2023年度中、美創(chuàng)新藥獲批情況跟蹤報(bào)告：獲批藥物愈發(fā)多元化本土創(chuàng)新力量不斷迸發(fā)-20240221

投資要點(diǎn).2023年，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）共批準(zhǔn)了85款新藥（新藥統(tǒng)計(jì)范圍為首次在國(guó)內(nèi)獲批的1類、3.1類、5.1類化學(xué)藥品和新藥共有34款，主要集中于抗腫瘤方面，另外自身免疫系統(tǒng)、神經(jīng)和精神疾病、心血管和代謝性疾病領(lǐng)域以及一些感染疾病領(lǐng)域也有1類新藥獲批。從藥品類型來(lái)看，2023年NMPA批準(zhǔn)的1類新藥中化學(xué)藥品仍然是“主力軍”，有21款，占比達(dá)62%；生物制品有13款（包括單抗、雙抗、細(xì)胞療法等占比38%。除1類新藥外，2023年NMPA還批準(zhǔn)了51款其他新藥，包括生物制品3.1類新藥10款以及化學(xué)藥品5.1類新藥41款。其中，有多款創(chuàng)新藥的獲批備受行業(yè)關(guān)注。.2023年，美國(guó)FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）共批準(zhǔn)了55種新藥，獲批總數(shù)為近30年第二高：其中包括38種新分子實(shí)體（占比69%）和17種生物制劑（占比31%），總數(shù)遠(yuǎn)超近10年的平均水平（46種），小分子仍然占據(jù)半壁江山（31/55，56.4%）。55款新藥中有9款斬獲FDA授予的突破性療法認(rèn)定，占到了總數(shù)的16%；有20款屬于First-in-class藥物，占全年獲批指定為快速通道狀態(tài)（FastTrack有31個(gè)（56%）被指定為優(yōu)先審評(píng)。CDER在2023年總計(jì)加速批準(zhǔn)了55種新藥中的9種（16%）?？偟膩?lái)看，有36種（65%）使用了一個(gè)或多個(gè)快速項(xiàng)目，如快速通道、突破性療法認(rèn)定、優(yōu)先審評(píng)或加速批準(zhǔn)。FDA的生物評(píng)估和研究中心（CBER）在2023年批準(zhǔn)了16款細(xì)胞和基因療法、疫苗和血液制品。其中包括第一個(gè)基于CRISPR-Cas9的基因編輯產(chǎn)品、兩種呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗和一系列基因療法。.2023年CDER批準(zhǔn)的新藥中有3款新藥來(lái)自中國(guó)藥企，分別為君實(shí)生物的FRUZAQLA（呋喹替尼）和億帆醫(yī)藥的長(zhǎng)效G-CSF產(chǎn)品RYZNEUTA（艾貝格司亭α注射液），國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥全球競(jìng)爭(zhēng)力不斷提升。.總體說(shuō)來(lái)，2023年作為全球創(chuàng)新藥迅速發(fā)展的一年，NMPA和FDA批準(zhǔn)新藥數(shù)量上均取得明顯恢復(fù)性增長(zhǎng)，處于近年較高水平，獲批藥物也愈發(fā)多元化，在多種技術(shù)路徑以及多種適應(yīng)癥上均取得了重要進(jìn)展。2023年本土創(chuàng)新力量不斷迸發(fā)，國(guó)內(nèi)多款新藥獲FDA批準(zhǔn)，實(shí)現(xiàn)國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥出海新突破。展望2024年，期待更多創(chuàng)新療法的批準(zhǔn)，為全球患者帶來(lái)新的治療選擇，可以持續(xù)關(guān)注ADC和CAR-T相關(guān)新技術(shù)的突破以及阿爾茲海默癥、減重、NASH等領(lǐng)域的進(jìn)展。.風(fēng)險(xiǎn)提示：產(chǎn)品研發(fā)不達(dá)預(yù)期，產(chǎn)品審批進(jìn)度不及預(yù)期，產(chǎn)品銷售不達(dá)預(yù)期。相關(guān)報(bào)告握行業(yè)結(jié)構(gòu)性機(jī)會(huì)——醫(yī)藥生請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告1、2023年NMPA批準(zhǔn)新藥總結(jié) 1.2、NMPA批準(zhǔn)的其他新藥 2、2023年FDA批準(zhǔn)新藥總結(jié) 2.1、2023年CDER新藥批準(zhǔn)情況 2.2、橫向?qū)Ρ?023年CDER新藥批準(zhǔn)情況 2.3、CDER重點(diǎn)獲批新藥簡(jiǎn)述 2.4、2023年CBER新藥批準(zhǔn)情況 圖1、近年NMPA批準(zhǔn)新藥藥品類型分布（款） 圖3、近年NMPA批準(zhǔn)1類新藥數(shù)量（款） 圖5、2023年NMPA批準(zhǔn)上市1類新藥疾病領(lǐng)域分布（款） 圖6、2023年CDE批準(zhǔn)上市1類新藥藥品類型分布（款） 圖7、1994-2023年CDER批準(zhǔn)的新分子實(shí)體和生物制劑數(shù)量 圖8、2023年按治療領(lǐng)域劃分的CDER批準(zhǔn)新藥 圖9、2023年按藥品類型劃分的CDER批準(zhǔn)新藥 圖10、2023年CDER批準(zhǔn)的First-in-class藥物 圖11、2023年CDER批準(zhǔn)的孤兒藥 圖12、2023年CDER批準(zhǔn)的突破性療法資格藥物 圖13、2023年CDER批準(zhǔn)的快速通道資格藥物 圖14、2023年CDER批準(zhǔn)的優(yōu)先審評(píng)資格藥物 圖15、2023年CDER批準(zhǔn)的加速批準(zhǔn)資格藥物 圖16、2023年在PDUFA日期當(dāng)日或之前獲批比例 圖17、2023年首輪審查即獲批比例 表1、2023年NMPA批準(zhǔn)上市1類新藥 表2、2023年NMPA批準(zhǔn)上市3.1類和5.1類新藥 表3、2023年CDER批準(zhǔn)的新藥 表4、部分2023年CBER批準(zhǔn)新藥 請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告報(bào)告正文2023年，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）共批準(zhǔn)了85款新藥（新藥統(tǒng)計(jì)范圍為首次在國(guó)內(nèi)獲批的1類、3.1類、5.1類化學(xué)藥品和生物制品其中包括62款化學(xué)藥品（占比72.9%）以及23款生物制品（占比27.1%）。與往年相比，2023年NMPA批準(zhǔn)新藥數(shù)量顯著上漲，為近6年最高。2023年國(guó)產(chǎn)新藥獲批29款，相比2022年顯著增長(zhǎng)。圖1、近年NMPA批準(zhǔn)新藥藥品類型分布（款）圖2、近年NMPA批準(zhǔn)新藥國(guó)產(chǎn)/進(jìn)口分布（款）2023年NMPA共批準(zhǔn)1類新藥34款，數(shù)量上遠(yuǎn)超2022年，其中29款為國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥，5款為進(jìn)口品種。