醫(yī)藥行業(yè)市場前景及投資研究報告：創(chuàng)新藥出海國際化漸入佳境出海潛力管線

創(chuàng)新藥出海專題國際化漸入佳境，洞悉出海潛力管線西南證券研究發(fā)展中心2024年7月核

心

觀

點

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯：醫(yī)療支出差距、藥品價格差距、藥品峰值差距和快速回籠資金?我們認為，創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯包括以下三點：第一，中美醫(yī)療支付能力差距顯著，海外市場空間巨大；第二，創(chuàng)新藥在國際市場上的售價通常更高，中美藥品銷售藥品峰值存在巨大差異；第三，首付款快速回籠資金，解決企業(yè)燃眉之急，并加速推進海外臨床試驗。

創(chuàng)新藥出海的三要素：市場空間大，療效和安全性優(yōu)勢、先發(fā)優(yōu)勢?市場空間巨大，可有效解決未滿足的臨床需求。市場空間的潛力是MNC最在意的問題，如強生攜手傳奇生物共同推進西達基奧侖賽的商業(yè)化，強生預(yù)計西達基奧侖賽全球銷售額有望達50億美元。??臨床有效性及安全性較目前標準療法優(yōu)勢明顯。藥物的臨床療效和安全性優(yōu)勢是藥品拓展市場的關(guān)鍵，最終反映出醫(yī)生和患者對藥品的信賴度。臨床進展居前，先發(fā)優(yōu)勢明顯。藥品的先發(fā)優(yōu)勢對于藥物的放量至關(guān)重要。根據(jù)《2020年度中國抗腫瘤新藥臨床研究評述》，全球范圍內(nèi)同一靶點藥物，首個上市產(chǎn)品可以獲得45%的市場份額，第二至第四個上市的產(chǎn)品分別可以獲得27.9%、14%以及11.3%的市場份額。

出?？煞譃樽灾鞒龊：蚅icense

out，目前，License

out是出海的主要模式?自主出海即中國藥企憑借自身的團隊在海外國家和地區(qū)開展臨床試驗，申報上市，獲批后展開銷售。License

out則是中國藥企將自身產(chǎn)品的海外權(quán)益或全球權(quán)益許可給以歐美跨國藥企為代表的制藥企業(yè)，獲得首付款和里程碑費用。海外藥企接過接力棒后，負責海外市場的臨床開發(fā)、申報上市、生產(chǎn)及銷售工作。

自主出海難度較大，但商業(yè)化前景廣闊，百濟神州和傳奇生物已經(jīng)示范?百濟神州：澤布替尼是百濟神州旗下一款BTK抑制劑，于2019年在美國上市，是國產(chǎn)創(chuàng)新藥自主出海的標桿。2023年，澤布替尼美國收入69億元，中國收入14億元，差距達4.9倍，銷售額差距的加大反映出中美市場的巨大差異，一方面是中美藥品治療費用的差異，另一方面則是藥品峰值的差異。?傳奇生物：2022年2月底，西達基奧侖賽通過FDA批準上市，成為首款獲得美國FDA批準的中國CAR-T細胞療法。2017年12月，強生子公司Janssen與傳奇生物簽訂了獨家全球許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。2023年，西達基奧侖賽全球銷售額達4.98億美元。1核

心

觀

點

Licenseout：金額不斷提升，數(shù)量持續(xù)攀升?隨著國內(nèi)新藥創(chuàng)制水平的不斷提升，國產(chǎn)創(chuàng)新藥的國際認可度穩(wěn)步上升，國產(chǎn)創(chuàng)新藥License

out金額持續(xù)攀升。超過30個License

out項目總交易金額超5億美元，其中超20億美元的項目包括科倫藥業(yè)的七個ADC項目（94.7億美元）、百利天恒的BL-B01D1（84億美元）、康方生物AK112（50億美元）、榮昌生物的緯迪西妥單抗（26億美元）等，國產(chǎn)新藥License

out交易金額正快速提升。?License

out下的新模式，即國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)通過技術(shù)入股，與海外資本一起攢局。盡管頗有資本運作的味道，但這種出海模式既能通過早期管線創(chuàng)造一定價值，又能通過股權(quán)，降低自身風險、參與公司決策，并鎖定更多遠期收益。

2024年出海相關(guān)標的：????和黃醫(yī)藥：賽沃替尼聯(lián)合奧希替尼在奧希替尼經(jīng)治的非小細胞肺癌Ⅱ期數(shù)據(jù)有望于2024年下半年讀出，并遞交NDA。索樂匹尼布ESLIM-01III期研究結(jié)果優(yōu)異，有望持續(xù)探索多項自身免疫病。迪哲醫(yī)藥：首個全球注冊臨床研究——WU-KONG1達到主要研究終點，ORR達53.3%，有望2024年下半年海外NDA。海思科：環(huán)泊酚美國Ⅲ期研究顯示，與丙泊酚相比，環(huán)泊酚藥物相關(guān)不良事件更少，注射痛顯著降低。環(huán)泊酚有望2024年下半年海外NDA。榮昌生物：泰它西普多項適應(yīng)癥在海外處于臨床三期，箭在弦上。RC88作為MSLN靶點的佼佼者，在2024ASCO展現(xiàn)出不俗的治療潛力。???澤璟制藥：ZG005在末線宮頸癌數(shù)據(jù)優(yōu)異，ZG006是小細胞肺癌的潛力藥物，多款DLL3多抗成功授權(quán)。邁威生物：9MW2821在晚期

UC、CC、EC

和

TNBC

中的展現(xiàn)了令人鼓舞的療效。亞盛醫(yī)藥：APG-2575美國處于臨床Ⅲ期，

Bcl-2賽道先發(fā)優(yōu)勢明顯。

風險提示：創(chuàng)新藥海外研發(fā)的不確定性、海外研發(fā)進展低于預(yù)期、海外商業(yè)化進展不及預(yù)期、FDA政策風險等。2目

錄一、創(chuàng)新藥出海征途開啟，廣闊天地大有可為1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯：醫(yī)療支出差距、藥品價格差距、藥品峰值差距和快速回籠資金1.2

創(chuàng)新藥出海的三要素：市場潛力、臨床數(shù)據(jù)、先發(fā)優(yōu)勢1.3

自主出海和License

out日臻成熟，聯(lián)手出海發(fā)展方興未艾1.4

自主出海：百濟神州和傳奇生物率先示范1.5

License

out：漸入佳境，交易數(shù)量和交易金額攀升二、2024年下半年出海潛力管線分析2.1

2024年下半年出海相關(guān)標的2.2

沙海淘金，具體標的分析三、風險提示31.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯1：中美醫(yī)療支付能力差距顯著，海外空間巨大

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯1：

中美醫(yī)療支付能力差距顯著，海外市場空間巨大。中國人口眾多，醫(yī)療市場體量龐大，位列全球第二，僅次于美國。2018年，美國總醫(yī)療費用支出是中國的16倍。但人均醫(yī)療費用遠落后于美國，同年美國人均醫(yī)療費用支出是中國的44倍。盡管近年來中國醫(yī)療行業(yè)發(fā)展迅速，與國際差距逐步縮小，但冰凍三尺非一日之寒，2022年中美醫(yī)療費用支出仍存在14倍的差距，人均醫(yī)療費用仍有42倍的差距。

