國家基本藥物遴選應(yīng)引入經(jīng)濟學(xué)評價參考模板

1、2009.03.06 14.54.14中國醫(yī)藥報藥物經(jīng)濟學(xué)的概念一般有廣義和狹義之分。廣義的藥物經(jīng)濟學(xué)泛指西方經(jīng)濟學(xué)在藥物治療評價中的應(yīng)用，包括一切有關(guān)藥物臨床應(yīng)用的經(jīng)濟學(xué)研究；狹義的藥物經(jīng)濟學(xué)則是指利用現(xiàn)代經(jīng)濟學(xué)研究手段，結(jié)合流行病學(xué)、決策學(xué)、生物統(tǒng)計學(xué)等多學(xué)科研究成果，全方位地分析藥物治療被選方案(包括非藥物治療方案)的成本、效益、效果，評價其經(jīng)濟學(xué)價值的差別。 藥物經(jīng)濟學(xué)的核心是讓有限的衛(wèi)生資源發(fā)揮出最大的經(jīng)濟效益。因此，它可以作為基本藥物的遴選原則。探討國家基本藥物遴選中引入經(jīng)濟學(xué)評價的方法，能夠提高基本藥物的可及性，引導(dǎo)其合理使用和控制藥費過快增長。本文中，作者通過對藥物經(jīng)濟學(xué)評價方

2、法在國內(nèi)外基本藥物遴選中的應(yīng)用狀況，及在我國面臨的主要問題進行分析，提出了在國家基本藥物遴選時引入經(jīng)濟學(xué)評價的具體建議，其思路具有一定的參考和借鑒意義。當(dāng)前，建設(shè)國家基本藥物制度已成為基本醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)制度建設(shè)的四大體系之一，是醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的重點任務(wù)。而建立、規(guī)范科學(xué)的基本藥物目錄評審和調(diào)整機制，則是建立國家基本藥物制度的首要一步。我國現(xiàn)行2004年版國家基本藥物目錄，品種數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出世界衛(wèi)生組織（WHO）和其他國家的基本藥物目錄的品種數(shù)量，這就產(chǎn)生了兩個問題：一是不易獲得政策支持；二是增加了實施操作的難度。衛(wèi)生部啟動的新版基本藥物目錄的系統(tǒng)遴選調(diào)整工作，是按照防治必需、安全有效、價格合理、

3、使用方便、中西藥并重的原則，合理確定基本藥物的品種和數(shù)量，并建立動態(tài)管理機制，不斷優(yōu)化基本藥物的品種和結(jié)構(gòu)。筆者認(rèn)為，我國新版的基本藥物目錄，在按照遴選標(biāo)準(zhǔn)強調(diào)藥物治療成本的同時，應(yīng)重視并引入藥物經(jīng)濟學(xué)評價，以利于藥物的可及性，引導(dǎo)其合理使用和控制藥費過快增長。1977年，WHO正式提出基本藥物的概念，并積極倡導(dǎo)在全球范圍內(nèi)作為國家藥物政策的重要組成部分向各國推廣，藥物經(jīng)濟學(xué)（研究如何使有限的衛(wèi)生資源發(fā)揮最大作用）應(yīng)時而生。藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法先后被美國、澳大利亞、加拿大等國家應(yīng)用于藥品報銷目錄中。這些國家在確定一種藥品能否進入藥品報銷目錄時，均采用了藥物經(jīng)濟學(xué)評價指標(biāo)，要求提供候選藥品的藥物經(jīng)

4、濟學(xué)研究報告。至今，世界上已有20多個國家先后制定了本國的藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南，越來越多的國家應(yīng)用藥物經(jīng)濟學(xué)指導(dǎo)本國報銷藥品的遴選、新藥評審、藥品價格制定等實踐。許多國家采用藥物經(jīng)濟學(xué)評價結(jié)果作為重要參考，用科學(xué)的方法從臨床藥物中遴選出國家基本藥物，并將其納入醫(yī)療保險范疇，確保了絕大多數(shù)民眾可獲得安全有效、價格便宜、使用方便的基本藥物。國外廣泛重視1992年3月，衛(wèi)生部頒發(fā)的制訂國家基本藥物工作方案中確定了我國基本藥物遴選原則是“臨床必需、安全有效、價格合理、使用方便、中西藥并重”。其中，“價格合理”就是從經(jīng)濟學(xué)角度的要求提出的，但是對何謂“價格合理”，如何做到“價格合理”缺乏細(xì)化標(biāo)準(zhǔn)和可操作的

