血友病用藥行業(yè)調(diào)研與市場研究報告2024-2026

2024-2026血友病用藥行業(yè)調(diào)研與市場研究報告匯報時間：2024-08-02匯報人：謝文泉目錄定義或者分類特點產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展歷程政治環(huán)境商業(yè)模式政治環(huán)境目錄經(jīng)濟環(huán)境社會環(huán)境技術(shù)環(huán)境發(fā)展驅(qū)動因素行業(yè)壁壘行業(yè)風險行業(yè)現(xiàn)狀行業(yè)痛點問題及解決方案行業(yè)發(fā)展趨勢前景機遇與挑戰(zhàn)競爭格局定義分類特點01什么是血友病用藥血友病為一組遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，特征是凝血因子缺乏引發(fā)凝血功能障礙，導致患者凝血時間延長，終身具有出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。如果患者不能得到標準規(guī)范的治療，血友病具有很高的致殘率及致死率，接受標準規(guī)范治療的患者可相對正常生活。血友病患者癥狀主要體現(xiàn)在出血及出血相關(guān)癥狀、出血所致?lián)p傷相關(guān)癥狀，以及治療相關(guān)癥狀三個方面:血友病可分為血友病A（FVIII缺乏）、血友病B（FIX缺乏）、其他凝血因子缺乏、獲得性血友病（抑制物陽性血友病患者）等。血友病A與血友病B均為X染色體隱性遺傳疾病，因此，絕大多數(shù)患者為男性，極少數(shù)為女性。血友病患者家族常有出血病史。所有血友病患者中，血友病A患者占80%-85%，血友病B患者占15%-20%，其他血友病患者極為罕見。定義產(chǎn)業(yè)鏈02采漿站、原材料、儀器供應(yīng)商、技術(shù)研發(fā)上游血友病用藥生產(chǎn)商、、、中游各級醫(yī)療機構(gòu)、血友病患者下游產(chǎn)業(yè)鏈010203發(fā)展歷程03政治環(huán)境04描述食品藥品監(jiān)督管理總局:《關(guān)于藥品注冊審評審批若干政策的公告》:明確“防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥注冊申請”可實行單獨排隊，加快審評審批?！豆妗返陌l(fā)布將加快血友病等罕見病用藥的注冊審批流程，縮短藥品上市時間。:《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》:提出推動生物醫(yī)藥行業(yè)跨越升級。加快基因測序、細胞規(guī)?；囵B(yǎng)、靶向和長效釋藥、綠色智能生產(chǎn)等技術(shù)研發(fā)應(yīng)用，支撐產(chǎn)業(yè)高端化發(fā)展。開發(fā)新型抗體和疫苗、基因治療、細胞治療等生物制品和制劑，實現(xiàn)重大疾病防治藥物創(chuàng)新?！兑?guī)劃》的發(fā)布與實施有利于推動中國血友病用藥行業(yè)實現(xiàn)跨越升級，推動行業(yè)國際化發(fā)展。發(fā)改委:《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點產(chǎn)品和服務(wù)指導目錄（2016年版）》:將治療惡性腫瘤、免疫性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等難治性疾病以及用于緊急預防和治療感染性疾病的抗體類藥物，免疫原性低、穩(wěn)定性好、靶向性強、長效、生物利用度高的基因工程蛋白質(zhì)藥物列入戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點產(chǎn)品和服務(wù)指導目錄?！