中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望

1、中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望 | 目錄目錄 HYPERLINK l _TOC_250005 前言 1 HYPERLINK l _TOC_250004 一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí) 4（一）數(shù)字化轉(zhuǎn)型下的生物醫(yī)藥創(chuàng)新加速 7（二）人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域的全產(chǎn)業(yè)鏈應(yīng)用，加速全方位技術(shù)突破 9（三）生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)重心向創(chuàng)新靶點(diǎn)和新一代療法的開發(fā)轉(zhuǎn)移 12二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢 17（一）創(chuàng)新生物藥逐漸受到政府機(jī)構(gòu)的重視，研發(fā)上市獲得加速 17（二）中國成為生物醫(yī)藥行業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型重地 19（三）人工智能賦能生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈的創(chuàng)新突破 21（四）新一代療法：中國是細(xì)胞與基因治療（CGT）

2、快速發(fā)展的沃土之一 24（五）創(chuàng)新和落地能力從跨國企業(yè)到本土企業(yè) 28 HYPERLINK l _TOC_250003 三、中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀 34（一）政府機(jī)關(guān)的監(jiān)管政策改革：生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的改革主要領(lǐng)域及核心政策 35（二）企業(yè)研發(fā)模式的創(chuàng)新轉(zhuǎn)型：中國生物醫(yī)藥企業(yè)的國際合作 39（三）上市產(chǎn)品類型的突破轉(zhuǎn)變：普遍創(chuàng)新到領(lǐng)先創(chuàng)新 42（四）投資并購趨勢之下的創(chuàng)新組合 45（五）從“輸入中國”轉(zhuǎn)變?yōu)椤爸袊敵觥?47 HYPERLINK l _TOC_250002 四、長三角區(qū)域的生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展 50（一）政策傾斜：國家級(jí)政策為主導(dǎo)，省級(jí)政策為助力，推動(dòng)長三角一體化發(fā)展 50（二）人才聚集：

3、引進(jìn)高端產(chǎn)業(yè)人才，加速長三角生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的科技創(chuàng)新改革 53（三）資金優(yōu)勢：提供實(shí)質(zhì)資金的支持，創(chuàng)造利好企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的長三角環(huán)境 53 HYPERLINK l _TOC_250001 五、中國生物醫(yī)藥市場創(chuàng)新的挑戰(zhàn)和建議 59 HYPERLINK l _TOC_250000 尾注 61中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望 | 前言前言“創(chuàng)新”，在全球范圍內(nèi)，都是最主要的行業(yè)推動(dòng)力，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)型升級(jí)更離不開創(chuàng)新。近幾年，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)積極尋求技術(shù)創(chuàng)新、商業(yè)模式創(chuàng)新，乃至企業(yè)的管理創(chuàng)新。從運(yùn)用科技賦能創(chuàng)新到新治療靶點(diǎn)和新治療選擇的開發(fā)，甚至到生物醫(yī)藥的配送和信息交互都在不斷地發(fā)生創(chuàng)新。隨著中國生物醫(yī)藥

4、產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展，中國生物醫(yī)藥領(lǐng)域的技術(shù)創(chuàng)新逐漸與世界接軌。政府出臺(tái)多項(xiàng)改革政策 全方位支持創(chuàng)新，加上數(shù)字化技術(shù)在中國的快速發(fā)展，令世界各國對(duì)中國的生物醫(yī)藥市場前景看好，許多跨國醫(yī)藥企業(yè)也在持續(xù)開展和擴(kuò)大在中國生物醫(yī)藥市場的部署與投資。預(yù)計(jì)將來會(huì)有更多的“符合中國特色”的商業(yè)戰(zhàn)略和策略出現(xiàn)，有利于進(jìn)一步推動(dòng)中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新與轉(zhuǎn)型。全球的生物醫(yī)藥市場正面臨轉(zhuǎn)型，尤其在新冠疫情的爆發(fā)后轉(zhuǎn)型更為迫切，推動(dòng)力來自兩個(gè)層面：創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能，以及創(chuàng)新研究開發(fā)領(lǐng)域的探索和突破。尤其數(shù)字科技在新冠疫情之后對(duì)生物醫(yī)藥公司的整體創(chuàng)新發(fā)展有了極大的加速支持1，以滿足疫情后帶來的民眾對(duì)于更加精準(zhǔn)化和個(gè)性化的

5、醫(yī)療服務(wù)的需求。創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能：在新冠疫情 爆發(fā)之前，生物醫(yī)藥公司就已經(jīng)在積極尋求創(chuàng)新科技，以賦能生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈。應(yīng)用場景包含研究開發(fā)的助力、臨床試驗(yàn)的便捷化、臨床數(shù)據(jù)的實(shí)時(shí)監(jiān)測和精準(zhǔn)采集、大數(shù)據(jù)支持和智能工作流程等長期的數(shù)字化轉(zhuǎn)型推進(jìn)。疫情爆發(fā)后，數(shù)字化轉(zhuǎn)型的進(jìn)程被迫大幅加速，從長期轉(zhuǎn)型變成了短期必需2。創(chuàng)新研究開發(fā)領(lǐng)域的探索和突破：德勤在2020年底對(duì)2025年的生物醫(yī)藥市場進(jìn)行了預(yù)測分析：預(yù)計(jì)到2025年，用藥診療模式將出現(xiàn)很大的轉(zhuǎn)變，臨床醫(yī)生們將以具備4P要素預(yù)測性 (predictive)、預(yù)防性 (preventative)、個(gè)性化 (personalized) 和參與性

6、(participatory)的治療方法為基礎(chǔ)來進(jìn)行診斷和診療的相關(guān)決策。具備4P要素的產(chǎn)品有兩種，分別為數(shù)字診療（人工智能、納米科技等） 與細(xì)胞和基因治療（表觀遺傳學(xué)、細(xì)胞治療、基因編輯等），同時(shí)兩者也正作為新一代治療手段而備受關(guān)注，許多研究也在進(jìn)行中3。本報(bào)告由德勤和上海市科學(xué)技術(shù)協(xié)會(huì)聯(lián)合撰寫，基于雙方對(duì)于生物醫(yī)藥行業(yè)的長期觀察，從上述兩個(gè)層面分別對(duì)全球和中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢、中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展所面臨的機(jī)遇和挑戰(zhàn)進(jìn)行了深度研究，同時(shí)與多位中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的專家進(jìn)行深訪，對(duì)中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新趨勢進(jìn)行分析和展望。全球的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展聚集在歐美等制藥強(qiáng)國。從1980年第一代生物

