基因治療行業(yè)投資潛力及發(fā)展前景分析

基因治療行業(yè)投資潛力及發(fā)展前景分析擴大市場份額應當考慮的因素一般而言，如果單位產品價格不降低且經營成本不增加，企業(yè)利潤會隨著市場份額的擴大而提高。但是，切不可認為市場份額提高就會自動增加利潤，還應考慮以下三個因素。1、經營成本許多產品往往有這種現象：當市場份額持續(xù)增加而未超出某一限度的時候，企業(yè)利潤會隨著市場份額的提高而提高；當市場份額超過某一限度仍然繼續(xù)增加時，經營成本的增加速度就大于利潤的增加速度，企業(yè)利潤會隨著市場份額的提高而降低，主要原因是用于提高市場份額的費用增加。如果出現這種情況，則市場份額應保持在該限度以內。2、營銷組合如果企業(yè)實行了錯誤的營銷組合戰(zhàn)略，比如過分地降低商品價格，過高地支出公關費、廣告費、渠道拓展費、銷售員和營業(yè)員獎勵費等促銷費用，承諾過多的服務項目導致服務費大量增加等，則市場份額的提高反而會造成利潤下降。3、反壟斷法為了保護自由競爭，防止出現市場壟斷，許多國家的法律規(guī)定，當某一公司的市場份額超出某一限度時，就要強行地將其分解為若干個相互競爭的小公司。西方國家的許多著名公司都曾經因為觸犯這條法律而被分解，微軟公司也曾引起反壟斷訴訟。如果占據市場領導者地位的公司不想被分解，就要在自己的市場份額接近于臨界點時主動加以控制?；蛑委烠DMO行業(yè)客戶黏性壁壘由于工藝開發(fā)和GMP生產條件的嚴苛要求，一款在研基因治療藥物更換CDMO服務提供商的驗證流程復雜且周期長，成本十分高昂，從而使得基因治療CDMO服務具有很強的客戶黏性。在主流基因治療新藥企業(yè)已與主要的基因治療CDMO企業(yè)穩(wěn)定合作的情況下，對于新進入者而言，其在短期內獲取優(yōu)質新藥企業(yè)客戶資源的難度將較大。基因治療CDMO產業(yè)鏈概況基因治療CDMO產業(yè)鏈上游主要為設備、儀器、試劑耗材供應商，下游主要為基因治療新藥研發(fā)企業(yè)。關工藝開發(fā)和生產服務。其中，臨床前研究階段主要包括生產用材料研究、制備工藝開發(fā)與過程控制、穩(wěn)定性研究、質量研究與控制等服務；臨床研究階段主要包括臨床級樣品的GMP生產服務；商業(yè)化生產階段主要包括大規(guī)模GMP生產服務。此外，CDMO還提供CMC材料撰寫服務。生產用材料包括生產用原材料和輔料（如培養(yǎng)基及其添加成分）、起始物料（生產用細胞、菌毒種等）。生產用材料直接關系到產品的質量，因此應規(guī)范建立生產用材料的質量管理體系。制備工藝一般是指從細胞或微生物培養(yǎng)發(fā)酵到最終產品密封保存的過程，或是無細胞的體外合成或轉錄體系。根據目標產品的質量屬性，經充分的工藝開發(fā)后，逐步建立從實驗室規(guī)模到生產規(guī)模的生產工藝。固化的生產工藝應具有合理的工藝步驟、明確的工藝參數，以及全面的過程控制信息。穩(wěn)定性研究一般包括長期穩(wěn)定性、加速穩(wěn)定性、影響因素研究、運輸穩(wěn)定性、使用穩(wěn)定性等。質量研究選用代表性工藝批次和適當生產階段的樣品，研究內容應覆蓋與產品安全性、有效性相關的特性。質量控制的目的是保證最終產品的質量和批間一致性，具體應根據工藝和控制的需要，對不同階段的樣品制定質量標準，一般包括原液、半成品（如有）和制劑的質量標準?；蛑委烠DMO行業(yè)GMP體系壁壘進行符合GMP標準的生產是基因治療藥物研發(fā)的關鍵步驟，且隨著候選產品的研發(fā)與推進，申報IND、臨床試驗和商業(yè)化生產對于GMP產能的需求逐步提高。