2025年最值得關注的藥物預測報告

關注的藥物預測2025關注的藥物預測新療法即將迎來破繭成蝶的時刻惠及公眾健康機構(gòu)共同培育，醫(yī)學進步碩果當前，生命科學領域正在經(jīng)歷一場激動人心以患者為中心的護理理念日益受到重視、深入人心。監(jiān)管機構(gòu)積極倡導醫(yī)療服務公平，高度重視患者偏好，這為制藥和生物技術(shù)行業(yè)開辟了極為廣闊的市場機遇。在這樣的變革大背景下，從業(yè)組織在面對錯綜復雜的藥物開發(fā)工作時，有機會采用新的直面健康差距。要在這個瞬息萬變的環(huán)境中展現(xiàn)新醫(yī)療創(chuàng)新的益處，關鍵在于充分利用真實世界數(shù)據(jù)(RWD)和患者報告結(jié)局(AI)(ML)等前沿技術(shù)。這樣不僅促進了創(chuàng)新，還為醫(yī)療健康行業(yè)描繪出更加光明的未來。縱然面臨諸多挑戰(zhàn)，但藥物研發(fā)環(huán)境仍在不斷進步，并孕育著廣闊機遇。縱然存在監(jiān)管障礙，但行業(yè)對創(chuàng)新的矢志不渝正在為構(gòu)建更高效的審批流程鋪平道路。對于企業(yè)，他們重視可靠數(shù)據(jù)的產(chǎn)生與獲取，從而能夠利PRORWD展示其療法的長期增益與安全性，進而提升他們向監(jiān)管機構(gòu)提交的材料這種積極主動的做法同樣大有裨益，有助于確保其評估工作的全面、深入和徹底。另外，數(shù)據(jù)安全和隱私保護始終是我們的重中之重，對這項工作的重視足以體現(xiàn)我們保護敏感信息的堅定決心。在所有這些因素的合力之下，必然可以為醫(yī)療行業(yè)注入革新動力，為公眾健康帶來福祉！

雖然在市場準入方面遇到了一些挑戰(zhàn)，但新療法仍在積極向前發(fā)展，為創(chuàng)新開辟了令人振奮的機遇。雖然定價和報銷決策的延遲出臺有時會延緩這些突破性療法的面世，但令人欣慰的是，通過積極規(guī)劃、主動應變，我們?nèi)匀荒軌蚴斋@成功。隨著醫(yī)療環(huán)境的持續(xù)需要有全面的數(shù)據(jù)來展示真實世界的實際療效，這鼓勵和激發(fā)了利益相關方的合作精神。將創(chuàng)新療法納入現(xiàn)有醫(yī)療健康體系，是提升醫(yī)療服務提供者教育水平、優(yōu)化治療方案的一次契機。個性化醫(yī)療雖然復雜，但我們有機會識別合適的患者群體，并根據(jù)他們的個人基因圖譜定制治療方案。通過對相關臨床結(jié)果進行評估，我們能夠真正提升新療法的治療效果。倫理和社會因素的考量也不容忽視，它們會極大地影響公眾對這些創(chuàng)新療法的認知和態(tài)度。我們鼓勵企業(yè)采取積極主動的做法，確保大眾能夠公平地獲得先進療法，尤其是那些費用高昂的治療方案。生命科學公司若能提前進行戰(zhàn)略規(guī)劃，便能把潛在的挑戰(zhàn)轉(zhuǎn)化為切實的機遇，例如提升臨床試驗的多樣性。這樣做不僅可以深化我們對不同人群疾病表現(xiàn)的認識，而且符合科學研究的最佳實踐。基因療法開始兌現(xiàn)其潛力去年，我們將13種分子藥物列為最值得關注的藥物。這些藥物全部獲批并已上市，有些新藥進入市場后的表現(xiàn)符合甚至超出預期，但也有一些新藥在市場中顯得步履緩慢。100%關注

且βPharmaceuticals的第三季度財報40名患者完成了至少一次細胞采集（人數(shù)是第二季度的兩倍，同時，公司已在全球范圍內(nèi)建立了45個授權(quán)治療中心。要獲得足夠的健康細胞用于治療，可能需要采集三到四次。之后，這些細胞會被送回生產(chǎn)商進行編輯以促進胎兒血紅蛋白在人體中的表達，最后再輸回患者體內(nèi)。β藍鳥生物公司也報告稱，關于患者在美國接受LYFGENIA治療方面，他們?nèi)〉昧恕爸卮筮M展”。該公司稱，到目前為止，已從四名患者處收集了細胞，以啟動針對SCD的LYFGENIA療法。1把握當下，為患者帶來福祉創(chuàng)新仍是藥物開發(fā)的核心。2024年，針對罕見病和癌癥的多種療法獲得批準，意義重大，標志著藥物開發(fā)取得了非凡進步。新型放射治所見”的核藥精準療法，顯著提高了癌癥治療的精確度。此外，肥胖癥新藥的激增也反映了人們對體重管理這一重要公共健康問

題的日益重視，有望為尋求有效解決方案的個體帶來令人矚目的成果。展望未來，生命科學領域?qū)⒉扇《嘣姆椒?，大力加強研發(fā)力度、做好戰(zhàn)略監(jiān)管準備、深化相關方參與、持續(xù)積極推動創(chuàng)新。監(jiān)管機構(gòu)和生命科學行業(yè)之間的步調(diào)一致將變得尤為重要，因為這是我們攜手填補治療空白的關鍵所在。通過先進技術(shù)的積極利用，以及始終秉持以患者為中心的理念，我們不僅能夠應對當今復雜的醫(yī)療環(huán)境，還能推動醫(yī)療健康的切實進步，為全球患者提供更加豐富有效的治療選擇。HenryLevy科睿唯安生命科學與醫(yī)療保健部門總裁目錄06 方法學最值得關注的?CagriSema25 COBENFY?34 Fitusiran55 62 82 89 問題93 療服務，關注患者偏好

95 年獲批創(chuàng)新產(chǎn)品層101 治療帶來機遇個性化腫瘤活動103 激了整個生命科學領域的活動105 者提供改變?nèi)松寞煼ɑ贾滦袠I(yè)高管的關鍵提示術(shù)語縮寫112 參考文獻5能在本年度進入市場，并且有望在未來五年成為重磅炸彈方法學科睿唯安最值得關注的藥物預測致力于介紹近期上市或能在本年度進入市場，并且有望在未來五年成為重磅炸彈方法學/或改變治療模式的藥物（重磅炸彈定義為年銷售額通10億美元的里程碑。160們《5蓋11個貫穿160臨床試驗結(jié)果、市場動態(tài)等因素，對每種藥物的具體情況進行了人工評估，并添加了一些新藥，雖然這些藥物可能達不到重磅炸彈的標準，但有望改變治療方式。藥物遴選標準：IIIII年上市的候選藥物作為分析對象，包括有新適應癥獲批且可能對行業(yè)帶來2024年之前上市的藥物不在評選范圍內(nèi)。203010億美元的候選藥物。在此基礎上，科睿唯安專家補充了一些近期上市和即將上市的治療藥物，這些藥物雖然可能不會在五年內(nèi)達到“重磅炸彈”地位，但將極大地改變治療方式。基于上述方法，我們確定了11種2025年最值得關注的藥物：諾和期?（依柯胰島素）CagriSema（）COBENFY(KarXT(lebrikizumab)FitusiranGSK-3536819(tarlatamab-dlle)mRESVIA(mRNA-1345)SEL-212Vepdegestrant(ARV-471)Zanzalintinib(XL092)20241031的角色、不斷增長的肥胖癥市場，以及基因編輯對藥物研發(fā)的影響。請注意，本報告中的數(shù)據(jù)由科睿唯安分析師于值得關注的藥fiitvIBES他行業(yè)來源。今年20241031的角色、不斷增長的肥胖癥市場，以及基因編輯對藥物研發(fā)的影響。請注意，本報告中的數(shù)據(jù)由科睿唯安分析師于數(shù)據(jù)來源2013年以來，科睿唯安始終運用全球生命科學領域客戶信任的專有技術(shù)和工具，編寫年度《最值得關注的藥物預測》報告。Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫?球會議和公司信息以及制藥行業(yè)的最新動態(tài)和新聞稿。Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的藥物研發(fā)時間及注冊成功率預測是一種應用統(tǒng)計建模和機器學習的分析工具，可對藥物研發(fā)里程碑、時間線和成功率進行更加精準可靠的預測。Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的檢索功能利用人工智能進行了增強，支持用戶使用疾病概況與預測報告85種適應癥提供全面的市場情報，包括當前和新興療法、目標患者群體規(guī)模及市場前景，以幫助客戶發(fā)現(xiàn)市場機會并優(yōu)化長期的疾病策略。流行病學情報1,200多種疾病和手術(shù)的發(fā)病率和流行率相關文獻進行綜述，為評估市場規(guī)模和了解患者群體提供深入見解。針對220多種適應癥，提供相應疾病的深度預測，并基于美國醫(yī)療索賠數(shù)據(jù)提供獨特洞見。性的藥物和醫(yī)療技術(shù)提供切實可行的情報。Cortellis全球藥政法規(guī)情報數(shù)據(jù)庫?全面的監(jiān)管情報一體化來源，覆蓋研發(fā)全生命周期的所有監(jiān)管職能，提供一個單點訪問入口，為藥品、生物制品、醫(yī)療器械及體外(IVD)的當?shù)乇O(jiān)管要求和慣例提供詳細總結(jié)。