隨著國內(nèi)新藥研發(fā)實力的快速提升，藥物創(chuàng)新性和研發(fā)效率的優(yōu)勢受到全球的認可，新藥出海對于企業(yè)而言勢在必行。但出海本無須如此迫切，只是在帶量采購、醫(yī)保談判、創(chuàng)新藥內(nèi)卷加劇等沖擊下，國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)被迫尋找新的出路和發(fā)展空間?？紤]到太平洋彼岸的美國市場存在著巨大的市場空間和想象空間，國內(nèi)企業(yè)爭相將海外戰(zhàn)略付諸實踐，加速全球化進程。中美醫(yī)療費用支出對比中美人均醫(yī)療費用支出1400012000100008000600040002000050000450004000035000300002500020000150001000050001255544646121974289111916415631085337564104473601214倍46倍41倍42倍16倍16倍15倍16倍41倍44倍3130.82180.620182332.92019美國（億美元）2666.82667.4234.02018264.22019美國（美元）256.02020中國（美元）293.8294.4202202020202120222021中國（億美元）4數(shù)據(jù)：財政部，國家統(tǒng)計局，CMS，西南證券整理1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯2：中美藥品銷售額差距逐漸拉大，藥品峰值存在巨大差異

銷售額出海的內(nèi)在邏輯2：

中美藥品銷售額差距逐漸拉大，藥品峰值存在巨大差異

澤布替尼是百濟神州旗下一款BTK抑制劑。2022年，澤布替尼在美國實現(xiàn)26.4億元銷售額，國內(nèi)銷售額為10億元，美國和中國市場銷售額已拉開差距。而這差距仍在逐步擴大。2023年，澤布替尼美國收入69億元，中國收入14億元，差距已達4.9倍，銷售額差距的加大反映出中美市場的巨大差異，一方面是中美藥品治療費用的差異，另一方面則是藥品峰值的差異。澤布替尼美國127美元/片9.2萬美元中國85元/片銷售額差距價格年治療費用2020年6.2萬元1億元1億元12021年7億元6億元1.162.644.92022年26.4億元10億元2023年9.456億美元（69億元）1.938億美元（14億元）5數(shù)據(jù)：西南證券整理1.1創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯2：創(chuàng)新藥在國際市場上的售價通常更高，多款產(chǎn)品價差超20倍

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯2：

創(chuàng)新藥在國際市場上的售價通常更高，多款產(chǎn)品價差超20倍。

君實生物的PD-1抑制劑特瑞普利單抗于2023年10月底獲得美國FDA的批準后，在美國的定價為每瓶8892.03美元，折合人民幣約63604.69元，這一價格是其在中國市場不足2000元人民幣售價的30倍以上。

同樣，和黃醫(yī)藥的呋喹替尼（5mg*21粒）于2023年11月初獲得美國FDA批準后，在美國市場的定價為25200美元，折合人民幣約18.04萬元，這是其在中國市場7500多元人民幣售價的24倍。中美創(chuàng)新藥價格差距特瑞普利單抗30倍呋喹替尼24倍價差中國美國2000元7500元8892美元（63604元）25200美元（18萬元）6數(shù)據(jù)：西南證券整理1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯3：首付款快速回籠資金，尋找伙伴加速海外臨床試驗

銷售額出海的內(nèi)在邏輯3：

首付款快速回籠資金，尋找伙伴加速海外臨床試驗

隨著生物醫(yī)藥行業(yè)投融資頻率下降，IPO步伐減緩，在高研發(fā)投入的大背景下，部分創(chuàng)新藥企業(yè)賬上資金緊張，“活下去”

成為創(chuàng)新藥企業(yè)追求的目標之一。

創(chuàng)新藥出海，尤其是License

out，首付款可助力創(chuàng)新藥企業(yè)迅速回籠資金。此外，海外臨床研究，尤其是Ⅲ期臨床研究，研發(fā)成本高昂，通過License

out授權(quán)，可將海外臨床研發(fā)成本交由海外企業(yè)承擔，對于創(chuàng)新藥企業(yè)而言，不但大幅減少了資金壓力，更有助于快速推進臨床試驗。2018~2023港股18A醫(yī)藥上市公司現(xiàn)金及等價物2018~2023港股18A醫(yī)藥上市公司研發(fā)費用7數(shù)據(jù)：同花順，西南證券整理1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯3：首付款快速回籠資金，尋找伙伴加速海外臨床試驗

對于尚未有產(chǎn)品商業(yè)化收入的Biotech，“現(xiàn)金/研發(fā)費用“比值中位數(shù)約為4.9。部分Biotech的技術(shù)服務(wù)收入、授權(quán)收入等可以貢獻較多現(xiàn)金，比如百利天恒BL-B01D1于2023年底和BMS的重磅合作，將獲得8億美元的首付款和最高5億美元的或有近期付款。還有部分Biotech處于產(chǎn)品放量元年/初期，2024年產(chǎn)品收入將有明顯增長從而彌補現(xiàn)金流，比如迪哲醫(yī)藥的舒沃替尼2023年8月獲批上市。A股創(chuàng)新藥現(xiàn)金流情況（

僅，按市值排序）總市值

24Q1現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物

24Q1交易性金融資產(chǎn)

2023年研發(fā)費用

2023年營業(yè)收入

2023年經(jīng)營現(xiàn)金流量

現(xiàn)金等/研

經(jīng)營現(xiàn)金流量凈證券代碼證券簡稱（億元）(?億元

）（億元）(?億元

）(億元）凈額?(億元）發(fā)費用額/研發(fā)費用688235.SH688506.SH688578.SH688331.SH688428.SH688192.SH688266.SH688062.SH688443.SH688658.SH688321.SH688505.SH688197.SH688513.SH688553.SH688091.SH688566.SH688382.SH688799.SH688176.SH688373.SH688117.SH688302.SH688221.SH688189.SH百濟神州-U百利天恒-U艾力斯1,56670326721015414913510910873144.158.324.06.257.20.02.80.00.07.24.30.80.00.01.50.00.06.66.93.13.00.00.01.56.61.07.47.20.0128.17.53.113.17.68.15.08.46.23.52.72.42.02.43.40.20.64.41.03.63.40.32.52.10.7174.25.620.210.87.40.93.91.30.042.05.28.50.111.29.33.68.61.914.30.10.94.40.01.17.4-77.9-6.26.71.67.88.50.510.81.04.92.24.44.92.35.12.66.27.857.013.94.14.56.22.69.04.14.28.6--2.2-榮昌生物-15.0-6.7-9.7-2.3-7.8-3.87.9諾誠健華-U迪哲醫(yī)藥-U澤璟制藥-U邁威生物-U智翔金泰-U悅康藥業(yè)82.01.0--19.917.227.617.34.7---2.2-微芯生物66-1.60.7復(fù)旦張江6512.35.30.3-首藥控股-U苑東生物58-1.82.8558.21.20.23.92.9-匯宇制藥-W上海誼眾5119.79.70.7450.9吉貝爾434.81.6益方生物-U華納藥廠3918.44.6-3.12.1382.1-亞虹醫(yī)藥-U盟科藥業(yè)-U圣諾生物2921.12.2-4.0-3.30.827-251.72.9-海創(chuàng)藥業(yè)-U前沿生物-U南新制藥232.8-2.6-2.72.2191.8-156.42.98數(shù)據(jù)：Wind，西南證券整理1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯3：首付款快速回籠資金，尋找伙伴加速海外臨床試驗

非的A股藥企基本具備較穩(wěn)定的經(jīng)營現(xiàn)金流量凈額，“經(jīng)營現(xiàn)金流量額/研發(fā)費用”比值中位數(shù)約為1.8。非的A股藥企基本具備自身造血能力，經(jīng)營現(xiàn)金流穩(wěn)健。A股創(chuàng)新藥現(xiàn)金流情況（剔除，按市值排序）總市值（億元）24Q1現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物

24Q1交易性金融資產(chǎn)

