[流行病學(xué)]實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)

1、1公共衛(wèi)生學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院 流行病學(xué)教研室流行病學(xué)教研室234實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)例一：例一：為為評價(jià)評價(jià)一種治療流感新藥的療效，某醫(yī)藥公一種治療流感新藥的療效，某醫(yī)藥公司選擇司選擇100名流感患者作為研究對象。結(jié)果發(fā)現(xiàn)名流感患者作為研究對象。結(jié)果發(fā)現(xiàn)100名患者服藥名患者服藥7天后痊愈率為天后痊愈率為95%。 ？5實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)例二：為評價(jià)某一治癌新藥的療效。某課題組對住院接受新藥治療的50名患者和未住院的50名患者隨訪1年后發(fā)現(xiàn)，兩組病人的一年存活率分別為80%和30%。 6v影響疾病轉(zhuǎn)歸的因素影響疾病轉(zhuǎn)歸的因素病情的好轉(zhuǎn)病情的好轉(zhuǎn) = =治療有效治療有效 除治療的特異作用外

2、，除治療的特異作用外，影響疾病轉(zhuǎn)歸的因素影響疾病轉(zhuǎn)歸的因素疾病自然轉(zhuǎn)歸的作用疾病自然轉(zhuǎn)歸的作用（病情（病情 年齡等）年齡等） 急性丙肝急性丙肝 30%回歸中位作用回歸中位作用 血壓血壓 血糖血糖 體溫體溫治療的非特異安慰劑作用治療的非特異安慰劑作用 面肌功能失調(diào)面肌功能失調(diào) 磨牙磨牙 64%7v影響疾病轉(zhuǎn)歸的因素影響疾病轉(zhuǎn)歸的因素治療開始治療開始 時(shí)間時(shí)間 轉(zhuǎn)歸轉(zhuǎn)歸疾病自然轉(zhuǎn)歸的作用疾病自然轉(zhuǎn)歸的作用 回歸中位作用回歸中位作用 治療的非特異性安慰作用治療的非特異性安慰作用 特異治療作用特異治療作用 89基本原則基本原則實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)主要講授內(nèi)容實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)主要講授內(nèi)容 概述概述 設(shè)計(jì)與實(shí)施設(shè)計(jì)與

3、實(shí)施 資料收集與分析資料收集與分析 偏倚及其控制偏倚及其控制 優(yōu)缺點(diǎn)及注意的問題優(yōu)缺點(diǎn)及注意的問題基本特點(diǎn)基本特點(diǎn)公共衛(wèi)生學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院 流行病學(xué)教研室流行病學(xué)教研室10學(xué)習(xí)目標(biāo)學(xué)習(xí)目標(biāo)【掌握掌握】流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)研究的流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)研究的概念、特點(diǎn)、概念、特點(diǎn)、 類型、用途；設(shè)計(jì)的基本原則類型、用途；設(shè)計(jì)的基本原則【熟悉熟悉】設(shè)計(jì)與實(shí)施步驟、評價(jià)指標(biāo)；優(yōu)設(shè)計(jì)與實(shí)施步驟、評價(jià)指標(biāo)；優(yōu)點(diǎn)與局限性點(diǎn)與局限性11第一節(jié)第一節(jié) 實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)概述概述l發(fā)展簡史發(fā)展簡史l概念概念l基本特點(diǎn)基本特點(diǎn)l研究類型研究類型 公共衛(wèi)生學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院 流行病學(xué)教研室流行病學(xué)教研室12v發(fā)展簡史發(fā)展簡史實(shí)驗(yàn)室

