蒼白或呼吸短促等癥狀。白細(xì)胞在機體內(nèi)含有抗感染作用。中性粒細(xì)胞是一個能抵御感染白細(xì)胞。1.2血液和骨髓檢驗血液和骨髓檢驗可用來尋求白血病細(xì)胞，以明確慢粒診療。慢?；颊唧w內(nèi)白細(xì)胞計數(shù)常常會很高，血小板計數(shù)也可能會增高，而紅細(xì)胞中攜氧血紅蛋白水平則會降低。通常外周血細(xì)胞檢驗即可明確慢粒診療。而骨髓穿刺和活檢可經(jīng)過對骨髓細(xì)胞檢驗，發(fā)覺外周血細(xì)胞中所沒有檢驗出細(xì)胞病變。這兩項檢驗通?？稍谠\所或醫(yī)院中同時完成。骨髓檢驗結(jié)果能夠幫助醫(yī)生為患者選擇最好診療方案，還可隨訪診療效果。進(jìn)行骨髓穿刺時，醫(yī)生利用藥品首先對患者進(jìn)行局部皮膚麻醉，然后將一根特制骨穿針穿過病人髂骨刺入骨髓中，并從中抽取部分細(xì)胞標(biāo)本。標(biāo)本能夠在顯微鏡下觀察，以識別異常細(xì)胞，也可進(jìn)行細(xì)胞遺傳學(xué)分析、聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)（PCR）及其它檢驗。骨髓活組織檢驗不一樣于骨髓穿刺。首先，醫(yī)生應(yīng)用藥品對患者施行局部皮膚麻醉，然后使用特制活檢針取出一小塊包含骨髓骨組織，最終在顯微鏡下觀察，以判定是否含有異常細(xì)胞。細(xì)胞遺傳學(xué)分析是檢驗白血病細(xì)胞染色體一個試驗室檢驗方法，它能夠輔助醫(yī)生明確慢粒診療。熒光原位雜交（FISH）可用于測定患者體內(nèi)慢粒細(xì)胞殘余百分比。當(dāng)用FISH檢測不出白血病細(xì)胞時，還能夠采取靈敏度極高PCR方法。這些檢驗用于診療慢粒，也用來評價患者診療反應(yīng)。慢?；颊邞?yīng)該在專科醫(yī)院進(jìn)行診療，因為那里醫(yī)生對該病處理擁有豐富經(jīng)驗。在這里部分患者也能夠取得深入醫(yī)療提議，從而愈加好地了解自己病情、診療和隨訪。1.3慢粒分期慢?？煞譃?期： 慢性期 加速期 急變期大多數(shù)患者在初診時正處于慢性期，這個時期癥狀并不嚴(yán)重，白細(xì)胞依舊能抵御感染。此時若病人接收診療，紅細(xì)胞和血小板仍能發(fā)揮對應(yīng)作用，多數(shù)病人能夠恢復(fù)正常生活。在加速期，病人可能會出現(xiàn)貧血（血液中紅細(xì)胞數(shù)目降低），白細(xì)胞計數(shù)升高或下降，血小板計數(shù)下降，早期骨髓細(xì)胞即母細(xì)胞數(shù)量增加，脾腫大，患者會感到身體不適。在急變期，骨髓和外周血中原始細(xì)胞數(shù)量增加，紅細(xì)胞和血小板數(shù)量降低，可出現(xiàn)出血和感染?；颊邥杏X疲憊、氣短、腹痛、骨痛或出血。2診療2.1慢性期診療──藥品診療慢性期診療目標(biāo)是：外周血細(xì)胞計數(shù)恢復(fù)正常清除攜帶BCR-ABL融合基因細(xì)胞對處于慢性期慢?；颊?，診療往往能使患者血細(xì)胞水平恢復(fù)到正常，腫大脾臟縮小到正常。多數(shù)患者不會出現(xiàn)感染或異常出血。慢?；颊咂鹗荚\療是用一個名為甲磺酸伊馬替尼（商品名叫格列衛(wèi)?）藥品。格列衛(wèi)?是一個BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑，在經(jīng)過了美國食品藥品管理局(FDA)同意。