近年來，由于基因治療新藥研發(fā)投入的快速增加，全球范圍內的病毒載體GMP產能接近瓶頸，具備大規(guī)模、高靈活性的GMP生產平臺已成為基因治療CDMO企業(yè)的重要競爭優(yōu)勢。高標準GMP生產平臺的建成涉及定制化載體構建、先進生產工藝開發(fā)、基因藥物質量管理體系搭建、供應鏈整合等多個領域，不僅需要大額資金投入，還要求基因治療CDMO企業(yè)對于上下游生產工藝與質量控制、法規(guī)監(jiān)管體系、GMP平臺建設及驗證具備深刻理解，強調企業(yè)的技術實力和項目執(zhí)行經驗。對于行業(yè)新進入者而言，由于缺乏綜合積累，將面臨較高的GMP體系壁壘?；蛑委烠DMO行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)（一）國內高端工藝人才缺乏基因治療藥物生產工藝復雜、過程控制嚴苛，強調技術工藝訣竅和項目執(zhí)行經驗積累，因此對于高端工藝人才長期存在較大需求。目前全球基因治療領域均面臨工藝人才不足的制約，從而對基因治療藥物的工藝開發(fā)、IND申報、臨床及商業(yè)化進程構成挑戰(zhàn)。（二）產業(yè)化程度與歐美尚存在差距目前，歐美發(fā)達國家的基因治療及外包服務發(fā)展領先，醫(yī)療體系成熟，產業(yè)化程度高。領先的基因治療CDMO企業(yè)如Lonza、Catalent、OxfordBioMedica等為國外知名新藥外包服務機構，具有尖端病毒載體技術工藝能力；此外，國外已獲批銷售了十數款針對血液瘤、罕見病的CAR-T和腺相關病毒載體藥物，代表性產品Zolgensma與Kymriah在2020年的合計銷售額已達到14億美元，其中Zolgensma已納入美國、英國、日本等多國醫(yī)保體系。與歐美相比，國內基因治療在藥物審批、醫(yī)保體系、行業(yè)融資及整合等產業(yè)化發(fā)展上存在差距，短期內可能構成對基因治療CDMO行業(yè)的挑戰(zhàn)?；蛑委熜袠I(yè)格局目前，全球領先的基因治療新藥企業(yè)的核心技術包括腺相關病毒載體技術、T細胞治療技術、溶瘤病毒技術等，治療領域集中于各類罕見疾病和腫瘤。國內基因治療新藥企業(yè)主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產品，以及基因修飾溶瘤病毒產品的研發(fā)，治療領域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等?；蛑委烠DMO行業(yè)資金壁壘基因治療CDMO屬于技術和資金密集行業(yè)。提供具備競爭力的全方位基因治療CDMO服務，首先需要建設大規(guī)模、高靈活性的GMP生產平臺，配置高規(guī)格的生產、純化、檢測等設備，因此將投入大量資金；同時，基因治療CDMO業(yè)務運營所必需的復合型工藝人才屬于高度稀缺資源，因此要求投入充足資金打造CDMO團隊；此外，基因治療相關的載體開發(fā)和生產技術持續(xù)升級迭代，亦要求企業(yè)持續(xù)投入研發(fā)以維持技術競爭力。綜上，基因治療CDMO行業(yè)具有較高的資金壁壘。擴大總需求市場領導者占有的市場份額最大，在市場總需求擴大時受益也最多。擴大總需求的途徑有開發(fā)產品的新用戶、尋找產品的新用途和增加顧客使用量等。（一）開發(fā)新用戶1、轉變未使用者轉變未使用者，即說服那些尚未使用本行業(yè)產品的人開始使用，把潛在顧客轉變?yōu)楝F實顧客。