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醫(yī)學統(tǒng)計學 四川大學華西公共衛(wèi)生學院衛(wèi)生統(tǒng)計學教授李曉松 第一章緒論 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 當研發(fā)了一種治療高血壓病的新藥 應該怎樣評價該新藥的療效 患者 一組服用對照藥 一組服用新藥 觀察療效 然后分析該新藥的有效性和安全性 統(tǒng)計學扮演什么角色 在這個 臨床試驗 中有諸多問題需要回答 需要多少名患者參加試驗 如何將患者分為兩個組 哪些措施可以保證兩組患者除了接受不同藥物治療外 其他影響療效的因素在兩組的分布是一致的 如果分布不一致 如何在諸多的影響因素中 分離出藥物因素的效應 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 應采用什么樣的指標來反映新藥的有效性和安全性 怎樣測量這些指標以保證數(shù)據(jù)的準確性和可靠性 如何控制試驗的誤差 如果兩組療效存在一定差別 怎樣比較兩個藥物的療效到底是否存在差別 統(tǒng)計學將回答上述問題 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 另一種情形 為了解一個城市居民高血壓病的患病現(xiàn)狀 通常的做法是在這個城市調查一部分個體 利用這一部分個體的高血壓病患病狀況來反映整個城市的患病狀況 如何在這個城市選取這一部分個體 需要選取多少人進行調查 如何保證收集到的資料是準確和可靠的 如何評價這種準確性和可靠性 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 如何描述這部分人高血壓病的患病狀況 如何從這部分人推論到整個城市人群 對于這種推論的正確性抱有多大的信心 統(tǒng)計學也可以回答上述問題 每個人的血壓都不一樣 每個高血壓病患者對同一種藥物治療的反應也存在著差別 這就是個體差異和不確定性 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 變異 variation 由于個體結構和功能千差萬別 機體反應受到各種自然和社會環(huán)境因素的影響和制約 對內外環(huán)境刺激的反應同樣千差萬別 個體差異是自然界普遍存在的現(xiàn)象 統(tǒng)計學將這種差異稱為變異 變異 同樣條件下對同一個體進行重復觀測結果具有不確定性 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 WilliamOsler爵士曾指出 醫(yī)學就是關于不確定性的科學和概率的藝術 Medicineisascienceofuncertaintyandanartofprobability 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 醫(yī)學中充滿了個體變異和不確定性 客觀事物在數(shù)量上所表現(xiàn)出來的現(xiàn)象既受到本質規(guī)律的約束 又受到諸多偶然因素的影響 統(tǒng)計學正是分析數(shù)據(jù)中變異和不確定性的一門科學和藝術 它透過具有偶然性的現(xiàn)象來探測和揭示那些令人困惑的醫(yī)學問題的特征和規(guī)律 對不確定性的數(shù)據(jù)作出科學推斷 因此 統(tǒng)計學是認識客觀世界的重要工作工具和手段 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 醫(yī)學統(tǒng)計學 運用數(shù)理統(tǒng)計學的基本原理和方法來研究醫(yī)學問題的一門學科 它包括了研究設計 數(shù)據(jù)收集 整理 分析以及分析結果的解釋和表達 醫(yī)學統(tǒng)計學 衛(wèi)生統(tǒng)計學 生物統(tǒng)計學 第一節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學的地位和作用 醫(yī)學統(tǒng)計學在醫(yī)學科學研究中的地位和作用舉足輕重由于研究設計 數(shù)據(jù)收集 統(tǒng)計分析 結果解釋及結果報告任何一個環(huán)節(jié)的缺陷或錯誤 已經(jīng)斷送了許多先進的甚至非常前沿的醫(yī)學研究成果 即使已經(jīng)發(fā)表的研究成果也存在著大量的統(tǒng)計學缺陷或錯誤 現(xiàn)在 人們已逐步認識到統(tǒng)計學在醫(yī)學和公共衛(wèi)生科學研究中的極端重要性 醫(yī)學統(tǒng)計學正日益彰顯其蓬勃的生命力和廣闊的應用空間 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 在統(tǒng)計設計的基礎上 對數(shù)據(jù)進行收集 整理和分析 并對分析結果進行正確解釋和表達 統(tǒng)計設計是醫(yī)學統(tǒng)計學的重要內容 也是統(tǒng)計工作的第一步和最關鍵的一步 一個常見和普遍的誤解 統(tǒng)計 就是分析數(shù)據(jù) 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 做完實驗后才找統(tǒng)計學家無異于請他作尸體解剖 他能做的全部事情就是告訴你這實驗死于什么原因 現(xiàn)代統(tǒng)計學奠基人之一 世界著名統(tǒng)計學家Fisher曾精辟指出 沒有科學嚴謹?shù)慕y(tǒng)計設計 數(shù)據(jù)的收集以及分析常常是沒有價值的 