5、具體措施。2000年，有關(guān)部門組織調(diào)整國家基本藥物目錄時，確定將“經(jīng)臨床對比試驗，原國家基本藥物目錄中同一病癥項下的品種的療效及綜合評價明顯低于對照的品種”予以刪除。這里所指的“綜合評價”，一定意義上包含了經(jīng)濟學(xué)意義上的評價結(jié)論。2004年，有關(guān)部門在修訂國家基本藥物目錄時，要求針對“價格合理”問題，篩選“在臨床必需、安全有效的前提下，與同類藥品單價及整個療程費用相比，價格合理的品種?！钡捎谌狈λ幬锝?jīng)濟學(xué)評價指南，而未將藥物經(jīng)濟學(xué)研究作為評價的依據(jù)。由此可以看出，在我國基本藥物遴選的過程中，雖然考慮到將經(jīng)濟學(xué)因素作為其篩選的條件之一，但由于缺乏適合的方法和技術(shù)指導(dǎo)標(biāo)準(zhǔn)，尚未形成具體的可操作的

6、評價辦法，以至于沒有發(fā)揮經(jīng)濟分析工具的應(yīng)有作用。國內(nèi)初見端倪問題尚待解決在我國基本藥物的遴選中引入經(jīng)濟學(xué)評價，目前還存在著以下問題：1評價機構(gòu)及專業(yè)人才缺乏目前，在我國開展藥物經(jīng)濟學(xué)評價尚缺乏中立的評價機構(gòu)和專業(yè)評價人員，以至于不能做到公開、公正、誠信地開展藥物經(jīng)濟學(xué)評價。有些科研院所雖然也能提供藥物經(jīng)濟學(xué)評價，但一般局限于研究的層面，而企業(yè)自行的經(jīng)濟學(xué)評價可信度又較低。專業(yè)評價人員是指經(jīng)過權(quán)威部門資格認(rèn)定的，具備扎實的藥物經(jīng)濟學(xué)知識和其他相關(guān)知識，能夠進行藥物經(jīng)濟學(xué)評價和應(yīng)用的高級專業(yè)人才。鑒于我國開設(shè)藥物經(jīng)濟學(xué)專業(yè)的高校很少，社會相關(guān)培訓(xùn)尚不成熟，遠(yuǎn)遠(yuǎn)無法滿足藥物經(jīng)濟學(xué)評價對專業(yè)人才的需求

7、。2.技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一目前我國還沒有出臺正式的藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南，藥物經(jīng)濟學(xué)評價的模型比較零散，對成本與治療結(jié)果的測量和評估、貼現(xiàn)、統(tǒng)計分析和結(jié)果表述等存在比較大的爭議，缺乏統(tǒng)一規(guī)范的標(biāo)準(zhǔn)化藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法。而當(dāng)前的藥物經(jīng)濟學(xué)評價研究，較多地集中在對治療方案的評價和新藥研發(fā)中的應(yīng)用，在宏觀藥品政策中的應(yīng)用較少，在國家基本藥物目錄評審中的應(yīng)用就更少。3.制度保障尚不完善目前，我國直接將藥物經(jīng)濟學(xué)研究結(jié)果用于相關(guān)決策的制度尚不完善，通過藥物經(jīng)濟學(xué)評價研究達(dá)到促進合理用藥的機制和路徑尚不明了，以至于在藥物經(jīng)濟學(xué)的研究上，研究者目標(biāo)不明確，藥品生產(chǎn)企業(yè)缺乏積極性，消費者缺乏信任，延緩了我國藥物經(jīng)濟學(xué)的

