前后測(cè)量設(shè)計(jì)資料中的個(gè)體生長(zhǎng)問題(1)

1、前后測(cè)量設(shè)計(jì)資料中的個(gè)體生長(zhǎng)問題(1)【關(guān)鍵詞】前后測(cè)量Problem of the individual change in pretestposttest design【Abstract 】AIM: To study the individual change over time in pretestposttest design. METHODSUsing the banting of obese children as an example, there were 2 groups: one is the treatment group with the obese children

2、receiving drug to control weight, the other is the control group with the children of standard weight. At the age of 8 and 10, the weight was measured. The hypothesized meanof each group children weight was Y1=, Y0= , Y1= , Y0= In the absence of treatment, the hypothesized mean Y1* was RESULTS: Usin

3、g simple gain scores to estimate the treatment effect,a =0 , thisindicated that after experiment the 2 groups were not different in children weight, and the treatment effect didnt exist. But the true treatment effect was 丫1-丫1*=-, which showed that the treatment effect existed and the children weigh

4、t was different after treatment. CONCLUSION: The 4 kinds of individual changing trends in pretestposttest design show the problem of the individual change cant be ignored when we analyze the data of pretestposttest design.【Keywords 】 pretestposttest design ； individual change【摘要】目的：探討前后測(cè)量設(shè)計(jì)資料中伴隨的個(gè)體自

5、然生長(zhǎng)現(xiàn)象.方法：以肥胖兒童的減肥試驗(yàn)為例，假設(shè)有 兩組兒童，一組為處理組，該組兒童為肥胖兒童組接受減肥 藥物控制體質(zhì)量；另一組為對(duì)照組，該組兒童為標(biāo)準(zhǔn)體質(zhì)量 兒童組，分別在 8歲和10歲時(shí)測(cè)量?jī)和捏w質(zhì)量，假設(shè)兩 組兒童在試驗(yàn)前后體質(zhì)量的均值分別為丫仁，丫0=，丫仁，Y0=,在處理組缺失干預(yù)時(shí)丫1*=結(jié)果：用簡(jiǎn)單得分法估計(jì)處理效應(yīng)，a =0,說明兩組兒童試驗(yàn)后的體質(zhì)量無(wú)差異，處 理效應(yīng)不存在，但是真實(shí)的處理效應(yīng)為丫1-丫1*=-,說明處理效應(yīng)是存在的，即施加干預(yù)前后兒童的體質(zhì)量有差別.結(jié)論：總結(jié)了前后測(cè)量設(shè)計(jì)資料個(gè)體生長(zhǎng)趨勢(shì)的4種情況，提示我們?cè)诜治銮昂鬁y(cè)量設(shè)計(jì)資料時(shí)個(gè)體自然生長(zhǎng)問題不容 忽

6、視.【關(guān)鍵詞】前后測(cè)量；個(gè)體生長(zhǎng)0引言前后測(cè)量試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法是醫(yī)學(xué)科研設(shè)計(jì)中普遍采用的 一種試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法，因?yàn)檫@種設(shè)計(jì)方法考慮了各組試驗(yàn)前的差別，并且試驗(yàn)前數(shù)據(jù)提供了更多個(gè)體差別的額外信息，降 低了誤差方差，提高了檢驗(yàn)效能1-2 .但是這其中還有一個(gè)“隱藏問題”容易被忽視，即個(gè)體隨時(shí)間的自然生長(zhǎng)問 題.自然生長(zhǎng)問題是生物界的規(guī)律，是不可避免的，醫(yī)學(xué)試 驗(yàn)的受試對(duì)象一般是動(dòng)物個(gè)體或者人體，所以這一問題就必 須要考慮.例如，在治療高血壓的自身前后對(duì)照臨床試驗(yàn) 中，對(duì)大多數(shù)成人來(lái)說，血壓會(huì)隨著年齡而增加，因此就存 在一個(gè)潛在的“生長(zhǎng)”問題.即在不施加任何干預(yù)的情況下， 血壓值也會(huì)隨年齡呈逐漸上升的趨勢(shì)

