胎盤造血干細胞庫建立計劃書

1、胎盤造血干細胞庫建立項目計劃書一、胎盤造血干細胞庫建立項目目的本計劃要建立一座大型的世界一流水平的胎盤造血干細胞提取、保存，造血干細胞治療和相應的研究開發(fā)和應用公司，為所有的客人提供配型完全相符、質(zhì)量可靠、數(shù)量充足的胎盤造血干細胞用于治療各種血液性疾病。項目的主要業(yè)務是儲存胎盤造血干細胞，以期當需要時可隨時提供病人所缺乏的造血干細胞，這就是當前較為前沿的細胞治療。目前，國外已開始有個案的臨床報告，相信很快就會進入臨床應用，而一旦胎盤造血干細胞移植開始實現(xiàn)，不但能為成千上萬的病人造福，也有巨大的商業(yè)價值。二、背景概述20世紀末，世界生命科學領域最重要的進展有二：一是人類基因組完成dna序列測定，

2、二是干細胞生物學研究取得突破，這兩大科學進展將使生命科學在21世紀發(fā)生革命性的變化。人類基因組工程發(fā)現(xiàn)了人類各種致病基因及生理性基因，這個學科能使人們了解自身生命的奧秘和疾病發(fā)生發(fā)展的機制，早期診斷疾病及時采用有效預防保健和治療措施。干細胞生物工程的研究課題使人體的自我修復變成了可能，干細胞可以修復、改善或取代人體內(nèi)損傷、缺失、病變、衰老的組織或器官，可以治療目前不能治愈的大多數(shù)疾病。干細胞是具有自我復制和向各種細胞分化潛能的原始細胞，是形成生命機體各組織器官的起源細胞。人類個體的發(fā)育過程實質(zhì)上就是干細胞的自我更新和增殖分化的過程。人體內(nèi)所有血細胞、紅細胞、白細胞、血小板等，都是由造血干細胞分

3、化而來。而各個器官的細胞也是分別來源于各個器官的干細胞，像肝臟、神經(jīng)、腦組織、胰腺、皮膚等。美國臍血干細胞中心的建設始于20世紀90年代初，現(xiàn)有46個臍血中心，其中公共中心18個，自體中心28個。紐約血站在美國衛(wèi)生總署(nih)的幫助下，首先建成世界上第一個臍帶血干細胞中心并在臨床應用。到現(xiàn)在，美國已建立起可容納55000份臍帶血的大型冷凍中心，目前已凍存17000多份臍帶血向臨床提供服務。有資料可查的擁有一定規(guī)模的臍血干細胞中心的國家和地區(qū)就有：法國、意大利、德國、加拿大、英國、西班牙、日本、臺灣和香港等，并已向臨床提供服務。中國在80年代初由北京醫(yī)科大學血液病研究所陸道培教授首先開展骨髓移

4、植以來，不但開展了自體和異體造血干細胞移植、促進造血干細胞移植的成功。按惡性血液學的發(fā)病規(guī)律為十萬分之三到四計算，我國每年的新發(fā)病人就有4萬多人。若由于各種原因而僅有1/5的病人有移植的可能性，那每年至少有8千例的新發(fā)病例需提供臍帶血干細胞，這還僅僅是指血液病，若把那些可用造血干細胞的移植的病種也記算在內(nèi)，每年的病人數(shù)可達約10萬余人。中國對造血干細胞需要極其龐大需求量，但是目前我國在造血干細胞庫（主要是臍帶血造血干細胞庫）和造血干細胞凍存量非常缺乏。三、胎盤造血干細胞使用范圍及目標因為臍帶血只能收集來自于臍帶的血液，由于其細胞數(shù)量不夠，不能很好用于成人，只能應用于兒童。胎盤造血干細胞是新生兒

5、出生后，在胎盤內(nèi)的細胞，它含有比臍帶血更豐富的造血干細胞，還含有能分化成人體各種組織的干細胞。若建立一個胎盤造血干細胞主庫，隨時提供和病人組織配型相關抗原相符的造血干細胞，這就可極大的促進造血干細胞移植在臨床上的應用。同時，正由于胎盤造血干細胞的重要性，在嬰兒出生后，即保存他的胎盤造血干細胞，他也可以終生受益，既使患了腫瘤，外傷或其它細胞損傷性疾病，他的自體胎盤造血干細胞也能帶給他第二次生命。由于胎盤血細胞數(shù)大于臍帶血的35倍，而干細胞更是多58倍，再加上胎盤干細胞很低的免疫排斥，所以可用于任何人。本計劃要建立一座大型的世界一流水平的、儲存量十萬例的胎盤造血干細胞庫和相應的研究開發(fā)中心，為中國