Cortellis臨床試驗情報數(shù)據(jù)庫?床研究中心和試驗方案的綜合來源（包括生物標志物、靶點和適應癥，可優(yōu)化臨床試驗方案。Cortellis交易情報數(shù)據(jù)庫?的交易情報來源和最優(yōu)質(zhì)數(shù)據(jù)的新版可視化用戶界面，幫助您在不影響盡職調(diào)查效果的前提下快速尋找最佳交易。Cortellis交易情報數(shù)據(jù)庫的交易預測分析技術(shù)采用了統(tǒng)計建模和機器學習方法來實現(xiàn)首屈一指的交易價值預測技術(shù)。市場準入和報銷支付方研究：從品牌層面分析了支付方政策對醫(yī)生處方行為的影響，以便客戶可以優(yōu)化其市場準入策略，并確定如何針對特定利益方制定產(chǎn)品最佳定位?？祁Ｎò舱鎸嵤澜鐢?shù)據(jù)和分析：通過醫(yī)療索賠、電子健康記錄(EHR)、處方藥醫(yī)保數(shù)據(jù)等提供了全面的市場信息，并提供了所有利益相關方和服務中心的深層、客觀的信息。WebofScience?：是全球最大的且獨立于出版機構(gòu)的引文索引和科研信息平臺，通過組織整理全球科研信息來幫助學術(shù)界、企業(yè)、出版機構(gòu)和政府加速科研步伐。德溫特創(chuàng)新平臺?(DerwentInnovation市場領先的專利研究和分析平臺，提供全球值得信賴的專利和科學文獻。具備增強的內(nèi)容、專有的檢索和數(shù)據(jù)情報技術(shù)，幫助全球40,000多名創(chuàng)新者和法律專業(yè)人員找到復雜問題的答案?？祁Ｎò簿幹進ichaelWard科學領袖、生命MichaelWard科學領袖、生命SukhvinderSingh析師（傳KaranVermaMScaDepth醫(yī)療研究和數(shù)據(jù)MatthewArnold生命科學與醫(yī)療保健首席分析師PreetiAttri分析師（傳染病、GideonHeapMSc管、代謝、腎臟和血液學高總監(jiān)管、代謝、腎臟和血液學GraemeGreenPhD,MScAliceZeng生命科學與醫(yī)療健康高級顧問SayaniDattaMSc心血管、代謝、腎臟和血液學經(jīng)理BethanyKiernan總監(jiān)（傳染LauraRamosGarciaPhD腫瘤學醫(yī)療研究和數(shù)據(jù)分析師ShambhaviShuklaMTech、代謝、腎臟和血液學首物類似藥醫(yī)療研究和RachelWebsterDPhil,MSc,BA(Hons)PhD腫瘤學醫(yī)療研究和數(shù)據(jù)分析師CatherineE.WilloughyTejPalMPharm、代謝、腎臟和血液學高PrakharSaxena醫(yī)療研究和數(shù)據(jù)分析師Vandana腫瘤學醫(yī)療研究和數(shù)據(jù)分析師GlendaWalker腫瘤學高級分析師諾和期12（A28DMT2D）12本報告來源于三個皮匠報告站（）,由用戶Id:768394下載,文檔Id:402185,下載日期:2025-01-10諾和期概覽生產(chǎn)商諾和諾德類型長效基礎胰島素類似物用法每周一次皮下注射，用于治療T2DM影響180

T1DM和

審批狀態(tài)20234月BLAMAAEMA2023年8月NDA（PMDA）20245月(EMA)2024年6月（PMA、中國國家藥品監(jiān)督2023G7T1DM180萬例1,0602,0T2DM

管理局（NMPA）約 2024年7約 CRL實際和預期上市時間：2024（2型糖尿病治療、英國2025預計專利從2023年開始陸續(xù)到期，T1DMT2DM患者因胰島素治療而產(chǎn)為什么列為值得關注的藥物？諾和期是一種每周皮下注射一次的基礎胰島素類81型糖尿(T1DM)2(T2DM)。此外，諾和諾德還開發(fā)了一款名為“DoseGuide”的劑量指南App，可與諾和期配合使用，幫助患者根據(jù)自己之前的劑量和血糖水平找到最合適的胰島素劑量。然FDA根據(jù)內(nèi)分泌和代謝藥物咨詢委員會(CRL)，導致該藥CRL要求提供有關1型糖尿病適應癥的詳細信息。目前，諾和諾德正與FDA緊密合作以解決問題，但預計2024年內(nèi)無法滿足這些要求。諾和期在其他國家和地區(qū)的獲批離不開III期ONWARDS臨床試驗項目的數(shù)據(jù)支持，該項目報告了積極的療效并提供了安全性數(shù)據(jù)，且與其他胰島素類似物相比，諾和期的低血糖發(fā)生率沒有統(tǒng)計學上的顯著差異。

涉及2型糖尿病患者的試驗涵蓋了所有可能接受諾和期治療的主要群體：ONWARDS1：未接受過胰島素治療的T2DM成年患者52周，HbA1c1.55%1.35%（有統(tǒng)計學顯著差異）與甘精胰島素相比，接受諾和期治療的患者中，7%HbA1c23級低血糖的比例更高使用諾和期的每名患者每年發(fā)生有臨床意義或嚴0.30次，使用甘精胰島0.16次（無統(tǒng)計學顯著差異）ONWARDS2：曾接受過胰島素治療的T2DM成年患者26周，HbA1c0.93%0.71%（有統(tǒng)計學顯著差異）使用諾和期的每名患者每年發(fā)生有臨床意義或嚴0.73次，使用德谷胰島0.27次（無統(tǒng)計學顯著差異）ONWARDS3：未接受過胰島素治療的T2DM成年患者26周，HbA1c1.57%1.36%（有統(tǒng)計學顯著差異）使用諾和期的每名患者每年發(fā)生有臨床意義或嚴0.31次，使用德谷胰島0.15次（無統(tǒng)計學顯著差異）ONWARDS4T2DM成年患者諾和期（每周一次皮下注射）（每4次，對比甘精胰島素（每日一+426周，HbA1c1.16%1.18%（有統(tǒng)計學顯著差異）使用諾和期的每名患者每年發(fā)生有臨床意義或嚴5.64次，使用甘精胰島

ONWARDS5：未接受過胰島素治療的T2DM成年患者諾和期（DoseGuideApp使用）對比甘精胰島素（每日一次皮注射52周，HbA1c1.68%1.35%（有統(tǒng)計學顯著差異）使用諾和期的每名患者每年發(fā)生有臨床意義或嚴0.19次，使用甘精胰島0.14次（無統(tǒng)計學顯著差異）ONWARDS6：T1DM成年患者諾和期（每周一次皮下注射）（每日三次餐時皮下注射，對比德谷胰島素（每日一次皮下注射）（每日三次餐時皮下注射）26周，HbA1c0.47%0.51%使用諾和期的每名患者每年發(fā)生有臨床意義或嚴19.9310.37次（有統(tǒng)計學顯著差異）5.62次（無統(tǒng)計學顯著差異

在II期試驗中，相比甘精胰島素，諾和期低血糖的發(fā)作率更高。然而，III期試驗的結(jié)果表明，對于2型糖尿病患者而言，諾和期組的低血糖發(fā)作次數(shù)與對照組相差不大。諾和期將如何影響1型糖尿病和2型糖尿病市場？從人口統(tǒng)計方面來看，由于肥胖和心血管病風險增加以及人口老齡化等因素，T2DM市場預計將持續(xù)增長。T2DM的治療管線已是極為擁擠，目前有超過150種藥物正處于臨床開發(fā)階段。進一步來看，GLP-1受體激動劑(GLP-1RA)在臨床III期管線中占據(jù)主導地位，包括更方便的口服方案（如禮來的roglipo、GLP-1聯(lián)合療法（如諾和諾德的IcoSemaCagriSema[+]（efsitoraalfa胰島素。T1DM的一線治療方案，但T1DMT2DM熟，但改良的胰島素制劑仍在研究中。efsitoraalfa更早進入市場，具有先發(fā)優(yōu)勢。隨著接受藥物治療的患者數(shù)量不斷增加，諾和期預計將部分抵消主要市場長效胰島素銷售額下降的趨勢，使該市場規(guī)模從2022年的170億美元增長至2032年的230億美元?？傮w而言，諾和期的上市對胰島素市場的整體擴張作用有限，因為大多數(shù)需要胰島素治療的患者已經(jīng)在使用每日給藥的長效胰島素。