7、創(chuàng)新藥到2021年最新的細(xì)胞與基因治療等的創(chuàng)新突破，以人工智能為代表的數(shù)智 化技術(shù)在其中起到了重要的推動(dòng)作用。尤其疫情后行業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型加速，人工智 能在生物醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用更為廣泛，特別是在新藥開發(fā)方面，創(chuàng)新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)數(shù)量在 2020年出現(xiàn)新高峰，達(dá)到139個(gè)。此外，對(duì)于新一代療法如細(xì)胞與基因治療的開發(fā)投入在各國也越來越多。中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新也在蓬勃發(fā)展 中，市場規(guī)模有望從2018年的3萬億元到 2022年突破4萬億元。在全球趨勢的影響下和國內(nèi)雙循環(huán)發(fā)展模式的推動(dòng)下，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新逐漸發(fā)展出自己的 特色，主要體現(xiàn)在政府機(jī)構(gòu)對(duì)于生物創(chuàng)新藥的重視、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型的領(lǐng)先、人工智能對(duì)生

8、物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈的賦能持續(xù)加大等方面。中國生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展逐漸跟上世界腳步，從以往的快速跟進(jìn)到現(xiàn)在的普遍創(chuàng)新，并向著領(lǐng)先創(chuàng)新的發(fā)展之路持續(xù)邁進(jìn)。為了抓住這個(gè)勢頭，中國生物醫(yī)藥企業(yè)從政府機(jī)構(gòu)、投資機(jī)構(gòu)和科技公司不斷獲得利好因素，如政策和制度的改革、投資資金的持續(xù)注入、數(shù)字科技的運(yùn)用等。但也面臨著諸多挑戰(zhàn)，如基礎(chǔ)研究薄弱和創(chuàng)新人才缺乏等。德勤針對(duì)這些挑戰(zhàn)提出了對(duì)未來創(chuàng)新發(fā)展的建議：增強(qiáng)基礎(chǔ)研究、加強(qiáng)商業(yè)轉(zhuǎn)化、政企合作進(jìn)行高效資金導(dǎo)入和全方位人才發(fā)展。同時(shí)，德勤也針對(duì)長三角區(qū)域的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀和趨勢進(jìn) 行了研究，長三角區(qū)域作為中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)領(lǐng)先區(qū)域，在專科院校的數(shù)量、人才聚集程度、

9、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈完備等方面皆有明顯優(yōu)勢，卻也面臨著與全國相似的挑戰(zhàn)基礎(chǔ)研究和人才的不足。因此德勤對(duì)于長三角區(qū)域的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提出對(duì)于基礎(chǔ)研究的重視需要再加強(qiáng)，同時(shí)利用多方資源推動(dòng)人才培育和吸引的發(fā)展建議。1圖1：中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專家引言“數(shù)字醫(yī)學(xué)提供了很好的機(jī)遇，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)把握好就能走到世界前沿?！睏顒倮袊こ淘涸菏?，中國科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院研究員“政府要有的放矢地讓更多小企業(yè)有更多的勇氣去做創(chuàng)新，讓萬馬奔騰起來。”李斌，上海交通大學(xué)特聘教授、博士生導(dǎo)師，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院上海市免疫學(xué)研究所副所長“政府能夠引導(dǎo)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的基礎(chǔ)研究，但是商業(yè)化依舊需要靠市場機(jī)制來完成?！彼?/p>

10、瑞霖，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長，博士“生物醫(yī)藥因?yàn)榧夹g(shù)壁壘高，推動(dòng)創(chuàng)新發(fā)展的關(guān)鍵是人才，這也是長三角最主要的優(yōu)勢之一?！睆埛f，諾華制藥（中國）總裁“合理利用大數(shù)據(jù)在新藥開發(fā)、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等是未來發(fā)展重點(diǎn)。”楊建新，基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官，醫(yī)學(xué)博士“科學(xué)創(chuàng)新就是發(fā)現(xiàn)以前不知道的事情，我們要想政府所想，做市場所需。”余國良，健新原力創(chuàng)始人，分子生物學(xué)博士“生物醫(yī)藥創(chuàng)新是不分國界的，但我們要做的是找到適合中國國情的創(chuàng)新化。”衛(wèi)穎飛， 健新原力首席科學(xué)官，生物化學(xué)博士“中國目前真正一流的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新項(xiàng)目仍少，問題在于投資機(jī)構(gòu)對(duì)原創(chuàng)性研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)收益顧慮?！睂O鍶銘，摩根士丹利亞太區(qū)投資

11、銀行部醫(yī)療行業(yè)組董事總經(jīng)理“創(chuàng)新是建立在失敗的基礎(chǔ)上，政府應(yīng)該要更加愿意去承擔(dān)創(chuàng)新帶來的風(fēng)險(xiǎn)?！泵?，蘭馨亞洲的醫(yī)藥投資董事總經(jīng)理中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望 | 一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)3一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)生物醫(yī)藥主要的產(chǎn)品為生物藥，生物藥可再細(xì)分為生物創(chuàng)新藥和生物類似藥，兩者的開發(fā)比較如下4（圖1.1，表1.1）生物創(chuàng)新藥：目的在于證明產(chǎn)品療效以及安全性。生物類似藥：目的在于證明產(chǎn)品與對(duì)照物在藥代動(dòng)力學(xué)、藥代效力學(xué)、安全性和免疫原性是否有可比性。圖1.1：生物創(chuàng)新藥與生物類似藥上市前開發(fā)難度比較臨床試驗(yàn)藥代動(dòng)力/效力學(xué)臨床前研究分子合成篩選生物類似藥生物創(chuàng)新藥上市前開

12、發(fā)難度大小 較難 較易來源：mAbxience, GENERICS, BIOLOGICS, BIOSIMILARS: WHOS WHO?, 德勤研究整理表1.1：生物創(chuàng)新藥與生物類似藥的橫向?qū)Ρ壬飫?chuàng)新藥生物類似藥研發(fā)成本（美金）8億1-3億研發(fā)到上市的時(shí)長（年）至少8-10年至少7-8年臨床試驗(yàn)研究重點(diǎn)臨床I期-III期的療效和安全性臨床III期的藥代動(dòng)力學(xué)對(duì)照試驗(yàn)試驗(yàn)患者群體規(guī)模800-1000人100-500人上市后研究項(xiàng)目臨床IV期，藥物風(fēng)險(xiǎn)管理如藥物警戒臨床IV期，藥物風(fēng)險(xiǎn)管理如藥物警戒來源：mAbxience, GENERICS, BIOLOGICS, BIOSIMILARS: W

13、HOS WHO?, 德勤研究整理生物創(chuàng)新藥的產(chǎn)品不斷迭代、發(fā)展、突 破，從最早的1980年代的人胰島素、干擾素和疫苗等第一代產(chǎn)品，一直到2015年之后的雙特異性抗體、重組多克隆抗體、免疫療法等第四代產(chǎn)品5（圖1.2），目前 仍在持續(xù)創(chuàng)新開展新一代生物創(chuàng)新藥產(chǎn)品如細(xì)胞與基因治療等。研發(fā)生物創(chuàng)新藥是一項(xiàng)龐大的工程，一般可以分為五個(gè)步驟（圖1.3）：新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)階段；臨床前研究階段；臨床試驗(yàn)階段；上市申請(qǐng)階段；上市后研究階段6。據(jù)PhRMA統(tǒng)計(jì)，在 2015年，對(duì)一般的生物醫(yī)藥企業(yè)來說，開發(fā)一個(gè)創(chuàng)新藥的完整周期平均需要至少 10年，而臨床試驗(yàn)階段平均需要6至7年的時(shí)間7。因此，有效地加速開發(fā)過程對(duì)

