醫(yī)學科研設計基本內(nèi)容臨床實驗設計

1、醫(yī)學科研設計基本內(nèi)容（臨床實驗設計參考用）（社區(qū)干預試驗設計可參照）臨床科研是以病人為研究對象，因此，在進行臨床科研設計時應注意：人有 社會屬性，受精神因素、心理因素影響，要注意臨床科研要符合醫(yī)學倫理要求； 必須設立對照（設立對照的注意問題附后）；隨訪的起點和止點應有明確的定 義；注意影響實驗研究結果的因素，并適當控制（具體內(nèi)容附后）?！翱蒲性O計”承擔單位、科研負責人1. 國內(nèi)外研究現(xiàn)狀、水平、發(fā)展趨勢（簡要介紹與本課題有關研究的國內(nèi)外現(xiàn) 狀、水平、發(fā)展趨勢等，寫明本課題提出的依據(jù)及本課題研究目的；簡要介紹 預試驗內(nèi)容及結果。）。2. 研究對象：（1）具體診斷標準（用公認的或統(tǒng)一的，并闡明出處

2、；如沒有統(tǒng)一的標準 也應寫明是自定標準。）、制定入選（納入）標準及排除標準；（2）研究對象選擇范圍（包括對照組）及選樣和分組方法（使用正確的隨 機方法選樣和分組；在實驗對象的分組和施加因素分配實驗組、對照組上 ，都要隨機化）；（3）樣本含量。（說明確定樣本含量的依據(jù)）3. 處理因素：（詳細寫）處理因素設置要求：抓住主要因素；找出非處理因素（混雜因素）；處 理因素標準化。（1）設備（或試劑或藥物）生產(chǎn)廠家（來源）及型號（劑量）；（2）治療方法及操作程序（包括對照組）；（3）操作過程中的質量控制（包括方法、人員、設備三統(tǒng)一及實驗質控手段等）（4）技術關鍵。4. 研究結果： 確定研究效應的測量指標及

3、測定方法，要考慮與待評價的結果有關聯(lián)性、客觀性、 靈敏性、特異性及實用性等。（1）療效判斷標準（用公認的或統(tǒng)一的，并闡明出處；如沒有統(tǒng)一的標準也應寫 明是自定標準。）；（2） （近期、遠期）觀察指標（各組觀察指標應一致）及觀察方法；（3）科研記錄表格及匯總表格式樣；（4）統(tǒng)計方法及指標確定，預計結果；（5）科研質量控制措施（包括科研全過程的各環(huán)節(jié)，如預試驗工作、分組、施加 處理因素、臨床觀察及隨訪、原始資料的記錄及收集、資料整理等方面質量 控制措施）。5. 創(chuàng)新設想（本研究的）：6. 工作時間安排（包括調研、設計、研究、統(tǒng)計分析、總結鑒定等）：7. 研究人員分工（包括姓名、性別、年齡、職稱、工

4、作單位及在本研究中的詳 細分工）：8. 經(jīng)費的籌措及使用計劃：9. 存在（可能出現(xiàn)）的問題、困難及解決辦法：臨床科研的對照問題為保證臨床科研實驗組與對照組之間具有可比性，對照組中的觀察對象除了實驗因素不同以外，實驗過程中的實驗條件和輔助措施，都應與實驗組相同。常用對照方式如下：1、空白對照：對照組不施加任何處理因素。這種對照僅用在某些病情較輕或長期穩(wěn)定無任何危險的疾病，如：慢性關節(jié)炎、HbsAg攜帶者、近視等。2、 安慰劑對照：對照組采用無藥理作用且無害的藥，如：淀粉、生理鹽水等經(jīng)加工后其外 形、味道等與試驗藥相似，不被受試者識別。這種對照僅用在研究的疾病尚無有效治療方法，或使用安慰劑后該病的