2023年研發(fā)費用

2023年營業(yè)收入

2023年經(jīng)營現(xiàn)金流量

現(xiàn)金等/研

經(jīng)營現(xiàn)金流量凈凈額(?億元）證券代碼證券簡稱(?億元）（億元）(?億元）(億元）發(fā)費用額/研發(fā)費用600276.SH600196.SH002422.SZ000963.SZ000513.SZ002653.SZ002294.SZ300573.SZ600079.SH002262.SZ600380.SH002773.SZ600062.SH603707.SH000766.SZ002019.SZ300558.SZ300705.SZ002675.SZ300199.SZ002020.SZ300723.SZ002755.SZ300255.SZ600267.SH000915.SZ601089.SH600200.SH603367.SH000597.SZ301263.SZ300194.SZ002437.SZ002793.SZ603676.SH300204.SZ603168.SH300436.SZ恒瑞醫(yī)藥復(fù)星醫(yī)藥科倫藥業(yè)華東醫(yī)藥麗珠集團海思科2,45358047146333533228727126023720119419318215314713112596213.1130.062.935.6111.414.514.15.74.720.25.40.00.90.61.80.09.320.30.919.50.07.40.00.30.01.31.50.01.10.37.30.00.012.10.00.017.20.02.50.00.00.06.50.00.00.049.543.519.412.713.35.24.11.714.65.516.64.25.63.70.53.16.42.52.01.64.03.04.71.63.91.03.50.43.71.00.61.50.91.11.14.10.61.3228.2414.0214.5406.2124.333.633.714.7245.250.4166.539.6102.239.314.740.724.626.932.84.376.434.153.439.332.54.54.43.51.50.82.73.12.40.92.11.91.31.82.42.92.94.32.51.11.41.71.4-3.52.88.42.9信立泰8.43.23.93.4興齊眼藥人福醫(yī)藥恩華藥業(yè)健康元35.416.4151.231.136.514.22.419.710.139.312.216.316.21.13.16.79.2康弘藥業(yè)華潤雙鶴健友股份通化金馬億帆醫(yī)藥貝達藥業(yè)九典制藥東誠藥業(yè)翰宇藥業(yè)京新藥業(yè)一品紅12.06.55.85.48.15.53.59.12.70.95.26.94.32.82.64.390870.50.07.90.35.420.75.840.025.014.414.1103.724.833.422.444.682.47.62.01.5-87854.62.04.0奧賽康11.73.2-0.30.3常山藥業(yè)海正藥業(yè)華特達因福元醫(yī)藥江蘇吳中辰欣藥業(yè)東北制藥泰恩康85832.00.23.812.31.6-15.720.424.216.69.415.011.75.64.0033.986.8542.187.0959.9610.756.658.206.478.900.153.121.5368666362-2.04.51.26.01.52.23.24.22.1-555258.24.25.90.9福安藥業(yè)譽衡藥業(yè)羅欣藥業(yè)衛(wèi)信康44439.97.026.526.323.613.23.63.32.739337.23.54.72.4舒泰神莎普愛思廣生堂27270.62.0-2.30.46.44.20.6-252.0-1.79數(shù)據(jù)：Wind，西南證券整理1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯3：首付款快速回籠資金，尋找伙伴加速海外臨床試驗

港股創(chuàng)新藥公司“現(xiàn)金等/研發(fā)費用“比值中位數(shù)約為2.9。港股100億以上的pharma型公司均具有較充裕的現(xiàn)金（包括現(xiàn)金等價物等）和自身造血能力。Biotech隨著管線陸續(xù)步入收獲期以及出海，近半數(shù)公司產(chǎn)生收入。部分Biotech的技術(shù)服務(wù)收入、授權(quán)收入等可以貢獻較多現(xiàn)金，比如2023年12月和鉑醫(yī)藥與Seagen就MSLN

ADC的全球臨床開發(fā)及商業(yè)化訂立許可協(xié)議，將獲得首付款5300萬美元。還有部分Biotech處于產(chǎn)品放量元年/初期，產(chǎn)品收入快速增長，比如榮昌生物的泰它西普、維迪西妥單抗。港股創(chuàng)新藥現(xiàn)金流情況（按市值排序，100億元以上）經(jīng)營現(xiàn)金流量總市值2023現(xiàn)金及現(xiàn)金等

2023交易性金融

其他短期投資

2023研發(fā)費

2023營業(yè)收入

2023經(jīng)營現(xiàn)金流

現(xiàn)金等/研發(fā)費證券代碼證券簡稱凈額/研發(fā)費用（億元）價物等(?億元）資產(chǎn)（億元）（億元）用(?億元）(億元）量凈額?(億元）用6160.HK3692.HK1093.HK1801.HK1177.HK2196.HK6990.HK9926.HK0013.HK1513.HK1548.HK1530.HK2096.HK9688.HK6600.HK9995.HK1877.HK百濟神州翰森制藥1,082866668550468323309289217214172140128120108106105224.659.8104.927.575.195.015.315.420.1109.8102.426.120.156.018.17.30.05.10.00.031.125.36.38.50.00.87.533.00.00.01.90.00.00.2183.625.873.821.539.43.3126.021.048.322.344.038.210.312.521.413.330.77.9174.1101.0314.562.1262.0412.515.445.359.4124.359.578.266.118.931.610.815.0-82.031.241.81.51.7811.852.714.542.904.182.411.912.938.294.457.541.293.0611.700.561.95-0.651.490.870.071.380.890.061.970.732.43-0.662.620.10-0.758.23-1.15-1.04石藥集團信達生物中國生物制藥復(fù)星醫(yī)藥60.734.10.6科倫博泰生物-B康方生物-B和黃醫(yī)藥0.024.715.532.5-20.320.81.542.70.0麗珠醫(yī)藥金斯瑞生物科技三生制藥26.60.8先聲藥業(yè)0.115.618.81.7再鼎醫(yī)藥-B賽生藥業(yè)1.6-14.014.0-15.0-20.10.0榮昌生物-B君實生物0.013.119.437.80.010數(shù)據(jù)：Wind，西南證券整理1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯3：首付款快速回籠資金，尋找伙伴加速海外臨床試驗港股創(chuàng)新藥現(xiàn)金流情況（按市值排序，100億元以下）經(jīng)營現(xiàn)金流量總市值2023現(xiàn)金及現(xiàn)金等

