2022年基因編輯行業(yè)研究報(bào)告

2022年基因編輯行業(yè)研究報(bào)告第一章行業(yè)發(fā)展概況基因編輯（GeneEditing），又稱基因組編輯（GenomeEditing）或基因組工程（GenomeEngineering），是一種新興的比較精確的能對(duì)生物體基因組特定目標(biāo)基因進(jìn)行修飾的一種基因工程技術(shù)或過程。早期的基因工程技術(shù)只能將外源或內(nèi)源遺傳物質(zhì)隨機(jī)插入宿主基因組，基因編輯則能定點(diǎn)編輯想要編輯的基因。基因編輯依賴于經(jīng)過基因工程改造的核酸酶，也稱“分子剪刀”，在基因組中特定位置產(chǎn)生位點(diǎn)特異性雙鏈斷裂（DSB），誘導(dǎo)生物體通過非同源末端連接（NHEJ）或同源重組（HR）來修復(fù)DSB，因?yàn)檫@個(gè)修復(fù)過程容易出錯(cuò)，從而導(dǎo)致靶向突變。這種靶向突變就是基因編輯?；蚓庉嬕云淠軌蚋咝实剡M(jìn)行定點(diǎn)基因組編輯，在基因研究、基因治療和遺傳改良等方面展示出了巨大的潛力。圖基因編輯產(chǎn)業(yè)鏈資料來源：上海證券研究所截止至2022年7月20日，iFinD基因編輯指數(shù)（864014.TI）共包含5只成份股。5只成份股均屬于美股。截止至2022年7月20日，企業(yè)總市值為132.31億元，企業(yè)員工總數(shù)達(dá)2027人。表基因編輯指數(shù)成份股總市值表基因編輯指數(shù)成份股員工數(shù)量第二章商業(yè)模式和收入模式2.1產(chǎn)業(yè)鏈價(jià)值鏈基因編輯公司屬于行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈的中上游。成份股中的Sangamo公司處于產(chǎn)業(yè)鏈的上游，同哈佛、麻省理工、中國(guó)科學(xué)院、中山大學(xué)等高校和科研機(jī)構(gòu)一樣，Sangamo公司主要致力于基因編輯領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究。而成份股中的Editas公司則處于行業(yè)的中游，公司通過使用上游公司提供的相關(guān)專利研發(fā)基因編輯相關(guān)的產(chǎn)品和技術(shù)服務(wù)，為下游終端客戶提供相關(guān)的產(chǎn)品、技術(shù)和服務(wù)。圖基因編輯行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈2.2商業(yè)模式基因編輯公司的商業(yè)模式以提供細(xì)胞器基因編輯合同技術(shù)服務(wù)為主。選擇以技術(shù)為生產(chǎn)力的商業(yè)模式，使其能夠在公司的起步階段夯實(shí)技術(shù)實(shí)力，積累更多資源要素，利于持續(xù)穩(wěn)定開發(fā)公司利益增量，穩(wěn)步向成長(zhǎng)階段進(jìn)階。2.3技術(shù)發(fā)展基因編輯的相關(guān)技術(shù)主要分為ZFN技術(shù)、TALEN技術(shù)、CPISPR/Cas技術(shù)及其衍生技術(shù)、RNA編輯技術(shù)等四個(gè)細(xì)分技術(shù)。圖基因編輯技術(shù)分類圖全球基因編輯領(lǐng)域?qū)＠暾?qǐng)TOP10（單位：個(gè)）2.4政策和監(jiān)管目前國(guó)內(nèi)有關(guān)基因編輯政策大多與醫(yī)療行業(yè)、動(dòng)物醫(yī)療等行業(yè)有較大的聯(lián)系。但是政府有關(guān)基因編輯的政策和倫理態(tài)度對(duì)整個(gè)行業(yè)的發(fā)展有著較大的影響。之前由于賀建奎“基因編輯嬰兒“事件引發(fā)有關(guān)基因編輯道德倫理底線的廣泛討論，中國(guó)各主體陸續(xù)發(fā)布文件，表明中國(guó)在醫(yī)學(xué)研究倫理審查與監(jiān)管方面的問題和態(tài)度，同時(shí)劃清基因編輯的紅線和邊界，有利于整體行業(yè)的良性發(fā)展。圖中國(guó)基因編輯行業(yè)相關(guān)理論態(tài)度圖中國(guó)動(dòng)物行業(yè)有關(guān)基因編輯等技術(shù)相關(guān)政策資料來源：國(guó)聯(lián)證券研究所第三章行業(yè)估值和全球龍頭企業(yè)3.1行業(yè)綜合財(cái)務(wù)分析和估值方法圖：行業(yè)綜合財(cái)務(wù)分析基因編輯行業(yè)估值方法可以選擇市盈率估值法、PEG估值法、市凈率估值法、市現(xiàn)率、P/S市銷率估值法、EV/Sales市售率估值法、RNAV重估凈資產(chǎn)估值法、EV/EBITDA估值法、DDM估值法、DCF現(xiàn)金流折現(xiàn)估值法、NAV凈資產(chǎn)價(jià)值估值法等。