14、于推動(dòng)全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新極為關(guān)鍵。圖1.2：中美生物創(chuàng)新藥發(fā)展演變比較中國美國1980-19901990-2000第一代生物創(chuàng)新藥 人胰島素、促紅細(xì)胞生成素、干擾素、重組疫苗等第一代生物創(chuàng)新藥人胰島素、促紅細(xì)胞生成素、干擾素、重組疫苗等第二代生物創(chuàng)新藥TNF-Fc融合蛋白、粒細(xì)胞集落刺激因子、胰島素類似物、生長因子等第二代生物創(chuàng)新藥第三代生物創(chuàng)新藥2000-2015TNF-Fc融合蛋白、粒細(xì)胞集落刺激因子、胰島素類似物、生長因子等2015-至今第三代&第四代生物創(chuàng)新藥抗體藥物、免疫療法人源化/全人源單抗、抗體偶聯(lián)藥物、抗體片段第四代生物創(chuàng)新藥雙特異性抗體、重組多克隆抗體、免疫療法來源：西南證券生

15、物藥：全球巨頭深度布局、國內(nèi)投資迎時(shí)代機(jī)遇，德勤研究整理圖1.3：創(chuàng)新生物藥開發(fā)各環(huán)節(jié)中的可加速環(huán)節(jié)新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)階段發(fā)現(xiàn)所有潛在靶點(diǎn)篩出無效靶點(diǎn)生成分子式篩出無效分子式進(jìn)一步調(diào)整分子式臨床前研究階段吸收代謝信息潛在好處和作用機(jī)制最佳劑量和服用方式副作用/不良事件對(duì)不同群體的影響與其他治療的互動(dòng)與類似藥物相比的有效性臨床研究階段臨床I期：安全性和藥代動(dòng)力學(xué)臨床II期：對(duì)患者的有效性和安全性檢測臨床III期：長效安全性和療效測試上市申請(qǐng)階段向當(dāng)?shù)厮幬锉O(jiān)管政府機(jī)構(gòu)提交上市 申請(qǐng)（FDA, EMA, NMPA等）對(duì)于有突破性療效或是孤兒藥的產(chǎn)品可能被授予優(yōu)先審評(píng)資格上市后研究階段真實(shí)世界數(shù)據(jù)搜集上市

16、后產(chǎn)品療效監(jiān)測不良事件監(jiān)測藥品改良研究組合療法開發(fā)來源：德勤研究分析隨著科技的發(fā)展和突破，全球每年獲批 的創(chuàng)新藥逐年增加8 9 10 11（圖1.4），除了 2020年由于新冠疫情的影響導(dǎo)致全球新藥上市的審批周期被拉長。自2016年起，從臨床晚期（臨床III期和注冊(cè)前）、獲批注冊(cè)到成功上市的新藥數(shù)量呈現(xiàn)穩(wěn)定增長。我們進(jìn)一步比較了美國和中國歷年生物創(chuàng)新藥的批準(zhǔn)上市數(shù)量12（圖1.5），發(fā)現(xiàn)不管是美國或是中國的生物創(chuàng)新藥皆是增長狀態(tài)，而中國的生物創(chuàng)新藥獲批數(shù)量在2019年超越美國，2020年保持同樣狀態(tài)，且2021年有望繼續(xù)維持勢頭。這主要?dú)w功于近幾年中國一系列創(chuàng)新藥上市政策與監(jiān)管制度的改革，以及

17、中國生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新藥產(chǎn)品逐漸成功商業(yè)上市。隨著數(shù)字技術(shù)在生物藥創(chuàng)新領(lǐng)域的應(yīng)用，以及醫(yī)療外包服務(wù)企業(yè)，如CRO（醫(yī)藥合同研究組織）與CDMO（醫(yī)藥合同研發(fā)生產(chǎn)組織）的快速崛起，未來全球的生物創(chuàng)新藥的數(shù)量有望以更快的速度增加。圖1.4：全球各開發(fā)階段的臨床晚期產(chǎn)品管線數(shù)量比較（2016-2021）9541,0251,0061,0091,0201,0291972202141992462671021161501521301501,2731,1,1991,2731,3241,337臨床III期注冊(cè)前已注冊(cè)395已上市201620172018201920202021來源：PharmaProjects,

18、 德勤研究整理圖1.5：中美生物創(chuàng)新藥獲批數(shù)量比較（2016年-2021年3月）1716141415121172332201620172018201920202021年3月美國生物創(chuàng)新藥數(shù)量中國生物創(chuàng)新藥數(shù)量來源：醫(yī)藥魔方，德勤研究整理（一）數(shù)字化轉(zhuǎn)型下的生物醫(yī)藥創(chuàng)新加速數(shù)字化轉(zhuǎn)型可謂是近幾年所有行業(yè)中最炙手可熱的話題之一，醫(yī)療板塊亦是。 “互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療”的概念在許多國家正逐漸成為主流趨勢，覆蓋線上咨詢、遠(yuǎn)程醫(yī)療、線上藥房、互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、臨床信息采集數(shù)字化的應(yīng)用影響廣大。在新冠疫情爆發(fā)后，全球數(shù)字科技的應(yīng)用被大幅加速，許多跨國藥企和醫(yī)療機(jī)構(gòu)都加大數(shù)字科技的投資，以求能夠迅速投入實(shí)際使用。在德勤與

19、楊勝利院士的訪談中，楊勝利院士特別強(qiáng)調(diào)了數(shù)字科技在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用帶動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。在2020年，數(shù)字技術(shù)在多方面賦能醫(yī)療護(hù)理服務(wù)，如提供更好的服務(wù)整合、協(xié)助早期發(fā)現(xiàn)并降低治療風(fēng)險(xiǎn)、預(yù)測并協(xié)助管理健康需求、優(yōu)化臨床數(shù)據(jù)質(zhì)量以提供 更及時(shí)、高效且安全的醫(yī)療服務(wù)。然而，數(shù)字化轉(zhuǎn)型能做的不僅僅是在技術(shù)上的支持，還有技術(shù)革新聯(lián)動(dòng)的管理變革，從而帶動(dòng)服務(wù)交付的效率和有效性，對(duì)患者和臨床醫(yī)生皆帶來好處13。但由于醫(yī)藥行業(yè)對(duì)于醫(yī)療和臨床信息合規(guī)有極高的要求，以及業(yè)務(wù)流程具備一定的復(fù)雜性，先前的數(shù)字化轉(zhuǎn)型仍處于轉(zhuǎn)型初期。新冠疫情爆發(fā)后，數(shù)字化進(jìn)程有了突飛猛進(jìn)的加速，科技應(yīng)用的比例大幅增加，尤其在改變醫(yī)患

