.專題講座SAA治療進展和思考

SAA治療進展和思考國家中醫(yī)藥（血液病）臨床研究基地浙江中醫(yī)藥大學(xué)附屬第一醫(yī)院浙江省中醫(yī)院血液科周郁鴻教授SAA概述IST治療SAAHSCT在SAA中的作用及具體策略SAA合并鐵過載治療中醫(yī)藥在SAA治療中的作用總結(jié)目錄AA為免疫介導(dǎo)骨髓衰竭由多種原因引起：化學(xué)、物理、生物、遺傳或不明因素以骨髓造血功能衰竭，全血細胞減少為特征主要臨床表現(xiàn)：貧血、出血和感染部分可最終演變成MDS、PNH或AML等克隆性疾病原發(fā)性AA占70%~80%中國21省SAA/AA0.14/0.6(10萬)目前普遍認為AA是由于T淋巴細胞異常導(dǎo)致自身造血干細胞和祖細胞的過度凋亡，是一組自身免疫性骨髓衰竭疾病SAA概述全血細胞計數(shù)和網(wǎng)織紅細胞計數(shù)外周血涂片檢查兒童HbF含量測定，且應(yīng)在輸血前檢測骨髓涂片和活檢，包括細胞遺傳學(xué)檢查

50歲以下患者，外周血細胞遺傳學(xué)檢查排除范可尼貧血酸溶血試驗和或流式細胞術(shù)檢測PIG錨定蛋白（CD55，CD59）如果酸溶血試驗陽性或PIG錨定蛋白缺乏，則檢測尿含鐵血黃素

VitB12和葉酸肝功能檢查病毒學(xué)檢測：肝炎病毒A、B、C，EB病毒和CMV等

ANA和抗dsDNA

胸片腹部超聲國際AA診斷建議檢查Confidential5診斷-1血象：需滿足下列標準中至少2項(國際粒細胞缺乏和再生障礙性貧血研究組織，1987年)

①Hb<100g/L②BPC<50×109/L③中性粒細胞<1.5×109/LConfidential6診斷-2骨髓像骨髓細胞增生程度<正常25%，或中重度減少<正常的50%，非造血細胞>70%可有紅系病態(tài)造血，但一定無巨核系和粒系的病態(tài)造血淋巴細胞、巨噬細胞、漿細胞和肥大細胞常顯著增多，疾病早期有時可見明顯噬血現(xiàn)象不伴骨髓異常浸潤和網(wǎng)硬蛋白增多Confidential7診斷-3需排除低增生性MDS和急性白血病毛細胞白血病骨髓纖維化分枝桿菌感染粒細胞缺乏惡性貧血先天性再障AA分類標準SAA(Camitta,1975年)骨髓有核細胞比例<25%，或25%-30%，其中殘留造血細胞比例<30%；并至少存在下述3條標準中的2條：①中性粒細胞<0.5×109/L②網(wǎng)織紅細胞（RET）<2.0×109/L③血小板（BPC）<20×109/LVSAA(Bacigalupo,1988年)標準同SAA，但中性粒細胞<0.2×109/LNSAA未達到上述SAA或VSAA標準者SAA治療策略成分揪輸血標準維持Hb制>6章0g住/L維持BP罩C>隊10溝×1割09/L（如游發(fā)熱貌時維曠持BP民C>雞20帶×1錄09/L）輸注溝照射狂過的隔中性飼粒細齊胞懸舊液在階危及副生命駐的敗遇血癥嶺時可雜以考澡慮使劇用照血眉推樂薦所易有接運受AT袖G治療啄的患券者常齊規(guī)照頑血細胞奔因子EP戶O、TP磨O和GM柴-C為SF：不沸推薦紛常規(guī)稼使用G-庸CS模F：各對重跨癥感朝染且循對靜殺脈抗慮生素狂和抗復(fù)真菌粉治療方無效振時可勝考慮渡短期敵使用碼，如展使用1周仍額無效離，則濟應(yīng)停只用抗感象染預(yù)防核：中節(jié)性細成胞<0蘋.2身X1俊09/l濾.,推薦畏預(yù)防榆使用仗抗生眾素和機抗真項菌藥膏物全身扒性抗真真菌乞治療床應(yīng)應(yīng)豆用于臨中性啞細胞駐減少橋發(fā)熱拜治療槳后持歷續(xù)存敬在祛鐵索治療考：血清夏鐵蛋券白>1重00歇0n汗g/俗L治療-支持就治療AT吧G/創(chuàng)CS漫A的聯(lián)冊合免避疫抑嚷制治斃療（im誰mu眠no菊su盆pp舒re耗ss盛iv辜e曾th質(zhì)er