比如，有人擔心電淋浴器使用不安全而不愿購買，企業(yè)可大力宣傳它裝有多重，安全保護裝置，絕對不會發(fā)生意外，將這部分潛在購買者轉變?yōu)楝F實購買者。有人認為純水中不含有益礦物質而不愿安裝家用純水機。純水機制造公司可大力宣傳人們所需的礦物質主要從日常食物中獲取，從飲水中獲取的比例可以忽略不計，飲用純水不會影響身體健康。而自來水中雖然含有礦物質但是也可能含有許多污染物質，危害身體健康。安裝家用純水機直接飲用純水更加有益身體健康。2、進入新的細分市場“新的細分市場”指該細分市場的顧客使用本行業(yè)產品，但是不使用其他細分市場的同類產品和品牌。例如，服裝市場可以根據性別分為男性和女性兩個細分市場，根據年齡不同分為老年、中年、青少年和兒童等不同細分市場，一般而言，女性不會購買男性服裝，男性也不會購買女性服裝；老年人不會購買青少年時裝，青少年也不會購買老年人服裝。企業(yè)在原細分市場的需求飽和后可設法進入新的細分市場，擴大原有產品的適用范圍，說服新細分市場的顧客使用本產品。例如，青年時裝制造公司可通過營銷宣傳說服中老年人購買年輕人的時裝，實現心理上的年輕。3、地理擴展地理擴展指尋找尚未使用本產品的地區(qū)，開發(fā)新的地理市場。例如，空調、摩托車等產品在城市市場已經趨于飽和，可著重開發(fā)農村市場。轎車在發(fā)達國家已經趨于飽和，可向發(fā)展中國家和不發(fā)達國家轉移。（二）尋找新用途尋找新用途指在產品原有用途之外找出新用途或新使用方法以增加銷售量。比如，食品生產者常常在包裝上印制多種食用或烹制方法，有冷食、熱食、浸泡、炸炒、干食等。自行車最初是作為交通工具而走向市場的，在摩托車、汽車普及的條件下，許多人購買自行車是作為健身工具。產品的許多新用途往往是顧客在使用中發(fā)現的，企業(yè)應及時了解和推廣這些發(fā)現。烘焙蘇打粉生產企業(yè)發(fā)現美國一些家庭將該產品作為冰箱除臭劑使用，就通過多種途徑廣泛宣傳這一用途，成功地推動一半的美國家庭采用這一方法。（三）增加使用量1、提高使用頻率企業(yè)應設法促使顧客更頻繁地使用產品。例如，果汁營銷人員應說服人們不僅在待客時才飲用果汁，平時也要飲用果汁以增加維生素。2、增加每次使用量企業(yè)可以設法促使顧客增加每次使用量以擴大產品銷售。洗發(fā)劑生產企業(yè)可提示顧客，每次洗發(fā)時，洗發(fā)劑涂抹兩次、沖洗兩次比只用一次效果更好。洗衣粉包裝袋上可說明增加洗衣粉用量則衣服更潔凈。有的調味品制造商將調味品瓶蓋上的小孔略微擴大，銷售量就明顯增加。3、增加使用場所電視機生產企業(yè)可以宣傳在臥室和客廳等不同房間分別擺放電視機的好處，如觀看方便、避免家庭成員選擇頻道的沖突等。宣傳這是美好生活的需要而不是奢侈或浪費，打破原先只買一臺的習慣和“節(jié)儉”思想，使有條件的家庭樂于購買兩臺以上的電視機。4、提醒顧客及時更換超過保質期或使用期的產品有的顧客由于節(jié)約或者疏忽而繼續(xù)使用超過保質期或使用期的產品，不僅影響健康或者使用效果，也減少了企業(yè)的產品銷售。企業(yè)可以通過及時提醒顧客更換產品而擴大市場需求，包括：提醒顧客注意產品的首次使用時間和應當更換的時間；提醒顧客注意產品當前的性能狀況。輪胎經營企業(yè)在售出輪胎之后的適當時間可以提醒顧客注意輪胎的行駛里程并檢查輪胎是否需要更換以保證行車安全。吉列剃須刀在反復使用之后，上面的彩條會逐漸褪色，提醒消費者更換以保證荊須的舒適性。綠色營銷的興起和實施（一）綠色營銷的興起伴隨著現代工業(yè)的大規(guī)模發(fā)展，人類以空前的規(guī)模和速度毀壞自己賴以生存的環(huán)境，給人類的生存和發(fā)展造成嚴重威脅。