臨床醫(yī)學(xué)科研統(tǒng)計學(xué)基礎(chǔ)

臨床醫(yī)學(xué)科研統(tǒng)計學(xué)基礎(chǔ)匯報人：XX2024-01-23目錄contents緒論定量資料的統(tǒng)計描述總體均數(shù)的估計和假設(shè)檢驗方差分析χ^2檢驗?zāi)夸沜ontents基于秩次的非參數(shù)檢驗線性相關(guān)與回歸臨床科研中常見試驗設(shè)計類型及統(tǒng)計分析方法選擇01緒論123通過統(tǒng)計學(xué)方法，可以準(zhǔn)確地描述疾病的發(fā)病率、患病率、死亡率等分布情況，以及影響疾病發(fā)生和發(fā)展的各種因素。描述疾病分布和影響因素利用統(tǒng)計學(xué)方法可以對臨床診斷和治療措施的效果進(jìn)行客觀評價，為醫(yī)生提供科學(xué)依據(jù)。評估診斷和治療效果通過對歷史數(shù)據(jù)的統(tǒng)計分析，可以預(yù)測未來疾病的流行趨勢，為制定有效的預(yù)防和治療策略提供數(shù)據(jù)支持。預(yù)測疾病趨勢和制定防治策略統(tǒng)計學(xué)在臨床醫(yī)學(xué)中的意義總體與樣本變量與數(shù)據(jù)統(tǒng)計量與參數(shù)概率與假設(shè)檢驗統(tǒng)計學(xué)基本概念及術(shù)語總體是研究對象的全體，樣本是從總體中隨機抽取的一部分。統(tǒng)計量是用于描述樣本特征的數(shù)，參數(shù)是用于描述總體特征的數(shù)。變量是研究中感興趣的特征或?qū)傩裕瑪?shù)據(jù)是變量的具體表現(xiàn)。概率是描述隨機事件發(fā)生可能性的數(shù)，假設(shè)檢驗是用于推斷總體參數(shù)的方法。03培養(yǎng)科研思維和創(chuàng)新能力通過學(xué)習(xí)統(tǒng)計學(xué)方法，培養(yǎng)科研思維能力和創(chuàng)新能力，為未來的臨床醫(yī)學(xué)研究和實踐打下基礎(chǔ)。01掌握統(tǒng)計學(xué)基本概念和術(shù)語理解并掌握總體、樣本、變量、數(shù)據(jù)、統(tǒng)計量、參數(shù)等基本概念和術(shù)語。02學(xué)會運用統(tǒng)計學(xué)方法分析臨床醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)能夠運用適當(dāng)?shù)慕y(tǒng)計學(xué)方法，對臨床醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)進(jìn)行描述性統(tǒng)計、推斷性統(tǒng)計等分析。學(xué)習(xí)目的與要求02定量資料的統(tǒng)計描述確定組數(shù)、組距和組界，整理數(shù)據(jù)并列出頻數(shù)分布表。頻數(shù)分布表頻數(shù)分布圖累計頻數(shù)分布根據(jù)頻數(shù)分布表繪制直方圖或折線圖，直觀顯示數(shù)據(jù)分布情況。計算并繪制累計頻數(shù)或累計頻率曲線，觀察數(shù)據(jù)的累積分布情況。030201定量資料的整理與顯示算術(shù)均數(shù)適用于對稱分布，特別是正態(tài)分布的資料，反映一組數(shù)據(jù)的平均水平。幾何均數(shù)適用于反映一組經(jīng)對數(shù)轉(zhuǎn)換后呈對稱分布的變量在數(shù)量上的平均水平，在醫(yī)學(xué)研究中常適用于免疫學(xué)的指標(biāo)。中位數(shù)適用于各種分布類型的資料，反映一組數(shù)據(jù)的中等水平。集中趨勢的描述最大值與最小值之差，反映數(shù)據(jù)的波動范圍。極差上四分位數(shù)與下四分位數(shù)之差，反映中間50%數(shù)據(jù)的離散程度。四分位數(shù)間距適用于對稱分布，特別是正態(tài)分布的資料，反映數(shù)據(jù)的離散程度。