醫(yī)藥生物技術(shù)中長期發(fā)展戰(zhàn)略研究報告

PAGEPAGE65醫(yī)藥生物技術(shù)中長期發(fā)展戰(zhàn)略研究報告2005～2020摘要：當今世界，生命科學(xué)和生物技術(shù)的發(fā)展十分迅猛，新的浪潮不斷涌現(xiàn)。以醫(yī)藥生物技術(shù)為核心的生物技術(shù)第一次浪潮正在向縱深發(fā)展。醫(yī)藥生物技術(shù)的突破和發(fā)展，正在使人類疾病的預(yù)防、診斷、治療等產(chǎn)生革命性的變化，并開啟了個體化診斷、治療和再生醫(yī)學(xué)等新的領(lǐng)域，推動了醫(yī)學(xué)史上繼公共衛(wèi)生制度建立、麻醉術(shù)和疫苗、抗生素應(yīng)用之后的第四次革命，將在人類預(yù)防及戰(zhàn)勝一系列重大疾病、保障身體健康的進程中發(fā)揮越來越重要的作用，使人類的健康水平再度邁上新臺階。與此同時，醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展推動了一個新產(chǎn)業(yè)——醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)的崛起。所謂醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)，是指以基因工程、細胞工程、酶工程、蛋白質(zhì)工程、發(fā)酵工程等為手段，并將現(xiàn)代生物技術(shù)與各種形式的新藥研究、開發(fā)、生產(chǎn)相結(jié)合，生產(chǎn)生物技術(shù)藥物和疫苗等相關(guān)產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)。醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)主要涉及疾病預(yù)防、疾病診斷、生物技術(shù)藥物、生物治療及再生醫(yī)學(xué)等現(xiàn)代醫(yī)藥領(lǐng)域，現(xiàn)已成為當前生物產(chǎn)業(yè)中極具活力、市場前景最大的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)。目前，世界醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)以高于全球經(jīng)濟增長5個百分點的速度快速發(fā)展，隨著以基因操作技術(shù)為核心的醫(yī)藥生物技術(shù)的迅猛發(fā)展，世界醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)將進入一個前所未有的全新發(fā)展時期。目前全球醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品占生物技術(shù)產(chǎn)品市場的70%以上，占藥物市場的9%。截止到2003年底，美國已有180種生物技術(shù)藥物和疫苗獲得批準上市，還有近500種生物技術(shù)藥物正處于臨床試驗階段。生物技術(shù)藥物和疫苗市場2003年已達到600億美元，預(yù)計至2010年將增加到1500億美元，占藥物市場的份額將上升至25%。自20世紀80年代開始，在國家863計劃以及其它科技及產(chǎn)業(yè)發(fā)展計劃的帶動下，我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化取得了長足的進步，并呈現(xiàn)出良好的發(fā)展態(tài)勢。目前，我國約有300家研究院所和約300家公司從事醫(yī)藥生物技術(shù)研究和開發(fā)；有20多種基因工程藥物和疫苗上市，另有100余種生物技術(shù)藥物和疫苗處在臨床研究階段，其中約10種有望成為國家一類新藥；有20多個從事生命科學(xué)與生物技術(shù)研究的國家重點實驗室和國家工程研究中心；我國醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)的整體水平在發(fā)展中國家居領(lǐng)先地位，在某些方面已步入世界先進行列；世界上銷售額前10位的生物技術(shù)藥物我國已能生產(chǎn)8種。據(jù)統(tǒng)計，2003年我國醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品總銷售額為200多億元人民幣，預(yù)測到2005年將達350億元人民幣，到2010年將達1000億元人民幣，成為我國重要的新經(jīng)濟增長點。隨著經(jīng)濟的發(fā)展和社會的進步，人們對醫(yī)療衛(wèi)生和生活質(zhì)量的要求也將進一步提高，現(xiàn)代醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在整個國民經(jīng)濟中所占的比重將會大幅度提高。未來20年，我國醫(yī)藥生物技術(shù)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重點是：——加強重大傳染病預(yù)防技術(shù)及產(chǎn)品研究，研制20種預(yù)防肝炎、艾滋病、血吸蟲、流感等疾病的疫苗，大幅度提高重大傳染性疾病的防疫能力；——加強針對癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病的新藥研究，研制100種生物技術(shù)藥物，大幅度提高生物技術(shù)藥物的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力；——加強生物芯片、基因診斷等高技術(shù)檢測與診斷技術(shù)研究，推進疾病診斷水平的大幅度躍升，為個體化醫(yī)療奠定基礎(chǔ)；——加強基因治療、干細胞治療等生物治療技術(shù)研究，研制10余種生物治療藥物和治療方案，進入臨床應(yīng)用，開辟疾病治療的新領(lǐng)域；——加強以組織器官工程為代表的再生醫(yī)學(xué)研究，研制20種組織器官產(chǎn)品，并進入應(yīng)用階段，為組織、器官的替代、修復(fù)、改善或再造提供技術(shù)手段。最終使我國醫(yī)藥生物技術(shù)和產(chǎn)業(yè)整體水平在未來20年生物經(jīng)濟時代中進入國際先進行列，為實現(xiàn)國民經(jīng)濟和社會發(fā)展的第三步戰(zhàn)略目標和中華民族的偉大復(fù)興做出更大的貢獻。目錄TOC\o"1-3"\h\z一、國際醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢 5（一）功能基因組和蛋白質(zhì)組研究的進展為疾病的診斷、治療和新藥發(fā)現(xiàn)提供了重要手段 5（二）生物芯片技術(shù)將為個體化醫(yī)療奠定基礎(chǔ) 6（三）干細胞技術(shù)將使人類許多重大疾病治療成為可能 7（四）以組織工程為核心的再生醫(yī)學(xué)研究快速發(fā)展 8（五）基因治療技術(shù)取得重大進展 8（六）基因工程藥物和新型疫苗研制技術(shù)仍然是醫(yī)藥生物技術(shù)的重點 9（七）轉(zhuǎn)基因動植物生產(chǎn)藥用蛋白孕育突破 9（八）重大及新發(fā)傳染病的防治引起普遍重視 10（九）生物技術(shù)引發(fā)的倫理問題倍受關(guān)注 11二、我國經(jīng)濟社會發(fā)展對醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)需求的分析 11（一）我國研究和開發(fā)基礎(chǔ) 11（二）我國與國際先進水平的差距分析 14（三）我國醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)需求分析 16三、總體目標、重點任務(wù)和主要研究內(nèi)容 19（一）總體目標 19（二）指導(dǎo)思想 20（三）具體目標 21（四）研究與開發(fā)重點（需突破的關(guān)鍵技術(shù)、需建立完善的技術(shù)平臺、重大產(chǎn)品） 22（五）可能實現(xiàn)的重大突破 24四、項目設(shè)置 28（一）醫(yī)藥生物技術(shù)專題 28（二）重大/重點項目 37五、組織管理措施 41（一）基本對策 41（二）主要措施 42六、項目目標實現(xiàn)后，對相關(guān)技術(shù)領(lǐng)域及產(chǎn)業(yè)發(fā)展影響的預(yù)測分析 45一、國際醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢醫(yī)藥生物技術(shù)主要包括兩方面內(nèi)容：一是利用生物體及其組成成分作為生物反應(yīng)器或催化劑，生產(chǎn)醫(yī)藥產(chǎn)品的技術(shù)；二是利用生物技術(shù)來改進或創(chuàng)造出新的預(yù)防、診斷、治療疾病的技術(shù)和方法。醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品是指應(yīng)用現(xiàn)代生物技術(shù)生產(chǎn)的用于人類疾病的預(yù)防、診斷、治療等方面的產(chǎn)品，包括疫苗、診斷試劑、重組蛋白藥物、抗體類藥物、核酸類藥物、基因治療藥物等。國外普遍把醫(yī)藥領(lǐng)域作為生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)化的突破口，這是由醫(yī)藥生物技術(shù)在創(chuàng)新性及其經(jīng)濟效益上的巨大潛力所決定的。醫(yī)藥生物技術(shù)是新藥研究和創(chuàng)制的重要技術(shù)基礎(chǔ)，發(fā)展生物技術(shù)藥物、疫苗以及開創(chuàng)全新的治療方法和診斷技術(shù)是其主要方向。在未來相當長的時期內(nèi)，醫(yī)藥生物技術(shù)仍將是現(xiàn)代高新技術(shù)發(fā)展中最為活躍的領(lǐng)域，同時也是國際知識產(chǎn)權(quán)競爭的主要焦點，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將成為21世紀世界經(jīng)濟新的重要支柱之一。（一）功能基因組和蛋白質(zhì)組研究的進展為疾病的診斷、治療和新藥發(fā)現(xiàn)提供了重要手段人類基因組計劃是人類為了認識自己而進行的一項偉大的研究計劃，是國際間協(xié)作完成的一項重大科學(xué)工程，也是醫(yī)藥生物技術(shù)的重要組成部分。隨著人類基因及其功能相繼被闡明，將使搜索各種疾病的異常基因變得更簡單，并加快基因治療和新藥研發(fā)的進程，極大地提高人類對各類疑難疾病的防治能力，同時為開發(fā)新藥提供大量的信息和動力。一般來說,一個新基因被發(fā)現(xiàn)以后，經(jīng)生物信息學(xué)初步篩選后，進入功能研究，一旦發(fā)現(xiàn)并確定其重要功能，就可進行全面的開發(fā)研究，使其成為一種新的生物技術(shù)產(chǎn)品或轉(zhuǎn)化為新的治療手段。功能基因組和蛋白質(zhì)組研究結(jié)果將有助于藥物新靶點的發(fā)現(xiàn)，提高藥物篩選和藥物分子設(shè)計效率。迄今,科學(xué)家已對近千個潛在的人類功能基因進行了深入研究，并已有骨髓樣祖細胞抑制因子（MPIF-1）、骨質(zhì)細胞生長因子（KGF-2）、血管內(nèi)皮生長因子-2（VEGF-2）、B細胞刺激劑（Blymphocytestimulator，BlyS）等12種以上基因組藥物進入臨床研究。（二）生物芯片技術(shù)將為個體化醫(yī)療奠定基礎(chǔ)生物芯片（biochip）是近年發(fā)展起來的快速、高效、高通量檢測分析技術(shù)，包括基因芯片、蛋白質(zhì)芯片、細胞芯片、組織芯片等，因為可將大量的探針同時固定于支持物上，所以一次可以對大量的生物分子進行檢測分析。