基因治療課件

知道嗎知道嗎知道嗎知道嗎遺傳病的危害●給患者帶來痛苦●給家庭和社會造成負(fù)擔(dān)預(yù)防治療遺傳病的危害預(yù)防治療1.將“特點”“類型”“實例”中相匹配的內(nèi)容用線連接起來。1.將“特點”“類型”“實例”中相匹配的內(nèi)容用線連接起來。2.白化病是一種隱性遺傳病。已知一位年輕女性的弟弟患了此病，那么她自己是否也攜帶了白化病的基因？她未出生的孩子是否也可能患白化??？如果你是一位遺傳咨詢師，你將如何向他提供咨詢？未出生的孩子年輕女性2/3Aa①不含白化病基因（AA）①不會患病②含白化病基因（Aa）②有1/6可能性患?、凼前谆』颊撸╝a）③有1/3可能性患病aaAaAa2.白化病是一種隱性遺傳病。已知一位年輕女性的弟弟患了此病，3.●嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷疾病的直接病因是什么?●根本原因是什么？體內(nèi)缺乏腺苷酸脫氨酶——ADA，而不具有正常人的免疫能力由于基因缺陷，使體內(nèi)缺乏腺苷酸脫氨酶——ADA●1990年美國科學(xué)家是怎樣成功治療4歲小女孩艾姍蒂（D.Ashanthi）的嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷疾病的？●這種治療方法被稱為

?；蛑委熆茖W(xué)家從她體內(nèi)取出白細(xì)胞→轉(zhuǎn)入能合成ADA的正?；颉賹?dǎo)入了正常基因的白細(xì)胞輸入她的體內(nèi)3.●嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷疾病的直接病因是什么?體內(nèi)缺乏腺基因治療基因治療基因治療基因治療該基因?qū)е氯嘶疾。鯓硬拍苁谷瞬换疾∧?？請?zhí)岢鲈O(shè)想。該基因?qū)е氯嘶疾?，怎樣才能使人不患病呢？請?zhí)岢鲈O(shè)想。基因治療基因治療含義原理方法類型治療策略基本步驟一般程序其它問題目的基因與靶細(xì)胞目的基因?qū)敕椒ɑ蛑委熁蛑委熀x方法類型治療策略基本步驟一般程序其它問題基因治療課件①什么叫基因治療？基因治療的原理是什么？

