藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的基本概念和研究方法

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的基本概念

和研究方法1第一頁(yè)，共五十七頁(yè)。

不同時(shí)期化合物的成功率0年2468101214165000－10000個(gè)篩檢250個(gè)臨床前期試驗(yàn)5個(gè)臨床試驗(yàn)1個(gè)被FDA批準(zhǔn)發(fā)現(xiàn)期（2－10年）臨床前期（實(shí)驗(yàn)及動(dòng)物試驗(yàn)）I期臨床（20－80例安全及劑量）II期臨床（100－300例效能及付作用）III期臨床（1000－5000例監(jiān)測(cè)長(zhǎng)期使用付反應(yīng)）FDA評(píng)估及審批附加的上市后試驗(yàn)2第二頁(yè)，共五十七頁(yè)。

藥品市場(chǎng)的供需雙方關(guān)系保險(xiǎn)方支付醫(yī)師處方藥師調(diào)劑醫(yī)藥公司消費(fèi)者3第三頁(yè)，共五十七頁(yè)。什么是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)？藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的一部分近年來(lái)新發(fā)展起來(lái)的一門交叉學(xué)科它需要有藥學(xué)，臨床學(xué)，經(jīng)濟(jì)學(xué)，流行病學(xué)，臨床流行病學(xué)，藥物流行病學(xué)，社會(huì)學(xué)等多學(xué)科的知識(shí)它研究的主要內(nèi)容有藥品的需求，供給，藥品市場(chǎng)，藥品價(jià)格，藥品政策及藥物的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)4第四頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的用途宏觀藥品政策研究藥品的定價(jià)研究藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)（研究成本及結(jié)果）制定保險(xiǎn)及醫(yī)院的藥物目錄有效配置藥品資源幫助藥品市場(chǎng)營(yíng)銷循證醫(yī)學(xué)研究（bestdrug）5第五頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的用途在新藥臨床試驗(yàn)II、III、IV期時(shí)進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)基本藥品目錄及藥品報(bào)銷目錄的制訂（臨床療效及成本效果分析）藥品單獨(dú)定價(jià)藥品費(fèi)用及藥品政策的研究推動(dòng)藥品的市場(chǎng)營(yíng)銷6第六頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的作用提高藥物資源的技術(shù)效率和配置效率促進(jìn)臨床合理用藥控制藥品費(fèi)用的不合理增長(zhǎng)藥物定價(jià)與報(bào)銷補(bǔ)償提供市場(chǎng)營(yíng)銷依據(jù)提供藥品政策決策依據(jù)7第七頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在我國(guó)的發(fā)展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究在我國(guó)已有10余年的歷史藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究在國(guó)內(nèi)仍然是一門新興發(fā)展的學(xué)科不同學(xué)科背景的研究者對(duì)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)有不同的理解研究結(jié)果正逐漸被應(yīng)用到藥品定價(jià)、醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄的制定、促進(jìn)臨床合理用藥等領(lǐng)域8第八頁(yè)，共五十七頁(yè)。國(guó)內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與藥物流行病學(xué)論文數(shù)量比較（1993-2002）發(fā)表論文數(shù)年度9第九頁(yè)，共五十七頁(yè)。結(jié)果研究的定義結(jié)果研究是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)相關(guān)的學(xué)科研究日常治療過(guò)程中醫(yī)學(xué)的，社會(huì)的和經(jīng)濟(jì)的結(jié)果其內(nèi)容與上市后藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究有關(guān)對(duì)疾病管理項(xiàng)目（diseasemanagementprogram）的分析與評(píng)價(jià)特別重要10第十頁(yè)，共五十七頁(yè)。結(jié)果研究醫(yī)學(xué)參數(shù)經(jīng)濟(jì)參數(shù)社會(huì)參數(shù)結(jié)果11第十一頁(yè)，共五十七頁(yè)。什么時(shí)間進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究藥物臨床試驗(yàn)II、III、IV期藥品列入報(bào)銷目錄前（臨床療效及成本效果分析）藥品需要單獨(dú)定價(jià)時(shí)12第十二頁(yè)，共五十七頁(yè)。前瞻性與回顧性研究的框架20082009201020122013200220032004200520062007開始經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)開始使用新藥回顧性前瞻性收集資料13第十三頁(yè)，共五十七頁(yè)。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究人群根據(jù)藥物注冊(cè)的適應(yīng)癥病人組，疾病亞組，疾病嚴(yán)重程度，有無(wú)合并癥的亞人群注意分析的統(tǒng)計(jì)效能（分組的大?。?4第十四頁(yè)，共五十七頁(yè)。糖尿病并發(fā)癥的發(fā)病率

