全球基因治療市場將保持較快增速 融資及并購規(guī)模擴大 相關藥物全球商業(yè)化進程加快

全球基因治療市場將保持較快增速融資及并購規(guī)模擴大相關藥物全球商業(yè)化進程加快依據(jù)作者發(fā)布的《2022年中國基因治療市場分析報告-行業(yè)規(guī)?，F(xiàn)狀與進展商機前瞻》顯示，基因治療，是指將外源正常基因?qū)氚屑毎?，以訂正或補償缺陷和特別基因引起的疾病，以達到治療目的。與傳統(tǒng)治療方式相比，在部分疾病治療領域，基因治療具有明顯優(yōu)勢，在提高患者生活質(zhì)量、延長患者壽命方面具有重要意義。

基因療法與傳統(tǒng)治療藥物對比

對比項小分子藥物抗體藥物基因治療（核酸藥物）分子量小大中作用位點胞內(nèi)、胞外與膜上胞外、膜上胞內(nèi)靶點個數(shù)多少多作用方式靜電力吸附蛋白相互作用堿基互補配對特異性弱強強半衰期短短長先導分子研發(fā)難度大小小給藥途徑口服靜脈或皮下注射靜脈或皮下注射數(shù)據(jù)來源：作者整理

1、全球基因治療市場將保持較快增速

2022年美國FDA批準第一款基因療法產(chǎn)品以來，全球基因療法的批準步伐快速加快。依據(jù)數(shù)據(jù)顯示，全球基因治療市場規(guī)模從2022年的5040萬美元增長到2022年的20.8億美元，估計到2025年將達到近305.4億美元。

2022-2025年全球基因治療市場規(guī)模猜測狀況

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數(shù)據(jù)來源：作者整理

與此同時，受新冠疫情驅(qū)動、工業(yè)需求及科學技術快速進展等多因素影響，2022年全球細胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模實現(xiàn)翻番。依據(jù)GlobalData數(shù)據(jù)，2022年，全球細胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模達到199億美元，同比增長103.1%。

2022-2022年全球細胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模

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數(shù)據(jù)來源：作者整理

其中，風險投資、私募投資、IPO非?；钴S。依據(jù)數(shù)據(jù)顯示，基因治療行業(yè)的后續(xù)發(fā)行和風險投資規(guī)模最大，分別達61億美元和56億美元，說明基因治療行業(yè)仍處于早期。

2022年全球細胞及基因治療行業(yè)融資類型分布狀況

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數(shù)據(jù)來源：作者整理

同時，基因治療領域并購規(guī)?？焖贁U大，于2022年爆發(fā)增長至1562億美元，交易數(shù)量達到19件。這也說明白，并購活躍度的顯著提高，體現(xiàn)出基因治療行業(yè)加快整合趨勢和強勁的進展態(tài)勢。

2022-2022年全球細胞和基因治療領域交易金額統(tǒng)計狀況

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數(shù)據(jù)來源：作者整理

2022-2022年全球細胞和基因治療領域交易數(shù)量統(tǒng)計狀況

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數(shù)據(jù)來源：作者整理

2、基因治療藥物研發(fā)及上市狀況

目前，全球正在進行的基因治療臨床試驗中，53.2%是針對腫瘤開發(fā)；受新型冠狀病毒的影響，感染性疾病的基因治療大幅增加，2022年市占率為10.7%，估計后期將持續(xù)擴大，此外血液系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領域同樣活躍。

全球在研基因治療臨床試驗按治療領域拆分

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數(shù)據(jù)來源：作者整理

按基因治療試驗所處臨床階段，全球約39%臨床試驗處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。

全球在研基因治療臨床試驗按臨床分期拆分

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數(shù)據(jù)來源：作者整理

同時，全球基因治療藥物商業(yè)化進程加快。依據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2022年1-8月，全球共上市12款（FDA和EMA合計批準）基因治療藥物；2022年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計銷售額已達到14億美元。

1）美國

依據(jù)相關資料顯示，2022年1-8月，美國FDA已批準的在售基因治療藥物有8個，其中5個CAR-T，2個病毒載體療法，1個溶瘤病毒療法；藥物原研機構為科研院所的占比約50%。

2022-2022年1-8月FDA累計批準的基因治療產(chǎn)品數(shù)量

2022-2022年1-8月FDA累計批準的基因治療產(chǎn)品數(shù)量"/>

數(shù)據(jù)來源：作者整理

美國食品藥品監(jiān)督管理局已批準的在售基因治療制品

數(shù)據(jù)來源：作者整理

2）歐洲

依據(jù)相關資料顯示，2022年1-8月，歐洲藥品管理局已批準的在售基因治療藥物有11個，其中3個是CAR-T療法；藥物原研機構為科研院所的占比約45.45%。

歐洲藥品管理局已批準的在售基因治療制品

數(shù)據(jù)來源：作者整理

3、基因治療行業(yè)格局

目前，全球領先的基因治療新藥公司的核心技術包括腺相關病毒載體技術、T細胞治療技術、溶瘤病毒技術等，治療領域集中于各類罕見疾病和腫瘤。

全球主要基因治療藥物研發(fā)公司

公司核心技術類型主要治療領域諾華[NOVN.SIX]腺相關病毒（AAV）載體技術復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）等羅氏[ROG.SIX]腺相關病毒（AAV）載體技術遺傳性視網(wǎng)膜疾?。↖RD）吉利德科學[GILD.O]T細胞治療技術（CAR-T細胞平臺與TCR-T細胞平臺）血液系統(tǒng)腫瘤和實體瘤等安進[0R0T.L]基因修飾的溶瘤病毒研發(fā)平臺溶瘤病毒療法，主要用于治療不能經(jīng)手術完全切除的黑色素瘤病灶生物基因[BIIB.O]反義寡核苷酸（ASO）藥物研發(fā)平臺脊髓性肌萎縮癥（SMA）BluebirdBio[BLUE.O]慢病毒載體技術、T細胞治療技術、核酸內(nèi)切酶和巨噬細胞基因編輯技術輸血依靠性β-地中海貧血（TDT）、鐮狀細胞?。⊿CD）、復發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/RMM)SareptaTherapeutics[SRPT.O]腺相關病毒（AAV）載體技術、CRISPR-Cas9基因編輯技術神經(jīng)肌肉系統(tǒng)罕見疾病，如杜興氏肌肉養(yǎng)分不良癥，肢帶型肌養(yǎng)分不良，SanfilippoA型綜合癥（MPSIIIA）和夏科-馬里-圖思?。–MT）OrchardTherapeutics[ORTX.O]靶向干細胞的基因治療技術腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA-SCID）數(shù)據(jù)來源：作者整理

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