5、病情、臨床經(jīng)過、預后等影響小或無影響時。3、實驗對照：對照組不施加處理因素，但施加某種與處理因素有關的實驗因素。4、標準對照：用現(xiàn)有標準方法或常規(guī)方法做對照，注意以一種低療效的方法作對照來提高試 驗的療效是毫無意義的，甚至是有害的。5、歷史對照：以過去的研究結果作對照，這是一種非隨機和非同期的對照，容易產(chǎn)生偏倚（ 可能因為疾病自然病程會隨時間而變化，或醫(yī)生的收治病人診斷標準和治療方法或水平因 時間而變化等，使兩組失去可比性）。這種對照可用于狂犬病、骨折愈合等療效對照。6、自身對照：對照和實驗在同一受試對象進行，這種對照簡單易行，但應注意該方法的兩個 缺陷：一是實驗總是把處理前作對照，這不符合隨

6、機分配原則；二是實驗前后某些環(huán)境因 素或自身因素發(fā)生了改變，可能影響實驗結果?？煽紤]用交叉實驗解決。7、相互對照：多種待研究觀察因素相互對照。目前常用的設計方案有：隨機對照實驗、配對實驗、交叉實驗（適于病程較長的實驗研究），可根據(jù)具體情況，選用適合的方法進行實驗研究。影響實驗研究結果的因素及其控制一、誤差：1、隨機誤差：通過增加樣本含量，可減小隨機誤差，但不能消除。2、非隨機誤差：非系統(tǒng)誤差：偶然失誤造成的。系統(tǒng)誤差：誤差值遵循一定的規(guī)律而存在或變化，增加樣本量，不能糾正。二、編倚：（可以看成是一種系統(tǒng)誤差）1、選擇性偏倚：防止選擇性偏倚的措施：正確擬定觀察對象的納入和排除標準；采用分 層抽樣

7、方法；正確設立對照；遵守隨機化原則。2、測量偏倚（或稱觀察偏倚或信息偏倚）：產(chǎn)生原因：沾染（對照組也接受了處理措施）；干擾；依從與非依從；失 訪（ 20%）;檢查與診斷結果不一致；觀察記錄有誤；心理因素的干擾。 防止措施：用盲法試驗；簽定實驗合同；檢查實驗對象的依從情況；注意 醫(yī)德問題；定期檢查研究記錄；對實驗方法、診斷標準的一致性在實驗前應做 出估計。3、混雜偏倚：產(chǎn)生原因：多在總結分析階段，評價被研究因素與疾病之間的關系時，如果存在外 來因素與該病和研究因素均有聯(lián)系，使研究因素效應與外來因素效應混在一起，從 而掩蓋或夸大研究因素與疾病的真實聯(lián)系。防止措施：設計時，用配對設計或采用分層抽樣方

8、法：分析階段，用分層分析 技術或多變量回歸分析技術。其目的是平衡混雜因素的作用。醫(yī)學科研設計基本內(nèi)容（調查設計參考用）“科研設計 ”承擔單位、科研負責人1、國內(nèi)外研究現(xiàn)狀、水平、發(fā)展趨勢（簡要介紹與本課題有關研究的國內(nèi)外現(xiàn)狀 、水平、發(fā)展趨勢等，寫明本課題提出的依據(jù)及研究目的。注意：研究目的應很明 確，且圍繞一個中心；簡要介紹預試驗內(nèi)容及結果。）。2、調查計劃：、確定觀察對象（所要研究的總體）和觀察單位（總體中的個體統(tǒng)計對象）、選定調查指標（調查指標是調查目的的具體體現(xiàn)）：指標選擇要求：精選、 重點突出，不要貪多求全，分散精力。計量指標比計數(shù)指標敏感?？陀^指標優(yōu) 于主觀指標。選用靈敏度高，特異

9、度高的檢查方法作為診斷依據(jù)。、調查方法（普查、抽樣調查等）、樣本含量（說明確定樣本含量的依據(jù)）、收集原始資料的調查方式（直接觀察、直接采訪（訪問調查、自填調查）、間 接采訪（信訪、電話）、設計調查表和問卷（調查表和問卷設計相關問題附后）、調查階段的組織工作（包括組織領導、關系協(xié)調、調查員培訓等）、設計階段質量控制：正確劃分調查范圍；盡量選擇客觀、明確的指標； 對調查問題進行精選，避免問題過于繁雜；對于可能引起混淆的調查項目給出明 確的定義。、調查階段質量控制：通過預試驗工作完善調查設計；抓好調查員的選拔和 培訓，避免因調查員工作態(tài)度不好或業(yè)務水平不足而影響調查結果；對被調查者 可能存在的拒絕、

