血友病用藥 頭豹詞條報(bào)告系列

消費(fèi)品制造/醫(yī)療保健消費(fèi)品制造/醫(yī)療保健客服電話：400-072-5588血友病用藥頭豹詞條報(bào)告系列荊婧2023-08-03未經(jīng)平臺(tái)授權(quán)，禁止轉(zhuǎn)載版權(quán)有問(wèn)題？點(diǎn)此投訴制造業(yè)/醫(yī)藥制造業(yè)/生物制品制造/重組細(xì)胞因子制造業(yè)/醫(yī)藥制造業(yè)/生物制品制造/重組細(xì)胞因子下游分析行業(yè)定義下游分析血友病（Hemophilia是一種通過(guò)X染色體隱性遺傳…AIAI訪談產(chǎn)業(yè)鏈分析上游分析AIAI訪談行業(yè)分類(lèi)血友病用藥根據(jù)類(lèi)型可分為血源性人凝血因子、基因重組…AIAI訪談行業(yè)規(guī)模中國(guó)血友病用藥行業(yè)規(guī)模由血友病A用藥行業(yè)規(guī)模和血友…AI訪談數(shù)據(jù)圖表行業(yè)特征中國(guó)血友病用藥主要分為血液制品和基因工程制品2種，…AIAI訪談?wù)呤崂硌巡∮盟幮袠I(yè)相關(guān)政策5篇AIAI訪談發(fā)展歷程血友病用藥行業(yè)目前已達(dá)到3個(gè)階段AIAI訪談競(jìng)爭(zhēng)格局目前血友病用藥生產(chǎn)廠商競(jìng)爭(zhēng)格局如下：1）第一梯隊(duì)：…AI訪談數(shù)據(jù)圖表摘要血友?。℉emophilia）是一種X染色體突變形成的出血性疾病，主要表現(xiàn)為患者機(jī)體凝血功能部分或全部喪失，摘要目前國(guó)內(nèi)主要治療方式為利用凝血因子替代療法增加患者體內(nèi)凝血因子水平，從而達(dá)到恢復(fù)凝血功能的目的。國(guó)內(nèi)臨床常用藥物為人凝血因子和重組人凝血因子，目前已有本土藥品上市。血友病用藥行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模在2017至2022年間呈穩(wěn)定小幅上升趨勢(shì)，2022年開(kāi)始已有藥品納入集采范圍導(dǎo)致降價(jià)，行業(yè)規(guī)模相應(yīng)有所下降，預(yù)測(cè)期集采降價(jià)和醫(yī)保增付有望減輕患者治療負(fù)擔(dān)，提升藥品滲透率?，F(xiàn)階段已有企業(yè)針對(duì)長(zhǎng)效和超長(zhǎng)效重組凝血因子進(jìn)行研發(fā)，期望通過(guò)藥品半衰期增長(zhǎng)拉長(zhǎng)患者用藥周期，從整體花費(fèi)層面減輕患者用藥負(fù)擔(dān)，同時(shí)由于中國(guó)的超長(zhǎng)效凝血因子在研產(chǎn)品為世界領(lǐng)先新藥研發(fā)項(xiàng)目，預(yù)計(jì)2025至2027年間赴海外上市，屆時(shí)中國(guó)血友病用藥領(lǐng)域未擺脫進(jìn)口依賴(lài)的局面將得到扭轉(zhuǎn)。本報(bào)告將聚焦于中國(guó)血友病用藥行業(yè)進(jìn)行深度研究，分析其發(fā)展歷程、產(chǎn)業(yè)鏈布局、行業(yè)現(xiàn)狀、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局等。血友病用藥行業(yè)定義[1]血友?。℉emophilia是一種通過(guò)X染色體隱性遺傳的出血性疾病，致病原理為基因突變引發(fā)的凝血因子缺失，從而導(dǎo)致機(jī)體凝血功能障礙，主要患病表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉、內(nèi)臟和深部組織自發(fā)性出血或外傷出血后止血困難。血友病可分為血友病A（HemophiliaA）和血友病B（HemophiliaB）兩種亞型，血友病A的臨/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==凝血因子Ⅷ（FⅧ)的缺失或異常，患者主要為男性，血友病B的臨床表現(xiàn)為凝血因子Ⅸ（FⅨ)的缺失或異常。目前血友病的治療方案包括凝血因子替代療法和非因子替代療法，凝血因子替代療法中常見(jiàn)藥物為血源性人凝血因子、基因重組凝血因子和血源性凝血酶原復(fù)合物，是血友病治療的第一代和第二代藥物，其主要作用機(jī)制是通過(guò)健康凝血因子的替換和補(bǔ)充，在無(wú)出血時(shí)進(jìn)行預(yù)防治療，在出血發(fā)生時(shí)及時(shí)加強(qiáng)凝血功能。近年來(lái)長(zhǎng)效重組凝血因子成為血友病因子替代治療療法的第三代治療藥物，長(zhǎng)效重組因子在凝血因子替代補(bǔ)充的基礎(chǔ)上還具有半衰期更長(zhǎng)和患者依從度更高的優(yōu)勢(shì)。血友病也可以采取非因子替代療法進(jìn)行治療，主要藥物為艾美賽珠單抗，是一種雙特異性單克隆抗體藥物，其作用機(jī)制是在患者體內(nèi)同時(shí)橋接凝血因子Ⅸa（FⅨa）和凝血因子Ⅹ（FⅩ),通過(guò)模擬FⅧ的輔因子功能，使FⅩ在FⅧ異常的情況下可以正常激活，從而重新恢復(fù)患者的凝血功能，因此非因子替代治療藥物成為血友病治療的第四代藥物。[2][1]1：中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)…[2]1：血友病治療中國(guó)指南血友病用藥行業(yè)分類(lèi)[3]血友病用藥根據(jù)類(lèi)型可分為血源性人凝血因子、基因重組凝血因子、血源性凝血酶原復(fù)合物、長(zhǎng)效重組凝血因子、非凝血因子類(lèi)藥物5個(gè)類(lèi)別。血友病行業(yè)分類(lèi)/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==血源性人凝血因子血源性凝血酶原復(fù)合物血友病用藥分類(lèi)基因重組凝血因子長(zhǎng)效重組凝血血源性人凝血因子血源性凝血酶原復(fù)合物血友病用藥分類(lèi)基因重組凝血因子長(zhǎng)效重組凝血因子非凝血因子類(lèi)藥物又稱(chēng)人凝血因子，是一種血漿提取物，作用機(jī)制是通過(guò)輸入血漿中健康的凝血因子達(dá)到治療患者凝血功能障礙的目的，是血友病的第一代治療藥物，適用于AB兩種類(lèi)型血友病的治療，主要包含血源性FⅧ和血源性FⅨ,主要生產(chǎn)廠家為國(guó)藥集團(tuán)、上海新興醫(yī)藥、泰邦生物、華蘭生物等。又稱(chēng)人凝血酶原復(fù)合物，是一種從血漿中分離出的血漿蛋白制劑，其中包含Ⅸ、Ⅱ、Ⅶ、Ⅹ等多種凝血因子，可以針對(duì)B型血友病進(jìn)行治療。血源性凝血酶原復(fù)合物主要生產(chǎn)廠家有博暉生物、上海新興醫(yī)藥、成都蓉生藥業(yè)、華蘭生物等?；蛑亟M凝血因子指通過(guò)基因重組技術(shù)手段獲得的與血漿來(lái)源功效相同的重組因子，是血友病治療的第二代藥物，適用于AB兩種類(lèi)型血友病的治療，主要包含基因重組FⅧ和基因重組FⅨ,主要研發(fā)生產(chǎn)廠家為泰邦生物、正大天晴、神州細(xì)胞、成都蓉生等，其中神州細(xì)胞生產(chǎn)的重組凝血因子Ⅷ“安佳因”已于2021年上市。相比于第一代和第二代治療藥物，長(zhǎng)效重組凝血因子半衰期可提升至每周用藥一次，患者依從性更高，是血友病治療的第三代藥物。長(zhǎng)效重組凝血因子適用于血友病A的治療，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)上市藥品，主要研發(fā)生產(chǎn)廠商為天壇生物。與因子替代類(lèi)藥物不同與因子替代類(lèi)藥物不同，非因子類(lèi)治療藥物的作用機(jī)制為通過(guò)改變凝血酶的生成機(jī)制恢復(fù)患者凝血功能，是血友病治療的第四代藥物，適用于血友病A的治療。目前全球在研的非凝血因子類(lèi)藥物為艾美賽珠單抗，研發(fā)生產(chǎn)廠商為羅氏制藥，國(guó)內(nèi)暫無(wú)在研廠商。[3]1：中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)…[4]1：http://www.sphscb…2：http://www.detaib…3：https://xueqiu.co…4：上海醫(yī)藥官網(wǎng)，國(guó)家藥…血友病用藥行業(yè)特征[5]/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==中國(guó)血友病用藥主要分為血液制品和基因工程制品2種，血液制品行業(yè)長(zhǎng)期處于嚴(yán)格市場(chǎng)監(jiān)管下，基因工程制品相應(yīng)研發(fā)技術(shù)依靠合作研發(fā)平臺(tái)支持以獲得更大利潤(rùn)空間，行業(yè)整體來(lái)看，國(guó)內(nèi)血友病用藥研發(fā)進(jìn)程較全球水平落后。