不過，胰島素類似物的無品牌版本、生物類似物或可互換版本的出現(xiàn)（如甘精胰島素和德谷胰島素胰島素泵使用的增加，以及GLP-1RA產(chǎn)品的廣泛T2DM患者開始接受胰島素治療的時間，這些因素都將對諾和期構(gòu)成挑戰(zhàn)。諾和期填補了哪些治療空白？諾和期的上市有望顯著減輕胰島素注射帶來的用藥負擔，從而提高許多患者的生活質(zhì)量，不過這種改T1DMT2DM患者更為顯著。有可能間接提高患者遵醫(yī)囑用藥的治療依從性。要成為重磅炸彈藥物，可能需要克服哪些障礙？商業(yè)成功的障礙之一是有關胰島素周制劑在安全方面的不確定性，尤其體現(xiàn)在低血糖風險上，特別是對T2DM患者而言。另外，對于未按計劃給藥會發(fā)生的情況存在擔憂，對于更低頻次的每周給藥應如何調(diào)整劑量或者如何進行劑量滴定也缺乏了解。再者，還需要長期的真實世界數(shù)據(jù)來增強人們對胰島素周制劑療效和安全性的信心。來自其他療法的競爭也可能對諾和期的市場造成制約。1型和2型糖尿病的現(xiàn)狀和預測。元市場概要元472030年在G7市場的預期銷售額“對于那些確實需要胰島素治療、但又無法自己用藥的老年患者來說，每周給藥一次的胰島素類似物很有市場前景。從家庭護理的角度，依柯胰島素和basalinsulin-Fc能讓這些患者受益?！眱?nèi)分泌科醫(yī)生，來自日本95%ellis據(jù)表明，諾和期在美國注冊成功的95%數(shù)據(jù)來源：Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的藥物研發(fā)時間及注冊成功率預測，數(shù)據(jù)時間2024年10月31日CagriSema（卡格列肽+司美格魯肽）肥胖癥和2型糖尿病CagriSema概覽生產(chǎn)商諾和諾德類型）素類似物（卡格列肽）(FDC)藥物用法每周一次皮下注射，用于治療肥胖癥和T2DM約 約 332約 2024G7332約 4,5402024G7T2DM4540萬例

審批狀態(tài)實際和預期上市時間：2026（肥胖癥）2027（肥胖癥、日本（肥胖癥、中國大陸（T2DM）8英國（T2DM、美國（T2DM）預計專利從2026年開始陸續(xù)到期/諾和盈?）和替爾泊肽（穆峰達/ Crie(D/諾和盈?）和替爾泊肽（穆峰達/ GLP-1制劑不僅繼承了GLP-1的傳統(tǒng)優(yōu)勢（如促進胰島β細胞餐后分泌胰島素、減緩胃排空以降低食欲，還結(jié)合了胰淀素的活性（如減緩腸道葡萄糖吸收和減少餐后肝糖釋放。一旦獲得批準，CagriSemaT2DMGLP-1RA(FDC)藥物。為什么列為值得關注的藥物？2型糖尿病是兩種普遍存在的疾病，在全球均有很高的發(fā)病率和死亡率，因為心血管疾)是其主要并發(fā)癥。以GLP-1受體激動劑(GLP-1RA)為主導、基于腸促胰島素的療法正逐漸T2DM的首選方案。此外，現(xiàn)有臨床證據(jù)表明，這些藥物還可能對心血管和腎臟具有保護作用。CagriSema是一種每周皮下注射一次的FDC制

每周一次皮下注射CagriSema，分別對比司美68周安慰劑校正后，相較于基線的平均體重變化5%的受試者比例10月年齡≥ 歲， ≥ . /2劑，在一項針對體重指數(shù)BMI≥27.0kg/m2的

REDEFINE2

18

270kgmT2DM患者進行的II期臨床試驗中，CagriSema顯著減輕了患者的體重：CagriSema對比卡格列肽和司美格魯肽進行了32周的臨床試驗vs8.1%vs5.1%CagriSema具有良好耐受性。針對肥胖癥的臨床試驗目前處于III期階段，其中

且患有T2DM的成年患者每周一次皮下注射CagriSema，對比皮下注射68周安慰劑校正后，相較于基線的平均體重變化5%的受試者比例CagriSema(2.4mg)與諾和盈用于肥胖癥T2DM的獲批劑量（0.5mg、1mg和2mg）：REDEFINE118歲、BMI27.0kg/m2（血脂異常、阻塞性睡眠呼吸暫?；蛐难芗膊。┑某赡昊颊?/p>

–%s%s%s2516.26.0%vs0.9%–最高劑量比例：57.3%vs70.2%vs82.5%REDEFINE318歲，BMI27.0T2DM成年患者每周一次皮下注射CagriSema163周首次發(fā)生MACE-3（性心肌梗死、非致死性卒中）的時間5月預計REDEFINE1和REDEFINE2的結(jié)果將為新藥上市申請（NDA）提供支持。以下針對2型糖尿病的試驗也在進行中，試驗中和試驗間的CagriSema劑量有所不同：REIMAGINE118T2DM成年患者?CagriSema16每周一次皮下注射 （ 周的劑量增期和24周的劑量維持期，對比安慰劑?CagriSema16HbA1c的變化12月

REIMAGINE2：年齡≥18歲，使用二甲雙胍、聯(lián)合或不聯(lián)合SGLT2抑制劑且無法充分控制的T2DM成年患者每周一次皮下注射CagriSema，分別對比司美68周HbA1c的變化體重的相對變化5月REIMAGINE3：年齡≥18歲，每日注射一次胰島素、使用或不使用二甲雙胍的T2DM成年患者每周一次皮下注射CagriSema（8周的劑量遞32周的劑量維持期，對比安慰劑HbA1c的變化11月REIMAGINE5：年齡≥18歲，使用二甲雙胍、使用SGLT2抑制劑、或兩者聯(lián)合使用均無法充分控制的T2DM成年患者每周一次皮下注射CagriSema（8周的劑量遞52周的劑量維持期，對比每周一次皮下注射替爾泊肽（456周劑量維持期）HbA1c的變化體重的相對變化8月CagriSema將如何影響肥胖癥和2型糖尿病市場？肥胖癥治療市場有望迎來大幅增長，其中品牌藥、仿制藥和超藥品說明書肥胖癥治療藥物在主要市場20222820322202023年，GLP-1RA分別占美國和歐盟五國肥胖癥9691%，是市場上的銷售主力。T2DM市場也有望擴大，主要市場的銷售額預計將20221,02020321,270億美元以上。這一穩(wěn)健增長的動力源自多重因素，包括新興療法的推出和普及、品牌療法（GLP-1RA產(chǎn)品）使用的增加，以及接受藥物治療的患者T2DM相應的無品牌版本藥物的進入預計將對市場銷售額產(chǎn)生下行壓力。2032年，GLP-1RA產(chǎn)品的銷售額將繼續(xù)顯著增長。在整個預測期內(nèi)，這些藥物或許仍將是獲利最豐厚的種類，2032年主要市場的總銷售額估740億美元。盡管諾和盈（WEGOVY）在GLP-1RA銷售額中占據(jù)領先地位，但ZEPBOUND和CagriSema在療效和定價方面有可能更具優(yōu)勢，預計會蠶食諾和盈的患者份額。而ZEPBOUND和CagriSema兩者之間也會產(chǎn)生競爭，相互制約對方的銷售業(yè)績。

隨著肥胖癥和T2DM患病率和治療率的上升，藥物使用便捷度的提升，以及由于肥胖癥和T2DM以外其他病癥治療效果改善而放寬的準入和報銷限制，高端、高效藥物將繼續(xù)推動市場增長。T2DM的治療管線競爭正變得異常激烈，GLP-1RA或者作為單（聯(lián)合用藥，目前已紛紛進入早期和晚期研發(fā)管線。這預示著該領域未來將變得更加擁擠，競爭也將更為激烈。雙重和三重RA有希望以相似的安全性和耐受性提供更為顯著的療效，且價格等于或低于市場上已有的GLP-1RA和GLP-1/GIPRA。GLP-1RA在血糖管理、心血管疾病、腎病和減輕體重等方面的功效推動了其市場接受度，這將有助于未來幾年上市的CagriSema等新藥的差異化，在新藥參與報銷方面也會起到幫助作用。T2DM業(yè)已成熟，以司美格魯肽為骨架的CagriSema有望因此而受益。據(jù)科睿唯安采訪的表示，對于T2DM，由于GLP-1RA已得到廣泛認可，因此新興療法可能難以從現(xiàn)有藥物類別中脫穎而出。在主要市場上，GLP-1RAGLP-1/GIPRA的使用已經(jīng)取代了其他抗糖尿病藥物類別，如格列奈類藥物和噻唑烷二酮類藥物。CagriSema填補了哪些治療空白？/2型糖尿病患者而言，改用的治療方法療效有限，GLP-1RA產(chǎn)品又有胃腸道副作用，往往會導致治療中斷、體重反彈以及控糖效果不佳。T2DM病變和腎病，而長期以來的傳統(tǒng)治療方法都無法解GLP-1RAGLP-1/GIPRA在2型糖尿病方面具有潛力，但在美國等市場上，它們的價格仍然很昂貴，并且除非患者患有心血管疾病風險，否則報銷支付方覆蓋的范圍有CagriSema以及其他對肥胖癥和2GLP-1RA上市，報銷支付方面的障礙有望得到改善，使更多患者能夠使用這些藥物。