生物芯片技術(shù)是融合了微電子學(xué)、生物學(xué)、物理學(xué)、化學(xué)、計算機科學(xué)為一體的多種學(xué)科高度交叉的高新技術(shù)。在臨床上，利用生物芯片技術(shù)，可快速高效檢測病人遺傳學(xué)上差異（單核苷酸多態(tài)性，SNP）和病原學(xué)特點，從而實施個體優(yōu)化診斷和治療。同時，該技術(shù)可廣泛應(yīng)用于疾病診斷和治療、新藥開發(fā)、農(nóng)業(yè)、食品衛(wèi)生監(jiān)督、國防、司法鑒定、環(huán)境監(jiān)測與保護等領(lǐng)域，已顯示出了非常廣闊的應(yīng)用前景和巨大的商業(yè)市場，將繼計算機芯片之后為二十一世紀人類生活帶來巨變。美國政府和工業(yè)界在過去的十年中投入近20億美元用于生物芯片的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，歐洲和日本的投入強度也越來越大，其中日本東京大學(xué)和神奈川大學(xué)研究院合作，出巨資建立了一個現(xiàn)代化的大型生物芯片研究所。目前，國際上有上千家公司參與研制生物芯片，幾乎所有的國際大型制藥公司都斥以巨資，利用生物芯片開展對新藥的超高通量篩選和對毒理基因組學(xué)、藥理基因組學(xué)等方面的研究。目前國際上主要的生物芯片開發(fā)公司（如Affymetrix公司、摩托羅拉公司等）都已開發(fā)出了自己的核心技術(shù)和研制出相應(yīng)的產(chǎn)品。與此同時在不斷壯大的醫(yī)藥行業(yè)的推動下，生物芯片的市場也逐年擴大，到2000年，全球生物芯片的市場已達120億美元，比1999年增長74%。2001年，全球生物芯片的市場達到170億美元，專家預(yù)測至2010年，全球生物芯片的總產(chǎn)值可達到300億美元。（三）干細胞技術(shù)將使人類許多重大疾病治療成為可能干細胞是各種組織細胞的最初來源細胞，具有高度自我更新能力、高度增殖、多向分化的潛能、可植入性和重建能力等特征。干細胞可以通過細胞分裂維持自身細胞群的大小，同時又可以進一步分化成為各種不同的組織細胞，進而構(gòu)成機體復(fù)雜的組織器官。干細胞技術(shù)的突破，使人類有可能在體外培養(yǎng)某些干細胞，定向誘導(dǎo)分化為我們所需要的各種組織細胞以供臨床治療所需，或用于人體某些組織器官的再生。以此為目的的干細胞技術(shù)幾乎涉及人體所有的重要組織和器官，也涉及人類面臨的多數(shù)醫(yī)學(xué)難題，如心血管疾病、自身免疫性疾病、糖尿病、骨質(zhì)疏松、惡性腫瘤、老年性癡呆、帕金森病和遺傳性缺陷等疾病的治療。由克隆技術(shù)和最新的人胚胎干細胞技術(shù)結(jié)合而產(chǎn)生的治療性克隆技術(shù)更成為人類醫(yī)療歷史上革命性的技術(shù)。該技術(shù)首先使用克隆技術(shù)制造克隆胚胎（比如使用病人的皮膚細胞進行核移植獲得克隆胚胎），然后使用胚胎干細胞技術(shù)，用克隆的胚胎提取并建立胚胎干細胞系。這些胚胎干細胞可以在誘導(dǎo)條件下分化成所需要的各種細胞類型（如產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元細胞或者產(chǎn)生胰島素的胰島細胞），并用于治療目的（如治療帕金森或糖尿病病人）。據(jù)統(tǒng)計，每年都有數(shù)以百萬計的病人需要細胞、組織的修復(fù)或者器官移植。治療性克隆技術(shù)的出現(xiàn)將可能解決這些問題，為人類健康和長壽提供了新的希望，其應(yīng)用市場前景十分廣闊。（四）以組織工程為核心的再生醫(yī)學(xué)研究快速發(fā)展組織工程學(xué)是生物學(xué)與工程學(xué)的交叉學(xué)科，它旨在修復(fù)、維持和改善組織功能。隨著醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展，許多組織工程公司在原有產(chǎn)品的基礎(chǔ)上開發(fā)新產(chǎn)品和新用途，包括骨移植和骨修復(fù)材料、人造皮膚、肝細胞培養(yǎng)系統(tǒng)、用于修復(fù)骨骼肌和心肌等肌肉組織的替代物。組織工程為核心的再生醫(yī)學(xué)是醫(yī)藥生物技術(shù)領(lǐng)域一個快速發(fā)展的新方向?；诮M織工程技術(shù)的治療疾病手段與目前占主導(dǎo)地位的基于藥物的疾病治療方式有很大的不同，該種手段屬于可再生的手段，如燒傷皮膚的再生、骨的再生等。組織工程技術(shù)還可以用做與戰(zhàn)爭有關(guān)的戰(zhàn)略技術(shù)儲備。目前，以組織工程為核心的再生醫(yī)學(xué)研究發(fā)展迅速，美國FDA已批準了三種皮膚替代物和一種自體軟骨細胞移植產(chǎn)品。此外，有16種用于肝臟、胰腺、心肌等替代治療的組織工程產(chǎn)品已經(jīng)進入臨床前期實驗。（五）基因治療技術(shù)取得重大進展20世紀90年代興起的基因治療技術(shù)已經(jīng)對醫(yī)學(xué)、生物學(xué)、社會學(xué)和倫理學(xué)等產(chǎn)生了巨大而深遠的影響，成為人們研究與關(guān)注的熱點。人類基因病有4000多種，基因缺陷是造成30%的兒童死亡，25%的生理缺陷和60%的成年人疾病的原因。因此，基因治療有廣闊的應(yīng)用前景。隨著基因操作技術(shù)的發(fā)展，基因治療的范圍已超出了遺傳病的治療，擴展到了腫瘤、病毒性疾病和其他疑難疾病的治療。雖然基因治療基本上還處于試驗研究階段，有許多理論問題和技術(shù)難題尚待解決，但在已實施的臨床研究中取得了許多成功的實例。截止2004年1月底，全世界已批準的基因治療臨床試驗方案達到了918個。在巨大醫(yī)療需求的驅(qū)動下，估計到2005年左右全球基因治療市場容量將達36億美元，2010年將達到450億美元左右。（六）基因工程藥物和新型疫苗研制技術(shù)仍然是醫(yī)藥生物技術(shù)的重點1982年，基因技術(shù)公司開發(fā)的基因工程人胰島素推向市場，這是第一個問世的重組人體蛋白類藥物；1986年，第一個基因工程疫苗——重組乙型肝炎疫苗由美國默克公司開發(fā)成功。以后又有多種基因工程藥物和疫苗開發(fā)成功，目前基因工程藥物和疫苗是生物技術(shù)藥物的主流產(chǎn)品。隨著基因工程技術(shù)的日臻完善，將會涌現(xiàn)出更多的產(chǎn)品。2003年全球新上市的32種藥物中有11種生物技術(shù)藥物，其中8種是基因工程藥物與疫苗?？梢灶A(yù)見，在未來一段時期內(nèi)，基因工程藥物與疫苗研制技術(shù)仍將是醫(yī)藥生物技術(shù)發(fā)展的重點方向。目前已開發(fā)和正在開發(fā)的基因工程藥物與疫苗主要有：細胞因子、酶類、重組疫苗和重組多價疫苗、重組融合蛋白類等。隨著生物技術(shù)的發(fā)展，新的醫(yī)藥生物技術(shù)及藥物正源源不斷地發(fā)展起來，單克隆抗體技術(shù)及產(chǎn)品的研究與開發(fā)就是其中的熱點。據(jù)統(tǒng)計，國際上單抗藥物占所有開發(fā)中的生物技術(shù)藥物的25%以上，目前約有100個產(chǎn)品正在進行臨床試驗。2003年首次上市的11中生物技術(shù)藥物與疫苗種就有3種單克隆抗體藥物，分別是adalimumab、omalizumab和131I-tositumomab。目前研究開發(fā)的人用單克隆抗體主要有導(dǎo)向藥物、人源化單克隆抗體、基因工程抗體和單克隆抗體診斷試劑盒等。其它重要的生物技術(shù)藥物研究方向還有DNA疫苗、病毒工程突變株與重組減毒活疫苗、反義寡核苷酸藥物等。（七）轉(zhuǎn)基因動植物生產(chǎn)藥用蛋白孕育突破轉(zhuǎn)基因克隆動物研究在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域有廣闊的應(yīng)用前景，把轉(zhuǎn)基因動物改造成為醫(yī)用器官移植的供體，可取代人體器官的直接移植或者把轉(zhuǎn)基因動物開發(fā)成為活體發(fā)酵罐，可使動物像工廠一樣根據(jù)工程設(shè)計的要求，生產(chǎn)出預(yù)期的生物產(chǎn)品。隨著生物技術(shù)的發(fā)展，人們已開始利用轉(zhuǎn)基因植物表達載體生產(chǎn)藥用蛋白。迄今為止，國外已經(jīng)有幾十種藥用蛋白質(zhì)或多肽在植物中成功表達，包括人生長激素、細胞因子、單克隆抗體和疫苗等。在植物中生產(chǎn)藥用蛋白的另外一條途徑是使用重組植物病毒作載體，這類載體可瞬時高效表達大量外源蛋白。目前,已有150多種蛋白、多肽成功表達，如乙型肝炎表面抗原已在煙草、番茄和馬鈴薯中表達，并形成球形顆粒，與來自病人血清中的天然蛋白質(zhì)的物理性質(zhì)相似。（八）重大及新發(fā)傳染病的防治引起普遍重視近年來，世界衛(wèi)生組織數(shù)次向全球發(fā)出警告“我們正處在一場傳染病全球危機的邊緣，沒有哪一個國家可以逃避這場危機，也沒有哪個國家可以對此高枕無憂”。目前，傳染病在各類疾病發(fā)病率的排行榜中高居榜首，而全球每年死于各類傳染病的人數(shù)占總死亡人數(shù)的三分之一。在人類科學(xué)技術(shù)，包括生命科學(xué)與生物技術(shù)取得進步的同時，人類的生活習(xí)慣和環(huán)境也在發(fā)生著深刻變化，病原微生物也在不斷地變化著。在這個變化過程中，個別的傳染性疾病已被人類完全或者基本控制（如天花、脊髓灰質(zhì)炎），同時也新發(fā)生了一些傳染性疾?。ㄈ鐐魅拘苑堑湫头窝?、高致病性禽流感），某些傳染性疾病的發(fā)病率又有升高（如肺結(jié)核、血吸蟲病）。隨著新發(fā)傳染病的不斷出現(xiàn)和原來流行病病原體的不斷變異并產(chǎn)生耐藥性等問題，再加上全球的城市化進程加快、交通日益發(fā)達及人口老齡化等又為傳染病的流行創(chuàng)造了有利條件，其結(jié)果導(dǎo)致傳染病的流行正在全球復(fù)活。居高不下的傳染病發(fā)病率、不斷涌現(xiàn)的新發(fā)傳染病和頻繁發(fā)生的生物恐怖襲擊事件對全球人口健康、社會穩(wěn)定和經(jīng)濟發(fā)展造成極大破壞。因此，世界各國政府無不格外重視傳染病的預(yù)防與控制等問題，大力加強傳染病防治研究。（九）生物技術(shù)引發(fā)的倫理問題倍受關(guān)注自從人類社會形成以后，倫理問題就一直伴隨著人類社會的發(fā)展。在傳媒業(yè)非常發(fā)達的現(xiàn)代社會，由現(xiàn)代生物技術(shù)的發(fā)展引發(fā)的倫理問題變得更加引人注目，也顯得更為棘手，這是因為現(xiàn)代生物技術(shù)正在改變著人類所生活的自然和社會環(huán)境，而更重要的是正在某種程度上改變著人類自身。在現(xiàn)代生物技術(shù)引發(fā)激烈的倫理爭論的同時，倫理問題在某種程度上也影響著現(xiàn)代生物技術(shù)，尤其是現(xiàn)代醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展。某一歷史階段人的認識只能停留在某一層面，關(guān)于倫理問題的認識也必然服從這個認識規(guī)律?？v觀歷史，面對現(xiàn)實，我們有理由相信，在現(xiàn)代生物技術(shù)浪潮的沖擊下，人類的社會倫理、道德觀念、法律等等都將不斷地更新，會發(fā)展出新的規(guī)范，適應(yīng)并影響時代前進的方向與步伐。二、我國經(jīng)濟社會發(fā)展對醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)需求的分析（一）我國研究和開發(fā)基礎(chǔ)“七五”至“十五”計劃期間國家大幅度增加了對生物技術(shù)研究開發(fā)的經(jīng)費投入，使我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化取得了一系列重要進展,技術(shù)水平和創(chuàng)新能力明顯提高，特別是醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)化步伐明顯加快。