1血液制品行業(yè)長(zhǎng)期處于嚴(yán)格市場(chǎng)監(jiān)管下血液制品容易為病毒傳輸提供空間，生產(chǎn)流通全流程由國(guó)家全面監(jiān)管由于血液制品的特殊性，可以通過(guò)血液傳播的如艾滋病毒和乙肝病毒等也可以通過(guò)血液制品傳播，因此為保障血液制品質(zhì)量和安全性，國(guó)家對(duì)單采血漿站的病毒滅活流程、血漿捐獻(xiàn)者的身體健康情況、采血過(guò)程使用的醫(yī)療器械標(biāo)識(shí)等均進(jìn)行嚴(yán)格監(jiān)管，并建立藥品追溯協(xié)同平臺(tái)，重點(diǎn)提升血液制品全生命周期的可溯性。2國(guó)內(nèi)血友病用藥研發(fā)進(jìn)程緊追全球水平國(guó)內(nèi)血友病用藥以第一代和第二代藥品為主，長(zhǎng)效因子替代和非因子替代方向暫無(wú)上市藥物目前，第一代人凝血因子和人凝血酶原復(fù)合物上市產(chǎn)品的生產(chǎn)廠商有華蘭生物、上海萊士血液、上海新興藥業(yè)、廣東衛(wèi)倫生物等，第二代藥品方面，目前只有神州細(xì)胞的“安佳因”于2021年7月上市，生、正大天晴等廠商仍處于臨床研發(fā)和上市申請(qǐng)階段。長(zhǎng)效凝血因子品類(lèi)在全球范圍內(nèi)藥品主要為諾和諾德于2019年上市的“注射用培圖羅凝血素α”,國(guó)內(nèi)在此方面的前沿進(jìn)展為晟斯生物自主研發(fā)生產(chǎn)的“注射用重組人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”已進(jìn)入臨床Ⅲ期研究，有望早日打開(kāi)中國(guó)在長(zhǎng)效人凝血因子方面的布局。非因子類(lèi)藥物方面主要上市藥物為羅氏制藥生產(chǎn)的艾美賽珠單抗（Hemlibra國(guó)內(nèi)廠商暫未開(kāi)啟在此方面的研發(fā)生產(chǎn)。3基因工程技術(shù)依靠合作研發(fā)平臺(tái)支持基因重組凝血因子生產(chǎn)廠商開(kāi)啟自主研發(fā)和研發(fā)外包合作相結(jié)合的經(jīng)營(yíng)方式，利用外包服務(wù)機(jī)構(gòu)成熟的技術(shù)平臺(tái)擴(kuò)大廠商利潤(rùn)空間基因工程制品在工藝流程、技術(shù)參數(shù)、試劑配方等方面要求較高，近年來(lái)多數(shù)基因工程制品廠商采用與合作研發(fā)的方式將研發(fā)周期較長(zhǎng)和生產(chǎn)工藝較為復(fù)雜的階段交由外包服務(wù)平臺(tái)完成，從而節(jié)省研發(fā)成本并縮短研發(fā)周期，一方面可以提高研發(fā)效率，另一方面也可以擴(kuò)大中游廠商利潤(rùn)空間。[5]1：國(guó)家藥監(jiān)局，國(guó)家衛(wèi)健委[6]1：.c…2：http://www.gensci…3：https://xueqiu.co…4：國(guó)務(wù)院辦公廳，國(guó)家藥…/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==[7]1：.c…2：國(guó)務(wù)院辦公廳[8]1：.c…2：國(guó)務(wù)院辦公廳[9]1：.c…2：國(guó)務(wù)院辦公廳[10]1：.c…2：國(guó)務(wù)院辦公廳[11]1：.c…2：國(guó)務(wù)院辦公廳[12]1：.c…2：國(guó)務(wù)院辦公廳血友病用藥發(fā)展歷程[13]20世紀(jì)中末期，血友病用藥領(lǐng)域研發(fā)成果從初代的血漿提取凝血因子推進(jìn)至利用基因重組技術(shù)復(fù)制凝血因子功能，解決患者對(duì)血源性凝血因子攜帶病毒的擔(dān)憂，而后科學(xué)家對(duì)細(xì)胞序列來(lái)源進(jìn)行更新和修飾，目的是最大程度降低重組凝血因子藥品在患者體內(nèi)引發(fā)抑制物的治療困境。根據(jù)以上研發(fā)進(jìn)展，海外生產(chǎn)商已有重組人凝血因子藥品上市。進(jìn)入21世紀(jì)，中國(guó)依靠藥物進(jìn)口為血友病患者提供治療方法，國(guó)產(chǎn)藥品此時(shí)仍處于臨床研發(fā)階段。近年來(lái)，中國(guó)自主研發(fā)的血友病用藥大規(guī)模上市，其中人凝血因子和重組人凝血因子為主要產(chǎn)品，在超長(zhǎng)效重組凝血因子的研發(fā)進(jìn)度上有趕超世界水平的趨勢(shì)，另外凝血因子Ⅷ和Ⅸ均有藥品納入醫(yī)保范疇，血友病患者治療負(fù)擔(dān)將大幅減輕。萌芽期1960~200020世紀(jì)60年代晚期，血源性凝血因子Ⅷ和Ⅸ首次從血漿中分離提取出，研究證實(shí)人凝血因子可用于血友病的嚴(yán)重出血和術(shù)中出血情況治療；1984年，重組凝血八因子首次被證實(shí)可通過(guò)基因工程技術(shù)進(jìn)行復(fù)制和重組，是世界范圍內(nèi)血友病A治療的一項(xiàng)突破性成就；1992年，世界上首個(gè)重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品上市，患者迎來(lái)比血源性重組因子更安全、更有效的治療藥物；20世紀(jì)90年代中期，利用人類(lèi)細(xì)胞基因序列進(jìn)行生產(chǎn)的重組凝血因子用藥后會(huì)引發(fā)抑制劑，科學(xué)家轉(zhuǎn)為用小鼠衍生抗體進(jìn)行蛋白純化，將重組人凝血因子的生產(chǎn)流程再次優(yōu)化；1997年，全球首個(gè)由輝瑞制藥生產(chǎn)的重組凝血因子Ⅸ產(chǎn)品上市，為當(dāng)時(shí)血友病B的唯一基因重組治療藥物。在此階段中，全球研究人員根據(jù)血友病的患病機(jī)制對(duì)血友病用藥進(jìn)行研發(fā)迭代，主要解決了血源性凝血因子的安全問(wèn)題和重組人凝血因子會(huì)引發(fā)抑制劑導(dǎo)致治療效果下降的問(wèn)題。此時(shí)世界范圍內(nèi)已有重組人凝血因子藥品上市，為血友病患者提供治療可能性。/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5J啟動(dòng)期2000~20202010年，諾和諾德研發(fā)生產(chǎn)的重組人凝血因子ⅦNovoseven在國(guó)內(nèi)獲批上市，用于A或B型血友病2012年，瑞典罕見(jiàn)病制藥公司SOBI研發(fā)生產(chǎn)的重組人凝血因子Ⅷ在國(guó)內(nèi)獲批上市，用于A型血友病2015年，輝瑞制藥生產(chǎn)的重組人凝血因子Ⅸ在國(guó)內(nèi)獲批上市，用于B型血友病的治療。在此階段血友病用藥的海外生產(chǎn)廠商大量重組凝血因子藥品上市，中國(guó)在此階段對(duì)于各類(lèi)型藥品仍停留在研發(fā)階段，因此存在進(jìn)口藥品占領(lǐng)市場(chǎng)的情況，血友病患者負(fù)擔(dān)也相對(duì)較重。高速發(fā)展期2020~20232020年初，人凝血因子Ⅷ納入醫(yī)保目錄甲類(lèi)，重組人凝血因子Ⅷ納入醫(yī)保目錄乙類(lèi)藥品；2020年7月，泰邦生物生產(chǎn)的人凝血因子上市，是國(guó)內(nèi)首批上市的人凝血因子產(chǎn)品之一，后被納入《2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄》；2021年3月，晟斯生物的超長(zhǎng)效重組八因子新藥獲批臨床。晟斯生物通過(guò)獨(dú)創(chuàng)的聯(lián)合使用PEG修飾和Fc融合蛋白技術(shù)，擺脫了傳統(tǒng)凝血八因子對(duì)血管性血友病因子的依賴(lài)，突破了凝血八因子類(lèi)產(chǎn)品25-30小時(shí)的半衰期天花板，上市后可實(shí)現(xiàn)一周給藥一次；2021年7月，神州細(xì)胞生產(chǎn)的“安佳因”在國(guó)內(nèi)上市，成為首個(gè)國(guó)產(chǎn)重組凝血因子Ⅷ;2021年12月，晟斯生物的超長(zhǎng)效重組八因子新藥的上市申請(qǐng)獲藥監(jiān)局受理；2021年12月，泰邦生物研發(fā)生產(chǎn)的人凝血因子Ⅸ納入醫(yī)保名錄；2022年3月，正大天晴在研新藥注射用重組人凝血因子Ⅶa進(jìn)入臨床三期，進(jìn)度快于同期在研的廠商諾和諾德；2023年，晟斯生物在研的長(zhǎng)效重組人凝血因子即將提交新藥上市申請(qǐng)，有望在2024年獲批上市。