一部分患者依靠格列衛(wèi)?來控制病情。但有些患者服用格列衛(wèi)?后有強烈副作用，或藥效欠佳。若患者對常規(guī)劑量格列衛(wèi)?沒有反應(yīng)，加大劑量可能會有一定療效。對于格列衛(wèi)?無效患者，還有兩種新藥能夠使用，分別是達(dá)沙替尼（商品名叫撲瑞賽?）和尼洛替尼（商品名叫泰息安?）。它們也能阻斷BCR-ABL融合基因，但作用路徑和格列衛(wèi)?不一樣。上述三種藥品全部需要口服。撲瑞賽?已獲美國FDA同意，適適用于一些對格列衛(wèi)?診療無效慢?；颊?。創(chuàng)著此書時，泰息安?剛剛完成臨床試驗中。若需要了解更多相關(guān)臨床試驗信息，請參考本書第22頁。大多數(shù)慢性期患者在診療中仍能夠進(jìn)行日常活動。藥品診療可使大多數(shù)患者維持很長無癥狀期（該時期稱緩解期）。然而，藥品診療并不能根治慢粒，慢?；颊咝枰３ｋS訪。如若發(fā)覺任何慢粒卷土重來跡象（這種情況被稱為復(fù)發(fā)），患者全部應(yīng)該接收具體檢驗。她們需定時進(jìn)行包含血常規(guī)在內(nèi)健康體檢，有時還需要復(fù)查骨髓。停藥可能復(fù)發(fā)，耐藥也可能復(fù)發(fā)。對于這些患者，還能夠采取其它療法。2.2加速期或急變期診療（a\b\c\d）對于加速期或急變期患者，格列衛(wèi)?和一些患者使用撲瑞賽?全部是關(guān)鍵療法。對于一些患者來說，干細(xì)胞移植是另一關(guān)鍵療法。干細(xì)胞移植相關(guān)信息請參見第17頁。診療反應(yīng)監(jiān)測診療反應(yīng)十分關(guān)鍵。醫(yī)生可能會使用術(shù)語如血液學(xué)、細(xì)胞遺傳學(xué)或分子學(xué)緩解（反應(yīng)）。血液學(xué)檢驗可用于了解患者是否達(dá)成完全血液學(xué)反應(yīng)（紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板計數(shù)正?；蚩拷＃Ｑ夯蚬撬杌顧z標(biāo)本也可用于做FISH(熒光原位雜交)或PCR(聚合酶鏈反應(yīng))檢測。FISH用于檢測患者細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（慢粒細(xì)胞殘余百分?jǐn)?shù)）。PCR用于檢測患者分子學(xué)反應(yīng)（BCR－ABL基因降低程度）。大多數(shù)慢?；颊咴诼云诜酶窳行l(wèi)?后會出現(xiàn)血液學(xué)完全緩解，其中很多患者進(jìn)而出現(xiàn)完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)，她們也可能出現(xiàn)分子學(xué)部分或完全緩解。對于使用格列衛(wèi)?后療效欠佳患者，還能夠采取其它療法。格列衛(wèi)?和撲瑞賽?診療副作用很多副作用會伴隨時間推移消失或變得不顯著。格列衛(wèi)?可能產(chǎn)生部分副作用，大多無需停藥。較常見副作用包含： 體液潴留造成水腫 眼周浮腫 惡心 嘔吐 肌肉痙攣 腹瀉 皮疹 骨或關(guān)節(jié)疼痛 白細(xì)胞或血小板計數(shù)過低格列衛(wèi)?也可能造成骨骼礦物質(zhì)流失。