2023交易性金融

其他短期投資

2023研發(fā)費

2023營業(yè)收入

2023經(jīng)營現(xiàn)金流

現(xiàn)金等/研發(fā)費證券代碼證券簡稱凈額/研發(fā)費用（億元）價物等(?億元）資產(chǎn)（億元）（億元）用(?億元）(億元）量凈額?(億元）用2186.HK2162.HK6855.HK9969.HK1952.HK2157.HK1477.HK2509.HK2171.HK2256.HK9966.HK3681.HK1349.HK6978.HK2181.HK2552.HK1875.HK2616.HK1167.HK2142.HK1672.HK2126.HK2137.HK6628.HK6998.HK6996.HK9939.HK2197.HK2257.HK1228.HK綠葉制藥康諾亞-B97817978575142392320201716161514141411932.48.516.01.70.00.00.00.60.01.60.00.00.00.30.01.20.00.00.00.00.00.00.20.00.00.00.00.00.00.11.40.012.716.90.340.218.30.02.10.00.013.93.20.00.00.00.00.00.00.36.70.019.40.021.70.00.05.20.10.00.00.05.96.07.17.55.44.61.23.66.64.34.11.42.41.81.21.71.05.33.73.22.24.14.03.85.64.19.46.53.92.661.43.52.27.41.32.32.50.00.00.22.20.08.50.00.90.87.84.60.66.30.61.70.00.50.00.70.00.40.01.016.0-3.0-7.3-6.7-7.7-2.5-1.8-3.0-4.5-4.4-2.0-1.30.710.424.561.5110.954.351.078.481.032.804.533.451.734.911.001.418.523.381.953.073.1110.612.436.611.432.072.910.481.150.810.492.72-0.51-1.03-0.89-1.42-0.55-1.44-0.83-0.69-1.03-0.50-0.990.29亞盛醫(yī)藥-B諾誠健華-B云頂新耀-B樂普生物-B歐康維視生物-B荃信生物-B科濟藥業(yè)-B和譽-B10.442.05.24.38.42.218.55.8康寧杰瑞制藥-B中國抗體-B復(fù)旦張江10.92.012.00.5永泰生物-B邁博藥業(yè)-B華領(lǐng)醫(yī)藥-B東曜藥業(yè)-B基石藥業(yè)-B加科思-B-1.60.6-0.920.471.714.63.58.95.180.60.5410.04.7-5.9-3.6-1.4-1.4-4.0-5.9-3.6-4.3-6.7-3.9-7.3-5.0-2.8-1.12-0.98-0.42-0.67-0.96-1.48-0.94-0.75-1.64-0.41-1.12-1.29-1.08和鉑醫(yī)藥-B歌禮制藥-B藥明巨諾-B騰盛博藥-B創(chuàng)勝集團-B嘉和生物-B德琪醫(yī)藥-B開拓藥業(yè)-B三葉草生物-B圣諾醫(yī)藥-B北?？党?B9.993.3710.14.9765.5511.76.6544.447.431.711.211數(shù)據(jù)：Wind，西南證券整理目

錄一、創(chuàng)新藥出海征途開啟，廣闊天地大有可為1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯：醫(yī)療支出差距、藥品價格差距、藥品峰值差距和快速回籠資金1.2

創(chuàng)新藥出海的三要素：市場潛力、臨床數(shù)據(jù)、先發(fā)優(yōu)勢1.3

自主出海和License

out日臻成熟，聯(lián)手出海發(fā)展方興未艾1.4

自主出海：百濟神州和傳奇生物率先示范1.5

License

out：漸入佳境，交易數(shù)量和交易金額攀升二、2024年下半年出海潛力管線分析2.1

2024年下半年出海相關(guān)標的2.2

沙海淘金，具體標的分析三、風險提示121.2

創(chuàng)新藥出海難度大，出海的三要素包括市場潛力、臨床數(shù)據(jù)、先發(fā)優(yōu)勢

近年來，盡管超50款國產(chǎn)創(chuàng)新藥成功出海，并且多款實現(xiàn)了十億以上的交易。但必須承認的是，國產(chǎn)創(chuàng)新藥海外授權(quán)從來不是一件容易的事情，尤其是十億以上的大單，康柏西普、信迪利單抗、索凡替尼等接連受阻。

從受阻原因出發(fā)，信迪利單抗、普那布林和索凡替尼均缺少代表美國患者人群的國際多中心臨床試驗數(shù)據(jù)；康柏西普的海外試驗受疫情影響，大量患者脫落，且一半以上的受試者療效不及預(yù)期；CAR-T和卡瑞利珠單抗因CMC問題，臨床研究被暫停。

啟示：1）兼具療效和安全性的差異化產(chǎn)品；2）研究和申報程序要全面符合美國藥品監(jiān)管的體系要求，即包含美國患者的臨床數(shù)據(jù)和國際多中心臨床試驗；3）FDA規(guī)定的CMC相關(guān)問題；4）潛在因素的影響，如新冠疫情導(dǎo)致的現(xiàn)場核查受阻。國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海受阻案例產(chǎn)品企業(yè)靶點適應(yīng)癥時間原因（1）疫情導(dǎo)致大量受試者脫落、失訪、超窗，符合給藥方案的病例數(shù)不足入組病例的40%；（2）有一半以上的受試者，視力在注射后較基線變化等于、或低于零康柏西普康弘藥業(yè)VEGFwAMD2021.4重度中性粒細胞減少癥僅一個注冊臨床研究的數(shù)據(jù)不足以充分證實普那布林的臨床價值；需要第二個對照注冊臨床研究來提普那布林普克魯胺萬春藥業(yè)開拓藥業(yè)GEF-H1AR2021.8供充分的證據(jù)支持關(guān)于預(yù)防化療引起的中性粒細胞減少癥的NDA輕中癥新冠2021.12Ⅲ期中期分析未達到統(tǒng)計學(xué)顯著性，公司計劃調(diào)整臨床試驗方案（1）ORIENT-11試驗基于中國患者群體，并非國際多中心臨床研究；（2）ORIENT-11評估的是無進展生存期（PFS），沒有針對總生存期（OS）進行分析，而FDA對于對于轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌的一線免疫治療方案的批準均是基于OS的改善；信迪利單抗索凡替尼信達生物PD-1非小細胞肺癌2022.22022.5（3）ORIENT-11以化療作為對照組，但考慮到K藥已獲批一線治療，應(yīng)選擇K藥+化療為對照組胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤基于兩項成功的中國Ⅲ期研究以及一項美國橋接研究的數(shù)據(jù)不足以支持藥品現(xiàn)時于美國獲批，企業(yè)需要納入更多代表美國患者人群的國際多中心臨床試驗和黃醫(yī)藥科濟藥業(yè)多靶點TKICT053、CT041和CT071CAR-T2023.12

CMC（藥學(xué)研究部分）相關(guān)問題，有些員工培訓(xùn)等遺留問題卡瑞利珠單抗+化學(xué)、制造和控制（CMC）問題；對在俄羅斯和烏克蘭的關(guān)鍵臨床試驗中心的檢查尚未完成。預(yù)計2024年10月重新提交PD-1聯(lián)合申請療法恒瑞醫(yī)藥

PD-1+VEGFR

肝細胞癌（一線）、OECD，西南證券整理2024.5阿帕替尼13數(shù)據(jù)：國家1.2

創(chuàng)新藥出海難度大，出海的三要素包括市場潛力、臨床數(shù)據(jù)、先發(fā)優(yōu)勢國產(chǎn)創(chuàng)新藥“退貨”案例產(chǎn)品靶點

美國研發(fā)進度

授權(quán)企業(yè)合作企業(yè)適應(yīng)癥合作協(xié)議退貨時間卡瑞利珠單抗PD-1PD-1Bcl-2PD-1申請上市批準上市I期臨床恒瑞醫(yī)藥百濟神州復(fù)星醫(yī)藥信達生物Incyte晚期實體瘤2015.09：2500萬美元預(yù)付款，合作總金額7.95億美元2018.22017.07：2.63億美元預(yù)付款+1.5億美元股權(quán)投資+9.8替雷利珠單抗FCN-338Celgene禮來實體瘤血液瘤實體瘤2019.62022.102022.12億美元里程碑2020.10：4000萬美元預(yù)付款+4億美元里程碑2022.11：2億美元預(yù)付款+8.25億美元里程碑信迪利單抗III期臨床禮來奧布替尼阿美替尼BTKEGFRPD-L1PD-1JAK1TIGITSHP2II期臨床III期臨床I期臨床III期臨床臨床前諾誠健華豪森藥業(yè)基石藥業(yè)基石藥業(yè)凌科藥業(yè)百濟神州加思科BiogenEQRxEQRxEQRxEQRx諾華MCL/CLL/SLL非小細胞肺癌2021.07：1.25億美元預(yù)付款+8.125億美元里程碑2020.7：協(xié)議總金額1億美元2023.22023.52023.52023.52023.52023.72023.7舒格利單抗nofazinlimabLNK01001歐司珀利單抗JAB-3312非小細胞肺癌2020.10：1.5億美元預(yù)付款，11.525億美元里程碑2020.10：1.5億美元預(yù)付款，11.525億美元里程碑2020：未披露預(yù)付款+1.72億美元里程碑晚期肝癌類風濕關(guān)節(jié)炎、強直性脊柱炎肺癌、肝癌、宮頸癌、食管鱗癌等非小細胞肺癌、結(jié)直腸癌、胰腺癌2012.12：3億美元預(yù)付款+6-7億美元選擇權(quán)付款+18.95億美元里程碑III期臨床II期臨床艾伯維2020.06：4500萬美元預(yù)付款，8.1億美元里程碑替雷利珠單抗來佐利單抗PD-1CD47批準上市百濟神州天境生物諾華實體瘤血液瘤2021.01：6.5億美元預(yù)付款+15.5億美元里程碑2020.09：1.8億美元預(yù)付款，協(xié)議總金額30億美元2023.92023.9I期臨床艾伯維14數(shù)據(jù)：醫(yī)藥魔方，西南證券整理1.2