截止2004年初我國共批準了21種基因工程藥物和疫苗上市，有100余種生物技術(shù)藥物和疫苗處在臨床研究階段，僅2002年就有57種生物技術(shù)藥物和疫苗（含原料和制劑）獲準進入臨床研究。1．基因工程藥物與疫苗。在基因工程藥物與疫苗研究開發(fā)方面，我國自1989年研制成功第一個基因工程藥物干擾素α-1b上市以來，先后研制成功包括擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的重組人干擾素α-1b（IFNα-1b）、重組人堿性成纖維細胞生長因子（r-bFGF）和重組鏈激酶（r-sk）等共20余種基因工程藥物與疫苗。目前有幾十種基因工程藥物處于不同臨床研究階段。我國疫苗市場潛力巨大，目前年銷售額約20億元人民幣,年增長率達到15%，高于全球10%的年平均增長率。我國目前已有乙肝疫苗、甲肝疫苗、流感疫苗、麻疹疫苗、破傷風(fēng)疫苗等37種疫苗上市，但上市的基因工程疫苗較少，僅有乙肝疫苗一種。目前有十幾種基因工程疫苗正處于臨床試驗和臨床前研究階段。2．抗體藥物。在抗體藥物研究開發(fā)方面，早在20世紀八十年代初，我國科學(xué)家就利用雜交瘤技術(shù)成功開展了單克隆抗體的研制工作，截止目前已經(jīng)獲得了一大批針對各種抗原的鼠源性單克隆抗體。目前，我國已批準的診斷性單抗有31個，并已有7個治療性單抗產(chǎn)品獲準在我國上市應(yīng)用，其中4個為國外進口產(chǎn)品，3個為我國自行開發(fā)的治療性單抗。分別是武漢生物制品研究所研制的抗腎移植單抗OKT3（注射用鼠源性抗人T淋巴細胞CD3抗原單克隆抗體），它也是最早批準上市的國內(nèi)自行研制的抗體，具有免疫抑制作用，可逆轉(zhuǎn)對移植器官的排斥反應(yīng)；東莞宏遠逸士生物技術(shù)藥業(yè)有限公司的抗人IL-8單克隆抗體乳膏，用于牛皮癬的治療；上海華晨治癌藥業(yè)有限公司與美國南加州大學(xué)合作開發(fā)的碘［131I］人鼠嵌合型腫瘤細胞核單克隆抗體注射液（131I-chTNT），用于多種實體瘤治療。3．診斷試劑。診斷試劑的發(fā)展依賴于整體生物技術(shù)水平的發(fā)展，并主要經(jīng)歷了以下幾個階段：早期的化學(xué)液體診斷試劑；二十世紀50年代放射免疫診斷試劑；二十世紀60年代酶聯(lián)免疫診斷試劑；二十世紀70、80年代單克隆抗體試劑；二十世紀90年代PCR診斷試劑。當前結(jié)合微電子技術(shù)，新材料技術(shù)，應(yīng)用生物傳感器等先進技術(shù)，不斷創(chuàng)新的診斷試劑層出不窮。診斷試劑2001年國內(nèi)市場大約是30-40億元人民幣，其中：生化產(chǎn)品約占30%；免疫產(chǎn)品約占25%；血液產(chǎn)品約占8-10%；尿液分析產(chǎn)品約占3-5%，微生物產(chǎn)品約為2-3%。體外生物診斷試劑，現(xiàn)市場上主要有酶聯(lián)免疫診斷試劑、金標快速檢測試劑、PCR分子診斷試劑、檢測芯片等。我國診斷試劑行業(yè)總體是大企業(yè)不多，形成規(guī)模少，市場用量大，部分產(chǎn)品可供應(yīng)量小，每年國家都要花費大量外匯進口國外產(chǎn)品，特別是大型儀器配套免疫化學(xué)發(fā)光試劑、酶免試劑。因此，改進提高診斷試劑產(chǎn)品質(zhì)量、替代進口、擴大生產(chǎn)規(guī)模、開發(fā)新產(chǎn)品、滿足不斷增大的市場需求，是國內(nèi)診斷試劑行業(yè)的發(fā)展方向。4．基因治療。我國是世界上較早開展基因治療基礎(chǔ)研究和臨床試驗的國家之一。1991年我國首次對B型血友病進行基因治療臨床試驗，獲得了一定的臨床療效，之后我國對多種重大疾病展開了基因治療基礎(chǔ)研究和臨床試驗?！熬盼濉焙汀笆濉逼陂g，我國在基因?qū)牒突蛑委熍R床試驗等方面取得了很大進展，并建立了幾個國家基因治療研究基地。截至2003年底，我國已批準7個基因治療方案進行臨床研究，另外還有20-30個具有自主知識產(chǎn)權(quán)的基因治療方案可望在近2-3年內(nèi)進入臨床研究。2004年1月，深圳賽百諾基因技術(shù)有限公司將世界上第一個基因治療產(chǎn)品——重組人p53腺病毒注射液（商品名“今又生”）正式推向市場，在世界上引起了巨大反響，這是世界基因治療研究和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的里程碑。5．組織（器官）工程與干細胞研究。在組織工程和干細胞研究與應(yīng)用方面，與國外相比我國起步雖然稍晚，但國家給予了高度重視并逐步加大研究經(jīng)費的投入強度，使我國在組織工程領(lǐng)域的研究工作具有了一定基礎(chǔ)，并呈迅速發(fā)展的趨勢。目前國內(nèi)已初步形成了幾個組織工程研發(fā)基地，建立了一批各具特色的組織工程實驗室，研究范圍涉及臨床醫(yī)學(xué)、細胞生物學(xué)、分子生物學(xué)、高分子生物材料以及相關(guān)領(lǐng)域，與國外的差距正在逐漸縮小，某些研究已經(jīng)達到世界先進水平，形成了一支以中青年為骨干的高水平的組織工程科研隊伍。目前已研制出一些較為成熟的技術(shù)和產(chǎn)品，包括組織工程化骨、軟骨、肌腱、皮膚等系列組織工程產(chǎn)品，部分產(chǎn)品達到或接近臨床應(yīng)用階段。在干細胞研究與應(yīng)用方面也取得可喜進展，利用干細胞定向培育出血液、角膜、神經(jīng)、胰島、肝臟、心肌等細胞產(chǎn)品，為下一步用于癌癥、心血管疾病、糖尿病、肝臟疾病、帕金森病、老年性癡呆等的替代治療奠定了基礎(chǔ)。（二）我國與國際先進水平的差距分析盡管我國醫(yī)藥生物技術(shù)已取得長足的發(fā)展，整體水平居發(fā)展中國家領(lǐng)先地位，但與國際先進水平相比，還存在明顯差距，主要表現(xiàn)在：自主創(chuàng)新水平和能力較低，技術(shù)與市場結(jié)合不夠，技術(shù)平臺和基地建設(shè)滯后，企業(yè)經(jīng)濟實力和產(chǎn)業(yè)化能力不強，尖子人才和復(fù)合型人才缺乏等方面。1．自主創(chuàng)新水平和能力較低自主創(chuàng)新能力不足,缺乏具有自主知識產(chǎn)權(quán)的核心技術(shù)和重大產(chǎn)品是我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究與產(chǎn)業(yè)化存在的致命弱點。目前已經(jīng)上市的十幾種基因工程藥物中僅rh-IFNα-1b、r-bFGF、r-SK等少數(shù)幾個擁有自主知識產(chǎn)權(quán)，其余的均為仿制而來，并且重復(fù)生產(chǎn)的現(xiàn)象嚴重，嚴重制約了我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究與產(chǎn)業(yè)化的健康發(fā)展。2．產(chǎn)品研發(fā)與市場需求結(jié)合不夠受舊的科研體制和科研習(xí)慣的遺留影響，我國科研能力集中在大學(xué)和科研院所，企業(yè)仍然尚未成為應(yīng)用技術(shù)和產(chǎn)品的研發(fā)主體，產(chǎn)學(xué)研之間也缺乏順暢的溝通渠道。我國許多自選科研題目并不是根據(jù)市場的需求開展，不能對生產(chǎn)力的提高提供直接動力。大量研發(fā)的技術(shù)和產(chǎn)品不能迅速由企業(yè)接產(chǎn)實現(xiàn)商品化、產(chǎn)業(yè)化，企業(yè)急需的技術(shù)攻關(guān)工作也不能及時承擔給科研單位。3．技術(shù)平臺和基地建設(shè)滯后在生物技術(shù)新藥的開發(fā)中，關(guān)鍵技術(shù)平臺的建立及對生物技術(shù)藥物質(zhì)量標準和檢測方法的研究水平往往決定了生物技術(shù)新藥開發(fā)的進程。目前，我國在此方面存在許多缺陷，已成為制約我國醫(yī)藥生物技術(shù)發(fā)展的“瓶頸”問題，急需建立針對不同類型生物技術(shù)藥物產(chǎn)品研究、開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵技術(shù)平臺，建立和完善生物技術(shù)藥物質(zhì)量標準和檢測體系，從根本上提高我國生物技術(shù)開發(fā)的水平。4．企業(yè)經(jīng)濟實力不強一個新藥從發(fā)現(xiàn)到上市，平均需要10年時間，耗資1-3億美元，1999年美國生物醫(yī)藥公司用于研究開發(fā)的費用為240億美元，美國生物技術(shù)醫(yī)藥公司在過去的20年中，研發(fā)費用占銷售收入的比例由11.9%上升到20%。我國“九五”期間在生物技術(shù)領(lǐng)域年經(jīng)費約為4-5億元人民幣，僅相當于美國研制2-3個新藥的研發(fā)費用。我國863計劃對生物技術(shù)的投入只能滿足應(yīng)用基礎(chǔ)研究，向產(chǎn)業(yè)化轉(zhuǎn)化所需費用還需有其它的途徑。目前國內(nèi)企業(yè)投資大多用在建新廠、上新的生產(chǎn)線，企業(yè)大都無力承擔或不愿投入高昂的研發(fā)經(jīng)費，導(dǎo)致醫(yī)藥生物技術(shù)研究及新藥開發(fā)缺乏持續(xù)和充足的資金來源。5．尖子人才和復(fù)合型人才缺乏生物技術(shù)發(fā)展日新月異，要在激烈的國際競爭中占據(jù)有利地位，必須擁有一批高水平的生物技術(shù)人才隊伍。我國目前還比較缺乏能夠把握生物技術(shù)國際前沿的尖子人才。生物技術(shù)具有高技術(shù)、高風(fēng)險、高附加值的特點，這就要求有一批高素質(zhì)的懂技術(shù)創(chuàng)新、市場運作的復(fù)合型人才隊伍。但我國受傳統(tǒng)計劃經(jīng)濟的影響，技術(shù)與市場長期分割，造成技術(shù)人才開發(fā)技術(shù)、市場人才開發(fā)市場，技術(shù)與市場嚴重脫節(jié)，沒有一支懂技術(shù)、懂市場經(jīng)營的復(fù)合型人才隊伍。（三）我國醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)需求分析未來20年，隨著經(jīng)濟的發(fā)展和社會的進步，人們對醫(yī)療和生活質(zhì)量的要求也將進一步提高，現(xiàn)代醫(yī)藥生物技術(shù)在整個國民經(jīng)濟中將會發(fā)揮越來越重要的作用。當前，我國人民健康面臨嚴重威脅，需要積極研究具有重大應(yīng)用價值的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品，大幅度提高我國人民的健康水平。同時，面對日趨激烈的國際競爭，我們必須大力加強研究開發(fā)，推進新的科技革命，增強我國醫(yī)藥生物技術(shù)的創(chuàng)新能力和國際競爭能力，保證我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究和開發(fā)的整體水平進入世界發(fā)達國家行列，把醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展成為國民經(jīng)濟的支柱產(chǎn)業(yè)之一。多年來全球生物藥物銷售額年增長速度超過30%，2003年已達365億美元。預(yù)計五年內(nèi)全球生物技術(shù)藥物在藥品銷售額所占比例將由現(xiàn)在的9%上升至18%，超過600億美元。美國已批準180種上市生物技術(shù)藥物和疫苗，另有近500種生物技術(shù)藥處于臨床研發(fā)后期，這些藥物將在高血壓、心臟病、糖尿病、風(fēng)濕病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等近200種疾病治療中發(fā)揮重要作用。