赌夸洝返陌l(fā)布有利于中國血友病用藥企業(yè)加快布局重組凝血因子制劑業(yè)務(wù)，積極投入重組類藥物的研發(fā)，提高國際競爭力，早日實現(xiàn)重組類凝血因子藥品的進口替代。政治環(huán)境1政治環(huán)境食品藥品監(jiān)督管理總局《關(guān)于藥品注冊審評審批若干政策的公告》:明確“防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥注冊申請”可實行單獨排隊，加快審評審批?！豆妗返陌l(fā)布將加快血友病等罕見病用藥的注冊審批流程，縮短藥品上市時間?！丁笆濉眹覒?zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》:提出推動生物醫(yī)藥行業(yè)跨越升級。加快基因測序、細胞規(guī)?；囵B(yǎng)、靶向和長效釋藥、綠色智能生產(chǎn)等技術(shù)研發(fā)應(yīng)用，支撐產(chǎn)業(yè)高端化發(fā)展。開發(fā)新型抗體和疫苗、基因治療、細胞治療等生物制品和制劑，實現(xiàn)重大疾病防治藥物創(chuàng)新?！兑?guī)劃》的發(fā)布與實施有利于推動中國血友病用藥行業(yè)實現(xiàn)跨越升級，推動行業(yè)國際化發(fā)展。發(fā)改委商業(yè)模式05經(jīng)濟環(huán)境06我國經(jīng)濟不斷發(fā)展，幾度趕超世界各國，一躍而上，成為GDP總量僅次于美國的唯一一個發(fā)展中國家。我國經(jīng)濟趕超我國人口基數(shù)大，改革開放后人才競爭激烈，大學生就業(yè)情況一直困擾著我國發(fā)展過程中。就業(yè)問題挑戰(zhàn)促進社會就業(yè)公平問題需持續(xù)關(guān)注并及時解決，個人需提前做好職業(yè)規(guī)劃與人生規(guī)劃重中之重。公平就業(yè)關(guān)注經(jīng)濟環(huán)境社會環(huán)境07總體發(fā)展穩(wěn)中向好我國總體發(fā)展穩(wěn)中向好，宏觀環(huán)境穩(wěn)定繁榮，對于青年人來說，也是機遇無限的時代。關(guān)注就業(yè)公平與提前規(guī)劃促進社會就業(yè)公平問題需持續(xù)關(guān)注并及時解決，對于個人來說提前做好職業(yè)規(guī)劃、人生規(guī)劃也是人生發(fā)展的重中之重。就業(yè)問題與人才競爭我國人口基數(shù)大，就業(yè)問題一直是發(fā)展過程中面臨的挑戰(zhàn)，人才競爭激烈，大學生畢業(yè)后就業(yè)情況、失業(yè)人士困擾國家發(fā)展。政治體系與法治化進程自改革開放以來，政治體系日趨完善，法治化進程也逐步趨近完美，市場經(jīng)濟體系也在不斷蓬勃發(fā)展。中國當前的環(huán)境下描述了當前技術(shù)發(fā)展的日新月異，包括人工智能、大數(shù)據(jù)、云計算等前沿技術(shù)的涌現(xiàn)。技術(shù)環(huán)境需求增長、消費升級、技術(shù)創(chuàng)新等是行業(yè)發(fā)展的主要驅(qū)動因素，推動了行業(yè)的進步。發(fā)展驅(qū)動因素行業(yè)壁壘包括資金、技術(shù)、人才、品牌、渠道等方面的優(yōu)勢，提高了新進入者的難度。行業(yè)壁壘我國經(jīng)濟不斷發(fā)展技術(shù)環(huán)境08技術(shù)驅(qū)動技術(shù)環(huán)境的發(fā)展為行業(yè)帶來了新的機遇，是行業(yè)發(fā)展的重要驅(qū)動力。