藥物經(jīng)濟學(xué)評價

1、對我國藥物經(jīng)濟學(xué)應(yīng)用的思考徐國成* 徐國成，長春中醫(yī)藥大學(xué)藥學(xué)院教授，碩士生導(dǎo)師，研究方向：藥物經(jīng)濟學(xué) 長春 130117 杜繼文* 杜繼文，長春中醫(yī)藥大學(xué)社會發(fā)展與管理藥學(xué)碩士研究生 長春 130117關(guān)鍵詞：藥物經(jīng)濟學(xué) 應(yīng)用 思考摘 要：藥物經(jīng)濟學(xué)是一項為決策者提供實證分析的評價技術(shù)。國際上許多國家都用藥物經(jīng)濟學(xué)來制定藥品價格和醫(yī)療保險報銷價格及新藥研發(fā)，但我國卻起步晚、發(fā)展慢，原因是制度、體制、研究方法及人員短缺等因素制約，因此，建議我國政府，提高政策引領(lǐng)、完善制度保障、健全藥物評審評價機制、規(guī)范技術(shù)支撐和培養(yǎng)研究型人才，使藥物經(jīng)濟學(xué)在醫(yī)藥領(lǐng)域里發(fā)揮應(yīng)有的作用。藥物經(jīng)濟學(xué)是用經(jīng)濟學(xué)的理論

2、與方法研究藥物資源的合理配置和利用效率，并以有限的藥物資源實現(xiàn)人類健康狀況最大限度改善的科學(xué)。是一項為決策者提供實證分析的新興學(xué)科。藥物經(jīng)濟學(xué)評價是其主要研究的內(nèi)容，其的主要評價方法有：成本最小化分析法（CMA）、成本效果分析法（CEA）、成本效用分析法（CUA）和成本效益分析法（CBA）。我國藥物經(jīng)濟學(xué)的研究與應(yīng)用才剛剛起步，大多數(shù)研究尚處于學(xué)術(shù)研討階段，其根本原因是政策引導(dǎo)乏力、制度保障缺位、體制機制環(huán)境缺失、研究方法、評價標準不夠完善及研究人員短缺等因素，如此障礙使藥物經(jīng)濟學(xué)處于發(fā)展的瓶頸。1.我國藥物經(jīng)濟學(xué)存在的問題1.1政策引導(dǎo)乏力藥物經(jīng)濟學(xué)已被眾多國家運用于控制藥品費用控制的工具與

3、手段。世界經(jīng)合組織（OECD)中約三分之一的國家都已利用藥物經(jīng)濟學(xué)評價來制定藥品價格和醫(yī)療保險報銷價格孫利華.藥物經(jīng)濟學(xué)的應(yīng)用目的及其在我國的推廣J.今日藥學(xué), 2009，19 ( 12)：4.,如澳大利亞就強制規(guī)定藥品注冊申請時提交藥物經(jīng)濟學(xué)評價數(shù)據(jù), 加拿大將藥物經(jīng)濟學(xué)評價作為醫(yī)療保險賠付的依據(jù), 日本的藥物經(jīng)濟學(xué)評價不僅用于企業(yè)申報新藥和藥品定價,還用于新藥研發(fā)方案的設(shè)計和制定營銷策略劉曉琳.日本制藥企業(yè)藥物經(jīng)濟學(xué)評價應(yīng)用現(xiàn)狀J.中國醫(yī)藥技術(shù)經(jīng)濟與管理,2010( 1) : 821.。但在我國, 藥物經(jīng)濟學(xué)評價在宏觀藥品政策中的應(yīng)用甚少，中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見中首次