4、：動(dòng)物研究傳染病流行規(guī)律實(shí)驗(yàn)室：動(dòng)物研究傳染病流行規(guī)律 走出實(shí)驗(yàn)室：人群實(shí)驗(yàn)走出實(shí)驗(yàn)室：人群實(shí)驗(yàn) 理論和方法的成熟理論和方法的成熟131. 181. 18世紀(jì)世紀(jì)（起始階段）（起始階段） James Lind vitC與壞血病與壞血病開創(chuàng)了流行病學(xué)臨床試驗(yàn)開創(chuàng)了流行病學(xué)臨床試驗(yàn)的先河的先河 17471747年，為改善遠(yuǎn)洋艦船的衛(wèi)生做出貢獻(xiàn)的英國海年，為改善遠(yuǎn)洋艦船的衛(wèi)生做出貢獻(xiàn)的英國海軍外科醫(yī)生。他進(jìn)行了一項(xiàng)相當(dāng)于流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)軍外科醫(yī)生。他進(jìn)行了一項(xiàng)相當(dāng)于流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)（盡管人數(shù)很少）的研究，證實(shí)新鮮（盡管人數(shù)很少）的研究，證實(shí)新鮮水果檸檬水果檸檬和和柑柑橘橘等可等可預(yù)防壞血病預(yù)防壞血病。14v

5、20世紀(jì)初世紀(jì)初Goldberg關(guān)于糙皮病的治療試驗(yàn)。關(guān)于糙皮病的治療試驗(yàn)。v隨機(jī)對照實(shí)驗(yàn)之父一般認(rèn)為是隨機(jī)對照實(shí)驗(yàn)之父一般認(rèn)為是B.Hill,它設(shè)計(jì)的鏈它設(shè)計(jì)的鏈霉素治療霉素治療肺結(jié)核肺結(jié)核效果評價(jià)方案效果評價(jià)方案 15220世紀(jì)世紀(jì)發(fā)展迅速發(fā)展迅速 隨機(jī)化概念隨機(jī)化概念多中心臨床試驗(yàn)（多中心臨床試驗(yàn)（1944年）年） 疫苗效果的考核疫苗效果的考核320世紀(jì)世紀(jì)60年代后，年代后，蓬勃發(fā)展時(shí)期蓬勃發(fā)展時(shí)期 新藥的臨床試驗(yàn)（新藥的臨床試驗(yàn)（FDA） 社區(qū)試驗(yàn)，較著名的如美國國立腫瘤研究所資助的戒煙社社區(qū)試驗(yàn)，較著名的如美國國立腫瘤研究所資助的戒煙社 區(qū)干預(yù)試驗(yàn)。區(qū)干預(yù)試驗(yàn)。 1979年前后，中

6、國醫(yī)學(xué)科學(xué)院衛(wèi)生研究所在東北某地區(qū)開年前后，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院衛(wèi)生研究所在東北某地區(qū)開 展向人群投硒制劑以預(yù)防克山病的現(xiàn)場實(shí)驗(yàn)。展向人群投硒制劑以預(yù)防克山病的現(xiàn)場實(shí)驗(yàn)。16應(yīng)用范圍的擴(kuò)大應(yīng)用范圍的擴(kuò)大v 傳染病傳染病v 慢性非傳染性疾?。盒哪X血管疾病、腫瘤、慢性非傳染性疾病：心腦血管疾病、腫瘤、 糖尿病、出生缺陷等糖尿病、出生缺陷等v 意外傷害意外傷害v 衛(wèi)生管理衛(wèi)生管理v 健康促進(jìn)健康促進(jìn) 17v 概念概念實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)是通過比較是通過比較給與給與干預(yù)措施干預(yù)措施后的實(shí)驗(yàn)組人群與對照后的實(shí)驗(yàn)組人群與對照組人群的結(jié)局，從而組人群的結(jié)局，從而判斷判斷干預(yù)措施干預(yù)措施效果的一種前瞻效果的一種