當前，醫(yī)藥生物技術(shù)在我國面臨巨大的社會和市場需求：1、我國傳染病防治形勢嚴峻，需要加強研制用于預(yù)防、治療艾滋病、肝炎、肺結(jié)核、SARS、高致病性禽流感等惡性傳染病的疫苗、藥物和診斷試劑。目前我國艾滋病感染者達到84萬人，預(yù)計到2010年艾滋病病毒攜帶者將超過1000萬；活動性肺結(jié)核病人約450萬例，居世界第二；乙型肝炎病毒感染者超過1.2億人，占世界攜帶者的1/3；血吸蟲病患者達到80萬人。醫(yī)藥生物技術(shù)對于預(yù)防和治療這些重大傳染病和新發(fā)傳染病具有不可替代的作用，需要加強疾病預(yù)防技術(shù)與產(chǎn)品研究，研制一批防治肝炎、艾滋病、血吸蟲、流感等疾病的疫苗、藥物和診斷試劑，大幅度提高重大傳染性疾病的防治能力。最大限度地降低傳染病對人民健康、經(jīng)濟發(fā)展、社會穩(wěn)定的影響。2、我國慢性疾病防治任務(wù)十分艱巨，需要加強針對癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病的生物技術(shù)創(chuàng)新藥物研究。多數(shù)發(fā)達國家高血壓控制率達到25%，心血管疾病的病死率大幅下降，癌癥的臨床治愈率達到50%左右。而我國心腦血管疾病死亡率仍持續(xù)上升，2002年的死亡率是1953年的兩倍，惡性腫瘤和心腦血管疾病所造成的死亡占最佳勞動力人口總死亡的60-70%左右。生物技術(shù)將在治療和預(yù)防這些重大疾病中發(fā)揮舉足輕重的作用。需要加強針對癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病的生物技術(shù)創(chuàng)新藥物研究，包括基因工程藥物與疫苗、治療用單克隆抗體、新型抗生素、生物加工藥物、生化工程藥物、核酸藥物等；加強基因診斷、生物芯片等高技術(shù)檢測與診斷技術(shù)研究；開展生物治療相關(guān)技術(shù)和產(chǎn)品的基礎(chǔ)研究及應(yīng)用技術(shù)研究；大力加強生物醫(yī)藥研究開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化基地建設(shè)。3、我國醫(yī)藥生物研發(fā)需要加強技術(shù)提升和產(chǎn)業(yè)進程。當前，基因工程蛋白質(zhì)藥物已經(jīng)發(fā)展到成熟階段，正在全球范圍內(nèi)創(chuàng)造巨大的社會和經(jīng)濟效益。治療性抗體制備技術(shù)已趨成熟，正在掀起一個全球范圍的產(chǎn)業(yè)化高潮。新型疫苗技術(shù)進展迅猛，日益顯示巨大的市場前景，除了常規(guī)用于預(yù)防的疫苗，治療性疫苗的發(fā)展?jié)摿﹂_始凸顯?；蛑委熣诔蔀橹卮蠹膊〉闹匾诵牵覈灾餮兄苹蛑委熕幬铩爸亟M人p53腺病毒注射液”，在世界上第一個上市，預(yù)示著一個新時代的到來。細胞治療（包括干細胞治療）是另外一種重要的生物治療手段，應(yīng)用基因治療和細胞治療手段，有可能根治某些復(fù)雜的疾病，如惡性腫瘤、帕金森病等，預(yù)期將會產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟效益和社會效益。再生醫(yī)學(xué)為代表的第四次醫(yī)學(xué)革命正在孕育之中，我國研制的骨頭、軟骨、皮膚、肌腱等6種組織器官工程產(chǎn)品進入臨床研究階段。目前，全球研制中的生物技術(shù)藥物超過2200種，其中1700余種進入臨床前試驗，300多種已進入臨床試驗。預(yù)計未來3-5年內(nèi)，將有200種以上的生物技術(shù)產(chǎn)品投放市場。在生物技術(shù)產(chǎn)品研制中，疫苗、單克隆抗體類藥物將成為重點，基因治療、細胞治療將有進一步發(fā)展；重組人體蛋白、生長因子和細胞因子仍有一定的發(fā)展空間；一些新類型產(chǎn)品如反義核酸藥物、組織工程產(chǎn)品等將嶄露頭角，并將呈現(xiàn)多元化發(fā)展趨向。腫瘤、感染性疾病、心腦血管疾病仍將是藥物研制的主要焦點，艾滋病、自身免疫性疾病、器官移植與移植排斥、老年性疾病以及各種慢性疾病和退行性疾病都將成為人們關(guān)注的新熱點。生物醫(yī)藥關(guān)鍵技術(shù)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的制高點。要重視生物技術(shù)制藥領(lǐng)域的關(guān)鍵技術(shù)對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的推動作用，在重點支持相應(yīng)產(chǎn)品開發(fā)的同時，突破產(chǎn)品開發(fā)所依賴的關(guān)鍵技術(shù)，并建立生物技術(shù)藥物開發(fā)體系。針對心腦血管疾病、惡性腫瘤、重大疫病等嚴重危害人民生命和健康的疾病，重點推動以現(xiàn)代生物關(guān)鍵科學(xué)技術(shù)為支撐的、以重大疾病防治為目標的創(chuàng)新藥物的開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，形成具有特色的生物技術(shù)藥物開發(fā)的創(chuàng)新體系；加速實現(xiàn)新藥研制從仿制為主向創(chuàng)新為主的戰(zhàn)略性調(diào)整，推進我國生物技術(shù)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際化進程。今后幾年，在全國生物技術(shù)研究及產(chǎn)業(yè)化基礎(chǔ)較好的地區(qū)建立幾個技術(shù)雄厚的、規(guī)?；?、集產(chǎn)學(xué)研于一體的生物技術(shù)藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化基地。整合相關(guān)人才、技術(shù)資源、資本資源及信息資源，構(gòu)建完整的醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)鏈，實現(xiàn)醫(yī)藥生物技術(shù)成果向市場的快速轉(zhuǎn)化。同時應(yīng)大力加強醫(yī)藥生物重大技術(shù)平臺建設(shè)，主要包括生物技術(shù)藥物、疫苗、抗體、基因治療、細胞治療、組織工程上、中、下游相關(guān)關(guān)鍵技術(shù)、規(guī)?；a(chǎn)、新型制劑和給藥系統(tǒng)關(guān)鍵技術(shù)平臺，建立重要疾病動物模型、臨床研究基地和網(wǎng)絡(luò)。按照國際標準重點建設(shè)一批符合GMP、GLP、GCP要求的實驗室、中試及產(chǎn)業(yè)化基地。針對我國生物技術(shù)制藥產(chǎn)業(yè)中出現(xiàn)的熱點和難點問題，通過源頭技術(shù)的創(chuàng)新、關(guān)鍵技術(shù)的集成、重大技術(shù)平臺和研發(fā)基地的建設(shè)，增強我國醫(yī)藥生物工程技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新能力和國際競爭能力，使我國生物技術(shù)制藥的總體技術(shù)水平達到國際先進；以國家目標和市場需求為引導(dǎo)，研制一批擁有自主知識產(chǎn)權(quán)和巨大市場潛力的生物技術(shù)新藥，為產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整、傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型和新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供重要的技術(shù)和產(chǎn)品支持，提高生物技術(shù)藥物在我國醫(yī)藥、國家安全和經(jīng)濟可持續(xù)發(fā)展中的貢獻率。三、總體目標、重點任務(wù)和主要研究內(nèi)容（一）總體目標增強我國醫(yī)藥生物技術(shù)的創(chuàng)新能力和國際競爭能力，實現(xiàn)醫(yī)藥生物技術(shù)的跨越發(fā)展，推進新的科技革命，使醫(yī)藥生物技術(shù)率先躍居世界先進水平，使我國成為醫(yī)藥生物技術(shù)強國，大幅度提高我國人民的健康水平；加速科技成果產(chǎn)業(yè)化，培育醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)，使我國成為醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)大國，使醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)成為國民經(jīng)濟支柱產(chǎn)業(yè)之一。——構(gòu)建和完善醫(yī)藥生物技術(shù)創(chuàng)新體系；——取得戰(zhàn)略性、前沿性、基礎(chǔ)性的重大突破；——培育和壯大醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)規(guī)模；——建設(shè)一支高水平、精干的具有國際先進水平的研發(fā)隊伍。（二）指導(dǎo)思想我國醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展必須堅持“發(fā)展高科技，實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化”，發(fā)展醫(yī)藥生物高科技、推進第四次醫(yī)藥科技革命的指導(dǎo)思想，以提高健康水平、促進經(jīng)濟發(fā)展為最終目標，以預(yù)防、診斷、藥物、治療、再生醫(yī)學(xué)為重點，以技術(shù)創(chuàng)新為突破口，以產(chǎn)業(yè)化為主線，促進經(jīng)濟持續(xù)發(fā)展、提高人民健康水平。具體發(fā)展策略為“總體設(shè)計，系統(tǒng)集成；有限目標，重點突破；自主創(chuàng)新，推動轉(zhuǎn)化；提升產(chǎn)業(yè)，跨越發(fā)展”。實施醫(yī)藥生物技術(shù)跨越戰(zhàn)略，加速推動醫(yī)藥技術(shù)第四次科技革命，實現(xiàn)醫(yī)療健康?！煞e極跟蹤為主轉(zhuǎn)變?yōu)樽灾鲃?chuàng)新為主。切實提高自主創(chuàng)新能力，掌握自主知識產(chǎn)權(quán)，使我國擁有一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)的專利與標準?！蓡我患夹g(shù)突破為主轉(zhuǎn)變?yōu)閱我患夹g(shù)突破與多項技術(shù)集成相結(jié)合。全面提高我國醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的整體素質(zhì)與水平?！闪⒆銍鴥?nèi)市場轉(zhuǎn)變?yōu)槊嫦驀H市場。充分發(fā)展我國比較優(yōu)勢，加速醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)標準化、市場化、國際化?！蓢彝度霝橹鲗?dǎo)逐步轉(zhuǎn)變?yōu)閲乙龑?dǎo)，全社會投入為主。加速企業(yè)盡快成為醫(yī)藥生物技術(shù)創(chuàng)新的主體。（三）具體目標力爭用10－15年時間，使我國醫(yī)藥生物科技整體水平達到國際先進水平，部分領(lǐng)域達到國際領(lǐng)先水平。