6、及全世界的病人提供配型相符，質(zhì)量可靠的造血干細胞用于治療各種疾病。1、可供全國和全世界患者選擇作造血干細胞移植用，并逐步替代價格昂貴、以及難以找到配型相合的骨髓細胞。本計劃提出的建立胎盤干細胞中心移植優(yōu)于臍帶血干細胞中心和移植，因而前途更加廣闊。2、可面向社會和個人為新生兒自己冷凍干細胞，以作為個人一生的健康保險。在其未來的一生中，一旦發(fā)生腫瘤疾病，就可立即做自體干細胞的移植，恢復健康。3、特別應指出的是，該胎兒的自體干細胞不但可用于他本人，還可為他的相關親屬的臨床應用。這就相當于是為其整個家族建立了一個預防和治療腫瘤及其它相關需干細胞治療的生命銀行。4、可對胎盤干細胞進行綜合研究開發(fā)，研制相

7、關的一系列生物制劑。四、建立胎盤造血干細胞庫的重要性通過近十年的基礎研究和臨床實踐證明， 胎盤血干細胞是一種極具潛力的原祖造血干細胞的來源，其含量比骨髓中的造血干細胞要高得多，而且更為原始。它的主要生物學和免疫學特性為：a、胎盤造血干細胞含有豐富的各系造血干祖細胞、造血基質(zhì)和多種造血刺激因子。大量的研究實踐證明，胎盤造血干細胞中含有更原始、更不成熟的原祖造血干細胞，單個胎盤造血干細胞所含的造血干細胞就可以滿足成人所需的造血干細胞移植需求。一份胎盤組織血的平均血量在200500毫升之間，有核細胞數(shù)在1.55x109，白細胞集落數(shù)（cfugm）在50200x106，這完全可以滿足100公斤體重以下

8、的病人血液造血干細胞重建的需要。b、胎盤造血干細胞的生物血特性有別于成人骨髓造血干細胞。目前認為胎盤造血干細胞含有更多具有高增殖潛能的集落形成細胞（hppcfc），也稱為cdcd細胞。在胎盤造血干細胞中，這類細胞的含量是骨髓血的46倍，而這些細胞可以產(chǎn)生比骨髓血多23倍的cfugm數(shù)。這樣就從理論和臨床實踐中均證明， 胎盤組織中的造血干細胞不但適用于兒童，也更適用于成人的造血干細胞移植。c、胎盤造血干細胞的移植成左5c率明顯地高于骨髓。采用造血干細胞初次和第二代培養(yǎng)，胎盤組織血干細胞含有集落巨大，胞漿豐富， 含有多個核仁，具有高增殖潛能克隆形成細胞，這些細胞對于維持移植有重要作用。d、能夠自我

9、更新和增殖。這就是為什么胎盤造血干細胞具有較成人骨髓血更好的長期移植能力。e、胎盤造血干細胞移植具有較低的免疫排斥反應（gvhd）。胎盤組織血細胞中的淋巴細胞發(fā)育不成熟，功能不全，抗原識別能力弱， 使在部分組織配型相關抗原（hla）不相配的情況下，也不會出現(xiàn)嚴重的gvhd反應，這就大大地有利于臨床應用。f、胎盤造血干細胞易于收集和體外保存。g、胎盤血相當于骨髓血，臍帶血相當于人體周圍血，因而在胎盤血中含有更多的早期和原始干細胞。五、建立胎盤造血干細胞庫的可行性分析、胎盤造血干細胞是迄今為止人類發(fā)現(xiàn)的最佳的造血干細胞（詳見前述）。、胎盤造血干細胞的來源豐富：1、中國是個人口眾多的國家，嬰兒出生率

10、高，胎盤組織血的來源十分廣泛。2、中國人口較西方白種人純，若同樣儲存一萬個胎盤造血干細胞，在白種人中每個病人能完全配上的概率僅為2030%，而中國漢人則可達4050。 3、中國人較白種人體重為輕，所需的造血干細胞數(shù)也相應較少，這就更易取得移植的成功。、市場需求大，社會影響深遠：由于國內(nèi)所實行的獨生子女政策，人一旦患病，就只能采用異基因造血干細胞移植。而異基因造血干細胞移植，最好的造血干細胞來源就是胎盤組織血造血干細胞。中國大陸就有13億人口，同時海外還有5000萬華人，可以估量，胎盤造血干細胞市場需求是十分巨大的。、有世界最先進的技術專家領導：造血干細胞移植是一項涉及許多學科領域的高科技項目。

11、例如，如何對造血干細胞進行采集、保存、鑒定、計數(shù)、檢測、組織配型和臨床應用，如何采用單克隆抗體去濃縮、純化造血干細胞，等等，不僅涉及了分子生物學、免疫學、生物醫(yī)學基因工程等領域的專業(yè)和臨床知識，而且還涉及到高深的理論和較大難度的技術要求。在這方面，目前我們擁有世界上建立胎盤組織血干細胞庫的最先進的技術、專利和人才，以此將確保和促進我國胎盤組織血干細胞事業(yè)的發(fā)展。六、項目實施方案（1）、實施方案：1、尋找合作伙伴。2、建立各種操作規(guī)章制度。3、共需廠房等1000平方米。 主要保存流程：電腦條形碼-采集-數(shù)入電腦-編號-檢測（包括hav、hcv、hiv、hbv、hla tissue、typing，

