藥物流行病學藥物經(jīng)濟學課件

藥物經(jīng)濟學pharmacoeconomics.PE藥物經(jīng)濟學pharmacoeconomics.PE隨著人類社會衛(wèi)生保健的需求日益增加，藥物治療費用的迅速增長已經(jīng)成為防礙各國醫(yī)療事業(yè)的沉重負擔。因此，藥物的選用原則上，除高效和安全上，藥物治療的費用問題（經(jīng)濟因素）作為指導臨床治療決策和合理用藥的一個方面，近年倍受關(guān)注。藥物經(jīng)濟學是以衛(wèi)生經(jīng)濟學為基礎(chǔ)而發(fā)展建立的一門新型邊緣學科，它是一門將經(jīng)濟學原理和方法應用于評價臨床藥物治療過程，并以此指導臨床醫(yī)生制定出合理的效果處方為主要宗旨的應用科學?？梢?，PE研究可為臨床合理用藥、藥品資源的優(yōu)化配置、新藥的研制與開發(fā)、臨床藥學服務、藥政管理和醫(yī)療保險等提供決策依據(jù)。使藥物治療達到最好的價值效應（mostcost-effective）。9/25/20232隨著人類社會衛(wèi)生保健的需求日益增加，藥物治療費用的迅速增長已（一）藥物經(jīng)濟學的概念1．PE概念PE是研究上市藥品與診療工程結(jié)合后所出現(xiàn)的一些經(jīng)濟學現(xiàn)象的一門新興學科，歸屬于藥物流行病學范疇。2．PE研究的范疇PE最早是以疾病的費用、疾病治療的費用一效果分析和費用一效益分析等評價方式初創(chuàng)于70年代前后?！八幬锝?jīng)濟學”以一詞作專業(yè)術(shù)語見于80年代初。經(jīng)過多年的學科建設(shè)，PE已初步形成一套基本理論與分析方法，并發(fā)展成為一門新興的藥學分科。它涉及的方面有：9/25/20233（一）藥物經(jīng)濟學的概念8/3/20233（1）藥物療法的經(jīng)濟學評價；（2）新藥的定價；（3）藥物利用述評；（4）藥物處方的管理；（5）藥品方針政策和賠償問題；（6）藥品和疾病的經(jīng)濟學評價；（7）藥品和疾病的生活質(zhì)量的評價；（8）藥品經(jīng)濟學評價和研究方法；（9）醫(yī)療標準的評定方法；（10）藥品評價方法；（11）新藥的藥品經(jīng)濟學評價。9/25/20234（1）藥物療法的經(jīng)濟學評價；8/3/20234PE研究步驟PE研究大多以“人群”為研究對象。因此PE評價在理論上應在隨機分組的、安慰劑對照的大樣本人群體中進行，但此設(shè)計要求在一些實際研究中（如藥物治療的費用效果比較）可能行不通。PE分析的基本方法：PE的主要分析方法都要建立在費用分析的基礎(chǔ)上，因此，常用PE分析方法均以貨幣金額（錢數(shù)）作為費用指標。根據(jù)不同分析方法所測得量的結(jié)果不同，主要分析方示可區(qū)分為：費用一效果分析、費用一效益分析、費用一效用分析和最低費用分析等。9/25/20235PE研究步驟PE研究大多以“人群”為研究對象。因此PE評價在藥物經(jīng)濟學的主要任務：鑒別、測量和對比不同藥物治療方案以及藥物治療方案與其它方案以及不同醫(yī)療或社會服務項目所產(chǎn)生的經(jīng)濟效果的相對比值，為臨床合理用藥和防治措施科學化提供依據(jù)。藥品費用及其影響因素：廣義的藥品費用是指提供人們預防保健和防治疾病所需藥物資源的總費用，是每個病人所需費用之和。狹義的藥品費用是指藥物價格（批發(fā)價）加批零差率后形成的藥品零售價格。（病人購買藥品所需的費用）9/25/20236藥物經(jīng)濟學的主要任務：8/3/20236藥品價格組成及影響因素：組成：成本、稅金、利率影響因素：藥品價格政策市場供求關(guān)系原材料、糧食等的價格新藥開發(fā)利用

