基因治療復(fù)習(xí)測(cè)試題

第二十三章基因治療——復(fù)習(xí)測(cè)試題（一）選擇題A型題1.全世界第一例基因治療成功的疾病是A.β地中海貧血B.血友病C.重癥聯(lián)合免疫缺點(diǎn)癥D.高膽固醇血癥E.糖尿病2.理論上講，基因治療最抱負(fù)的方略是A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.免疫調(diào)節(jié)E.導(dǎo)入“自殺基因”3.現(xiàn)在基因治療所采用的辦法中，最慣用的是A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.免疫調(diào)節(jié)E.導(dǎo)入“自殺基因”4.運(yùn)用反義核酸阻斷基因異常體現(xiàn)的基因治療辦法是A.基因置換B.基因替代C.基因矯正D.基因失活E.免疫調(diào)節(jié)5.將白細(xì)胞介素-2基因?qū)肽[瘤病人體內(nèi)，提高病人IL-2的體現(xiàn)水平，進(jìn)行抗腫瘤輔助治療。這種基因治療辦法是A.基因置換B.基因替代C.基因矯正D.基因失活E.免疫調(diào)節(jié)6.下列哪種辦法不是現(xiàn)在基因治療所采用的辦法A.基因缺失B.基因置換C.基因替代D.基因失活E.免疫調(diào)節(jié)7.基因治療的基本程序中不涉及A.選擇治療基因B.選擇載體C.選擇靶細(xì)胞D.將載體直接注射體內(nèi)E.將治療基因?qū)氚屑?xì)胞8.下列哪種辦法不屬于非病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移的物理辦法A.電穿孔法B.脂質(zhì)體法C.DNA直接注射法D.顯微注射法E.基因槍技術(shù)9.下列哪種辦法屬于非病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移的化學(xué)辦法A.電穿孔法B.基因槍技術(shù)C.DNA直接注射法D.顯微注射E.DEAE-葡聚糖法10.將外源治療性基因?qū)氩溉閯?dòng)物細(xì)胞的辦法不涉及A.顯微注射法B.電穿孔法C.脂質(zhì)體法D.CaCl2法E.病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移11.現(xiàn)在在基因治療的臨床實(shí)施中，最常使用的載體是A.逆轉(zhuǎn)錄病毒載體B.pBR322C.λ噬菌體D.pUC18E.YAC12.逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點(diǎn)中不涉及A.容量約10kbB.有潛在危險(xiǎn)性C.基因轉(zhuǎn)移效率較高D.只感染分裂狀態(tài)的細(xì)胞E.感染細(xì)胞后產(chǎn)生高滴度病毒13.腺病毒載體的特點(diǎn)中不涉及A.所獲病毒滴度高B.外源基因可瞬時(shí)高體現(xiàn)C.外源基因長(zhǎng)久穩(wěn)定體現(xiàn)D.基因組構(gòu)造復(fù)雜E.能感染分裂或非分裂狀態(tài)的細(xì)胞14.腺有關(guān)病毒載體的特點(diǎn)中不涉及A.容量相對(duì)小B.優(yōu)先整合于宿主染色體19q位點(diǎn)上C.外源基因穩(wěn)定體現(xiàn)D.安全性好E.只感染分裂狀態(tài)的細(xì)胞15.單純皰疹病毒載體的特點(diǎn)中不涉及A.容量不大于10kbB.可感染神經(jīng)細(xì)胞C.外源基因不能長(zhǎng)久體現(xiàn)D.載體的毒副作用大E.基因組構(gòu)造復(fù)雜16.在基因治療時(shí)，現(xiàn)在哪一種細(xì)胞不能作為靶細(xì)胞A.淋巴細(xì)胞B.腫瘤細(xì)胞C.生殖細(xì)胞D.肝細(xì)胞E.造血細(xì)胞17.HIV感染的靶細(xì)胞是A.紅細(xì)胞B.B淋巴細(xì)胞C.CD4+T細(xì)胞D.CD8+T細(xì)胞E.神經(jīng)細(xì)胞18.惡性腫瘤的基因治療方案中，目的基因?qū)塍w內(nèi)最慣用的給藥途徑是A.瘤內(nèi)注射B.靜脈注射C.皮下注射D.肌肉注射E.骨髓移植19.現(xiàn)在臨床基因治療方案中，針對(duì)的疾病最多的是A.癌癥B.單基因遺傳病C.心血管疾病D.糖尿病E.艾滋病20.現(xiàn)在下列哪類疾病基因治療效果最確切A.單基因遺傳病B.多基因遺傳病C.惡性腫瘤D.感染性疾病E.心血管疾病B型題A.遺傳病

B.腫瘤

C.心血管疾病

D.傳染病

E.高血壓

21.病原體侵入人體重要引發(fā)哪種疾病22.內(nèi)源基因構(gòu)造突變發(fā)生在生殖細(xì)胞所引發(fā)的疾病是A.基因矯正

B.基因替代

C.基因置換

D.反義核酸技術(shù)