圖3、近年NMPA批準(zhǔn)1類新藥數(shù)量（款）請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告表1、2023年NMPA批準(zhǔn)上市1類新藥序號(hào)藥品名稱劑型持證商通用名藥品大類藥品類型靶點(diǎn)適應(yīng)癥首次批準(zhǔn)上市1索卡佐利單抗注射液注射劑兆科(廣州)腫瘤藥物有限公司索卡佐利單抗生物制品抗體PDL1宮頸癌2023-12-212地達(dá)西尼膠囊膠囊劑浙江京新藥業(yè)股份有限公司地達(dá)西尼化學(xué)藥品其他GABAAreceptor失眠癥2023-11-293阿泰特韋片/利托那韋片組合包裝組合包/片劑）福建廣生中霖生物科技有限公司阿泰特韋+利托那韋化學(xué)藥品其他CYP3A4;SARS-CoV-23CLpro;HIV-1protease新型冠狀病毒感染2023-11-244伯瑞替尼腸溶膠囊膠囊劑(腸溶)北京浦潤(rùn)奧生物科技有限責(zé)任公司伯瑞替尼化學(xué)藥品其他c-Met非小細(xì)胞肺癌2023-11-165格菲妥單抗注射液注射劑瑞士羅氏制藥股份公司格菲妥單抗生物制品抗體CD3;CD20彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤2023-11-086納基奧侖賽注射液注射劑合源生物科技(天津)有限公司納基奧侖賽生物制品細(xì)胞療法CD19B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病2023-11-087注射用埃普奈明注射劑(凍干)武漢海特生物制藥股份有限公司埃普奈明生物制品其他TRAIL多發(fā)性骨髓瘤2023-11-028氘可來(lái)昔替尼片片劑Bristol-MyersSquibbPharmaEEIG氘可來(lái)昔替尼化學(xué)藥品其他TYK2斑塊狀銀屑病2023-10-199甲苯磺酸利特昔替尼膠囊膠囊劑PfizerInc.甲苯磺酸利特昔替尼化學(xué)藥品其他TEC;JAK3斑禿2023-10-19納魯索拜單抗注射液注射劑上海津曼特生物科技有限公司納魯索拜單抗生物制品抗體RANKL骨巨細(xì)胞瘤2023-09-06舒沃替尼片片劑迪哲(江蘇)醫(yī)藥股份有限公司舒沃替尼化學(xué)藥品其他EGFRexon20;HER2exon20非小細(xì)胞肺癌2023-08-23托萊西單抗注射液注射劑信達(dá)生物制藥(蘇州)有限公司托萊西單抗生物制品抗體PCSK9雜合子型家族性高膽固醇血癥;高膽固醇血癥;混合型高脂血癥2023-08-16培莫沙肽注射液注射劑江蘇豪森藥業(yè)集團(tuán)有限公司培莫沙肽化學(xué)藥品EPOreceptor慢性腎病貧血2023-06-30拓培非格司亭注射液注射劑廈門(mén)特寶生物工程股份有限公司拓培非格司亭生物制品其他notavailable化療引起的中性粒細(xì)胞減少性發(fā)熱2023-06-30伊基奧侖賽注射液注射劑南京馴鹿生物醫(yī)藥有限公司伊基奧侖賽生物制品細(xì)胞療法BCMA多發(fā)性骨髓瘤2023-06-30奧特康唑膠囊膠囊劑EvenusPharmaceuticalLaboratories,Inc.（恒瑞子公司）奧特康唑化學(xué)藥品其他fungalCYP51外陰陰道念珠菌病2023-06-29磷酸瑞格列汀片片劑江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司磷酸瑞格列汀化學(xué)藥品其他DPP-4II型糖尿病2023-06-28伊魯阿克片片劑齊魯制藥有限公司伊魯阿克化學(xué)藥品其他ROS1;ALK非小細(xì)胞肺癌2023-06-28安奈拉唑鈉腸溶片腸溶片軒竹(北京)醫(yī)藥科技有限公司安奈拉唑鈉化學(xué)藥品其他protonpump十二指腸潰瘍2023-06-2520伏羅尼布片片劑貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司伏羅尼布化學(xué)藥品其他PDGFR;VEGFR腎細(xì)胞癌2023-06-0821甲磺酸貝福替尼膠囊膠囊劑貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司甲磺酸貝福替尼化學(xué)藥品其他EGFRT790M非小細(xì)胞肺癌2023-05-3122奧磷布韋片片劑南京圣和藥業(yè)股份有限公司奧磷布韋化學(xué)藥品其他NS5Bpolymerase慢性丙肝2023-05-1723澤貝妥單抗注射液注射劑浙江博銳生物制藥有限公司澤貝妥單抗生物制品抗體CD20彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤2023-05-1724四價(jià)流感病毒亞單位疫苗(中慧元通)注射劑江蘇中慧元通生物科技股份有限公司四價(jià)流感病毒亞單位疫苗(中慧元通)生物制品疫苗influenzavirus流感2023-05-1725艾貝格司亭α注射液注射劑億一生物制藥(北京)有限公司（億帆醫(yī)藥子公司）艾貝格司亭α生物制品其他G-CSF化療引起的中性粒細(xì)胞減少癥2023-05-0926口服三價(jià)重配輪狀病毒減毒活疫苗(Vero細(xì)胞)注射劑蘭州生物制品研究所有限責(zé)任公司Ⅲ價(jià)輪狀病毒疫苗(基因重配)生物制品疫苗rotavirus輪狀病毒感染2023-04-1727來(lái)瑞特韋片片劑廣東眾生睿創(chuàng)生物科技有限公司來(lái)瑞特韋化學(xué)藥品其他SARS-CoV-23CLpro新型冠狀病毒感染2023-03-2328谷美替尼片片劑上海海和藥物研究開(kāi)發(fā)股份有限公司谷美替尼化學(xué)藥品其他c-Met非小細(xì)胞肺癌2023-03-0829阿得貝利單抗注射液注射劑上海盛迪醫(yī)藥有限公司阿得貝利單抗生物制品抗體PDL1小細(xì)胞肺癌2023-03-0330鹽酸凱普拉生片片劑江蘇柯菲平醫(yī)藥股份有限公司鹽酸凱普拉生化學(xué)藥品其他protonpump反流性食管炎;十二指腸潰瘍2023-02-1531氫溴酸氘瑞米德韋片片劑上海旺實(shí)生物醫(yī)藥科技有限公司氫溴酸氘瑞米德韋化學(xué)藥品其他RdRp新型冠狀病毒感染2023-01-2932先諾特韋片/利托那韋片組合包裝組合包/片劑）海南先聲藥業(yè)有限公司先諾特韋+利托那韋化學(xué)藥品其他CYP3A4;SARS-CoV-23CLpro;HIV-1protease新型冠狀病毒感染2023-01-2933琥珀酸莫博賽替尼膠囊膠囊劑TakedaPharmaceuticalsU.S.A.琥珀酸莫博賽替尼化學(xué)藥品其他EGFRexon20;HER2exon20非小細(xì)胞肺癌2023-01-13請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告Inc.34艾諾米替片片劑江蘇艾迪藥業(yè)股份有限公司艾諾韋林+拉米夫定+替諾福韋二吡呋酯化學(xué)藥品其他HBVpolymerase;HIV-1RT;LINE-1HIV-1感染2023-01-04從疾病領(lǐng)域上看，2023年獲NMPA批準(zhǔn)的1類新藥主要集中于抗腫瘤方面（44%，15/34如淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、非小細(xì)胞肺癌等；其次是抗感染方面的藥物（26%，9/34其中除新冠藥物和疫苗外，治療丙肝、外陰陰道念珠菌病和HIV感染疾病藥物各有1款；另外，血液病領(lǐng)域有3款（3/34，9%具體適應(yīng)癥包括慢性腎病貧血以及化療引起的中性粒細(xì)胞減少；自免和消化領(lǐng)域各有2款藥物心腦血管類藥物（3%，1/34）。圖5、2023年NMPA批準(zhǔn)上市1類新藥疾病領(lǐng)域分布（款）資料來(lái)源：醫(yī)藥魔方，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理從藥品類型來(lái)看，2023年CDE批準(zhǔn)的1類新藥中化學(xué)藥品仍然是“主力軍”，共有21款，占比達(dá)62%，包括小分子酪氨酸酶抑制劑、BTK抑制劑、JAK抑制劑、CDK4/6抑制劑、SGLT2抑制劑等。