對于不準確或不可靠的數(shù)據(jù) 統(tǒng)計分析所得出的結論常常是站不住腳的 甚至是誤導的 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 醫(yī)學科研的統(tǒng)計設計和統(tǒng)計分析是統(tǒng)計學不可分割的兩個重要組成部分 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 統(tǒng)計研究設計 觀察性研究 observationalstudy 實驗性研究 experimentalstudy 臨床試驗 clinicaltrial 動物實驗 animalexperiment 病例對照研究 case controlstudy 隊列研究 cohortstudy 社區(qū)干預試驗 communityinterventiontrial 橫斷面調查 cross sectionalsurvey 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 不同研究設計所獲得的數(shù)據(jù) 采用統(tǒng)計分析方法常常不同 而且所得研究結論也存在差異 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 統(tǒng)計分析 統(tǒng)計描述 statisticaldescription 統(tǒng)計推斷 statisticalinference 參數(shù)估計 假設檢驗 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 統(tǒng)計描述主要是運用一些統(tǒng)計指標諸如均數(shù) 標準差 率以及統(tǒng)計表和統(tǒng)計圖等 對數(shù)據(jù)的數(shù)量特征及其分布規(guī)律進行客觀地描述和表達 不涉及樣本推斷總體的問題 統(tǒng)計推斷在一定置信度或概率保證下 根據(jù)樣本信息去推斷總體特征 第二節(jié)醫(yī)學統(tǒng)計學基本內容和統(tǒng)計工作基本步驟 參數(shù)估計 指用樣本指標推斷總體相應的指標如根據(jù)部分城市人群的原發(fā)性高血壓患病率去估計整個城市的原發(fā)性高血壓患病率 假設檢驗 指由樣本之間的差異推斷總體之間是否可能存在差異如原發(fā)性高血壓治療藥物在兩組的療效存在一定差別 假設檢驗回答這種差別是機會造成的 還是真實存在的 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 總體與樣本 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 總體 population 所有同質觀察單位某種觀察值 即變量值 的全體 樣本 sample 總體中抽取部分觀察單位的觀測值的集合 注意觀察單位間的同質性是構成總體的必備條件 也是進行研究的基本前提 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 總體與樣本 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 總體 無限總體 指總體中的個體是無限的 有限總體 指總體中的個體是有限的 總體與樣本 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 注意總體中的 個體 individual 在多數(shù)情形下是人 但也可以是其他個體 注意識別鑒別 個體 即基本單位到底是什么 在統(tǒng)計分析以及結果解釋中都至關重要 總體與樣本 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 參數(shù) parameter 總體的某些數(shù)值特征稱為參數(shù) 統(tǒng)計量 statistic 根據(jù)樣本算得的某些數(shù)值特征稱為統(tǒng)計量 總體與樣本 只有當樣本代表了總體時 根據(jù)統(tǒng)計量所估計的參數(shù)才是準確的 因此 選擇樣本的方法至關重要 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 總體與樣本 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 正確的方法就是采用客觀的概率抽樣方法選擇樣本 總體與樣本 選擇偏性將具有某一類特征的個體排除在樣本之外所表現(xiàn)出的系統(tǒng)傾向性稱為選擇偏性 當存在選擇偏性時 抽取一個更大的樣本無助于統(tǒng)計推斷 相反 它只是在一個更大的規(guī)模上去重復錯誤 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 總體與樣本 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 概率抽樣 每一個體都有同樣的機會被選入樣本 在理論上可計算出總體中任一個體被選入樣本的機會大小 樣本含量 樣本包含的觀察單位數(shù)稱為樣本含量或樣本大小 samplesize 抽樣誤差 samplingerror 即便采用概率抽樣方法抽取樣本 但畢竟樣本只是總體的一部分 這就存在著誤差 統(tǒng)計學上將其稱為抽樣誤差 總體與樣本 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 對于一次具體的概率抽樣 抽樣誤差可能有多大 它對樣本含量的依賴程度怎樣 