②基因治療的方法有哪些類型？

③基因治療的策略有哪些？

④獲得正?；虻姆椒ㄓ心男?？什么叫靶細(xì)胞？常用的靶細(xì)胞有哪些？

⑤外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法有哪些？

⑥基因治療的基本步驟有哪些？

⑦基因治療的一般程序是什么？

⑧有關(guān)基因治療的問題還有哪些？問題①什么叫基因治療？基因治療的原理是什么？

②基因治療的方法有一、什么叫基因治療？其原理是什么？基因治療：是指用正?；蛉〈蛐扪a病人細(xì)胞中有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的。一、什么叫基因治療？其原理是什么？基因治療：是指用正?；蛉《⒒蛑委煹姆椒ㄓ心男╊愋?？二、基因治療的方法有哪些類型？三、基因治療的策略有哪些？7.耐藥治療耐藥基因治療是在腫瘤治療時，為提高機體耐受化療藥物的能力，把產(chǎn)生抗藥物毒性的基因?qū)肴梭w細(xì)胞，以使機體耐受更大劑量的化療。如向骨髓干細(xì)胞導(dǎo)入多藥抗性基因中的mdr-1?；虺C正糾正致病基因中的異常堿基，而正常部分予以保留。基因置換指用正?；蛲ㄟ^同源重組技術(shù)，原位替換致病基因，使細(xì)胞內(nèi)的DNA完全恢復(fù)正常狀態(tài)?；蛟鲅a把正常基因?qū)塍w細(xì)胞，通過基因的非定點整合使其表達(dá)，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身并未除去基因失活將特定的反義核酸(反義RNA、反義DNA)和核酶導(dǎo)入細(xì)胞，在轉(zhuǎn)錄和翻譯水平阻斷某些基因的異常表達(dá)，而實現(xiàn)治療的目的?；蜃詺⒃谀承┎《净蚣?xì)菌中的某基因可產(chǎn)生一種酶，它可將原無細(xì)胞毒或低毒藥物前體轉(zhuǎn)化為細(xì)胞毒物質(zhì)，將細(xì)胞本身殺死，此種基因稱為"自殺基因"。免疫治療把產(chǎn)生抗病毒或腫瘤免疫力的對應(yīng)與抗原決定簇基因?qū)霗C體細(xì)胞，以達(dá)到治療目的。如細(xì)胞因子(cytokine)基因的導(dǎo)入和表達(dá)等。三、基因治療的策略有哪些？7.耐藥治療基因矯正基因置換基因四、獲得正常基因的方法有哪些？什么叫靶細(xì)胞？常用的靶細(xì)胞有哪些？正?；颢@得方法——分離與克隆靶細(xì)胞是指接受轉(zhuǎn)移基因的體細(xì)胞骨髓干細(xì)胞皮膚成纖維細(xì)胞肝細(xì)胞血管內(nèi)皮細(xì)胞肌細(xì)胞舉例四、獲得正?；虻姆椒ㄓ心男?？什么叫靶細(xì)胞？常用的靶細(xì)胞有哪五、外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法有哪些？外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法化學(xué)法物理法同源重組法病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移電穿孔法顯微注射法脂質(zhì)體法反轉(zhuǎn)錄病毒載體DNA病毒介導(dǎo)載體五、外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法有哪些？外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法六、基因治療的基本步驟有哪些？(一)轉(zhuǎn)移(二)表達(dá)(三)安全措施六、基因治療的基本步驟有哪些？(一)轉(zhuǎn)移(二)表達(dá)(三)安全七、基因治療的一般程序有哪些？