疾病療效研究及其評價課件

1、疾病療效研究及其評價1 疾病療效研究及其評價 2009年11月2日第1012節(jié) 上街校區(qū)第6教室 疾病療效研究及其評價2 疾病療效研究及其評價3 臨床試驗研究的結(jié)構(gòu)示意圖臨床試驗研究的結(jié)構(gòu)示意圖 l臨床試驗臨床試驗（clinical trial） 無無 效效 無無 效效 有效有效 有效有效 疾病療效研究及其評價4 疾病療效研究及其評價5 疾病療效研究及其評價6 疾病療效研究及其評價7 疾病療效研究及其評價8 疾病療效研究及其評價9 疾病療效研究及其評價10 疾病療效研究及其評價11 疾病療效研究及其評價12 疾病療效研究及其評價13 疾病療效研究及其評價14 疾病療效研究及其評價15 疾病療效

2、研究及其評價16 疾病療效研究及其評價17 疾病療效研究及其評價18 疾病療效研究及其評價19 疾病療效研究及其評價20 疾病療效研究及其評價21 疾病療效研究及其評價22 疾病療效研究及其評價23 疾病療效研究及其評價24 疾病療效研究及其評價25 疾病療效研究及其評價26 疾病療效研究及其評價27 疾病療效研究及其評價28 疾病療效研究及其評價29 疾病療效研究及其評價30 疾病療效研究及其評價31 疾病療效研究及其評價32 表 1 隨機數(shù)字表(片段) 疾病療效研究及其評價33 表 2 每個區(qū)組4個病人的分組方案 疾病療效研究及其評價34 疾病療效研究及其評價35 疾病療效研究及其評價36

3、 （三）盲法實施 疾病療效研究及其評價37 開放試驗開放試驗 (open trial) 不可能實現(xiàn)盲法不可能實現(xiàn)盲法 外科手術(shù)外科手術(shù) 鍛煉鍛煉 飲食飲食 教育教育 圖3 開放試驗示意圖 疾病療效研究及其評價38 單盲單盲 (single blind) 圖4 單盲試驗示意圖 疾病療效研究及其評價39 雙盲雙盲 (double blind) 圖5 雙盲試驗示意圖 疾病療效研究及其評價40 三盲三盲 (triple blind) 圖6 三盲試驗示意圖 疾病療效研究及其評價41 疾病療效研究及其評價42 疾病療效研究及其評價43 疾病療效研究及其評價44 疾病療效研究及其評價45 疾病療效研究及其評

4、價46 疾病療效研究及其評價47 疾病療效研究及其評價48 疾病療效研究及其評價49 疾病療效研究及其評價50 nn 式中p、p2分別為對照組、實驗組的預(yù)期發(fā)病率，q1=1-p1，q2=1-p2，p=， q=1-p，Z、Z分別為、水平下的標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)離差。 例15.7 青霉素治療慢性氣管炎的近期控制率，過去經(jīng)驗為20?，F(xiàn)以青霉素 治療為對照，試用中草藥治療的新方法，要求中草藥的近期控制率為40，方 值得推廣使用。試問每組最小需要多少病例？（設(shè)0.05，把握度- 0.90）。 本例p10.20 p20.40 0.400.200.20，題意中要求中草藥療效比青霉 素高，是單側(cè)檢驗（如不知道中草藥療效比

5、青霉素是高或低，則需雙側(cè)檢驗）， 以上數(shù)值代入公式15.21計算得：n1 = n2 = 88.0688。即每組最少需88例， 兩組共需176例。 疾病療效研究及其評價51 nn 式中為估計標(biāo)準(zhǔn)差，d為兩連續(xù)變量之差，Z、Z同上。 例15.8 采用某藥物治療缺鐵性貧血病人，以血紅蛋白含量作為治療前 后效果比較的指標(biāo)，治療后的血紅蛋白含量平均增加1.5g/L，=2.1g/L。 假定該藥確能使血紅蛋白含量增加，問至少需觀察多少病人？（設(shè) 0.05，1-=0.9）。 本例為配對比較，d=1.5，=2.1，題意假定該藥能使尿矽排出量增加， 故為單側(cè)檢驗。以上數(shù)值代入公式計算得，n1 = n2 =33.5

6、834。因該 試驗每個病人治療前后即為一對，故也就是需要34人。 疾病療效研究及其評價52 疾病療效研究及其評價53 表5RCT 疾病療效研究及其評價54 疾病療效研究及其評價55 疾病療效研究及其評價56 ITT分析反映了兩種治療方法臨床實際應(yīng)用后的效果，包括 病人在試驗過程中的各種轉(zhuǎn)歸；但在評價治療方法的真正療 效方面，如果試驗方法確實有效，應(yīng)用ITT分析會低估該試驗 的治療效果。 依從者分析是只對試驗依從的人進行分析，并未完全遵循最 初的隨機分組。在上述實例中，分配至手術(shù)治療的病人中， 轉(zhuǎn)為內(nèi)科治療的26人，死亡6人，死亡率為23，這些人可能 是預(yù)后不良者，或者在等待手術(shù)過程中就已死亡；而分配至 內(nèi)科治療的病人中，后轉(zhuǎn)向手術(shù)治療者死亡率僅為4。這種 不依從在兩組間是不均衡的。因此，在用依從者分析時，會 高估手術(shù)治療的效果。 同理，接受治療分析也高估了手術(shù)治療的效果。 疾病療效研究及其評價57 疾病療效研究及其評價58 疾病療效研究及其評價59 疾病療效研究及其評價60 疾病療效研究及其評價61 疾病療效研究及其評價62 疾病療效研究及其評價63 疾病療效研究及其評價64 疾病療效研究及其評價65 疾病療效研究及其評價66 疾病療效研究及其評價67 疾病療效研究及其評價68 疾病療效研究及其評價69 疾病療效研究及其