8、發(fā)展和應(yīng)用。針對重點突破在新版基本藥物目錄的系統(tǒng)遴選中引入藥物經(jīng)濟學(xué)評價，需要組織和技術(shù)上的保證，同時要明確評價的內(nèi)容和依據(jù)。1.完善藥物經(jīng)濟學(xué)評價的組織保證和技術(shù)保證建議有關(guān)部門加強藥物經(jīng)濟學(xué)培訓(xùn)基地的建立以及藥物經(jīng)濟學(xué)評價人員的培訓(xùn)工作，制定藥物經(jīng)濟學(xué)評價機構(gòu)和人員的準(zhǔn)入條件和資質(zhì)條件，為廣泛開展藥物經(jīng)濟學(xué)評價提供平臺。結(jié)合我國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南的制定，進一步規(guī)范藥物經(jīng)濟學(xué)評價方法，引導(dǎo)醫(yī)藥企業(yè)利用認(rèn)可的標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，申報藥物的經(jīng)濟學(xué)評價結(jié)果。2.對需要調(diào)入或調(diào)出的藥品開展經(jīng)濟學(xué)評價在國家基本藥物目錄遴選中涉及到兩種情況：一是新藥上市后的增補；二是國家及各省對現(xiàn)有藥品的定期調(diào)整(包括調(diào)入和調(diào)

9、出)。可針對這兩種情況，通過試點，要求所有藥品的進入和調(diào)出均要提供藥物經(jīng)濟學(xué)評價證據(jù)。當(dāng)然，如果該藥品因為國家相關(guān)部門撤銷批準(zhǔn)文號或者禁止生產(chǎn)、銷售和使用等情況而被刪除的除外。對于國家基本藥物目錄遴選新藥以及現(xiàn)有藥品調(diào)入時的藥物經(jīng)濟學(xué)評價，需要由中立的藥物經(jīng)濟學(xué)評價機構(gòu)及其人員開展，評價結(jié)果應(yīng)由國家相關(guān)機構(gòu)組織相關(guān)專業(yè)人員進行評審，評審后的意見供決策部門參考。對于國家基本藥物目錄現(xiàn)有藥品的調(diào)出，則應(yīng)由目錄制定部門提供藥品的藥物經(jīng)濟學(xué)評價研究報告。3.按類別對藥物進行經(jīng)濟性排序根據(jù)藥物類別或疾病類別對若干同類藥物的經(jīng)濟性指標(biāo)進行排序。在固定預(yù)算下，選擇經(jīng)濟性較好的藥品進入國家基本藥物目錄。某新藥

10、是否被遴選進入國家基本藥物目錄取決于該藥物在這一類別(競爭者)中的經(jīng)濟性地位。如果經(jīng)濟性較好，排名靠前，則易于被選中；反之說明該藥成本太高、治療效果不夠好，導(dǎo)致其經(jīng)濟性較差，不適合遴選進入基本藥物目錄。4.逐步要求在新藥申報時提供經(jīng)濟學(xué)評價依據(jù)國際藥品審批政策逐漸關(guān)注藥物經(jīng)濟學(xué)研究，越來越多的國家開始鼓勵對新藥進行經(jīng)濟學(xué)評價。在藥物臨床試驗階段，結(jié)合開展藥物經(jīng)濟學(xué)研究，借助于嚴(yán)格的藥物臨床試驗隨機對照雙盲設(shè)計，藥物經(jīng)濟學(xué)研究結(jié)果和藥物臨床試驗結(jié)果一并獲得，不僅能對新藥的申報提供決策信息，還能為藥品進入國家基本藥物目錄、定價和臨床合理用藥提供參考。我國要求在新藥申報時提供經(jīng)濟學(xué)評價的困難在于沒有統(tǒng)一的技術(shù)指導(dǎo)規(guī)范和制度保證，企業(yè)缺乏積極性。可喜的是，我國已啟動藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南的制定工作。在指南正式出臺前，國家可以鼓勵企業(yè)在申報新藥時提供經(jīng)濟學(xué)評價研究。待指南出臺后，可逐步要求企業(yè)在申報新藥