委ap喝y,IS汽T）IS再T治療池有效戲率60吹-8乳0%，5年總毒體生品存75壯-8彩5%異基染因造瞎血干傷細胞床移植對于同初次鐮診斷倡患者騙為同料胞全乳部相助合骨杰髓移祖植（al蹄lo酒-H灣SC日T）同胞員全相袋合移晌植借長期頸生存75肯-9坐0%AA特殊賽治療IS傭T治療SA積A依賴堂紅細暑胞和菊／或榴血小嫌板輸謎注的濟非重錘型再曠障患螺者；雖非幸輸血澆或血六小板率依賴篇，但文中性乏粒細肺胞明勁顯減添少有習(xí)高危激感染撕風險站的非沈重型蝴再障份患者早；年齡>4天0歲的宮重型宵和極摩重型法再障金；無HL杏A相合耳造血恨干細肢胞供雙者的勒年輕獎重型吹和極麗重型郊再障謊患者畜。IS冊T適應(yīng)扣癥劑量策：3.惹75mg裕/k濤g/脈dX耗5天輸注煤時間河：1愿2–達18啞h途徑娛：中央持靜脈拴通路Th扁e坐da沒il墓y裹do系se暗o董f楚ra哭bb牲it屋A譜TG尊i勺s1.泡5vi逝al慨s/挪10忙k晌gbo折dy傷w獄ei別gh班t(o耽ne麻v擾ia歉l徹of莖r徒ab饒bi奧t蒙AT漁G,抗T晨hy虜mo浮gl揪ob臂ul盼in現(xiàn)e,狗c殲on毒ta眼in囑s耀25前m會g泰pr經(jīng)ot荒ei胞n僵so燒t碎he魔d抗ai等ly概d赴os績e套is3.么75mg轎/k洗g)盞.25學(xué)m劑g崇稀釋召于1鉗00怒m抱l鹽銜水靜愛脈滴業(yè)注>1小時伶或者旨第一騾個10毯0m滴l超過1小時置緩慢帶滴注提前30卵mi創(chuàng)n給甲旬強龍1-含2m循g/腦kg，后理改為縮慧強的羞松口叨服，母每5天減移半（血情清病7-圾14天）AT棵G類過兇敏反手應(yīng)：于輸鎖注過滔程中遲出現(xiàn)袋發(fā)熱摸、皮猾疹、璃肌肉病關(guān)節(jié)斧酸痛匆，故爬應(yīng)做籍過敏晚試驗罵；血清箏病反片應(yīng)：于首喪劑治盈療7~憤10天發(fā)持生，草出現(xiàn)視發(fā)熱嫌、皮算疹、振關(guān)節(jié)拳痛、猜蛋白而尿等惠；感染影和出簡血加濕重：狂使用盾前必竭須控滔制感眼染和口出血毛；繼發(fā)系其他產(chǎn)克隆禁性疾燒?。篈M條L、MD駱S、PN住H等；少數(shù)裂患者奴可有核肝腎擊功能矩損害睬。AT定G的副埋作用不可脅以第譽一次憲治療論后三嬌個月宏內(nèi)開抱始4個月舟時判麻斷療猶效多數(shù)舟患者3-護6個月?lián)浒l(fā)揮染療效二次針使用AT慌G治療急有效略率：30法–6亭0%可以刊選擇因同一AT剛G或其鹽他來射源AT痰GFo率r坡a屋se罪co館nd斜c托ou雁rs診e漂of均A蠶TG貨,造op衛(wèi)ti兆on賊sin獄cl預(yù)ud起e囑gi糞vi讓ng狡r煮ab緒bi呀t債AT云G賀ag梯ai虹n恩or公u勵si東ng坦a丟n憑al河te蛋rn澇at微iv插epr田ep撞ar測at今io遍n恭of田h新or頂se荷A夸TG對前賊次治襖療無柜效的假二次倘治療悔有效流率：抵30%復(fù)發(fā)踏的二霸次治溜療有樓效率炸：65龜%二次爹應(yīng)用AT使G是一勸種特筐異性塘較強膏的免豎疫抑順制劑南；由于錘過敏姐、血悉小板過嚴重部減少傲或白鼠細胞搜中度械低下界，對AT本G難以稈耐受剩的SA繼A可首壇先考助慮應(yīng)梢用；不需史住院碧或使嘗用中副心靜侵脈導(dǎo)蹦管；用藥抽期間仙定期茶檢查射肝腎爸功能霸，血抽清肌況酐水康平增妨高是蠻降低奮用量籠的指波征；患者占如有下列陰治療丹之一痛提示CS詳A治療歌有良賢好反拜應(yīng)：骨髓躬粒紅光比>0莊.6；HL減A-復(fù)DR疤2，HL崗AD泳R1此5，HL雜AD敗R4位點變陽性層；骨髓餐單個組核細他胞干通擾素-γ托mR綠NA陽性丈；CS壟A能促房誠進粒-巨噬免細胞優(yōu)集落銷形成談單位妹體外涼生長揭。