建立健全生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系，預(yù)防、診斷、藥物開發(fā)、生物治療、再生醫(yī)學(xué)等方面取得重大突破，培育一大批新型醫(yī)藥企業(yè)，大幅度加速健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展，提高人民健康水平。具體目標如下：1．疫苗等防疫技術(shù)取得重大突破，大幅度提高重大傳染性疾病預(yù)防能力。加強疾病預(yù)防技術(shù)與產(chǎn)品研究，SARS、人用高致病性禽流感、HIV等疫苗進入或接近實用階段。肝炎、結(jié)核、流感、天花等疫苗進一步改型，免疫能力大幅度提高，大幅度提高重大傳染性疾病的防治能力，最大限度地降低傳染病對人民健康、經(jīng)濟發(fā)展、社會穩(wěn)定的影響。在未來的5-10年，有力地控制傳染病大規(guī)模流行，遏制艾滋病、結(jié)核病上升及復(fù)發(fā)趨勢。2．研制開發(fā)一批高效、快速的診斷試劑，大幅提高疾病診斷水平。加強遺傳病基因診斷、癌癥早期診斷的研究，進一步提高SARS、HIV、肝炎等重大傳染病的診斷技術(shù)，使基因芯片、蛋白芯片、細胞芯片等新技術(shù)在疾病診斷中得到廣泛應(yīng)用。3．研制開發(fā)一批新型生物藥物，形成化學(xué)藥、生物藥、中藥三足鼎立的藥物新格局。針對癌癥、心臟病、高血壓、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病，爭取開發(fā)近200種具有自主知識產(chǎn)權(quán)的重組蛋白藥物、新型疫苗、治療性抗體、基因和細胞治療產(chǎn)品、組織工程技術(shù)產(chǎn)品以及一批診斷試劑。建立和完善生物技術(shù)藥物質(zhì)量標準和檢測方法。4．再生醫(yī)學(xué)、基因治療、細胞治療等新型治療技術(shù)取得重大突破。大力加強重大疾病治療技術(shù)研究，突破一批疾病治療的關(guān)鍵技術(shù)，發(fā)展再生醫(yī)療、基因治療、細胞治療等新的治療措施，使癌癥、糖尿病、心腦血管疾病、肝炎、白血病等慢性病的防治逐步過渡到以預(yù)防和早期診斷為主，發(fā)病率上升趨勢得到有效控制。5．加強技術(shù)創(chuàng)新和集成創(chuàng)新，大幅度推進健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。大幅度提高重組蛋白藥物、新型疫苗、治療性抗體、基因和細胞治療產(chǎn)品、組織工程技術(shù)產(chǎn)品及新型檢測診斷試劑的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力，并形成上、中、下游系統(tǒng)的整合與集成，形成規(guī)?；a(chǎn)能力，提高國際競爭力。（四）研究與開發(fā)重點（需突破的關(guān)鍵技術(shù)、需建立完善的技術(shù)平臺、重大產(chǎn)品）1．大力發(fā)展疫苗等防疫技術(shù)與產(chǎn)品，大幅度提高重大傳染性疾病預(yù)防能力。研發(fā)關(guān)系國計民生的防治嚴重傳染性疾病的基因工程、亞單位、微生物載體、核酸等新型疫苗，以及針對病毒性疾病的新型治療性疫苗，兼顧傳統(tǒng)疫苗的改造技術(shù)。2．生物藥研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力大幅度提高，形成化學(xué)藥、中藥、生物藥三足鼎立的藥物新格局。針對常見病和多發(fā)?。ò◥盒阅[瘤、心腦血管疾病、感染性疾病、免疫性疾病等），重點研究具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)、產(chǎn)業(yè)化前景良好、經(jīng)濟及社會效益突出的生物技術(shù)藥物和療法。針對不同類型生物技術(shù)藥物產(chǎn)品，建立研究、開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵性技術(shù)平臺，包括：重組蛋白藥物和人源化抗體產(chǎn)品高效表達技術(shù)平臺，反義核酸藥物和小分子多肽藥物規(guī)模化合成的技術(shù)平臺，生物藥物規(guī)?；a(chǎn)技術(shù)，如生物藥物規(guī)?；苽浼夹g(shù)、動物細胞表達產(chǎn)品的大規(guī)模高效培養(yǎng)技術(shù)、生物技術(shù)藥物純化技術(shù)、生物技術(shù)目標產(chǎn)品的質(zhì)量標準和檢測技術(shù)等。加強生物技術(shù)醫(yī)藥產(chǎn)品質(zhì)量控制技術(shù)的研究，研究建立各類生物技術(shù)產(chǎn)品通用的藥學(xué)、藥效學(xué)質(zhì)控標準，以及安全性質(zhì)控標準；建立生產(chǎn)用細胞株質(zhì)量標準及其檢測方法；研究建立國家標準品或參考品等。3．生物芯片、基因診斷、免疫診斷等高技術(shù)使病原檢測與疾病診斷技術(shù)邁上一個新臺階。建立和完善重大疾病和感染性疾病的高通量篩查技術(shù)、現(xiàn)場實驗技術(shù)和實驗室確認與鑒定技術(shù)，構(gòu)筑起重大疾病和感染性疾病的快速診斷技術(shù)的平臺。包括生物芯片技術(shù)，紫外激光粒子計數(shù)，質(zhì)譜檢測技術(shù)，免疫滲濾試驗、生物傳感器技術(shù)，核酸分析技術(shù)和化學(xué)分析技術(shù)等。4．基因治療、干細胞治療等生物治療技術(shù)開辟疾病治療技術(shù)的新領(lǐng)域。加強對惡性腫瘤、血管疾病等重大疾病的基因治療研究，建立和完善靶向性非病毒載體和通用性基因治療病毒載體的構(gòu)建技術(shù)平臺，建立基因治療上、中、下游關(guān)鍵技術(shù)體系，鼓勵技術(shù)創(chuàng)新和學(xué)科交叉，促進基因治療與其它生物技術(shù)藥物的融合，創(chuàng)造融合蛋白質(zhì)、核酸和非病毒納米載體技術(shù)的新型腫瘤基因治療和免疫治療藥物。針對干細胞研究的分離、鑒定、培養(yǎng)、增殖、分化、移植、克隆等環(huán)節(jié)，以及干細胞及其“產(chǎn)品”的標準化、規(guī)?；a(chǎn)，開展關(guān)鍵技術(shù)研究。對干細胞及其誘導(dǎo)靶細胞的功能、保存、激活、基因轉(zhuǎn)染與修飾及安全性評價進行研究，制定干細胞臨床應(yīng)用的技術(shù)標準與技術(shù)規(guī)范，干細胞研究與應(yīng)用的指導(dǎo)原則和倫理學(xué)規(guī)則等。5．組織（器官）工程產(chǎn)品進入實用階段，以再生醫(yī)學(xué)為代表的第四次醫(yī)學(xué)革命逐步形成。開展種子細胞來源，種子細胞功能老化規(guī)律與延緩策略，規(guī)模化培養(yǎng)和大量擴增，以及定向誘導(dǎo)分化等多項關(guān)鍵技術(shù)研究；研發(fā)可生物降解、具有良好組織相容性、無排異反應(yīng)的生物材料；在組織構(gòu)建領(lǐng)域，重點開展“結(jié)構(gòu)性組織工程”和“代謝性組織器官工程”研究和產(chǎn)品開發(fā)，研究制定相關(guān)質(zhì)控要點及相關(guān)標準、臨床療效的判定標準等。（五）可能實現(xiàn)的重大突破醫(yī)藥生物技術(shù)具有產(chǎn)生巨大經(jīng)濟效益和社會效益的潛力，對于提高人類健康水平，特別是對于治療和預(yù)防重大傳染性疾病及惡性腫瘤等危害人類的重大疾病，具有不可替代的作用，是當今人類進一步提高健康水平的重要支柱技術(shù)，在未來健康領(lǐng)域科技發(fā)展中具有舉足輕重的地位。在當今人類科技進步到更加關(guān)注自身健康的時代，發(fā)展醫(yī)藥生物技術(shù)，已經(jīng)成為各國社會科技進步的重大發(fā)展方向。世界主要國家和產(chǎn)業(yè)界對醫(yī)藥生物技術(shù)發(fā)展投入了大量人力和巨額資金，使醫(yī)藥生物技術(shù)及其產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)出加速發(fā)展的趨勢。我國醫(yī)藥生物技術(shù)經(jīng)過近二十年的發(fā)展，已經(jīng)初具產(chǎn)業(yè)規(guī)模，經(jīng)過進一步加速發(fā)展，將可能在多個核心與關(guān)鍵技術(shù)上取得重大突破，大幅度提高人民健康水平，推動產(chǎn)業(yè)增長。1．傳染病和重大疾病防治取得突破，人民健康水平大幅度提高粗略統(tǒng)計表明，每年我國用于傳染病患者的治療費用達數(shù)百億元人民幣，2003年SARS在我國流行造成的經(jīng)濟損失達數(shù)千億元，給我國的社會穩(wěn)定、經(jīng)濟發(fā)展和國際形象帶來巨大破壞。我國心腦血管疾病、惡性腫瘤、糖尿病、老年相關(guān)及退行性疾病等重大疾病危害嚴重，造成嚴重的社會負擔，是影響建設(shè)小康社會目標的重要不利因素之一。通過針對傳染病和重大疾病防治的科學(xué)研究與產(chǎn)品開發(fā)，將能夠大幅度提高傳染病和重大疾病綜合防治能力，研制出一批可用于重大傳染病防治和突發(fā)傳染病病原體鑒別和診斷的技術(shù)及產(chǎn)品、預(yù)防性疫苗和治療藥物；建成一批傳染病預(yù)防與控制的技術(shù)平臺以及具有綜合研發(fā)能力的國家級研究基地；全面提升我國傳染病預(yù)防與控制整體水平，使我國傳染病預(yù)防與控制的整體水平進入世界先進行列。發(fā)展心腦血管疾病、惡性腫瘤、糖尿病等新的防治措施，使心腦血管疾病致殘率降低10%，死亡率降低20%；高血壓的控制率提高到30％；肺癌、肝癌及胃癌的早診率提高50%，肺癌、肝癌、白血病及胃癌的死亡率降低10%；糖尿病患病率增幅下降20%；老年癡呆、帕金森病、老年骨質(zhì)疏松發(fā)病率增幅下降10%。2．核心與關(guān)鍵技術(shù)取得重大突破，儲備巨大戰(zhàn)略資源我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究，基本與國際保持同步，是與國際差距最小的領(lǐng)域，經(jīng)過進一步發(fā)展，將可能在核心與關(guān)鍵技術(shù)上取得重大突破，并為長期可持續(xù)發(fā)展儲備巨大的技術(shù)優(yōu)勢和戰(zhàn)略資源。（1）重組蛋白藥物和基因組藥物：自1982年全世界第一個基因重組新藥“人胰島素”在美國上市以來，至今已有近200多種產(chǎn)品問世。我國現(xiàn)正式批準生產(chǎn)的已有20種，大部分為仿制產(chǎn)品，近年來開始有少量擁有自主知識產(chǎn)權(quán)品種初露頭角，如肝細胞生長因子、App蛋白等。通過加強技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)開發(fā)，我國重組蛋白藥物和基因組藥物還有巨大的發(fā)展空間，通過技術(shù)品種創(chuàng)新并加強產(chǎn)業(yè)化開發(fā)，將能夠創(chuàng)造巨大的社會經(jīng)濟效益。（2）抗體治療藥物和抗體戰(zhàn)略資源：抗體藥物是當前生物技術(shù)藥物制藥中特別活躍的領(lǐng)域。由于抗體藥物具有高度特異性和定向性，研究與開發(fā)抗體藥物有巨大的潛力。目前，高度人源化的鼠單克隆抗體和源于人體細胞或轉(zhuǎn)基因小鼠的完全人源化單克隆抗體由于極低的免疫原性、高度的特異性、良好的治療效果以及較低的毒副作用，成為開發(fā)治療腫瘤、病毒性感染、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、心血管疾病藥物以及器官移植中的抗排異反應(yīng)新藥的重要途徑。通過加強研究藥物靶點確定技術(shù)、雜交瘤技術(shù)、鼠抗人源化技術(shù)和相關(guān)的數(shù)據(jù)庫、轉(zhuǎn)人免疫基因小鼠技術(shù)、抗體基因的高效表達技術(shù)、轉(zhuǎn)基因動物技術(shù)、動物細胞大量培養(yǎng)技術(shù)和表達抗體產(chǎn)物的純化技術(shù)等，將可使我國抗體藥物研究達到更高水平，并掀起抗體藥物產(chǎn)業(yè)化高潮。