導致藥費上漲的因素人口數(shù)量和結(jié)構(gòu)改變醫(yī)療保健需求量增加藥物治療方案的選擇不合理用藥藥物不良反應9/25/20237藥品價格組成及影響因素：8/3/20237藥物經(jīng)濟學研究的目的從全社會角度、運用藥物經(jīng)濟學的基本理論和方法、利用藥物流行病學的‘人群’概念，通過對成本和相應效益兩方面進行鑒別、測量和比較，決定出最佳的醫(yī)療服務方案，以最大限度地合理利用現(xiàn)有藥物資源。9/25/20238藥物經(jīng)濟學研究的目的8/3/20238藥物經(jīng)濟學分析的基本技術(shù)分析類型：費用(成本）-效果分析費用（成本）-效用分析費用成本）-效益分析最低限度費用分析

9/25/20239藥物經(jīng)濟學分析的基本技術(shù)8/3/202391．費用分析（CA）只評估投入或費用（成本）、不涉及產(chǎn)出或結(jié)果，如疾病的費用分析、藥物的費用分析和藥物不良反應的費用分析等，故CA無明顯治療學義，只能為費用控制和資源優(yōu)化配置提供參考依據(jù)。9/25/2023101．費用分析（CA）只評估投入或費用（成本）、不涉及產(chǎn)出或結(jié)2．費用-效益分析費用效益分析（CBA）是一種費用和結(jié)果均以貨幣單位進行測量與評估，并據(jù)此計算和比較錢數(shù)得失凈值或費用與效益比值的經(jīng)注學分析方法。其中，費用包括藥物治療的直接費用（如就診費、檢查費、藥費和病床費）和因病所派生的間接費用（如陪護費等）；效益是用貨幣金額表示某一方案初稿后所產(chǎn)生的最大愿望或預期結(jié)果的價值（如藥物使病人早日康復后所節(jié)省的費用和因恢復工作所創(chuàng)造的財富等)，即效益以錢數(shù)來衡量藥物治療的結(jié)果。可見，CBA可以比較費用和效益的相對高低（兩者之差或比率），藥物治療是否有價值取決于所生效益是否超過所耗費用，當效益大于費用時則可認為該方案可行。因此，CBA的優(yōu)點一在于它可對不同治療方案間的效益和費用時則可認為該方案可行。因此，CBA的優(yōu)點在于它可對不同治療方案間的效益和費用的此對值進行直接比較，為在這種或多種方案要選擇最佳者提供科學依據(jù)。9/25/2023112．費用-效益分析費用效益分析（CBA）是一種費用和結(jié)果均以3、成本-效果分析(cost-effectivenessanalysis,CEA)是藥物經(jīng)濟學結(jié)合成本與效果最常用的分析方法，其特點是成本用貨幣單位，而效果用臨床醫(yī)學或生物學單位。CEA是應用成本與效果的比值以表示每獲得一份效果所需要的凈成本。顯然，這個比值越小越好。在一系列同類效果的藥物治療方案比較中，當其最終效果相同或相近時，選擇一個成本效果比值最小的藥物治療方案看來是合理的。9/25/2023123、成本-效果分析(cost-effectiveness是一種結(jié)果以某一特定的臨床治療目的（如癥狀緩解、疾病治愈或延長生命的時間等）為衡量指標，并據(jù)此計算和比較其費用與效果比率或每單位所需費用的經(jīng)濟學分析方法，其目的在于選擇達到某一治療效果時所需費用的低的治療方案。如有人比較評價了高血壓病人每延長1年生命選用不同降壓藥時，所需費用的相對大小依序為：普萘洛樂10900美元，氫氯噻嗪16400美元，硝苯地平31600美元，派唑嗪61900美元，卡托普利72100美元。據(jù)此可見普洛爾的費用效果最好。9/25/202313是一種結(jié)果以某一特定的臨床治療目的（如癥狀緩解、疾病治愈或延成本-效果分析：目的：通過分析尋找達到某一治療效果時費用最低的治療方案。特點：治療效果不用貨幣來表示，而采用臨床指標。費用-效果分析注重防治措施的社會效果，最佳費用-效果方案并不意味著是費用最低的方案。9/25/202314成本-效果分析：8/3/202314額外費用與額外效果比值法：在確立費用-效果比值的基礎(chǔ)上，如果給予一額外的費用，觀察是否會產(chǎn)生額外的效果。在對A和B兩種方案進行比較時，可能存在兩種情況：1）A花費比B少，但所取得的效果也較少。2）A花費比B大，但所取得的效果也較多。在這種情況下，若兩種均可接受，往往結(jié)合額外費用與額外效果比值，對方案進行優(yōu)選，一般額外費用與額外效果比值越低，則表明產(chǎn)生一份額外效果所需要的追加費用較低，該方案實際意義越大。9/25/202315額外費用與額外效果比值法：8/3/202315表1兩種不同的治療方案的成本與效果方案A成本方案A效果高于B方案低于B方案高于B方案X1X2低于B方案X3X4對表中的X2和X3的情況，決策者很容易分別判別是選擇B方案和A方案；對于X1和X4則需要另行考慮，最簡單的就是計算并比較其成本效果比。如單位成本的效果越大方案越好或單位效果的成本越小方案越好。9/25/202316表1兩種不同的治療方案的成本與效果方案A成本方案A效果高于B3種治療急性單核細胞白血病化療方案的成本－效果分析83例均為1993年～2000年經(jīng)臨床骨髓細胞學確診為急性單核細胞白血病的住院患者，其中男性43例，女性40例，年齡15a～73a。隨機分為3組：HAE方案組30例；DAE方案組30例；MAE方案組23例三尖杉酯堿（HHT）3mg/d，共7d；阿糖胞苷（Ara－c）200mg/d，共7d；足葉乙苷（VP－16）100mg/d，共5d。