創(chuàng)新動力技術(shù)環(huán)境的不斷創(chuàng)新和進步，為行業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展提供了有力支持。人才需求技術(shù)環(huán)境的發(fā)展促進了人才的需求和流動，為行業(yè)的人才隊伍建設(shè)提供了機遇。團隊建設(shè)技術(shù)環(huán)境的發(fā)展要求企業(yè)加強團隊建設(shè)，提高員工的技能和素質(zhì)，以適應(yīng)快速變化的市場需求。合作與交流技術(shù)環(huán)境的發(fā)展促進了企業(yè)間的合作與交流，推動了行業(yè)的整體發(fā)展。技術(shù)環(huán)境0102030405發(fā)展驅(qū)動因素09行業(yè)壁壘10行業(yè)風險11行業(yè)現(xiàn)狀12行業(yè)現(xiàn)狀01市場份額變化中國血友病行業(yè)市場規(guī)模呈現(xiàn)快速增長的趨勢。根據(jù)銷售端統(tǒng)計，2014-2018年，中國血友病行業(yè)市場規(guī)模由4億元增長至17億元，年復合增長率為46%。未來五年，血友病患者用藥需求大、重組產(chǎn)品進口替代空間廣闊、醫(yī)保支持力度增加將成為驅(qū)動行業(yè)市場規(guī)模擴張的主要原因。在此背景下，中國血友病用藥行業(yè)市場規(guī)模將以20%的年復合增長率繼續(xù)保持增長，到2023年，市場規(guī)模有望上升至55億元（見錯誤!未找到引用源。）。行業(yè)痛點13血友病重癥患者體內(nèi)易產(chǎn)生抑制物，加重治療負擔血友病治療最嚴重的并發(fā)癥之一是產(chǎn)生抑制物，抑制物的出現(xiàn)導致出血難以控制，加重患者心理與經(jīng)濟負擔。因子替代療法是現(xiàn)階段主流的血友病治療方案，但輸注凝血因子易使患者體內(nèi)出現(xiàn)抑制物。抑制物屬于免疫抗體。抑制物的產(chǎn)生因素可分為遺傳因素和非遺傳因素，遺傳因素起主要作用，非遺傳因素與遺傳因素共同參與抑制物的發(fā)生，影響抑制物產(chǎn)生的嚴重程度。統(tǒng)計顯示:血友病A中約有30%的重癥患者和5%的非重癥患者出現(xiàn)抑制物，血友病B中只有約3%的重癥患者出現(xiàn)抑制物。抑制物產(chǎn)生后，因子替代療法效果會降低，伴有抑制物產(chǎn)生的患者住院率是無抑制物患者的2倍，治療費用為10倍，死亡率為5倍，均顯著升高。血站設(shè)立審批慢，且具有地方限制導致血漿供應(yīng)有限根據(jù)規(guī)定，設(shè)立血站需要經(jīng)歷長達50個工作日的審批流程，若出現(xiàn)材料不合格或缺少材料的情況，審批時間則會相應(yīng)延長。同時，國家規(guī)定，單采血漿站只能設(shè)立在縣及縣級市，在一個采血漿區(qū)域內(nèi)，只能設(shè)立一個單采血漿站，且不可與全血血站設(shè)立在同一行政區(qū)內(nèi)?？紤]到以上因素，血站數(shù)量有限，嚴重限制血漿的采集和供應(yīng)。民眾無償獻血意愿低下，部分中國人對獻血存在一定的心理顧慮① 對獻血行為的顧慮，主要體現(xiàn)為擔心影響身體健康、傳染疾病、害怕疼痛；② 對獻血機構(gòu)的技術(shù)和服務(wù)顧慮，體現(xiàn)為獻血后身體不適、已有獻血經(jīng)歷不愉快等；③ 對血液流通過程顧慮:擔心血液被非法買賣。以上顧慮導致民眾無償心血情況不容樂觀，缺乏長期穩(wěn)定的血漿供應(yīng)。030201行業(yè)痛點問題及解決方案14行業(yè)發(fā)展趨勢前景15發(fā)展趨勢前景描述研發(fā)基于新途徑療法的血友病用藥:近十年，非凝血因子療法開始出現(xiàn)，F(xiàn)VIII類似物、Anti-TFPI抗體、抗凝血酶抑制劑、Anti-APC是基于凝血過程不同途徑進行干預的血友病治療新方案。