10、躲避、隱瞞、等問題，采取相應措施，如：開展宣傳、摸清被調 查者在家的時間規(guī)律、對敏感問題做好解釋和保密工作，對記憶不清者，可請知情 人幫助回憶；在問卷中設置相反問題，以了解應答的可靠性；選擇調查方式時 應考慮年齡和文化水平因素；對檢測項目的調查應注明檢測設備、試劑等生產(chǎn)廠 家、型號、批號；操作過程應注意操作方法（包括診斷標準）、人員、設備（應有 明確的校正靈敏度及準確度的方法及時間）三統(tǒng)一；注意調查的效度（真實性） 與信度（可靠性）問題，常采用現(xiàn)場抽樣復查來評價調查信度等。3、整理計劃：（去粗取精，去偽存真）、 計算機錄入與整理工作：應提出確保錄入質量的措施：在建立數(shù)據(jù)庫時， 編寫邏輯查錯程序

11、；同一資料用兩個錄入員輸入并用計算機核對；資料錄入完 成后，做頻數(shù)表或散點圖，發(fā)現(xiàn)異常值；正確選擇合適的指標和分析方法等。、資料分組：（按數(shù)值大小分組、按類型分組等）、分組組數(shù)確定：4、統(tǒng)計分析計劃：（包括：說明指標的內(nèi)涵和計算方法及預期進行統(tǒng)計描述和 推斷內(nèi)容；擬進行的探索性分析；控制混雜因素的措施；列出統(tǒng)計分析表， 并通過統(tǒng)計分析表檢查調查、整理計劃有否遺漏。）5、創(chuàng)新設想（本研究的）：6、工作時間安排（包括調研、設計、研究、統(tǒng)計分析、總結鑒定等）：7、研究人員分工（包括姓名、性別、年齡、職稱、單位及在本研究中的詳細分工 ）：8、經(jīng)費的籌措及使用計劃：9、存在（可能出現(xiàn)）的問題、困難及解決

12、辦法：調查表及問卷設計相關問題一、一般結構 :1、前言：用于說明調查目的、重要性、回答問題的必要性以及對調查內(nèi)容保密 等，以取得調查對象的合作。2、填寫說明：為保證所有調查員和調查對象均能對調查項目和填寫方法正確理 解，統(tǒng)一認識而編寫。3、核（備）查項目：該部分與調查目的無關，作核查核對用。內(nèi)容包括調查員 姓名、調查日期、復核結果、未調查原因等。4、調查（分析）項目：為直接用于調查指標所必須以及排除混雜因素所必須的 項目，包括調查對象的背景資料，如：姓名、住址、單位、電話等；人 口學項目，如：年齡、性別、民族、婚姻狀況、文化程度、職業(yè)等；研究 項目（該部分是調查表的核心內(nèi)容，依不同調查目的而定

13、，分問題項目和檢 測項目）。二、問題的形式：問題的基本形式有提問式和陳述式兩種；根據(jù)問題答案的形式 分開放式問題（無統(tǒng)一答案）和封閉式問題（有固定答案）。 封閉式問題設計注意： 1、答案應包括所有可能的答案，還應有“其它”一 欄； 2、各選擇答案不應相互包含，不應有重疊情況。三、問題設計的一般原則：1、盡量避免用專業(yè)術語（提問一般就低不就高）；2、避免混淆，對語義較模糊的詞（如：經(jīng)常、偶爾、普通、大概等）應給 出本次調查的定義或標準。3、避免雙重問題，避免一個問題中實際提出兩個問題。4、提問避免誘導或強制性（否定形式的提問有誘導之嫌）；對有社會期望 偏倚的問題應注意。5、問題應適合全部調查對象并符合邏輯。6、敏感問題