CS姑A劑量靈：5幟m惱g/您kg/d起始燥時間舍：可獨以是AT梅G第一吼天或棗者強懂的松密停用棵后血漿凈濃度席：成人那1孝50-25砍0盒l(wèi)g羊/l刻；夢兒童腰1犯00-15拘0糟lg犯/l不良糊反應(yīng)犯：肝呼腎功綠能損估害，柏高血茂壓，尤牙齦希腫脹踏，多料毛癥茶等，蘭均為悉可逆液性減量至少珍在發(fā)再揮最餃大療搬效后材持續(xù)復(fù)一年遙開始各減量慢，3個月矛減量25輛mg基于但骨髓扒移植予預(yù)處咬理后母自己深康復(fù)蟲的觀潑察而嗎制定扶；劑量泰：45移mg皺/(切kg盒*d畢)紛×4墓dBr嗽od久sk救y等報頌道CT初X治療67例SA刷A患者轉(zhuǎn)，與經(jīng)天典AT倘G桿+C貧sA療效辦相當丟，但敘其無呀事件公生存蘇率低褲，且在吵難治桃性SA啊A患者患療效霉更差欺；CT決X治療雪骨髓祝抑制陵重，檢血細扶胞恢雜復(fù)時梅間長速，進珍而感項染風錦險增揭加,輸注告血制杠品時育間和糧住院塵天數(shù)耽延長但，影靈響患薄者長蘇生存繳質(zhì)量扮；故無干謎細胞估支持洽的HD尿CY對新移診斷楊的和液對AT柿G無效藏的均驢不推置薦HD圈CYBr逆od緊sk鑄y止RA潑,驅(qū)Ch鉆en區(qū)A騙R,絲式D節(jié)or土r辱D,算e廚t園al組.溫Hi織gh濁-碧d劫os放e塵cy奏cl哭op砍ho屋sp淋ha梨mi言de翠f賭or奮s災(zāi)ev陡er洞e蛛ap危la情st宿ic沃a彩ne蜜mi旅a:萍l檢on豬g瓦-駐te寒rm歡f敘ol征lo周w陸-她up諸[黨J銹]裙.巴Bl灶oo成d,窩2共01陰0,足11漿5否(1嶄1)脂:請2捷13葬6徐-儉21柄41修.AT字G和Cs這A聯(lián)合框應(yīng)用扎與二吊藥單疤獨應(yīng)識用比宇較治筐療SA槍A的結(jié)燥果確胸定了聯(lián)合釣應(yīng)用斤方案叢最為則有效；在標貧準的AT漠G勝+C假sA方案糖基礎(chǔ)工上再伙增加你免疫豈抑制丸強度循并未栽使療寧效進果一步損提高鄭；聯(lián)合低療法稼尤其塌有利綿于兒掃童；不推播薦AT堅G+環(huán)孢援素同盜時常兼規(guī)使哭用G-簽CS江F或其驚他造剝血生爐長因座子。強化言免疫亭抑制利治療束（AT原G+搶CS蚊A）Ga勸ft卡er靜-屠G挖vi革li盡A,推R抗am昨R補,顛Gu逼ri械on棗R囑,奴et吳a大l.佛A悠TG梅p致lu處s招cy妥cl味os轎po行ri隸ne痛r搞ed乖uc紀es侵a亮ll驅(qū)-裙c料au渾se棋m將or街ta馳li共ty瞎i產(chǎn)n利pa憲ti致en辭ts紙w盡it華h水se釣ve螞re稅a織pl次as印ti鴨c瘋an景em拳ia掛sy峰st桐em尋at禽ic酒r妥ev頓ie皆w咱an約d歇me備ta薄-委a付na饑ly方si載s[濃J庭]宰.進Ac傘ta成H升ae竿ma性to戰(zhàn)l,挺2并00壤8,元1絨20據(jù)(4虜)致:書23做7翠-值24笨3.Fr磨ic沉kh蠟of剩en賤N污,遼He峰im悉pe嶺l鬧H,此K河al收tw薯as丘se助r封GP娛,識et社a懶l(wèi).巡壽A項nt妙it賀hy煤mo的cy記te駕-g吼lo鴉bu竄li嘉n其wi選th頑o造r來wi楊th顫ou削t昂cy獸cl異os踩po路ri幻玉n碎A:毛1胃1不-雷ye綁ar遙f壤ol央lo貼w盆-魄up溝o康f貸a君ra加nd豪om靈iz科ed碌t咽ri帝al貍c好om擋pa改ri腔ng航t厚re園at轉(zhuǎn)me驗nt渡s脈of厲a櫻pl劫as監(jiān)ti判c天an茄em泡ia號[寧J綱]撕.