(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細(xì)胞的選擇(四)基因轉(zhuǎn)移方法(五)轉(zhuǎn)導(dǎo)細(xì)胞的選擇鑒定(六)回輸體內(nèi)七、基因治療的一般程序有哪些？(一)治療性基因的獲得(二)基(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細(xì)胞的選擇(四)基因轉(zhuǎn)移方法(五)轉(zhuǎn)導(dǎo)細(xì)胞的選擇鑒定(六)回輸體內(nèi)健康人細(xì)胞治療性基因質(zhì)粒治療性基因與質(zhì)粒拼接靶細(xì)胞重組質(zhì)粒導(dǎo)入靶細(xì)胞重組質(zhì)粒獲得有治療性基因表達(dá)產(chǎn)物的靶細(xì)胞人體(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細(xì)胞的選擇八、有關(guān)基因治療的問題還有哪些？選擇靶細(xì)胞（接受轉(zhuǎn)移基因的體細(xì)胞）的原則有哪些？基因治療前景怎樣？基因治療研究一般要符合哪些要求？進(jìn)行基因治療必須具備哪些條件？已對人類哪些單基因遺傳病和腫瘤開展了臨床的基因治療？基因治療的安全性問題指的什么？基因治療倫理學(xué)問題有哪些？基因治療價格怎樣？基因治療時代真的到來了嗎？八、有關(guān)基因治療的問題還有哪些？選擇靶細(xì)胞（接受轉(zhuǎn)移基因的體據(jù)各小組交流內(nèi)容，以“地中海貧血病基因治療”為例，用圖示歸納“基因治療”的基本內(nèi)容據(jù)各小組交流內(nèi)容，以“地中海貧血病基因治療”為例，用圖示歸納基因治療：是指用正?；蛉〈蛐扪a病人細(xì)胞中有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的（以地中海貧血的基因治療為例歸納）能產(chǎn)生正常紅細(xì)胞的造血干細(xì)胞正常珠蛋白基因(目的基因)病毒(載體)目的基因與載體拼接目的基因轉(zhuǎn)入受體細(xì)胞回輸患者體內(nèi)病人的造血干細(xì)胞靶細(xì)胞使病人能產(chǎn)生正常紅細(xì)胞，從而達(dá)到減輕貧血、減輕溶血目的拼接有目的基因的載體基因治療：是指用正?；蛉〈蛐扪a病人細(xì)胞中有缺陷的基因，從基因治療課件基因治療時代真的到來了嗎？基因治療時代真的到來了嗎？知道嗎知道嗎知道嗎知道嗎遺傳病的危害●給患者帶來痛苦●給家庭和社會造成負(fù)擔(dān)預(yù)防治療遺傳病的危害預(yù)防治療1.將“特點”“類型”“實例”中相匹配的內(nèi)容用線連接起來。1.將“特點”“類型”“實例”中相匹配的內(nèi)容用線連接起來。2.白化病是一種隱性遺傳病。已知一位年輕女性的弟弟患了此病，那么她自己是否也攜帶了白化病的基因？她未出生的孩子是否也可能患白化??？如果你是一位遺傳咨詢師，你將如何向他提供咨詢？未出生的孩子年輕女性2/3Aa①不含白化病基因（AA）①不會患?、诤谆』颍ˋa）②有1/6可能性患病③是白化病患者（aa）③有1/3可能性患病aaAaAa2.白化病是一種隱性遺傳病。已知一位年輕女性的弟弟患了此病，3.●嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷疾病的直接病因是什么?●根本原因是什么？體內(nèi)缺乏腺苷酸脫氨酶——ADA，而不具有正常人的免疫能力由于基因缺陷，使體內(nèi)缺乏腺苷酸脫氨酶——ADA●1990年美國科學(xué)家是怎樣成功治療4歲小女孩艾姍蒂（D.Ashanthi）的嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷疾病的？●這種治療方法被稱為