中國(guó)血友病用藥市場(chǎng)進(jìn)入高速發(fā)展階段，第一代的人凝血因子和第二代的重組人凝血因子領(lǐng)域均有國(guó)產(chǎn)自研藥物上市，打破了血友病患者長(zhǎng)期依靠進(jìn)口藥物的局面。另外中國(guó)已有生產(chǎn)廠商針對(duì)重組凝血因子半衰期進(jìn)行研發(fā)，中國(guó)有望打破在長(zhǎng)效重組凝血因子領(lǐng)域無(wú)自主研發(fā)上市藥物的局面，超長(zhǎng)效重組凝血因子藥物也有望在中國(guó)首發(fā)上市。[13][14]1：https://www.china…5：5：Bioengineered，奧浦…1：http://www.opmbi…5：http://www.detaib…2：http://www.detaib…2：http://www.gensci…6：https://www.china…3：http://www.opmbi…4：http://3：http://www.opmbi…3：-he…4：https://3：-he…7：7：Bioengineered，奧浦…/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==華蘭生物（潢川）單采血漿有限公司查看全部華蘭生物（潢川）單采血漿有限公司查看全部血友病用藥產(chǎn)業(yè)鏈分析[15]血友病用藥產(chǎn)業(yè)鏈上游為單采血漿站及其他原料供應(yīng)商，參與廠商主要有華蘭生物下屬采漿站和天壇生物下屬單采血漿站等；產(chǎn)業(yè)鏈中游為血友病用藥的研發(fā)生產(chǎn)制造商，參與方主要有華蘭生物、四川遠(yuǎn)大蜀陽(yáng)、上海萊士血液、北京神州細(xì)胞等企業(yè)；下游為血友病用藥的終端銷(xiāo)售渠道，主要為醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)和藥房。1）上游單采血漿站：由于中國(guó)血漿采集與血液制品生產(chǎn)長(zhǎng)期處于嚴(yán)格監(jiān)管，周期長(zhǎng)、供應(yīng)量少的特點(diǎn)，因此血液制品企業(yè)加快單采血漿站布局成為滿足下游需求的關(guān)鍵所在。截至目前，中國(guó)大型血液制品企業(yè)年采漿量均在千噸以上水平，且采漿量有上升趨勢(shì)，有望逐漸縮小血液制品供需差距。血液制品頭部生產(chǎn)廠商來(lái)看，2020年天壇生物下屬采漿站采漿1,713.51噸，在生物制品廠商中排在首位，上海萊士和華蘭生物下屬采漿站分別采漿1,200噸和1,000噸，采漿量?jī)H次于天壇生物。2022年，天壇生物采漿站共采漿2,035噸，相比2020年上漲18.76%，期間上海萊士采漿量小幅上漲至1,400噸，華蘭生物采漿量基本保持在2）中游血友病用藥生產(chǎn)制造商：在血友病患者人群逐漸增多和國(guó)家政策鼓勵(lì)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥研發(fā)的背景下，凝血因子藥品生產(chǎn)廠商加快新藥研發(fā)和上市步伐。2022年天壇生物的重組人凝血因子Ⅷ研發(fā)投入為4,362.58萬(wàn)元，同比增長(zhǎng)0.66%，累計(jì)研發(fā)投入19,242.44萬(wàn)元，預(yù)計(jì)總投入為25,000萬(wàn)元。3）下游血友病用藥銷(xiāo)售途徑：下游主要包含醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)和藥店等血友病用藥銷(xiāo)售場(chǎng)景。相比于其他類(lèi)型藥品，凝血因子類(lèi)藥品累計(jì)研發(fā)投入水平較高，而血友病患者人群基數(shù)相對(duì)于普通疾病較小，因此患者治療負(fù)擔(dān)相對(duì)較重。以天壇生物2019年在研重組人凝血因子Ⅷ為例，截至2019年其研發(fā)進(jìn)度已推進(jìn)至臨床3期，累計(jì)研發(fā)費(fèi)用為1.07億元，2019年血友病患者人數(shù)為14.1萬(wàn)人，平均每位患者注射一支重組人凝血因子Ⅷ價(jià)格為758.9元，而重度患者每周需注射凝血因子藥品1-2次，輕度患者約需每1-2周注射一次，由此來(lái)看上產(chǎn)業(yè)鏈上游生產(chǎn)制造端單采血漿站上游廠商華蘭生物（伊川）單采血漿有限公司華蘭生物商水單采血漿站產(chǎn)業(yè)鏈上游說(shuō)明/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==華蘭生物工程股份有限公司查看全部華蘭生物工程股份有限公司查看全部對(duì)于人凝血因子藥品來(lái)說(shuō)，其上游一般為血液制品公司下設(shè)的單采血漿站。由于人凝血因子的來(lái)源為血漿，如血漿中含有可通過(guò)血液傳播的病毒，由此生產(chǎn)的人凝血因子也會(huì)為患者帶來(lái)病毒感染風(fēng)險(xiǎn)，因此國(guó)家對(duì)采漿站的建立和獻(xiàn)漿者身體情況執(zhí)行長(zhǎng)期嚴(yán)格監(jiān)管，導(dǎo)致中國(guó)采漿站數(shù)量雖隨著中游血液制品需求擴(kuò)大而增加，但增長(zhǎng)速度逐漸放緩。中國(guó)采漿站數(shù)量在2012年為151家，在2015年和2016年快速上升至201家和223家，后新設(shè)采漿站數(shù)量逐年減少，2020年中國(guó)采漿站增加至277家，2021年同比增加10家新設(shè)采漿站，至2022年，中國(guó)采漿站數(shù)量保持在不足300家水平。采漿量來(lái)看，中國(guó)整體采漿量隨采漿站數(shù)量增加而增長(zhǎng)，與美國(guó)同期數(shù)據(jù)相比，中國(guó)每家采漿站平均采漿量水平偏低，主要由于國(guó)內(nèi)采漿站規(guī)模偏小和民眾獻(xiàn)漿意識(shí)不足導(dǎo)致。2012年中國(guó)采漿量達(dá)4,000噸，后隨著中國(guó)采血漿站數(shù)量增加逐漸增長(zhǎng)至2017年的8,000噸，而后在2019年突破9,000噸的血漿產(chǎn)量并在2022年達(dá)到9,300噸，每家血漿站平均采漿量保持在25至35噸之間，同期美國(guó)數(shù)據(jù)保持在每家65至70噸，是國(guó)內(nèi)水平的2倍左右。采漿站平均采漿水中產(chǎn)業(yè)鏈中游品牌端血友病用藥生產(chǎn)廠商中游廠商華潤(rùn)博雅生物制藥集團(tuán)股份有限公司四川遠(yuǎn)大蜀陽(yáng)藥業(yè)有限責(zé)任公司產(chǎn)業(yè)鏈中游說(shuō)明行業(yè)中游主要為人凝血因子和重組人凝血因子等血友病用藥的研發(fā)生產(chǎn)廠商。國(guó)家鼓勵(lì)罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)創(chuàng)新并予以優(yōu)先審評(píng)審批，在此政策推動(dòng)下血友病用藥生產(chǎn)廠商在已有的第一代和第二代藥物方面加大研發(fā)力度，并積極創(chuàng)新藥效更為持久的長(zhǎng)效和超長(zhǎng)效重組因子，以期新藥早日上市。天壇生物針對(duì)重組凝血因子Ⅷ的研發(fā)投入逐年增長(zhǎng)，2018年研發(fā)投入為1,013.43萬(wàn)元，凝血因子相關(guān)藥品研發(fā)費(fèi)用占當(dāng)期全部項(xiàng)目研發(fā)投入的80.43%，2019年研發(fā)投入規(guī)模擴(kuò)大至3,365.14萬(wàn)元，約是2018年的3.3倍，后逐漸上升至2022年的4,362.58萬(wàn)元。另外天壇生物于2021年新增長(zhǎng)效重組人凝血因子Ⅷ的研發(fā)管線，至2022年單管線研發(fā)投入已達(dá)到3,167.31萬(wàn)元。產(chǎn)能來(lái)看，血友病患者基數(shù)逐年上升，對(duì)相關(guān)用藥需求同比上漲，因此對(duì)中游制造廠商的產(chǎn)能要求隨之提升。2020年以前，國(guó)內(nèi)無(wú)凝血因子類(lèi)上市藥品，血友病用藥主要依靠海外品牌進(jìn)口，進(jìn)口重組凝血因子Ⅷ年供給量?jī)H3.44億IU，每年缺口50億IU。