罕見病目錄制訂工作程序

罕見病目錄制訂工作程序

第一條

為加強我國罕見病管理，促進(jìn)罕見病目錄（以下簡稱目錄）的制訂更加科學(xué)合理，不斷完善罕見病相關(guān)管理政策，滿足人民群眾健康需求，制定本程序。

第二條

目錄的制訂堅持從我國國情出發(fā)，充分結(jié)合經(jīng)濟(jì)發(fā)展、人口情況、社會保障水平等因素，并參考與我國社會發(fā)展水平相近國家或地區(qū)的管理經(jīng)驗。

第三條

分批遴選目錄覆蓋病種，對目錄進(jìn)行動態(tài)更新。目錄更新時間原則上不短于2年。

第四條

納入目錄的病種應(yīng)當(dāng)同時滿足以下條件：

（一）國際國內(nèi)有證據(jù)表明發(fā)病率或患病率較低；

（二）對患者和家庭危害較大；

（三）有明確診斷方法；

（四）有治療或干預(yù)手段、經(jīng)濟(jì)可負(fù)擔(dān)，或尚無有效治療或干預(yù)手段、但已納入國家科研專項。

第五條

國家衛(wèi)生健康委員會罕見病診療與保障專家委員會（以下簡稱專家委員會）負(fù)責(zé)提供技術(shù)支持和政策建議，專家委員會辦公室負(fù)責(zé)罕見病病種申報材料的接收、匯總和整理等日常工作。

第六條

國家有關(guān)部門、省級衛(wèi)生健康行政部門、國家級行業(yè)學(xué)會或協(xié)會、民政部注冊登記的相關(guān)民間組織，可以提出增加目錄病種的申請，并向?qū)＜椅瘑T會辦公室（聯(lián)系方式見附件1）提供申請材料。

第七條

申請材料應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容：

（一）病種基本情況。主要包括病種名稱（中英文）、發(fā)病率或患病率、發(fā)病年齡、診斷標(biāo)準(zhǔn)、治療方法（含藥品）、預(yù)后效果（含生存期）等；

（二）我國是否已有保障政策、治療所需年費用等；

（三）其他主要國家或地區(qū)對該病種的診療、醫(yī)療保障和社會救助等管理情況；

（四）上述材料的數(shù)據(jù)來源和參考文獻(xiàn)；

（五）申請單位、聯(lián)系人及聯(lián)系方式，包括通訊地址、電話和電子郵件。

上述材料可通過填寫罕見病目錄申請表（見附件2）提供。申請表不能涵蓋的其他內(nèi)容，另附書面材料。

第八條

申請單位應(yīng)當(dāng)同時提供紙質(zhì)版和電子版（PDF格式）申請材料。

第九條

專家委員會辦公室收到申請材料后，對其進(jìn)行形式審查。對材料不符合要求的，向申請單位提出補充修改建議。

第十條

專家委員會辦公室在接收、匯總申請材料的工作中，應(yīng)當(dāng)及時向國家衛(wèi)生健康委員會報備，適時提出召開集中論證會的建議。

第十一條

國家衛(wèi)生健康委員會根據(jù)專家委員會辦公室建議和申請情況，組織召開專家委員會全體擴(kuò)大會議，邀請相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜疫M(jìn)行研究論證。

第十二條

專家委員會和相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜腋鶕?jù)本程序第四條規(guī)定，經(jīng)論證形成目錄（征求意見稿）并經(jīng)專家簽字提交國家衛(wèi)生健康委員會。

第十三條

國家衛(wèi)生健康委員會就目錄（征求意見稿）向國家有關(guān)部門、省級衛(wèi)生健康行政部門、國家級行業(yè)學(xué)會或協(xié)會、民政部注冊登記的相關(guān)民間組織征求意見。根據(jù)反饋意見情況，決定是否按照第十一條規(guī)定再次召開論證會議，并最終確定目錄。

第十四條

國家衛(wèi)生健康委員會（會同國務(wù)院有關(guān)部門）公布罕見病目錄。

第十五條

如需調(diào)整出目錄的