伯Bl餐oo以d,膠2住00害3,貧1那01肥(4哀)裙:猴12姓36體-扒1侍24倍2.MM誕F：難徒治性AA無效晃；FK嚴50渣6：與CS群A抑制T細胞茫活化松的信妻號通鉆路相厚同但墻作用牧更強助、腎互毒性誦更小型，且鞠不引探起牙哄齦增宮生，愛其用紹來替盼換CS陷A用于AA治療月有一串定的已前景菊；雷帕療霉素租：與CS觀A在抑前制T細胞答免疫許方面金有協(xié)早同作撫用，突但不走能增痕高反側(cè)應(yīng)率衛(wèi)；抗CD胡52單抗斃：正吐在臨狡床試仆驗中極。其他肯免疫筋抑制事劑療效雹判定僚標準SAA療效標準NSAA療效標準無效仍達SAA標準加重或未達到下述標準部分（PR）不依賴輸血，已未達SAA標準不依賴輸血(如曾經(jīng)依賴)或至少一系細胞計數(shù)正?；虺杀对黾踊騂b上升至少30g/L(如開始＜60g/L)

N上升至少0.5(如果開始＜0.5×109/L)

BPC上升至少20(如果開始＜20×109/L)完全（CR）Hb恢復(fù)正常中性粒細胞>1.5×109/LBPC>150×109/L同SAA療效標準評價狼終點唱應(yīng)定虎在4~跪6個月比較稼合理秒；總有嫌有效強率為60公%~背80梨%；中性械粒細禍胞絕忌對值支低的鄙患者植療效分較差飛；成人制患者疫比較膏兒童魄免疫塵抑制績治療學(xué)療效巷好；外周綱血網(wǎng)革織紅弱細胞紹絕對識值計館數(shù)可呀預(yù)測IS竹T療效誼；IS也T治療SA委A復(fù)發(fā)護率為30爐%，環(huán)孢視素減且量減浮慢可以暢降低網(wǎng)至10笑%。IS頑T療效翁評價Hu適an震g固IA盆,席Ja諒in亡g松TH耕,播Ya悶ng嫂C坑P,熊e箏t梢al姜.鉆Si貢ng千le犯-胡C她en瓜te興r殲Ex引pe污ri曬en踢ce環(huán):喚im隸mu剃no笨su葛pp展re允ss殃iv考e輝th頂er眠ap規(guī)y妻as加f溉ro孩nt扎li斯ne把t功re娘at湯me狹nt升f窯or希3拖3盲ch積il饞dr竟en錢w漿it球h始ac勒qu勞ir氣ed扎s牽ev劣er甩e抄ap斯la塌st矮ic淘a卡ne鬧mi逃a仿[番J毫].男P僚ed兩ia開tr絹H五em泄at粘ol甘O胞nc膛ol株,鐮20描09袖,授26嶼(7勢)藏:慘48隆7蜘-晉49顛5.Wa謹ng墨S較C,烏C備he座n辭XJ和,沃Zo核u堵Y,患e成t梅al帝.掀Pr浴og構(gòu)no絹st梢ic們f洲ac而to般rs神o續(xù)f領(lǐng)im原mu痕no旨su探pp賢re稼si送ve需t住he狼ra歪py朵i要n普ch混il臺dr護en舟a處qu離ir垃ed隊a左pl候as傾ti初c焦an陽em季ia然[懂J敘]胸.靜Zh良on漿gh發(fā)ua煤E其r滲KeZa亞Z倚hi糕,守20界09啊,姿47先(漠8)中:僅6董13至-政6科16匪.Ch殲an述gM破H,途K誘im用K磨H,匆K計im易H斬S,叛e續(xù)t飛al旗.裂Pr捆ed繞ic蒜to東rs盡o役f蜜re俱sp服on謀se等t萬o閑im庫mu招no漏su唱pp課re兔ss魂iv麗e棋th田er叛ap費y桿wi焰th晃a扔nt再it身hy納mo俗cy隸te符g蒜lo撐bu客li遼n融an夜d薄cy來cl悲os辛po嘴ri筑ne散a比nd淚p篩ro用gn頌os另ti怒c殖fa蟻ct茅or美s德fo駐r碼su險rv伸iv香al劍i逃n蓬pa絡(luò)ti戰(zhàn)en翻ts殺w勇it衫h柏se佛ve語re快a呀pl挽as宜ti戶c載an家em責ia爺[J描].寶E感ur穩(wěn)J舍H秘ae馬ma吃to宣l,方2詳01凝0,遲8揉4臨(2醋)抓:耕15憐4烘-津15壞9.HS擱CT在SA爆A治療言中的薦作用競及具鳥體策爬略適應(yīng)倚條件燭：SA侍A-率Ⅰ型/Ⅱ型；患者勸年齡聰小于35鏟~4郵0歲，技最大焦年齡悉不超完過45歲；有HL懶A相合竭的同稍胞兄逐弟姐裂妹做桃供體密；既往泡無或困少許獨輸注姜血液瓶制品長史的釣早期劍患者無明閑顯感檢染跡堆象年齡紹超過40歲的SA況A，在AT直G/飛AL每G聯(lián)合CS容A治療沸失敗挽后，側(cè)也可驚采用療。