專(zhuān)注于重組凝血因子生產(chǎn)的神州細(xì)胞于2020年建成一條高產(chǎn)能的重組凝血因子Ⅷ生產(chǎn)線，每年產(chǎn)能最高可達(dá)100億IU，在國(guó)內(nèi)重組凝血因子藥品生產(chǎn)廠商中較為領(lǐng)先。藥品價(jià)格方面，集采推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥價(jià)格下調(diào)，患者治療負(fù)擔(dān)因此減輕。諾和諾德生產(chǎn)的1000IU品規(guī)的注射用重組人凝血/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==深圳中海醫(yī)院深圳靜康醫(yī)院查看全部v2023/8/1815:19深圳中海醫(yī)院深圳靜康醫(yī)院查看全部v因子Ⅷ凍干粉針集采前價(jià)格為每支3,168元，在2022年廣東聯(lián)盟集采中中標(biāo)價(jià)格為1,513元/支，價(jià)格下產(chǎn)業(yè)鏈下游渠道端及終端客戶醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)和藥房渠道端濟(jì)南血液病醫(yī)院有限公司產(chǎn)業(yè)鏈下游說(shuō)明行業(yè)下游主要為血友病用藥的銷(xiāo)售場(chǎng)所，如醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)和藥房等。中游制造廠商加快布局下游銷(xiāo)售渠道，提升罕見(jiàn)病用藥在醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)和藥店的覆蓋率，為患者提供更多藥品接觸途徑。天壇生物研發(fā)生產(chǎn)的重組人凝血因子Ⅷ覆蓋銷(xiāo)售終端的數(shù)量不斷上升，2018年覆蓋終端醫(yī)療機(jī)構(gòu)和藥房共計(jì)11,779家，其中覆蓋三級(jí)醫(yī)院及其他醫(yī)療機(jī)構(gòu)8,093家，覆蓋終端藥店3,686家，2022年天壇生物重組凝血因子藥品終端覆蓋數(shù)量相比于2018年提升約200%，數(shù)量達(dá)到3,3703家,其中醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)數(shù)量達(dá)20,293家，覆蓋藥店數(shù)為13,410家。中國(guó)血友病患者數(shù)量呈持續(xù)上升趨勢(shì)，而人均用藥遠(yuǎn)低于全球水平，由此可見(jiàn)中國(guó)血友病患者診療率較低，接受藥物治療患者仍處于少數(shù)。2014年，中國(guó)血友病患者人數(shù)為13.7萬(wàn)，其中約85%為甲型血友病患者，至2018年，中國(guó)血友病患者人數(shù)增長(zhǎng)至14.0萬(wàn)，預(yù)計(jì)至2023年和2030年，中國(guó)血友病患病人數(shù)將分別達(dá)到14.4萬(wàn)和14.6萬(wàn)。據(jù)世界血友病聯(lián)盟數(shù)據(jù)，2018年中國(guó)平均每位血友病患者人凝血因子Ⅷ和Ⅸ使用量分別為0.026IU和0.003IU，同期世界平均水平分別為0.88IU和0.525IU，中國(guó)血友病患者接受藥品治療率與世界平均相比仍處較低水[15]1：藥明康德年報(bào)，泰格生…[16]1：-he…2：-he…3：http://www.phirda.…4：禾元生物投資者關(guān)系記…血友病用藥行業(yè)規(guī)模中國(guó)血友病用藥行業(yè)規(guī)模由血友病A用藥行業(yè)規(guī)模和血友病B用藥行業(yè)規(guī)模構(gòu)成，總體呈穩(wěn)定上升趨勢(shì)。血友病A用藥行業(yè)規(guī)模由2017年的11.32億元上漲至2022年的18.86億元，同期血友病B用藥行業(yè)規(guī)模由2.40億元上漲至4.93億元，血友病用藥行業(yè)整體規(guī)模由2017年的13.71億元上漲至2022年的23.79億元，期間年復(fù)合增長(zhǎng)率/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==2023/8/1815:19為11.65%。預(yù)測(cè)期內(nèi)血友病用藥行業(yè)整體規(guī)模將從2023年的30.42億元擴(kuò)大至2027年的42.76億元，期間年復(fù)合增長(zhǎng)率為8.88%，AB兩種類(lèi)型血友病用藥行業(yè)規(guī)模呈相同幅度增長(zhǎng)趨勢(shì)。血友病用藥行業(yè)目前主要發(fā)展特點(diǎn)為：1）在罕見(jiàn)病中，血友病患病人群基數(shù)大，但藥品價(jià)格較高導(dǎo)致用藥滲透率低，醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例提升將為患者減輕治療負(fù)擔(dān)，市場(chǎng)規(guī)模因此擴(kuò)大。2017年血友病患病人數(shù)為13.9萬(wàn)人，后以0.58%的年復(fù)合增長(zhǎng)率逐漸上升至2022年的14.31萬(wàn)人，預(yù)計(jì)未來(lái)將以此增速平穩(wěn)增長(zhǎng)至2027年的14.6萬(wàn)人。目前血友病A臨床常用藥品為重組人凝血因子Ⅷ,以神州細(xì)胞生產(chǎn)的“安佳因”為例，目前1000IU品規(guī)的注射劑價(jià)格為每支2,980元，以不同患病程度的血友病患者平均1-2周用藥一次計(jì)算在8-15萬(wàn)元，對(duì)于每周需用藥2-3次的重度血友病患者來(lái)說(shuō)治療負(fù)擔(dān)更高。弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，2017年血友病A藥物滲透率僅為11.20%，大部分患者仍難以負(fù)擔(dān)高額治療費(fèi)用，因此提升醫(yī)保對(duì)血友病用藥的報(bào)銷(xiāo)比例將為多數(shù)患者帶來(lái)治療機(jī)會(huì)。南通市2019年將注射用重組人凝血因子Ⅷ和注射用重組人凝血因子Ⅸ的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例上調(diào)至90%和60%，天津市2021年將用于治療凝血因子Ⅷ抑制物的注射用凝血因子Ⅶα醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍上調(diào)15%，各省針對(duì)血友病相關(guān)藥品的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例逐漸上調(diào)后，預(yù)計(jì)2023年血友病用藥滲透率將達(dá)到33.60%，用藥患者數(shù)量增加，血友病用藥行業(yè)規(guī)模也將隨之?dāng)U大。2）血友病患者單次用藥劑量與體重和體內(nèi)凝血因子水平有關(guān)，重度血友病患者數(shù)量增加導(dǎo)致用藥劑量加大，成為市場(chǎng)規(guī)模驅(qū)動(dòng)因素。體內(nèi)凝血因子水平低于1%的重度患者是預(yù)防和臨床治療關(guān)注的重點(diǎn)人群，每周需多次進(jìn)行凝血因子補(bǔ)充并監(jiān)測(cè)器體內(nèi)凝血因子半衰情況。中國(guó)血友病協(xié)作組一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，數(shù)據(jù)庫(kù)中17,779例血友病A患者中華重度患者人數(shù)為6,519人，占比高達(dá)36.7%，且隨著血友病整體患病人數(shù)的增加，重度患者群體基數(shù)也在擴(kuò)大。血友病患者用藥劑量由患者體重、患者體內(nèi)凝血因子水平和目標(biāo)凝血因子水平?jīng)Q定，如一位血友病A重度患者想要將凝血因子提升至正常人的50%水平，單次需注射凝血藥品約1,250IU，以諾和諾德生產(chǎn)的1000IU品規(guī)凝血藥品為例，重度血友病患者單次用藥成正向影響。行業(yè)未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)：1）血友病用藥納入集采后價(jià)格下降，更多患者可承擔(dān)治療費(fèi)用，醫(yī)院與藥店采購(gòu)數(shù)量增加帶來(lái)規(guī)模擴(kuò)大。