citeline -基因、細胞和 RNA 療法 概況報告 2024 年第二季度數(shù)據(jù)報告

TELINECOMMERCIAL2024年第二季度數(shù)據(jù)報告04053422024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALDavidBarrett,法學博士，32024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL新獲批療法主要?兩款新RNA療法在美國獲批：一款是Rytelo(imetelstat)，該藥物為寡核苷酸端粒酶抑制劑，用于治療骨髓增生異常綜合征，另一款是mRNA疫苗mRESVIA，用于預防呼吸道合胞?與前幾個季度情況一致，細胞（非基因修飾）和基因（包括基因修飾細胞療法）療法項目最大的兩個目標適應癥群仍是腫瘤?在罕見病領域，基因療法開發(fā)更側重于腫瘤罕見病，而細胞療?2024年第二季度共完成100筆交易，較2024年第一季度下?盡管聯(lián)盟和收購交易量大幅增長，但2024年第二季度的融資美元，但交易活動持續(xù)下降，此類融資由2024年第一季度的42024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL-Geron開發(fā)的寡核苷酸端粒酶抑制劑Rytelo-由莫德納(Moderna)開發(fā)的呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗mRESVIA在美國?68款獲非基因修飾細胞療法獲批數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月基因療法RNA療法胞療法（非基因修飾）截至2024年第二季度獲批的基因療法Gendicine2004Oncorine2005cyclin-G12006BiotechnologiesHumanStemCellsInstituteImlygictalimogenelaherparepvec安進(Amgen)StrimvelisOrchardTherapeutics52024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALKymriahtisagenlecleucel-t諾華(Novartis)LuxturnavoretigeneneparvovecSparkTherapeuticsYescartaKitePharmaCollategene*beperminogeneperplasmidZolgensmaonasemnogeneabeparvovec諾華(Novartis)Zynteglobetibeglogeneautotemcel(BluebirdBio)Tecartusbrexucabtageneautoleucel2020KitePharmaLibmeldyatidarsageneautotemcel2020OrchardTherapeuticsBreyanzilisocabtagenemaraleucel(Celgene)Abecmaidecabtagenevicleucel(BluebirdBio)DelytactteserpaturevRelma-celrelmacabtageneautoleucelJWTherapeuticsSkysonaelivaldogeneautotemcel(BluebirdBio)*AnGes已撤回2023年5月所提交的申請，該申請請求在日本完全批準Collategene用于治療嚴重周圍血管疾病患者62024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALCarvykticiltacabtageneautoleucel(LegendBiotech)UpstazaeladocageneexuparvovecTherapeuticsRoctavianvaloctocogeneroxaparvovecBioMarinHemgenixetranacogenedezaparvovecuniQureAdstiladrinnadofaragene?radenovec(Merck&Co.)ElevidysdelandistrogenemoxeparvovecSareptaTherapeuticsVyjuvekberemagenegeperpavecKrystalBiotechFucasoequecabtageneautoleucelCasgevyexagamglogeneautotemcelTherapeuticsinaticabtageneautoleucelinaticabtageneautoleucelJuventasCellTherapyLyfgenialovotibeglogeneautotemcel(BluebirdBio)zevorcabtageneautoleucelzevorcabtageneautoleucel2024Therapeutics?danacogeneelaparvovec2024輝瑞(P?zer)數