20、交互模式和醫(yī)藥品配送渠道方面。德勤全球?qū)W洲的1800名醫(yī)生和護(hù)士進(jìn)行了問卷調(diào)研，以及對(duì)超過40位來 自歐洲七個(gè)國家的醫(yī)療健康的利益相關(guān)者（丹麥、德國、意大利、荷蘭、挪威、葡萄牙和英國）進(jìn)行訪談，了解他們對(duì)數(shù)字科技在生物醫(yī)藥的診療應(yīng)用的看法和觀點(diǎn)13（圖1.6），以及數(shù)字科技賦能應(yīng)用所面臨的主要挑戰(zhàn)（圖1.7），發(fā)現(xiàn)醫(yī)生對(duì)于數(shù)字科技賦能的關(guān)注點(diǎn)主要在速度和便利性的提升方面。緩慢圖1.6：歐洲醫(yī)生對(duì)于自己國家的數(shù)字化科技賦能的形容問及目前該國的醫(yī)療數(shù)字化進(jìn)展時(shí)，最常被提及的三個(gè)正面形容詞問及目前該國的醫(yī)療數(shù)字化進(jìn)展時(shí)，最常被提及的三個(gè)負(fù)面形容詞快速創(chuàng)新有效率的復(fù)雜官僚主義來源：Deloitte

21、Center for Health Solutions, Digital transformation: Shaping the future of European healthcare圖1.7：歐洲醫(yī)生在數(shù)字科技賦能應(yīng)用所面臨的三大挑戰(zhàn)57.4%50.3%49.0%官僚主義技術(shù)成本找到能確實(shí)滿足需求的合適技術(shù)來源：Deloitte Center for Health Solutions, Digital transformation: Shaping the future of European healthcare此外，德勤對(duì)數(shù)字化醫(yī)療在歐洲各國的應(yīng)用領(lǐng)域做出了統(tǒng)計(jì)（表1.2），受訪者們

22、認(rèn)為數(shù)字化轉(zhuǎn)型最普遍的應(yīng)用是電子病歷（81%），其次是電子處方（62%）；反觀如機(jī)器人、基因組學(xué)技術(shù)和虛擬現(xiàn)實(shí)等新一代技術(shù)的應(yīng)用則相比之下只占了小份額。表1.2：臨床醫(yī)生使用的各數(shù)字化技術(shù)類型百分比變化歐洲丹麥德國意大利荷蘭挪威葡萄牙英國電子病歷81%95%77%69%97%89%74%87%電子處方62%73%13%67%97%86%96%69%在線預(yù)約掛號(hào)54%61%38%53%67%41%66%62%臨床醫(yī)生用的軟件51%54%44%53%70%40%55%52%在線訪問平臺(tái)/工具（基層醫(yī)療或醫(yī)院診療用）46%50%23%47%49%51%68%57%遠(yuǎn)程醫(yī)療43%61%30%38%59

23、%40%45%47%名冊(cè)制作37%29%52%14%46%39%23%49%藥局和藥品配送的自動(dòng)化30%38%23%25%62%34%13%35%護(hù)理診斷點(diǎn)26%24%31%10%43%35%9%37%患者用的軟件或可戴式設(shè)備22%26%21%18%35%15%17%26%遠(yuǎn)程重要指標(biāo)監(jiān)測22%24%22%21%24%20%13%25%其他臨床任務(wù)的自動(dòng)化19%26%25%9%28%15%12%22%語音識(shí)別工具16%16%26%8%10%26%1%20%機(jī)器人應(yīng)用8%8%13%8%5%6%3%8%基因組學(xué)數(shù)據(jù)（存儲(chǔ)或使用）8%14%11%6%1%5%3%10%射頻識(shí)別技術(shù)電子標(biāo)簽（RFID）

24、6%3%8%3%3%2%5%9%人工智能技術(shù)5%7%7%5%5%6%2%5%虛擬現(xiàn)實(shí)5%4%4%5%5%5%0%7%來源：Deloitte Center for Health Solutions, Digital transformation: Shaping the future of European healthcare隨著數(shù)字化醫(yī)療和“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療”的推動(dòng)和發(fā)展，生物藥的開發(fā)、處方開立和配送渠道都有了極大的變化。隨著技術(shù)的不斷成熟，數(shù)字醫(yī)療將在深入生物藥“自上而下”的產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)中扮演越來越重要的角色，不僅僅帶動(dòng)企業(yè)端的應(yīng)用轉(zhuǎn)型，還能促進(jìn)整個(gè)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈的全面加速。在疫情尚未有效控制

25、的情況下，全球生物醫(yī)藥公司進(jìn)行數(shù)字化轉(zhuǎn)型的必要性也變得更加迫切，從生物藥的研發(fā)、制造到銷售的全方位變革，與科技公司的商業(yè)合作也會(huì)越來越多。預(yù)計(jì)未來生物醫(yī)藥企業(yè)的商業(yè)模式將從以往傳統(tǒng)線下為主，轉(zhuǎn)為線上線下融合的雙線發(fā)展模式。德勤整理了以下幾個(gè)跨國生物醫(yī)藥企業(yè)在數(shù)字科技賦能生物醫(yī)藥創(chuàng)新開發(fā)的案例。2020年10月29日，武田制藥和 Seqster宣布達(dá)成一項(xiàng)擴(kuò)展協(xié)議，通過更佳的訪問和理解患者數(shù)據(jù)來改善治療效 果。Seqster向武田提供其安全平臺(tái)的即時(shí)訪問權(quán)利，將個(gè)體病患的縱向電子病歷、基因組圖譜和可穿戴設(shè)備的健康數(shù)據(jù)進(jìn)行可視化。通過此合作，武田制藥將能更好地搜集真實(shí)世界數(shù)據(jù)，能夠更加即時(shí)地將真實(shí)

26、世界數(shù)據(jù)運(yùn)用到新藥開發(fā)和患者服務(wù)的規(guī)劃中14。勃林格殷格翰與Science37達(dá)成合作，利用數(shù)字科技加速新藥開發(fā)Science37利用數(shù)字科技構(gòu)建數(shù)字化運(yùn)營模型Metasite，模型的核心為云服務(wù)移動(dòng)平臺(tái)Network Oriented Research Assistant（NORA），此平臺(tái)能夠移除地域限制，提供以患者為中心的臨床試驗(yàn)全面支持，從患者招募到完成遠(yuǎn)程試驗(yàn)全覆蓋，招募多樣化參與者的同時(shí)，有效提高臨床試驗(yàn)的有效性和進(jìn)行速度。2019年1月8日，勃林格殷格翰與Science37達(dá)成合作協(xié)議，Science37的NORA系統(tǒng)將助力勃林格殷格翰的臨床試驗(yàn)加速，達(dá)到加速新藥開發(fā)的目的15。

