差異性、優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗的區(qū)別

1、差異性、優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗的區(qū)別在臨床研究工作中，我想大部分臨床研究者都聽說過優(yōu)效性、等效性和非劣 效性檢驗等，有很多人也很明白，但也有人尚不太清楚它們之間的區(qū)別， 本期我 們將和大家一起來討論這一問題。1什么是差異性檢驗?差異性檢驗，大家天天都在用，其實大家的論文里大部分用的都是差異性檢 驗。比如獨立樣本t檢驗，兩個可選的假設(shè)分別是 A=B和心B。這就是差異性 檢驗，或者叫不等的檢驗，意思就是 A和B兩組有差異、不相等。什么意思呢？ 就是檢驗A-B=0這一公式成立與否。比如同一批病人，我們隨機分成 A和B組，然后檢驗A組和B組患者血紅蛋 白水平的高低，這就是差異性檢驗。即 A組和B

2、組之間有差異，什么叫有差異， 就是兩組間的差異不等于00跟上述內(nèi)容相反的是，當(dāng)我們將A組和B組之間的差異跟一個既定的值（） 比較時，就產(chǎn)生了一系列的檢驗，如優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗。下面這個圖可以先看一下：差畀性檢驗2、什么是優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗?上述三種檢驗在臨床藥物試驗中應(yīng)用最多， 當(dāng)我們研制一種新藥物的時候我 們總是盼著新藥的療效比較好， 或者跟舊藥差不多。 我想沒有人會盼著研制的新 藥的療效差于舊的藥物，那么還研制它干嘛啊?；谏鲜鋈N情況，就提出了三個用于新藥臨床試驗的檢驗思路，分別是優(yōu) 效性、等效性和非劣效性檢驗。下面分別說明，先假設(shè)一個例子，某研究者要研 究A藥與B藥

3、的關(guān)系，他能夠接受的差值是2.1 優(yōu)效性檢驗研究目的：A藥的效果好于B藥。研究假設(shè)：(1)無效假設(shè)：A-B< A ;(2)備擇假設(shè)：A-B>4。備注：用來證實新藥A的效果好于舊藥B,來判斷新藥A上市的情況。它是 一個單側(cè)的檢驗。2.2 等效性檢驗研究目的：A藥的效果等于B藥。研究假設(shè)：(1)無效假設(shè)：A-BW - 或A-B> A ; (2)備擇假設(shè)：-Av A-B v A。備注：常用于同一活性成分的藥物之間的療效比較，證實的是 A藥和B藥的 療效相當(dāng)。它可以是單側(cè)也可以是雙側(cè)的檢驗。2.3 非劣效性檢驗研究目的：A藥的效果不差于于B藥研究假設(shè)：(1)無效假設(shè)：A-BW - A

4、 ;( 2)備擇假設(shè)：A-B> - A。備注：如果A藥因給藥方便、耐受性好等原因，只要 A藥的療效不差于B藥 即可。非劣效性檢驗的樣本量估算與等效性檢驗基本一致， 不同是非劣效檢驗是 單側(cè)檢驗，而等效性檢驗單側(cè)、雙側(cè)均可。說了那么多大家來看個圖吧，請注意該圖是以研究目的來分類：3、在優(yōu)效、等效和非劣效檢驗中臨界值 取多少合適？臨界值 A 的大小應(yīng)該由臨床專家來確定，一般是從專業(yè)角度反復(fù)論證并結(jié) 合。不同的研究、不同科室的課題應(yīng)該有自己的 A ，如有人提出 1 血壓可取 A =5mmHg 膽固醇可取 A =0.52mmol/L (20mg/dl)，白細胞可取 A =500個/mn3 等，當(dāng) A 難以確定時，可酌情取 1/5-1/2