相較于現(xiàn)階段的因子替代療法，非凝血因子療法可解決現(xiàn)階段凝血因子用藥的諸多痛點。基因療法是血友病治療領(lǐng)域另一研究熱點?，F(xiàn)有血友病用藥只可控制病情，無法根治血友病，終身服藥為患者及其家庭帶來沉重的經(jīng)濟與心理負擔。根據(jù)現(xiàn)階段對血友病的相關(guān)研究，基因療法技術(shù)具備可行性，全球多個在研產(chǎn)品已進入臨床后期，有望從根源徹底治愈血友病，具備廣闊的應(yīng)用前景。長效重組凝血因子成為中國企業(yè)未來研發(fā)重點:長效重組凝血因子是因子替代療法下的第三代產(chǎn)品，可解決現(xiàn)有血源性與重組凝血因子產(chǎn)品半衰期過短的難題，提高患者依從性，應(yīng)用前景廣闊?，F(xiàn)階段，因子替代療法依然是血友病最主要的治療方式。全球范圍內(nèi)，F(xiàn)VIII半衰期的延長仍有很大的提升空間。中國對長效重組凝血因子的研究還處于起步階段，重點研發(fā)長效重組凝血因子有助于中國企業(yè)在未來與國際知名企業(yè)一同搶占血友病用藥市場份額。行業(yè)發(fā)展趨勢前景機遇與挑戰(zhàn)16競爭格局17競爭格局血友病作為罕見病，發(fā)病率低，與發(fā)病率較高的疾病用藥相比，企業(yè)研發(fā)血友病用藥成本較高，收益較低。歐美等發(fā)達國家政府對血友病等罕見病用藥研發(fā)企業(yè)給予扶持，相比而言，中國在政策支持與技術(shù)積累等方面均落后于歐美發(fā)達國家與地區(qū)。因此，血友病用藥行業(yè)的主要參與者集中于歐美等發(fā)達國家，中國企業(yè)研發(fā)動力不足。血友病用藥國產(chǎn)產(chǎn)品進口替代空間大。上市的國產(chǎn)血友病用藥為第一代血源性人凝血因子VIII、旁路制劑VIIa與人凝血酶原復合物，尚未有國產(chǎn)的人凝血因子IX、重組人凝血因子VIII、重組人凝血因子IX、以及重組人凝血因子VIIa上市。在人凝血因子VIII領(lǐng)域，國產(chǎn)廠家占據(jù)血源性產(chǎn)品市場，重組產(chǎn)品由進口廠商壟斷。已有血源性產(chǎn)品上市的中國企業(yè)有上海萊士、華蘭生物、泰邦生物等，進入中國的進口產(chǎn)品生產(chǎn)商主要有Bayer（拜耳）、Pfizer（輝瑞）、Baxter（百特）。國產(chǎn)廠家憑借血源性產(chǎn)品占據(jù)一定市場份額，但市占率仍不足40%。神州細胞工程、正大天晴、開封制藥、成都蓉生等中國企業(yè)關(guān)于重組產(chǎn)品的研發(fā)已進入臨床試驗階段，其中，神州細胞、正大天晴處于臨床III期試驗，進度較快。在人凝血因子IX領(lǐng)域，中國市場上市產(chǎn)品僅有Pfizer（輝瑞）一家生產(chǎn)的重組人凝血因子IX。山東泰邦與四川遠大蜀陽研發(fā)的血源性人凝血因子IX分別處于報產(chǎn)和臨床階段，上市后有望憑借價格優(yōu)勢，打破進口產(chǎn)品對中國市場的壟斷。在用于血友病B和抑制物陽性血友病患者治療的人凝血酶原復合物與人凝血因子VIIa領(lǐng)域，中國參與人凝血酶原復合物研發(fā)的企業(yè)相對較多，上海新興醫(yī)藥、上海萊士、南岳生物、國藥集團、康寶生物、華蘭生物均已有產(chǎn)品上市，廣東衛(wèi)倫、衛(wèi)光生物、同路生物、成都蓉生等產(chǎn)品均處于臨床III期試驗階段。中國上市的人凝血因子VIIa藥物為丹麥諾和諾德公司生產(chǎn)的重組人凝血因子VIIa，天壇生物正積極布局重組VIIa產(chǎn)品的研發(fā)，已處于臨床前準備階段。