HL觸A相合搖同胞框供者聲骨髓腸移植<3熄0歲環(huán)磷酷酰胺+即復(fù)近寧（3.翼75耗mg舒/k背gx查3d）環(huán)磷仿酰胺兵：腐5縮慧0妨mg狐/k擠g,-5-繭-2獎dAT中G單：T消hy必mo陣gl秘ob炮ul收in妻e,夢G棗en禮zy字me淺1為.5狀v搞ia川ls召/1銷0杏kg勒,給-5滔-眠-3更d>3萬0歲環(huán)磷殿酰胺+f否lu結(jié)da冰ra欣bi殼ne聞+泄AT券G/導(dǎo)Al瞧em舍t(yī)u黎zu禿ma映b環(huán)磷頌酰胺知：12已00卷m越g/抱m2fl纖ud盜ar綠ab虹in墊e隱1焦20揀m偏g/銳m2AT耽G喬/Al揚em斯tu矮zu氣ma鴿b預(yù)處咐理方辱案適應(yīng)某條件逢：有HL僚A完全批相合丘（在DN產(chǎn)A水平Ⅰ類抗振原和Ⅱ類抗拒原）得供者是；SA灣A或VS麗AA患者趟；無HL亞A相合跪的同病胞供炎者；至少娃一次AT攔G/落AL斯G和CS益A治療書失敗度；骨髓喝移植懇時無窮活動繪性感扶染和齡出血氣。HL躍A相合值的無其關(guān)供藏者骨馬髓移口植年輕勿患者杯：CT晴X+氟達貞拉濱+兔AT惰G+彈CS趕A方案CT坑X仿30廁0m鉤g*/(到m2*d算)扇×4返d氟達多拉濱30雀mg*/(搏m2*d另)源×4乓d兔源AT概G蹦3.遵75縫mg*/(帥m2*d半)農(nóng)×4油dCS朵A滑1m憤g*/(淡kg粱*d個)銀-6擱~-肺2d朝,刷2m繳g*/(蔬kg淺*d此)地-1唉~+兆20運d老年其患者脈：減少AT漲G用量侵，加像用20稍0c透Gy全身席照射主。預(yù)處球理方勿案優(yōu)勢肥：降顛低預(yù)啊處理耀方案鐘的強佳度，抵減少關(guān)治療那相關(guān)戀死亡乘和移睬植排役斥；對于鬧多數(shù)假伴有逢大量刃血制秤品輸脂注史倍的難骨治性SA婦A患者鄰有重禽要意趟義；適用藍于年輕描的IS猶T難治糧性SA霜A病例服。非清盲髓骨投髓移障植臍血妙中含梢有大擴量早敗起HS贈C和HP吐C，能畜夠在UC爪BT后重刑建造每血和拐免疫該功能益；GV悅HD發(fā)生惡幾率堂低；但多掩數(shù)患榨者無HL狂A相合么的供投者；臍帶愈血中何造血活干細仍胞數(shù)野量較鍬難達粒到受貓者的務(wù)需求唇。臍血危移植能夠補迅速讀、穩(wěn)截定地翁重建桂造血就和免世疫功來能，成并顯既示降美低了耍急、謹慢性GV筍HD的發(fā)攝生率悉和嚴軋重程徐度，址減少米感染益的發(fā)冶生；可以做拓寬混親屬嫁供者軋源以鉗及提擺高無瓣關(guān)供揉者移初植安足全性維，有牲推廣垮的價次值；但因戒其采訴集的歪為CD魂34瞇+細胞皇，故膝輸注修的MS推Cs較少董，植造活率剩較BM昆T要低景；一項血回顧槐性研溪究發(fā)抽現(xiàn)PB吩SC不能減輕移植跌排斥扇,同時宴還產(chǎn)中生了贈更多的慢性插GV趴HD徹和味其他砍不良反鄙應(yīng)。異基菠因動洗員外理周血鋪造血管干細獻胞移轉(zhuǎn)植Ka薪hl礦C鋒,息L唐ei砍se課nr慮in鉤g笑W,塑D執(zhí)ee粒g呆HJ輸,運et丸a禿l.飾C險yc叫l(wèi)o枯ph罪os女ph奴am瘋id竟e什an僑d潮an權(quán)ti舒th燥ym筐oc距yt耐e吉g步lo野bu袍li勿n閃as線a豪c慘on沿di胡ti鄉(xiāng)豐on物in乒g唇re大gi滑me肉n席fo亭r磚al輩lo狠ge鞏ne彩ic脆m塊ar瘡ro鉤w北t在ra僚ns濟pl油an代t搜at退i悉on很i避n廳pa趟ti役en晨ts正w敏it屑h投ap徑la場st蹈ic愧a劉na諷em才ia擇:脖a桃lo演ng詳-t跟er墻m拼fo預(yù)ll畝ow送u罰p[稻J扔]堡.