及成本估計(jì)以發(fā)病率為基礎(chǔ)的估計(jì)（incidence-basedestimation）選擇糖尿病及非糖尿病組進(jìn)行回顧隊(duì)列調(diào)查（retrospectivecohortstudy）觀察三年，計(jì)算發(fā)病人數(shù)及年度治療費(fèi)用比較心肌梗死，高血壓，足部潰瘍，終末期腎病，腦卒中及眼疾的發(fā)病率及治療成本15第十五頁(yè)，共五十七頁(yè)。各種糖尿病并發(fā)癥超額醫(yī)療費(fèi)用比較（65歲以上組）并發(fā)癥糖尿病組非糖尿病組平均成本心肌梗死4.103.903378腦卒中3.512.813394終末期腎病4.323.233442足部潰瘍4.01.883537眼疾2.461.443490高血壓2.561.653067*以非糖尿病組無(wú)并發(fā)癥者治療費(fèi)用為1（Ramsey1999)16第十六頁(yè)，共五十七頁(yè)。對(duì)照人群的選擇對(duì)照通常是標(biāo)準(zhǔn)的治療方法或常用方法，可以是藥物或非藥物治療對(duì)照是常規(guī)醫(yī)療中效果被證明的首選的治療方法隨著醫(yī)生的用藥行為和治療方案的變化，對(duì)照藥品的選擇也會(huì)不斷變化17第十七頁(yè)，共五十七頁(yè)。

藥物的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法最小成本分析(CMA)成本效果分析(CEA)成本效用分析(CUA)成本效益分析(CBA)成本效率分析(cost-efficiencyanalysis)效益風(fēng)險(xiǎn)分析(benefit-riskanalysis)18第十八頁(yè)，共五十七頁(yè)。直接成本疾病的檢測(cè)，治療與預(yù)防有關(guān)的成本如初級(jí)保健，社區(qū)服務(wù)，門診和住院，診斷，試驗(yàn)，藥品，手術(shù)（包括OTC藥物，醫(yī)用設(shè)備）非醫(yī)療直接成本，如交通，病人營(yíng)養(yǎng)及家屬的其他開支19第十九頁(yè)，共五十七頁(yè)。直接成本只計(jì)算與疾病有關(guān)的成本(attributablecost)，不包括其他伴隨疾病的治療費(fèi)用不同年份的醫(yī)療成本需要用消費(fèi)物價(jià)指數(shù)(CPI)校正20第二十頁(yè)，共五十七頁(yè)。間接成本目前尚未標(biāo)準(zhǔn)化它是指因病缺勤誤工，病休，失能，死亡，提早退休，失業(yè)對(duì)病人及家屬勞動(dòng)力的影響21第二十一頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物的成本研究藥品的購(gòu)置成本(acquisitioncost)注射消耗成本(consumables)藥品監(jiān)測(cè)成本藥物副作用成本耐藥及治療失敗的成本住院成本22第二十二頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的角度社會(huì)衛(wèi)生部門醫(yī)院23第二十三頁(yè)，共五十七頁(yè)。從全社會(huì)角度分析疾病的治療費(fèi)用病人－直接負(fù)擔(dān)的醫(yī)療費(fèi)用及非醫(yī)療費(fèi)用醫(yī)院－直接的醫(yī)療成本醫(yī)保－支付的社會(huì)統(tǒng)籌基金政府－全部的社會(huì)成本，包括直接醫(yī)療成本及間接成本24第二十四頁(yè)，共五十七頁(yè)。成本研究從全社會(huì)角度（要考慮間接的生產(chǎn)力成本）成本的收集（文獻(xiàn)、DRG費(fèi)用、病史分析、數(shù)據(jù)庫(kù)、Delphi專家咨詢）受各國(guó)經(jīng)濟(jì)、醫(yī)療實(shí)踐、衛(wèi)生資源利用、貼現(xiàn)率的影響多國(guó)、多中心研究結(jié)果的可比性25第二十五頁(yè)，共五十七頁(yè)。我國(guó)文獻(xiàn)報(bào)道中成本測(cè)算的差異百分比（%）26第二十六頁(yè)，共五十七頁(yè)。1.藥物的最小成本分析相同效果時(shí)的成本比較直接成本（資源的交易成本，直接醫(yī)療服務(wù)的住院，診療，護(hù)理，藥品，診斷，手術(shù)，家庭服務(wù)費(fèi)。非醫(yī)療成本的交通費(fèi)，伙食費(fèi)）間接成本（生產(chǎn)力損失）無(wú)形成本（疼痛，憂慮）27第二十七頁(yè)，共五十七頁(yè)。2.藥物的成本效果分析效果用自然單位表示-治愈率-壽命年-并發(fā)癥-生理參數(shù)-中間結(jié)果（血壓，血糖，膽固醇）-功能狀態(tài)28第二十八頁(yè)，共五十七頁(yè)。