E.基因敲除23.對(duì)致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，保存正常部分的技術(shù)辦法是24.現(xiàn)在基因治療中最慣用的方式是25.用正常的基因原位替代病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因的技術(shù)辦法是A.質(zhì)粒

B.逆轉(zhuǎn)錄病毒

C.腺病毒

D.腺有關(guān)病毒

E.單純皰疹病毒26.現(xiàn)在基因治療最慣用的載體27.基因工程中最慣用載體A.苯丙氨酸羥化酶基因

B.次黃嘌呤鳥嘌呤磷酸核糖轉(zhuǎn)移酶基因

C.腺苷脫氨酶基因

D.酪氨酸酶基因E.1-磷酸半乳糖尿苷轉(zhuǎn)移酶基因28.苯丙酮尿癥的治療性基因能夠是29.半乳糖血癥的治療性基因能夠是30.重癥聯(lián)合免疫缺點(diǎn)癥的治療性基因能夠是X型題31.基因治療采用的方略涉及A.基因置換B.基因替代C.基因失活D.基因敲除E.免疫調(diào)節(jié)32.現(xiàn)在基因治療常使用的病毒載體有A.逆轉(zhuǎn)錄病毒B.腺病毒C.腺有關(guān)病毒D.流感病毒E.肝炎病毒33.在基因治療過程中，將外源基因?qū)氩溉閯?dòng)物細(xì)胞的化學(xué)辦法有A.磷酸鈣沉淀法B.DEAE-葡聚糖法C.脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染法D.氯化鈣法E.電穿孔法34.在基因治療過程中，將外源基因?qū)氩溉閯?dòng)物細(xì)胞的物理辦法有A.顯微注射B.電穿孔C.DNA直接注射D.基因槍技術(shù)E.氯化鈣法35.逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點(diǎn)涉及A.宿主細(xì)胞類型廣泛B.能隨機(jī)整合到宿主染色體中，有可能造成插入突變