DAE方案組：柔紅霉素（DNR）40mg/d，共3d；Ara－c200mg/d，共7d；威猛26（VM－26）100mg/d，共5d。

MAE方案組：米托蒽醌（MIT）10mg/d，共3d；Ara－c200mg/d，共7d；VM－26100mg/d，共5d。上述藥物除DNR靜脈注射外，其余藥物分別加入5％葡萄糖注射液250ml中靜脈滴注。各組病例完成2個療程后，判斷其療效。

9/25/2023173種治療急性單核細胞白血病化療方案的成本－效果分析83例均21成本確定

成本是指所關(guān)注的某一特定方案或藥物治療所消耗的資源價值，用貨幣單位表示。本文為使分析結(jié)果具有一定的參考價值，所有費用均按2000年5月價格計算。同時，去除各種不確定因素，提出以下成本概念。

藥品成本（C藥）：指各化療方案滿足2個觀察療程藥品的總費用。計算得：HAE組=1400.40元；DAE組=6067.20元；MAE組=8058.00元。

檢查成本（C檢）：每例患者均于化療前、后進行骨髓象、外周血象、生化全項及肝、腎功能檢查。2個療程的檢查費用經(jīng)計算得：HAE組=DAE組=MAE組=1792.24元。

9/25/20231821成本確定

成本是指所關(guān)給藥成本（C給）：指靜脈滴注、靜脈注射的材料費及注射費用。計算得：HAE組=MAE組=133.28元；DAE組=147.56元。

時間成本（C時）：指在整個化療期間的社會勞動值費用。據(jù)國家統(tǒng)計局公報[4]，2000年我國城鎮(zhèn)職工年均收入為6280.00元，人均日收入為17.20元，經(jīng)計算：HAE組=DAE組=MAE組=240.80