同時，隨著抗體在科學(xué)研究、疾病診斷治療等多個領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用，抗體已經(jīng)成為國際競爭的重要戰(zhàn)略資源，如果能夠把握時機組織力量攻關(guān)，將能夠創(chuàng)造重大戰(zhàn)略價值。（3）疫苗創(chuàng)新技術(shù)和新型疫苗產(chǎn)品：當前，疫苗技術(shù)的發(fā)展迅猛，為傳統(tǒng)疫苗的改進和新型疫苗的開發(fā)帶來了新的技術(shù)和方法，疫苗研發(fā)已經(jīng)從預(yù)防性疫苗向治療性疫苗、從傳染病疫苗向非傳染病疫苗和腫瘤疫苗方向拓展，疫苗的研究和應(yīng)用已經(jīng)進入了一個嶄新的發(fā)展階段。通過進一步加大投入，必定能夠在疫苗創(chuàng)新技術(shù)和新型疫苗產(chǎn)品研發(fā)方面，取得重大突破，除了能夠研發(fā)出一批針對重大傳染病和新發(fā)傳染病的預(yù)防性疫苗，針對艾滋病、肝炎和惡性腫瘤的治療性疫苗研究也將會成為疫苗領(lǐng)域中的重大突破點，創(chuàng)造巨大社會和經(jīng)濟效益。（4）基因治療和細胞治療：2003年，在我國誕生了世界上第一種用于治療惡性腫瘤的基因治療藥物——重組人p53腺病毒注射液。目前我國還有許多基因治療藥物正在研究中，具有巨大的發(fā)展?jié)摿褪袌銮熬?。細胞治療（包括干細胞治療）是另外一種重要的生物治療手段。應(yīng)用基因治療和細胞治療手段，有可能根治某些復(fù)雜的疾病，如惡性腫瘤、帕金森病等，預(yù)期將會產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟效益和社會效益。（5）組織器官工程：器官移植是20世紀醫(yī)學(xué)發(fā)展中最引人矚目的成果之一。以組織、器官的替代和修復(fù)為主要內(nèi)容的組織器官工程技術(shù)具有巨大的社會需求。同時，組織器官工程學(xué)作為一門多學(xué)科交叉的邊緣學(xué)科，將帶動和促進相關(guān)高技術(shù)領(lǐng)域的交叉、滲透和發(fā)展，并由此演化或衍生出新的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)，必將產(chǎn)生巨大的社會效益和經(jīng)濟效益。（6）特異快速的診斷試劑：特異快速的診斷試劑對于重大疾病及時救治和應(yīng)對重大突發(fā)傳染性疾病具有重大意義。我國在生物芯片、基因診斷、免疫診斷等高技術(shù)病原檢測與疾病診斷技術(shù)方面都有很好的研究開發(fā)基礎(chǔ)，只要加強協(xié)同攻關(guān)，改進機制，必將取得更大突破。（7）生物技術(shù)藥物質(zhì)量標準和檢測方法：目前，我國生物技術(shù)藥物質(zhì)量標準和檢測體系存在許多缺陷，需通過研究制定基因工程抗體類等制品質(zhì)量控制標準，研究各種生物技術(shù)藥物的效價測定方法和相應(yīng)的標準品，研究和完善基因治療藥物檢定方法和質(zhì)量標準，建立有效的檢測野毒株微量病毒含量的方法，建立新型疫苗的質(zhì)量控制指標及檢測技術(shù)，建立用于動物源性生物制品和細胞治療制品的敏感、特異的病毒檢測技術(shù)，這些方法和技術(shù)將能夠有力地保證生物技術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)品順利通過審評進入臨床試驗和實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，提升我國生物技術(shù)藥品在國際貿(mào)易中突破技術(shù)壁壘的能力，提高我國醫(yī)藥工業(yè)的國際竟競爭力。3．產(chǎn)業(yè)規(guī)模大幅度提升，大幅度提高國際競爭能力我國發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已經(jīng)具有一定的有利條件。首先，近幾十年來我國已在技術(shù)上有了相當?shù)膬?，基礎(chǔ)設(shè)施已有明顯改善，建成了一批重要的研究、中試和產(chǎn)業(yè)化基地，主要的技術(shù)平臺已經(jīng)建立，特別是系統(tǒng)化的研發(fā)能力，各類學(xué)科齊全且都有相當?shù)姆e累，在發(fā)展中國家中已具有一定優(yōu)勢。第二，中國有豐富的生物資源，不僅是動物、植物、微生物資源豐富，而且由于我國人口眾多，疾病譜廣，居民流動性小，對生物醫(yī)學(xué)的研究，包括功能基因組的研究提供了有利條件。第三，在中國進行藥物研發(fā)的動物實驗、臨床實驗相對成本較低，效率較高。第四，隨著我國經(jīng)濟的快速增長，人民群眾生活水平的提高，公眾對健康保健的需求明顯增加，使得本來就十分巨大的市場容量進一步擴大。第五，我國有巨大的海外人才儲備，改革開放以來，我國派出了大量的留學(xué)生，其中不乏生物醫(yī)藥的優(yōu)秀人才，相當一部分人活躍在前沿技術(shù)的關(guān)鍵崗位，隨著我國經(jīng)濟、工作條件以及生活待遇的不斷改善，留學(xué)生回國服務(wù)即將形成潮流之勢。經(jīng)過二十多年的發(fā)展，我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化取得了巨大成就，在基因工程藥物、疫苗、抗體藥物、基因治療、組織工程、人重大疾病相關(guān)基因研究等方面形成自己的特色和優(yōu)勢，并具備與世界發(fā)達國家競爭與抗衡的能力。截止2002年底我國共批準了20種生物技術(shù)藥物和疫苗上市，有100余種生物技術(shù)藥物和疫苗處在臨床研究階段，僅2002年就有57種生物技術(shù)藥物和疫苗（含原料和制劑）獲準進入臨床研究。通過進一步的機制創(chuàng)新、科技創(chuàng)新、資金支持等綜合措施，致力于創(chuàng)造一個有利于醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的環(huán)境，走自主創(chuàng)新之路，加強研制具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的新型醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品，將必然使我國醫(yī)藥技術(shù)產(chǎn)業(yè)邁上一個嶄新的臺階，使我國醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)成為國民經(jīng)濟重要的支柱產(chǎn)業(yè)。四、項目設(shè)置（一）醫(yī)藥生物技術(shù)專題1．疫苗創(chuàng)新技術(shù)與新型疫苗產(chǎn)品（1）需求分析我國的疫苗研究從1919年開始，經(jīng)過近一個世紀的發(fā)展，取得了長足的進步，自主研發(fā)了甲肝疫苗、流行性出血熱疫苗、SARS疫苗等，但整體技術(shù)水平偏低，急需增加科研投入，將疫苗作為關(guān)系到人民群眾健康的頭等大事來抓，SARS和高治病性禽流感的出現(xiàn)使我們更清楚的認識到這一點。在改進傳統(tǒng)疫苗的同時，應(yīng)該重視疫苗新技術(shù)和新類型的研究，當前新型疫苗的一個研究趨向是應(yīng)用二個以上抗原的多價疫苗及與多種抗原基因融合表達相關(guān)的載體系統(tǒng)；適應(yīng)新疫苗的佐劑和投遞系統(tǒng)，如生物降解多聚物微囊和非病毒納米粒載體；能產(chǎn)生更持久免疫原性的活疫苗。除了用于預(yù)防的疫苗，治療性疫苗已經(jīng)成為當前的研究熱點。作為一種新興的以治療為目的的疫苗，在設(shè)計思路、制備手段和應(yīng)用技術(shù)方面均體現(xiàn)多元化、多層面以及與現(xiàn)代分子生物學(xué)及細胞學(xué)技術(shù)密切結(jié)合的特點，其復(fù)雜程度遠遠超出傳統(tǒng)的預(yù)防性疫苗。僅在美國，目前就有200多種腫瘤治療性疫苗正處于研發(fā)的不同階段，其中有許多正進行III期臨床試驗。針對慢性傳染病、惡性腫瘤等的治療性疫苗具有巨大的發(fā)展?jié)摿褪袌銮熬?，已?jīng)成為國際競爭的焦點，應(yīng)格外引起重視。（2）重點任務(wù)根據(jù)目前國際上疫苗研究的趨勢，追蹤世界科技前沿，開展知識創(chuàng)新，大力發(fā)展具有市場前景的新型預(yù)防性和治療性疫苗，包括使用基因技術(shù)工程技術(shù)改造傳統(tǒng)疫苗，開發(fā)出適合我國國情的疫苗研制平臺技術(shù)和疫苗產(chǎn)品，在關(guān)鍵技術(shù)和生產(chǎn)工藝方面進行創(chuàng)新與突破。深入研究疫苗理論基礎(chǔ)，確立更加有效的疫苗研制策略。針對危害嚴重但又沒有疫苗的傳染性（如艾滋病、丙型肝炎等）疾病或疫苗保護效果還不夠理想的傳染?。ńY(jié)核、痢疾等），發(fā)展用于預(yù)防和治療的新型疫苗；針對對腫瘤、心血管疾病等重大疾病，發(fā)展具有重大市場前景的治療性疫苗。研究疫苗新技術(shù)、新類型和新工藝，包括基因工程亞單位疫苗、基因工程載體疫苗、核酸疫苗、基因缺失或滅活疫苗、合成肽和抗獨特性抗體疫苗等新型疫苗，開發(fā)和改進滅活疫苗、減毒活疫苗和亞單位疫苗等傳統(tǒng)疫苗。（3）具體目標圍繞艾滋病、肝炎等重大傳染性疾病和惡性腫瘤等重大非傳染性疾病，研制開發(fā)具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)和重大產(chǎn)業(yè)化前景的新型預(yù)防性和治療性疫苗。建立5-8個制備新型疫苗關(guān)鍵技術(shù)平臺，研制20-30種新型疫苗品種，其中3個以上在五年內(nèi)獲得疫苗新藥證書，10-15種疫苗完成實驗室工作，進入臨床研究。建立5-8個能參與國際競爭的研發(fā)、生產(chǎn)和應(yīng)用基地；建立和完善一系列相應(yīng)的技術(shù)標準和技術(shù)規(guī)范；申請國家發(fā)明專利30項，國際PCT專利5-10項，力爭8-10項獲得授權(quán)。2．新型生物技術(shù)藥物和抗體（1）需求分析生物技術(shù)重組蛋白藥物是醫(yī)藥生物技術(shù)發(fā)展最成熟的領(lǐng)域，是生物制藥中的主流產(chǎn)品，正在創(chuàng)造巨大的社會和經(jīng)濟效益?？贵w藥物是一種特殊形式的蛋白質(zhì)藥物，其技術(shù)與集成程度是生物技術(shù)藥物中最為活躍、最為成熟的領(lǐng)域之一。目前FDA已批準26個抗體藥物上市，抗體藥物已占蛋白藥物80%以上，人類基因組科學(xué)公司首席執(zhí)行官威廉·哈茲爾廷博士闡述：“10年內(nèi)蛋白、抗體、多肽藥物將大量涌向市場，之后，這些藥物將占據(jù)新藥市場一半以上?！币虼?，此類藥物是近年來復(fù)合年增長率最大的蛋白類藥物，也是需要積極推進的產(chǎn)業(yè)化發(fā)展項目。我國在重組蛋白藥物研究方面，主要問題是源頭創(chuàng)新不夠，其關(guān)鍵技術(shù)及中下游工程技術(shù)比較薄弱，與發(fā)達國家有一定差距，應(yīng)予加強。在抗體藥物研發(fā)方面，我國現(xiàn)有的產(chǎn)品研發(fā)項目原始創(chuàng)新性不夠，治療用抗體只有少數(shù)完成臨床試驗或進入臨床試驗；已經(jīng)擁有的一批接近或達到世界先進水平的研究項目，多數(shù)處于實驗室研究階段，距產(chǎn)業(yè)化還有相當?shù)木嚯x；工程抗體優(yōu)化與人源化技術(shù)尚有一定欠缺，部分抗體（如Fab）用大腸桿菌表達，其蛋白復(fù)性問題也存在瓶頸。