4、提出:“對新藥和專利藥品逐步實行定價前藥物經(jīng)濟性評價制度”。在改革藥品和醫(yī)療服務(wù)價格形成機制的意見中指出“對可替代藥品和創(chuàng)新藥品定價逐步引入藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法，促進不同種類藥品保持合理比價關(guān)系”。國家基本藥物目錄管理辦法（暫行）提出，國家基本藥物目錄原則上3年調(diào)整一次。在三年調(diào)整基本藥物目錄時要根據(jù)“已上市藥品循證醫(yī)學(xué)、藥物經(jīng)濟學(xué)評價”，這僅僅說明，藥物經(jīng)濟學(xué)評價已列入藥物相關(guān)政策制定的參考因素，至于在國家宏觀藥品政策中如何具體應(yīng)用藥物經(jīng)濟學(xué)評價，還缺乏明確的制度保障和嚴格的技術(shù)標準,還沒有具體的政策去引導(dǎo)藥物經(jīng)濟學(xué)在相關(guān)政策里進行有效應(yīng)用，特別是在臨床用藥、新藥研發(fā)及藥品價格制定方面的具體應(yīng)

5、用。1.2制度保障缺位、體制機制環(huán)境缺失藥物經(jīng)濟學(xué)做為藥品費用控制的工具必須有制度保障才能發(fā)揮其識別、測量和比較的作用。目前，我國藥物經(jīng)濟學(xué)僅在藥品宏觀政策中有所提及，還沒有一項相關(guān)制度去保障其實施與運行，特別是新藥的研制與生產(chǎn)、公費醫(yī)療用藥報銷范圍、醫(yī)院用藥目錄的制訂、醫(yī)生用藥規(guī)范及藥品定價等方面評價制度缺失。同時，我國還沒有正式的藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南。藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南是用來評估研究質(zhì)量的標準，更是一項針對醫(yī)療機構(gòu)、藥企等進行規(guī)范要求的規(guī)章制度，如果沒有統(tǒng)一的藥物經(jīng)濟學(xué)評價標準,沒有統(tǒng)一的研究方法、沒有統(tǒng)一的應(yīng)用途徑，進行藥物經(jīng)濟評價的研究與實踐只是空談。另外，制度保障的缺位，也使藥物經(jīng)濟學(xué)

6、得以存在的體制機制環(huán)境缺失。由于藥物經(jīng)濟學(xué)評價最為主要的應(yīng)用環(huán)境是醫(yī)療機構(gòu)，特別是在臨床合理用藥方面將發(fā)揮其獨特的作用，而我國公立醫(yī)院采用的是“以藥養(yǎng)醫(yī)”機制。由于政府出資開辦的公立醫(yī)院都面臨經(jīng)費補助不足，在這種的情況下，醫(yī)療機構(gòu)只能通過銷售高價藥品來獲得較高的藥品差價收入，以彌補政府對醫(yī)療機構(gòu)撥補經(jīng)費的不足。醫(yī)療機構(gòu)采用的“以藥養(yǎng)醫(yī)”機制必然使醫(yī)院過分依賴藥品收入來維持其正常的運行，這在客觀上驅(qū)使醫(yī)院用藥的逐利性，使藥物經(jīng)濟學(xué)這個藥品費用控制的工具沒有生存的土壤環(huán)境。 1.3專業(yè)人才不足藥物經(jīng)濟學(xué)研究涉及到信息的處理、數(shù)據(jù)的統(tǒng)計及模型技術(shù)的分析等,如模型的設(shè)計與應(yīng)用、離散選擇試驗和數(shù)據(jù)計算等

7、, 這些工作都需要具有一定專業(yè)背景的專業(yè)人員進行李海濤, 馬愛霞.在我國開展藥物經(jīng)濟學(xué)研究的必要性、存在問題及政策建議J.中國藥房,2009（20）：15251526.。而我國藥物經(jīng)濟學(xué)專業(yè)人才缺乏，不僅從業(yè)人員數(shù)量少,而且熟練掌握藥物經(jīng)濟學(xué)專業(yè)知識并能夠進行相應(yīng)研究人才少之更少。由于藥物經(jīng)濟學(xué)是一個交叉學(xué)科，而目我國從事藥物經(jīng)濟學(xué)研究工作的人員多來自不同的專業(yè)背景，要么是經(jīng)濟學(xué)研究背景，要么是藥學(xué)研究者或管理工作者，這使藥物經(jīng)濟評價的研究因?qū)I(yè)背景的差異導(dǎo)致研究的同質(zhì)性與片面性，缺少研究的綜合性與全面性。盡管我國藥物經(jīng)濟學(xué)的學(xué)科地位和影響力有所提高，但我國能夠進行這方面研究和實踐的人才根本滿