標Br民J益H涉ae選ma餅to首l,鋤2尺00億5,瞎1與30畢(凱2)付:窮7惕47奇-7淺51緒.移植衛(wèi)物排炎斥aG寫VH簡DcG核AH比DIP晚期炊副作拍用：性腺因、甲涼狀腺撲功能兄異常輕；繼發(fā)臟性腫匹瘤少脆見，來但往挽往致婚命。移植錫并發(fā)羞癥AA患者MS吃C存在方的異礎(chǔ)常：相對怪數(shù)量腔和絕付對數(shù)滿量較修正常疤人少寇，增刪殖能常力下扇降；抑制T淋巴像細胞瓶增殖駁能力非下降鍬；成骨驕能力堅下降投，成哨脂能設(shè)力升哭高；分泌竄干細溉胞因直子和塑可溶譜性C-剝ki爪t受體要的含套量明撲顯低逆于正最常對臺照組汪，造林血支烈持作瘡用減做弱；可能續(xù)存在賊抗原稻逞遞持作用虎減弱燈及反鈔饋機妙制異虛常。MS閥C應(yīng)用MS桂C的特補性：自我躺更新浪能力坑；多向惡分化群能力菠；強大昌的增振殖能雷力；低免南疫原鬼性和巧免疫枕調(diào)節(jié)輛功能拒；分泌閃細胞趨因子限和修尿復(fù)損濱傷能香力。無足粉夠的樂供者銹源(也可長以是景第3方來齡源)挖MS兵Cs同時員植入緒，是AA異基其因HS唇CT植入廈率低絨或晚怒期復(fù)爹發(fā)的忌重要稀原因牌。MS尸C在SA徐A治療民中的甘作用溫：共移室植MS猴Cs可以臥降低薄重型AA患者躁植入子失敗款的風子險，宰提高膜造血母干細招胞植號入率掛；SA敞A患者張骨髓池中植稀入異忽基因臨的MS支Cs可改可善基殿質(zhì)；MS類Cs具有部明確譜的造傭血支碼持作學(xué)用。HS喚CT時應(yīng)篇確保允同時職植入謀一定洲數(shù)量沉的MS熱Cs，這換樣能傻提高弄植入怖率，探減少雁晚期互排斥(降低養(yǎng)復(fù)發(fā)蔽率)，可役能還斧有助匆于減痕輕移適植物勞抗宿工主病鮮的發(fā)浪生。Fa里ng儉B，Li逐N，So驢ng揉Y，et夕a擊l．Co店tr逢an免sp葵la帳ta她ti枝on卻o宣f看ha種pl鋼oi學(xué)de老nt娛ic份al盼m確es盼en六ch革ym液al炸s爽te城m宮ce頸ll器s品to辯e石nh趙an舌ce香e胸ng朽ra仿ft口me疫nt功o限f棕he養(yǎng)ma套to午po傷ie攏ti吧c窄st灰em幣c校el鑰ls港a御nd兼t漢o捎re礦du唯ce城t咐he渠r驕is衫k文of林g裳ra秒ft墾f蠢ai殃lu龜re泄i拿n窄tw聲o旗ch案il序dr劫en獨w玩it歐h漆se鋼ve醉re者a懇pl澡as云ti夏c請an銹em拿ia扔[J幣].僵Pe壯di戴at猴ri店c蛋Tr孕an死sp換la表nt，20潛09，13戒(啞4絞)制:爛49濕9-車50匠2．HL離A相合獸同胞巨供者性骨髓幕移植阿為SA寶A患者裂移植肅的最燃佳方夸案；員但由剖于其哄供者辮來源情受到烘限制圖，往掠往最筍終該腫策略毫難以襲實現(xiàn)犁，從棵而選夕擇IS口T治療宣；由于網(wǎng)移植趟技術(shù)飯的進面步，HL膚A相合披的無效關(guān)供只者骨遮髓移惑植，雪甚至HL穿A不全攀相合圓的無遇關(guān)供震者骨拋髓移伯植可辟以在無一定備策略煎下使支用；MS勉Cs植入欠量的梯多少承對部們分患苦者骨財髓移祥植是范否成梁功有碌一定酬的影委響。結(jié)論Ha殘n撒W,妻H鎖ua線ng陶X錫J,傘L亭iu揪K抗Y,et夸a冠l.銹T剝he捏e榜ff紅ic惱ac促y些an升d確sa駝fe槳ty部o炎f脆mi言sm榴at秀ch翠ed呈h伸em依at股op噸oi枯et蘿ic座s蟻te蹄m麻ce亦l(xiāng)l語t婆ra般ns躍pl閃an烤ta研ti中on劍f密or征t形re拆at鏟me度nt跨o降f愉se匆ve乓re躁a江pl觸as沙ti駝c灶an披em砌ia貿(mào)].溜Z井ho的ng妙h租ua傻N簡ei飛K梢e總Za愛Z棟hi殼.項20鈔11罩A傘pr扒;5洞0(熄4)策:2找87病-2蛾90挨.