。基因治療科學(xué)家從她體內(nèi)取出白細(xì)胞→轉(zhuǎn)入能合成ADA的正?；颉賹?dǎo)入了正?；虻陌准?xì)胞輸入她的體內(nèi)3.●嚴(yán)重復(fù)合型免疫缺陷疾病的直接病因是什么?體內(nèi)缺乏腺基因治療基因治療基因治療基因治療該基因?qū)е氯嘶疾?，怎樣才能使人不患病呢？請?zhí)岢鲈O(shè)想。該基因?qū)е氯嘶疾?，怎樣才能使人不患病呢？請?zhí)岢鲈O(shè)想?；蛑委熁蛑委熀x原理方法類型治療策略基本步驟一般程序其它問題目的基因與靶細(xì)胞目的基因?qū)敕椒ɑ蛑委熁蛑委熀x方法類型治療策略基本步驟一般程序其它問題基因治療課件①什么叫基因治療？基因治療的原理是什么？

②基因治療的方法有哪些類型？

③基因治療的策略有哪些？

④獲得正常基因的方法有哪些？什么叫靶細(xì)胞？常用的靶細(xì)胞有哪些？

⑤外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法有哪些？

⑥基因治療的基本步驟有哪些？

⑦基因治療的一般程序是什么？

⑧有關(guān)基因治療的問題還有哪些？問題①什么叫基因治療？基因治療的原理是什么？

②基因治療的方法有一、什么叫基因治療？其原理是什么？基因治療：是指用正常基因取代或修補病人細(xì)胞中有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的。一、什么叫基因治療？其原理是什么？基因治療：是指用正常基因取二、基因治療的方法有哪些類型？二、基因治療的方法有哪些類型？三、基因治療的策略有哪些？7.耐藥治療耐藥基因治療是在腫瘤治療時，為提高機體耐受化療藥物的能力，把產(chǎn)生抗藥物毒性的基因?qū)肴梭w細(xì)胞，以使機體耐受更大劑量的化療。如向骨髓干細(xì)胞導(dǎo)入多藥抗性基因中的mdr-1?；虺C正糾正致病基因中的異常堿基，而正常部分予以保留。基因置換指用正?；蛲ㄟ^同源重組技術(shù)，原位替換致病基因，使細(xì)胞內(nèi)的DNA完全恢復(fù)正常狀態(tài)。基因增補把正?；?qū)塍w細(xì)胞，通過基因的非定點整合使其表達(dá)，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身并未除去基因失活將特定的反義核酸(反義RNA、反義DNA)和核酶導(dǎo)入細(xì)胞，在轉(zhuǎn)錄和翻譯水平阻斷某些基因的異常表達(dá)，而實現(xiàn)治療的目的?；蜃詺⒃谀承┎《净蚣?xì)菌中的某基因可產(chǎn)生一種酶，它可將原無細(xì)胞毒或低毒藥物前體轉(zhuǎn)化為細(xì)胞毒物質(zhì)，將細(xì)胞本身殺死，此種基因稱為"自殺基因"。免疫治療把產(chǎn)生抗病毒或腫瘤免疫力的對應(yīng)與抗原決定簇基因?qū)霗C體細(xì)胞，以達(dá)到治療目的。如細(xì)胞因子(cytokine)基因的導(dǎo)入和表達(dá)等。三、基因治療的策略有哪些？7.耐藥治療基因矯正基因置換基因四、獲得正?；虻姆椒ㄓ心男渴裁唇邪屑?xì)胞？常用的靶細(xì)胞有哪些？正常基因獲得方法——分離與克隆靶細(xì)胞是指接受轉(zhuǎn)移基因的體細(xì)胞骨髓干細(xì)胞皮膚成纖維細(xì)胞肝細(xì)胞血管內(nèi)皮細(xì)胞肌細(xì)胞舉例四、獲得正?；虻姆椒ㄓ心男?？什么叫靶細(xì)胞？常用的靶細(xì)胞有哪五、外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法有哪些？外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法化學(xué)法物理法同源重組法病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移電穿孔法顯微注射法脂質(zhì)體法反轉(zhuǎn)錄病毒載體DNA病毒介導(dǎo)載體五、外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法有哪些？外源基因?qū)氚屑?xì)胞的方法六、基因治療的基本步驟有哪些？(一)轉(zhuǎn)移(二)表達(dá)(三)安全措施六、基因治療的基本步驟有哪些？(一)轉(zhuǎn)移(二)表達(dá)(三)安全七、基因治療的一般程序有哪些？(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細(xì)胞的選擇(四)基因轉(zhuǎn)移方法(五)轉(zhuǎn)導(dǎo)細(xì)胞的選擇鑒定(六)回輸體內(nèi)七、基因治療的一般程序有哪些？(一)治療性基因的獲得(二)基(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細(xì)胞的選擇(四)基因轉(zhuǎn)移方法(五)轉(zhuǎn)導(dǎo)細(xì)胞的選擇鑒定(六)回輸體內(nèi)健康人細(xì)胞治療性基因質(zhì)粒治療性基因與質(zhì)粒拼接靶細(xì)胞重組質(zhì)粒導(dǎo)入靶細(xì)胞重組質(zhì)粒獲得有治療性基因表達(dá)產(chǎn)物的靶細(xì)胞人體(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細(xì)胞的選擇八、有關(guān)基因治療的問題還有哪些？選擇靶細(xì)胞（接受轉(zhuǎn)移基因的體細(xì)胞）的原則有哪些？基因治療前景怎樣？基因治療研究一般要符合哪些要求？進(jìn)行基因治療必須具備哪些條件？已對人類哪些單基因遺傳病和腫瘤開展了臨床的基因治療？基因治療的安全性問題指的什么？基因治療倫理學(xué)問題有哪些？基因治療價格怎樣？基因治療時代真的到來了嗎？八、有關(guān)基因治療的問題還有哪些？選擇靶細(xì)胞（接受轉(zhuǎn)移基因的體據(jù)各小組交流內(nèi)容，以“地中海貧血病基因治療”為例，用圖示歸納“基因治療”的基本內(nèi)容