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline,2024年7月；新聞稿，AnGes,2024年6月24日72024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL截至2024年第二季度獲批的RNA療法KynamromipomersensodiumIonisPharmaceuticalseteplirsenSareptaTherapeuticsSpinrazanusinersenIonisPharmaceuticalsAmpligenrintatolimodAIMImmunoTechinotersenIonisPharmaceuticalsOnpattropatisiranAlnylamVyondys53golodirsenSareptaTherapeuticsWaylivravolanesorsenIonisPharmaceuticalsComirnatytozinameran2020百歐恩泰(BioNTech)82024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALCOVID-192020Givlaarigivosiran2020AlnylamOxlumolumasiran2020AlnylamViltepsoviltolarsen2020NSPharmaLeqvioinclisiran2020AlnylamAmondys45casimersenSareptaTherapeuticsNulibryfosdenopterinOrphatecGennovaCOVID-19COVID-19疫苗，GennovaBiopharmaceuticalsGennovaBiopharmaceuticalsAmvuttravutrisiranAlnylam莫德納Spikevax二價原始株/COVID-19二價原始株/COVID-19疫苗，92024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL輝瑞和百歐恩泰BA.4/BA.5的BA.4/BA.5的PharmaceuticalCOVID-19SinocelltechCOVID-19COVID-19阿爾法株/貝塔株/德爾塔株/QalsodytofersenIonisPharmaceuticalsCOVID-19mRNA疫苗，ArcturusArcturusTherapeuticsDaichironaCOVID-19疫苗，(DaiichiSankyo)(DaiichiSankyo)WainuaeplontersenIonisPharmaceuticalsRiv?ozanedosiranDicernaPharmaceuticalsCOVID-19mRNARyteloimetelstat2024GeronmRESVIA2024請注意，該列表原來包括molnupiravir；但由于不再認為該藥物屬于RNA療法的范疇，現(xiàn)已將其刪除。數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALFanconi貧血LX2006Friedreich共濟失調AB-1002ACDN-01Stargardt?。ㄑ劭疲㊣GNK001Olezarsen提交NDA/BLA申請Gaucher病UpstazaIGV-001膠質母細胞瘤(GBM)）2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALmRESVIAmRNANGN-401Rytelo(MDS)FitusiransiRNA/VX-880OlezarsenKresladiAmtagvi數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL從臨床前到預注冊共有4047款療法正?共有2068款基因療法（包括CAR-T細胞療法等基因修飾細胞療法）正在開發(fā)，在基因、細胞和RNA療法中占?901款非轉基因細胞療法正在開發(fā)，在基因、細胞和RNA療法中占比為按類別劃分的管道療法數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月基因療法RNA療法細胞療法（非基因修飾）2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL?一年多以來，II期和III期候選基因療法數(shù)量首?RocketPharmaceuticals已提交了第二款基洲藥品管理局，用于治療Fanconi貧血-RP-L201(RocketPharmaceuticals)-EB-101(AbeonaTherapeutics)-afami-cel(AdaptimmuneTherapeutics)-obe-cel(AutolusTherapeutics)-RP-L102(RocketPharmaceuticals)?體外基因修飾在管線開發(fā)的基因療法中采用更?