2020年全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)分析：行業(yè)市場(chǎng)飛速發(fā)展圖

1、2020年全球基因治療行業(yè)市場(chǎng)分析：行業(yè)市場(chǎng)飛速發(fā)展圖 一、定義 細(xì)胞基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊。赃_(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過(guò)基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說(shuō)，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。 二、行業(yè)現(xiàn)狀 HYPERLINK /research/202101/920656.html 智研咨詢(xún)發(fā)布的2021-2027年中國(guó)基因治療行業(yè)市場(chǎng)研究分析及發(fā)展規(guī)模預(yù)測(cè)報(bào)告數(shù)據(jù)顯示：繼小分子、抗體類(lèi)藥物后，細(xì)胞基因治療有望引導(dǎo)下一

2、代治療技術(shù)的浪潮。2015年后全球基因治療行業(yè)迎來(lái)高速發(fā)展，市場(chǎng)持續(xù)擴(kuò)容。2016-2020年CAGR為153.3%，2020年全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模達(dá)20.8億美元。 2020年中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模為2380萬(wàn)美元，2016-2020年CAGR僅為12.2%。隨著近年來(lái)國(guó)內(nèi)CGT臨床試驗(yàn)的大量開(kāi)展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計(jì)中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將迅速擴(kuò)大。迅速擴(kuò)大的市場(chǎng)規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。 從細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)來(lái)看，截至2021年上半年，全世界有1358個(gè)活躍的細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)，比2020年底增長(zhǎng)43%，2020年同比2

3、019年增長(zhǎng)24%。超過(guò)一半的臨床試驗(yàn)針對(duì)血液瘤，約40%針對(duì)實(shí)體瘤。就機(jī)構(gòu)而言，全球十大細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)位于美國(guó)，顯示了美國(guó)在該領(lǐng)域的分析能力。 從應(yīng)用領(lǐng)域來(lái)看，基因治療主要針對(duì)腫瘤等罕見(jiàn)疾病的治療。到2020年，在正在進(jìn)行的基因治療ind中，實(shí)體瘤的試驗(yàn)數(shù)量占50%，血腫的試驗(yàn)數(shù)量占20%?；蛑委熢谶z傳物質(zhì)相關(guān)疾病的診斷和治療方面顯示出巨大的潛力。 從ind的臨床階段來(lái)看，50%的全球基因治療ind位于臨床II期。一旦進(jìn)入臨床三期，CGT產(chǎn)品被批準(zhǔn)上市的可能性將大大提高。 2015年以來(lái)，全球基因治療產(chǎn)業(yè)加速發(fā)展，產(chǎn)業(yè)融資升溫，風(fēng)險(xiǎn)投資、民間投資、IPO活躍。特別是2017年后，隨著腺相

4、關(guān)病毒藥物luxturna和兩種car-t藥物kymriah和yescarta的上市，基因治療行業(yè)發(fā)展迅速，總?cè)谫Y額從2017年的75億美元左右增加到2020年的190億美元。 2020年英國(guó)ATMP（前沿治療藥物）臨床試驗(yàn)的基因遞送載體中，腺相關(guān)病毒占比達(dá)39%（非整合型病毒），慢病毒占比為37%（整合型病毒），是最主流的病毒載體。慢病毒（以HIV-1病毒為基礎(chǔ)，也是逆轉(zhuǎn)錄病毒的一種）相對(duì)逆轉(zhuǎn)錄病毒（一般指-逆轉(zhuǎn)錄病毒）有更強(qiáng)的嗜性，能夠感染非分裂細(xì)胞，同時(shí)在安全性上較逆轉(zhuǎn)錄病毒有所進(jìn)步。腺相關(guān)病毒（AAV）的宿主范圍極為廣泛，可長(zhǎng)時(shí)間穩(wěn)定地表達(dá)目的基因，同時(shí)其免疫原性較低，因而在非整合型病毒中應(yīng)用較多。 三、成本構(gòu)成 從實(shí)驗(yàn)室到GMP生產(chǎn)，CGT產(chǎn)品的成本結(jié)構(gòu)可能會(huì)發(fā)生很大變化。當(dāng)生產(chǎn)規(guī)模較小時(shí)，人工成本、各種前期投入和設(shè)施成本在總成本中的比例較高。 一旦大規(guī)