方差與標(biāo)準(zhǔn)差離散趨勢的描述正態(tài)分布的概念與性質(zhì)01介紹正態(tài)分布的定義、概率密度函數(shù)、均值、標(biāo)準(zhǔn)差等基本概念和性質(zhì)。正態(tài)性檢驗02通過圖形觀察（如直方圖、P-P圖、Q-Q圖）和假設(shè)檢驗（如Shapiro-Wilk檢驗、Kolmogorov-Smirnov檢驗）等方法判斷數(shù)據(jù)是否服從正態(tài)分布。正態(tài)分布在醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用03闡述正態(tài)分布在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中的廣泛應(yīng)用，如參考值范圍的制定、假設(shè)檢驗、方差分析等。正態(tài)分布及其應(yīng)用03總體均數(shù)的估計和假設(shè)檢驗從總體中隨機抽取一定數(shù)量的樣本，由樣本統(tǒng)計量所形成的分布稱為抽樣分布。抽樣分布的概念當(dāng)樣本量足夠大時，樣本均數(shù)的抽樣分布近似服從正態(tài)分布，無論總體分布形態(tài)如何。中心極限定理樣本均數(shù)的標(biāo)準(zhǔn)差稱為標(biāo)準(zhǔn)誤，它反映了樣本均數(shù)對總體均數(shù)的估計精度。標(biāo)準(zhǔn)誤的概念抽樣分布與標(biāo)準(zhǔn)誤t分布、μ檢驗和t檢驗當(dāng)總體分布為正態(tài)分布，但總體標(biāo)準(zhǔn)差未知時，樣本均數(shù)與總體均數(shù)之間的差異經(jīng)過標(biāo)準(zhǔn)化后服從t分布。μ檢驗的應(yīng)用條件當(dāng)總體標(biāo)準(zhǔn)差已知或樣本量足夠大時，可以使用μ檢驗對總體均數(shù)進(jìn)行假設(shè)檢驗。t檢驗的應(yīng)用條件當(dāng)總體標(biāo)準(zhǔn)差未知且樣本量較小時，應(yīng)使用t檢驗對總體均數(shù)進(jìn)行假設(shè)檢驗。t分布的概念置信區(qū)間的概念按一定的置信水平（1-α）確定的包含總體參數(shù)的區(qū)間稱為置信區(qū)間，其中α為顯著性水平。假設(shè)檢驗的步驟建立假設(shè)、選擇檢驗方法、計算檢驗統(tǒng)計量、確定P值并作出推斷結(jié)論。點估計和區(qū)間估計點估計是用樣本統(tǒng)計量直接估計總體參數(shù)，而區(qū)間估計則是給出一個包含總體參數(shù)的置信區(qū)間。正態(tài)總體均數(shù)的估計和假設(shè)檢驗第一類錯誤原假設(shè)為真時拒絕原假設(shè)的錯誤，即誤判為有差異的錯誤，其概率用α表示。第二類錯誤原假設(shè)為假時不拒絕原假設(shè)的錯誤，即誤判為無差異的錯誤，其概率用β表示。檢驗效能1-β，表示當(dāng)原假設(shè)與備擇假設(shè)之間存在真實差異時，假設(shè)檢驗?zāi)苷_拒絕原假設(shè)的概率。兩類錯誤和檢驗效能04方差分析03方差分析的前提是各組資料需服從正態(tài)分布，且各組方差齊性。01方差分析是通過計算不同來源的變異對總變異的貢獻(xiàn)大小，從而確定可控因素對研究結(jié)果影響力的大小。02方差分析的基本思想是將總變異分解為組間變異和組內(nèi)變異兩部分，通過比較兩者的大小來判斷組間差異是否顯著。方差分析的基本思想完全隨機設(shè)計資料的方差分析完全隨機設(shè)計是將受試對象完全隨機地分配到各個處理組中，然后觀察各組指標(biāo)的差異。02完全隨機設(shè)計資料的方差分析步驟包括：建立檢驗假設(shè)、計算檢驗統(tǒng)計量F值、確定P值并作出推斷結(jié)論。03在進(jìn)行完全隨機設(shè)計資料的方差分析時，需要注意樣本含量、組數(shù)和處理水平的選擇，以及數(shù)據(jù)的正態(tài)性和方差齊性檢驗。0101隨機區(qū)組設(shè)計是將受試對象按一定條件（如性別、年齡等）分成若干區(qū)組，每個區(qū)組內(nèi)的受試對象具有相似的非處理因素特征，然后將每個區(qū)組內(nèi)的受試對象隨機分配到各個處理組中。