為了將抽樣誤差置于控制之下 樣本含量需取多少 這時用統(tǒng)計量估計總體參數(shù)時 會達到怎樣的接近程度 這些都是統(tǒng)計學中至關重要的問題 總體與樣本 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 2 變量 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 變量 variable 觀測單位的某種特征或屬性變量值 變量的觀測值就是所謂變量值數(shù)據(jù)或資料 data 具有若干變量值的觀測單位所組成 2 變量 你年齡多大 年齡什么學歷 學歷結婚了嗎 婚姻狀況有工作嗎 就業(yè)狀況家里有多少人 家庭人口數(shù) 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 定量變量有些問題的答案如年齡 家庭人口數(shù)是具體的數(shù)值 所對應的變量是定量的 稱為定量變量 定性變量有些問題的答案如學歷 婚姻狀況和就業(yè)狀況是用語言來描述的 對應的變量是定性的 稱為定性變量 2 變量 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 變量 定量變量 定性變量 有序分類變量 無序分類變量 連續(xù)變量 離散變量 2 二項分類變量 多項分類變量 變量 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 定量變量要么是連續(xù)的 要么是離散的連續(xù)變量如年齡就是一個連續(xù)變量 因為不同人的年齡差異在理論上可以任意地小 一般有度量衡單位 離散變量如家庭人口數(shù)就是一個離散變量 不同家庭的人口數(shù)可相差0 1 2等 在這些量之間不可能取其他量 2 變量 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 定性變量往往表現(xiàn)為互不相容的類別和屬性有序分類變量 指其取值的各類別之間存在著程度上的差別 給人以 半定量 感覺 也稱等級變量 如學歷 二項分類變量 取值為相互對立的兩類 如性別 多項分類變量 取值為互不相容的多個類別 如血型 2 變量 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 變量類型的區(qū)分在統(tǒng)計學中至關重要 它不僅決定了統(tǒng)計分析方法的選擇 還與識別分析的基本單位有關 與分析結果的解釋有關 2 變量 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 出于特定研究目的 不同類型變量間可以進行轉換 一般從定量到半定量 再到定性 注意信息量將減少 當然 為了對定性變量進行統(tǒng)計學處理 需要對其進行編碼處理 2 變量 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 2 誤差 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 誤差 error 泛指實測值與真實值之差 一般可區(qū)分為隨機誤差和非隨機誤差兩大類 2 誤差 隨機誤差是一類不恒定的 隨機變化的誤差 往往使實測值無方向性地圍繞著某一數(shù)值左右波動 抽樣誤差即為隨機誤差 即由于隨機抽樣造成的實測值與真實值之差 隨機誤差在隨機抽樣和觀測中是不可避免的 但一般遵從一定規(guī)律 可通過統(tǒng)計學方法進行分析 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 2 誤差 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 非隨機誤差最常見的非隨機誤差即系統(tǒng)誤差 還有一些非隨機誤差是在研究過程中由于研究者的偶然失誤造成的 所謂過失誤差 2 誤差 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 系統(tǒng)誤差 是指實測值系統(tǒng)偏離真實值的 具有方向性的誤差 因此也常稱為偏性或偏倚 bias 產生的原因往往是可知的或可掌握的 如儀器未校正 操作不規(guī)范等 通過完善研究設計 規(guī)范操作流程 改進技術手段等方式 可以降低或消除系統(tǒng)誤差 2 誤差 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 2 概率 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 概率 probability 概率論和數(shù)學的其他組成部分一起構成了推理藝術的重要基礎 統(tǒng)計分析的重要組成部分 統(tǒng)計推斷就建立在此基礎上 2 概率 機會的含義可用簡單的拋硬幣游戲加以說明 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 2 概率 當某一實驗在相同條件下獨立地一次又一次重復進行時 某事件發(fā)生次數(shù)的百分數(shù)就是該事件的機會 這就是機會的頻數(shù)理論 一個事件概率的大小 取決于該事件的可能發(fā)生機會數(shù)與該事件的可能發(fā)生及不發(fā)生的所以機會數(shù)之比 這個比值就是這一事件發(fā)生概率的度量 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 2 概率 