創(chuàng)新藥出海的三要素：市場潛力、臨床數(shù)據(jù)、先發(fā)優(yōu)勢

我們認為，創(chuàng)新藥出海須滿足三要素：

首先，市場空間巨大，可有效解決未滿足的臨床需求。市場空間的潛力是MNC最在意的問題，如強生攜手傳奇生物共同推進西達基奧侖賽的商業(yè)化，強生預(yù)計西達基奧侖賽全球銷售額有望達50億美元。Summit

Therapeutics引進康方生物的AK112，并與K藥在非小細胞肺癌展開頭對頭研究?？紤]到K藥2023年全球銷售額達250億美元，若AK112頭對頭戰(zhàn)勝K藥，有望在非小細胞肺癌中斬獲不俗的市場份額。

其次，臨床有效性及安全性較目前標準療法優(yōu)勢明顯。藥物的臨床療效和安全性優(yōu)勢是藥品拓展市場的關(guān)鍵，最終反映出醫(yī)生和患者對藥品的信賴度。武田醫(yī)藥引進呋喹替尼，一方面，呋喹替尼療效優(yōu)勢明顯，在末線結(jié)直腸癌中mPFS達3.7m，mOS達7.4m，而競品瑞戈非尼mPFS僅3.2m，mOS僅6.4m；另一方面，呋喹替尼安全性良好，反觀瑞戈非尼則存在肝毒性黑框警告。安全性的優(yōu)勢則意味著武田還能探索呋喹替尼聯(lián)用IO的療法，有望在多項適應(yīng)癥中展露鋒芒。

最后，臨床進展居前，先發(fā)優(yōu)勢明顯。藥品的先發(fā)優(yōu)勢對于藥物的放量至關(guān)重要。根據(jù)《2020年度中國抗腫瘤新藥臨床研究評述》，全球范圍內(nèi)同一靶點藥物，首個上市產(chǎn)品可以獲得45%的市場份額，第二至第四個上市的產(chǎn)品分別可以獲得27.9%、14%以及11.3%的市場份額。如輝瑞引進科倫博泰的SKB264是全球研發(fā)進展前三的Trop2ADC，

Summit

Therapeutics引進康方生物的AK112為全球首款獲批上市的PD-1/VEGF雙抗。15數(shù)據(jù)：醫(yī)藥魔方，西南證券整理目

錄一、創(chuàng)新藥出海征途開啟，廣闊天地大有可為1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯：醫(yī)療支出差距、藥品價格差距、藥品峰值差距和快速回籠資金1.2

創(chuàng)新藥出海的三要素：市場潛力、臨床數(shù)據(jù)、先發(fā)優(yōu)勢1.3

自主出海和License

out日臻成熟，聯(lián)手出海發(fā)展方興未艾1.4

自主出海：百濟神州和傳奇生物率先示范1.5

License

out：漸入佳境，交易數(shù)量和交易金額攀升二、2024年下半年出海潛力管線分析2.1

2024年下半年出海相關(guān)標的2.2

沙海淘金，具體標的分析三、風險提示161.3

自主出海和Licenseout日臻成熟

出海主要分為自主出海、Licenseout（借船出海）和聯(lián)手出海。

自主出海即中國藥企憑借自身的團隊在海外國家和地區(qū)開展臨床試驗，申報上市，獲批后展開銷售?？紤]到自主出海的高風險，部分企業(yè)采用聯(lián)手出海的模式，即通過與海外藥企聯(lián)合開發(fā)，分擔成本并分享收益。

License

out則是中國藥企將自身產(chǎn)品的海外權(quán)益或全球權(quán)益出手許可給以歐美跨國藥企為代表的制藥企業(yè)，獲得首付款和里程碑費用。海外藥企接過接力棒后，負責海外市場的臨床開發(fā)、申報上市、生產(chǎn)及銷售工作。

目前License

out是出海的主要模式，企業(yè)可根據(jù)自身的戰(zhàn)略規(guī)劃和實力，在不同階段選擇不同的模式，或采用多種模式并行的方式。自主出海和License

out對比自主出海Licenseout資金需求未來的利潤空間研發(fā)模式對資金量要求較高依靠首付款和里程碑費用回籠資金資金端研發(fā)端全球化市場極具想象力首付款+里程碑費用+銷售分成合作研發(fā)單打獨斗研發(fā)團隊自建研發(fā)團隊巨大，包括組建團隊、購買對照藥物等自建工廠生產(chǎn)借助海外藥企的研發(fā)團隊，或于與海外藥企在研發(fā)端實現(xiàn)優(yōu)勢互補相對較低，主要承擔授權(quán)前臨床的投入借助海外藥企成熟的生產(chǎn)基地研發(fā)投入生產(chǎn)端銷售端生產(chǎn)模式銷售模式自建銷售團隊借助海外藥企的銷售團隊，獲取里程碑費用和銷售分成較快全球化進程較慢典型案例澤布替尼（自主出海）、西達基奧侖賽（聯(lián)手出海）AK112、SKB264、緯迪西妥單抗等17數(shù)據(jù)：西南證券整理目

錄一、創(chuàng)新藥出海征途開啟，廣闊天地大有可為1.1

創(chuàng)新藥出海的內(nèi)在邏輯：醫(yī)療支出差距、藥品價格差距、藥品峰值差距和快速回籠資金1.2

創(chuàng)新藥出海的三要素：市場潛力、臨床數(shù)據(jù)、先發(fā)優(yōu)勢1.3

自主出海和License

out日臻成熟，聯(lián)手出海發(fā)展方興未艾1.4

自主出海：百濟神州和傳奇生物率先示范1.5

License

out：漸入佳境，交易數(shù)量和交易金額攀升二、2024年下半年出海潛力管線分析2.1

2024年下半年出海相關(guān)標的2.2

沙海淘金，具體標的分析三、風險提示181.4

國產(chǎn)創(chuàng)新藥海外上市品種企業(yè)藥物靶點適應(yīng)癥套細胞淋巴瘤地區(qū)US上市時間2019.112021.8華氏巨球蛋白血癥邊緣區(qū)淋巴瘤USUS2021.9澤布替尼BTK百濟神州華氏巨球蛋白血癥一線CLL/SLLEU2021.112023.1US濾泡性淋巴瘤US2024.3替雷利珠單抗利斯的明透皮貼劑利培酮緩釋微球PD-12L食管鱗狀細胞癌阿爾茨海默病EU/USEU2023.9/2024.32021.5--綠葉制藥精神分裂癥US2023.1四線多發(fā)性骨髓瘤四線多發(fā)性骨髓瘤二線多發(fā)性骨髓瘤全線鼻咽癌US2022.2金斯瑞生物（傳奇生物）西達基奧侖賽BCMAEU2022.5US/EUUS2024.4君實生物和黃醫(yī)藥億帆醫(yī)藥基石藥業(yè)特瑞普利單抗呋喹替尼PD-1VEGF2023.102023.112023.112024.6三線結(jié)直腸癌US艾貝格司亭α舒格利單抗G-CSFPD-L1腫瘤治療后的中性粒細胞減少癥1LNSCLCUSEU19數(shù)據(jù)：醫(yī)藥魔方，西南證券整理1.4