大部分抗體（如嵌合、人源化或雙價等抗體）需要在CHO哺乳動物細胞表達，其高效表達載體也成為瓶頸。國內(nèi)只有少數(shù)實驗室擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的真核表達載體，表達量還不夠高。動物細胞大規(guī)模培養(yǎng)技術(shù)和目標產(chǎn)品過程優(yōu)化和純化技術(shù)與國際相比也存在較大差距。另外，隨著人類蛋白組計劃的啟動和推進，抗體作為鏈接基因組和蛋白組的有效工具之一，也引起國內(nèi)外科技界的廣泛關(guān)注?？贵w作為戰(zhàn)略資源，構(gòu)建人類全部蛋白質(zhì)的抗體資源庫將是世界各國積極參與的熱點，應(yīng)引起足夠重視，在加強國家投入的同時，還應(yīng)拓寬投資渠道，加強應(yīng)用研究和產(chǎn)業(yè)化進程。多肽是涉及生物體內(nèi)各種細胞功能的生物活性物質(zhì)。自從生物化學(xué)家用人工方法合成多肽40多年以來，伴隨著分子生物學(xué)、生物化學(xué)技術(shù)的飛速發(fā)展，多肽研究取得了驚人的劃時代的進展。人們發(fā)現(xiàn)存在于生物體的多肽已有數(shù)萬種，并且發(fā)現(xiàn)所有的細胞都能合成多肽。同時，幾乎所有細胞也都受多肽調(diào)節(jié)，它涉及激素、神經(jīng)、細胞生長和生殖等各個領(lǐng)域。目前，多肽在醫(yī)藥中的應(yīng)用主要集中在多肽疫苗、抗腫瘤多肽、抗病毒多肽、多肽導(dǎo)向藥物、細胞因子模擬肽、抗菌活性肽、用于心血管疾病的多肽以及診斷用多肽等等，肽類藥物的應(yīng)用已涉及24類臨床適應(yīng)癥。多肽藥物與小分子藥物相比，它具有藥效明確、副作用小等優(yōu)點。我國在多肽技術(shù)及多肽藥物的工程化、產(chǎn)業(yè)化方面已趨成熟，在全球已占有一席之地。因此，也應(yīng)予高度重視和發(fā)展。（2）重點任務(wù)我國在重組蛋白藥物和多肽藥物研究方面，應(yīng)重點發(fā)展具有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物，在藥靶及先導(dǎo)化合物的確定、中下游工程技術(shù)，如表達、合成、修飾、目標產(chǎn)品過程優(yōu)化等方面應(yīng)加強研究，瞄準國際先進水平，提高產(chǎn)率，降低成本，使同品種在國際上具有競爭力。此外，應(yīng)重視生物技術(shù)產(chǎn)品的劑型和構(gòu)型的研究，這種途徑既能降低成本，又能增加效率，還可以申請專利保護。在抗體藥物研發(fā)方面，首先應(yīng)重視抗體資源和靶點的篩選；重視高通量大規(guī)模制備新技術(shù)，發(fā)展具有針對磷酸化、糖基化抗原蛋白的抗體制備技術(shù)，如記憶B細胞分選技術(shù)、抗體庫技術(shù)和兔雜交瘤技術(shù)等；重視抗體人源化及優(yōu)化技術(shù)，如CDR的移植和空間變構(gòu)等提高抗體功能和親和力的技術(shù)；重視工程抗體的中、下游關(guān)鍵技術(shù)，如真核系統(tǒng)高效表達，工程細胞的修飾、改造，大規(guī)模培養(yǎng)技術(shù)和目標產(chǎn)品過程優(yōu)化及質(zhì)控技術(shù)。（3）具體目標完成30-50個重組蛋白、多肽和抗體藥物的篩選、確認，并進入臨床研究，其中5-10個品種獲得新藥證書并上市，10個藥物新劑型獲得批準文號。重組蛋白、多肽和抗體藥物中、下游表達、和成、發(fā)酵，目標產(chǎn)品的優(yōu)化與質(zhì)控技術(shù)達到成熟，建立抗體大規(guī)模、高通量制備新技術(shù)，建立國家抗體資源庫，人類蛋白抗體的數(shù)量達到100,000個以上（針對人類蛋白50,000種）。研制具有藥物開發(fā)價值的人源化和人源抗體品種10-15個，建立和完善重組蛋白、多肽和抗體藥物技術(shù)標準和規(guī)范（SOP），申請國家發(fā)明專利50項，PCT國際專利10項，獲得授權(quán)10項。3．重大疾病診斷和臨床檢測試劑（1）需求分析近年來臨床診斷產(chǎn)品發(fā)展很快。在國際市場一年營業(yè)額大約是210億元美元，年增長率在5%左右。2001年國內(nèi)市場容量大約是30-40億元人民幣。預(yù)計到2020年，我國基因診斷技術(shù)和體外免疫診斷試劑的市場容量將會增加到2003年的15倍以上，遠遠超過國民生產(chǎn)總值的增長速度。惡性腫瘤、心腦血管疾病、糖尿病等重大疾病的早期發(fā)現(xiàn)在疾病的治療中有著重要的作用，發(fā)展快速診斷和檢測技術(shù)是一個重要的發(fā)展方向?？焖僭\斷包括高通量篩查技術(shù)、現(xiàn)場實驗技術(shù)和實驗室確認與鑒定技術(shù)等。其中，高通量篩查技術(shù)包括基因芯片技術(shù)、蛋白質(zhì)芯片技術(shù)等；現(xiàn)場試驗技術(shù)包括免疫試驗、生物傳感器和核酸體外擴增技術(shù)等；實驗室確認與鑒定技術(shù)包括分離培養(yǎng)技術(shù)、免疫學(xué)實驗技術(shù)、核酸分析技術(shù)和化學(xué)分析技術(shù)等。這些技術(shù)的綜合應(yīng)用構(gòu)筑起快速診斷技術(shù)的平臺。近年來，基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)技術(shù)、高通量技術(shù)（基因芯片、蛋白質(zhì)芯片和組織微陣列技術(shù)）和生物信息學(xué)技術(shù)得到了飛速發(fā)展，為重大疾病的發(fā)病機制及快速檢測方法的研究奠定了基礎(chǔ)。上述疾病的診斷技術(shù)研究方面，我國在快速篩查、現(xiàn)場診斷技術(shù)和實驗室鑒定技術(shù)等方面都有廣泛研究，但是研究攤子較大，沒有集中優(yōu)勢力量協(xié)同攻關(guān)，在標準化研究方面比較欠缺。同時，開發(fā)產(chǎn)品的機制不盡完善，不能及時將研究成果轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品，致使國家每年都要花費大量外匯進口國外產(chǎn)品，特別是大型儀器配套免疫化學(xué)發(fā)光試劑、優(yōu)秀的酶免試劑等。另外，目前我國現(xiàn)有的很多診斷技術(shù)存在著操作不便、費用高昂等缺陷，聚合酶鏈式反應(yīng)、單克隆抗體等分子診斷技術(shù)如能得到更廣泛的使用，進一步降低成本，將可以提高我國疾病診斷的水平，使死亡率降低。因此，開發(fā)技術(shù)含量高的新型免疫診斷試劑、改進提高診斷試劑產(chǎn)品質(zhì)量、替代進口、擴大生產(chǎn)規(guī)模、滿足不斷增大的市場需求,是今后要重點達到的目標。（2）重點任務(wù)充分利用我國疾病譜廣及豐富的疾病資源優(yōu)勢，利用功能基因組學(xué)、蛋白組學(xué)等研究技術(shù)，以及我國在大規(guī)?；蚩寺〖叭祟愋禄蚬δ苎芯糠矫嫠〉玫某晒?，有針對性地篩選和鑒定與抗高血壓、腦卒中、心肌梗塞、腫瘤等重大疾病有關(guān)的致病因子，建立技術(shù)平臺，為將來其它疾病的防治研究奠定基礎(chǔ)。重視對高新技術(shù)的開發(fā)和利用，使目前靠單一標志物進行診斷、分類和療效評價發(fā)展成為應(yīng)用蛋白質(zhì)譜或基因譜進行綜合判斷。建立快速篩查和現(xiàn)場檢驗與實驗室鑒定的技術(shù)平臺，爭取早期引進專業(yè)公司參與，為診斷試劑的標準化和市場化奠定基礎(chǔ)。（3）具體目標研制10-15種針對高血壓、腦卒中、心肌梗塞、腫瘤等重大疾病的新型診斷技術(shù)，并開發(fā)出相應(yīng)的診斷試劑，其中5-8種產(chǎn)業(yè)化。申報15-20項左右國家發(fā)明專利，其中3-5項國際PCT專利。4．基因治療和細胞治療（1）需求分析基因治療是一種革命性的治療手段，已表現(xiàn)出強勁的發(fā)展勢頭。2003年10月16日，我國正式批準了世界上第一個基因治療藥物——重組人p53腺病毒注射液。基因治療將成為21世紀重要的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)分支。細胞治療是另外一種重要的生物治療手段，應(yīng)用基因治療和細胞治療手段，有可能根治某些復(fù)雜的疾病，如惡性腫瘤、帕金森病等，預(yù)期將會產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟效益和社會效益。我國目前已有血友病B、人惡性腦膠質(zhì)瘤等六個基因治療方案被批準進入臨床，尚有10種左右產(chǎn)品或方案有望進入臨床試驗，同時也有自體CIK細胞、自體樹突狀細胞和IL-2基因工程化胃癌細胞疫苗等數(shù)種細胞治療產(chǎn)品進入臨床研究?；蛑委熀图毎委熑杂性S多關(guān)鍵性理論問題和技術(shù)難關(guān)需要解決，如促進基因治療技術(shù)方法的改良和創(chuàng)新、尤其是基因治療載體的研制，優(yōu)化現(xiàn)有的基因治療方案并進行科學(xué)評估，嘗試新的目的基因和探索新的應(yīng)用途徑，提高基因治療和細胞治療臨床應(yīng)用的安全性和有效性等。（2）重點任務(wù)研制具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的組織特異性或細胞靶向性的基因治療載體，尤其是研制靶向性非病毒載體。研制和優(yōu)化通用性基因治療病毒載體和載體細胞。建立細胞治療產(chǎn)品的大規(guī)模制備、鑒定和回輸體系。集中進行惡性腫瘤、心血管疾病、遺傳性疾病、感染性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、移植排斥等的基因治療、細胞治療產(chǎn)品和方案的研發(fā)和應(yīng)用。結(jié)合人類基因組計劃的成果，根據(jù)疾病發(fā)生發(fā)展的機理，研制具有疾病防治作用的新型核酸藥物和核酸疫苗。加強新型實用性、通用性、前沿性平臺技術(shù)的發(fā)展，建立關(guān)鍵性技術(shù)平臺，大力推廣已相對成熟的關(guān)鍵性平臺技術(shù)。（3）具體目標建立和完善3-5個通用性技術(shù)平臺，針對惡性腫瘤、心血管疾病、遺傳性疾病、感染性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、移植排斥等重大疾病，研制出20-30種具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的基因治療、細胞治療產(chǎn)品和臨床治療方案，其中5-10個進入臨床試驗階段，2-3種實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化。申報20項左右國家發(fā)明專利，其中5項國際PCT專利。5．生物醫(yī)藥技術(shù)平臺（1）需求分析平臺技術(shù)具有集成性、先進性、輻射性、通用性的特點，通過整合醫(yī)藥生物技術(shù)資源，加強重大技術(shù)平臺建設(shè)，提高專業(yè)孵化器水平，攻克關(guān)鍵技術(shù)，推進我國生物醫(yī)藥整體發(fā)展和產(chǎn)業(yè)化進程，提高生物醫(yī)藥技術(shù)市場競爭力和抗風(fēng)險能力。有助于更快地培育我國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)，并可有效減少項目重復(fù)投資和重復(fù)建設(shè)，大大降低創(chuàng)業(yè)者的投資風(fēng)險，也是國家能力建設(shè)的需要。