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文檔簡介

1、 概 況 1990年9月 世界上首例基因治療ADA基因治療 目前 世界范圍內(nèi)的基因治療方案已超過120項治療基因（目的基因）轉(zhuǎn)移載體是基因治療成功的關(guān)鍵 基因治療的載體主要有兩類非病毒載體病毒性載體 裸DNA治療基因連接于質(zhì)粒中直接進行DNA注射1990年，Wolff首次報道基因槍 、電穿孔 脂 質(zhì) 體1987年，F(xiàn)elgner首先報道問題：轉(zhuǎn)染效率和靶向性改進：在脂質(zhì)體和DNA復(fù)合物中加入 少量多聚陽離子多肽 蛋白質(zhì)多肽受體介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng)通過細胞內(nèi)吞作用進行基因轉(zhuǎn)移復(fù)合物間利用靜電作用轉(zhuǎn)移基因最大長度可達48kb配體的選擇性反復(fù)注射而不產(chǎn)生免疫性 非病毒載體的共同問題表達時間短 病毒性載

2、體 在目前臨床I期基因治療方案中，80%以上使用病毒性載體 逆轉(zhuǎn)錄病毒易與宿主細胞基因穩(wěn)定整合，長期表達目的基因一般應(yīng)8kb缺點：僅感染分裂細胞 隨機整合入宿主基因組， 有致突變危險 不穩(wěn)定 腺 病 毒 靶細胞范圍廣 易獲得高滴度重組體 表達效率高 不整合入宿主基因組，安全缺點：免疫原性強 目的基因表達時間短 腺相關(guān)病毒本身無致病性 宿主范圍廣 轉(zhuǎn)移外源基因時，不伴隨任何病毒基因 以位點特異方式整合入人19號染色體 缺點：包裝容量有限，5kb 其 他 單純皰疹病毒載體 包裝容量可達50kb EB病毒載體 包裝容量可達150kb 基因治療的一些新型載體 構(gòu)建策略相嵌型病毒載體輕重鏈分別構(gòu)建，體內(nèi)包裝目的基因分段構(gòu)建于同一載體，經(jīng)分 子剪

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