《基因技巧探討》課件

基因編輯技巧探討歡迎來到基因編輯技巧探討基因編輯技術發(fā)展歷程11970s:重組DNA技術誕生21980s:基因打靶技術出現(xiàn)32000s:RNA干擾技術發(fā)展42010s:CRISPR/Cas9技術問世基因編輯的基本理論基因組成基因由DNA序列構成，決定生物體特征基因編輯原理通過人工手段改變DNA序列，實現(xiàn)基因修飾CRISPR/Cas9技術介紹1CRISPR/Cas92Cas9酶核酸內切酶3向導RNA識別靶序列4DNA修復機制修復斷裂DNACRISPR/Cas9工作機理識別靶序列向導RNA引導Cas9酶到特定DNA區(qū)域切割DNA鏈Cas9酶切割DNA雙鏈，形成斷裂修復DNA斷裂細胞修復機制修復斷裂，可能導致基因改變CRISPR/Cas9的優(yōu)勢高效比其他基因編輯技術更高效，效率更高精確能夠精準地編輯特定基因，減少脫靶效應簡便操作簡便，易于掌握，成本相對較低可擴展性強可應用于多種生物體，可應用于多種領域CRISPR/Cas9的應用領域醫(yī)療基因疾病治療，腫瘤治療，遺傳病預防農業(yè)作物改良，提高產量，抗病蟲害工業(yè)生物能源開發(fā)，生物材料生產，藥物研發(fā)基因疾病治療1遺傳病如囊性纖維化，杜氏肌營養(yǎng)不良2癌癥如白血病，實體瘤3免疫缺陷如重癥聯(lián)合免疫缺陷病腫瘤基因治療腫瘤抑制基因激活修復或激活腫瘤抑制基因，抑制腫瘤生長腫瘤相關基因沉默沉默促進腫瘤生長的基因，抑制腫瘤進展遺傳性疾病預防1胚胎基因編輯在胚胎階段進行基因編輯，預防遺傳病2遺傳篩查對胚胎進行基因篩查，選擇健康胚胎3遺傳咨詢提供遺傳咨詢，提高人們對遺傳病的認識農業(yè)和食品生產1作物改良提高產量，抗病蟲害，抗逆性2牲畜改良提高生長速度，提高肉質，減少疾病3食品安全降低農藥殘留，提高營養(yǎng)價值，減少食物浪費生物能源開發(fā)生物燃料利用生物質資源生產燃料，減少化石能源依賴生物合成利用生物合成技術生產燃料和化學品CRISPR/Cas9技術的局限性脫靶效應誤切割Cas9酶可能切割非目標DNA序列，導致意想不到的結果基因突變脫靶效應可能導致基因突變，引發(fā)疾病或其他問題免疫原性問題Cas9酶被識別人體免疫系統(tǒng)可能識別Cas9酶為外來物質免疫反應免疫系統(tǒng)可能攻擊Cas9酶，降低治療效果倫理道德挑戰(zhàn)設計嬰兒是否允許利用基因編輯技術設計嬰兒，改變人類基因庫基因歧視是否會因為基因差異，對特定群體產生歧視公平與正義基因編輯技術是否會加劇社會不平等，如何確保公平應用監(jiān)管政策制定1國際合作各國合作，建立統(tǒng)一的監(jiān)管標準和倫理規(guī)范2風險評估對基因編輯技術進行風險評估，制定安全應用指南3倫理審查設立倫理審查委員會，確?；蚓庉嫾夹g應用的倫理合法性未來發(fā)展趨勢精準編輯提高編輯精度，降低脫靶效應，提高治療效果自動化編輯開發(fā)自動化基因編輯技術，提高效率和可重復性基因編輯技術的安全性1脫靶效應嚴格的實驗驗證，降低脫靶風險2免疫原性優(yōu)化Cas9酶，降低免疫反應風險3長期影響進行長期跟蹤研究，評估基因編輯技術的長期安全性基因編輯技術的倫理問題人類基因庫基因編輯是否會改變人類基因庫，引發(fā)不可預知的后果公平與正義基因編輯技術是否會加劇社會不平等，如何確保公平應用基因編輯技術的法律規(guī)范倫理審查設立倫理審查委員會，確?；蚓庉嫾夹g應用的倫理合法性風險評估對基因編輯技術進行風險評估，制定安全應用指南監(jiān)管政策建立完善的監(jiān)管政策，規(guī)范基因編輯技術的研發(fā)和應用基因編輯技術在醫(yī)療領域的應用1基因疾病治療治療遺傳病，如囊性纖維化，杜氏肌營養(yǎng)不良2腫瘤治療治療癌癥，如白血病，實體瘤3免疫缺陷治療治療免疫缺陷病，如重癥聯(lián)合免疫缺陷病基因編輯技術在農業(yè)領域的應用作物改良提高產量，抗病蟲害，抗逆性牲畜改良提高生長速度，提高肉質，減少疾病基因編輯技術在工業(yè)領域的應用生物能源利用生物質資源生產燃料，減少化石能源依賴生物材料生產新型生物材料，如生物可降解塑料藥物研發(fā)開發(fā)新的治療藥物，提高藥物療效和安全性基因編輯技術發(fā)展的障礙和挑戰(zhàn)1技術局限2脫靶效應提高編輯精度，降低脫靶風險3免疫原性優(yōu)化Cas9酶，降低免疫反應風險4倫理挑戰(zhàn)制定倫理規(guī)范，確?；蚓庉嫾夹g應用的道德合法性5監(jiān)管障礙建立完善的監(jiān)管政策，規(guī)范基因編輯技術的研發(fā)和應用基因編輯技術的社會影響醫(yī)療進步治療更多疾病，提高人類健康水平社會倫理引發(fā)倫理道德爭議，需要謹慎應用基因編輯技術的未來發(fā)展方向精準編輯提高編輯精度，降低脫靶效應，提高治療效果自動化編輯開發(fā)自動化基因編輯技術，提高效率和可重復性新技術開發(fā)探索新的基因編輯技術，拓展應用領域基因編輯技術的風險評估安全風險評估脫靶效應，免疫原性，長期影響等風險倫理風險評估對人類基因庫，社會公平，倫理道德的影響社會風險評估對社會經(jīng)濟，文化，環(huán)境的影響基因編輯技術的研究進展1基礎研究深入研究基因編輯技術機理，提高編輯精度2臨床應用開展臨床試驗，探索基因編輯技術的治療潛力3倫理規(guī)范制定倫理規(guī)范，確?；蚓庉嫾夹g應用的道德合法性基因編輯技術的國際合作研究合作國際科研機構合作，共同推動基因