西達基奧侖賽銷售額持續(xù)攀升傳奇生物：2022年2月底，西達基奧侖賽通過美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市，成為首款獲得美國FDA批準的中國CAR-T細胞療法。2022年5

月

26

日，傳奇生物宣布歐盟委員會（EC）已授予

CARVYKTI?（西達基奧侖賽）附條件上市許可，用于治療既往接受過至少三種治療，包括免疫調(diào)節(jié)藥物、蛋白酶體抑制劑和抗

CD38

抗體，并且末次治療出現(xiàn)疾病進展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R

MM）成人患者。2024年4月22日，歐盟委員會（EC）已批準西達基奧侖賽（cilta-cel，商品名：CARVYKTI?）用于治療復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。這些患者既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD。2017

年

12

月，強生子公司

Janssen

與傳奇生物簽訂了獨家全球許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽，這筆交易首付款達

3.5億美元。在美國，兩家公司的權(quán)益按

50:50

分成。2023年，西達基奧侖賽全球銷售額達4.98億美元。CT053科

濟藥業(yè)CT103A信

達

/馴鹿AbecmaBMS西

達基奧侖賽傳奇

生物公司NDA（2022.6）上市（2023.6.30）國內(nèi)臨床進展上市（2024.3.1）臨床前NDA（2022.12.30）全球臨床進展ⅡⅡ已上市（2021.3）已上市（2022.2）試驗LUMMICAR-1IITLUMMICAR-2FUMANBA-1KarMMaCartitude-2NORRCRmPFSmOSG3

CRSICANs價格10292.2%71.6%2487.5%79.5%18.8m21.8m04.2%-17100%-NRNR07994.9%69.6%NRNR012772%28%8.8m24.8m9%2095%85%NRNR18個月PFS率=61.9%30個月OS率=79.4%6.9%05%10%00-4%44.2萬美元46.5萬美元2022Q2：2400萬美元2022Q3：5500萬美元2022年：1.34億美元2023Q1：0.7億美元2023Q2：1.17億美元2023Q3：1.52億美元2023Q4：1.59億美元2024Q1：1.57億美元（+118%）2024Q2：1.86億美元2021：1.64億美元2022H1：1.56億美元2022：3.88億美元2023Q1：1.47億美元2023Q2：1.32億美元2023Q3：0.92億美元2024Q4：1.01億美元銷售數(shù)據(jù)數(shù)據(jù)：醫(yī)藥魔方，西南證券整理201.4

國產(chǎn)創(chuàng)新藥美國注冊性臨床梳理出海密集兌現(xiàn)，重視海外商業(yè)化成績單催化，持續(xù)關(guān)注出海里程碑進展

關(guān)注重要Ⅲ期品種臨床數(shù)據(jù)讀出和上市申請節(jié)點。22家中國藥企的25個創(chuàng)新藥已在美國開展注冊性臨床試驗（剔除新冠藥物和美國NDA/臨床失敗藥物），重磅品種包括SKB264、依沃西單抗、泰它西普、舒沃替尼、賽沃替尼、伏美替尼等。國產(chǎn)創(chuàng)新藥的美國注冊性臨床梳理企業(yè)藥品作用機制適應(yīng)癥試驗簡稱試驗區(qū)域入組人數(shù)試驗組方案單藥對照組試驗開始時間恒瑞醫(yī)藥吡咯替尼HER4/EGFR/HER2抑制劑2LHER2突變NSCLCPYRAMID-1US;EU;

CN151多西他賽2020/9/11安慰劑+醋酸阿比特龍+潑恒瑞醫(yī)藥氟唑帕利PARP抑制劑JAK1抑制劑1L

去勢抵抗性前列腺癌SHR3162-III-305US;EU;

CN804+醋酸阿比特龍+潑尼松2021/3/31尼松瑞石生物;Arcutis艾瑪昔替尼中重度潰瘍性結(jié)腸炎的誘導(dǎo)和維持治療RSJ10135BGB-11417-201BGB-11417-203BGB-11417-301BGB-A317-A1217-302|AdvanTIG-302MK-2870-004US;EU;

CNUS;EU;

CNUS;EU;

CNUS;EU;

CNUS;EU;JP;CN368122105640單藥單藥安慰劑2021/11/52022/9/53L

MCL3L

WM//sonrotoclaxBcl-2抑制劑單藥2023/9/282023/11/11百濟神州1L

慢性淋巴細胞白血病+澤布替尼維奈克拉+奧妥珠單抗替雷利珠單抗/帕博利珠單抗歐司珀利單抗anti-TIGIT單抗1L

PDL1TPS≥50%NSCLC660+替雷利珠單抗2021/6/83L，EGFR突變

非鱗NSCLC2/3L,子宮內(nèi)膜癌US;CN556710614520單藥單藥多西他賽/培美曲塞多柔比星/白蛋白紫杉醇Keytruda2023/11/122023/12/62023/12/152024/6/11MK-2870-005US;EU;

JPUS;EU;

CNUS1L,EGFR/ALK/ROS1陰性NSCLC，TPS>50%2L

EGFR突變非鱗NSCLCMK-2870-007+Keytruda單藥MK-2870-009培美曲塞+卡鉑US;EU;JP;CN早期NSCLC的輔助治療3LHER2陰性胃癌MK-2870-019MK-2870-015MK-2870-010MK-2870-020780450+Keytruda單藥K藥+化療化療2024/3/192024/5/32024/4/142024/7/5科倫博泰生物;MerckUS;EU;JP;CNSKB264TROP2ADC&

Co.2L+接受內(nèi)分泌治療失敗的HR+/HER2陰US1200686+Keytruda化療性乳腺癌EU;JP;CN;UK;CA;AUSUS2L晚期宮頸癌單藥任選療法任選療法三陰性乳腺癌術(shù)后輔助治療NSCLC1L后維持治療1L

NSCLCU1111-1289-8264U1111-1301-2790HARMONi-31530851400420+帕博利珠單抗2024/6/242024/6/102023/10/262023/5/4US+帕博利珠單抗+標準療法

帕博利珠單抗+標準療法US;CN+化療帕博利珠單抗+化療康方生物;Summit艾力斯;ArriVent依沃西單抗伏美替尼PD1/VEGF-A雙抗2L

EGFRTKI經(jīng)治NSCLCAK112-301(HARMONi)US;EU+培美曲塞+卡鉑安慰劑+培美曲塞+卡鉑EGFR

exon20/HER2exon

20/EGFR

T790MUS;EU;JP;CN;NL1L

EGFRexon20

NSCLCFURMO-004|FURVENTSAFFRON375324單藥培美曲塞+卡鉑/順鉑培美曲塞+卡鉑/順鉑2023/6/12022/8/3US;EU;JP;CN2Lc-Met過表達、EGFR突變的NSCLC+奧希替尼和黃醫(yī)賽沃替尼c-Met抑制劑藥;AstraZeneca1L腎細胞癌SAMETAUS;EU;

CNUS;EU;

