2020年全球基因治療行業(yè)市場分析：行業(yè)市場飛速發(fā)展圖

1、2020年全球基因治療行業(yè)市場分析：行業(yè)市場飛速發(fā)展圖 一、定義 細胞基因治療是指將外源正常基因?qū)氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。 二、行業(yè)現(xiàn)狀 HYPERLINK /research/202101/920656.html 智研咨詢發(fā)布的2021-2027年中國基因治療行業(yè)市場研究分析及發(fā)展規(guī)模預(yù)測報告數(shù)據(jù)顯示：繼小分子、抗體類藥物后，細胞基因治療有望引導(dǎo)下一

2、代治療技術(shù)的浪潮。2015年后全球基因治療行業(yè)迎來高速發(fā)展，市場持續(xù)擴容。2016-2020年CAGR為153.3%，2020年全球基因治療市場規(guī)模達20.8億美元。 2020年中國基因治療市場規(guī)模為2380萬美元，2016-2020年CAGR僅為12.2%。隨著近年來國內(nèi)CGT臨床試驗的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計中國基因治療市場規(guī)模將迅速擴大。迅速擴大的市場規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。 從細胞治療的臨床試驗來看，截至2021年上半年，全世界有1358個活躍的細胞治療臨床試驗，比2020年底增長43%，2020年同比2

3、019年增長24%。超過一半的臨床試驗針對血液瘤，約40%針對實體瘤。就機構(gòu)而言，全球十大細胞治療臨床試驗位于美國，顯示了美國在該領(lǐng)域的分析能力。 從應(yīng)用領(lǐng)域來看，基因治療主要針對腫瘤等罕見疾病的治療。到2020年，在正在進行的基因治療ind中，實體瘤的試驗數(shù)量占50%，血腫的試驗數(shù)量占20%。基因治療在遺傳物質(zhì)相關(guān)疾病的診斷和治療方面顯示出巨大的潛力。 從ind的臨床階段來看，50%的全球基因治療ind位于臨床II期。一旦進入臨床三期，CGT產(chǎn)品被批準(zhǔn)上市的可能性將大大提高。 2015年以來，全球基因治療產(chǎn)業(yè)加速發(fā)展，產(chǎn)業(yè)融資升溫，風(fēng)險投資、民間投資、IPO活躍。特別是2017年后，隨著腺相

4、關(guān)病毒藥物luxturna和兩種car-t藥物kymriah和yescarta的上市，基因治療行業(yè)發(fā)展迅速，總?cè)谫Y額從2017年的75億美元左右增加到2020年的190億美元。 2020年英國ATMP（前沿治療藥物）臨床試驗的基因遞送載體中，腺相關(guān)病毒占比達39%（非整合型病毒），慢病毒占比為37%（整合型病毒），是最主流的病毒載體。慢病毒（以HIV-1病毒為基礎(chǔ)，也是逆轉(zhuǎn)錄病毒的一種）相對逆轉(zhuǎn)錄病毒（一般指-逆轉(zhuǎn)錄病毒）有更強的嗜性，能夠感染非分裂細胞，同時在安全性上較逆轉(zhuǎn)錄病毒有所進步。腺相關(guān)病毒（AAV）的宿主范圍極為廣泛，可長時間穩(wěn)定地表達目的基因，同時其免疫原性較低，因而在非整合型病毒中應(yīng)用較多。 三、成本構(gòu)成 從實驗室到GMP生產(chǎn)，CGT產(chǎn)品的成本結(jié)構(gòu)可能會發(fā)生很大變化。當(dāng)生產(chǎn)規(guī)模較小時，人工成本、各種前期投入和設(shè)施成本在總成本中的比例較高。 一旦大規(guī)