2022年血液制品首次進(jìn)入集采范疇，BaxaltaManufacturingSàrl公司生產(chǎn)的“百因止”與諾和諾德生產(chǎn)的“諾易”均在廣東11省聯(lián)盟集采中中標(biāo)。品規(guī)為250IU、500IU、1000IU的“百因止”中標(biāo)價(jià)格分別為688.17元、1,169.89元、1,988.81元，以250IU品規(guī)的“百因止”為例，相比于同品規(guī)下拜耳生產(chǎn)的未中標(biāo)集采的“拜科奇”降價(jià)幅度超50%，另外250IU和1000IU品規(guī)的“諾易”集采中標(biāo)價(jià)格為523.5元和1,512.92元，相比中標(biāo)前價(jià)格下降約52%。2）國(guó)內(nèi)已有長(zhǎng)效和超長(zhǎng)效重組人凝血因子在研企業(yè)，在研新藥可延長(zhǎng)藥品半衰期，若上市后價(jià)格與普通重組人凝血因子持平，則使用半衰期更長(zhǎng)的凝血因子藥品將降低患者整體治療成本，從而成為銷(xiāo)售終端新的采購(gòu)熱點(diǎn)，預(yù)計(jì)對(duì)市場(chǎng)規(guī)模有拉動(dòng)作用。晟斯生物在研的注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（“FRSW107”）是國(guó)內(nèi)首款長(zhǎng)效重組凝血因子產(chǎn)品，研發(fā)階段已于2021年推進(jìn)至臨床3期并計(jì)劃于近期提交新藥上市申請(qǐng)，有望于2024年上市。[17]血友病用藥行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模4星評(píng)級(jí)/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==1：http://ylbzj.nanton…1：http://ylbzj.nanton…2：http://www.gensci…3：https://news.medli…[17]血友病用藥行業(yè)規(guī)模計(jì)算規(guī)則：血友病患者中采用藥物治療人數(shù)=中國(guó)血友病患病人數(shù)*血友病用藥滲透率,用藥患者中血友病A人數(shù)=血友病患者中采用藥物治療人數(shù)*85%,用藥患者中血友病B人數(shù)=血友病患者中采用藥物治療人數(shù)*15%,血友病A用藥行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模=用藥患者中血友病A人數(shù)*血友病A患者用藥年成本/10000,血友病B用藥行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模=用藥患者中血友病B人數(shù)*血友病B患者用藥年成本/10000數(shù)據(jù)來(lái)源：弗若斯特沙利文，體外診斷網(wǎng)，廣東藥品交易中心4：南通市醫(yī)保局4：南通市醫(yī)保局，天津市…血友病用藥政策梳理[18]政策名稱(chēng)頒布主體生效日期影響《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》國(guó)家藥監(jiān)局和國(guó)家衛(wèi)健委20185政策內(nèi)容對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。對(duì)于本公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗(yàn)的上述進(jìn)口藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，符合《藥品注冊(cè)管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口。政策解讀2018年左右，中國(guó)血友病用藥仍處于未擺脫進(jìn)口藥品依賴(lài)時(shí)期，而血友病作為一種患病群體逐漸擴(kuò)大的罕見(jiàn)病，用藥需求不斷攀升，因此國(guó)家政策允許進(jìn)口藥物在中國(guó)申報(bào)上市時(shí)直接提交境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以快速滿足患者用藥需求，縮短進(jìn)口周期。政策性質(zhì)指導(dǎo)性政策/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==政策名稱(chēng)頒布主體生效日期影響《中華人民共和國(guó)藥品管理法》國(guó)家藥監(jiān)局20197政策內(nèi)容國(guó)家鼓勵(lì)短缺藥品的研制和生產(chǎn)，對(duì)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。政策解讀由于血友病患病人數(shù)逐年攀升且國(guó)內(nèi)血友病用藥主要依靠進(jìn)口，血友病患者用藥需求高、治療負(fù)擔(dān)重等特點(diǎn)逐漸顯現(xiàn)，國(guó)家出臺(tái)政策鼓勵(lì)相關(guān)新藥的創(chuàng)新研發(fā)和優(yōu)先審評(píng)審批，旨在縮短血友病用藥的供應(yīng)周期，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥相對(duì)價(jià)格較低，如有新藥上市也可幫助患者減輕治療負(fù)擔(dān)。政策性質(zhì)鼓勵(lì)性政策政策名稱(chēng)頒布主體生效日期影響《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（2010年修訂）》血液制品附錄修訂稿的公告國(guó)家藥監(jiān)局20207政策內(nèi)容原料血漿可能含有經(jīng)血液傳播疾病的病原體，為確保產(chǎn)品的安全性，必須確保原料血漿的質(zhì)量和來(lái)源的合法性，必須對(duì)生產(chǎn)過(guò)程進(jìn)行嚴(yán)格控制，特別是病毒的去除和/或滅活工序，必須對(duì)原輔料及產(chǎn)品進(jìn)行嚴(yán)格的質(zhì)量控制。政策解讀對(duì)于人凝血因子來(lái)源于血漿，因此可通過(guò)血液傳播的病毒也有可能出現(xiàn)在血漿中，為患者帶來(lái)感染風(fēng)險(xiǎn)，因此血液制品上游的血漿來(lái)源長(zhǎng)期以來(lái)受到國(guó)家政策的嚴(yán)格監(jiān)管，從源頭確保血漿質(zhì)量和來(lái)源的可靠性，生產(chǎn)制造過(guò)程中的病毒去除和滅活環(huán)節(jié)也是國(guó)家監(jiān)管和患者關(guān)注的重點(diǎn)。政策性質(zhì)規(guī)范類(lèi)政策政策名稱(chēng)頒布主體生效日期影響《單采血漿站實(shí)驗(yàn)室質(zhì)量管理規(guī)范（2022年版）》國(guó)家衛(wèi)健委20227政策內(nèi)容對(duì)血液制品生產(chǎn)單位和單采血漿站的質(zhì)量管理工作提出要求：實(shí)驗(yàn)室人員應(yīng)加強(qiáng)培訓(xùn)考核；質(zhì)量管理流程文件應(yīng)覆蓋血液檢測(cè)全過(guò)程；實(shí)驗(yàn)用房應(yīng)滿足血液檢測(cè)工作需求；采血所用試劑和耗材使用前均應(yīng)進(jìn)行性能檢驗(yàn)。/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==1：https://www.nmpa1：https://www.nmpa…2：https://www.nmpa…3：.c…[18]政策解讀在血液制品生產(chǎn)管理規(guī)范基礎(chǔ)上，針對(duì)單采血漿站進(jìn)行額外的詳細(xì)規(guī)定，從采漿站工作人員操作標(biāo)準(zhǔn)、采漿工作質(zhì)量管理、采漿和生產(chǎn)環(huán)境以及采漿所用試劑設(shè)備的性能等方面對(duì)單采血漿站給出全方面的監(jiān)管規(guī)定，從供給源頭保障血漿的質(zhì)量和安全性。政策性質(zhì)規(guī)范類(lèi)政策政策名稱(chēng)頒布主體生效日期影響《“十四五”國(guó)民健康規(guī)劃》國(guó)務(wù)院辦公廳20225政策內(nèi)容提升血液供應(yīng)保障能力。