在2024年第二季度，42%的基因療法使用了I期240II期260III期303034676452,0752,0822,0932,068數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月體內體外2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL基因療法細分：CAR-T療法繼續(xù)在管線中處于主導地位?CAR-T細胞療法仍是基因修飾細胞療法管線中最常用的技術（從臨床前到?97%的在開發(fā)CAR-T細胞療法用于治療癌癥適應癥。其余用于治療非腫瘤適應癥，包括硬皮病、HIV/AIDS以及自身免疫性疾?。ㄎ淳唧w說明）基因修飾細胞療法細分CAR-T療法細分CAR-NKCAR-TTCR-T其他腫瘤學非腫瘤學數(shù)據(jù)來源：CellandGeneTherapydashboard|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL?無論在總體管線（臨床前到預注冊）方面，還是臨床研究方面（從I期到預注冊腫瘤學和罕見病仍是?與非腫瘤學領域的罕見病基因療法管線開發(fā)相比，腫瘤學領域的罕從臨床前到預注冊的療法數(shù)量抗癌罕見病神經(jīng)系統(tǒng) 感覺器官消化/代謝 肌肉骨骼免疫系統(tǒng)不適用/未具體說明血液和凝血心血管 抗感染呼吸系統(tǒng)皮膚學泌尿生殖系統(tǒng)（包括性激素）其他激素（不包括性激素）罕見病感覺器官消化/代謝肌肉骨骼心血管皮膚泌尿生殖系統(tǒng)（包括性激素）其他類別10901023214204145106罕見病96罕見病66623946%46%54%腫瘤學非腫瘤學5腫瘤學非腫瘤學處于臨床研究中的療法（不包括臨床前開發(fā)）療法數(shù)量445412533834302220751111注：表中的數(shù)字僅根據(jù)每種療法針對的管線開發(fā)適應癥確定數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL2022年、2023年、2024年第一季度一直保持這種趨勢-急性髓性白血病-非霍奇金淋巴瘤療法數(shù)量644430242020非霍奇金淋巴瘤B細胞淋巴瘤卵巢癌肝癌胰腺癌胃腸道癌肌萎縮側索硬化視網(wǎng)膜色素變性杜氏肌營養(yǎng)不良彌漫性大B細胞淋巴瘤T細胞淋巴瘤腎癌 頭頸癌血友病A地中海貧血慢性淋巴細胞白血病囊性纖維化骨髓增生異常綜合征注：表中的數(shù)字僅根據(jù)每種療法針對的管線開發(fā)適應癥確定數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL?在2024年第二季度，非腫瘤適應癥的最常見靶點是CD19分子，而凝血因子VIII仍排名第二，這與前腫瘤學療法數(shù)量Cd19分子131TNF受體超家族成員1756Cd22分子31跨膜4域A127KRAS原癌基因，GTP酶24磷脂酰肌醇蛋白聚糖323claudin1822間皮素21erb-b2受體酪氨酸激酶220Cd70分子17CD7分子16癌/睪丸抗原1B15Cd33分子14程序性細胞死亡蛋白112CD276分子11C型凝集素結構域家族12成員A11表皮生長因子受體11G蛋白偶聯(lián)受體C類5成員D11CD274分子9細胞表面相關的粘蛋白19腫瘤蛋白p539CD19分子33肌營養(yǎng)不良蛋白11TNF受體超家族成員17mm87耳畸蛋白(otoferlin)76血紅蛋白亞基β66CF跨膜電導調節(jié)器55frataxin55端粒運動神經(jīng)元存活155載脂蛋白E44DM1蛋白激酶44顆粒蛋白前體44前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶/kexin9型44視紫質44超氧化物歧化酶144數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL?自上一季度以來，非腫瘤學適應癥的基因療法試驗比例繼續(xù)增加了4個百分點，達到47%，延續(xù)了非腫?2024年第二季度啟動了76項基因療法試驗，較上一季度增加了25%按期劃分的啟動試驗數(shù)量403530252050II/IIIIII/IIIIII其他2023年第三季度2023年第四季度2024年第一季度2024年第二季度2023年第三季度：腫瘤學vs.非腫瘤學腫瘤學非腫瘤學2023年第一季度：腫瘤學vs.非腫瘤學腫瘤學非腫瘤學2023年第四季度：腫瘤學vs.非腫瘤學腫瘤學非腫瘤學2023年第二季度：腫瘤學vs.非腫瘤學腫瘤學非腫瘤學數(shù)據(jù)來源：Trialtrove|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL）：?