12、造血干細胞檢側(cè)，紅細胞配型等）-過濾-分離-分類-濃縮-儲存-建檔-id screening-dna配對-上網(wǎng)-運送。（2）、胎盤造血干細胞庫籌建進程：1、向衛(wèi)生部報批；2、第一次融資，要求融資5000萬元在全省開展胎盤造血干細胞收集，此時，我們只開展公共胎盤造血干細胞收集，不宣傳或推銷自體胎盤造血干細胞收集(除非是自愿要求)。3、第二次融資，在全國開展胎盤造血干細胞收集，要求在2年內(nèi)公共胎盤造血干細胞收集達到2萬例，開展移植病人每年100例以上。以后要每年增長。開展移植病人每年100例以上時；4、第三次融資，在世界各國開展胎盤造血干細胞收集，要求在2年內(nèi)公共胎盤造血干細胞收集達到5萬例，開展

13、移植病人每年500時例以上，以后要每年增長。5、全國開展宣傳或推銷自體胎盤造血干細胞收集。七、具體建設時間計劃和資金分配（1）、胎盤造血干細胞庫建立運作：1、胎盤造血干細胞庫前期建設工作流程：、首先我們必須與當?shù)氐尼t(yī)療機構共同合作，合作對象應是血站和(或)婦嬰醫(yī)院，我方公司的地點可以是獨立小樓，也可在血站和(或)婦嬰醫(yī)院內(nèi)；、在地點選定后，我方將為合資公司的名義申請35個國內(nèi)專利，12個國外專利；、地點的裝修和無菌車間的建立；、購買設備和試劑：、定做用于細胞收集的專業(yè)器材(一次性的塑料材質(zhì))；、整理和制定公司的規(guī)章制度、培訓資料和操作程序；、招收公司工作人員，以行政人員為主，部分用于非干細胞庫

14、的專業(yè)人員；、建立收集、保存和應用胎盤造血干細胞的電腦程序；、所有準備工作在6個月內(nèi)完成。2、建立胎盤造血干細胞收集的一條龍工作再利用半年時間建立胎盤造血干細胞收集的一條龍工作(采集、處理細胞、保存細胞、細胞的復蘇、細胞的特性等)，開始數(shù)例胎盤造血干細胞收集的工作，整理出在當?shù)氐奶ケP造血干細胞遠優(yōu)于臍帶血造血干細胞的科學報告數(shù)字。為得到當?shù)卣托l(wèi)生機構的支持，向省衛(wèi)生廳，省科技廳寫申請報告。（2）、市場策略首先要和國內(nèi)醫(yī)療單位合作，通過他們向國內(nèi)衛(wèi)生機構申請營業(yè)許可。然后和國內(nèi)有移植經(jīng)驗的醫(yī)院合作，開展胎盤造血干細胞移植，在胎盤造血干細胞移植成功后通過公關手段，和醫(yī)院和研究單位廣泛合作，包括

15、研究、開發(fā)、生產(chǎn)等方面；時機成熟后，在報刊、電視等媒體廣泛宣傳，引起公眾注意，激發(fā)市場的需求；通過專利保護自身的權利，確保競爭優(yōu)勢。（3）、資金需求及其分配1、投資該項目需資金約為2400萬，用于以下目的：固定資產(chǎn)：設備：450萬廠房，辦公室裝修：50萬租場地(1200平方米，含地下室) 50萬固定支出：廣告費，50萬3年工資：800萬3年消耗品： 700萬（試劑、儲存袋等）辦公費用：20萬不可預見費：30萬科學交流：50萬流動資金: 200萬籌建周期：100天內(nèi)完全部準備工作，包括設備采購、安裝、人員培訓、網(wǎng)絡配置等，開始投產(chǎn)。從資金到位后100天后可進入正式運營，產(chǎn)生現(xiàn)金流。八、經(jīng)濟效益分

16、析（1）、異體胎盤造血干細胞庫經(jīng)濟效益分析在美國一例異體臍帶血移植需付3萬美元，而在國內(nèi)要付4到7萬元人民幣。胎盤造血干細胞庫應用上相當于提供多可57倍的優(yōu)質(zhì)造血干細胞，效果遠比單一的臍帶血為佳。在當?shù)匦l(wèi)生機構批準后，每年要求（市場需求之必然）要有100例以上的移植。（2）、自體胎盤造血干細胞庫經(jīng)濟效益分析自體造血干細胞貯存方面，由于采取了符合國際標準的嚴格操作程序，其存貯時間可在15年以上，品質(zhì)沒有任何變化；而且每份胎盤造血干細胞數(shù)量是單純臍血干細胞數(shù)額的36倍，不僅可滿足該兒童幼年時患上述疾病需要，而且可滿足其青年時期(體重50公斤以上)的需要，甚至可以提供給其符合配型要求的成年堂表兄弟姐妹及父母使用，因而具有廣泛的醫(yī)學前景。我國每年有近2000萬新生兒，假如只有25%加入生命銀行，就是40100萬人，其市場份額為40100億元。九、風險分析1、市場準入的風險細胞治療是涉及到多學科，而且是非常復雜的治療手段，不但要能夠得到醫(yī)務界的認可，還需要得到當?shù)蒯t(yī)療行政的認可。2、行政干預的風險：該項目是血液制品，一般需要更高級的醫(yī)療行政單位批準，而且檢