完善采供血網(wǎng)絡(luò)布局。鞏固血液核酸檢測(cè)全覆蓋成果。建立血液應(yīng)急保障指揮平臺(tái)，健全鞏固常態(tài)化血液庫(kù)存監(jiān)測(cè)制度和血液聯(lián)動(dòng)保障機(jī)制，提高血液應(yīng)急保障能力。政策解讀由于血液制品需要受到國(guó)家嚴(yán)格監(jiān)管且血漿來(lái)源緊缺，血液及血液制品供給長(zhǎng)期受限。對(duì)于逐年上漲的血友病患病人數(shù)，國(guó)內(nèi)血友病用藥需求仍在不斷擴(kuò)大，為盡力滿足血友病患者用藥需求，國(guó)家政策指出應(yīng)完善血液供應(yīng)網(wǎng)絡(luò)，建立對(duì)血源缺乏地區(qū)的調(diào)度體系，提高對(duì)急需血液應(yīng)急情況的應(yīng)急處理能力，保障患者用血需求可以及時(shí)得到滿足。政策性質(zhì)指導(dǎo)性政策4：4：國(guó)家藥監(jiān)局，國(guó)家衛(wèi)健…血友病用藥競(jìng)爭(zhēng)格局目前血友病用藥生產(chǎn)廠商競(jìng)爭(zhēng)格局如下：1）第一梯隊(duì)：華蘭生物和上海萊士血液；2）第二梯隊(duì)：神州細(xì)胞和江蘇晟斯生物；3）第三梯隊(duì)：同路生物、廣東雙林制成都蓉生制藥等。目前，行業(yè)內(nèi)企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)呈現(xiàn)以下特點(diǎn)：1）頭部企業(yè)上市和在研藥品種類(lèi)更為豐富，可供銷(xiāo)售端選擇更多。截至2022年，華蘭生物已上市藥品包含50IU、100IU、200IU、300IU、400IU品規(guī)的人凝血因子Ⅷ注射劑，2023年華蘭生物對(duì)人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原復(fù)合物的生產(chǎn)工藝進(jìn)行研究，于2023年2月獲得新品種藥品的注冊(cè)證書(shū)，利用增加產(chǎn)品豐富度的方式提升企業(yè)市場(chǎng)占有率。上海萊士血液上市藥品為人凝血因子Ⅷ的凍干粉針劑，上市品規(guī)分別為100IU、200IU、250IU、300IU、400IU、500IU和1000IU，2023年萊士血液增加活化凝血酶原研發(fā)管線，可提升血漿資源綜合利用率，成功上市后將成為國(guó)內(nèi)首創(chuàng)新藥。2）2022年神州細(xì)胞2種品規(guī)中標(biāo)集采，價(jià)格降低刺激醫(yī)療機(jī)構(gòu)采購(gòu)，生產(chǎn)廠商市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力因此提升。2022年，神州細(xì)胞生產(chǎn)的注射用重組人凝血因子Ⅷ有2種品規(guī)中標(biāo)，品規(guī)為250IU/瓶的中標(biāo)價(jià)格在每瓶700-800元，相比于同品規(guī)“拜科奇”價(jià)格降低49.27%，醫(yī)療機(jī)構(gòu)合計(jì)采購(gòu)量達(dá)95,200瓶。品規(guī)為1000IU/瓶的中標(biāo)價(jià)格在每瓶2,000-2,400元，相比于集采中標(biāo)前價(jià)格降低32.89%，醫(yī)療機(jī)構(gòu)整體實(shí)際采購(gòu)量為432.52萬(wàn)瓶。/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==2023/8/1815:19未來(lái)血友病用藥行業(yè)將呈現(xiàn)如下趨勢(shì)：1）醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例提升減輕患者治療負(fù)擔(dān)，血友病患者登記及使用醫(yī)保的人數(shù)增加，醫(yī)保目錄準(zhǔn)入的廠商競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)力提升。目前血友病用藥中，凍干人凝血因子Ⅷ、重組人凝血因子Ⅷ、重組人凝血因子Ⅸ已分別于2004年、2009年和2017年被納入醫(yī)保藥品目錄，藥物進(jìn)醫(yī)保階段性緩解了血友病患者治療負(fù)擔(dān)重的情況，而后各地政策將血友病用藥的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例再次提高，進(jìn)一步降低罕見(jiàn)病治療成本，讓更多患者有能力選擇長(zhǎng)期藥物治療。天津市醫(yī)保局2021年發(fā)布的醫(yī)療保險(xiǎn)支付明細(xì)中顯示，多種注射用重組人凝血因子醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例上調(diào)，其中諾和諾德生產(chǎn)的“諾其”所有品規(guī)報(bào)銷(xiāo)比例均上漲15%；拜耳醫(yī)藥生產(chǎn)的“科躍奇”報(bào)銷(xiāo)比例上調(diào)5%，其目前市場(chǎng)價(jià)格約為2,350元，最高57.6%；輝瑞制藥生產(chǎn)的“任捷”醫(yī)保增付15%，目前“任捷”市場(chǎng)售價(jià)為5,193元，最高支付標(biāo)準(zhǔn)與之持平；百特公司生產(chǎn)的“百因止”醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例增加10%，目前其同規(guī)格產(chǎn)品售價(jià)為6,350元，醫(yī)保最高支付標(biāo)準(zhǔn)增至3,167.6元，患者自付比例約為50.13%，由此可見(jiàn)醫(yī)保已基本可以滿足血友病A患者日常用藥需求。另外同為輝瑞制藥產(chǎn)品的重組人凝血因子Ⅸ醫(yī)保支付比例也有15%的上調(diào)，最高支付標(biāo)準(zhǔn)達(dá)5,963.63元，血友病B患者在醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例增長(zhǎng)后用藥負(fù)擔(dān)也有適當(dāng)?shù)慕档汀?）晟斯生物專(zhuān)注于長(zhǎng)效和超長(zhǎng)效重組因子的研發(fā)，上市后將打破中國(guó)長(zhǎng)效重組凝血因子無(wú)上市產(chǎn)品的局面，超長(zhǎng)效凝血因子憑借更長(zhǎng)半衰期降低患者用藥頻次，世界領(lǐng)先新藥研發(fā)有望實(shí)現(xiàn)海外上市，生產(chǎn)廠商市場(chǎng)份額更有競(jìng)爭(zhēng)力。晟斯生物研發(fā)管線主要項(xiàng)目為長(zhǎng)效和超長(zhǎng)效凝血因子，其中長(zhǎng)效重組因子Ⅷ半衰期長(zhǎng)達(dá)20-22小時(shí)，可滿足1周2次預(yù)防治療，該藥物的12歲以上患者用藥預(yù)計(jì)于2024年獲批上市，另外12歲以下兒童用藥預(yù)計(jì)于2026年上市。晟斯生物在研的長(zhǎng)效重組因子Ⅸ通過(guò)聯(lián)合使用Fc融合與PEG兩種長(zhǎng)效化技術(shù)，成功實(shí)現(xiàn)10-14天一次的給藥頻率，目前12歲以上患者用藥處于臨床1期階段，預(yù)計(jì)2026年上市并開(kāi)展12歲以下兒童用藥臨床研究，血友病B患者也將迎來(lái)用藥周期拉長(zhǎng)和用藥成本降低的時(shí)代。