27、武田制藥和醫(yī)療技術(shù)公司Seqster達(dá)成合作，共同開發(fā)能幫助患者實(shí)現(xiàn)數(shù)字化體驗(yàn)的解決方案（二）人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域的全產(chǎn)業(yè)鏈應(yīng)用，加速全方位技術(shù)突破德勤全球曾對(duì)人工智能賦能新藥發(fā)現(xiàn)進(jìn)行了深入的研究，歸納出生物醫(yī)藥企業(yè)采用人工智能的五大考慮因素16（圖1.8）：圖1.8：生物醫(yī)藥企業(yè)采用人工智能的五大考慮因素強(qiáng)有力的合作關(guān)系將改善對(duì)強(qiáng)大可靠數(shù)據(jù)的訪問認(rèn)識(shí)到科技巨頭的顛覆性潛力創(chuàng)新藥發(fā)現(xiàn)的渠道日益多樣化獲得新的人工智能技能和人才建立新的關(guān)鍵業(yè)績指標(biāo)和設(shè)計(jì)思路生物醫(yī)藥公司通過跨行業(yè)的合作以有效利用大數(shù)據(jù)，實(shí)現(xiàn)更優(yōu)質(zhì)的新藥開發(fā)流程，帶來更好的產(chǎn)品管線組合和促進(jìn)新藥的開發(fā)效率。科技公司能夠訪問大數(shù)據(jù)，且多

28、數(shù)已經(jīng)投資了人工智能在醫(yī)療健康行業(yè)的應(yīng)用。人工智能可以提供更好的預(yù)測模型和更靈活的研究，提高了創(chuàng)新藥的開發(fā)多元性。需要人工智能專家來實(shí)施解決方案并評(píng)估與第三方的合作。需要新的標(biāo)準(zhǔn)來評(píng)估發(fā)現(xiàn)里程碑。來源：Deloitte Center for Health Solutions, Intelligent drug Discovery Powered by AI另外，德勤全球在2020年也進(jìn)行了關(guān)于生物醫(yī)藥公司在人工智能的布局和花費(fèi)的問卷調(diào)研17，統(tǒng)計(jì)出了以下三個(gè)發(fā)展趨勢（圖1.9）。1232019年，超過60%的生命科學(xué)企業(yè)投入超過 2000萬美元在人工智能計(jì)劃上，且超過半數(shù)的企業(yè)預(yù)計(jì) 2020

29、年對(duì)人工智能的投資將增加。生命科學(xué)企業(yè)試圖通過人工智能實(shí)現(xiàn)的重點(diǎn)成果包括：增強(qiáng)現(xiàn)有產(chǎn)品（28%）、創(chuàng)建新產(chǎn)品和服務(wù)（27%）以及提高流程效率（22%）。約43%的企業(yè)表示已成功運(yùn)用人工智能使自身的工作流程更加高效。影響人工智能實(shí)施計(jì)劃的主要挑戰(zhàn)包括：難以辨別價(jià)值最高的人工智能應(yīng)用場景項(xiàng)目（30%）、數(shù)據(jù)方面的挑戰(zhàn)（28%）以及將人工智能整合到組織中（28%）。圖1.9：全球生物醫(yī)藥公司在人工智能的布局和花費(fèi)調(diào)研結(jié)果來源：Deloitte Center for Health Solutions, Intelligent drug Discovery Powered by AI科技發(fā)展不斷突破和快

30、速迭代的今天，各行各業(yè)都在與科技發(fā)展進(jìn)行結(jié)合以達(dá)到創(chuàng)新發(fā)展，其中也包含醫(yī)療行業(yè)。人工智能作為全球重點(diǎn)發(fā)展的科技之一，能夠?qū)崿F(xiàn)在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)自上游到下游的投 入使用，并且部分應(yīng)用場景已經(jīng)能夠?yàn)槠髽I(yè)帶來實(shí)際收益。新冠疫情爆發(fā)后，越來越多的生物醫(yī)藥企業(yè)和研究機(jī)構(gòu)通過與人工智能的結(jié)合來完成創(chuàng)新突破，在新藥開發(fā)、生產(chǎn)運(yùn)營，甚至商業(yè)戰(zhàn)略上都有所應(yīng)用。人工智能技術(shù)在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)上的運(yùn)用已經(jīng)滲透到許多方面，包括加速藥物研發(fā)、輔助治療開發(fā)、基因治療分析等，其中的重點(diǎn)應(yīng)用領(lǐng)域是在藥物研發(fā)方面。目前藥物研發(fā)占人工智能醫(yī)療市場至少 35%的份額18。通過與現(xiàn)代科技聯(lián)動(dòng)，新藥研發(fā)的困境也逐漸被打破，越來越多的醫(yī)藥企業(yè)和

31、科技企業(yè)紛紛建立合作關(guān)系，運(yùn)用人工智 能來研發(fā)出新藥。一個(gè)生物新藥從發(fā)現(xiàn)、研發(fā)、臨床試驗(yàn)、到獲批上市需要12年的時(shí)間，且成本大約在11.5億歐元。高昂的成本和漫長的開發(fā)過程令許多醫(yī)藥企業(yè)在開發(fā)新藥上困難重重，再加上即便有 10,000個(gè)分子式通過了初期篩選，最后仍只有不到1%的分子式能夠進(jìn)入到臨床試驗(yàn)階段，突顯了新藥開發(fā)耗時(shí)、耗力又耗錢的困境19。此困境將隨著人工智能在新藥開發(fā)方面的應(yīng)用而轉(zhuǎn)變。人工智能能夠通過對(duì)文獻(xiàn)或信息的數(shù)據(jù)分析和新治療靶點(diǎn)的發(fā)掘來縮短一般生物新藥的研發(fā)周期，并同時(shí)降低藥物研發(fā)成本。據(jù)統(tǒng)計(jì)，人工智能的運(yùn)用可有效節(jié)約全球每年約280億美元的新藥研發(fā)成本，并顯著提高醫(yī)療信息的傳

32、遞效率20。在2020年，人工智能的運(yùn)用早已投入到生命科學(xué)行業(yè)中，且利用率仍保持持續(xù)增長的趨勢。在接下來的三到五年間，我們將有機(jī)會(huì)看到更多人工智能的運(yùn)用投入生物醫(yī)藥的新藥研發(fā)和發(fā)展，通過人工智能的應(yīng)用來進(jìn)一步擴(kuò)張生物醫(yī)藥公司從分子開發(fā)到市場投入的產(chǎn)業(yè)鏈（圖 1.10）。圖1.10：人工智能在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中的應(yīng)用場景研發(fā)生產(chǎn)供應(yīng)鏈商務(wù) 靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證 數(shù)字?jǐn)?shù)據(jù)串聯(lián) 分子設(shè)計(jì)患者分層 質(zhì)量控制更積極 批次自動(dòng)放出優(yōu)化產(chǎn)量和產(chǎn)出 供應(yīng)鏈自我修復(fù)供需規(guī)劃 AI的全渠道利用 將患者建議納入產(chǎn)品更新 優(yōu)化與醫(yī)療從業(yè)者的交流提高患者素養(yǎng)功能啟用和風(fēng)險(xiǎn)管理（網(wǎng)絡(luò)，合規(guī)和法規(guī)）來源：Deloitte Cen