新胰島素增敏劑的成本效果分析增量成本效果分析包括降低HbA1C，餐后血糖，改善空腹血漿胰島素，C多肽，降低心血管及視網(wǎng)膜事件29第二十九頁(yè)，共五十七頁(yè)。綜合數(shù)量與生命質(zhì)量的信息AB00.60.71.0生命質(zhì)量69年生命數(shù)量A6年QoL為0.7=4.2QALYsB9年QoL為0.6=5.4QALYsB-A=1.2QALYs30第三十頁(yè)，共五十七頁(yè)。健康有關(guān)的生存質(zhì)量由病人自我測(cè)量健康結(jié)果（patient-reportedoutcomemethodology，PRO）常用的調(diào)查表有WHO-QoL,SF-36,SF-12,EuroQol（EQ-5D）,Nottinghamhealthprofile（NHP）,Rosserindex,Sicknessimpactprofile（SIP）等31第三十一頁(yè)，共五十七頁(yè)。冠狀動(dòng)脈搭橋手術(shù)與生命質(zhì)量生命質(zhì)量1.00.90511生命數(shù)量年數(shù)CABG內(nèi)科治療死亡手術(shù)32第三十二頁(yè)，共五十七頁(yè)。生命質(zhì)量與成本效用分析AB死亡0新藥干預(yù)無(wú)干預(yù)獲得的生命質(zhì)量年（QALY）完全健康1.0生存期33第三十三頁(yè)，共五十七頁(yè)。腎透析與腎移植的生命質(zhì)量比較腎移植腎透析開始情景死亡期望壽命（年）完全健康10生命質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)化ABA面積：QALY損失B面積：QALY獲得34第三十四頁(yè)，共五十七頁(yè)。3.藥物的成本效用分析生命質(zhì)量（￥/QALY,￥/DALY，￥/YOLS)功能狀態(tài)(認(rèn)知，心理功能，疲勞，生理活動(dòng)，性功能，社會(huì)活動(dòng)，一般健康）生活質(zhì)量（SF-36,總體精神健康指數(shù)(PGWB),胃腸道癥狀分級(jí)體系（GSRS)35第三十五頁(yè)，共五十七頁(yè)。4.藥物的成本效益分析成本與效益均為貨幣單位可計(jì)算成本效益比(BCR)可計(jì)算凈效益（效益-成本）36第三十六頁(yè)，共五十七頁(yè)。5.藥物增量成本效果(效用)分析決策點(diǎn)新藥A老藥BD成本=成本A-成本BD結(jié)果=結(jié)果A-結(jié)果B比較成本A成本B結(jié)果A結(jié)果B37第三十七頁(yè)，共五十七頁(yè)。