7、，這樣在判定處理效應(yīng) 是否存在時(shí)就存在了混雜因素，有可能導(dǎo)致錯(cuò)誤的結(jié)論.所以個(gè)體的自然生長(zhǎng)問題不容忽視3:.本文旨在對(duì)前后測(cè)量設(shè)計(jì)資料的個(gè)體生長(zhǎng)問題進(jìn)行深入的探討.1材料和方法為了便于后面敘述的方便，在此規(guī)定：丫仁試驗(yàn)前的測(cè)量值，丫2=試驗(yàn)后的測(cè)量值，D=Y2-Y1. Y1 :丫0是在t1時(shí)， 處理組測(cè)量值的均值，Y1 :丫0是在t2時(shí)，處理組測(cè)量值的均值，Y1*是在時(shí)間t2時(shí)，處理組中假設(shè)沒有施加干預(yù)時(shí) 的測(cè)量值的均值.處理效應(yīng)定義為a，處理效應(yīng)的估計(jì)值 a =Y1-Y0- B : Y1-Y0,其中B是校正系數(shù).真實(shí)的處理效應(yīng) a =Y1-Y1*，在完全隨機(jī)化的前后測(cè)量設(shè)計(jì)中，因?yàn)楦鹘M的 受

8、試對(duì)象被隨機(jī)分配到各試驗(yàn)組內(nèi)，所以丫0=丫1*,那么丫1-丫0就是a的無(wú)偏估計(jì)值；但是在實(shí)際情況中，由于試驗(yàn)前的混雜，此無(wú)偏估計(jì)值就不是“無(wú)偏”的了，又因?yàn)?丫1*無(wú)法得 到，所以采用簡(jiǎn)單得分法估計(jì)處理效應(yīng)，B =1,那么a=丫1-丫0- 丫1-丫0 .下面以肥胖兒童的減肥試驗(yàn)為例，說明潛在的個(gè)體生長(zhǎng) 問題.假設(shè)有兩組兒童，一組為處理組，該組兒童為肥胖兒 童組接受減肥藥物控制體質(zhì)量；另一組為對(duì)照組，該組兒童 為標(biāo)準(zhǔn)體質(zhì)量?jī)和M，分別在8歲和10歲時(shí)測(cè)量這兩組兒童的體質(zhì)量，假設(shè)兩組兒童在試驗(yàn)前后體質(zhì)量的均值分別為 丫仁，yo= , 丫仁，丫0=, 丫1*=，如圖 1 所示.圖1兩組兒童體質(zhì)量的前

9、后測(cè)量值的均值2結(jié)果從圖1可以看到，如果在處理組缺失干預(yù)的情況下，該 組兒童在10歲時(shí)的平均體質(zhì)量是，在施加干預(yù)的情況下體 質(zhì)量是 如果我們用簡(jiǎn)單得分法估計(jì)處理效應(yīng)，a =0,說明兩組兒童試驗(yàn)后的體質(zhì)量無(wú)差異，處理效應(yīng)不存在，但是真 實(shí)的處理效應(yīng)為 丫1-丫1*=-5 ,說明處理效應(yīng)是存在的，即施加干預(yù)前后兒童的體質(zhì)量有差別.為什么簡(jiǎn)單得分法會(huì)產(chǎn)生這5 kg的誤差呢從圖1中可以看到，兩組兒童由于自然 生長(zhǎng)問題，在7歲時(shí)的體質(zhì)量差別不大，而到8歲時(shí)兩組兒童的體質(zhì)量差別就趨于明顯，但仍舊是各組的體質(zhì)量都隨年 齡而增加，在缺失干預(yù)的情況下，兩組的差別逐漸加大，呈“扇行發(fā)散”形狀.當(dāng)處理組施加干預(yù)時(shí)，