2023年CDE批準(zhǔn)的1類新藥中生物制品有13款，占比38%，藥品類型包括單抗、雙CD20、PCSK9、RANKL等多個(gè)靶點(diǎn)。請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告圖6、2023年CDE批準(zhǔn)上市1類新藥藥品類型分布（款）資料來(lái)源：醫(yī)藥魔方，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理2023年共有15個(gè)1類抗腫瘤新藥被國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，占據(jù)了全部1類新藥的44%。除了小分子化藥（伯瑞替尼、舒沃替尼、伊魯阿克、伏羅尼布、甲磺酸貝福替尼、谷美替尼、琥珀酸莫博賽替尼）和抗體藥物（阿得貝利單抗、索卡佐利單抗、格菲妥單抗、納魯索拜單抗、澤貝妥單抗）外，還有兩款細(xì)胞治療藥物（納基奧侖賽、伊基奧侖賽）以及一款重組蛋白（埃普奈明）。舒沃替尼（迪哲醫(yī)藥）是首款針對(duì)EGFR20號(hào)外顯子插入（EGFRExon20ins）突變型晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥，也是肺癌領(lǐng)域首個(gè)獲中、美雙“突破性療法認(rèn)定”的國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥。在一項(xiàng)針對(duì)含鉑化療進(jìn)展或不耐受的EGFRExon20ins突變型晚期NSCLC患者的注冊(cè)研究中，主要終點(diǎn)客觀緩解率（cORR）達(dá)61%，突破現(xiàn)有治療瓶頸。此外，舒沃替尼安全性與傳統(tǒng)EGFRTKI相似，整體耐受性好，臨床可管理可恢復(fù)。伏羅尼布（貝達(dá)藥業(yè)）是具有全新化學(xué)結(jié)構(gòu)的新一代多靶點(diǎn)激酶抑制劑，可抑制腫瘤血管生成及生長(zhǎng)，于2023年6月獲批與依維莫司聯(lián)合，用于既往接受過(guò)酪氨酸激酶抑制劑治療失敗的晚期腎細(xì)胞癌（RCC）患者。伏羅尼布針對(duì)VEGFR、PDGFR、c-Kit、Flt-3、CSF1R等多靶點(diǎn)具有抗血管生成的顯著療效，并且能夠滿足靶點(diǎn)的特殊PK/PD要求，達(dá)到保留活性，降低毒性的目的。甲磺酸貝福替尼（貝達(dá)藥業(yè)）是針對(duì)T790M突變的第三代EGFR-TKI，于2023年5月獲批用于既往經(jīng)表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療出現(xiàn)疾病進(jìn)展，并且伴隨EGFRT790M突變陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者的治療。2023年10月又獲批用于具有表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）外顯請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明子19缺失或外顯子21（L858R）置換突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的一線治療。阿得貝利單抗（恒瑞醫(yī)藥）于2023年3月獲批聯(lián)合卡鉑和依托泊苷用于廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）患者的一線治療，是首款國(guó)產(chǎn)治療小細(xì)胞肺癌的PD-L1單抗。在其III期研究中，相較于安慰劑聯(lián)合化療組，阿得貝利單抗聯(lián)合化療可顯著改善患者的總生存期（OS）達(dá)15.3個(gè)月，降低死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)28%，2年生存率達(dá)31.3%，且具有可控的安全性。索卡佐利單抗是李氏大藥廠從美國(guó)SorrentoTherapeutics公司引進(jìn)的一款針對(duì)腫瘤免疫檢查點(diǎn)的全人源PD-L1單克隆抗體（mAb于2023年12月獲批用于既往接受含鉑化療治療失敗的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者的治療。該抗體與PD-L1蛋白結(jié)合，阻斷PD-L1蛋白與其受體PD-1間的相互作用，從而解除PD-1或PD-L1信號(hào)通路對(duì)T細(xì)胞的抑制，增強(qiáng)T細(xì)胞對(duì)腫瘤的殺傷作用。格菲妥單抗（羅氏）是一種雙特異性抗體，通過(guò)與B細(xì)胞表面的CD20和T細(xì)胞表面的CD3同時(shí)結(jié)合，介導(dǎo)免疫突觸形成，隨后引起T細(xì)胞活化與增殖、細(xì)胞因子分泌和細(xì)胞溶解蛋白釋放，從而誘導(dǎo)表達(dá)CD20的B細(xì)胞溶解。該藥物于2023年11月獲批用于治療既往接受過(guò)至少兩線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。納魯索拜單抗（石藥集團(tuán)）為全球首個(gè)獲批上市的IgG4亞型全人源抗RANKL單克隆抗體，目前同靶點(diǎn)的上市藥物地舒單抗為IgG2亞型。與地舒單抗相比，該產(chǎn)品的均一性、質(zhì)量可控性均得到顯著提升。2023年9月納魯索拜單抗獲批用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤，該產(chǎn)品正在開(kāi)發(fā)的其他適應(yīng)癥還包括腫瘤骨轉(zhuǎn)移和骨質(zhì)疏松癥等。澤貝妥單抗（博銳生物）是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的國(guó)產(chǎn)CD20抗體1類新藥，也是博銳生物首款獲批上市的1類創(chuàng)新生物藥。研究結(jié)果，澤貝妥單抗和美羅華（利妥昔單抗注射液）相比結(jié)構(gòu)得到了進(jìn)一步優(yōu)化，在兩藥安全性及免疫原性相當(dāng)?shù)那闆r下，澤貝妥單抗具有更強(qiáng)的抗腫瘤潛力和更高的完全緩解率，臨床療效更優(yōu)。2年隨訪數(shù)據(jù)也顯示出相比美羅華而言，澤貝妥單抗能降低復(fù)發(fā)和死亡風(fēng)險(xiǎn)。伊基奧侖賽（馴鹿生物/信達(dá)生物）是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。2023年7月，伊基奧侖賽獲批用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過(guò)至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。埃普奈明（海特生物）為重組變構(gòu)人腫瘤壞死因子相關(guān)凋亡誘導(dǎo)配體（Circularly請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明PermutedTRAIL，簡(jiǎn)稱CPT），是目前全球唯-批準(zhǔn)上市的DR4/DR5激動(dòng)劑（First-in-class用于聯(lián)合沙利度胺和地塞米松用于既往接受過(guò)至少2種系統(tǒng)性治療方案的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。CPT通過(guò)外源性細(xì)胞凋亡途徑觸發(fā)細(xì)胞內(nèi)Caspase級(jí)聯(lián)反應(yīng)，從而發(fā)揮抗腫瘤作用，國(guó)外同靶點(diǎn)藥物目前仍處于臨床Ⅰ期或Ⅱ期階段。