7、前瞻性研究方法。性研究方法。又稱為干預(yù)研究（又稱為干預(yù)研究（intervention study）, , 流行病流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)學(xué)實(shí)驗(yàn)（Epidemiological experiment）研究等研究等 公共衛(wèi)生學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院 流行病學(xué)教研室流行病學(xué)教研室第一節(jié)第一節(jié) 概概 述述施加施加或或清除清除1819v 基本特點(diǎn)基本特點(diǎn)實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)第一節(jié)第一節(jié) 概概 述述前瞻前瞻干預(yù)干預(yù)隨機(jī)隨機(jī)對照對照干預(yù)在前，效應(yīng)在后干預(yù)在前，效應(yīng)在后 人為施加一種或多種人為施加一種或多種干預(yù)處理干預(yù)處理 采用隨機(jī)方法將研究采用隨機(jī)方法將研究對象隨機(jī)分配對象隨機(jī)分配 有均衡或可比的對照有均衡或可比的對照組組

8、 “真實(shí)驗(yàn)真實(shí)驗(yàn) ”“類實(shí)驗(yàn)類實(shí)驗(yàn) ”20 正常人群正常人群現(xiàn)場試驗(yàn)現(xiàn)場試驗(yàn)field trial根據(jù)研究對象的特征根據(jù)研究對象的特征 社區(qū)人群社區(qū)人群社區(qū)試驗(yàn)社區(qū)試驗(yàn)community trial患患 者者臨床試驗(yàn)臨床試驗(yàn)clinical trial研究類型研究類型21第二節(jié)第二節(jié) 實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)研究研究設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟 l研究設(shè)計(jì)基本原則研究設(shè)計(jì)基本原則u 隨機(jī)隨機(jī)(randomization)u 對照對照(control)u 盲法盲法 (blinding)u 重復(fù)重復(fù) (replication)l基本步驟基本步驟公共衛(wèi)生學(xué)院公共衛(wèi)生學(xué)院 流行病學(xué)教研室流行病

9、學(xué)教研室22前瞻前瞻隨機(jī)隨機(jī)對照對照 干預(yù)干預(yù)真實(shí)驗(yàn)true experiment 根據(jù)具備設(shè)計(jì)的基本特征根據(jù)具備設(shè)計(jì)的基本特征 未隨機(jī)分組或缺未隨機(jī)分組或缺乏平行的對照組乏平行的對照組類實(shí)驗(yàn)（半實(shí)驗(yàn)）semi-experiment 23初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價(jià)試驗(yàn)初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價(jià)試驗(yàn)治療作用治療作用初步評價(jià)初步評價(jià)階段階段治療作用治療作用確證階段確證階段新藥上市后由申請人自主進(jìn)行的應(yīng)用研究階段新藥上市后由申請人自主進(jìn)行的應(yīng)用研究階段藥品注冊管理辦法24第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟包括14個(gè)基本內(nèi)容 確定對照的方式 盲法的應(yīng)用 確定實(shí)驗(yàn)觀察期限 對

10、象的隨訪和資料收集 選定結(jié)局變量及其測量方法 確定基線數(shù)據(jù)，建立監(jiān)測系統(tǒng) 確定統(tǒng)計(jì)分析方法明確研究目的確定研究和設(shè)計(jì)類型選擇研究現(xiàn)場確定樣本量選擇研究對象確定干預(yù)措施隨機(jī)化分組influ25第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟 人口相對穩(wěn)定，流動(dòng)性小，有足夠數(shù)量人口相對穩(wěn)定，流動(dòng)性小，有足夠數(shù)量 預(yù)期結(jié)局事件（如疾病）在該地區(qū)有較高而穩(wěn)預(yù)期結(jié)局事件（如疾?。┰谠摰貐^(qū)有較高而穩(wěn)定的發(fā)生率定的發(fā)生率 評價(jià)疫苗的免疫學(xué)效果，選擇近期內(nèi)未發(fā)生該評價(jià)疫苗的免疫學(xué)效果，選擇近期內(nèi)未發(fā)生該疾病流行的地區(qū)疾病流行的地區(qū) 較好的醫(yī)療衛(wèi)生條件，診斷水平較好，衛(wèi)生防較好的醫(yī)療衛(wèi)生條件，診斷水平較好，衛(wèi)