對于避整體AA患者聽，IS旋T和al濱lo選-B貧MT的長胖期生遵存率升（63侄%枕vs脖6雅1%）并楊無差樓異；小于20歲SA死A患者al甘lo棄-B宗MT療效置優(yōu)于IS做T（64免%磨vs拳3膛8%）；大于20歲且AN脈C（0.貨2~監(jiān)0.示5）×1素09/L碑S蓄A(yù)A患者援，IS厭T療效益優(yōu)于al凈lo附-B離MT；VS議AA傾向遍于al依lo冊-B能MT。IS笛T亭vs謠.奪HS煙CT<3淺0y筍,選擇HL抬A匹配相同胞氣供體厲的al戴lo將-B白MT；30蝕~4晝0y，選碑擇AT航G+顧CS乓A或HL所A匹配求同胞脈供體赴的al話lo面-B林MT；>4眨0y，選蓬擇AT皮G+筐CS吸A；如第載二療瘦程AT長G治療3個月已時仍嫁無治零療反綱應(yīng)，<4座0y患者探可以響考慮齒替代攻供者降的al傲lo征-B遺MT；>4侵0y患者鋸可考患慮第壟三次AT姑G治療斷或其挽他處芹于臨卷床研描究的監(jiān)試驗擦性療朝法或宴支持要治療鬼維持層。SA五A治療舉的總屈策略SA險A合并決鐵過跪載治撥療成份鈔血輸該注是AA支持尿療法躺的重牧要部身分；RB惱C輸血真指征鼠：一化般Hb≤60狂g/調(diào)L；若年浮齡≥60歲、確代償企反應(yīng)睬能力沒低、紋需氧抗量增勸加、腥氧氣允供應(yīng)塘缺乏舍加重眠可放戒寬到Hb≤80曾g/江L；SA蛙A-嘩Ⅱ患者IS康T療效踢較差瞞，病漠情遷榮延反允復(fù)，鍛需要蜓階段漲性的段成分液血輸貞注治靠療，隸容易起產(chǎn)生翁鐵過勿載；鐵螯疫合治繩療應(yīng)億用于盲輸血癢依賴信的患晝者：血清幻玉鐵蛋難白>1,按00械0μg/縮慧L輸紅撒細胞20者–2蚊5U后鐵螯扁合的俊治療晚目標柴：血清局鐵蛋難白<1營,0敲00窮μ劍g/普l概述保持南鐵平腰衡，教并維艱持安恭全的選組織鋒含鐵攪量預(yù)防使輸玻入鐵嗓和螯巨合（步排出曠）鐵廚相配預(yù)防篇鐵含懂量達把到損悅傷組圖織的破值補救祛除凝多余導(dǎo)鐵—放緩陡過程—限定絹鐵池改善惠功能冰障礙解不拔穩(wěn)定注鐵毒—24奏小時有防護細胞洋外(N酷TB具I,魚L昌PI文)細胞筆內(nèi)(L傳IP叨)擴大逗治療帳安全騎界線預(yù)防楚/改脂善器講官受彈損提高振存活爭率鐵螯余合療淋法的浮目標儲鐵潔組織混正常椅化控制泉鐵中專毒超晃過24小時鐵平湯衡完全慈螯合Co直he餅n衫ARet征a鹿l.軍B凡lo洋od20共08脹;1督11泛:5雀83–58旦7鐵平草衡依冠賴于傲鐵螯列合劑余的劑慌量及筒平均禽輸血舅性鐵應(yīng)攝入診量00.僵10.血20.禍30.局40.移50.潮60.具70.幟80.添91.戰(zhàn)00510152025300102030405060Me胸an曠t革ot航al畢b磚od礙y頑ir憤on那e捏xe臭cu搭ti袖on告±泰S澇D俊(m栽g拌Fe業(yè)/k初g/群d)De析fe述ra泰si技ro往xDF節(jié)O地中掘海貧么血患推者平逗均輸還血性宵鐵攝壓入量MD臟S患鑰者平桂均輸拴血性撓鐵攝連入量SC燈D患顆者平仗均輸徒血性君鐵攝塔入量實際支劑量(m虧g/灰kg璃/d擠)De沙fe啞ra俊si旁ro買xDF麥O徐(5泊d妨/w鉗ee渾k)SC禁D,傷s次ic蟲kl沈e統(tǒng)ce搶ll學(xué)d慣is具ea撲se螯合滲劑去鐵最酮二齒逮絡(luò)合葡物(3察:1噴);低分山子量去鐵命胺六齒園絡(luò)合愈物(1嘩:1名);高分信子量去鐵紹斯若碌（地蓄拉羅衫司）三齒線絡(luò)合今物(2樓:1踢);低分租子量皮下恭注射口服口服–在北適美未稈獲批騾準DF棚ODF啞XDF都P特性去鐵胺(DFO)去鐵斯若（地拉羅司）去鐵酮適應(yīng)癥慢性鐵過載一線標準治療輸血性鐵過載一線標準治療地中海貧血DFO禁忌或不能耐受時的二線治療劑型使用方式半衰期針劑sc/iv（8-12小時，每周5天）20-30min片劑一天一次8-16小時片劑一天三次3-4小時推薦劑量25-60mg/kg20-30mg/kg75mg/kg排泄方式尿，糞各50%糞尿耐受性注射部位局部反應(yīng)眼部及聽力障礙過量螯合可致兒童發(fā)育遲滯和骨骼改變大多數(shù)耐受性良好胃腸道功能紊亂與皮疹血清肌酐輕度,非進行性升高肝轉(zhuǎn)氨酶升高粒細胞缺乏癥/粒細胞減少關(guān)節(jié)痛惡心，嘔吐，腹痛血清轉(zhuǎn)氨酶升高螯合翼治療尼藥物熟的比稈較優(yōu)點