3.2行業(yè)發(fā)展（1）技術(shù)發(fā)展：基因編輯相關(guān)技術(shù)的進(jìn)步會(huì)推動(dòng)基因編輯行業(yè)整體的發(fā)展和上漲。（2）明確道德底線和基因編輯邊界：隨著政府劃清基因編輯的邊界且明晰基因編輯企業(yè)的道德紅線，基因編輯企業(yè)能更加規(guī)范地進(jìn)行科研研究，推動(dòng)基因編輯行業(yè)的發(fā)展。（3）基因編輯的需求不斷增加：在動(dòng)植物方面，由于下端需求量較大，通過基因編輯來改變生物某些特性的需求不斷增加，例如植物的耐藥性和產(chǎn)量等。隨著下游需求的增加，行業(yè)也將得到發(fā)展。3.3行業(yè)風(fēng)險(xiǎn)分析和風(fēng)險(xiǎn)管理表常見行業(yè)風(fēng)險(xiǎn)因子（1）輿論風(fēng)險(xiǎn)當(dāng)某家基因編輯企業(yè)或者基因編輯相關(guān)課題組出現(xiàn)觸發(fā)道德紅線時(shí)，會(huì)影響群眾對(duì)基因編輯技術(shù)的反面情緒，同時(shí)會(huì)增大政府對(duì)基因編輯技術(shù)研發(fā)的監(jiān)管和限制，從而基因編輯行業(yè)會(huì)受到很大的影響。（2）政策風(fēng)險(xiǎn)若政府出臺(tái)更加嚴(yán)格的政策監(jiān)管甚至限制基因編輯行業(yè)的發(fā)展，整體行業(yè)的發(fā)展將會(huì)減緩。3.4SWOT分析優(yōu)點(diǎn)：行業(yè)壁壘高，高校與科研機(jī)構(gòu)推動(dòng)行業(yè)發(fā)展缺點(diǎn)：技術(shù)研發(fā)時(shí)間長(zhǎng)，道德紅線易觸碰機(jī)會(huì)：隨著技術(shù)的發(fā)展，下游的需求逐漸變大威脅：道德風(fēng)險(xiǎn)高、政策影響大3.5中國(guó)重要競(jìng)爭(zhēng)者中國(guó)市場(chǎng)暫無相關(guān)上市公司，主要有關(guān)基因編輯的研究仍然主要由高校和中國(guó)科學(xué)院進(jìn)行。3.6全球重要競(jìng)爭(zhēng)者非中國(guó)上市公司有CRISPRTherapeutics[CRSP.O]、BeamTherapeutics[BEAM.O]、EditasMedicine[EDIT.O]、SangamoTherapeutics[SGMO.O]、bluebirdbio[BLUE.O]等。(1)CRISPRTherapeutics[CRSP.O]:CRISPRTherapeuticsAG作為一家瑞士股份公司在InceptionGenomicsAG名下于2013年10月31日注冊(cè)成立。他們是一家領(lǐng)先的基因研究的公司，專注于CRISPR/Cas9的療法發(fā)展。(2)BeamTherapeutics[BEAM.O]:BeamTherapeuticsInc.成立于2017年1月25日，是一家生物技術(shù)公司，致力于根據(jù)其專有的堿基編輯技術(shù)創(chuàng)建一類新型的精密基因藥物，其愿景是為患有嚴(yán)重疾病的患者提供終身治療疾病。(3)EditasMedicine[EDIT.O]:EditasMedicine,Inc.于2013年9月以Gengine,Inc.名字成立，后來在2013年11月更名為EditasMedicine,Inc.該公司是一家領(lǐng)先的基因研究公司，致力于通過糾正患者的致病基因治療與基因相關(guān)的疾病。(4)SangamoTherapeutics[SGMO.O]:SangamoTherapeutics,Inc.是于1995年6月22日在特拉華州注冊(cè)成立，專注于為基因調(diào)控和基因修飾的新型轉(zhuǎn)錄因子的開發(fā)和商業(yè)化。該公司是一個(gè)臨床階段的生物制藥公司，側(cè)重于對(duì)未滿足的醫(yī)療需要的新的治療策略-DNA結(jié)合蛋白的研究，開發(fā)和商業(yè)化。(5)bluebirdbio[BLUE.O]:bluebirdbio,Inc.是一家臨床階段的生物技術(shù)公司。公司于1992年4月16日在美國(guó)特拉華州注冊(cè)成立，總部設(shè)在馬薩諸塞州劍橋市。該