11、生防疫保健機(jī)構(gòu)比較健全等疫保健機(jī)構(gòu)比較健全等 領(lǐng)導(dǎo)重視，群眾愿意接受領(lǐng)導(dǎo)重視，群眾愿意接受 選擇實(shí)驗(yàn)選擇實(shí)驗(yàn)現(xiàn)場現(xiàn)場26第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟對干預(yù)措施有效對干預(yù)措施有效研究對象的代表性好研究對象的代表性好預(yù)期結(jié)局事件發(fā)生率較高預(yù)期結(jié)局事件發(fā)生率較高容易隨訪的人群容易隨訪的人群 干預(yù)措施對其有益或至少無害干預(yù)措施對其有益或至少無害依從性好、樂于接受并堅(jiān)持試驗(yàn)依從性好、樂于接受并堅(jiān)持試驗(yàn)選擇研究對象選擇研究對象27第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟u干預(yù)措施實(shí)施前、后研究人群中研究事件的干預(yù)措施實(shí)施前、后研究人群中研究事件的發(fā)生率發(fā)生率u實(shí)驗(yàn)組和對照組

12、結(jié)局事件比較指標(biāo)數(shù)據(jù)差異實(shí)驗(yàn)組和對照組結(jié)局事件比較指標(biāo)數(shù)據(jù)差異的大小的大小u第第I I型（型（）錯(cuò)誤出現(xiàn)的概率）錯(cuò)誤出現(xiàn)的概率u第第IIII型（型（）錯(cuò)誤出現(xiàn)的概率）錯(cuò)誤出現(xiàn)的概率u單側(cè)檢驗(yàn)或雙側(cè)檢驗(yàn)單側(cè)檢驗(yàn)或雙側(cè)檢驗(yàn)u研究對象分組數(shù)量研究對象分組數(shù)量 ?樣本量確定樣本量確定282822122211)( )1 ()1 ()1 (2ppppppZppZN2222 ZZdN（）非連續(xù)變量樣本量估計(jì)非連續(xù)變量樣本量估計(jì)連續(xù)變量樣本量估計(jì)連續(xù)變量樣本量估計(jì)29第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟包括14個(gè)基本內(nèi)容 確定對照的方式 盲法的應(yīng)用 確定實(shí)驗(yàn)觀察期限 對象的隨訪和資料收集 選定結(jié)

13、局變量及其測量方法 確定基線數(shù)據(jù)，建立監(jiān)測系統(tǒng) 確定統(tǒng)計(jì)分析方法明確研究目的確定研究和設(shè)計(jì)類型選擇研究現(xiàn)場確定樣本量選擇研究對象確定干預(yù)措施隨機(jī)化分組30第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟隨機(jī)化分組隨機(jī)化分組 簡單隨機(jī)法簡單隨機(jī)法(simple randomization) 分層隨機(jī)法分層隨機(jī)法(stratified randomization) 整群隨機(jī)法整群隨機(jī)法(cluster randomization) 31第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟簡單隨機(jī)化法簡單隨機(jī)化法Experimental EpidemiologyExperimental Epidem

14、iology甲甲乙乙乙乙甲甲乙乙甲甲甲甲乙乙乙乙甲甲所所屬屬組組別別2 29 93 38 87 70 04 45 51 16 6隨隨機(jī)機(jī)數(shù)數(shù)字字1 10 09 98 87 76 65 54 43 32 21 1研研究究對對象象編編號號簡簡單單隨隨機(jī)機(jī)分分組組（simple randomization）第第二二節(jié)節(jié)第第二二節(jié)節(jié) 現(xiàn)現(xiàn)場場試試驗(yàn)驗(yàn)研研究究現(xiàn)現(xiàn)場場試試驗(yàn)驗(yàn)研研究究基基本本原原則則與與步步驟驟基基本本原原則則與與步步驟驟36歲乙肝疫苗歲乙肝疫苗優(yōu)點(diǎn)：簡單易行優(yōu)點(diǎn)：簡單易行32第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟嬰兒入組序號嬰兒入組序號 001001002002003003