床位成本（C床）：指患者住院化療期間所需床位費用。計算得：HAE組=DAE組=MAE組=308.00元

總成本（C總）：C總=C藥＋C檢＋C給＋C時＋C床。HAE組=387472元；DAE組=855580元；MAE組=1053232元。9/25/202319給藥成本（C給）：指靜脈滴注

9/25/202320

成本－效果分析

成本－效果分析的目的是平衡成本與效果，在二者之間尋找一個最佳點。成本－效果比（C/E）是用單位效果所花費的成本來表示。在對不同方案的比較分析時，有些方案花費成本多，但效果也很好。但增加效果則需增加患者的支出，這時就需要考慮每增加一個效果單位所花費的成本，即增長的成本－效果比（ΔC/ΔE），它代表一個方案的成本－效果與另一個方案比較而得的結(jié)果。3種治療方案比較結(jié)果詳見表29/25/202321成本－效果分析

成本－效增量成本或額外效果分析即在某種治療方案的基礎(chǔ)上加上另一種治療方案所增加的成本和產(chǎn)生的額外效果進行的成本效果分析。在很多情況下，如不采用增量成本效果分析或考慮空白方案就進行決策，有時會產(chǎn)生嚴重的誤導。9/25/202322增量成本或額外效果分析即在某種治療方案的基礎(chǔ)上加上另一種治

△C

△E=8555.80-3874.72

80-50

=156.049/25/202323

3種化療方案的不良反應比較結(jié)果

9/25/2023243種化療方案的不良反應比較結(jié)果由表2的成本－效果比看，HAE方案是3種治療急性M5方案中較經(jīng)濟的化療方案。但成本－效果分析的最佳治療方案不一定是費用最低的，而應是費用最合理、療效最好、安全性最佳的方案。HAE方案雖然費用最低，但其療效也最低，與其它兩種化療方案比，有顯著性差異（P<005）。MAE方案的有效率最高，但治療成本也最高，而且其對骨髓抑制的副作用也最為明顯，本組23例患者中全部出現(xiàn)骨髓抑制，與另外兩種方案相比，P<005；其中，以粒細胞降低最為明顯，9/25/202325由表2的成本－效果比看，HAE方案按WHO分級標準達Ⅲ級以上者就有18例。后對患者采取成分輸血和粒細胞集落刺激因子（G－CSF）等輔助治療，才避免了患者因嚴重感染而可能導致的死亡。這不僅增加了患者承擔疾病的風險，加重了患者的經(jīng)濟負擔，而且正?；熕钑r間也相應延長。從表2中增長的成本－效果比（ΔC/ΔE）來看，在DAE組與MAE組化療方案療效無顯著性差異（P>005）的前提下，在HAE組的基礎(chǔ)上要多獲得1個效果單位，DAE組需花費156.04元，比MAE組方案略低，而且因藥物不良反應所產(chǎn)生的消極健康效果也較MAE組低，這有助于提高患者的生存質(zhì)量，增強患者的生活信心。因此，通過藥物經(jīng)濟學中的成本－效果分析認為，DAE組為最合理方案9/25/202326按WHO分級標準達Ⅲ級以上者就有1費用-效用分析：此分析中的效果與質(zhì)量密切相關(guān)，注意到病人對生活質(zhì)量的要求。例如，某種療法可使癌癥患者的壽命延長一年，費用-效果分析關(guān)心的是延長一年所需的費用，而費用-效用分析所關(guān)心的是延長的這一年的生活質(zhì)量。此分析方法中最困難的就是生活質(zhì)量的測量。目前常用的生活質(zhì)量的指標是質(zhì)量調(diào)整生命年限（quality-adjustedyearsoflife，QALYS）。質(zhì)量調(diào)整是人們通過自己的價值觀念給生命標值，一般讓評價人在一個標尺上標出不同健康狀態(tài)下生命年限的位置，此標尺一般為一個長度單位，零點表示死亡，1點表示最理想的健康狀態(tài)，有時覺得健康狀況比死亡還要壞，則給予負值。9/25/202327費用-效用分析：8/3/202327效用測量方法：