10、致使處理組曲線上升趨勢(shì)較慢，所以兩組兒童在10歲之后有逐漸平行且相交的趨勢(shì)，說明減肥藥可以控制肥胖兒童的體質(zhì)量在圖1中真實(shí)的處理效應(yīng)被掩蓋了，原因就在于沒有考 慮其內(nèi)在的個(gè)體生長(zhǎng)問題，一方面兒童的體質(zhì)量會(huì)隨著年齡 的增加而增高，也就是說即使不施加任何干預(yù)，兒童的體質(zhì) 量也是10歲比8歲時(shí)會(huì)高些；另一方面，圖中顯示處理組 施加干預(yù)時(shí)的曲線的上升速率比自然生長(zhǎng)時(shí)要慢，這說明處 理效應(yīng)還是存在的，即施加干預(yù)對(duì)于肥胖兒童體質(zhì)量的控制 是有益的.但是我們用簡(jiǎn)單得分法不足以發(fā)現(xiàn)其中存在的 差別，所以在兩組測(cè)量前基線值有差別時(shí)，尤其不可忽視個(gè) 體自然生長(zhǎng)這一潛在問題.如果做更進(jìn)一步的考慮，可以把前后測(cè)量設(shè)計(jì)

11、資料兩組 的自然生長(zhǎng)問題概括為圖 2的4種情形4-5 ，此時(shí)假定 兩個(gè)試驗(yàn)組都未施加任何干預(yù)，并且個(gè)體隨時(shí)間的生長(zhǎng)軌跡 都呈線形趨勢(shì)，從圖中可以看到，四種情況下兩組在試驗(yàn)前 的基線值有差別，但是試驗(yàn)前的差值丫1 -丫0相等，但是他們的個(gè)體生長(zhǎng)趨勢(shì)各不相同.A顯示兩組的生長(zhǎng)曲線相互平行， 說明兩組個(gè)體的生長(zhǎng)趨勢(shì)一致，那么此時(shí)簡(jiǎn)單得分估計(jì)的處 理效應(yīng)就是真實(shí)的處理效應(yīng)；B顯示兩組的生長(zhǎng)曲線隨時(shí)間逐漸靠攏，C顯示兩組的生長(zhǎng)曲線逐漸發(fā)散，D顯示兩組的生長(zhǎng)曲線先相交后發(fā)散，后三種情形下用簡(jiǎn)單得分法估計(jì)的處理效應(yīng)就不等于真實(shí)的處理效應(yīng)但是在前后測(cè)量設(shè)計(jì)中，通常無(wú)法得到丫1*的值，因?yàn)闊o(wú)法讓處理組的個(gè)體在固

12、定的一段時(shí)間內(nèi)既接受處理又不 接受處理，所以真實(shí)的處理效應(yīng)在理論上是無(wú)法得知的；那 假設(shè)丫1*的意義何在一是為了便于說明個(gè)體生長(zhǎng)問題在前后 測(cè)量設(shè)計(jì)中是確實(shí)存在的，試驗(yàn)者在試驗(yàn)設(shè)計(jì)時(shí)不應(yīng)忽視這 一問題；二是可以為前后測(cè)量設(shè)計(jì)資料如何選擇合適的統(tǒng)計(jì) 分析方法提供有益的啟發(fā)和幫助 .圖2生長(zhǎng)趨勢(shì)的四種情況3討論個(gè)體生長(zhǎng)問題最早發(fā)源于心理學(xué)研究中，因?yàn)樾睦韺W(xué)研 究的問題多數(shù)伴隨有個(gè)體生長(zhǎng)問題，并且是必須予以考慮 的，但是醫(yī)學(xué)中的個(gè)體生長(zhǎng)問題雖在很早以前已經(jīng)提出但是 未被予以足夠重視，一方面是因?yàn)獒t(yī)學(xué)試驗(yàn)中前后測(cè)量設(shè)計(jì) 的前后時(shí)間間隔較短，此時(shí)的生長(zhǎng)問題可以忽略不計(jì)；另一 方面，當(dāng)生長(zhǎng)問題掩蓋了處理效應(yīng)時(shí)，資料的統(tǒng)計(jì)學(xué)處理方 法就比較復(fù)雜，此時(shí)需考慮校正的問題6 ，因?yàn)樯L(zhǎng)問題并不一定是簡(jiǎn)單的如圖 2所示的4種簡(jiǎn)單的線性關(guān)系，所 以通常的線性分析方法無(wú)法滿足要求，試驗(yàn)者就刻意避開這 一問題.以前面提到的高血壓治療問題為例，成人的血壓值一般 隨著年齡增高，并且血壓的變化是逐漸變化的過程，如果治療后的測(cè)量與治療前相隔時(shí)間很短，例如只有1至兩個(gè)月時(shí)間，那么就可近