33、ter for Health Solutions, Intelligent drug Discovery Powered by AI案例一：AlphaFold2根據(jù)氨基酸預(yù)測出蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)Google的Deepmind團(tuán)隊(duì)開發(fā)出的人工智能產(chǎn)品AlphaFold2，在2020年蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測關(guān)鍵評(píng)估（Critical Assessment of protein Structure Prediction，CASP）雙年賽中擊敗其他上百個(gè)選手，在滿分100分中得到了接 近90分的成績21，預(yù)測結(jié)果已經(jīng)接近實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)的水平，成功根據(jù)氨基酸序列準(zhǔn)確預(yù)測蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)，且預(yù)測的準(zhǔn)確度可與冷凍電子顯微鏡（cryo-

34、EM）、核磁共振或X射線晶體學(xué)等實(shí)驗(yàn)技術(shù)媲美。美國密歇根大學(xué)張陽教授評(píng)論 AlphaFold2完成了大突破，通過直接訓(xùn)練結(jié)構(gòu)中的原子坐標(biāo)來訓(xùn)練AlphaFold2，并在此次CASP賽上證明了蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測問題能夠被解決。中國人民大學(xué)數(shù)學(xué)科學(xué)研究院龔新奇教授認(rèn)為AlphaFold2向世界證明了三項(xiàng)成功：1）與實(shí)驗(yàn)晶體結(jié)構(gòu)相當(dāng)?shù)念A(yù)測準(zhǔn)確度將替代晶體結(jié)構(gòu)；2）部分含有多個(gè)結(jié)構(gòu)域的復(fù)雜超長的單鏈結(jié)構(gòu)達(dá)到了可以跟實(shí)驗(yàn)結(jié)構(gòu)相比較的程度；3）協(xié)助解析了在競賽中有所涉及但在實(shí)驗(yàn)多年仍未能獲取的X射線晶體和cryo-EM冷凍電鏡結(jié)構(gòu)，像是T1058的膜蛋白，在用了Alphafold2的預(yù)測模型之后，才成功與原有晶

35、體學(xué)數(shù)據(jù)綜合解析出結(jié)構(gòu)22。以下為人工智能助力全球創(chuàng)新藥開發(fā)的實(shí)際案例案例二：MELLODDY（Machine Learning Ledger Orchestration for Drug Discovery）項(xiàng)目MELLODDY項(xiàng)目是通過機(jī)器學(xué)習(xí)賬本編制來執(zhí)行新藥發(fā)現(xiàn)的項(xiàng)目，由17家合作伙伴（10家頂尖生物醫(yī)藥企業(yè)：安進(jìn)、安斯泰來、阿斯利康、拜耳、勃林格殷格翰、葛蘭素史克、楊森制藥、默克、諾華和施維雅；2所歐洲大學(xué)：比利時(shí)魯汶大學(xué)、匈牙利布達(dá)佩斯技術(shù)與經(jīng)濟(jì)大學(xué)；4家初創(chuàng)企業(yè)：Owkin、Iktos、Kubermatic、Substrate Foundation；1家人工智能公司：英偉達(dá)）組成

36、，旨在有效地共享10家生物醫(yī)藥企業(yè)的數(shù)據(jù)集，特別是人工智能在新藥發(fā)現(xiàn)應(yīng)用上。此種合作模式的基礎(chǔ)在于使用區(qū)塊鏈技術(shù)，提高預(yù)測準(zhǔn)確性，幫助篩選出更好的候選產(chǎn)品。項(xiàng)目開始于2019年，為期三年，預(yù)計(jì)花費(fèi)1.84億歐元，并另外獲得了合作伙伴IM（I Innovative Medicines Initiative創(chuàng)新藥物倡議）的資金贊助23。（三）生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)重心向創(chuàng)新靶點(diǎn)和新一代療法的開發(fā)轉(zhuǎn)移創(chuàng)新生物藥靶點(diǎn)的新發(fā)現(xiàn)持續(xù)進(jìn)行中新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)一直都是生物創(chuàng)新藥開發(fā)的核心，一旦能夠開發(fā)出新的有效靶點(diǎn)并成功上市，便能給藥企帶來龐大的利潤和發(fā)展前景。據(jù)Pharma Projects統(tǒng)計(jì)，2020年

37、全球一共新增了139個(gè)新靶點(diǎn)（圖1.11），是近10年來僅次于2011年的新增數(shù)量（2011年的新增數(shù)量暴增主要是因?yàn)樽?011年起計(jì)入了細(xì)菌靶點(diǎn)的數(shù)量），從行業(yè)的角度來說是個(gè)非常好的結(jié)果。同時(shí)，創(chuàng)新靶點(diǎn)數(shù)量的持續(xù)增長也將帶來更豐富的創(chuàng)新生物藥產(chǎn)品管線8。圖1.11：新靶點(diǎn)開發(fā)數(shù)量統(tǒng)計(jì)（2005年-2020年）2001391071029297726877677589100971161131801601401201008060402001792005200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020來源：PharmaProje

38、cts, Pharma R&D Annual Review 2021截至2021年1月，全球最熱門的創(chuàng)新靶點(diǎn)開發(fā)是erb-b2 receptor tyrosine kinase 2 (Her-2)，2020年共有158個(gè)產(chǎn)品，2021年新增了5個(gè)，連續(xù)兩年蟬聯(lián)第一，主要 原因在于乳腺癌的患者數(shù)量增長快速，需求增大。同時(shí)德勤也觀察到幾個(gè)新上升 的熱門靶點(diǎn)，例如CD3e和GLP-1，分別前進(jìn)了4名和5名，產(chǎn)品數(shù)量分別新增了53個(gè)和8個(gè)。但同時(shí)也有數(shù)量下滑的靶點(diǎn)，例如opioid receptor mu 1，主要的影響原因可能來自于阿片類藥物上癮問題的負(fù)面宣傳，進(jìn)而導(dǎo)致企業(yè)對(duì)于阿片類藥物的研發(fā)退卻（

39、表1.3）8。表1.3：全球創(chuàng)新蛋白靶點(diǎn)前15名2021 (2020) 排名靶點(diǎn)2021 (2020) 產(chǎn)品數(shù)1 (1)erb-b2 receptor tyrosine kinase 2 Her-2163 (158)2 (3)epidermal growth factor receptor151 (148)3 (7)CD3e molecule149 (116)4 (5)CD19 molecule144 (121)5 (4)vascular endothelial growth factor A142 (143)6 (6)CD274 molecule PD-L1141 (116)7 (9)pro