2023年NMPA共批準(zhǔn)7款1類抗感染領(lǐng)域新藥，其中四款為抗新冠病毒感染藥物，分別為先聲藥業(yè)的先諾欣（先諾特韋+利托那韋）、君實(shí)生物的民得維（VV116）、眾生藥業(yè)來(lái)瑞特韋片以及廣生堂的阿泰特韋片/利托那韋片。此外還有治療丙肝、外陰陰道念珠菌病和HIV感染疾病藥物各有1款。奧磷布韋（圣和藥業(yè)）是HCVNS5BRNA依賴性RNA聚合酶（為病毒復(fù)制所必需）抑制劑，是一種核苷酸前體藥物，在細(xì)胞內(nèi)代謝為具有藥理活性的代謝產(chǎn)物（SH229M3可被NS5B聚合酶嵌入HCVRNA中而終止復(fù)制。該藥為我國(guó)自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，適用于與鹽酸達(dá)拉他韋聯(lián)用，治療初治或干擾素經(jīng)治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代償性肝硬化。奧特康唑（恒瑞醫(yī)藥）是一種抗真菌藥物，屬唑類金屬酶抑制劑，靶向抑制真菌甾醇14α去甲基化酶（CYP51獲批用于治療重度外陰陰道假絲酵母菌病（VVC，也被稱為霉菌性陰道炎）。奧特康唑也是恒瑞醫(yī)藥布局抗感染治療領(lǐng)域首個(gè)上市的1類創(chuàng)新藥，公司產(chǎn)品管線持續(xù)拓寬。艾諾米替片為艾迪藥業(yè)開(kāi)發(fā)的國(guó)內(nèi)首個(gè)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的三聯(lián)單片復(fù)方抗艾滋病1類新藥，是在艾諾韋林片（艾邦德?)的基礎(chǔ)上加入兩個(gè)核苷類骨干藥物——替諾福韋（TDF）和拉米夫定（3TC）所組成的藥物。其中，艾諾韋林片為艾迪藥業(yè)研發(fā)的抗HIV治療的第三代非核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NNRTIs），于2021年6月25日在國(guó)內(nèi)獲批上市，TDF、3TC為治療HIV的核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NRTIs）。2023年NMPA共批準(zhǔn)3款1類血液病治療新藥，其中2款為適應(yīng)癥為化療引起的中性粒細(xì)胞減少癥藥物，分別為億帆醫(yī)藥的艾貝格司亭α注射液和特寶生物的拓培非格司亭，此外還有1款為翰森制藥治療慢性腎病貧血的新藥培莫沙肽。至2023年末，國(guó)內(nèi)獲批同類長(zhǎng)效重組人粒細(xì)胞集落刺激因子（rhG-CSF）已達(dá)6款，其他4款分別為石藥集團(tuán)百克（山東）生物制藥的津優(yōu)力、齊魯制藥的新瑞白、恒 瑞醫(yī)藥的硫培非格司亭艾多、山東新時(shí)代藥業(yè)的申力達(dá)。請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明艾貝格司亭α注射液（億帆醫(yī)藥）是Di-KineTM雙分子技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的治療用一類生物制品新藥，是基于Fc融合蛋白技術(shù)，由CHO細(xì)胞表達(dá)的rhG-CSF二聚體，具有長(zhǎng)效和強(qiáng)效的生物學(xué)特點(diǎn)。艾貝格司亭α注射液主要應(yīng)用于治療腫瘤患者在接受抗癌藥物后出現(xiàn)中性粒細(xì)胞減少癥，可使中性粒細(xì)胞迅速增殖和恢復(fù)，從而增強(qiáng)了免疫系統(tǒng)抵抗感染的能力，以防止患者在化療期間死于感染或者其他相關(guān)并發(fā)癥，也使得患者能完成完整的化療周期，取得更好的抗腫瘤治療效果。隨著2023年11月被FDA批準(zhǔn)上市，該產(chǎn)品也成為中國(guó)境內(nèi)唯一一款同時(shí)在中國(guó)、美國(guó)獲批的長(zhǎng)效G-CSF產(chǎn)品。拓培非格司亭（特寶生物）是全球唯一采用40kD雙鏈Y型PEG（聚乙二醇）修飾的長(zhǎng)效rhG-CSF，通過(guò)創(chuàng)新結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，在保障療效的情況下治療劑量更低，僅為目前已上市同類長(zhǎng)效產(chǎn)品的1/3，藥物暴露峰值約為1/10，可減少對(duì)骨髓的過(guò)度刺激，具有潛在降低骨痛、白細(xì)胞增多等不良反應(yīng)的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)的優(yōu)勢(shì)。作為新一代“升白藥”，拓培非格司亭具有更低給藥劑量，高效平穩(wěn)升白同時(shí)降低骨髓過(guò)度動(dòng)員潛在風(fēng)險(xiǎn)的優(yōu)勢(shì)。培莫沙肽（翰森制藥）是全球唯一促紅細(xì)胞生成素（EPO）受體高選擇性小多肽化學(xué)藥，也是中國(guó)唯一上市的促紅細(xì)胞生成素月激動(dòng)劑，適用于未接受紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA）治療的成人非透析患者，及正在接受短效EPO治療的成人透析患者。相比短效紅細(xì)胞生成刺激劑（ESAs）藥物，培莫沙肽經(jīng)聚乙二醇修飾，顯著延長(zhǎng)半衰期，只需每4周給藥一次，大大降低給藥頻率，給患者帶來(lái)很大便利，有助提高治療依從性。自免領(lǐng)域：在全球市場(chǎng)，自免領(lǐng)域已誕生不少重磅藥物。2023年國(guó)內(nèi)共獲批2款自免領(lǐng)域的1類新藥，分別為百時(shí)美施貴寶的氘可來(lái)昔替尼以及輝瑞的甲苯磺酸利特昔替尼。（1）2023年10月19日，酪氨酸激酶2（TYK2）變構(gòu)抑制劑氘可來(lái)昔替尼獲中國(guó)NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療適合系統(tǒng)治療或光療的成年中重度斑塊狀銀屑病患者，成為了首款在國(guó)內(nèi)獲批上市的口服TYK2變構(gòu)抑制劑。此前氘可來(lái)昔替尼已在美國(guó)和歐盟等地獲批，是近10年來(lái)全球首款獲批上市的中度至重度斑塊狀銀屑病口服治療藥物。（2）同日，利特昔替尼（JAK3/TEC抑制劑）也獲批用于治療≥12歲青少年和成人重度斑禿患者。2023年6月，利特昔替尼在美國(guó)獲批，為全球首款獲批治療包含青少年重度斑禿的新型生物制劑。消化領(lǐng)域：2023年國(guó)內(nèi)共獲批2款消化領(lǐng)域的1類新藥，分別為軒竹醫(yī)藥的安奈拉唑鈉以及柯菲平的鹽酸凱普拉生。（1）安奈拉唑鈉2023年6月25日獲批用于十二指腸潰瘍的治療，該藥是首個(gè)且唯一一個(gè)中國(guó)完全自主研發(fā)的質(zhì)子泵抑制劑(PPI)，其I-III期臨床研究均以中國(guó)人群為對(duì)象，是適合中國(guó)患者的PPI。此外，請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告安奈拉唑鈉腸溶片除用于治療十二指腸潰瘍外，還拓展了新適應(yīng)癥用于成人反流性食管炎（RE）的治療，該II期臨床試驗(yàn)已完成受試者入組。（2）鹽酸凱普拉生為我國(guó)自主研發(fā)的首款鉀離子競(jìng)爭(zhēng)性酸阻滯劑（P-CAB通過(guò)與H+-K+-ATP酶上的K+結(jié)合位點(diǎn)結(jié)合抑制胃酸分泌，獲批用于十二指腸潰瘍和反流性食管炎的治療。