要成為重磅炸彈藥物，可能需要克服哪些障礙？迄今為止，唯一獲批的胰淀素類似物是SYMLIN?（，該藥物目前僅在美國2型糖尿病的治療。出于安全方面的擔憂，如嚴重低血糖風險，該藥在歐盟和日本沒有獲得批準。為了獲得批準并提升醫(yī)生對該藥的正面看法，CagriSemaIII期臨床試驗項目需要解決與卡格列肽相關的所有安全問題。即便CagriSema擁有可靠的安全性數(shù)據(jù)，但醫(yī)生和患者仍可能更傾向于選擇那些已經(jīng)成熟且知名度更高的GLP-1RAGLP-1/GIPRA2型糖尿III期臨床試驗中，CagriSema還需確定在減HbA1c控制方面的可比療效。此外，盡CagriSema在治療效果方面具有不錯的前景，但在銷售方面則可能受到諸多因素的限制，包括報銷環(huán)境的挑戰(zhàn)、高昂的自付費用以及醫(yī)生對胰淀素類似物的了解有限。深入了解深入了解肥胖癥和2型糖尿病現(xiàn)狀和預測。2030G7肥胖癥治療47領域的預期銷售額

3620302030G7市場型糖尿病治療II期臨床試驗中，CagriSema的療效比司美格魯肽似乎要好一點。如果它的效果與替爾泊肽相當，且在減重和降糖方面表現(xiàn)出類似的臨床效果，那么未來的競爭格局將不再是GLP-1受體激動劑之間的競爭，而是CagriSema與替爾泊肽之間的較量?！眱?nèi)分泌科醫(yī)生，來自意大利71%Creligie2糖71%數(shù)據(jù)來源：Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的藥物研發(fā)時間及注冊成功率預測，數(shù)據(jù)時間2024年10月31日COBENFY?aXnlietsihlrid）COBENFY?概覽生產(chǎn)商KarunaTherapeutics（已被百時美施貴寶收購）類型M1/M4用法每日兩次口服，用于治療成人精神分裂癥同時，正在開發(fā)用于癥狀未得到充分緩解的精神分裂癥患者以及與阿爾茨海默病相關的精神障礙約 約 540約 2024G7市場精神分裂癥確診病例數(shù)540約 3202024G7市場阿爾茨海默病相關精神320萬例

審批狀態(tài)20239月NDAFDA（精神分裂癥）2024年9月NDAFDA（精神分裂癥）實際和預期上市時間：2024（精神分裂癥）2026（精神分裂癥）202（AD精神障礙（]）2028（AD精神障礙）2029（AD精神障礙2030年開始陸續(xù)到期MinervaNeurosciencesroluperidone如acMinervaNeurosciencesroluperidoneCOBENFY的獲批標志著精神分裂癥治療領域來到了一個變革性時刻。30多年來首個獲批的具有全新作用機制的精神分裂癥治療藥物。COBENFY占諾美林）trospium（曲司氯銨）FDCxanomelineM1M4tospium成分則是一種毒蕈堿受體拮抗劑，幾乎不能透過血腦屏障BBB，主要xanomelineCOBENFY治療阿爾茨海默病（AD）COBENFYAD精神障礙相關的幻覺和妄想癥狀，那么該藥物可能具備巨大的商業(yè)潛力。為什么列為值得關注的藥物？為所有精神分裂癥患者找到有效的治療方法是一項D2受體信號，這限制了治療選擇，使許多患者得到有效治療這一任務變得更加困難。COBENFY的獲批則為精神分裂癥患者帶來了另一種嶄新的治療選擇，也標志著百時美施貴寶在神經(jīng)精神病學領域的重新布局取得了重大進展。該公司還推出了COBENFY項目，旨在為采用COBENFY治療的患者提供全方位支持。

20243月，百時美施貴寶完成了對COBENFYKarunaTherapeuticsInc的收購，該公司plc創(chuàng)立，專注于COBENFY的研發(fā)。208090年代研究發(fā)現(xiàn)，毒蕈堿受體與精神分裂癥存在關聯(lián)。此前，禮來公司曾xanomelineII期研發(fā)，但因其具有劑量限制性副作用（如胃腸道不適）xanomeline同時激M1M4受體。通過添加不chloride，外周M1/M4COBENFYFDA批準的依據(jù)是EMERGENT臨床項目數(shù)據(jù)，該項目包括三項安慰劑對照試驗和結(jié)果顯示，與安慰劑相比，COBENFY可顯著減輕精神分裂癥的陽性癥狀，并在一定程度上減輕陰性

治療效果最早可在兩周內(nèi)顯現(xiàn)，這有助于推動其在急性住院治療環(huán)境中的使用，以及在門診環(huán)境中的持續(xù)使用。兩項研究中，最常見的副作用包括惡心s4%、消化不良（18%s5%、便秘EMERGENT-2和癥住院患者研究

EMERGENT-3

s7%、嘔吐15%s1%、高血壓11%2%、腹痛（8%s4%、腹瀉（6%s2%動過速（5%s2%、頭暈（5%s2%）管反流（5%s<1%COBENFY對比安慰劑，持續(xù)五周（PANSS）EMERGENT-221.2-11.6（=0.61）EMERGENT-320.6-12.2（=0.60）臨床總體印象-嚴重性度量表（ -）評分??

值得注意的是，嗜睡、體重增加和錐體外系反應(EPS)的發(fā)生率與安慰劑組相似，這些都是現(xiàn)有療法的典型副作用，也是導致治療中斷的幾種可能原因。EMERGENT-4EMERGENT-2EMERGENT-3中期分析如下：COBENFY52周

CGIS

75%30%EMERGENT-2組-1.2，安慰劑0.7EMERGENT-3組-1.1，安慰劑0.6分CGI-S分EMERGENT-5：針對精神分裂癥成年門診患者的EMERGENT-2vs6%（COBENFYvs慰劑）EMEGENT-36.4%s5.5%（COBENFY安慰劑）

開放標簽研究，COBENFY治療最多52周與體重增加、代謝功能障礙和錐體外系反應無相關性此外，針對當前使用非典型抗精神病藥物治療反應不佳的患者，該公司正在開展一項III期及擴展臨床試驗，用于評估COBENFY作為輔助療法對這類患者的療效，預計該試驗的結(jié)果將用于提交

10月ADEPT-2：55至90歲患有AD且病情嚴重程度不COBENFY作為輔助療法的補充新藥申請(sNDA)。ARISE：針對當前使用非典型抗精神病藥物治療反應不佳的精神分裂癥成年患者的研究（受試者來自美國、歐洲、日本及其他國家/地區(qū)）COBENFY對比安慰劑，持續(xù)六周總體評分的變化情況2月AD（

一（MMSE為8-22分）的成年患者，同時伴有精神障礙癥狀（中度至重度妄想或幻覺）COBENFY14周NPI-C:H+D評分的變化情況7月ADEPT-3：對完成ADEPT-1或ADEPT-2的受試者進行的開放標簽擴展研究COBENFY52周III

主要終點治療中出現(xiàn)不良事件（ ）的發(fā)??ADEPT-1至90歲患有AD且病情嚴重程度不 生率一（MMSE為8-22分）的成年患者，同時伴有精

TEAE神障礙癥狀（中度至重度妄想或幻覺）COBENF（滴定至最大劑量12周26（10周或第12:C

4月ADEPT-4：隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組研究COBENFY14周NPI-C:H+D評分的變化情況10月COBENFY將如何影響精神分裂癥和阿爾茨海默病相關精神障礙市場？G7862032152億美元（6%，部分增長原因是藥物治療人群的增加。預計新興療法的銷售額將超過仿制藥進入市場所帶來的影響?？诜堑湫涂咕癫∷幬锶詫⒗卫握紦?jù)精神分裂癥一線治療市場的主力地位，因為醫(yī)生對這類藥物的療效、安全性和耐受性有著充分的了解和信任，并且有非專利藥可用，尤其是在早期治療中需要大量使用的藥物，如阿立哌唑、利培酮和奧氮平。對于未來幾年即將推出的兩種新型藥物——COBENFY和iclepertin（勃林格殷格翰，甘氨酸-1抑制劑，后者預計將對銷售額產(chǎn)生更大的影響，因為它將用于治療與精神分裂癥相關的(CIAS)，而這一領域的需求目前尚未得到滿足，且發(fā)病率較高。不過，COBENFY將有助于滿足精神分裂癥治療市場對具有新型作用機制(MOA)的藥物需求。COBENFY可以單藥治療，也可作為抗精神病藥物的輔助療法，用于對其他藥物反應不佳或有副作用的2032年占據(jù)美國市場9.5%