大自然的報復促使人類猛醒，綠色需求便逐步由潛在轉化為現實，消費需求的滿足，轉向物質、精神、生態(tài)等多種需求與價值并重。有支付能力的綠色需求，是綠色營銷賴以形成的推動力，并決定了綠色市場規(guī)模的形成與發(fā)展。1968年，在意大利成立的羅馬俱樂部指出：人類社會的進步并不等于GDP的上升。1972年6月，聯(lián)合國首次召開了斯德哥爾摩人類環(huán)境會議，通過了全球性環(huán)保行動計劃和《人類環(huán)境宣言》，向全世界發(fā)出呼吁：人類只有一個地球。進入20世紀90年代，一些國家紛紛推出以環(huán)保為主題的“綠色計劃”。20世紀80年代前，由于我國糧油食品農藥殘留量超標，出口產品因保護臭氧層的有關國際公約而受阻，因此，對實施綠色營銷開始有緊迫感。中國的綠色工程始于綠色食品開發(fā)，1984年在廣州出現了全國第一家無公害蔬菜生產基地。1992年11月，國務院批準成立了“中國綠色食品發(fā)展中心”，制定了《綠色食品標志管理辦法》，開始實施綠色食品標志制度。1993年5月，中國綠色食品發(fā)展中心加入了“有機農業(yè)運動國際聯(lián)盟”。除綠色食品外，我國綠色產品的研制與開發(fā)也已擴展到其他領域。1990年研制成功了高容量，膠體電池；1994年研制成功綠色農藥苦參煙堿乳劑，獲得日內瓦博覽會金獎。1994年，農業(yè)部提出了發(fā)展綠色食品的三項基本原則，并正式決定采用由太陽、植物葉片、蓓蕾構成的綠色食品標志。1994年3月25日，國務院通過了《中國21世紀議程——中國21世紀人口、環(huán)境與發(fā)展白皮書》，是從中國的具體國情和環(huán)境與發(fā)展的總體出發(fā)，提出的促進經濟、社會、資源、環(huán)境以及人口、教育相互協(xié)調、可持續(xù)發(fā)展的總體戰(zhàn)略和政策措施方案。1995年年初，全國已有28種綠色食品的生產和開發(fā)，除食品外，其他綠色產品也不斷研制成功。隨著綠色產品的開發(fā)，綠色商店已在一些大城市相繼建立。從綠色意識的覺醒、綠色需求的發(fā)展、綠色產業(yè)的形成、綠色體制的建立到綠色理論的創(chuàng)建，《中國21世紀議程》在行動中。（二）綠色營銷的實施綠色營銷實施的步驟，一般包括樹立綠色營銷觀念、收集綠色信息、分析綠色需求、制定綠色營銷戰(zhàn)略和綠色營銷組合。下面主要簡述制定綠色營銷戰(zhàn)略和營銷組合。1、制定綠色營銷戰(zhàn)略在全球綠色浪潮興起的時代，企業(yè)應基于環(huán)境和社會利益考慮，在搜集綠色信息、分析綠色需求的基礎上，制定能夠體現綠色營銷內涵的戰(zhàn)略計劃，以便有利于長期發(fā)展。綠色營銷戰(zhàn)略應明確企業(yè)研制綠色產品的計劃及必要的資源投入，具體說明環(huán)保的努力方向及措施。綠色營銷戰(zhàn)略應以滿足綠色需求為出發(fā)點和歸宿，既要滿足現有與潛在綠色需求，還要促進綠色消費意識和綠色需求的發(fā)展。綠色營銷戰(zhàn)略要導入企業(yè)形象識別系統(tǒng)CIS，爭取獲得綠色標識，制定綠色企業(yè)形象戰(zhàn)略。綠色營銷將帶來更高的邊際收益，實現合理的“綠色盈利”，從長遠看這是綠色營銷戰(zhàn)略實施的必然結果。2、制定綠色營銷組合綠色營銷強調營銷組合中的“綠色”因素，首先要重視綠色消費需求的調查與引導，產品的開發(fā)和經營不僅對社會發(fā)展或環(huán)境改善有所貢獻，而且能有效地樹立良好的企業(yè)形象，沖破人為設置的“綠色壁壘”，適應“環(huán)?