40、grammed cell death 1 PD-1122 (111)8 (2)opioid receptor mu 1112 (148)9 (8)nuclear receptor subfamily 3 group C member 1 glucocorticoid receptor100 (112)10 (15)glucagon-like peptide 1 receptor GLP-198 (90)11 (13)cannabinoid receptor 196 (97)12 (10)prostaglandin-endoperoxide synthase 2 COX-296 (107)13

41、(11)tumor necrosis factor89 (101)14 (14)opioid receptor kappa 184 (97)15 (16)membrane spanning 4-domains A182 (78)來源：PharmaProjects, Pharma R&D Annual Review 2021整體來說，目前全球的創(chuàng)新靶點(diǎn)研發(fā)速度仍在持續(xù)增長，跨國大型藥企在創(chuàng)新生物藥的投入也持續(xù)增多，且基本都有半數(shù)以上的在研產(chǎn)品是創(chuàng)新藥8（表1.4），在以人工智能主導(dǎo)的科技應(yīng)用投入加大的助推下，新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)以及研發(fā)上市將會(huì)有更為樂觀的前景。表1.4：產(chǎn)品管線規(guī)模大小前10名生物醫(yī)藥

42、企業(yè)2021 (2020) 排名公司2021 (2020) 在研產(chǎn)品數(shù)2021創(chuàng)新藥數(shù)量1 (1)諾華232 (222)145 (63%)2 (5)羅氏227 (174)137 (60%)3 (2)武田199 (198)86 (43%)4 (3)百時(shí)美施貴寶177 (189)99 (56%)5 (8)默沙東176 (157)91 (52%)6 (6)輝瑞170 (170)113 (66%)7 (4)強(qiáng)生162 (182)85 (52%)8 (16)艾伯維160 (89)64 (40%)9 (7)阿斯利康157 (164)89 (57%)10 (11)賽諾菲141 (137)71 (50%)來源

43、：PharmaProjects, Pharma R&D Annual Review 2021新一代生物療法的黑馬：細(xì)胞和基因治療（CGT）從化合物到單抗類生物制品，再到新一代的細(xì)胞和基因治療（CGT），治療選擇的不斷突破和創(chuàng)新為以往認(rèn)為無法治愈的疾病提供了許多新的治療選擇?，F(xiàn)在已經(jīng)有多個(gè)CGT治療產(chǎn)品，包含CAR-T療法、干細(xì)胞療法和腺病毒的基因療法等，在全 球各國獲批24（表1.5），為許多難治的疾病，如腫瘤和遺傳性基因疾病等提供了新的治療辦法25（圖1.12、1.13）。表1.5：目前在美國、日本和歐洲獲批的CGT療法統(tǒng)計(jì)國家/地區(qū)批準(zhǔn)機(jī)構(gòu)獲批CGT產(chǎn)品數(shù)美國FDA18日本PMDA11歐盟

44、EMA14來源：Pharma Boardroom, InFocus Cell & Gene Therapy圖1.12：全球CGT療法適應(yīng)癥覆蓋比例；圖1.13：全球CGT產(chǎn)品臨床階段比例統(tǒng)計(jì)其他12%心血管疾病7%神經(jīng)系全球CGT適應(yīng)癥統(tǒng)8%腫瘤39%炎癥及自免疾病9%覆蓋比例（截至2021年2月）血液科12%眼科13%臨床III期9%全球CGT臨床試驗(yàn)階段（截至2021年2月）臨床I期55%臨床II期36%來源：浩悅資本，2020 卓悅年報(bào) 生物醫(yī)藥：中國創(chuàng)新，全球視野【上篇】CGT療法的開發(fā)也需要大量的資金投入。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國FDA在2018年到2020年底間共批準(zhǔn)了四款CGT治療產(chǎn)品上市，

45、而企業(yè)和投資機(jī)構(gòu)在2018年的變革性藥物研究上也投入了超過130億美元的研究費(fèi) 用。預(yù)計(jì)2030年還會(huì)有40-60個(gè)新CGT產(chǎn)品將獲批上市24。目前CGT治療產(chǎn)品在發(fā)現(xiàn)和臨床前的研發(fā)費(fèi)用在9億-11億美元，臨床階段費(fèi)用在8億-12億美元26。CGT療法的開發(fā)、生產(chǎn)、訂購和交付在全球都還處在初期階段，企業(yè)也還在持續(xù)設(shè)計(jì)和建構(gòu)新的運(yùn)營模式來支持CGT療法的發(fā)展。德勤在2020年對(duì)CGT治療的開發(fā)進(jìn)行了一項(xiàng)調(diào)研，采訪了19位來自 CGT價(jià)值鏈的跨職能領(lǐng)導(dǎo)者并總結(jié)了受訪者們對(duì)于CGT開發(fā)的運(yùn)營模式的五個(gè)觀點(diǎn)27：運(yùn)營模式的建立：CGT療法的意義在于打破傳統(tǒng)的治療選擇，實(shí)現(xiàn)大分子和小分子產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)

46、化。目前領(lǐng)導(dǎo)者們?nèi)栽谂鉀Q的難題包括：內(nèi)部開發(fā)團(tuán)隊(duì)組建或是利用外包服 務(wù)，對(duì)開發(fā)生產(chǎn)采用集中或是分散管理，以及是否將資本投入到市場上前所未有的產(chǎn)品中。任何一項(xiàng)決策都會(huì)帶來長遠(yuǎn)且不可逆的影響。在解決這些問題的同時(shí)，企業(yè)也在思考CGT治療的性質(zhì)為何、如何獲得資本的機(jī) 會(huì)、現(xiàn)有的外部能力的利用辦法，以及如何快速交付產(chǎn)品。優(yōu)化業(yè)務(wù)流程：CGT企業(yè)參與了從上游到下游的自上而下且錯(cuò)綜復(fù)雜的產(chǎn)品流程，包含產(chǎn)品的原物料搜集到產(chǎn)品追蹤，一直到CGT產(chǎn)品安全地送達(dá)到患者手上。因此，領(lǐng)導(dǎo)者們也正致力于尋找一個(gè)協(xié)調(diào)良好且同步所有功能的價(jià)值鏈。構(gòu)建數(shù)字化能力：CGT企業(yè)一般需要一套從頭做起的復(fù)雜的數(shù)字工具，來追蹤在病