預計COBENFY最初將作為二線或后線單藥療法使用，因為當對其他療法反應不佳或無法耐受副作用的患者出現(xiàn)陽性或陰性癥狀時，支付方可能會鼓勵患者先使用非專利藥，然后再考慮使用COBENFY。鑒于COBENFY起效時間為兩周，因此也可適用于住院治療的急性精神分裂癥患者，如對治療有反應，則患者可在門診繼續(xù)接受治療。AD相關精神障礙方面，獨特的作用機制、AD相關精神障礙的特殊標簽，以及可能不會有針對老年人死亡風險的黑框警告，這些因素或許會推COBENFY隨著人口老齡化的加劇，AD的發(fā)病率、診斷率和治療率也在不斷上升。COBENFY的成功可能會推動毒蕈堿類藥物管線的持續(xù)增長，最近，對神經(jīng)精神類藥物感興趣的大型制藥公司已經(jīng)在該管線進行了大量投資。COBENFY填補了哪些治療空白？現(xiàn)有的精神分裂癥治療方法均靶向大腦中的多巴胺D2受體信號，能在一定程度上緩解幻覺和妄想等“陽性”癥狀，但不同患者的療效存在差異。同時，這些療法并不能解決“陰性”癥狀，如快感缺失和情感退縮，或與疾病相關的認知障礙。此外，副作用（如鎮(zhèn)靜、體重增加和運動障礙）也是沉重的負擔，可能需要限制劑量。精神分裂癥的異質(zhì)性也給有效治療帶來了挑戰(zhàn)，約有20%-30%的精神分裂癥患者會出現(xiàn)難治或耐藥表現(xiàn)。這些患者通常需要加大劑量或使用多種藥物，從而增加了副作用和用藥依從性差的風險。因此，市場迫切需要療效更好、安全性更高的抗精神病藥物。COBENFY憑借其新穎的作用機制，有望對精神分裂癥的治療模式產(chǎn)生重大影響。與阿爾茨海默病相關的精神錯亂和躁動不僅讓患者倍感痛苦，還加重了護理人員的負擔，也是患者被送入醫(yī)療機構(gòu)的主要原因?？紤]到REXULTI?（銳思定，大冢美國制藥公司和靈北制藥公司）是唯一獲批用于該適應癥的藥物，因此，針對這些癥狀的安全有效療法仍存在尚未得到滿足的巨大需求。但是，盡管抗精神病藥物的療效有限，而且腦血管發(fā)病率增加，對失智癥患者使用抗精神病藥物可能會帶來安全隱患，但醫(yī)生仍經(jīng)常超說明書使用抗精神病藥物以及催眠藥等其他藥物。

要成為重磅炸彈藥物，可能需要克服哪些障礙？抗精神病藥物的銷售常因患者依從性差而受到限制。盡管COBENFY的耐受性優(yōu)于其他現(xiàn)有的抗精神病藥物，但它仍可能受到精神分裂癥相關認知功能障礙的影響，這種障礙會導致患者難以按醫(yī)囑堅持繁瑣且頻繁的治療方案。臨床醫(yī)生可能不愿意將COBENFY作為一線治療藥物，原因包括其適應期可能較長、面臨普通抗精神病藥物的競爭、臨床試驗治療終止率較高，以及缺乏以陰性癥狀為主患者的相關記錄結(jié)果。此外，COBENFY每月高達1,850美元的標價遠超目前大多數(shù)普通抗精神病藥物一年的費用，這可能會限制患者的藥物可及性。特別是考慮到精神分裂癥的失能特征，許多患者經(jīng)濟狀況不佳，保險覆蓋有限或完全沒有保險，且醫(yī)療服務質(zhì)量不盡如人意。COBENFY在歐洲和日本的上市時間可能會推遲，原因包括EMA要求精神分裂癥藥物必須有長期臨床研究結(jié)果作為審批依據(jù)，部分市場的HTA程序冗長，以及已完成的III期臨床試驗未包含日本研究中心。深入了解深入了解精神分裂癥、精神病學和阿爾茨海默病的現(xiàn)狀和預測。億美元市場概要億美元162030年的預期銷售額COBENFY與長效注射型抗精神病藥物聯(lián)合使用，以治療那些對該類藥物有部分反應的患者。這將有助于改善患者的認知能力，同時，M4激動劑很可能下調(diào)紋狀體中的多巴胺水平，可增強抗精神病藥物的療效?！本窨漆t(yī)生，來自美國CreliE分數(shù)據(jù)來源：Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的藥物研發(fā)時間及注冊成功率預測，數(shù)據(jù)時間2024年10月31日EBGLYSS特應性皮炎(lebrikizumab)特應性皮炎EBGLYSS概覽生產(chǎn)商禮來Almirall類型IL-13靶向mAb用法88磅（40千克）的12歲及以上兒童的中重度特應性皮炎每兩周一次注射，直至第16周出現(xiàn)足夠的臨床反應，之后改為每月一次注射以維持療效約 , 約 , 70502023G7市場特應性皮炎病例數(shù)約為約7,050萬例約40%40

審批狀態(tài)201212月2023年10月CRL2023年11月EMA2023年12月（MHRA）20241月（MHLW）20249月實際和預期上市時間：202320242028預計專利從2024年開始陸續(xù)到期ADB?ADTRALZA?（tralokinumabADB?ADTRALZA?（tralokinumab；利奧制藥）之后，第三種針對EBGS/?是繼達必妥?（）由于其用藥頻率較低、對IL-13的抑制更具選擇性以及擁有廣泛的療效和安全性數(shù)據(jù)，因此，當外用局部皮質(zhì)類固醇(TCS)療效不足時，EBGLYSS?很可能成為中重度特應性皮炎的一線治療藥物。為什么列為值得關注的藥物？202011Dermira就此加入禮來以免疫領域為重點的研發(fā)管線。Almirall在歐洲市場取得銷售許可后，目前正針對6個月大的兒童群體進行研究，這將進一步建立與現(xiàn)有特應性皮炎藥物的競爭力。02周各注射兩次，每250mg250mg，直至第16周或臨床反應充分為止。初期階段之后，每月注射一次以維持療效。EBGLYSS與現(xiàn)有IL-13R靶向療法的主要區(qū)別在于，EBGLYSS能夠阻止IL-13R1/IL-4R異二聚體復合物的形成。EBGLYSS的獲批是基于三項關鍵性全球III期臨床試驗所取得的積極數(shù)據(jù)：ADvocate1ADvocate2的成人和兒童（1218千克）為期

77%的緩解者在每月接受一次給藥后，一年后仍能維持療效16周時轉(zhuǎn)為接受安慰劑治療后，48%的緩解者一年后仍能維持療效使用瘙癢數(shù)字評定量表（PNRS）1643%的患者瘙癢癥狀得到緩解（安慰劑12%）85%的瘙癢癥狀緩解者在每月接受一次給藥后，一年后仍能維持療效16周時轉(zhuǎn)為接受安慰劑治療后，66%的瘙癢癥狀緩解者一年后仍能維持療效ADhere：針對基線時外用藥物無法充分控制癥狀的患有中重度濕疹的成人和兒童（年齡12歲至<18歲，體重至少40千克）16周的隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組研究聯(lián)合用藥（2周各注 52周的隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組研究單藥治療（16周治療誘導期：首次2500mgmg或安慰劑）在

500mg250mg慰劑S聯(lián)合用藥IGA01分；安慰劑+TCS：22.1%達到這一標準指標（濕疹面積和嚴 16周時，38%的患者研究者整體評分01分（410%

75%的改善）69.5%應答率以下是其他幾項III期臨床試驗，預計將為未來藥品標簽擴展提供支持：ADore401218歲的中重度特應性皮炎青少年患者單藥治療（每兩周給藥兩次，然后從452周每兩周給藥一次52周2.4%的患者因不良事件（AE）中斷治療，另有2.4%的患者因嚴重不良事件（SAE）中斷治療65%的患者報告了至少一次治療相關不良事件（TEAE，大多數(shù)為輕度或中度62.6%IGA01分（2分）EASI-7581.9%EASI86.0%的改善ADmirable：在美國進行的開放標簽研究，針對患有中重度特應性皮炎、自報為非白人種族的成人和兒童（≥12歲）單藥治療（每兩周給藥兩次，然后從644周12月ADapt：在美國進行的開放標簽研究，針對曾接受過達必妥治療但外用藥物未能充分控制病情的中重度特應性皮炎成人和兒童（≥12歲）單藥治療（每兩周給藥兩次，然后從