評價標尺法（ratingscalemethod）

最理想的健康狀況最不理想健康狀況9/25/202328效用測量方法：最理想的健康狀況最不理想健康狀況8/3/2029/25/2023298/3/202329比值測量法（ratioscalemethod）讓評價人比較兩個健康狀態(tài)的理想程度，即比較兩個狀態(tài)中哪個更好或更糟，同時要表明兩個狀態(tài)的差異有多少。9/25/202330比值測量法（ratioscalemethod）8/3/2標準權(quán)衡法（standardgamblemethod）提供兩個可選擇的治療方案。研究人員不斷地改變概率P值，并讓兩種選擇中挑選其一，直到評價人選擇兩種方案的傾向性相等為止，此時得到的P值即為M狀態(tài)的希望值。方案1病人康復并健康地生存一定年限（概率為P）若治療無效病人立即死亡（概率為1-P）方案2不可能治愈，但病人能百分百地保證在某種狀態(tài)下（如殘疾，定義為M狀態(tài)）生存若干年9/25/202331標準權(quán)衡法（standardgamblemethod）方時間權(quán)衡法（timetrade-offmethod）只有兩個選擇指標生命時間健康狀態(tài)為了改善自己的健康狀況，寧愿犧牲掉剩余的生命年限中的一部分。評價人一般給出兩種可能的結(jié)果：

Y大于X，不斷地改變X值，直到評價人認為兩種選擇方案的傾向性相等為止，此時求得的X/Y值即為M狀態(tài)的希望值。

健康地生存X年后立即死亡在某種狀態(tài)下（如M狀態(tài)）生存Y年后死亡9/25/202332時間權(quán)衡法（timetrade-offmethod）健康人數(shù)權(quán)衡法（persontrade-offmethod）評價時要回答：現(xiàn)在患有A病的有X人，患有B病的有Y人，由于某種條件限制（時間、醫(yī)藥人員等），只能搶救其中一組，請問哪一組？可以改變X值和Y值，直到解救兩組的愿望相等，X/Y值即為疾病A相對于疾病B的希望值

上述幾種方法的結(jié)果不盡相同，在進行藥物經(jīng)濟學研究時，應明確所用的方法。應用分析結(jié)果時應重視由于不同的社會及個人對生活質(zhì)量觀念的不同而對結(jié)果產(chǎn)生的影響。9/25/202333人數(shù)權(quán)衡法（persontrade-offmethod）費用-效益分析：其結(jié)果是以貨幣的形式表現(xiàn)出來，它是一種費用和結(jié)果均以貨幣單位測量的經(jīng)濟學分析方法例如：藥物治療方案中：藥物的治療費用：直接費用（藥費、醫(yī)師的診費等）和因疾病而產(chǎn)生的間接費用（如病人失去的工資、他人照顧所花費的時間等）。效益：治療使病人早日康復后節(jié)省的費用及增加的勞動收入等。