在新途徑用藥領(lǐng)域，全球范圍內(nèi)，新途徑用藥仍處于研發(fā)階段，僅有羅氏的艾美賽珠單抗注射液2017年11月獲得FDA批準上市，2018年獲得NMPA批準上市。競爭格局血友病作為罕見病，發(fā)病率低，與發(fā)病率較高的疾病用藥相比，企業(yè)研發(fā)血友病用藥成本較高，收益較低。歐美等發(fā)達國家政府對血友病等罕見病用藥研發(fā)企業(yè)給予扶持，相比而言，中國在政策支持與技術(shù)積累等方面均落后于歐美發(fā)達國家與地區(qū)。因此，血友病用藥行業(yè)的主要參與者集中于歐美等發(fā)達國家，中國企業(yè)研發(fā)動力不足。血友病用藥國產(chǎn)產(chǎn)品進口替代空間大。上市的國產(chǎn)血友病用藥為第一代血源性人凝血因子VIII、旁路制劑VIIa與人凝血酶原復合物，尚未有國產(chǎn)的人凝血因子IX、重組人凝血因子VIII、重組人凝血因子IX、以及重組人凝血因子VIIa上市。在人凝血因子VIII領(lǐng)域，國產(chǎn)廠家占據(jù)血源性產(chǎn)品市場，重組產(chǎn)品由進口廠商壟斷。已有血源性產(chǎn)品上市的中國企業(yè)有上海萊士、華蘭生物、泰邦生物等，進入中國的進口產(chǎn)品生產(chǎn)商主要有Bayer（拜耳）、Pfizer（輝瑞）、Baxter（百特）。國產(chǎn)廠家憑借血源性產(chǎn)品占據(jù)一定市場份額，但市占率仍不足40%。神州細胞工程、正大天晴、開封制藥、成都蓉生等中國企業(yè)關(guān)于重組產(chǎn)品的研發(fā)已進入臨床試驗階段，其中，神州細胞、正大天晴處于臨床III期試驗，進度較快。在人凝血因子IX領(lǐng)域，中國市場上市產(chǎn)品僅有Pfizer（輝瑞）一家生產(chǎn)的重組人凝血因子IX。山東泰邦與四川遠大蜀陽研發(fā)的血源性人凝血因子IX分別處于報產(chǎn)和臨床階段，上市后有望憑借價格優(yōu)勢，打破進口產(chǎn)品對中國市場的壟斷。在用于血友病B和抑制物陽性血友病患者治療的人凝血酶原復合物與人凝血因子VIIa領(lǐng)域，中國參與人凝血酶原復合物研發(fā)的企業(yè)相對較多，上海新興醫(yī)藥、上海萊士、南岳生物、國藥集團、康寶生物、華蘭生物均已有產(chǎn)品上市，廣東衛(wèi)倫、衛(wèi)光生物、同路生物、成都蓉生等產(chǎn)品均處于臨床III期試驗階段。中國上市的人凝血因子VIIa藥物為丹麥諾和諾德公司生產(chǎn)的重組人凝血因子VIIa，天壇生物正積極布局重組VIIa產(chǎn)品的研發(fā)，已處于臨床前準備階段。在新途徑用藥領(lǐng)域，全球范圍內(nèi)，新途徑用藥仍處于研發(fā)階段，僅有羅氏的艾美賽珠單抗注射液2017年11月獲得FDA批準上市，2018年獲得NMPA批準上市。代表企業(yè)北京神州細胞生物技術(shù)集團股份有限公司（以下簡稱“神州細胞”），創(chuàng)立于2002年，是一家創(chuàng)新型生物制藥研發(fā)公司，專注于單克隆抗體、重組蛋白、疫苗和細胞治療等生物藥產(chǎn)品的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。神州細胞產(chǎn)品類別涵蓋單克隆抗體、疫苗、重組蛋白和CarT細胞治療等生物藥與創(chuàng)新藥，在血友病用藥領(lǐng)域，已完成重組凝血八因子（SCT800）產(chǎn)品的成人及青少年按需治療III期臨床研究，正進行SCT800的兒童、成人及青少年預防治療III期臨床研究。。正大天晴藥業(yè)集團股份有限公司（以下簡稱“正大天晴”）是集科研、生產(chǎn)和銷售為一體的創(chuàng)