15、004004005005006006007007隨機(jī)表數(shù)隨機(jī)表數(shù) 菌苗編號菌苗編號 菌苗順序號菌苗順序號7171A A0010019696B B 0020028181A A 0030037373A A 0040045656B B 0050054242B B0060063434B B 007007分層隨機(jī)化法分層隨機(jī)化法優(yōu)點(diǎn)：增加組間均衡性，提高實(shí)驗(yàn)效率優(yōu)點(diǎn)：增加組間均衡性，提高實(shí)驗(yàn)效率33中華傳染病雜志 1997;15(4):214氟羅沙星與氧氟沙星治療細(xì)菌性尿道感染的臨床研究氟羅沙星與氧氟沙星治療細(xì)菌性尿道感染的臨床研究34第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟確定對照的方式確定

16、對照的方式 標(biāo)準(zhǔn)對照（標(biāo)準(zhǔn)對照（standard control） 安慰劑對照（安慰劑對照（placebo control ） 交叉對照（交叉對照（crossover control ） 自身對照（自身對照（self control ）等）等 35第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟確定對照的方式確定對照的方式標(biāo)標(biāo)準(zhǔn)準(zhǔn)對對照照交交叉叉對對照照自自身身對對照照以現(xiàn)行最有效以現(xiàn)行最有效或臨床上最?；蚺R床上最常用的藥物或治用的藥物或治療方法作為對療方法作為對照臨床上最常照臨床上最常用的一種對照用的一種對照形式形式 placebo不加任何有效成分不加任何有效成分, ,但外形但外形 顏色等

17、與顏色等與試驗(yàn)藥物或制劑極試驗(yàn)藥物或制劑極為相近為相近. . 限于那些限于那些目前尚無有效藥物目前尚無有效藥物治療的疾病治療的疾病。 按隨機(jī)方法將研按隨機(jī)方法將研究對象隨機(jī)分為究對象隨機(jī)分為甲、乙兩甲、乙兩組。組。甲乙兩甲乙兩組的干預(yù)措施對組的干預(yù)措施對換。最后分析和換。最后分析和比較療效。比較療效。 實(shí)驗(yàn)前后實(shí)驗(yàn)前后以同一群以同一群人作對比人作對比盲法盲法 安安慰慰劑劑對對照照 36Example：抗高血壓藥物降壓效果的交叉試驗(yàn) G1 A outcome B outcome S Se R follow-up wash-out follow-up run-in period period G2

18、 B outcome A outcome 1 month 3 months 1 month 3 months 排除舒張壓95mmHg 者 排除一過性高血壓病人 使研究對象僅限于那些只有通過用藥才能奏效的病人 37第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟盲法的應(yīng)用盲法的應(yīng)用 單盲（單盲（single blind） 雙盲（雙盲（double blind） 三盲（三盲（triple blind） 38第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟盲法的應(yīng)用盲法的應(yīng)用 單盲單盲 雙盲雙盲 三盲三盲研究對象不知道自己被分配到研究對象不知道自己被分配到試驗(yàn)組還是對照組，而研究者試驗(yàn)組還是對照

19、組，而研究者知道研究對象的分組情況知道研究對象的分組情況研究對象和觀察者都不知道分研究對象和觀察者都不知道分組情況組情況,也不知道研究對象接受也不知道研究對象接受的處理措施，而是由研究設(shè)計(jì)的處理措施，而是由研究設(shè)計(jì)者來安排和控制全部試驗(yàn)者來安排和控制全部試驗(yàn) 指研究對象觀察者和資料收集和指研究對象觀察者和資料收集和分析的人員均不知道研究對象分組分析的人員均不知道研究對象分組和處理情況只有研究的設(shè)計(jì)者知和處理情況只有研究的設(shè)計(jì)者知道，直到實(shí)驗(yàn)結(jié)束時(shí)才公布分組和道，直到實(shí)驗(yàn)結(jié)束時(shí)才公布分組和處理情況處理情況 39盲法的實(shí)施盲法的實(shí)施 用盲法對受試者隨機(jī)編碼，隨機(jī)分組用盲法對受試者隨機(jī)編碼，隨機(jī)分組