失眠領(lǐng)域：地達(dá)西尼（京新藥業(yè)）是治療失眠的1類小分子新藥，為γ-氨基丁酸A型（GABAA）受體的部分正向別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，通過(guò)部分激活GABAA受體，產(chǎn)生促進(jìn)睡眠的作用。地達(dá)西尼的上市打破了國(guó)內(nèi)16年以來(lái)沒(méi)有治療失眠障礙的創(chuàng)新藥上市的局面。代謝類疾病領(lǐng)域1）托萊西單抗（信達(dá)生物）為中國(guó)首個(gè)獲批的本土自主研發(fā)PCSK9抑制劑，能顯著降低LDL-C水平，用于治療原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性高膽固醇血癥）和混合型血脂異常的成人患者。（2）針對(duì)二型糖尿病的瑞格列?。ê闳疳t(yī)藥）是首個(gè)且目前唯一一個(gè)獲批的中國(guó)自主研發(fā)的DPP-4抑制劑。除1類新藥外，2023年NMPA還批準(zhǔn)了51款其他新藥，包括生物制品3.1類新藥10款以及化學(xué)藥品5.1類新藥41款。在這其中，有多款創(chuàng)新藥的獲批備受行業(yè)關(guān)注，比如：再鼎醫(yī)藥引進(jìn)的艾加莫德為全球首個(gè)獲批的FcRn拮抗劑，已經(jīng)在美國(guó)、歐盟和中國(guó)獲批用于AChR抗體陽(yáng)性的成人gMG治療，在日本獲批用于治療對(duì)類固醇或非類固醇免疫抑制療法（ISTs）沒(méi)有充分應(yīng)答的成人gMG患者；諾華（Novartis）開(kāi)發(fā)的靶向PCSK9的siRNA療法英克司蘭鈉注射液，這是全球和默沙東（MSD）合作開(kāi)發(fā)的MET抑制劑司美替尼膠囊，為中國(guó)首個(gè)獲批的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）治療藥物；羅氏（Roche）開(kāi)發(fā)的靶向Ang-2和VEGF-A的雙特異性抗體法瑞西單抗，這是全球首個(gè)獲批用于眼部的雙特異性抗體療法。表2、2023年NMPA批準(zhǔn)上市3.1類和5.1類新藥序號(hào)藥品劑型集團(tuán)藥品類別一藥品類別二靶點(diǎn)適應(yīng)癥結(jié)論變更日期注冊(cè)分類1注射用艾夫糖苷酶α注射劑(凍干)賽諾菲生物制品其他GAA龐貝氏癥2023-10-073.12艾加莫德α注射液注射劑再鼎醫(yī)藥生物制品抗體FcRn重癥肌無(wú)力2023-06-303.13Acalabrutinib膠囊膠囊劑阿斯利康化學(xué)藥品其他BTK小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤/慢性淋巴細(xì)胞白血病套細(xì)胞淋巴瘤2023-09-01；2023-03-225.14阿立哌唑長(zhǎng)效肌內(nèi)注射劑注射劑(長(zhǎng)效)大?；瘜W(xué)藥品其他5-HT2A;D2;5-HT1A精神分裂癥2023-05-235.15安納白介素注射液（預(yù)充式）注射劑(皮下)輝瑞生物制品其他IL-1RA家族性地中海熱2023-10-313.16依折麥布阿托伐他汀鈣片片劑歐加隆;默沙東化學(xué)藥品其他HCVentry;NPC1L1;HMG-CoAreductase純合子型家族性高膽固醇血癥2023-09-155.17苯丁酸甘油酯口服液口服溶液劑化學(xué)藥品其他notavailable尿素循環(huán)障礙2023-06-195.1請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告8比拉斯汀片片劑Menarini化學(xué)藥品其他H1receptor慢性蕁麻疹2023-06-265.19氟替卡松福莫特羅吸入氣霧劑吸入氣霧劑瑞典利博化學(xué)藥品其他glucocorticoidβ2-adrenergicreceptor哮喘2023-09-155.1醋酸格拉替雷注射液注射劑梯瓦化學(xué)藥品其他MHC-II多發(fā)性硬化癥2023-06-265.1醋酸來(lái)法莫林注射用濃溶液注射劑賽默飛世爾科技;RoivantSciences化學(xué)藥品其他50Ssubunit社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎2023-11-175.1醋酸來(lái)法莫林片片劑Almac;RoivantSciences化學(xué)藥品其他50Ssubunit社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎2023-11-175.1達(dá)格列凈二甲雙胍緩釋片緩釋片阿斯利康化學(xué)藥品其他PEN2;SGLT2II型糖尿病2023-06-265.1交聯(lián)玻璃酸鈉注射液注射劑泰格醫(yī)藥;LG化學(xué)藥品其他notavailable膝骨關(guān)節(jié)炎2023-04-065.1多替拉韋鈉分散片分散片葛蘭素史克化學(xué)藥品其他HIV-1integraseHIV-1感染2023-06-025.1二十碳五烯酸乙酯軟膠囊軟膠囊賽默飛世爾科技;億騰化學(xué)藥品其他PPARα;EPA高甘油三酯血癥2023-06-015.1法瑞西單抗注射液眼內(nèi)注射劑生物制品抗體VEGF-A;Ang2糖尿病黃斑水腫2023-12-183.1復(fù)方氨基酸(16AA)/葡萄糖(12.6%)電解質(zhì)注射液注射劑(大容量)費(fèi)森尤斯卡比化學(xué)藥品其他carbohydrate腸外營(yíng)養(yǎng);腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)2023-06-125.1富馬酸福莫特羅吸入溶液吸入溶液劑暉致;Mylan化學(xué)藥品其他β2-adrenergicreceptor慢性阻塞性肺病;慢性支氣管炎;肺氣腫2023-07-045.120琥珀酸利柏西利片片劑諾華化學(xué)藥品其他CDK4;CDK6HR陽(yáng)性乳腺癌2023-01-295.121甲磺酸貝舒地爾片片劑燁輝醫(yī)藥化學(xué)藥品其他ROCK2移植物抗宿主病2023-08-035.122卡谷氨酸分散片分散片Recordation化學(xué)藥品其他notavailable高氨血癥2023-06-295.123卡替拉韋注射液注射劑(長(zhǎng)效)葛蘭素史克化學(xué)藥品其他HIV-1integraseHIV-1感染2023-07-135.124卡替拉韋鈉片片劑葛蘭素史克化學(xué)藥品其他HIV-1integraseHIV-1感染2023-07-135.125注射用兩性霉素B脂質(zhì)體注射劑(脂質(zhì)體)吉利德化學(xué)藥品其他notavailable組織胞漿菌病;皮膚利什曼病;發(fā)熱;芽生菌病;內(nèi)臟利什曼病;隱球菌病;曲霉病;球孢子菌病;中性粒細(xì)胞減少癥;念珠菌病2023-02-205.126利匹韋林注射液注射劑(長(zhǎng)效)化學(xué)藥品其他HIV-1RTHIV-1感染2023-10-245.127司美替尼膠囊膠囊劑賽默飛世爾科技;阿斯利康化學(xué)藥品其他MEK1;MEK2神經(jīng)纖維瘤2023-05-085.128蘆曲泊帕片片劑鹽野義制藥;億騰醫(yī)藥化學(xué)藥品其他TPOreceptor慢性肝病合并血小板減少癥2023-06-295.129馬吉妥昔單抗注射液注射劑再鼎醫(yī)藥;Baxter生物制品抗體HER2HER2陽(yáng)性乳腺癌2023-09-013.130馬立巴韋片片劑Shire;武田;康泰倫特藥業(yè)化學(xué)藥品其他UL97CMV感染2023-12-215.131馬昔巴特口服液口服溶液劑北?？