8、足不了藥物經(jīng)濟學(xué)研究與應(yīng)用的基本需要。我國醫(yī)藥高等教育中成立藥物經(jīng)濟學(xué)專業(yè)的院校很少，加之資金設(shè)備不足、教師短缺，又缺少標準的課程設(shè)計和正規(guī)的教學(xué)計劃安排，導(dǎo)致研究人才奇缺，研究方法落后。 1.4研究方法、評價標準不夠完善（1）藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法研究單一從國內(nèi)藥物經(jīng)濟學(xué)研究的文獻來看, 多采用成本效果分析法（CEA）,幾乎占所有藥物經(jīng)濟學(xué)文獻的70以上王桃柱，朱文濤等. 國內(nèi)藥物經(jīng)濟學(xué)文獻評價及現(xiàn)狀研究J.中醫(yī)藥管理雜志,2010,18（14）：296.，大部分研究人員主要從藥物或治療方案的臨床效果加以分析, 缺乏全面的藥物經(jīng)濟學(xué)評價的研究與應(yīng)用, 也沒有采用模型等研究方法進行科學(xué)推論，使論證

9、更具有合理性、穩(wěn)定性和適應(yīng)性,反之評價結(jié)果將缺乏科學(xué)依據(jù)和可信度。同時，研究產(chǎn)出的指標過于單一。我國在藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法中多用效果指標進行藥品經(jīng)濟性進行比較，但效果指標多為中間指標, 如血壓值、血糖值等，在使用效果指標對產(chǎn)出進行測量的時候，效果的本身指標大多是使用“有效”，而有效指標在某些情況下往往不夠敏感,容易在比較多種治療方案的產(chǎn)出時表現(xiàn)為無顯著性差異等問題。（2）臨床數(shù)據(jù)管理不規(guī)范數(shù)據(jù)管理是臨床研究質(zhì)量保證與費用控制的關(guān)鍵環(huán)節(jié)之一。臨床研究數(shù)據(jù)的規(guī)范管理保證了數(shù)據(jù)的完整性、可靠性、準確性及真實性。在我國的醫(yī)療體制背景下，我國人群的臨床研究數(shù)據(jù)十分缺乏，在數(shù)據(jù)的采集、報告、確證、處理、分析

10、、保管和存檔等的不統(tǒng)一、不規(guī)范，這已成為我國藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法應(yīng)用的主要障礙，基于此，我國藥物經(jīng)濟學(xué)評價研究中，普遍的做法是將國外多中心臨床研究的結(jié)果與我國治療和藥品的費用（成本）結(jié)合起來進行藥物經(jīng)濟學(xué)的模型法研究廖天江.藥物經(jīng)濟學(xué)評價實踐中存在的問題及對策J. 現(xiàn)代經(jīng)濟信息,2011（17）：255.，由于各國醫(yī)療實踐中的差異也會對臨床收益產(chǎn)生重要的影響，在實際引用國外臨床數(shù)據(jù)的過程中對這些數(shù)據(jù)的質(zhì)量并不好把握。同時，由于國內(nèi)臨床數(shù)據(jù)的缺乏，操作者對備選方案進行比對時，容易出現(xiàn)樣本不全面或數(shù)量不足等問題。數(shù)量不足的備選方案或樣本進行比對容易導(dǎo)致藥品經(jīng)濟性的遺漏，加之樣本量的確定缺乏依據(jù)或樣本