20、 藥物編碼分配、包裝藥物編碼分配、包裝 保存盲底文件，準(zhǔn)備應(yīng)急信件保存盲底文件，準(zhǔn)備應(yīng)急信件 分次揭盲：分次揭盲：第一次：第一次：實(shí)驗(yàn)中止，數(shù)據(jù)錄入鎖定后，公布分組情況實(shí)驗(yàn)中止，數(shù)據(jù)錄入鎖定后，公布分組情況第二次：第二次：數(shù)據(jù)分析完成，總結(jié)報(bào)告形成后，公布處理內(nèi)容數(shù)據(jù)分析完成，總結(jié)報(bào)告形成后，公布處理內(nèi)容40實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)主要講授內(nèi)容實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)主要講授內(nèi)容 概述概述 設(shè)計(jì)與實(shí)施設(shè)計(jì)與實(shí)施 資料收集與分析資料收集與分析 偏倚及其控制偏倚及其控制 優(yōu)缺點(diǎn)及注意的問題優(yōu)缺點(diǎn)及注意的問題41第三節(jié)第三節(jié) 資料的收集與分析資料的收集與分析 1、收集資料前，應(yīng)該根據(jù)研究目的設(shè)計(jì)不同的調(diào)查表，、收集資料前，

21、應(yīng)該根據(jù)研究目的設(shè)計(jì)不同的調(diào)查表，在實(shí)施過程中仔細(xì)記錄調(diào)查表中的各項(xiàng)內(nèi)容。在實(shí)施過程中仔細(xì)記錄調(diào)查表中的各項(xiàng)內(nèi)容。 2、收集資料的方法有、收集資料的方法有訪問法、信訪法或電話訪問法訪問法、信訪法或電話訪問法，對于住院病人可用訪問法收集所需的資料，門診病人可對于住院病人可用訪問法收集所需的資料，門診病人可用信訪法或電話訪問法。用信訪法或電話訪問法。 3、要對研究的全過程實(shí)行、要對研究的全過程實(shí)行質(zhì)量控制質(zhì)量控制。資料收集后首先要。資料收集后首先要對資料進(jìn)行仔細(xì)核對，然后確定分析指標(biāo)和分析方法。對資料進(jìn)行仔細(xì)核對，然后確定分析指標(biāo)和分析方法。 42 一般情況的描述一般情況的描述：計(jì)量資料可用均數(shù)：

22、計(jì)量資料可用均數(shù) 標(biāo)準(zhǔn)差；標(biāo)準(zhǔn)差； 假設(shè)檢驗(yàn)：假設(shè)檢驗(yàn)： 計(jì)量資料可用計(jì)量資料可用t檢驗(yàn)或檢驗(yàn)或F（方差）分析，大樣本符合正（方差）分析，大樣本符合正態(tài)分布的資料可用態(tài)分布的資料可用u檢驗(yàn)；檢驗(yàn)； 計(jì)數(shù)資料可用計(jì)數(shù)資料可用2 檢驗(yàn)或非參數(shù)檢驗(yàn)。檢驗(yàn)或非參數(shù)檢驗(yàn)。 結(jié)合臨床知識(shí)、流行病學(xué)原理做出推斷。結(jié)合臨床知識(shí)、流行病學(xué)原理做出推斷。第三節(jié)第三節(jié) 資料的收集與分析資料的收集與分析43第二節(jié)第二節(jié) 設(shè)計(jì)基本原則與步驟設(shè)計(jì)基本原則與步驟統(tǒng)計(jì)分析方法統(tǒng)計(jì)分析方法常用指標(biāo)常用指標(biāo) 評價(jià)治療措施效果指標(biāo)評價(jià)治療措施效果指標(biāo)評價(jià)預(yù)防措施效果指標(biāo)評價(jià)預(yù)防措施效果指標(biāo)4444 有效率有效率=治療有效人數(shù)治療有