02隨機區(qū)組設(shè)計資料的方差分析與完全隨機設(shè)計類似，但需要考慮區(qū)組因素的影響，因此需要在模型中增加區(qū)組因素作為隨機變量。03在進(jìn)行隨機區(qū)組設(shè)計資料的方差分析時，需要注意區(qū)組因素的選擇和數(shù)據(jù)的正態(tài)性、方差齊性檢驗。隨機區(qū)組設(shè)計資料的方差分析多個樣本均數(shù)間的多重比較是在方差分析的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步比較各處理組均數(shù)之間的差異是否顯著。在進(jìn)行多個樣本均數(shù)間的多重比較時，需要注意選擇合適的比較方法，并控制第一類錯誤的發(fā)生概率。同時，當(dāng)比較次數(shù)較多時，還需要考慮調(diào)整檢驗水準(zhǔn)以控制總體第一類錯誤的概率。常用的多重比較方法有LSD法、SNK法、Tukey法等，其中LSD法適用于各組樣本含量相等的情況，SNK法和Tukey法適用于各組樣本含量不等的情況。多個樣本均數(shù)間的多重比較05χ^2檢驗適用條件檢驗步驟注意事項四格表資料的χ^2檢驗四格表資料即2×2表資料，常用于兩組二分類變量的比較。當(dāng)樣本量足夠大且理論頻數(shù)不小于5時，可以使用χ^2檢驗。建立檢驗假設(shè)、計算檢驗統(tǒng)計量、確定P值并作出推斷結(jié)論。當(dāng)理論頻數(shù)小于5時，需采用Fisher確切概率法進(jìn)行計算。適用條件行×列表資料適用于多組二分類或多分類變量的比較。當(dāng)樣本量足夠大且理論頻數(shù)不小于5時，可以使用χ^2檢驗。檢驗步驟建立檢驗假設(shè)、計算檢驗統(tǒng)計量、確定P值并作出推斷結(jié)論。注意事項對于有序分類變量，需考慮采用趨勢χ^2檢驗或Mann-WhitneyU檢驗等方法。010203行×列表資料的χ^2檢驗等級資料的χ^2檢驗檢驗步驟將數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)換為等級數(shù)據(jù)、建立檢驗假設(shè)、計算檢驗統(tǒng)計量、確定P值并作出推斷結(jié)論。適用條件等級資料是將觀察單位按某種屬性的不同程度分組所得的數(shù)據(jù)。當(dāng)?shù)燃壻Y料滿足一定的條件時，可以使用χ^2檢驗進(jìn)行比較。注意事項等級資料的χ^2檢驗需注意等級分組是否合理，以及是否存在極端值或異常值對結(jié)果的影響。同時，當(dāng)?shù)燃壏纸M過多時，可能會降低檢驗效能，需適當(dāng)合并等級組別。06基于秩次的非參數(shù)檢驗符號檢驗的原理通過比較樣本觀察值與某一假設(shè)值的大小關(guān)系，從而判斷樣本所來自的總體分布位置是否與假設(shè)值有顯著差異。符號檢驗的步驟首先，對觀察值進(jìn)行符號化處理，即大于假設(shè)值的為正號，小于假設(shè)值的為負(fù)號；然后，計算正號個數(shù)和負(fù)號個數(shù)，構(gòu)造檢驗統(tǒng)計量；最后，根據(jù)檢驗統(tǒng)計量的分布進(jìn)行假設(shè)檢驗。符號檢驗的優(yōu)缺點符號檢驗簡單易行，對樣本分布沒有嚴(yán)格要求，但只利用了觀察值的符號信息，忽略了觀察值之間的差異大小，因此檢驗效率相對較低。單樣本資料的符號檢驗010203Mann-WhitneyU檢驗的原理通過比較兩組獨立樣本觀察值的秩次大小，判斷兩組樣本所來自的總體分布位置是否有顯著差異。Mann-WhitneyU檢驗的步驟首先，將兩組樣本觀察值混合后按大小排序，并分別求出各組的秩次和；然后，構(gòu)造Mann-WhitneyU統(tǒng)計量；最后，根據(jù)U統(tǒng)計量的分布進(jìn)行假設(shè)檢驗。Mann-WhitneyU檢驗的優(yōu)缺點Mann-WhitneyU檢驗對樣本分布沒有嚴(yán)格要求，適用于各種類型的數(shù)據(jù)資料，且檢驗效率相對較高。