C.只能轉(zhuǎn)染和整合分裂狀態(tài)的靶細(xì)胞D.外源基因插入容量約10kb

E.重組病毒滴度最高36.腺病毒載體的特點(diǎn)涉及A.既可感染分裂細(xì)胞也可感染非分裂細(xì)胞B.不能整合到宿主染色體中，因此安全性較好

C.外源基因插入容量約7-8kb

D.外源基因可得到瞬時(shí)高體現(xiàn)E.重組病毒滴度非常高37.用于基因治療的靶細(xì)胞必須滿足的條件A.體細(xì)胞B.取材方便C.含量比較豐富D.易于在體外人工培養(yǎng)E.可長(zhǎng)久在體外培養(yǎng)傳代38.下列細(xì)胞可作為基因治療的靶細(xì)胞有A.造血細(xì)胞B.肝細(xì)胞C.生殖細(xì)胞D.肌細(xì)胞E.腫瘤細(xì)胞39.基因失活的技術(shù)涉及A.反義RNAB.核酶C.RNA干擾D.肽核酸E.細(xì)胞內(nèi)抗體40.基因治療可用于A.遺傳病B.免疫缺點(diǎn)C.惡性腫瘤D.心血管疾病E.AIDS（二）名詞解釋1.基因治療（genetherapy）2.基因置換（genereplacement）3.基因矯正（genecorrection）4.基因增補(bǔ)（geneaugmentation）5.基因失活（geneinactivation）6.免疫調(diào)節(jié)（immuneadjustment）7.反義核酸（antisensenucleicacid）8.RNA干擾（RNAinterference）9.直接體內(nèi)療法（invivo）10.間接體內(nèi)療法（exvivo）（三）簡(jiǎn)答題1.什么是基因治療2.簡(jiǎn)述基因治療的方略。3.簡(jiǎn)述基因治療的基本程序。4.基因治療選擇靶細(xì)胞時(shí)應(yīng)注意些什么5.簡(jiǎn)述現(xiàn)在惡性腫瘤的基因治療方略。（四）敘述題1.基因治療中慣用的病毒載體有哪幾個(gè)各有何優(yōu)缺點(diǎn)2.試述如何設(shè)計(jì)某疾病的基因治療方案。3.試述基因治療現(xiàn)在的問題和解決途徑。參考答案與提示（一）選擇題題號(hào)答案考察的知識(shí)點(diǎn)題號(hào)答案考察的知識(shí)點(diǎn)1C基因治療的發(fā)展史2A基因治療的方略3B基因治療的方略4D基因治療的方略5E基因治療的方略6A基因治療的方略7D基因治療的基本程序8B基因?qū)氲奈锢磙k法9E基因?qū)氲幕瘜W(xué)辦法10D基因?qū)氲膽T用辦法11A基因?qū)氲膽T用載體12E逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點(diǎn)13C腺病毒載體的特點(diǎn)14E腺有關(guān)病毒載體的特點(diǎn)15A單純皰疹病毒載體的特點(diǎn)16C基因治療的靶細(xì)胞選擇17CHIV的生物學(xué)特性18A基因治療給藥途徑19A基因治療的臨床應(yīng)用20A基因治療的臨床應(yīng)用21D病原體與疾病的關(guān)系22A基因突變與疾病的關(guān)系23A基因治療的方略24B基因治療的方略25C基因治療的方略26B基因治療的慣用載體27A基因工程的慣用載體28A治療性基因的選擇29E治療性基因的選擇30C治療性基因的選擇31ABCE基因治療的方略32ABC基因治療的慣用病毒載體33ABC基因?qū)氲幕瘜W(xué)辦法34ABCD基因?qū)氲奈锢磙k法35ABCD逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點(diǎn)36ABCDE腺病毒載體的特點(diǎn)37ABCDE基因治療的靶細(xì)胞選擇38ABDE基因治療的靶細(xì)胞選擇39ABCDE基因失活的慣用辦法40ABCDE基因治療的臨床應(yīng)用（二）名詞解釋1.是指把基因?qū)肴梭w的細(xì)胞，使其發(fā)揮生物學(xué)效應(yīng)，從而達(dá)成治療疾病目的的技術(shù)辦法。2.指用正常的基因原位置換病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因，使細(xì)胞內(nèi)的DNA完全恢復(fù)正常狀態(tài)。3.指將致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，而正常部分予以保存。4.即基因替代將正?；蜣D(zhuǎn)移到患者的宿主細(xì)胞，并不去除致病基因，正?；虍愇惶娲虏』蛟隗w內(nèi)體現(xiàn)出功效正常的蛋白質(zhì)。5.通過在DNA、mRNA、蛋白質(zhì)等水平上干擾某些致病基因的轉(zhuǎn)錄、翻譯等環(huán)節(jié)，從而封閉該基因的體現(xiàn)。6.將免疫有關(guān)基因（如抗體、抗原或細(xì)胞因子基因等）導(dǎo)入體內(nèi)，提高患者機(jī)體免疫力，達(dá)成防止和治療疾病的目的。7.是一種與靶DNA或RNA含有互補(bǔ)序列的核酸片段，通過與靶DNA或RNA結(jié)合而封閉它們的體現(xiàn)。8.指由短雙鏈RNA介導(dǎo)的，在mRNA水平關(guān)閉同源序列的體現(xiàn)或使其沉默的過程。RNA干擾是一種典型的轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控方式，又稱為轉(zhuǎn)錄后基因沉默。9.將外源基因直接導(dǎo)入體內(nèi)的組織或器官，使其進(jìn)入對(duì)應(yīng)的細(xì)胞并進(jìn)行體現(xiàn)，從而達(dá)成治療疾病的目的。10.在體外將外源基因?qū)氚屑?xì)胞內(nèi)，再將這種基因修飾過的細(xì)胞回輸體內(nèi)，使帶有外源基因的細(xì)胞在體內(nèi)體現(xiàn)對(duì)應(yīng)產(chǎn)物以達(dá)成治療疾病的目的。（三）簡(jiǎn)答題1.基因治療（genetherapy）是指把基因?qū)肴梭w的細(xì)胞，使其發(fā)揮生物學(xué)效應(yīng)，從而達(dá)成治療疾病目的的技術(shù)辦法。2.基因治療的方略涉及基因矯正、基因置換、基因替代、基因失活、免疫調(diào)節(jié)等。3.基因治療的普通程序涉及(1)選擇治療基因；(2)選擇基因治療的靶細(xì)胞；(3)將治療性基因?qū)爰?xì)胞；(4)外源基因的篩檢(5)將外源基因?qū)塍w內(nèi)。4.理論上講，無論何種細(xì)胞均含有接受外源DNA的能力。除了由于倫理問題，嚴(yán)禁將生殖細(xì)胞作為靶細(xì)胞外，其它的體細(xì)胞還必須滿足下列條件才可能作為基因治療的靶細(xì)胞(1)取材方便；(2)在人體內(nèi)含量比較豐富；(3)易于在體外人工培養(yǎng)；(4)能夠長(zhǎng)久在體外培養(yǎng)傳代。5.現(xiàn)在惡性腫瘤的基因治療采用的方略重要涉及(1)克制和殺傷腫瘤細(xì)胞。(2)腫瘤細(xì)胞的基因修飾。(3)調(diào)節(jié)和增強(qiáng)機(jī)體的免疫功效。（四）敘述題1.答題要點(diǎn)見表1。2.(1)選擇該病的致病基因或與該病發(fā)生親密有關(guān)的基因，作為治療性基因。(2)根據(jù)治療基因的特點(diǎn)選擇適宜的治療辦法。(3)選擇抱負(fù)的靶細(xì)胞。(4)選擇高效、特異、安全的載體