心臟副作用則較為罕見。醫(yī)生需檢驗這些可能出現(xiàn)副作用。達(dá)沙替尼?副作用包含： 白細(xì)胞或血小板計數(shù)過低 胸腔積液 腹瀉 頭痛 低血鈣 肝功效輕度異常醫(yī)生們正在研究慢粒診療對孕婦影響。她們想知道格列衛(wèi)?、達(dá)沙替尼?及其它慢粒藥品是否會造成流產(chǎn)或出生缺點。同時，大部分醫(yī)生提議，接收慢粒診療女性患者應(yīng)采取避孕方法。更多信息請咨詢您醫(yī)生。造血干細(xì)胞移植造血干細(xì)胞移植（有時也稱骨髓移植）用于診療一些慢?；颊?。造血干細(xì)胞移植即化療結(jié)束后把她人捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞（異基因移植）或患者本身造血干細(xì)胞（自體輸注）輸入患者血液。下文為異基因造血干細(xì)胞移植更多相關(guān)資料，自體造血干細(xì)胞輸注相關(guān)資料從第20頁開始。異基因造血干細(xì)胞移植供體造血干細(xì)胞在化療結(jié)束后輸入患者血液。有時候供體能夠是患者弟兄或姐妹,她們造血干細(xì)胞和患者配型相符概率是1/4。若找不到相關(guān)供者，則和患者配型相符非親緣供者也可?；熓且粋€用藥品殺滅或破壞癌細(xì)胞療法。在造血干細(xì)胞移植前，病人要進(jìn)行大劑量化療以清除體內(nèi)慢粒細(xì)胞。植入造血干細(xì)胞從患者血液進(jìn)入骨髓，開始產(chǎn)生新紅細(xì)胞、白細(xì)胞（包含免疫細(xì)胞）和血小板。產(chǎn)生免疫細(xì)胞供者造血干細(xì)胞并不能和患者細(xì)胞完全“匹配”，所以供者免疫細(xì)胞可能會識別患者慢粒細(xì)胞并將其殺滅，這被稱為移植物抗白血病效應(yīng)。異基因（造血）干細(xì)胞移植是一個高風(fēng)險療法，但它是唯一能夠治愈慢粒療法。而格列衛(wèi)?或其它藥品能夠長久控制慢?；颊卟∏椤Q定是否進(jìn)行移植取決于下列原因： 患者年紀(jì)； 總體健康情況； 供者和患者細(xì)胞配型相符程度； 患者對藥品診療反應(yīng)（即細(xì)胞遺傳學(xué)及分子生物學(xué)反應(yīng)程度）。移植決議還取決于患者對移植利弊了解。假如醫(yī)生認(rèn)為移植對患者有利，應(yīng)和患者討論利弊。醫(yī)生們正在研究一個稱為非清髓干細(xì)胞移植或迷你移植方法。這可能對于年長患者有幫助。更多信息請參見第24頁。供體淋巴細(xì)胞輸注異基因干細(xì)胞移植后舊病重現(xiàn)（稱為復(fù)發(fā)），能夠用格列衛(wèi)?,達(dá)沙替尼或其它慢粒藥品診療。另一個可選方案是二次移植，或進(jìn)行供者淋巴細(xì)胞輸注（即注入原供者淋巴細(xì)胞）。自體造血干細(xì)胞輸注很多慢?；颊邿o法進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植。醫(yī)生們正在研究在這些病例中利用患者本身造血干細(xì)胞進(jìn)行輸注，稱為自體造血干細(xì)胞輸注。自體即利用患者本身細(xì)胞。在慢粒慢性期，把患者血液或骨髓中造血干細(xì)胞冷凍保留。這些造血干細(xì)胞能夠幫助機體在診療后產(chǎn)生健康血細(xì)胞?；熃Y(jié)束后，把這些冷存造血干細(xì)胞回輸進(jìn)患者血液中。