党苫瘜W(xué)藥品其他ISBTAlagille綜合征2023-06-025.132米托坦片片劑化學(xué)藥品其他notavailable腎上腺皮質(zhì)癌2023-09-085.133尼替西農(nóng)膠囊膠囊劑化學(xué)藥品其他HPPD酪氨酸血癥2023-02-205.134尼替西農(nóng)口服混懸液口服混懸劑化學(xué)藥品其他HPPD酪氨酸血癥2023-02-205.135吡侖帕奈口服混懸液口服混懸劑杜芬藥廠(集團(tuán));衛(wèi)材化學(xué)藥品其他AMPAreceptor癲癇局灶性發(fā)作2023-05-175.136替拉珠單抗注射液注射劑(皮下)SunPharmaceutical生物制品抗體IL-23p19斑塊狀銀屑病2023-05-303.137注射用維博妥珠單抗注射劑(凍干)生物制品抗體microtubule;CD79b彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤2023-01-133.138鹽酸艾司氯胺酮鼻噴霧劑鼻用噴霧劑化學(xué)藥品其他NMDAreceptor重度抑郁癥2023-04-205.139Ozanimod膠囊膠囊劑Celgene;百時(shí)美施貴寶;賽默飛世爾科技化學(xué)藥品其他S1PR1;S1PR5臨床孤立綜合征;多發(fā)性硬化癥2023-02-025.1請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告40氮卓斯汀氟替卡松鼻用噴霧劑鼻用噴霧劑暉致;Mylan;Cipla化學(xué)藥品其他glucocorticoid;H1receptor季節(jié)性過(guò)敏性鼻炎2023-07-045.141Copanlisib注射用凍干制劑注射劑(凍干)拜耳化學(xué)藥品其他PI3Kδ;PI3Kα濾泡性淋巴瘤2023-05-235.142鹽酸納呋拉啡口崩片口腔崩解片三生制藥;BushuPharma;TorayIndustries化學(xué)藥品其他κopioidreceptor尿毒性瘙癢癥2023-07-045.143鹽酸特泊替尼片片劑德國(guó)默克化學(xué)藥品其他c-Met非小細(xì)胞肺癌2023-12-085.144鹽酸替洛利生薄膜衣片片劑Bioprojet;賽默飛世爾科技化學(xué)藥品其他H3receptor發(fā)作性睡病日間嗜睡;發(fā)作性睡病猝倒2023-07-045.145鹽酸依特卡肽注射液注射劑安進(jìn);賽默飛世爾科技化學(xué)藥品CaSR慢性腎病繼發(fā)性甲狀旁腺功能亢進(jìn)2023-05-095.146Inclisiran注射液注射劑Sandoz;諾華化學(xué)藥品核酸ASGPR;PCSK9高膽固醇血癥2023-08-225.147Erenumab注射液注射劑諾華;安進(jìn)生物制品抗體CGRPreceptor偏頭痛2023-09-213.148瑞舒伐他汀依折麥布片片劑賽諾菲化學(xué)藥品其他HCVentry;NPC1L1;HMG-CoAreductase家族性高膽固醇血癥2023-12-275.149蔗糖氫氧化氧鐵咀嚼片咀嚼片ViforPharma;泰格醫(yī)藥化學(xué)藥品其他P慢性腎病高磷血癥2023-02-245.150甘精胰島素利司那肽注射液1:1注射劑賽諾菲生物制品其他insulin;GLP-1RII型糖尿病2023-01-133.151賴脯胰島素注射液注射劑(超速效)禮來(lái)生物制品insulinI型糖尿病2023-12-083.1請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告美國(guó)生物醫(yī)藥的受理和審評(píng)主要由美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）和生物制品評(píng)價(jià)與研究中心（CBER）負(fù)責(zé)。CDER的職責(zé)主要是審查并確保新藥、仿制藥和非處方藥上市安全，其中包括對(duì)一些生物制品的監(jiān)管。CBER則負(fù)責(zé)對(duì)生物和相關(guān)產(chǎn)品（包括血液、疫苗、過(guò)敏原、組織以及細(xì)胞和基因療法）的監(jiān)管。全年來(lái)看，美國(guó)FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）共批準(zhǔn)了55種新藥，獲批總比31%總數(shù)遠(yuǎn)超近10年的平均水平（46種）。圖7、1994-2023年CDER批準(zhǔn)的新分子實(shí)體和生物制劑數(shù)量資料來(lái)源：FDA，NatureReviewsDrugDiscovery（2024興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理按治療領(lǐng)域劃分，腫瘤學(xué)依舊為獲批新藥數(shù)量最多的領(lǐng)域。CDER在2023年批準(zhǔn)了13種（24%）新的癌癥療法；神經(jīng)病學(xué)位居第二，有9種（16%）獲得批準(zhǔn)；傳染病和血液學(xué)并列第三，各有5種（9%）。請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告圖8、2023年按治療領(lǐng)域劃分的CDER批準(zhǔn)新藥資料來(lái)源：NatureReviewsDrugDiscovery（2024），興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理按藥物類型劃分，2023年小分子仍然占據(jù)CDER批準(zhǔn)新藥的半壁江山，達(dá)到31款，占比為56.4%（31/55）。值得關(guān)注的是，藥品類型繼續(xù)變得更加多樣化1）基于核苷酸的療法數(shù)量有所增加，包括第二款RNA適配體藥物的獲批2）在抗體方面，有4款雙特異性T細(xì)胞抗體獲批。圖9、2023年按藥品類型劃分的CDER批準(zhǔn)新藥資料來(lái)源：NatureReviewsDrugDiscovery（2024），興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理從藥物的創(chuàng)新性來(lái)看，2023年CDER批準(zhǔn)的55款新藥里，共有20款新藥屬于請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告First-in-class藥物，占全年獲批新藥總數(shù)的36%。這些新藥的作用機(jī)制不同于現(xiàn)有的療法，在沒(méi)有令人滿意的替代療法的情況下，為患有特定疾病的患者帶來(lái)了新的希望。此外，2023年，CDER批準(zhǔn)的55個(gè)新藥中有28個(gè)（51%）被批準(zhǔn)用于治療罕見(jiàn)疾?。ㄔ诿绹?guó)影響不到20萬(wàn)人的疾?。D10、2023年CDER批準(zhǔn)的First-in-class藥物資料來(lái)源：FDA，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理圖11、2023年CDER批準(zhǔn)的孤兒藥資料來(lái)源：FDA，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理在2023年，55種CDER批準(zhǔn)的新藥中有9款斬獲FDA授予的突破性療法認(rèn)定，占到了總數(shù)的16%。突破性治療藥物需要提供初步的臨床證據(jù)表明該藥能夠?qū)嵸|(zhì)性改善現(xiàn)有治療藥物的臨床終點(diǎn)，獲得突破性療法認(rèn)定后該藥物可以享受快速通道的所有權(quán)利，申請(qǐng)者還可以在藥物研發(fā)中獲得強(qiáng)化指導(dǎo)以及高效的審評(píng)指導(dǎo)等。