23、效人數(shù)/治療總例數(shù)治療總例數(shù) 治愈率治愈率= 治愈人數(shù)治愈人數(shù)/治療總例數(shù)治療總例數(shù) 病死率病死率=因某病死亡人數(shù)因某病死亡人數(shù)/某病受治療人數(shù)某病受治療人數(shù) N年生存率年生存率=N年存活病例數(shù)年存活病例數(shù)/某病接受治療人數(shù)某病接受治療人數(shù) 不良事件發(fā)生率不良事件發(fā)生率=發(fā)生不良事件例數(shù)發(fā)生不良事件例數(shù)/治療例數(shù)治療例數(shù)臨床療效評價(jià)指標(biāo)臨床療效評價(jià)指標(biāo)4545 相對危險(xiǎn)度降低(relative risk reduction, RRR)對對照照組組事事件件發(fā)發(fā)生生率率實(shí)實(shí)驗(yàn)驗(yàn)組組事事件件發(fā)發(fā)生生率率對對照照組組事事件件發(fā)發(fā)生生率率 - RRR絕對危險(xiǎn)度降低絕對危險(xiǎn)度降低(absolute ris

24、k reduction, ARR)實(shí)實(shí)驗(yàn)驗(yàn)組組事事件件發(fā)發(fā)生生率率對對照照組組事事件件發(fā)發(fā)生生率率 - ARR需治療人數(shù)需治療人數(shù)(number needed to treat, NNT)實(shí)實(shí)驗(yàn)驗(yàn)組組事事件件發(fā)發(fā)生生率率對對照照組組事事件件發(fā)發(fā)生生率率 1NNT4646 保護(hù)率保護(hù)率(protective rate, PR)=(對照組發(fā)病率對照組發(fā)病率-試驗(yàn)組發(fā)病率試驗(yàn)組發(fā)病率)/對照組發(fā)病率對照組發(fā)病率 效果指數(shù)效果指數(shù)(index of effectiveness, IE)=對照組發(fā)病率對照組發(fā)病率/試驗(yàn)組發(fā)病率試驗(yàn)組發(fā)病率 抗體陽性率抗體陽性率=抗體陽性人數(shù)抗體陽性人數(shù)/檢查總?cè)藬?shù)檢查總

25、人數(shù)預(yù)防措施效果評價(jià)指標(biāo)預(yù)防措施效果評價(jià)指標(biāo)47 慢性非傳染性疾病評價(jià)指標(biāo)常用慢性非傳染性疾病評價(jià)指標(biāo)常用中間結(jié)局變量中間結(jié)局變量： 人群認(rèn)知、態(tài)度、行為改變?nèi)巳赫J(rèn)知、態(tài)度、行為改變 行為危險(xiǎn)因素變化，如控?zé)?、合理膳食、體育運(yùn)行為危險(xiǎn)因素變化，如控?zé)煛⒑侠砩攀?、體育運(yùn)動(dòng)、高危人群的生活指標(biāo)等動(dòng)、高危人群的生活指標(biāo)等 生存質(zhì)量變化，包括生理機(jī)能、心理機(jī)能、社會(huì)生存質(zhì)量變化，包括生理機(jī)能、心理機(jī)能、社會(huì)機(jī)能、疾病癥狀體征、對健康感受和滿意程度等主機(jī)能、疾病癥狀體征、對健康感受和滿意程度等主要方面要方面 干預(yù)投入、產(chǎn)出效果評價(jià)等干預(yù)投入、產(chǎn)出效果評價(jià)等 48簡便簡便但可能損失大量細(xì)節(jié)信息，影響研究的