ADhope：在德國、荷蘭、西班牙和英國進行的開放標簽研究，針對患有中重度特應性皮炎且外用藥物治療失敗的成人和兒童（≥12歲）單藥治療（每兩周給藥兩次，然后從1624周每四周給藥一次）5月ADjoin接受過治療、充分完成研究治療以及完成母研究最后一次訪視的成人和兒童（≥12歲）單藥治療（100周）4月ADlong：在德國和波蘭開展的長期擴展研究，針ADjoin治療以及完100周最后一次受試者評估訪視的成人和兒童（≥12歲）單藥治療（每四周給藥一次，持續(xù)104周）4月Aoable-1（T，針對患有中重度特應性皮炎的兒童（618歲）聯(lián)合用藥9月ADorable-2：全球長期擴展研究，針對患有中重度特應性皮炎、且已充分完成ADorable-1研究所有訪視的兒童（6個月至<18歲）聯(lián)合用藥64412月

6月EBGLYSS將如何影響特應性皮炎市場？局部皮質(zhì)類固醇(TCS)一直是特應性皮炎治療的基礎，因其療效確切、成本低廉、副作用可控，且臨床醫(yī)生對此類藥物非常熟悉。然而，我們?nèi)匀恍枰萒CS更有效的系統(tǒng)療法。2020未來五年還將有數(shù)種新興療法面世，這將顯著增加接受藥物治療的患者數(shù)量。新興療法將使中重度特應性皮炎患者受益，而這部分患者或?qū)⑼苿邮袌鲈鲩L。目前，生物制劑市場主要由達必妥(DUPIXENT)

EBGLYSS填補了哪些治療空白？對于許多中重度特應性皮炎患者而言，他們采用目前可用療法之后仍難以控制病情，尤其是難以長期控制，或者會出現(xiàn)耐藥性，而嚴重的瘙癢癥狀會極大地影響他們的日常生活。其他負面影響還包括心理健康受損、遭受社會歧視、睡眠不佳以及工作和學業(yè)受到影響。此外，特應性皮炎會減弱皮膚的屏障功能，加之搔抓行為，會加劇病毒、細菌及真菌類皮膚感染，以及鏈球菌咽喉炎、耳部感染和尿路感染的風險。不過，堅持使用保濕劑等其他治療方案可以減輕上述風險，這可能給患者帶來一定的負擔，且需要持續(xù)使用和全面涂抹。達必妥據(jù)主導地位，該藥物于年擴展至

占2017

ADBRY/ADTRALZA的注射頻率較高，可能會給部分患者和他們的護理人員帶來不便，因此具有6個月大兒童。2預計這種主導地位在短期內(nèi)不會改變，尤其是考慮到真實世界數(shù)據(jù)對臨床試驗結(jié)果的支持，且醫(yī)生對其使用非常熟悉。不過，EBGLYSS等更多生物制劑的問世可能會推動治療模式更多地轉(zhuǎn)向生物制劑的使用，進而提升生物制劑的總體市場份額。在這一方面，靶向IL-13的療法預計將成為銷售的主力。EBGLYSS在耐受性方面的逐步提升以及更便捷的給藥方式，將有助于其占據(jù)一定的市場份額。JAKCIBINQO?、禮來的OLUMIANT?RINVOQ?，在一些國家和地區(qū)也被批準用于治療特應性皮炎，為患者提供了高效的口服治療選擇。這些藥物有望在這一領域這些既有效又安全的靶向療法雖然價格較高，但潛力不小，有望部分取代特應性皮炎價格較低、多為普通外用藥和全身用藥的主流治療手段。

一定的挑戰(zhàn)性。針對現(xiàn)有外用療法無法有效控制的中重度特應性皮炎患者，以及對達必妥和其他新型療法反應不佳的患者，亟需更加方便、有效且安全的非激素類外用或全身治療藥物。相較于達必妥，EBGLYSS每月僅需給藥一次，且結(jié)膜炎風險更低，這或許會成為EBGLYSS的一大優(yōu)勢。要成為重磅炸彈藥物，可能需要克服哪些障礙？作為第三種上市的IL-13靶向療法，的推廣可能會受到現(xiàn)有口服JAK抑制劑的競爭制約。此外，許多特應性皮炎患者可通過使用非處方藥)或普通藥物獲得良好療效。同時，許多治療提TCS（每周使用一到兩次，作為預防中重度特應性皮炎反復發(fā)作的手段。這可能會減少愿意接受高價靶向療法的患者數(shù)量。此外，這類價格較高的生物療法可能面臨報銷方面的困難。深入了解深入了解特應性皮炎的現(xiàn)狀和預測。億美元市場概要億美元602030年在G7市場的預期銷售額“我們?nèi)杂幸恍┲匕Y患者無法使用達必妥進JAK“我們?nèi)杂幸恍┲匕Y患者無法使用達必妥進JAK抑制劑不耐受，因此我們需要更多的治療選擇。”皮膚科醫(yī)生，來自法國reli6EBGSS在中國大陸注數(shù)據(jù)來源：Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的藥物研發(fā)時間及注冊成功率預測，數(shù)據(jù)時間2024年10月31日FitusiranA型和B型血友病Fitusiran概覽生產(chǎn)商Alnylam?賽諾菲類型抗凝血酶靶向小干擾RNA(siRNA)用法皮下注射，每月一次或每兩個月一次，用于預防性治療伴有或不伴有抑制物的AB型血友病約 . 約 . 45約 . 2023年G7市場A型血友病確診病例數(shù)約為4.約 . 112023年G7市場B型血友病確診病例數(shù)約為1.1萬例

審批狀態(tài)20147月?孤兒藥資格認定：歐盟EMA（A型血友?。?021年2月?授予快速通道資格：美國FDA2023年12月?突破性療法認定（伴有抑制物的B型血友?。┟绹鳩DA2024年5月?MAH提交：中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）2024年6月?NDA受理：美國FDA2025年3月28日?PDUFA日期實際和預期上市時間：?2025美國預計專利從2022年開始陸續(xù)到期FitusiranIIIAB型血友病有效，無論患是否伴有抑制物。因此，該藥有望為所有血友病患者帶來一種變革FitusiransiRNASerpinPC1mRNA)水平。這將促進凝FitusiranAlylam?SC-alNcRNA分子降低抗凝血酶的療法。為什么列為值得關注的藥物？III期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，與按需使用凝血Fitusiran進行預防性治療可(ABR)，約有一半的受試者未發(fā)生出血事件。此外，無論是否伴有抑制物，血友AB2020年底臨床試驗因安全問題暫停后，2021年恢復試

?(Fitusiranvs5.0%（使用濃縮物）?Fitusiran組中，有19%的患者報告了TEAE，包括丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶(ALT)或天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶(AST)升高（超過正常值上限的3倍）ATLAS-INH研究：60名伴有抑制物的A型或B型驗時采用了一種基于抗凝血酶的給藥方案(AT-DR)，并從這些研究獲得了更多安全性數(shù)據(jù)。配合使用AT-DR后，F(xiàn)itusiran可有效降低血栓事件的風險，并減少肝酶升高、膽囊炎及膽結(jié)石的發(fā)病率。ATLAS臨床開發(fā)項目正在對Fitusiran的療效和安全性展開研究，以下是已完成的各項臨床III期研究報告的結(jié)果：ATLAS-A/B研究：120名不伴有抑制物的A型或B型血友病患者（≥12歲）Fitusira9對比按需使用濃縮物Fitusiran組治療后，ABR89.9%ABR(Fitusiranvs21.8（按需使用濃縮物）

血友病患者（≥12歲）?9對比按需使用旁路藥物?Fitusiran組治療后，ABR降低90.8%?ABR(Fitusiranvs16.8（按需使用旁路藥物）?Fitusiran25(65.8%)出血事件?Fitusiran組中，有10名患者(24.4%)報告了TEAE，包括ALT或AST升高（超過正常值上限的3倍）以及疑似或確診的血栓栓塞事件ATLAS-PPXAB（≥歲，伴有或不伴有抑制物?Fitusiran7（對比之前接受的療法）?ABR(Fitusiranvs7.5（前接受濃縮物或旁路藥物預防性療法）?(Fitusiranvs5.0（縮物或旁路藥物預防性療法）?例（67.7%22例（33.8%性療法）嚴重不良事件：??