但需要注意的是，當(dāng)兩組樣本量相差較大時，可能會影響檢驗的準(zhǔn)確性。兩獨立樣本資料的Mann-WhitneyU檢驗Kruskal-WallisH檢驗的原理：通過比較多組獨立樣本觀察值的秩次大小，判斷多組樣本所來自的總體分布位置是否有顯著差異。Kruskal-WallisH檢驗的步驟：首先，將多組樣本觀察值混合后按大小排序，并分別求出各組的秩次和；然后，構(gòu)造Kruskal-WallisH統(tǒng)計量；最后，根據(jù)H統(tǒng)計量的分布進(jìn)行假設(shè)檢驗。Kruskal-WallisH檢驗的優(yōu)缺點：Kruskal-WallisH檢驗適用于多組獨立樣本資料的比較，對樣本分布沒有嚴(yán)格要求。但需要注意的是，當(dāng)多組樣本量相差較大或存在異常值時，可能會影響檢驗的準(zhǔn)確性。同時，Kruskal-WallisH檢驗只能判斷多組總體分布位置是否有顯著差異，無法具體比較各組之間的差異大小。多組獨立樣本資料的Kruskal-WallisH檢驗07線性相關(guān)與回歸定義兩個變量之間的線性關(guān)系程度，用一個量化指標(biāo)r來表示。r值計算通過樣本數(shù)據(jù)計算得到，取值范圍為-1到1之間。r值解釋r>0表示正相關(guān)，r<0表示負(fù)相關(guān)，|r|越接近1表示線性關(guān)系越強，|r|越接近0表示線性關(guān)系越弱。直線相關(guān)030201通過一個直線方程來描述兩個變量之間的線性關(guān)系。定義y=a+bx，其中a為截距，b為回歸系數(shù)?；貧w方程b>0表示x增加時y也增加，b<0表示x增加時y減少，|b|大小表示x對y的影響程度?；貧w系數(shù)解釋直線回歸秩次回歸適用于等級資料或無法精確測量的自變量與因變量之間的線性關(guān)系，通過建立秩次回歸方程進(jìn)行預(yù)測和分析。注意事項等級相關(guān)和秩次回歸都是基于等級資料的統(tǒng)計分析方法，需要注意等級資料的分組和編碼方式。等級相關(guān)適用于等級資料或無法精確測量的變量之間的相關(guān)關(guān)系，用Spearman等級相關(guān)系數(shù)或Kendall等級相關(guān)系數(shù)來表示。等級相關(guān)與秩次回歸08臨床科研中常見試驗設(shè)計類型及統(tǒng)計分析方法選擇要點三隨機對照試驗（RCT）將研究對象隨機分為試驗組和對照組，對試驗組實施干預(yù)措施，對照組不實施或?qū)嵤┌参縿?，比較兩組間效應(yīng)差異。RCT是評價干預(yù)措施效果的金標(biāo)準(zhǔn)。要點一要點二隊列研究按照是否暴露于某因素將研究對象分為暴露組和非暴露組，追蹤觀察一定時間，比較兩組間結(jié)局發(fā)生率的差異，從而探討該因素與結(jié)局之間是否存在因果關(guān)聯(lián)。病例對照研究根據(jù)是否患有某種疾病將研究對象分為病例組和對照組，回顧性調(diào)查各組研究對象過去暴露于某種因素的比例或水平，通過比較各組之間暴露比例或水平的差異，判斷該因素是否與研究的疾病有關(guān)聯(lián)。要點三臨床科研中常見試驗設(shè)計類型及特點123RCT統(tǒng)計分析方法選擇原則根據(jù)研究目的和設(shè)計方案選擇合適的統(tǒng)計分析方法，如t檢驗、方差分析、協(xié)方差分析等。對于多中心、大樣本的RCT，應(yīng)采用多因素分析方法，以控制混雜因素的影響。不同類型試驗設(shè)計統(tǒng)計分析方法選擇原則及注意事項對于非正態(tài)分布的資料，應(yīng)采用非參數(shù)檢驗方法。隊列研究統(tǒng)計分析方法選擇原則根據(jù)研究目的和設(shè)計方案選擇合適的統(tǒng)計分析方法，如生存分析、Cox回歸等。010203不同類型試驗設(shè)計統(tǒng)計分析方法選擇原則及注意事項不同類型試驗設(shè)計統(tǒng)計分