除此之外晟斯生物研發(fā)管線中的超長(zhǎng)效重組人凝血因子Ⅷ為全球領(lǐng)先的血友病治療新藥，其半衰期大于30小時(shí)，對(duì)血友病A患者的保護(hù)時(shí)間超過(guò)了7天，該藥品12歲以上患者用藥有望在2025年上市并將在美國(guó)的臨床研究推進(jìn)至臨床/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==上市公司速覽華蘭生物工程股份有限公司(002007)總市值營(yíng)收規(guī)模同比增長(zhǎng)(%)毛利率(%)420.2億元8.8億元37.4663.06上海萊士血液制品股份有限公司(002252)總市值營(yíng)收規(guī)模同比增長(zhǎng)(%)毛利率(%)480.6億元20.6億元22.4043.73北京神州細(xì)胞生物技術(shù)集團(tuán)股份公司(688520)總市值營(yíng)收規(guī)模同比增長(zhǎng)(%)毛利率(%)255.6億元3.3億元111.0296.82北京天壇生物制品股份有限公司(600161)總市值營(yíng)收規(guī)模同比增長(zhǎng)(%)毛利率(%)412.0億元12.9億元83.3046.00[19]1：國(guó)家藥監(jiān)局，天津市藥…[20]1：企查查[21]1：各公司年報(bào)，國(guó)家藥監(jiān)局血友病用藥代表企業(yè)分析1北京神州細(xì)胞生物技術(shù)集團(tuán)股份公司【688520】公司信息企業(yè)狀態(tài)存續(xù)注冊(cè)資本44533.5714萬(wàn)人民幣企業(yè)總部市轄區(qū)行業(yè)科技推廣和應(yīng)用服務(wù)業(yè)法人謝良志統(tǒng)一社會(huì)信用代碼9111030266050567XF企業(yè)類(lèi)型股份有限公司（港澳臺(tái)投資、上市）成立時(shí)間2007-04-23品牌名稱(chēng)北京神州細(xì)胞生物技術(shù)集團(tuán)股份公司股票類(lèi)型科創(chuàng)板經(jīng)營(yíng)范圍生物醫(yī)藥制品、疫苗的研發(fā)：物業(yè)管理。（市場(chǎng)主體依法自主選擇經(jīng)營(yíng)項(xiàng)目，開(kāi)展經(jīng)營(yíng)活動(dòng)…查看更多財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)分析財(cái)務(wù)指標(biāo)銷(xiāo)售現(xiàn)金流/營(yíng)業(yè)收入20162017201820192020202120222023(Q1)0.94--0.13----/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==資產(chǎn)負(fù)債率(%)營(yíng)業(yè)總收入同比增長(zhǎng)(%)80.93865.532104.41795.693664.6312116.822108.852113.492--93.893-50.846-10.4341-87.561640852.809661.333111.02歸屬凈利潤(rùn)同比增長(zhǎng)(%)應(yīng)收賬款周轉(zhuǎn)天數(shù)(天)流動(dòng)比率----75.33410.3447---125.9271216377--10960701.10191.5870.3641.1372.31920.8851.1160.931每股經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流(元)毛利率(%)-0.9789---1.26-1.2345-1.982-0.961-0.27477.286563.289581.527128.99681.9444---流動(dòng)負(fù)債/總負(fù)債(%)速動(dòng)比率攤薄總資產(chǎn)收益率(%)24.380425.24240.6226.461940.624641.6146.0748.2020.96111.5670.2660.81012.18010.750.9760.799-3.3086-31.098-88.294-118.42-57.7787-57.092-25.261-5.451營(yíng)業(yè)總收入滾動(dòng)環(huán)比增長(zhǎng)(%)扣非凈利潤(rùn)滾動(dòng)環(huán)比增長(zhǎng)(%)加權(quán)凈資產(chǎn)收益率(%)----89.0113--------267.8714-3.9488----12-156--434-227.33---基本每股收益(元)凈利率(%)總資產(chǎn)周轉(zhuǎn)率(次)歸屬凈利潤(rùn)滾動(dòng)環(huán)比增長(zhǎng)(%)每股公積金(元)----2.09-1.74-1.99-1.19-0.34-14.218-2434.1889-15600.0952-30251.1116-217591.2111-646.5144-50.8273-46.64160.23270.0130.0060.00390.00030.0890.4980.117----12.9151-13.4358------2.81075.28355.39726.39626.4125存貨周轉(zhuǎn)天數(shù)(天)營(yíng)業(yè)總收入(元)30.353128579066405.694257142.85713298149717259812.58萬(wàn)599.27萬(wàn)294.57萬(wàn)263.83萬(wàn)32.82萬(wàn)1.34億10.23億3.29億/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==每股未分配利潤(rùn)(元)稀釋每股收益(元)0.9781---3.7165-4.9263-6.9175-7.9276-8.2712----2.09-1.74-1.99-1.19-0.34歸屬凈利潤(rùn)(元)扣非每股收益(元)經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流/營(yíng)業(yè)收入-12142949-141279612-453258163-794715460-712504606.03-866850561.88-518995770.06-153011423----1.74-1.87-2.04-0.91-0.1314-0.9789---1.26-1.2345-1.982-0.961-0.274競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)北京神州細(xì)胞生物技術(shù)集團(tuán)股份公司是由國(guó)際知名的生物藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化專(zhuān)家、新藥創(chuàng)制重大專(zhuān)項(xiàng)總體組專(zhuān)家謝良志博士創(chuàng)辦的創(chuàng)新生物藥和疫苗研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)具備差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)的產(chǎn)品，為國(guó)內(nèi)外患者提供高質(zhì)量、低成本的選擇，樹(shù)立領(lǐng)先的生物制藥品牌。公司于2020年6月22日首次公開(kāi)發(fā)行股票并在上海證券交易所科創(chuàng)板掛牌上市。2021年7月，神州細(xì)胞研發(fā)的用于血友病A治療的首個(gè)國(guó)產(chǎn)重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品（安佳因?)實(shí)現(xiàn)上市銷(xiāo)售，將中國(guó)血友病用藥市場(chǎng)由血源性凝血因子推向重組凝血因子，是血友病治療進(jìn)程中的一項(xiàng)重要進(jìn)展。2上海萊士血液制品股份有限公司【002252】公司信息企業(yè)狀態(tài)存續(xù)注冊(cè)資本674078.7907萬(wàn)人民幣企業(yè)總部市轄區(qū)行業(yè)醫(yī)藥制造業(yè)法人JunXu統(tǒng)一社會(huì)信用代碼913100006072419512企業(yè)類(lèi)型股份有限公司(臺(tái)港澳與境內(nèi)合資、上市)成立時(shí)間1988-10-29品牌名稱(chēng)上海萊士血液制品股份有限公司股票類(lèi)型A股經(jīng)營(yíng)范圍生產(chǎn)和銷(xiāo)售血液制品、疫苗、診斷試劑及檢測(cè)器具和檢測(cè)技術(shù)并提供檢測(cè)服務(wù)。