IIIATLAS-PEDS32名伴有或AB型血友病兒童患者（112歲）Fitusiran256周8月IIIATLAS-NEO研究，75名伴有或不伴有抑制AB型血友病重癥男性患者（≥12歲之前曾接受過標準治療標準治療（ATIIIC]）6Fitusiran366個月例（ 9例（13.4%57.7%；之前接受濃縮物或旁路藥物預防性療法）以下臨床試驗正在進行中：ATLAS-OLEATLAS-A/B、ATLAS-INH和ATLAS-PPX的開放標簽擴展研究，有281名伴有或不伴有抑制物的AB型血友病重癥患者（≥12歲）AT-DR，每月一次或每兩個月一次預防性Fitusiran4815%-35%（低劑量，低給藥頻率）TEAE的受試者人數(shù)加上三項指標11月

?主要終點：ABR?預計完成時間：2028年3月Fitusiran將如何影響A型和B型血友病市場？未來四到五年，隨著多種非因子療法和基因療法的面世，B型血友病的治療模式預計將發(fā)生重大革新，臨床醫(yī)生在治療各類型血友病患者時，將擁有更多有效且方便的治療選擇。相較于因子濃縮物的治療方法而言，止血平衡非因、Alhemo?（concizumab，諾和諾德），輝瑞B(yǎng)型血友病患者提供一種更便捷的治療方案。不過，延長半衰期的FIX療法具有相似的療效和安全性，且用藥負擔更低，因此可能已成為接受該療法且病情控制良好的患者的首選。得益于舒友立樂?（艾美賽珠單抗，羅氏旗下基因泰克和日本中外制藥株式會社）及剛獲批準的?和賽諾菲A型血友病患者現(xiàn)在可選擇每周一次的非因子或因子給藥方案。因此，缺乏顯著療效或安全性優(yōu)勢且用藥負擔相似的新興療法預計不會取代現(xiàn)有的成熟療法。Fitusiran和HYMPAVZI的皮下注射給藥途徑及更低的給藥頻次可能會促使已接受治療的患者考慮更換治療方案。這對市場份額而言十分重要，因為該領域藥物治療率已經(jīng)很高，進一步提升的空間有限。事實上，未來十年整體市場的增速可能會十分緩慢。

隨著患者轉(zhuǎn)向具有更佳臨床表現(xiàn)、安全性相當、更為方便且（非因子療法情況下）費用更低的非因子療法和基因療法，如HEMGENIX?（etranacogenedezaparvovec，CSLBehring）和BEQVEZ?（fidanaogeneelapare，輝瑞，注射負擔重NovoSeven?（武田）和Biologics）等，其使用可能會減少。預計Fitusiran將對四大市場（伴有或不伴有抑制物的A型和B型血友?。┊a(chǎn)生重要影響：B型血友病患者。A型血友病患者而言，相(HEMLIBRA)，F(xiàn)itusiran具有與之/藥一次，這可能是后者的一項優(yōu)勢。但舒友立樂臨床療效上有所欠缺。深入了解深入了解A型和B型血友病的現(xiàn)狀和預測。Fitusiran填補了哪些治療空白？AB型血友病的主要治療目標是防止出血，特別是關節(jié)出血，因為這會引起永久性關節(jié)損傷。另一個重要成果是可以提高生活質(zhì)量。然而，當前FVIIIFIX替代療法的給藥途徑（靜脈注射）以及FVIII替代療法的給藥頻次（每周一次或兩次并導致患者的治療依從性不夠理想。作為一種每月或每兩月一次的皮下注射療法，F(xiàn)itusiran能夠提升患者的便利性、減輕治療負擔并增強治療依從性。20%-30有望填補這一空白。

要成為重磅炸彈藥物，可能需要克服哪些障礙？Fitusiran進入的是一個高度競爭的市場，該市場患者群體相對狹窄，且已有成熟的預防性治療和按需治療方案供患者和臨床醫(yī)生選擇，他們對此都頗為熟悉。諸如治療A型血友病的ATUVIII、Eloct?/Elocta?（Sobi和賽諾菲武田）和舒友立樂，以及治療B型血友病的IDELVION?（CSLBehring）等療法，其給藥頻率相較于標準半衰期和延長半衰期療法也都更為便捷。因此，對于正在使用這些藥物的患者而言，改用其他療法可能并不具備太大吸引力。在不伴有抑制物的患者群體中，許多患者通過因子濃縮物治療取得了良好療效，這可能會讓新推出的非因子療法面臨挑戰(zhàn)，使新療法難以產(chǎn)生影響。臨床醫(yī)生對安全性的顧慮，如血栓事件的發(fā)生，可能會Fitusiran的初期應用，這一情況至少需等到收集足夠的真實世界數(shù)據(jù)后才能有所緩解。億美元市場概要億美元102030年在G7市場的預期銷售額“Fitusiran的用藥很方便。每月只需給藥一次，且目前他們正朝著每兩個月給藥一次的方向發(fā)展。而且它還可在室溫下保存，用量也極低。單從便利性角度來看，這種藥物實際上比舒友立樂更具優(yōu)勢?！毖嚎漆t(yī)生，來自美國95%CreliitsnB血友病95%數(shù)據(jù)來源：Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的藥物研發(fā)時間及注冊成功率預測，數(shù)據(jù)時間2024年10月31日GSK-3536819腦膜炎球菌病GSK-3536819概覽生產(chǎn)商葛蘭素史克類型ABC（WY偶聯(lián)五價疫苗ABC用法兩劑肌肉注射（6個月25歲人群的主動免疫萬影響萬6,400約2024年美國和歐洲市場有6,400萬人符合MenABCWY疫苗接種條件約6002024年G7市場新增侵襲性腦膜炎球菌病(IMD)病例數(shù)約為600例

審批狀態(tài)20244月BLA2025年2月14日PDUFA日期實際和預期上市時間：2025YMenABCWYGK-536819膜YMenABCWY性腦膜炎球菌病（IMD）病例均由這幾類菌群導致。它融合了葛蘭素史克已獲許可的腦膜炎球菌疫苗BEXSERO（B型腦膜炎球菌[MenB]）和MENVEO（MenACWY）的抗原成分，這兩種疫苗的有效性和安全性均已得到充分驗證。為什么列為值得關注的藥物？將MenB和MenACWY兩種疫苗合二為一，可減少達到相同保護水平所需的注射次數(shù)，從而有望提高疫苗接種的覆蓋率和接種依從性。GSK-3536819在上市時間上稍晚于輝瑞公司的五價?GSK-3536819的優(yōu)勢在于其組分BEXSERO已在歐盟獲得批準，適用人群覆蓋從2個月大的嬰兒到成人，而則受組分的限制，僅獲批適用于10歲及以上的接種者。這會使歐盟有資格接種3536819疫苗的人數(shù)更多。這些多價疫苗或可推動世界衛(wèi)生組織到2030年根除腦膜炎這一戰(zhàn)略目標的實現(xiàn)。

GSK-3536819在所有五個血清群上均表現(xiàn)出非劣效性，并且在誘發(fā)免疫反應方面的安全性與BEXSERO和MENVEO（對照組）相似：在一項關鍵性的全球III期臨床試驗中，該疫苗（1181天3,6501025也是對BEXSERO的確證試驗。試驗結(jié)果表明，110種不同的乙型腦膜炎侵襲性菌株有效。IIIB1,2471525歲的健康個體，他們先前已在第1181天接種MENVEO211GSK-35368191天接種MENVEO181211天接種兩劑BEXSERO，作為活性對照組。是首款且目前唯一獲批用于預防W和Y的競賽諾菲）和。PENBRAYA和GSK-3536819這種簡化了的接種方案受到醫(yī)生們的青睞，這兩款產(chǎn)品應該都會有市場空間。隨著五價疫苗的普及，預計兩家公司的ACWY和B型疫苗的使用量均會有所下降。2023年，BEXSERO（50/市）MENVEO（60/8.493.8億英鎊，增長率1412%。3GSK-3536819進入市場，這當中的部分銷售額和增長率可能會轉(zhuǎn)移至該產(chǎn)品。

GSK-3536819填補了哪些治療空白？IMD雖然罕見，但卻是一種非常嚴重的疾病，可導致腦損傷、截肢、危及生命的并發(fā)癥甚至死亡等長外，GSK-3536819為預防全球IMD病例所涉及的五大腦膜炎球菌血清群提供了另一種選擇。有了該藥物之后，就不需要接種兩種疫苗，注射次數(shù)也減少到兩次。這有助于提高疫苗接種的依從性，并鼓勵在高危人群中擴大接種范圍。要成為重磅炸彈藥物，可能需要克服哪些障礙？疾病認知度低會導致接種率低，例如在美國，只31B型腦膜炎疫苗，且按12%。4具有“先發(fā)”優(yōu)勢，它是首個獲批的五價（A、BC、WY）20239月起10-25GSK-3536819即使在全球范圍均獲批準，它在某些地區(qū)的推廣速度也可能較慢，因為在某些資源有限的國家和地區(qū)，GSK-3536819比目前用于預防最流行毒株的單價疫苗更昂貴。深入了解深入了解腦膜炎球菌病的現(xiàn)狀和預測。億美元市場概要億美元9.052030年在美國和歐盟市場的預期銷售額“因為無論在歐洲還是美國，Trumenba都沒能成功獲批用于低齡人群，所以基于Trumenba的五價疫苗不能用于兒童，只能用于青少年。一旦葛蘭素史克的五價疫苗上Bexsero疫苗?！眰魅静＜?，來自德國reli0GS-3536819在歐盟注數(shù)據(jù)來源：Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的藥物研發(fā)時間及注冊成功率預測，數(shù)據(jù)時間2024年10月31日IMDELLTRA?小細胞肺癌(tarlatamab)小細胞肺癌(SCLC)IMDELLTRA?概覽生產(chǎn)商安進類型DLL3CD3BiTE?