11、量較少不具有代表性或不具有統(tǒng)計學(xué)意義等，在時行敏感度分析時，不確定因素分析的不全面或不合理，所得出的結(jié)論使人難以信服。（3）研究角度不科學(xué)藥物經(jīng)濟學(xué)研究因研究角度不同會導(dǎo)致成本識別與測量產(chǎn)生誤差，也容易導(dǎo)致健康產(chǎn)出評價不準。從目前研究的文獻來看，我國大部分研究都是從醫(yī)療機構(gòu)或患者角度對不同的藥物、治療措施及衛(wèi)生服務(wù)項目進行評價，從而出現(xiàn)成本與健康結(jié)果的不準確。從患者的角度識別的成本主要包括直接成本、間接成本和隱性成本。但在不少文獻中，僅僅計算了患者的藥費或只計算直接醫(yī)療成本，這樣就大大降低了研究結(jié)果的可信度，促進臨床合理用藥的目的也無從談起吳久鴻，劉國恩.藥物經(jīng)濟學(xué)在我國的發(fā)展現(xiàn)狀及應(yīng)用前景J

12、.中國藥物應(yīng)用與監(jiān)測,2005（1）：2.。從醫(yī)療機構(gòu)角度識別的成本主要是指直接醫(yī)療費用加上醫(yī)院為實施治療而付出的其他非賬面費用，但不能包括患者所承擔(dān)的間接成本和隱性成本，缺少全面性，只有從社會角度出發(fā)所識別的成本包括治療方案所消耗的整個社會衛(wèi)生資源，以及患者缺勤、勞動力下降所造成的社會價值的損失，這是藥物經(jīng)濟學(xué)進行科學(xué)評價的角度。2.我國藥物經(jīng)濟學(xué)應(yīng)用的建議當(dāng)前我國正在進行醫(yī)療體制改革，這正是藥物經(jīng)濟學(xué)介入的大好時機，如何合理用藥、完善用藥目錄、報銷目錄等,將發(fā)揮藥物經(jīng)濟評價的作用，使藥物經(jīng)濟學(xué)真正為政府、醫(yī)院、保險機構(gòu)及患者提供決策2.1完善制度保障、規(guī)范技術(shù)標準借鑒國際經(jīng)驗,由我國政府制

13、定統(tǒng)一的、規(guī)范的和標準化的藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南, 從政策和制度上為藥物經(jīng)濟學(xué)的應(yīng)用提供保障, 并健全藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法, 完善藥物經(jīng)濟學(xué)評價的組織保證和技術(shù)保證, 對需要調(diào)入或調(diào)出的藥品開展經(jīng)濟學(xué)評價, 按類別對藥物進行經(jīng)濟性排序, 逐步建立藥物經(jīng)濟學(xué)評價基礎(chǔ)數(shù)據(jù)庫, 逐步要求在新藥申報時提供經(jīng)濟學(xué)評價依據(jù)張文玉. 藥物經(jīng)濟學(xué)在國家基本藥物目錄制定中的應(yīng)用J.中國藥師，2009,12（5）：667., 才能確保將藥物經(jīng)濟學(xué)評價在國家基本藥物目錄制定、醫(yī)療保險目錄制定及藥品價格體制改革、醫(yī)療體制改革中發(fā)揮作用。2011年4月,中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南（2011版）是由中國藥學(xué)會會同中國科協(xié)和中國醫(yī)師

14、協(xié)會等相關(guān)機構(gòu)與國內(nèi)外相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜夜餐瑓f(xié)作完成的行業(yè)性規(guī)范指南,但該項研究還處于學(xué)術(shù)研究領(lǐng)域，沒有正式應(yīng)用于實踐中。因此, 我國應(yīng)該盡快制定并完善我國的藥品政策和基本藥物制度，應(yīng)盡快制訂適合國情的藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南，為藥物經(jīng)濟學(xué)評價的應(yīng)用提供制度保證和技術(shù)保障。2.2建立相關(guān)機構(gòu)，健全藥物評審評價機制 藥物經(jīng)濟學(xué)是一個集專業(yè)性、指導(dǎo)性、權(quán)威性、實踐性于一體的，能有效識別、測量和比較不同藥物、治療方案及衛(wèi)生服務(wù)項目的成本和效果的科學(xué)。為了保證藥物經(jīng)濟學(xué)有效實施，必須要有一定的組織、機構(gòu)及一定數(shù)量的管理工作者對此項工作進行管理、指導(dǎo)及落實，以此來完成藥物資源合理配置的重要使命。政府應(yīng)在推動我國藥物