；貧w”熱潮。產品生命周期分析主要考慮在產品生命周期各階段產品與包裝對環(huán)境所造成的干預和影響，力求在生產、消費及廢棄物回收過程中降低公害，最大限度地減少資源消耗和對環(huán)境的污染。正確有效的綠色渠道是綠色營銷的關鍵環(huán)節(jié)，不僅要慎選綠色信譽好的中間商，而且要選擇和改善能避免污染、減少損耗和降低費用的儲運條件。綠色價格應反映生態(tài)環(huán)境成本，包括產品消耗及環(huán)境改善支出，確立環(huán)境與生態(tài)有價的基本觀點，貫徹“污染者付款”原則，促進生態(tài)化、低污低耗的綠色技術的開發(fā)和應用。綠色促銷要利用傳媒和社會活動，傳播綠色企業(yè)及產品的信息，為企業(yè)的綠色表現作宣傳。通過贊助、捐贈等對有關環(huán)保的組織及活動，給予經濟上的支持。廣告要突出綠色產品的特點，突出環(huán)?？咳鐣牧α浚棵總€人的貢獻。廣告投入和廣告頻率要適度，防止因廣告而造成資源浪費和聲、光等感官污染。綠色管理是融環(huán)境保護觀念于企業(yè)營銷活動過程中的管理方式，通過全員環(huán)保教育，提高環(huán)保意識，自覺地實施綠色營銷，切實做好環(huán)保工作。關系營銷及其本質特征約翰?伊根認為對關系營銷目標最好的描述是：“在適當情況下，識別和建立、維持和增進同消費者和其他利益相關者的關系，同時在必要時終止這些關系，以利于實現相關各方的目標；這要通過相互交換及各種承諾的兌現來實施?！狈评?科特勒認為：“關系營銷致力于與主要顧客建立互相滿意且長期的關系以獲得和維持企業(yè)業(yè)務?！标P系營銷是以系統(tǒng)論為基本思想，將企業(yè)置身于社會經濟大環(huán)境中來考察企業(yè)的市場營銷活動，認為企業(yè)營銷乃是一個與消費者、競爭者、供應者、分銷商、政府機構和社會組織發(fā)生互動作用的過程。關系營銷將建立與發(fā)展同所有利益相關者之間的關系作為企業(yè)營銷的關鍵變量，把正確處理這些關系作為企業(yè)營銷的核心。關系營銷奉行的黃金法則是：同等條件下，人們將和他們認識、喜歡并且信任的人做生意。關系營銷的本質特征包括以下幾點：（1）信息溝通的雙向性。社會學認為關系是信息和情感交流的有機渠道，良好的關系即是渠道暢通，惡化的關系即是渠道阻滯，中斷的關系則是渠道堵塞。交流應該是雙向的，既可以由企業(yè)開始，也可以由營銷對象開始。廣泛的信息交流和信息共享，可以使企業(yè)贏得更多、更好的支持與合作。（2）戰(zhàn)略過程的協(xié)同性。在競爭性的市場上，明智的營銷管理者應強調與利益相關者建立長期的、彼此信任的、互利的關系。這可以是關系一方自愿或主動地按照對方要求調整自己的行為；也可以是關系雙方都調整自己的行為，以實現相互適應。各具優(yōu)勢的關系雙方，互相取長補短，聯(lián)合行動，協(xié)同動作去實現對各方都有益的共同目標，可以說是協(xié)調關系的最高形態(tài)。（3）營銷活動的互利性。關系營銷的基礎，在于交易雙方相互之間有利益上的互補。如果沒有各自利益的實現和滿足，雙方就不會建立良好的關系。關系建立在互利的基礎上，要求互相了解對方的利益要求，尋求雙方利益的共同點，并努力使雙方的共同利益得到實現。真正的關系營銷需要達到關系雙方互利互惠的境界。（4）信息反饋的及時性。關系營銷要求建立專門的部門，用以追蹤各利益相關者的態(tài)度。