另有25種（45%）新藥被指定為快速通道資格（FastTrack）；有31個(gè)（56%）加速批準(zhǔn)途徑旨在比傳統(tǒng)批準(zhǔn)更快地將能夠提供重要治療進(jìn)展的藥物推向市場(chǎng)，這可能使更多藥物在更短的治療時(shí)間內(nèi)顯示出臨床益處，造福更多相關(guān)疾病患者。請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告圖12、2023年CDER批準(zhǔn)的突破性療法資格藥物資料來(lái)源：FDA，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理圖14、2023年CDER批準(zhǔn)的優(yōu)先審評(píng)資格藥物資料來(lái)源：FDA，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理圖13、2023年CDER批準(zhǔn)的快速通道資格藥物資料來(lái)源：FDA，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理圖15、2023年CDER批準(zhǔn)的加速批準(zhǔn)資格藥物資料來(lái)源：FDA，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理《處方藥用戶費(fèi)用法》（PDUFA）授權(quán)FDA向生產(chǎn)藥品的公司收取費(fèi)用，從而日期當(dāng)日或之前獲批，并且CDER在“firstcycle”的審查時(shí)批準(zhǔn)了55種新藥物請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告圖16、2023年在PDUFA日期當(dāng)日或之前獲批比例資料來(lái)源：FDA，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理圖17、2023年首輪審查即獲批比例資料來(lái)源：FDA，興業(yè)證券經(jīng)濟(jì)與金融研究院整理2022年批準(zhǔn)的37種藥物中有20種（54%），2021年批準(zhǔn)的50種藥物中有27種（54%2020年批準(zhǔn)的53種藥物中有21種（40%2019年批準(zhǔn)的48種藥物中有20種（42%）屬于First-in-class。2.2023年有36種藥物（65%）通過(guò)至少一種加速途徑獲得批準(zhǔn)，2022年同為65%，2021年這一比例高達(dá)74%，2020年和2019年分別為68%和60%。1)2023年，55種藥物中的9種（16%）獲批為突破性治療（BreakthroughTherapy），比2022年的35%，2021年的28%和2020年的42%比例降低相較2022年的32%和2021年的36%顯著增加。2)2023年，55種藥物中有9種（16%）采用了加速批準(zhǔn)途徑（AcceleratedApprovalpathway為近幾年較低水平。相比之下，2022年有16%、2021年有28%、2020年有23%獲得了加速批準(zhǔn)指定。3.在罕見(jiàn)病方面，2023年獲批55種藥物中有28種（51%）被批準(zhǔn)為罕見(jiàn)病的孤兒藥。近年獲批的孤兒藥比例基本保持穩(wěn)定，2022年占比54%（20/37種2021年占比52%（26/50種2020年占比58%（31/53種）。2023年，CDER批準(zhǔn)了許多不同領(lǐng)域的有效藥物療法，成功幫助患者減輕疾病癥狀，并保護(hù)患者免受危及生命的疾病的侵害。請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告表3、2023年CDER批準(zhǔn)的新藥1轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性23456789pozelimab-bbfgpalovaroteneNgenla彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤/由濾泡性淋Inpefa鮑曼不動(dòng)桿菌-醋酸鈣不動(dòng)桿菌復(fù)合perfluorhexyloctanepegunigalsidasealfa-iw請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告強(qiáng)生的talquetamab（Talvey）是一款first-in-class雙抗，能同時(shí)靶向多發(fā)性骨髓瘤(MM)細(xì)胞上的GPRC5D和T細(xì)胞上的CD3，被加速批準(zhǔn)用于治療患有復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成年患者，這些患者既往接受過(guò)至少4種療法，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體。輝瑞的BCMA×CD3雙抗elranatamab（ElrexfioGenmab和艾伯維的CD20×CD3雙抗epcoritamab（Epkinly）以及羅氏/基因泰克的CD20×CD3雙抗glofitamab的獲批使此類“T細(xì)胞銜接器”的獲批藥物數(shù)量達(dá)到8個(gè)。阿斯利康（AstraZeneca）的capivasertib（Truqap）是第一個(gè)獲得批準(zhǔn)的AKT抑制劑。FDA批準(zhǔn)其與雌激素受體拮抗劑氟維司群聯(lián)合用于治療PIK3CA、AKT1或PTEN中一種或多種生物標(biāo)志物改變的激素受體陽(yáng)性、HER2陰性的轉(zhuǎn)移性乳腺癌。AKT位于PI3K-AKT-mTOR信號(hào)通路中，PI3K和mTOR抑制劑此前已獲得批準(zhǔn)。該藥物與評(píng)估PIK3CA、AKT1和PTEN狀態(tài)的伴隨診斷一起獲得批準(zhǔn)。Springwork的nirogacestat（Ogsiveo）是第一個(gè)上市的γ分泌酶抑制劑，用于罕見(jiàn)的硬纖維瘤和結(jié)締組織的非癌性生長(zhǎng)。輝瑞公司最初開(kāi)發(fā)了用于治療阿爾茨海默病的nirogacestat，然而γ分泌酶抑制劑治療阿爾茨海默病的后期試驗(yàn)失敗了，部分原因是這些藥物對(duì)Notch信號(hào)傳導(dǎo)的影響。Notch信號(hào)傳導(dǎo)調(diào)節(jié)細(xì)胞功能，包括細(xì)胞的生長(zhǎng)。Notch信號(hào)在硬纖維瘤中可能過(guò)度活躍，這為Springworks（輝瑞孵化）提供了這種小分子的替代開(kāi)發(fā)途徑。和Cohersus的特瑞普利單抗（Loqtorzi），使PD1/PD-L1抑制劑獲批總數(shù)達(dá)到9個(gè)。更多此類免疫療法可能會(huì)在2024年獲得批準(zhǔn)。這是首款獲批上市的第二代NTRK/ROS1抑制劑，ROS1抑制劑類別迎來(lái)第五款獲批藥物。BMS于2022年以41億美元收購(gòu)了TurningPointTherapeutics，從而收購(gòu)了這款小分子藥物。請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明行業(yè)跟蹤報(bào)告FDA還批準(zhǔn)了葛蘭素史克（GSK）的momelotinib，這是一種JAK1/JAK2/ACVR1抑制劑，用于治療骨髓纖維化貧血患者。衛(wèi)材和渤健的抗Aβ抗體lecanemab于2023年1月獲得阿爾茨海默病的加速批準(zhǔn)，并在6個(gè)月后獲得全面批準(zhǔn)。繼渤健首款抗Aβ抗體aducanumab于2021年開(kāi)創(chuàng)的有爭(zhēng)議的監(jiān)管先例之后，F(xiàn)DA基于lecanemab的淀粉樣蛋白降低能力批準(zhǔn)了該藥物的加速批準(zhǔn)。