15、經(jīng)濟學(xué)迅速發(fā)展中有所作為，即按著權(quán)責(zé)一致、分工合理、決策科學(xué)、優(yōu)化結(jié)構(gòu)、提高效能的要求，成立國家級藥物經(jīng)濟學(xué)評價組織及藥品管理、評審及評價機構(gòu)，以實施對藥物經(jīng)濟性評審評價的領(lǐng)導(dǎo)與指導(dǎo)。2.3規(guī)范技術(shù)支撐，健全臨床信息平臺建立客觀、共享和透明的信息平臺是藥物經(jīng)濟學(xué)評價得以存在與發(fā)展的基礎(chǔ)，正確的信息來源決定藥物經(jīng)濟學(xué)評價的準確性、客觀性及科學(xué)性。如藥品上市前主要研究藥品對應(yīng)疾病的經(jīng)濟負擔(dān)，以及藥物經(jīng)濟學(xué)評價中需要收集的疾病醫(yī)療費用信息，藥品上市后，要進行病例登記，跟蹤觀察實際治療效果和藥品安全性，包括藥品不良反應(yīng)監(jiān)測和藥物效益風(fēng)險分析等信息，這些信息一般需要衛(wèi)生行政部門的信息中心、醫(yī)院、患者、醫(yī)

16、療保險經(jīng)辦機構(gòu)、藥品招標平臺等提供胡善聯(lián). 略談藥物經(jīng)濟學(xué)評價的可持續(xù)性發(fā)展J.中國醫(yī)療保險,2011（7）：58.。因此，根據(jù)實際情況逐步建立各類相關(guān)機構(gòu)藥物經(jīng)濟學(xué)評價基礎(chǔ)數(shù)據(jù)庫，并進一步完善國內(nèi)臨床數(shù)據(jù)的積累，建立客觀、共享和透明的信息平臺，加強不同信息部門的網(wǎng)絡(luò)協(xié)調(diào)和公開共享，以獲得各種疾病的成本和臨床的療效，使眾多評價機構(gòu)的資源達成資源共享，以便客觀、準確地實施藥物經(jīng)濟學(xué)評價工作。2.4加強學(xué)科建設(shè)，培養(yǎng)研究型人才學(xué)科是人才培養(yǎng)、科技創(chuàng)新的平臺。藥物經(jīng)濟學(xué)研究型人才的培養(yǎng)應(yīng)依托于高等醫(yī)藥院校，尤其是研究生教育，而研究生教育水平離不開學(xué)科建設(shè)。藥物經(jīng)濟學(xué)學(xué)科建設(shè)應(yīng)做到以下幾點：一是大力進行學(xué)科創(chuàng)新，推動學(xué)科發(fā)展。藥物經(jīng)學(xué)學(xué)科是一個新興學(xué)科，其學(xué)科內(nèi)容、研究方向、研究方法都沒有經(jīng)驗可借鑒，需要我們在實踐中加以創(chuàng)新，如學(xué)科培養(yǎng)方式創(chuàng)新、課程設(shè)置創(chuàng)新、管理制度創(chuàng)新等。二是優(yōu)化學(xué)科課程體系。本學(xué)科課程結(jié)構(gòu)體現(xiàn)先基礎(chǔ)后專業(yè)再到學(xué)科前沿的培養(yǎng)體系,注重基礎(chǔ)性、寬廣和實用性；正確處理基礎(chǔ)理論與專業(yè)技能、理論教學(xué)與