白細(xì)胞單采初診時有些患者白細(xì)胞計數(shù)很高，可能會使流經(jīng)腦、肺、眼和機體其它部位血流降低，能夠用機器清除患者白細(xì)胞，這個過程稱為白細(xì)胞單采。一個名為羥基脲（Hydrea?）藥品也可用于降低白細(xì)胞計數(shù)。當(dāng)白細(xì)胞計數(shù)降下來后，便能夠開始使用格列衛(wèi)?診療。相關(guān)疾病還有部分BCR-ABL融合基因陰性慢粒相關(guān)疾病。它們并不常見，包含：慢性粒單核細(xì)胞白血病，幼年型單核細(xì)胞白血病和慢性中性粒細(xì)胞白血病。臨床試驗臨床試驗用于研究新藥、新療法、或已獲同意藥品或療法新用途。醫(yī)生們正在研究其它診療慢粒藥品。有些病人因為副作用嚴(yán)重或效果較差而不能用伊馬替尼，醫(yī)生正在觀察尼洛替尼(泰息安?)對這些病人是否有用。撲瑞賽?療效是否和做為慢粒慢性期首選藥品——伊馬替尼療效相同或更為出色？聯(lián)適用藥是否比采取單一藥品更有效？部分慢?；颊邔ΜF(xiàn)在診療無反應(yīng)，醫(yī)生正在研究其它針對這類病人藥品。其中之一是VX-680。此試驗?zāi)繕?biāo)之一是觀察VX-680是否對處于急變期病人有效。慢粒研究另一目標(biāo)是研制疫苗。這類疫苗不能預(yù)防疾病，不過能增強免疫系統(tǒng)攻擊殘留慢粒細(xì)胞能力。其目標(biāo)是使疾病更長時間地處于緩解期。醫(yī)生正研究一個新干細(xì)胞移植方法，稱為非髓干細(xì)胞移植（或迷你移植）。非清髓移植預(yù)處理不采取大劑量化療。病人用特殊藥品使其免疫系統(tǒng)不會排斥植入免疫細(xì)胞。經(jīng)過較長時間后，供者細(xì)胞將替換宿主血液系統(tǒng)及免疫系統(tǒng)細(xì)胞。供者細(xì)胞也可攻擊慢粒細(xì)胞。其它部分能使植入干細(xì)胞在攻擊慢粒細(xì)胞同時不攻擊正常細(xì)胞藥品正在進(jìn)行臨床試驗?？茖W(xué)家正在研究采取臍帶血做為兒童和成人移植干細(xì)胞起源。很多病人無法找到血緣匹配干細(xì)胞供者，但臍帶血可提供了另一個非血緣干細(xì)胞起源。臍帶血移植結(jié)果令人滿意。2.5和醫(yī)生交談把想要咨詢醫(yī)生問題寫下來，把醫(yī)生回復(fù)也記下來，這么方便以后再拿出來看看。你可能想讓家人或好友陪你一起去找醫(yī)生，這么她能夠留心聽、做筆記而且提供幫助。有患者會把信息錄下往返家聽。向醫(yī)生咨詢問題和醫(yī)生交流病情，咨詢一下診療計劃，可幫您參與診療決議。您需要向醫(yī)生咨詢問題有： 血液和骨髓檢驗結(jié)果表明了什么？ 這些結(jié)果和正常比起來有什么不一樣？ 我需要什么樣診療？ 您對慢粒診療經(jīng)驗豐富嗎？ 我診療費用能夠由我現(xiàn)有醫(yī)療保險負(fù)擔(dān)嗎？ 我或孩子需要隔多久進(jìn)行一次隨訪或診療？隨訪或診療需要連續(xù)多長時間？需要做什么隨訪檢驗?zāi)兀?會對我或孩子會進(jìn)入臨床試驗嗎？ 診療會影響我生育、懷孕或哺乳嗎？ 我接收診療可能會有哪些副作用？ 怎樣應(yīng)對這些副作用？ 我怎樣做能降低感染風(fēng)險？ 我或孩子需要改變我們?nèi)粘Ｉ盍?xí)慣嗎？ 辦公時間外我怎樣能聯(lián)絡(luò)到您？2.6應(yīng)對慢粒慢粒患者應(yīng)該同家人、好友及護(hù)理人員