JP220366+度伐利尤單抗+奧希替尼度伐利尤單抗/舒尼替尼安慰劑+奧希替尼2021/10/282019/1/92Lc-Met擴增、EGFR突變的NSCLCSAVANNAH21數(shù)據(jù)：醫(yī)藥魔方，西南證券整理1.4

國產(chǎn)創(chuàng)新藥美國3期臨床梳理出海密集兌現(xiàn)，重視海外商業(yè)化成績單催化，持續(xù)關(guān)注出海里程碑進展國產(chǎn)創(chuàng)新藥的美國3期臨床梳理企業(yè)藥品作用機制適應(yīng)癥試驗簡稱RC18G001試驗區(qū)域US;EU;

CNUS;EU;

JPUS;EU;

JPUS;EU;

JPUS入組人數(shù)341試驗組方案+標準療法+帕博利珠單抗單藥對照組安慰劑+標準療法維迪西妥單抗/試驗開始時間榮昌生物泰它西普TACI-Fc融合蛋白中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡1L

HER2陽性尿路上皮癌2L

HER2陽性尿路上皮癌2L

HER2低表達尿路上皮癌1LHER2陽性膀胱癌/尿路上皮癌1L

EGFRexon20

NSCLC2022/6/20RC48G001332榮昌生RC48G0012022/5/3維迪西妥單抗舒沃替尼HER2ADC物;Seagen(Pfizer)RC48G001單藥/SGNDV-001|KEYNOTE-D74DZ2022E0005700320+帕博利珠單抗單藥吉西他濱+順鉑/卡鉑卡鉑+培美曲塞2023/9/222023/1/31US;EU;

CNUS;EU;JP;CN;NLEGFR

exon20/HER2exon

20/EGFR

T790M迪哲醫(yī)藥2L

EGFRexon20

NSCLCWU-KONG1單藥單藥/2024/7/12024/5/1Flt3/FGFR1/PDGFRα/c-亞盛醫(yī)藥君實生物奧雷巴替尼3L慢性髓系白血病/T315I突變POLARIS-2US285756博舒替尼Kit/Bcr-Abl

T315I局限期小細胞肺癌/放化療后未進展/鞏JS004-008-III-SCLC|JUSTAR-001HSK3486-309HSK3486-304HSK3486-305APROMISStifcemalimabanti-BTLA單抗US;EU;

CN+特瑞普利單抗特瑞普利單抗/安慰劑2023/11/15固全身麻醉誘導(dǎo)全身麻醉誘導(dǎo)全身麻醉誘導(dǎo)2L軟組織肉瘤US;EUUS399255401325單藥單藥單藥單藥丙泊酚丙泊酚2024/1/122021/2/112022/7/262017/8/15GABAA

R激動劑;sodiumchannel阻斷劑海思科環(huán)泊酚US丙泊酚c-Kit/VEGFR2/PDGFRβ/VEGFR1/VEGFR3/FGFR/EGFR抑制劑US;EU;

CN達卡巴嗪正大天晴安羅替尼+紫杉醇/聚乙二醇多柔比

紫杉醇/聚乙二醇多柔比星晚期鉑難治或鉑抵抗卵巢癌AL3818-US-002US;EU;

CNUS;EU;

CNUS;EU;

CN2704825372015/12/12022/5/17星脂質(zhì)體/托泊替康脂質(zhì)體/托泊替康安慰劑+卡鉑+依托泊苷+放療小細胞肺癌/局限期/聯(lián)合放化療HLX10-020-SCLC302+卡鉑+依托泊苷+放療復(fù)宏漢霖;Kalbe斯魯利單抗西達本胺PD1單抗HDAC抑制劑PD1單抗Genexine;Intas安慰劑+紫杉醇白蛋白+卡鉑非小細胞肺癌/晚期/一線1L黑色素瘤HLX10-004-NSCLC303HBI-8000-303STAR-121+紫杉醇白蛋白+卡鉑+納武利尤單抗2019/8/142021/8/122022/10/12微芯生物譽衡生物US;EU;

JP

2021/8/12US;EU;JP;安慰劑+納武利尤單抗1L

NSCLC720+domvanalimab/+化療帕博利珠單抗+化療CNUS;EU;JP;CN賽帕利單抗+domvanalimab+FOLFOX/C納武利尤單抗+FOLFOX/CAPOX利奈唑胺1L胃癌/食管癌糖尿病足感染STAR-221MRXC-30210408655897804502022/11/212022/5/1APOX盟科藥業(yè)MRX-4噁唑烷酮類抗生素US;EU;

CNUS;EU;JP;CN單藥康諾亞;AZCMG901CLDN18.2

ADC2LCLDN18.2陽性胃癌D9802C00001XNW4107-301XNW4107-302單藥任選療法2024/3/4尿路感染/復(fù)雜性(包括急性腎盂腎炎)US+亞胺培南+西司他丁+亞胺培南+西司他丁美羅培南瑞來巴坦+亞胺培南+西司他丁2023/3/302022/7/31信諾維XNW4107β-lactamase抑制劑

細菌性肺炎/醫(yī)院獲得性(或呼吸機相關(guān)性)US;EU;

CN亨利醫(yī)藥;NovoocedurenoneMR拮抗劑高血壓/輕度至中度Clarion-CKDABSK021-301US;EU;

CNUS;EU;

CN60090單藥單藥安慰劑安慰劑2021/11/52023/4/27Nordisk和譽醫(yī)藥;罕友醫(yī)藥

pimicotinibCSF-1R抑制劑腱鞘巨細胞瘤Aurora藥捷安康tinengotinib

B/VEGFR/FGFR/JAK1/JAK2/CSF-1R/Aurora

A2L+

FGFR2重排膽道癌/膽管癌FIRST-308US;EU200單藥任選療法2023/12/2022數(shù)據(jù)：醫(yī)藥魔方，西南證券整理1.4

FDA特殊審評通道簡介

FDA為鼓勵罕見病和嚴重疾病創(chuàng)新藥的開發(fā)制定了一系列的特殊審評通道，包括：孤兒藥、快速通道、加速審批、優(yōu)先審評和突破性療法認定。

孤兒藥（Orphan）：美國國會于

1983

年推出《孤兒藥法案》(ODA)，提出一系列推動罕見病藥物研發(fā)的政策，如稅收抵免（臨床研發(fā)成本的25%），為孤兒藥項目提供研究資助，免除NDA/BLA費用（~

300

萬美元），上市后7年市場獨占期等。此外，臨床試驗期間藥企還可與FDA

對臨床試驗的設(shè)計進行緊密溝通，縮短

IND

和

NDA

的時間。

快速通道（FA

ST

TRACK）：美國于1988年推出快速審評通道計劃，以“促進治療嚴重疾病和滿足未滿足的醫(yī)療需求的藥物的開發(fā)和加快審查”。在快速通道流程下，制藥公司在I期試驗后與FDA

討論II期試驗設(shè)計，如果成功，II期試驗（而非III期）將足以證明藥物的安全性和有效性。根據(jù)該計劃，F(xiàn)DA

可以持續(xù)審查臨床試驗產(chǎn)生的證據(jù)（滾動審查）。

加速審批（Accelerated

approval）：加速批準使

FDA根據(jù)替代指標而非臨床終點來判斷藥物的療效。衡量藥物對患者生存的影響可能需要較長的試驗時間和隨訪數(shù)據(jù)（特別是對于

5

年和10

年生存率較高的癌癥類型，例如前列腺癌或乳腺癌）。相比之下，替代終點（例如腫瘤縮小或進展）可以更快地觀察到。因此，加速審批計劃通過縮短臨床試驗持續(xù)時間并啟用較少入組患者的試驗設(shè)計來測量替代終點，從而加快了藥物開發(fā)。有研究顯示，獲得加速審批的癌癥藥物比那些獲得標準FDA批準的藥物更早進入市場，平均提前了3.