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 如一個事件有4次機會發(fā)生和6次機會不發(fā)生 4 10 0 4 就恰當?shù)乇硎玖诉@一事件發(fā)生的概率 并且可取作該概率的度量值 2 概率 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 醫(yī)學研究的現(xiàn)象大多為隨機現(xiàn)象隨機事件 randomevent 根據(jù)某一研究目的 在一定條件下對某一隨機現(xiàn)象 不確定現(xiàn)象 進行觀測 其結果事先是不確定的 此即隨機事件 統(tǒng)計學簡稱事件 2 概率 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 概率 度量隨機事件發(fā)生可能性大小的數(shù)值治療200例患者 120名患者治愈 治愈率為60 這是一個頻率 frequency 現(xiàn)實中概率是難以獲得的 在觀測單位足夠多或試驗次數(shù)足夠多時 可將其頻率作為概率的估計值 但在觀測單位較少時 用頻率估計概率是不可靠的 2 概率 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 概率 0 1 某事件肯定不發(fā)生 某事件肯定發(fā)生 概率常用P表示 取值界于0與1兩個極端值之間 2 概率 第三節(jié)統(tǒng)計學的若干基本概念 小概率事件 smallprobabilityevent 當某事件發(fā)生的概率小于或等于0 05時 統(tǒng)計學習慣上稱該事件為小概率事件 其含義是該事件發(fā)生的可能性很小 進而認為它在一次抽樣中不可能發(fā)生 它是統(tǒng)計推斷的重要基礎 2 概率 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)及本書內容的安排 2 統(tǒng)計思維的培養(yǎng) 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)和本書內容的安排 醫(yī)學生學習統(tǒng)計學 并非要成為醫(yī)學統(tǒng)計學的專業(yè)人員 其目的是 培養(yǎng)正確的統(tǒng)計思維掌握基本的統(tǒng)計設計方法和如何收集準確可靠的數(shù)據(jù)運用基本的統(tǒng)計分析方法正確分析和處理數(shù)據(jù)掌握操作統(tǒng)計軟件的基本技能正確解釋和表達分析結果 2 統(tǒng)計思維的培養(yǎng) 所謂統(tǒng)計思維就是指統(tǒng)計學獨特的邏輯思維能力和方法 如個體差異的存在 樣本推斷總體的誤差 這種誤差的規(guī)律性 這些構成了統(tǒng)計推斷的基石 理解了假設檢驗的推理邏輯 也就理解了統(tǒng)計結論的概率性 因此 學習統(tǒng)計學需要牢固樹立起 個體變異和不確定性的觀念抽樣誤差的觀念統(tǒng)計推斷結論的概率性觀念 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)和本書內容的安排 2 弄清楚假設檢驗和P值的真實含義是學習統(tǒng)計學和培養(yǎng)統(tǒng)計思維的核心問題 醫(yī)學統(tǒng)計學 數(shù)學 計算機 聯(lián)系密切 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)和本書內容的安排 作為一門應用學科 其學習不能脫離醫(yī)學背景 必須緊密結合醫(yī)學專業(yè)的實際問題 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)和本書內容的安排 學習醫(yī)學統(tǒng)計學就是運用統(tǒng)計思維和統(tǒng)計方法去分析和解決醫(yī)學實際問題 對于統(tǒng)計公式 不必深究其數(shù)學推導 重要的是要了解其意義 用途和應用條件 2 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)和本書內容的安排 2 計算機技術的迅速發(fā)展 統(tǒng)計計算的簡化 統(tǒng)計學的發(fā)展 統(tǒng)計方法的誤用甚至濫用 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)和本書內容的安排 2 本書內容的安排 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)和本書內容的安排 第一章緒論講解醫(yī)學統(tǒng)計學的基本內容及統(tǒng)計學的若干基本概念 它是后面章節(jié)的重要基礎 第二 三章是醫(yī)學科學研究的統(tǒng)計設計 包括調查和實驗研究設計兩個部分 包括兩種設計類型的區(qū)別與特點 基本內容和原則 2 本書內容的安排 第四節(jié)統(tǒng)計思維的培養(yǎng)和本書內容的安排 第四 五章為統(tǒng)計描述的基本內容 主要涉及描述定量和定性資料的常見統(tǒng)計指標 第六 七章為統(tǒng)計推斷的核心知識 包括參數(shù)估計和假設檢驗兩個部分 抽樣誤差的概念與標準誤參數(shù)均數(shù)估計方法假設檢驗基本思想與基本步驟I型與II型錯誤 2 本書內容的安排 第八至十二章為基本和常用單變量統(tǒng)計推斷方法 針對不同類型的資料和不同類型的設計 分別介紹了常用的各種t檢驗 方差分析 卡方檢

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