根據(jù)III期CLARITYAD試驗(yàn)的結(jié)果，該抗體在治療18個(gè)月后，在CDR-SOB評(píng)分變化方面顯示出比安慰劑有0.45分的獲益。渤健和Ionis的tofersen（Qalsody）被加速批準(zhǔn)用于SOD1突變的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），這是第一個(gè)針對(duì)ALS遺傳原因的療法。SOD1型肌萎縮側(cè)索硬化癥是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)肌肉疾病，由突變和有毒的SOD1蛋白驅(qū)動(dòng)。美國(guó)約有330人患有這種致命的疾病。Tofersen是Ionis首次發(fā)現(xiàn)的一種反義寡核苷酸，它將SOD1mRNA與大腦中較低水平的毒性SOD1結(jié)合。在最初旨在支持全面批準(zhǔn)的III期試驗(yàn)中，Tofersen未能減緩SOD1ALS患者的疾病進(jìn)展。但有跡象表明，該試驗(yàn)可能太短了，該藥物成功地降低了SOD1和經(jīng)元損傷的生物標(biāo)志物神經(jīng)纖維絲輕鏈（NfL）的水平。一個(gè)由9人組成的FDA咨詢小組一致投票認(rèn)為，根據(jù)一系列證據(jù)，數(shù)據(jù)支持該藥物“合理可能”幫助人們的機(jī)會(huì)。FDA還批準(zhǔn)了Reata的omaveloxolone（Skyclarys）用于治療Friedreich共濟(jì)失調(diào)，這是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，會(huì)逐漸損害神經(jīng)系統(tǒng)。Omaveloxolone的作用機(jī)制尚不清楚，但它激活了NRF2通路，抑制氧化應(yīng)激并可能保護(hù)神經(jīng)元。該藥物的II期臨床研究結(jié)果顯示，在治療48周后，omaveloxolone組在改良的弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)評(píng)定量表（mFARS）評(píng)分上比安慰劑組提高了2.4分。.在傳染病方面，幾種新的傳染病產(chǎn)品具有巨大的商業(yè)潛力阿斯利康的nirsevimab（Beyfortus）是最新上市的病原體靶向單克隆抗體，適用于在第一個(gè)RSV流行季出生或進(jìn)入第一個(gè)RSV流行季的新生兒和嬰兒，及24個(gè)月以下在第二個(gè)RSV流行季仍易患嚴(yán)重RSV疾病的嬰幼兒。Nirsevimab是首個(gè)獲準(zhǔn)用于保護(hù)全體嬰幼兒群體的預(yù)防方案，單次注射可提供至少5個(gè)月的保護(hù)，相當(dāng)于典型的RSV季節(jié)的長(zhǎng)度。FDA還完全批準(zhǔn)了輝瑞的COVID-19組合產(chǎn)品奈瑪特韋+利托那韋（Paxlovid）。這種抗病毒藥物在疫情最嚴(yán)重的時(shí)候以創(chuàng)紀(jì)錄的速度在輝瑞公司發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)，并于2021年獲得了緊急使用授權(quán)。它在上市的第一年實(shí)現(xiàn)了189億美元的銷售額。請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明.在補(bǔ)體抑制劑方面，新獲批產(chǎn)品涵蓋不同的治療方式、靶點(diǎn)和適應(yīng)癥2023年，補(bǔ)體系統(tǒng)藥物進(jìn)入收獲期。在2023年之前，兩種靶向C5的抗體已經(jīng)獲得批準(zhǔn)，包括Alexion（現(xiàn)為阿斯利康）的首創(chuàng)mAb依庫(kù)珠單抗（Soliris）。FDA于2007年首次批準(zhǔn)該單克隆抗體用于治療罕見(jiàn)的血液疾病陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。FDA批準(zhǔn)了諾華的iptacopan（Fabhalta這是一種絲氨酸蛋白酶因子B的小分子抑制劑，B因子與C3相互作用以啟動(dòng)補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)。Iptacopan是第一種用于成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的口服單藥治療藥物。IvericBio和安斯泰來(lái)的avacincaptadpegol（Izervay）用于治療繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地圖樣萎縮，是一種RNA適配體，具有類似抗體結(jié)合和阻斷靶標(biāo)的能力，為首款眼部疾病補(bǔ)體蛋白C5抑制劑。其是繼Eyetech和輝瑞的VEGF靶向適配體pegaptanib（Macugen，2004年FDA批準(zhǔn)上市）獲批19年后第二款上市的RNA適配體。再生元的C5靶向單克隆抗體pozelimab（Veopoz）于2023年8月18日獲批，是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用以治療成人和1歲以上的CD55缺陷型蛋白丟失性腸?。–HAPLE）兒童患者的療法。優(yōu)時(shí)比（UCB）的zilucoplan（Zilbrysq）是一種由15個(gè)氨基酸組成的大環(huán)肽，也抑制C5。FDA批準(zhǔn)該藥物用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的全身型重癥肌無(wú)力(gMG)。FDA還授予InflaRx的C5a靶向藥物mAbvilobelimab（Gohibic）緊急使用授權(quán)，允許在接受有創(chuàng)機(jī)械通氣（IMV）或體外膜肺氧合（ECMO）后48小時(shí)內(nèi)開(kāi)始治療住院成人的COVID-19。然而，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的COVID-19治療指南小組表示，沒(méi)有足夠的證據(jù)推薦支持或反對(duì)。如果轉(zhuǎn)化為完全批準(zhǔn)，Gohibic將成為第一個(gè)靶向C5a的單克隆抗體。隨著2023年5月安斯泰來(lái)Fezolinetant（Veozah）被批準(zhǔn)用于更年期引起的潮熱Fezolinetant靶向神經(jīng)激肽3受體（NK3該受體最初作為下一代抗精神病藥的靶標(biāo)引起人們的興趣，后來(lái)發(fā)現(xiàn)與激素介導(dǎo)的體溫調(diào)節(jié)有關(guān)。Sage和渤健的zuranolone（Zurzuvae）為患有產(chǎn)后抑郁癥（PPD）的女性提供了第一個(gè)FDA批準(zhǔn)的口服選擇。Zuranolone是一種口服神經(jīng)活性類固醇(NAS)GABA-A受體陽(yáng)性變構(gòu)調(diào)節(jié)劑(PAM)，而GABA系統(tǒng)是大腦和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的主要抑制性信號(hào)通路，對(duì)調(diào)節(jié)CNS功能有重要作用。2019年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Sage的請(qǐng)務(wù)必閱讀正文之后的信息披露和重要聲明brexanolone（Zulresso），這是