在用于治療罕見病且處于臨床前至預注冊階段的非基因修飾細胞療法中，非腫瘤罕見病的開發(fā)療腫瘤學非腫瘤學療法數(shù)量290抗癌罕見病29050504944354感覺器官呼吸系統(tǒng)皮膚泌尿生殖系統(tǒng)（包括性激素）血液和凝血其他抗感染不適用/未具體說明激素（不包括性激素）注：表中的數(shù)字僅根據(jù)每種療法針對的管線開發(fā)適應癥確定數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL療法數(shù)量42實體瘤（未具體說明）帕金森病4238骨關節(jié)炎381型糖尿病急性呼吸窘迫綜合征 COVID-19并發(fā)癥肝癌2424腦缺血急性髓細胞性白血病202020腦癌 阿爾茨海默病202020心力衰竭 血液癌（未具體說明）黑色素瘤卵巢癌肝功能障礙（未具體說明）注：表中的數(shù)字僅根據(jù)每種療法針對的管線開發(fā)適應癥確定數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL）：?排名前三位的腫瘤學適應癥是肝癌、急?排名前三位的非腫瘤學適應癥是急性呼吸窘迫綜合征、急性呼吸窘迫綜合征肝癌急性呼吸窘迫綜合征肝癌急性髓細胞性白血病移植物抗宿主病胰腺癌脊髓損傷 卵巢癌骨髓瘤肌萎縮性脊髓側索硬化胃腸癌骨髓增生異常綜合征頭頸癌視網(wǎng)膜色素變性非霍奇金淋巴瘤特發(fā)性肺纖維化肛瘺腎癌B細胞淋巴瘤 杜氏肌營養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥亨廷頓病地中海貧血20776655555注：表中的數(shù)字僅根據(jù)每種療法針對的管線開發(fā)適應癥確定數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL按期劃分的已啟動試驗數(shù)量86420IIII/IIIIIIVII/IIIIIII/IIIIIIV2023年第三季度2023年第四季度2024年第一季度2024年第二季度2023年第三季度2023年第四季度2024年第一季度2023年第三季度：腫瘤學vs.非腫瘤學腫瘤學非腫瘤學2024年第一季度：腫瘤學vs.非腫瘤學腫瘤學非腫瘤學2023年第四季度：腫瘤學vs.非腫瘤學腫瘤學非腫瘤學2024年第二季度：腫瘤學vs.非腫瘤學腫瘤學非腫瘤學數(shù)據(jù)來源：Trialtrove|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALRNA療法管線：最常見的治療模式500450400350療法數(shù)300療法數(shù)2502005002022年2022年2022年2022年2024年2024年2024年4月4月4月4月RNA干擾反義RNA療法信使RNA寡核苷酸、非反義RNA、非RNAi數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALRNAi、mRNA和反義寡核苷酸：臨床前VS.臨床RNAi療法74%臨床前臨床mRNA療法34%34%臨床前臨床反義RNA療法臨床前臨床數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALRNA療法：最常見的目標治療領域）：?罕見病仍是RNA療法最大的治療領域，而抗感染適應癥仍是第二大治療領域，?非腫瘤學適應癥仍是RNA療法的最大的腫瘤學非腫瘤學罕見病抗感染抗癌罕見病抗感染抗癌 神經(jīng)系統(tǒng)消化/代謝 肌肉骨骼心血管系統(tǒng)不適用/未具體說明呼吸系統(tǒng)感覺器官免疫系統(tǒng)皮膚血液和凝血泌尿生殖系統(tǒng)（包括性激素）其他抗寄生蟲激素（不包括性激素）3448470453824982注：表中的數(shù)字僅根據(jù)每種療法針對的管線開發(fā)適應癥確定數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALRNA療法：最常見的目標罕見病?對于非腫瘤學罕見病，最常見的適應癥分別是杜氏肌營養(yǎng)不良、肌杜氏肌營養(yǎng)不良胰腺癌肌萎縮側索硬化癥杜氏肌營養(yǎng)不良胰腺癌肌萎縮側索硬化癥肝癌亨廷頓病特發(fā)性肺纖維化囊性纖維化 強直性肌營養(yǎng)不良急性呼吸窘迫綜合征頭頸癌卵巢癌額顳葉癡呆預防瘧疾感染原發(fā)性纖毛運動障礙遺傳性血管水腫丁型肝炎病毒預防狂犬病毒感染Berger病夏科-瑪麗-牙病面肩胛肱型肌營養(yǎng)不良癥高苯丙氨酸血癥預防猴痘病毒感染視網(wǎng)膜色素變性30987775554444444注：表中的數(shù)字僅根據(jù)每種療法針對的管線開發(fā)適應癥確定數(shù)據(jù)來源：Pharmaprojects|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALRNA療法管線臨床試驗活動療法試驗有38項，而2024年第一季度為30項，其中療法試驗有38項，而2024年第一季度為30項，其中82%用于非腫瘤學按期劃分的已啟動試驗數(shù)量86420II/IIIIIIIIVII/IIIII/IIIIIIIIV2023年第三季度2023年第四季度2024年第一季度2024年第二季度2023年第三季度2023年第四季度2024年第一季度數(shù)據(jù)來源：Trialtrove|Citeline，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL?在2024年第二季度，先進分子治療公司共達成了100筆交易，比上一季度的125筆減少了20%，也比?2024年第二季度，聯(lián)盟和收購交易均出現(xiàn)小幅上升趨勢?本季度交易減少是由于融資大幅下降908070交易筆數(shù)60交易筆數(shù)5040302008568674952●40404034342023年第二季度2023年第三季度2023年第四季度2024年第一季度2024年第二季度*融資聯(lián)盟收購*融資包括公共融資（首次公開募股(IPO)和再融資）以及通過風險融資、債務發(fā)行或私人投資公開股票的方式募集到的私人資金數(shù)據(jù)來源：Biomedtracker|Citeline，BioSciDB|Evaluate，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL2024年第二季度基因、細胞和RNA療法的收購交易?2024年第二季度，先進分子治療公司的收購交易略有增加，共有8筆交易?本季度最大的交易是MilliporeSigma以6億美元收購了MirusBio，將生產病毒載體的轉染劑產品組合Biotechnologies，獲得其用于寡核苷酸療法的編碼技術，以提升該類療法的活性、降低毒性并改善遞送KintaraTherapeutics與TuHURABiosciences達成合并協(xié)議CenturyTherapeutics擬以高達4500萬美元的價格收購CladeTherapeutics；收購交易已結束4500萬美元ArborBiotechnologies宣布收購SerendipityInDexPharmaceuticals與Flerie達成反向收購協(xié)議OrnaTherapeutics收購ReNAgadeTherapeuticsMilliporeSigma以6億美元收購MirusBioGSK收購ElsieBiotechnologies5000萬美元SpurTherapeutics收購SwanBioTherapeutics數(shù)據(jù)來源：Biomedtracker|Citeline，BioSciDB|Evaluate，2024年7月302024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIAL?種子輪和A輪融資的交易量在本季度再次出現(xiàn)下降，2024年第二季度完成了6筆交易?融資數(shù)量比2024年第一季度完成的8筆有所下降，僅為2023年同期所完成20筆交易的1/3?；?、細胞和RNA療法公司在最近五個季度的A輪和種子輪募集資金總額(1百萬美元)●6$348.20$683$1,400$1,200$1,000 $800 募集資金總額(1百萬美元)●6$348.20$6838●8●$240$266.30$240$266.302023年第二季度2023年第三季度2023年第四季度2024年第一季度2024年第二季度20融資交易數(shù)量融資交易數(shù)量50n融資總額（1百萬美元）一一融資交易數(shù)量數(shù)據(jù)來源：Biomedtracker|Citeline,BioSciDB|Evaluate，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALNvelopTherapeutics美國/馬薩諸塞州/美國/賓夕法尼亞州/54Limula通過種子輪融資募集了620萬瑞士法郎瑞士/EpalingesRadarTherapeutics美國/加利福尼亞州/EpilepsyGTx在種子輪英國/劍橋ExsilioTherapeutics美國/紐約州/紐約DLVR-X和種子輪/1億美元*NewpathPartners、AtlasVenture、F-PrimeCapital、5AMVentures、GV、ARCHVenturePartnersA輪/8200萬美元DelosCapitalA輪/5400萬美元(CNS)疾病，*Nvelop已于2022年進行了種子輪融資，但直到2024年第二季度才宣布數(shù)據(jù)來源：Biomedtracker|Citeline,Evaluate，2024年7月2024年7月版權所有?2024Citeline-Norstella旗下公司。TELINECOMMERCIALAfami-celafamitresgeneautoleucelSynovialSarcomaPDUFA/批準決定?danacogeneelaparvovecPDUFA/批準決定mRESVIA膠質母細胞瘤(GBM)）WainuaeplontersenIzervayavacincaptadpegol（干性AMD）/地圖樣萎縮Breyanzilisocabtagenemaraleucel惰性非霍奇金淋巴瘤-iNHLRyteloimetelstatWainuaeplontersenVyjuvekberemagenegeperpavec結果和批準決定OxlumolumasiranRyteloimetelstat數(shù)據(jù)來源：Biomedtracker|Citeline，2024年7月2024年7月