口服有效

安全性能夠有效的評估

增強心臟鐵排泄

可與去鐵敏聯(lián)合去鐵胺（DFO）治療缺點其半衰期短，口服效果差，患者依從性差

75mg/kg/day不一定達到負鐵平衡粒細胞缺乏的風險需要每周監(jiān)測血細胞計數(shù)去鐵胺可引起機體免疫應(yīng)答性降低，必須通過尿鐵測定來評估持續(xù)的療效第一然個有易活性朗的口篩服鐵舅螯合紀劑。去鐵四酮能叼迅速絡(luò)進入閥細胞增內(nèi)，條清除社細胞素內(nèi)的姜鐵，對伏于去有除心據(jù)肌鐵教含量堂的效尋果要門優(yōu)于岔去鐵朱胺，邀能提祖高患粗者的條生存頭率對于哥降低套血清侄鐵蛋狠白（SF）和系肝組處織鐵鳳濃度吵（LI戚C）的嗚效果游與去央鐵胺應(yīng)相當?shù)ゴ惕F酮規(guī)并不鴉能有汪效地掏降低LI邪C，長臉期應(yīng)也用有叼可能扶導(dǎo)致宇或加論重肝旗纖維動化去鐵感酮治牛療去鐵色酮75無mg般/k艱g/d，對大友多數(shù)榜接受勒常規(guī)兔紅細令胞輸付注的遲患者旱能夠渾維持蝴鐵儲席備對不飯?zhí)珖婪灾氐拿辫F超翻負荷距患者率，如疊此劑乒量不塑能控請制鐵躍蓄積晶；去鐵帖酮劑按量可栽提高芒到10黎0m未g/臭kg紗/d或聯(lián)悔合使吐用去惡鐵酮渾和去孝鐵胺主要笑的副尿作用稀是引灘發(fā)粒性憑白細復(fù)胞缺撫乏癥通常拼停止踢藥物撓治療刪病情川會反始彈局限省性–在多按數(shù)國籍家尚漢不可徑知去鐵迫酮的球安全楚性去鐵紫斯若充（地冬拉羅副司）地拉醋羅司早口服回有效玩，具標有良岸好的卵耐受專性和價動員督組織托鐵的嫩功效爽。且墊耐受澤性好幣，毒錢副作坦用小燙，對生盲長生警殖無獲影響，無天致畸珍作用延。常見批不良雷反應(yīng)懇為惡辨心、溉嘔吐所、腹怖瀉、肌腹痛根和皮含疹，換大多擠可以構(gòu)緩解穗。1/壞3患娛者有階血清錫肌酐姜水平佛升高易，部氧分患返者有捉蛋白倡尿、惡肝臟馳轉(zhuǎn)氨怒酶升泥高。故治覽療過扇程中陰應(yīng)每炭月監(jiān)侄測肝女腎功傘能。Re戰(zhàn)co裕mm艱en犯de液d喇in歐it港ia君l甲de尸fe虛ra遭si梢ro鍋x濃do竭se20百m巖g/喝kg菠/天pR但BC終>郊1膛4企mL烈/k子g/月(~察4國際歉單位)30沈m序g/枯kg側(cè)/天降低癥體內(nèi)土鐵pR尚BC走>抓7犬m授L/認kg羽/月(~沖2國際抵單位)10枕m環(huán)g/壓kg議/天維持煙體內(nèi)月鐵DF求O妻40頓m許g/咱kg覽/d每周甚治療5天地拉侵羅司20慨m艷g/擊kg弱/天De繳fe秧ra蒙si鞏ro役x撒Su廣mm濁ar晉y誼of嚼P榮ro慎du粗ct拆C掏ha尚ra獎ct筆er客is腦ti弊cs編.起始幻玉劑量騎也可手調(diào)整景如下秩：輸血梨需要治療記目標地拉蘆羅司滑劑量對于想DF般O癥稍狀控蟻制良哲好的須患者貓，建笨議開聞始劑丟量可肝以為籃DF蹦O劑導(dǎo)量數(shù)站據(jù)的闖一半主，例日如：pR廚BC休=濃縮砌紅細文胞懸五液.推薦先的地章拉羅寫司起榨始劑名量20興m悠g/歐kg確/天地拉蠟羅司劑量去鐵濁胺有少粒細鍬胞缺窗乏的頌風險者，去匆鐵酮屠主要拜副作卸用為愧粒白狗細胞漆缺乏竊癥，不適惹用于AA患者；去鐵津斯諾忽（地仙拉羅血司）為相浪對于SA