【依法須經(jīng)…查看更多財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)分析財(cái)務(wù)指標(biāo)銷(xiāo)售現(xiàn)金流/營(yíng)業(yè)收入2014201520162017201820192020202120220.890.970.820.921.091.05----資產(chǎn)負(fù)債率(%)營(yíng)業(yè)總收入同比增長(zhǎng)(%)8.05127.300511.306113.66464.34853.05361.4274.8925.45.375165.882952.55515.5429-17.1307-6.407143.27316.83655.25853.16322.399/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==歸屬凈利潤(rùn)同比增長(zhǎng)(%)255.2671182.35311.8371-48.1867-281.6637140.0352----應(yīng)收賬款周轉(zhuǎn)天數(shù)(天)33.666920.92537.5477123.4737179.1312105.708271373227流動(dòng)比率每股經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流(元)9.765419.46276.969510.45199.214414.644315.1775.265.2155.2490.34130.27640.12850.05330.05280.17540.1730.1920.2560.159毛利率(%)62.556361.381863.74463.690266.73964.1532--66.21-流動(dòng)負(fù)債/總負(fù)債(%)36.167329.276758.2733.608685.746985.481890.79198.06498.78798.913速動(dòng)比率速動(dòng)比率攤薄總資產(chǎn)收益率(%)7.162816.51326.02838.66815.22868.40228.6272.8313.2033.399.320614.142813.31966.011-11.78825.21447.0894.916.5172.338營(yíng)業(yè)總收入滾動(dòng)環(huán)比增長(zhǎng)(%)73.7725-22.804222.7185-23.3434-11.83958.1717----扣非凈利潤(rùn)滾動(dòng)環(huán)比增長(zhǎng)(%)50.8713-52.916113.8344-42.6594-349.8359-102.7443----加權(quán)凈資產(chǎn)收益加權(quán)凈資產(chǎn)收益率(%)基本每股收益(元)15.7614.8814.166.93-12.995.43----0.450.520.3250.17-0.390.280.107凈利率(%)凈利率(%)38.683173.531670.947343.1568-84.423523.440147.745930.061328.520534.8159總資產(chǎn)周轉(zhuǎn)率總資產(chǎn)周轉(zhuǎn)率(次)歸屬凈利潤(rùn)滾動(dòng)環(huán)比增長(zhǎng)(%)0.24090.19230.18770.13930.13960.22250.1480.1630.2280.06731.7395-18.2651-35.0855-145.098449.3864-98.9925----每股公積金(元)每股公積金(元)存貨周轉(zhuǎn)天數(shù)(天)營(yíng)業(yè)總收入(元)4.5922.0480.60430.61270.61830.6152.15972.15992.16012.1601358.959326.6491324.1199503.4261850.6616698.351169946531624513.20億20.13億23.26億19.28億18.04億25.85億27.62億42.88億65.67億20.63億每股未分配利潤(rùn)每股未分配利潤(rùn)(元)稀釋每股收益(元)0.6080.73880.69380.81750.49450.60760.62070.77651.01291.11950.450.520.3250.17-0.390.280.107/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==歸屬凈利潤(rùn)(元)5.11億14.42億16.13億8.36億-1518397013.24億12.95億18.80億7.19億扣非每股收益扣非每股收益(元)0.420.00.270.1051經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流/營(yíng)業(yè)收入經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流/營(yíng)業(yè)收入0.34130.27640.12850.05330.05280.17540.1730.1920.2560.159競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)上海萊士是國(guó)內(nèi)同行業(yè)中結(jié)構(gòu)合理、產(chǎn)品種類(lèi)齊全、血漿利用率較高的血液制品生產(chǎn)企業(yè)，公司主要產(chǎn)品包括：人血白蛋白、靜注人免疫球蛋白（PH4）、人凝血因子Ⅷ、人纖維蛋白原、人凝血酶原復(fù)合物、人凝血酶、人纖維蛋白粘合劑等，是目前國(guó)內(nèi)少數(shù)可以從血漿中提取六種組分的血液制品生產(chǎn)企業(yè)之一，是國(guó)內(nèi)同行業(yè)中凝血因子類(lèi)產(chǎn)品種類(lèi)最為齊全的生產(chǎn)企業(yè)之一，也是國(guó)內(nèi)少數(shù)能夠出口血液制品的生產(chǎn)企業(yè)之一。上海萊士已上市血友病用藥共有6個(gè)不同品規(guī)，目前公司專(zhuān)注于活化凝血酶原復(fù)合物的研制，有望通過(guò)這一項(xiàng)目提升血漿資源的整體利用率。3華蘭生物工程股份有限公司【002007】公司信息企業(yè)狀態(tài)存續(xù)注冊(cè)資本182436.6726萬(wàn)人民幣企業(yè)總部新鄉(xiāng)市行業(yè)醫(yī)藥制造業(yè)法人安康統(tǒng)一社會(huì)信用代碼91410000614914114G企業(yè)類(lèi)型股份有限公司(臺(tái)港澳與境內(nèi)合資、上市)成立時(shí)間1992-03-30品牌名稱(chēng)華蘭生物工程股份有限公司股票類(lèi)型A股經(jīng)營(yíng)范圍生產(chǎn)、銷(xiāo)售自產(chǎn)的生物制品、血液制品。財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)分析財(cái)務(wù)指標(biāo)銷(xiāo)售現(xiàn)金流/營(yíng)財(cái)務(wù)指標(biāo)銷(xiāo)售現(xiàn)金流/營(yíng)業(yè)收入2014201520162017201820192020202120221.020.990.830.730.920.980.76---資產(chǎn)負(fù)債率(%)資產(chǎn)負(fù)債率(%)營(yíng)業(yè)總收入同比增長(zhǎng)(%)歸屬凈利潤(rùn)同比增長(zhǎng)(%)3.54673.40944.62437.227811.0969.221119.307621.43717.16616.45211.262918.357731.452522.407335.838615.015835.7645-11.6861.82137.46313.27069.416832.45425.191638.825612.631425.6852---應(yīng)收賬款周轉(zhuǎn)天數(shù)(天)應(yīng)收賬款周轉(zhuǎn)天數(shù)(天)46.803134.118438.628781.108594.45191.187797.4052145162220/wiki/brief?id=64c1e45ff4fc4c98fcaa1f7b&source=JXU1MTk5JXU0RjVDMTY5MDQyODUxMTE3MA==流動(dòng)比率18.74719.327714.79719.72666.63788.18593.91953.0933.763.715每股經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流每股經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流(元)0.85520.94380.35470.19081.38980.97130.72640.7850.5250.202毛利率(%)毛利率(%)61.853257.945760.535362.41764.978864.953572.702---流動(dòng)負(fù)債/總負(fù)流動(dòng)負(fù)債/總負(fù)債(%)10010010010010099.316598.883389.55784.90284.486速動(dòng)比率速動(dòng)比率6.46973.86874.34023.05922.10876.48223.