治療糖尿病邊際成本效果分析

曲格列酮磺脲類雙胍類治療成本($)778136673655存活年數(shù)6.2546.1616.181邊際成本44,23756,888效果比值(ICER)(Oh.PIetal.2000)38第三十八頁(yè)，共五十七頁(yè)。6.藥物邊際成本和邊際效益分析常用于新藥比較研究邊際成本效益比B1-B2/C1-C2=B/C39第三十九頁(yè)，共五十七頁(yè)。我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)論文主要撰寫者及應(yīng)用的主要評(píng)價(jià)方法經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法論文報(bào)告比例%40第四十頁(yè)，共五十七頁(yè)。國(guó)內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的設(shè)計(jì)和角度41第四十一頁(yè)，共五十七頁(yè)。期望效果分析基本情況的估計(jì)分析（basecaseestimateanalysis）敏感度分析（sensitivityanalysis）--最好的情景（best-casescenario）--最差的情景（worst-casescenario）42第四十二頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)敏感度分析雙向敏感度分析改變總住院費(fèi)用，床日費(fèi)用，平均住院日改變治愈率（%）改變生存率改變貼現(xiàn)率（5%）43第四十三頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的四種可能結(jié)果

+/+-/+改進(jìn)臨床效果臨床效果差降低成本降低成本+/--/-改進(jìn)臨床效果臨床效果差增加成本增加成本44第四十四頁(yè)，共五十七頁(yè)。我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中存在的

問(wèn)題藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法多數(shù)不夠規(guī)范沒(méi)有明確的分析角度，成本測(cè)算差異大研究結(jié)果在臨床合理用藥的運(yùn)用差距更大應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究的模型法國(guó)內(nèi)尚不多見，與我國(guó)疾病流行病學(xué)、臨床療效或結(jié)果研究還沒(méi)有建立大量實(shí)證研究的基礎(chǔ)有關(guān)45第四十五頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的內(nèi)容分析角度（全社會(huì)，衛(wèi)生部門）成本（直接成本，間接成本）結(jié)果測(cè)量分析方法（CMA，CEA，CUA，CBA）治療對(duì)比藥物的選擇資料獲得的方法（RCT，meta-analysis)模型測(cè)量（modelling）46第四十六頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的內(nèi)容時(shí)間長(zhǎng)短（timehorizon）成本與效果的折舊（discounting）敏感度分析（sensitivityanalysis）價(jià)格的選擇（pricelist）對(duì)社會(huì)財(cái)政的影響報(bào)告格式（template）47第四十七頁(yè)，共五十七頁(yè)。世界各國(guó)藥品經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的發(fā)展

大洋洲東歐南歐西歐北歐北美西亞PE指南新西藍(lán)匈牙利意大利比利時(shí)巴替克加拿大（21個(gè)）波蘭葡萄牙法國(guó)芬蘭美國(guó)俄羅斯西班牙德國(guó)愛(ài)爾蘭荷蘭挪威瑞士蘇格蘭瑞典英格蘭與威爾士

藥品目錄澳大利亞比利時(shí)英格蘭與加拿大以色列（6個(gè)）威爾士美國(guó)雜志發(fā)表BMJ*涉及23國(guó)家28個(gè)指南48第四十八頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南的分類正式的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（強(qiáng)制性）－澳大利亞，加拿大，芬蘭，荷蘭，葡萄牙，英國(guó)非正式的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（自愿性）－丹麥，愛(ài)爾蘭，新西蘭，挪威，美國(guó)瑞士一般性的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南49第四十九頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥品補(bǔ)償政策的研究補(bǔ)償用量定價(jià)PriceReimbursementVolume50第五十頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥品政策研究成本效果分析決定藥品的補(bǔ)償及價(jià)格談判每QALY的增量成本是決定藥品能否列入報(bào)銷范圍的主要因素加拿大對(duì)通用藥競(jìng)爭(zhēng)價(jià)格有一個(gè)70/90的法規(guī)，即第一個(gè)通用藥的價(jià)格不能超過(guò)原研藥的70％,第二個(gè)的通用藥價(jià)個(gè)不能超過(guò)第二個(gè)通用藥的90％藥品的定價(jià)會(huì)引起整個(gè)醫(yī)療費(fèi)用的變化，應(yīng)從藥品及與健康有關(guān)的非藥品成本評(píng)價(jià)51第五十一頁(yè)，共五十七頁(yè)。藥品政策研究藥品專利期過(guò)后在定價(jià)上仍具有原研藥與仿制藥品的區(qū)別(leader-followermodel)一般仿制藥比較便宜但有時(shí)專