9年。另外，研究表明使用PFS（無進展生存期）和腫瘤反應(yīng)率這些替代終點可以分別將臨床試驗時間縮短11個月和19個月。

優(yōu)先審評（riority

review）：標準

NDA

的審核周期為10

個月（2002

年為

12

個月），而優(yōu)先NDA

的審核周期為6個月。與其他特殊指定不同，審查途徑由FDA收到NDA和補充適應(yīng)癥材料后自行判定。

突破性療法認定（Breakthrough

therapy

designation）：2012

年，美國國會引入了新的

FDA

審查途徑：突破性療法。該認定提供與

FDA

高級人員更早（I期）和更頻繁的會議，以指導(dǎo)有效的藥物開發(fā)和監(jiān)管審查流程。此外，突破性療法指定的藥物可以獲得快速通道計劃的所有好處。23數(shù)據(jù)FDA，西南證券整理1.4

FDA特殊審評通道簡介24數(shù)據(jù)FDA，西南證券整理1.4

獲得美國突破性療法和加速批準的國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海密集兌現(xiàn)，重視海外商業(yè)化成績單催化，持續(xù)關(guān)注出海里程碑進展

16款國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲得美國突破性療法認定，其中澤布替尼還獲得了加速批準。獲得美國突破性療法和加速批準的國產(chǎn)創(chuàng)新藥藥品名稱作用機制研發(fā)機構(gòu)疾病中國階段

美國階段審評審批類型brexucabtagene

autoleucel套細胞淋巴瘤;急性淋巴細胞白血病;B細胞急性淋巴細胞白血病;實體瘤;血癌;華氏巨球蛋白血癥;毛細胞白血病等CD19

CART復(fù)星凱特;Kite(Gilead)II期臨床批準上市

突破性療法(US)康蒂尼藥業(yè)(Gyre);Shionogi;睿星基特發(fā)性肺纖維化;進展性肺纖維化;糖尿病足;糖尿病腎病;瘢痕瘤;皮肌炎相吡非尼酮澤布替尼p38γ抑制劑BTK抑制劑PD1單抗因關(guān)間質(zhì)性肺病;系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)間質(zhì)性肺病;新型冠狀病毒感染;急性呼吸

批準上市窘迫綜合征;塵肺;肺纖維化等批準上市

突破性療法(US)突破性療法(US);;Marnac;AFT;InterMune(Roche);Affiliated套細胞淋巴瘤;慢性淋巴細胞白血病;小淋巴細胞性淋巴瘤;華氏巨球蛋白血百濟神州批準上市批準上市癥;邊緣區(qū)淋巴瘤;濾泡性淋巴瘤;B細胞淋巴瘤;彌漫性大B細胞淋巴瘤等黑色素瘤;鼻咽癌;尿路上皮癌;食管鱗狀細胞癌;非鱗狀非小細胞肺癌;非小加速批準(US)君實生物;Coherus;Hikma;康聯(lián)達生技;Dr.Reddy's

Laboratories特瑞普利單抗細胞肺癌;腎細胞癌;小細胞肺癌;三陰性乳腺癌;肝細胞癌;結(jié)外NK/T細胞淋

批準上市批準上市

突破性療法(US)巴瘤等西達基奧侖賽阿基侖賽BCMA

CARTCD19

CART傳奇生物;Johnson

&

Johnson多發(fā)性骨髓瘤申請上市批準上市批準上市

突破性療法(US)批準上市

突破性療法(US)彌漫性大B細胞淋巴瘤;原發(fā)縱隔B細胞淋巴瘤;大B細胞淋巴瘤;濾泡性淋巴瘤;非霍奇金淋巴瘤;邊緣區(qū)淋巴瘤;B細胞淋巴瘤;細胞因子釋放綜合征等霍奇金淋巴瘤;鱗狀非小細胞肺癌;鼻咽癌;非鱗狀非小細胞肺癌;肝細胞癌;胃癌;胃食管交界處癌;肝癌;非小細胞肺癌;頭頸癌;膽管癌等復(fù)星凱特;Daiichi

Sankyo;Kite(Gilead)派安普利單抗伏美替尼PD1單抗正大天晴;Specialised;康方生物艾力斯;ArriVent批準上市申請上市

突破性療法(US)EGFRexon

20/HER2exon20/EGFR

T790M抑制劑非小細胞肺癌;非鱗狀非小細胞肺癌;肺腺癌;肺癌;癌癥腦轉(zhuǎn)移;軟腦膜癌病;腫瘤批準上市

III期臨床

突破性療法(US)胃癌;胃食管交界處癌;尿路上皮癌;HER2陽性乳腺癌;癌癥肝轉(zhuǎn)移;HER2低表達乳腺癌;HR陽性乳腺癌;膽道癌;卵巢癌;子宮內(nèi)膜癌等維迪西妥單抗舒沃替尼HER2

ADC榮昌生物;Seagen(Pfizer)批準上市

III期臨床

突破性療法(US)批準上市

III期臨床

突破性療法(US)EGFRexon

20/HER2非小細胞肺癌;B細胞淋巴瘤;小淋巴細胞性淋巴瘤;套細胞淋巴瘤;慢性淋巴細胞白血病;邊緣區(qū)淋巴瘤等迪哲醫(yī)藥exon20抑制劑DB-1303HER2

ADC映恩生物;BioNTech罕友醫(yī)藥;和譽醫(yī)藥HER2低表達乳腺癌;HR陽性乳腺癌;HER2陽性乳腺癌;子宮內(nèi)膜癌;實體瘤腱鞘巨細胞瘤;移植物抗宿主病;胰腺癌;肺癌;三陰性乳腺癌;肉瘤;腫瘤;實體瘤;肌萎縮側(cè)索硬化癥III期臨床

III期臨床

突破性療法(US)III期臨床

III期臨床

突破性療法(US)pimicotinibCSF-1R抑制劑慢性淋巴細胞白血病;小淋巴細胞性淋巴瘤;套細胞淋巴瘤;邊緣區(qū)淋巴瘤;華氏巨球蛋白血癥;雙重打擊淋巴瘤;彌漫性大B細胞淋巴瘤等奧布替尼泰萊替尼BTK抑制劑諾誠健華;Biogen批準上市申請上市II期臨床

突破性療法(US)II期臨床

突破性療法(US)葆元醫(yī)藥(Nuvation);信達生物;NipponROS1/Trk抑制劑MT-ND4基因療法非小細胞肺癌;NTRK融合陽性實體瘤;實體瘤;乳腺癌;癌癥Leber遺傳性視神經(jīng)病變Kayaku;NewG

Lab;Daiichi

Sankyoesonadogeneimvoparvovec紐福斯III期臨床

I/II期臨床

突破性療法(US)非鱗狀非小細胞肺癌;鱗狀非小細胞肺癌;非小細胞肺癌;結(jié)外NK/T細胞淋巴瘤;食管鱗狀細胞癌;胃癌;胃食管交界處癌;肝細胞癌;小細胞肺癌;霍奇金淋巴瘤等舒格利單抗PDL1單抗基石藥業(yè);Pfizer;藥明生物批準上市I期臨床突破性療法(US)25數(shù)據(jù)：醫(yī)藥魔方，西南證券整理1.4

獲得美國快速通道認定的國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海密集兌現(xiàn)，重視海外商業(yè)化成績單催化，持續(xù)關(guān)注出海里程碑進展

2024年截止7月8日，超15款國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲得美國快速通道認定，主要為ADC