關系營銷應具備一個反饋的循環(huán)，連接關系雙方，企業(yè)可由此了解到環(huán)境的動態(tài)變化，根據合作方提供的信息，以改進產品和技術。信息的及時反饋，使關系營銷具有動態(tài)的應變性，有利于挖掘新的市場機會。營銷組織的設置原則企業(yè)的具體情況各異，營銷機構不可能、也無必要都按一種模式。但有一些共性原則需要注意和遵循：（一）整體協(xié)調和主導性原則協(xié)調是管理的主要功能之一。因此設置營銷機構需要注意：（1）設置的營銷機構能夠協(xié)調企業(yè)與環(huán)境，尤其是和市場、顧客之間的關系。滿足市場、創(chuàng)造滿意的顧客，是企業(yè)最根本的宗旨和責任；能比競爭者更好地完成這一任務，也是組建營銷部門的基本目的。（2）設置的營銷機構能夠與企業(yè)內部其他機構相互協(xié)調，在服務顧客、創(chuàng)造顧客方面發(fā)揮主導性作用。（3）營銷部門的內部結構、層級設置和人員安排能夠相互協(xié)調，充分發(fā)揮營銷職能的整體效應?？傊瑺I銷職能部門應當面對市場、面對顧客時能代表企業(yè)，面對內部各部門、全體員工時能代表市場、代表顧客。同時內部具有相互適應的彈性，是一個有機的系統(tǒng)。這是構建“現代營銷企業(yè)”重要的組織基礎。（二）精簡以及適當的管理跨度與層級原則組織建設要“精兵簡政”，切忌機構雁腫。一是防止因事設職、因職設人，人員要精干；二是內部層級不宜太多。內部層級少，信息流通快，還能密切員工之間關系，利于交流思想、溝通情感，提高積極性和工作效率。最佳的機構是既能完成任務，組織形式又最為簡單的機構。這涉及管理跨度與層級問題。管理跨度又稱管理寬度或管理幅度，指領導者能夠有效地直接指揮的部門或員工數量，是一個“橫向”的概念；管理層級又稱管理梯度，指一個組織屬下不同層級的數目，是一個“縱向”的概念。管理的職能、范圍不變，一般來說，管理跨度與管理層級是互為反比關系的：管理跨度越大、層級越少，組織結構越扁平；反之，跨度越小，則管理的層級越多。通常情況下，管理層級過多容易造成信息失真與傳遞過慢，可能影響決策的及時性和正確性；管理跨度過大，超出領導者能夠管轄的限度，又會造成整個機構內部的不協(xié)調、不平衡。營銷部門要真正做到精簡，在設置機構時能否把握營銷工作的性質和職能范圍，是十分重要的前提。（三）有效性原則效率是衡量組織水平的重要標準。一個機構的效率高，說明結構合理、完善。直觀地講，“效率”是指一個組織可在一定時間內完成的工作。機構的效率表現在能否在必要的時間內，完成規(guī)定的任務；能否以最少的工作量，獲取最大的成果；能否很好地吸取，過去的經驗教訓，業(yè)務上不斷創(chuàng)新；能否維持機構內部的協(xié)調，及時適應環(huán)境、條件的變化。以利益相關者和社會整體利益為中心的觀念從20世紀70年代起，隨著經濟全球化、相關群體利益多元化、環(huán)境破壞、資源短缺、人口爆炸、通貨膨脹和忽視社會服務等問題日益突出，要求企業(yè)顧及消費者和利益相關者的整體與長遠利益，即社會整體利益的呼聲越來越高。在西方市場營銷學界提出了一系列新的觀念，如人類觀念、理智消費觀念、生態(tài)準則觀念、績效營銷觀念等。其共同點是認為企業(yè)生產經營不僅要考慮消費者需要，而且要考慮消費者、利益相關者和整個社會的長遠利益。這類觀念可統(tǒng)稱為全方位營銷觀念或社會營銷觀念。全方位營銷觀念認為，所有事物都與營銷相關，企業(yè)和組織應該以對營銷項目、過程和活動的開發(fā)、設計及實施的范圍和相關關系的了解為基礎，實施更加整體化、更具一致性的策略，以維護