此分析方法可應用于比較單一結(jié)果的不同方案，以及多重結(jié)果的不同方案，應用較廣泛。9/25/202334費用-效益分析：8/3/202334

報告費用-效益分析結(jié)果的三種方法：1.凈剩價值法（凈效益法）凈效益是從總的效益中減去總的費用，凈效益為正值，表示方案效益大于成本，說明該方案有益，反之無益。凈效益越大，說明方案越佳。2.投資回收率法：即將剩余價值（效益費用）被費用除，標出百分率，所得的百分數(shù)越大，該方案的實施越有益。9/25/202335報告費用-效益分析結(jié)果的三種方法：8/3/2023353.效益與成本比值法：比較兩個或兩個以上方案的效益與成本用的比值，比值最高者為佳。即比較效益和成本可能出現(xiàn)的3種情況：①效益/成本>1，說明該方案的效益超過成本，則獲益；②如果效益/成本=1，說明該方案的效益與成本相等；③如果效益/成本<1，則說明該方案在經(jīng)濟學上沒有獲益。當比較兩個或兩個以上的方案時，以比值最高者為最佳。9/25/2023363.效益與成本比值法：比較兩個或兩個以上方案的效益與成本成本－效益分析方法的優(yōu)點在于其應用范圍廣泛，適用于單個或多個治療方案的評估。對單個方案來說，可以用于測定是否從投入中得到肯定的或預期的最小回報；對多方案來說，被比較的方案可以是不相關(guān)的內(nèi)容，如預防吸煙和普查乳腺癌所帶來的效益之間的比較。因此，成本-效益分析在宏觀分析和決策時較為常用。成本－效益分析方法的缺點在于方案的效果需用貨幣單位來測量，當效果很難換算成金額或不適宜用金額來表示時，就難于使用這種分析方法。例如，病人對藥物治療結(jié)果的滿意度或偏好結(jié)果不僅難于測量而且很難用貨幣形式去確定，在一定程度上限制了該方法的廣泛使用。9/25/202337成本－效益分析方法的優(yōu)點在于其應用范圍廣泛，適用于單個或多個最低限度費用分析法（最小成本分析）在結(jié)果完全相等的情況下比較兩個或多個防治方案間的費用差異。首先必須證明兩個或多個防治方案的結(jié)果無顯著性差異，然后通過分析找出費用最小者。由于嚴格限定結(jié)果相同，所以分析時不必計算效益值，只是對兩個或多個防治方案所需的費用進行比較、分析，因此此方法又稱為費用鑒別分析或費用-費用分析。由于實際治療中結(jié)果大都不相同，所以此方法實際應用很少。9/25/202338最低限度費用分析法（最小成本分析）8/3/202338方法評價成本-效益分析最小成本分析成本－效果分析成本－效用分析成本單位貨幣單位（元）貨幣單位（元）貨幣單位（元）貨幣單位（元）結(jié)果單位貨幣單位（元）無臨床生物指標生命質(zhì)量效用值評價方法1.凈效益法2.費效比法3.投資回報率法以結(jié)果相同作為前提，比較各方案成本差異成本效果比，增量成本或額外效果分析生命質(zhì)量效用測量值和成本比較優(yōu)點適用于單個或多個治療方案的評估問題簡化指標相對容易獲得，具有直觀性并容易定性和定量。合并了醫(yī)療或藥療獲得的健康效果中的數(shù)量和質(zhì)量，適用于單個或多個治療方案的評估缺點隱性結(jié)果結(jié)果難以用貨幣形式確定檢驗或證明獲得的結(jié)果相同不容易未涉及病人的滿意度和偏好，或者說是生命質(zhì)量的內(nèi)容結(jié)果難以準確測量應用在宏觀分析和決策時較為常用使用受限臨床應用最為廣泛慢性病的評價藥物經(jīng)濟學不同研究方法比較9/25/202339方法評價成本-效益分析最小成本分析成本－效果分析成本－效用分費用類型：直接費用：提供醫(yī)療服務所需的費用直接醫(yī)療費用：防治方案中所消耗的醫(yī)療資源（病人的醫(yī)療費、醫(yī)生的工資）直接非醫(yī)療費用：因?qū)で笾委煻鴮е碌馁M用，（如病人的轉(zhuǎn)院費、特別飲食費、特殊住房費等）間接費用：因疾病、傷殘或死亡導致的費用損失。比直接費用大得多。難確定的費用：因病痛和不幸等引起的費用。這些費用是難于計量的。9/25/202340費用類型：8/3/202340敏感度分析：藥物經(jīng)濟學研究中的變量較難準確地測量出來，應用的數(shù)據(jù)有不確定性，其結(jié)果存在潛在的偏倚。這種不確定性和偏倚可直接影響費用和結(jié)果的精確度，敏感度分析可以確定它們對結(jié)論