（2）重點任務(wù)一要加強創(chuàng)新性生物醫(yī)藥技術(shù)上游技術(shù)平臺建設(shè)，加快藥靶高通量篩選技術(shù)平臺及計算機輔助設(shè)計藥物技術(shù)平臺的建設(shè)，加強動物模型及其條件基因敲除等疾病模型的構(gòu)建；二要加快生物技術(shù)及其生物醫(yī)藥中下游平臺的建設(shè)，加快構(gòu)建具有自主知產(chǎn)權(quán)的表達體系及其新型制劑和治療模式，加快建立生物制藥大規(guī)模放大工藝技術(shù)平臺和目標產(chǎn)品過程優(yōu)化技術(shù)平臺，強化生物技術(shù)藥物質(zhì)量標準與質(zhì)量控制理念及其標準建設(shè)。重點發(fā)展重組蛋白、多肽、抗體、細胞治療和基因治療產(chǎn)品的設(shè)計、篩選、合成、大規(guī)模制備與優(yōu)化技術(shù)平臺。建立預(yù)防和治療性疫苗的新工藝、新策略的技術(shù)集成和臨床評估體系，建立和完善組織器官工程產(chǎn)品相應(yīng)的技術(shù)標準、規(guī)范和相關(guān)倫理學(xué)指導(dǎo)原則。積極推進基因組、蛋白質(zhì)組、抗體組、生物芯片、RNA干涉技術(shù)、生物治療、納米生物等前沿技術(shù)的研究。大力開展藥物新制劑、新構(gòu)型的研究，重點研究靶向給藥系統(tǒng)、緩控釋制劑以及特殊通道等，提高我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的產(chǎn)品附加值。加快生物醫(yī)藥技術(shù)病源資源、臨床資源、管理資源等網(wǎng)絡(luò)建設(shè)，為重大生物醫(yī)藥產(chǎn)品生產(chǎn)提供技術(shù)支撐，促進相關(guān)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)進步。加強國家能力基礎(chǔ)建設(shè)，在全國基礎(chǔ)較好的地區(qū)建立幾個重量級的、規(guī)模化的、集產(chǎn)學(xué)研于一體的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品研發(fā)基地。（3）具體目標建立和完善15-20個生物醫(yī)藥技術(shù)及生物制藥技術(shù)平臺，支持建立5個國際接軌的研究中心或?qū)嶒炇遥攸c培育扶持10個生物醫(yī)藥企業(yè)或企業(yè)集團，初步形成我國醫(yī)藥生物技術(shù)創(chuàng)新體系。最終使我國醫(yī)藥生物技術(shù)領(lǐng)域整體水平在未來20年進入國際先進行列。（二）重大/重點項目1．人畜共患重要病原與特異性藥物研制（1）需求分析人畜共患疾病一直是嚴重危害人口健康和畜牧養(yǎng)殖業(yè)的主要病因之一。人畜共患病原體所導(dǎo)致的傳染病不僅在人類傳染性疾病譜中占據(jù)一定的份額，而且在動物疫病譜中扮演主要角色。此外，不斷出現(xiàn)的人類新發(fā)傳染病主要來自于動物病原體變異后在人間的流行。因此，人畜共患疾病的預(yù)防與控制是人類疾病和動物疫病防治環(huán)節(jié)中重要的一環(huán)。近年來，國際上頻發(fā)的人畜共患傳染病嚴重制約著經(jīng)濟的發(fā)展，并引發(fā)全球性的公共衛(wèi)生問題。我國是人口大國，也是畜牧業(yè)大國，但是對于人畜共患傳染病的預(yù)防和控制能力相對薄弱，加強人畜共患傳染病防治的研究對于保障公共衛(wèi)生安全和國民經(jīng)濟的持續(xù)發(fā)展具有十分重要的戰(zhàn)略意義。（2）重點任務(wù)以嚴重危害我國人口健康和畜牧養(yǎng)殖業(yè)的重要人畜共患傳染病病原體（禽流感病毒、狂犬病病毒、布氏桿菌、結(jié)核分支桿菌、炭疽芽孢桿菌、血吸蟲病等）為主要研究對象，開展致病和耐藥等基因組學(xué)研究，發(fā)現(xiàn)其致病機制、耐藥機制、變異機制、尋找新的藥物靶標、有效免疫組分和分子診斷標識；建立和健全我國人畜共患傳染病病原體的毒種庫和信息庫；大力發(fā)展新型疫苗研制和集成診斷等技術(shù)以及相關(guān)病原體生態(tài)學(xué)研究。（3）具體目標研制出10種以上針對主要人畜共患傳染病病原體的新型診斷技術(shù)，并開發(fā)出相應(yīng)的診斷試劑；研制和改進5種以上新型疫苗；獲得50個以上具有疫苗研制、診斷試劑和藥物開發(fā)前景的重要功能基因?qū)＠唤⑷诵蠊不紓魅静〔≡w的資源與信息庫。2．組織器官工程產(chǎn)品的研制與應(yīng)用（1）需求分析組織器官的病損或功能障礙是人類健康所面臨的主要危害之一。組織器官工程是應(yīng)用現(xiàn)代生命科學(xué)、材料科學(xué)、計算機科學(xué)和工程學(xué)等學(xué)科的原理與方法，研究和開發(fā)用于替代、修復(fù)或改善因疾病、創(chuàng)傷、衰老或遺傳因素所造成的組織器官缺損或功能障礙的新興前沿技術(shù)，它標志著醫(yī)學(xué)生物技術(shù)將步入制造組織和器官的“再生醫(yī)學(xué)”新時代。這一新興的技術(shù)領(lǐng)域涵蓋了組織工程、干細胞、組織器官代用品、異種器官移植等多項現(xiàn)代生物技術(shù)的內(nèi)容，將成為21世紀具有巨大潛力的高科技產(chǎn)業(yè)之一，并將產(chǎn)生巨大的社會和經(jīng)濟效益。據(jù)美國權(quán)威資料顯示，有數(shù)以百萬計的美國人患有各種組織、器官的喪失或功能障礙，每年需進行800萬次手術(shù)修復(fù)，年住院日在4000-9000萬之間，年耗資超過400億美元。歐洲和美國每年有6萬人在等候器官移植，大約有1/5的病人在等待器官的過程中死亡。在我國供臨床移植的器官來源更是嚴重缺乏，每年需要通過器官移植獲得治療的病人至少也有10萬人。我國每年燒傷、燙傷病人達500-1000萬例；肝癌的年死亡率為40/10萬；癌癥每年新發(fā)病例數(shù)為160萬，死亡率為128.03/10萬；糖尿病的患病率為3.62%；心肌梗死年發(fā)病率為0.2-0.6‰；60歲以上人群帕金森病的發(fā)病率為1.5%，70歲以上人群上升至2%。由此所形成的市場和經(jīng)濟效益巨大，每年世界上用于這些疾病的治療費用高達數(shù)千億美元。因此，以組織器官的替代、修復(fù)和再造為主要內(nèi)容的再生醫(yī)學(xué)工程技術(shù)具有巨大的社會需求，同時也是建設(shè)小康社會，提高人民健康水平，提升生活質(zhì)量的有力保障和重要指標；是我國國防安全戰(zhàn)略、國家統(tǒng)一和世界范圍內(nèi)新軍事變革下軍事醫(yī)學(xué)的重大需求；可為提升我國公共衛(wèi)生系統(tǒng)的水平提供持續(xù)的科技推動力，為國家衛(wèi)生安全體系注入新的技術(shù)保障，從而帶動我國生物科技產(chǎn)業(yè)鏈的整體發(fā)展。（2）重點任務(wù)以替代、修復(fù)或再造人體各種組織器官的“再生醫(yī)學(xué)”為主線，以組織工程技術(shù)、干細胞與克隆技術(shù)、組織器官代用品和異種器官移植為重點，通過多學(xué)科、多技術(shù)交叉合作的關(guān)鍵技術(shù)平臺，建立具有一定規(guī)模的高水平研究、生產(chǎn)和應(yīng)用基地，形成我國再生醫(yī)學(xué)工程研究開發(fā)技術(shù)體系，研制具有自主知識產(chǎn)權(quán)的組織器官工程產(chǎn)品及代用品，建立和完善相應(yīng)的技術(shù)標準、規(guī)范和相關(guān)倫理學(xué)指導(dǎo)原則，加快實現(xiàn)部分組織器官工程產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)化，從而使我國再生醫(yī)學(xué)工程研究和應(yīng)用的整體水平進入世界先進行列，部分關(guān)鍵技術(shù)和產(chǎn)品達到國際領(lǐng)先水平。（3）具體目標5-6種系列組織工程產(chǎn)品獲得臨床應(yīng)用許可證和試生產(chǎn)許可證；完成5-6種重要疾病的干細胞臨床治療方案，獲得臨床批文；開發(fā)2-3項具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型組織器官代用品，力爭獲得生產(chǎn)許可證；獲得經(jīng)過基因修飾或基因敲除的豬，進行器官、組織和細胞移植的研究；建立4-6個能參與國際競爭的研發(fā)、生產(chǎn)和應(yīng)用基地；建立和完善一系列相應(yīng)的技術(shù)標準和技術(shù)規(guī)范，完善相關(guān)倫理指導(dǎo)原則和生物安全標準；建立一系列治療性克隆、復(fù)雜器官構(gòu)建等前沿技術(shù)平臺，建立組織器官工程共性關(guān)鍵技術(shù)（如運輸、保存、大規(guī)模生產(chǎn)等）研發(fā)體系；申請專利50項，其中5-8項為國際PCT專利，力爭5-10項獲得授權(quán)。3．艾滋病、肝炎等重大傳染病的疫苗、診斷試劑和藥物開發(fā)（1）需求分析重大傳染病是全球關(guān)注的社會公共衛(wèi)生熱點問題，其中艾滋病和病毒性肝炎是威脅我國人民健康的最重要傳染病。我國的艾滋病流行現(xiàn)狀十分嚴峻，2003年我國艾滋病感染人數(shù)達84萬，發(fā)病人數(shù)8萬，目前艾滋病的流行呈快速上升趨勢，如果不加控制，2010年感染人數(shù)將可能達1000萬。病毒性肝炎是目前我國受影響最廣的傳染性疾病，有大約1.2億人口長期攜帶乙肝病毒，現(xiàn)有慢性病毒性肝炎患者2000萬，丙型肝炎病毒感染人數(shù)估計為3800萬。多年來，我國甲、乙類傳染病報告中，三分之一以上的病例為病毒性肝炎，居各類傳染病之首。針對這些問題，急需重點加強我國公共衛(wèi)生體系建設(shè)，利用生物技術(shù)開發(fā)針對艾滋病、肝炎等重大傳染病預(yù)防、治療及快速診斷產(chǎn)品，控制重大傳染病疫情的發(fā)展，保障人民的健康，維護社會穩(wěn)定。（2）重點任務(wù)針對艾滋病、肝炎等重大傳染病，研究開發(fā)新的預(yù)防性疫苗和治療性疫苗，開發(fā)安全有效的新型治療藥物（包括生物技術(shù)藥物、化學(xué)合成藥物、中藥有效成分等），研制用于篩查、確診及臨床評價的新型快速診斷試劑盒。重點支持實驗室研究后期及進入中試的課題，力求在十五期間有一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)的產(chǎn)品進入臨床或?qū)崿F(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，為我國艾滋病、肝炎等重大疾病的預(yù)防、治療、診斷提供新技術(shù)，為控制嚴重威脅人民健康的傳染病做出貢獻。（3）具體目標在開發(fā)具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的抗艾滋病、肝炎等重大傳染病預(yù)防、治療和診斷產(chǎn)品上取得突破，研制10種新型快速診斷試劑盒，其中2-3種產(chǎn)業(yè)化；開展10種新型疫苗的研制，其中5種進入臨床，爭取1-2種疫苗獲新藥證書；開發(fā)新型治療藥物20種，其中8-10種進入臨床，3-5種獲新藥證書。五、組織管理措施未來5-10年，我國人口與健康發(fā)展的總體目標為爭取達到當時中等發(fā)達國家的水平。為了實現(xiàn)這一宏偉目標，我們必須遵循科技發(fā)展規(guī)律，面向國家重大需求，立足長期可持續(xù)發(fā)展，清醒決策，正確部署，有力實施，為科技發(fā)展創(chuàng)造良好的政策環(huán)境，全面統(tǒng)籌合理配置資源，鼓勵創(chuàng)新，重視積累，實施人才戰(zhàn)略，培育健康產(chǎn)業(yè)，使我國人口與健康事業(yè)，在二十一世紀早中期，取得舉世矚目的輝煌成就，建功當代，造福后世。（一）基本對策1．把人口與健康科技發(fā)展作為新的經(jīng)濟增長點來培育。實現(xiàn)中華民族偉大復(fù)興，必然要保持經(jīng)濟的持續(xù)、快速發(fā)展，而經(jīng)濟發(fā)展必然要培育新的經(jīng)濟增長點。當前以生命科學(xué)和