審批狀態(tài)202310月2023年12月優(yōu)先審評：美國?用法 2024年5

FDA每兩周一次靜脈輸注，用于治療鉑類化療期間或化療之后疾病出現(xiàn)進展的廣泛期SCLC(ES-SCLC)成年患者此外，目前還在對其他癌癥適應癥進行評估，包括神經(jīng)內(nèi)分泌前列腺癌約 . 約 . 812024G7市場新增復發(fā)性或難治性C1萬例

實際和預期上市時間：202420252027預計專利從2036年開始陸續(xù)到期IE小細胞肺癌(S-SC)的首個免疫療法，IMDELTRAT細胞銜接劑iTE?）分子（一種融合蛋白T細胞上的CD3和腫瘤細胞上的DLL3。這樣，T細胞就能識別并攻擊腫瘤細胞，使其裂解。在85%-96%的小細胞肺癌患者中，無論是否接受化療，DLL3都會在癌細胞表面表達，而在健康細胞中則很少表達，因此DLL3IMDELLTRA的樂觀前景，預計它將成為S-SCC患者的標準療法。為什么列為值得關注的藥物？小細胞肺癌(SCLC)是一種極具侵襲性的惡性腫瘤，其特點是細胞生長迅速、不受控制、轉(zhuǎn)移早。目前，復發(fā)性或難治性SCLC的主要治療手段是化療，但化療的中位總生存期僅為5個月左右，這表明該治療領域仍有未得到滿足的巨大需求。IMDELLTRA在DeLLphi-301II期臨床試驗中取得了非常出色的療效，因此獲得了美國FDA的加速批準：

年世界肺癌大會10mg個月后的最新數(shù)據(jù)，為獲批用于鉑類化療后疾病進展的復發(fā)性SCLCOS個月（20.7個月）6PFS個月ORRORRDOR個月PFS個月（10.6個月

?DOR中位?DOR

(CR)(PR)：.

99OS個月（10.6個月

個月3CRSIIIDeLLphi-304

IMDELLTRA將如何影響小細胞肺癌市場？SCLC藥物治療市場的銷售額預計將從2022年主要市場的17億美元增至2032年的58億美元，年成年患者（以IMDELLTRA用于治療復發(fā)性或難治性SCLC的常規(guī)批準為目標的確證試驗）IMDELLTRA對比標準療法（盧比替定、托泊替康、氨柔比星）主要終點：

均復合增長率13%。增長的部分原因在于，從2022年至2032年，確診發(fā)病率上升將導致可接受藥物治療的患者人數(shù)增多，同時既往經(jīng)治的SCLC患者的藥物治療率也將提高，而疾病復發(fā)和反復仍是SCLC的常見特征。OS7月DeLLphi-305IMFINZI?（durvalumab斯利康）聯(lián)合化療進行一線誘導治療的一線ES-SCLC成年患者IMFINZI聯(lián)合化療進行一線誘導治療后的S-SCC9月9月DeLLphi-306：同時接受放化療后病情未見進展的局限期小細胞肺癌(LS-SCLC)成年患者IMDELLTRA對比安慰劑10月

因此，二線和三線藥物治療率將逐步上升，分別從約70%升至76%，從48%升至56%。此外，復發(fā)或難治患者現(xiàn)在是、將來也仍將是SCLC商業(yè)利潤最豐厚的患者群體，占所有藥物治療機會的一半以上，并將持續(xù)到2032年。IMDELLTRA獲準用于二線或二線以上治療后，有望獲得巨大的市場銷售額。三線患者市場的銷售額預計將從2022年的5,300萬美元增長至2032年的8.17億美元。其中，IMDELLTRA和ifinatamabderuxtecan（默克和第一三共）將對后線治療的銷售額做出顯著貢獻。晚期患者存在大量未被滿足的更有效療法需求，IMDELLTRA和ifinatamabderuxtecan將有助于滿足這一需求，并為晚期治療方案提供多樣化選擇。然而，由于其成本較高且毒性難以控制，因此很難與化療方案競爭。SCLC對鉑類化療高度敏感，對于LS-SCLC和ES-SCLC患者，幾乎總是推薦采用全身化療方案。然而，像IMDELLTRA這樣新型、有效的療法，尤其是作為當前標準治療的輔助手段，有望得到迅速推廣。IMDELLTRA填補了哪些治療空白？SCLC是一種侵襲性癌癥，可供選擇的治療方案很3.65.3個月的(OS)8個月。LS-SCCS-SCC的治療則旨在延長生存期、延緩疾病進展以及緩解癥狀。盡S-SCC對化療高度敏感，但耐藥性的產(chǎn)生不可避免。很少有患者能從后線治療中獲益，許多患者會出現(xiàn)嚴重的副作用，生活質(zhì)量堪憂。越來越多S-SCC的一線治療，但在二線和三線治療中的應用卻受到了限制。因此，LS-SCCS-SCCS并有效填補二線和三線治療空白的療法，IMDELLTRA則有望滿足這一迫切需求。

要成為重磅炸彈藥物，可能需要克服哪些障礙？鑒于合并癥較多以及疾病本身的失能性，許多具有毒性或嚴重副作用的治療方法并不適用于部分患IMDELLTRA定價高昂，每名患者的150,500美元，因此很難與化療及普通細胞毒性藥物展開競爭，化療仍是該領域的標準治療方法。此外，IMDELLTRA在安全性方面遇到挑戰(zhàn)，尤其是針對細胞因子釋放綜合征(CRS)(ICANS)的黑框警告，可能會因其毒性管理的復雜性而讓醫(yī)生望而卻步。IMDELLTRA未來的潛在競爭對手包括新DLL3CD3BI-764532（勃林格殷格翰DLL3、CD3CD137為靶默克羅氏。IMDELLTRA在后線治療中的應用也將限制其銷量，尤其是疾病進展迅速和存活期短導致的治療周期短的問題。深入了解深入了解小細胞肺癌的現(xiàn)狀和預測。億美元市場概要億美元212030年在G7市場的預期銷售額“目前小細胞肺癌的有效治療方案有限，所以我非常希望能看到像tarlatamab這樣的新藥。BiTE抗體的數(shù)據(jù)表現(xiàn)不錯，因此，根據(jù)NEJM（《新英格蘭醫(yī)學雜志》）上發(fā)表的數(shù)據(jù)，我認為這類藥物前景可期?！蹦[瘤內(nèi)科醫(yī)生，來自日本reli9IMDELTRA在歐盟注冊數(shù)據(jù)來源：Cortellis競爭情報數(shù)據(jù)庫的藥物研發(fā)時間及注冊成功率預測，數(shù)據(jù)時間2024年10月31日mRESVIA?(mRNA-1345)RSVmRESVIA?概覽生產(chǎn)商ModernaInc類型編碼穩(wěn)定的融合前F序列用法單次給藥，

糖蛋白的

mRNA

審批狀態(tài)20218月2023年1月2024年5月0.5mL免疫，預防由呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病LTD，適用于

2024年8月60歲及以上患者約 約 5002024G7RSV確診的住院和門500萬例

EMA實際和預期上市時間：20242025預計專利從2038年開始陸續(xù)到期(RSV)負擔這一公共健康倡議給予了進一步支持。得關注的藥物預測》榜單的AREXVY和ABRYSVO一道，成為目前60mRESVIA?于2024年5月獲得批準，與雙雙入選《2024年最歲及以上成人可用的呼吸道合胞病毒 疫苗，為減輕RSV(RSV)負擔這一公共健康倡議給予了進一步支持。得關注的藥物預測》榜單的AREXVY和ABRYSVO一道，成為目前60即使有疫苗，RSV感染仍是一大公共健康問題，尤其是對嬰兒和老年人（65歲及以上）群體。為什么列為值得關注的藥物？mRESVIA疫苗基于ModernaInc公司mRNA平臺之上，采用了與該公司COVID-19疫苗相同的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)。mRESVIA不僅是首個基于mRNA的RSV疫苗，也是第一個獲批用于治療除COVID-19之外疾病的mRNA疫苗，更是目前唯一以單劑量預灌封注射器形式提供的RSV疫苗。該疫苗進一步證實了基于F蛋白的疫苗在臨床上的功效，這一突破性發(fā)現(xiàn)極大推動了包括mRESVIA疫苗的獲批是基于全球III期臨床試驗ConquerRSV所取得的積極數(shù)據(jù)：2237,00060及以上成年人。3.7個月的中位隨訪期間，疫苗對RSV相LRTD的有效性為83.7%（95%CI92.2%

對中位隨訪8.6個月的數(shù)據(jù)進行的補充分析顯示，疫苗對RSV相關LRTD的持續(xù)有效性為：針對兩種癥狀的有效性為63.3%（95%48.7%、73.7%）針對包括呼吸急促在內(nèi)的兩種或更多癥狀的有效74.6%（95%CI:50.7%、86.9%）針對三種或更多癥狀的有效性為63.0%（95%CI:37.3%、78.2%）最常報告的不良反應包括注射部位疼痛、疲勞、頭痛、肌痛和關節(jié)痛。在美國獲得批準后，美國疾病控制和預防中心(CDC)的免疫實踐咨詢委員會(ACIP)正式推薦60歲