26、效率但可能損失大量細(xì)節(jié)信息，影響研究的效率定性療效定性療效 qualitative responses兩級分類兩級分類多級分類多級分類有效（無效）；緩解（未緩解）有效（無效）；緩解（未緩解）淋巴細(xì)胞性淋巴瘤的化療淋巴細(xì)胞性淋巴瘤的化療 完全緩解：完全緩解： 部分緩解：部分緩解： 無無 變變 化：化： 病情進(jìn)展：病情進(jìn)展：淋淋 巴巴 瘤：瘤： 四周以內(nèi)所有腫塊消失四周以內(nèi)所有腫塊消失心肌梗塞：心肌梗塞： 存活一年以上存活一年以上高高 血血 壓：壓： 四周以內(nèi)血壓降至四周以內(nèi)血壓降至160/90以下以下肺肺 結(jié)結(jié) 核：核： X 線檢查有明顯改善線檢查有明顯改善病灶完全消失病灶完全消失病灶總面積有病

27、灶總面積有50%縮小，無新病灶出現(xiàn)縮小，無新病灶出現(xiàn)病灶總面積縮小不足病灶總面積縮小不足50%，或增大不足，或增大不足25%病灶總面積增大病灶總面積增大25%，或有新病灶出現(xiàn)，或有新病灶出現(xiàn)實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的判斷標(biāo)準(zhǔn)實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的判斷標(biāo)準(zhǔn):49能充分利用實(shí)測信息，準(zhǔn)確性高能充分利用實(shí)測信息，準(zhǔn)確性高應(yīng)盡可能與基線數(shù)據(jù)進(jìn)行比較：應(yīng)盡可能與基線數(shù)據(jù)進(jìn)行比較：差值差值 = 治療后治療后- -治療前治療前 比值比值 = 治療后治療后/治療前治療前定量療效定量療效 quantitative responsesLebrec 1980前1234前WHVP-FHVP (kPa)后后心得安和安慰劑治療前后病人肝靜脈壓的變化

28、心得安和安慰劑治療前后病人肝靜脈壓的變化(加壓肝靜脈壓加壓肝靜脈壓 自由肝靜脈壓）自由肝靜脈壓）心得安組心得安組 2.5 1.8 kPa安慰劑組安慰劑組 2.5 2.4 kPa50 例例1 1：國產(chǎn)血源性乙型肝炎疫苗接種后國產(chǎn)血源性乙型肝炎疫苗接種后9 9年效果評年效果評價(jià)價(jià) （中華預(yù)防醫(yī)學(xué)雜志，（中華預(yù)防醫(yī)學(xué)雜志，19981998；3232（4 4）：）：205 205 ）。）。 （一）目的（一）目的 采用隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的試驗(yàn)方法，采用隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的試驗(yàn)方法，觀察乙型肝炎疫苗接種后觀察乙型肝炎疫苗接種后9 9年效果。年效果。應(yīng)應(yīng) 用用 實(shí)實(shí) 例例51 （二）對象（二）對象 19861986年年4 4月，經(jīng)篩檢月，經(jīng)篩檢ALTALT（丙谷轉(zhuǎn)氨酶）在正（丙谷轉(zhuǎn)氨酶）在正常范圍，常范圍，HBV3HBV3項(xiàng)指標(biāo)（項(xiàng)指標(biāo)（HBsAgHBsAg、抗、抗-HBs-HBs和抗和抗-HBc-HBc）全陰性者全陰性者180180名，單項(xiàng)抗名，單項(xiàng)抗-HBs-HBs低水平（低水平（2.1S/N2.1S/N1010者者8585名，共名，共265265名名5 59 9歲小學(xué)生作為研究歲小學(xué)生作為研究對象。對象。 52 （三）方法（三）方法1 1、分組、分組 用隨機(jī)數(shù)字表分組，雙盲條件下，用隨機(jī)數(shù)字表分組，雙盲條件下，疫苗組疫苗組1