47、患旅程中的生物材料、關(guān)鍵患者信息和資金流動(dòng)。領(lǐng)導(dǎo)者們正專注于尋找可利用的工具，以提升醫(yī)生和患者的體驗(yàn)，同時(shí)支持搜集長期安全性和療效的數(shù)據(jù)。提高風(fēng)險(xiǎn)承受韌性：產(chǎn)業(yè)鏈中各環(huán) 節(jié)的領(lǐng)導(dǎo)者們都強(qiáng)調(diào)CGT企業(yè)的靈活性、風(fēng)險(xiǎn)承受和快速?zèng)Q策能力的重要性，部分大型生物藥企在并購或收購 CGT企業(yè)的時(shí)候，都選擇進(jìn)行圍欄策略以維持運(yùn)行和一定程度的自主權(quán)。新支付模式試驗(yàn)：縱使CGT治療可能帶來極大的療效，但費(fèi)用不菲以及療效持續(xù)性存在不確定性的問題仍未得到解決。CGT企業(yè)和支付者正考慮通過基于價(jià)值的合同或是替代性融資機(jī)制來支付CGT治療費(fèi)用。在全球新冠疫情還未能完全得到控制的當(dāng)下，CGT治療的發(fā)展被拉緩，但整體市場還

48、是在持續(xù)增長中。在德勤與諾華制藥（中國）總裁張穎女士的訪談中，張穎女士提出在CGT治療的發(fā)展上，行業(yè)及整個(gè)生態(tài)系統(tǒng)應(yīng)該要重點(diǎn)關(guān)注和思考的三個(gè)問題：CGT通常是一次性治療，如何建立長期療效和價(jià)值的評(píng)估機(jī)制？CGT不僅對(duì)產(chǎn)品的質(zhì)量要求高，還涉及復(fù)雜且嚴(yán)格的操作流程，如何確保高質(zhì)量生產(chǎn)、實(shí)施治療，并把控安全性？CGT治療作為新一代治療手段的業(yè)務(wù)盈利模式是什么，以讓患者獲益的同時(shí)使得企業(yè)可持續(xù)發(fā)展？德勤預(yù)計(jì)將會(huì)有更多的資金和資源投入到CGT治療的發(fā)展，帶來更多的生物藥治療創(chuàng)新。德勤的全球CGT調(diào)研項(xiàng)目的受訪者們對(duì)于CGT治療的發(fā)展前景持樂觀態(tài)度，抓住CGT治療的競爭優(yōu)勢和預(yù)見行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化將為企業(yè)帶來新機(jī)

49、會(huì)，強(qiáng)調(diào)療效的同時(shí)保持高安全性，為CGT治療設(shè)計(jì)特別的價(jià)值鏈將會(huì)是關(guān)鍵。中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望 | 二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢16二、中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新趨勢生物醫(yī)藥行業(yè)具有高度政策和技術(shù)導(dǎo)向的特點(diǎn)，相比其他大多數(shù)行業(yè)，其創(chuàng)新發(fā)展路上往往會(huì)遭遇更多的技術(shù)和資金壁壘。在全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展趨勢的影響及國內(nèi)雙循環(huán)發(fā)展模式的推動(dòng)下，中國生物醫(yī)藥市場除了響應(yīng)全球趨勢進(jìn)行創(chuàng)新變革外，同時(shí)也在精進(jìn)自我創(chuàng)新能力，向世界證明中國生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新能力。中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新在主流的兩大趨勢之下進(jìn)一步細(xì)分成四個(gè)趨勢變化（圖2.1），在四個(gè)趨勢中皆有自我創(chuàng)新突破和產(chǎn)業(yè)升級(jí)。圖2.1：中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新

50、發(fā)展趨勢中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能創(chuàng)新研究開發(fā)領(lǐng)域的探索和突破智能賦能研發(fā)數(shù)字創(chuàng)新先鋒新一代治療選擇靶點(diǎn)創(chuàng)新開發(fā)來源：德勤研究分析整理（一）創(chuàng)新生物藥逐漸受到政府機(jī)構(gòu)的重視，研發(fā)上市的進(jìn)程獲得加速在一系列與生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)相關(guān)的監(jiān)管制度和政策的改革實(shí)施下，中國的創(chuàng)新藥上市周期縮短。2015年之前，中國的創(chuàng)新藥的批準(zhǔn)時(shí)間落后于海外醫(yī)療先進(jìn)國家5-7年，主要是受到來自臨床試驗(yàn)階段的審批和試驗(yàn)推進(jìn)困難的兩大因素影響28。以下德勤整理了近幾年的一系列醫(yī)療改革對(duì)于生物創(chuàng)新藥的上市加速的影響：舉措對(duì)生物創(chuàng)新藥上市加速的影響藥品注冊(cè)管理辦法的修訂縮短臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?jiān)S可審評(píng)流程加入人用藥品注冊(cè)技

51、術(shù)要求國際協(xié)調(diào)會(huì)議（ICH）31在2020年最新版的藥品注冊(cè)法中，明確定義了四個(gè)審評(píng)加速通道，分別是突破性治療、優(yōu)先審評(píng)、附條件上市、優(yōu)先審評(píng)以及特別審批，為之后的創(chuàng)新藥的上市進(jìn)一步細(xì)化了上市申請(qǐng)通道，針對(duì)產(chǎn)品類型做不同的審評(píng)方案，通過分類來加速創(chuàng)新生物藥的上市。國家藥監(jiān)局在2018年公布了關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗(yàn)審評(píng)審批程序的公告（2018年第50號(hào)），通過創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)流程以鼓勵(lì)創(chuàng)新藥的研發(fā)，大幅縮短創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)需花費(fèi)的時(shí)間。自2017年起，原國家食品藥品監(jiān)督管理局加入ICH并在2018年成功當(dāng)選管委會(huì)成員。加入ICH后推動(dòng)了中國制度流程標(biāo)準(zhǔn)跟國際接軌，縮短國內(nèi)與國外的制度流程差異，

52、提高國際競爭力，吸引更多國際創(chuàng)新藥企業(yè)選擇中國作為首批上市國家之一。增加臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)中心的數(shù)量，推行備案制管理31修訂專利法，保障專利以及延續(xù)專利保護(hù)期審評(píng)能力加強(qiáng)，推動(dòng)科學(xué)監(jiān)管臨床試驗(yàn)條件和能力評(píng)價(jià)被納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)等級(jí)評(píng)審的項(xiàng)目之中，目的在于鼓勵(lì)更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)設(shè)立臨床試驗(yàn)部門，有利于推動(dòng)更多臨床試驗(yàn)的進(jìn)行，同時(shí)推動(dòng)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定備案管理制度，激勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與臨床試驗(yàn)的能力和熱情，成功將臨床試驗(yàn)中心數(shù)量從2015年的375家擴(kuò)增到2019年的1072家。最新版的專利法在2020年10月17日通過并將于2021年6月1日起實(shí)施。首次在立法層面提出新藥專利權(quán)期限補(bǔ)償制度，對(duì)創(chuàng)新藥給予藥品專利期

53、補(bǔ)償，藉此提高中國成為世界創(chuàng)新藥首批上市國家的地位，并同時(shí)刺激本土創(chuàng)新藥企業(yè)在研發(fā)中投入更多，推動(dòng)本土創(chuàng)新31。國家藥審中心持續(xù)推動(dòng)審評(píng)人數(shù)的增加，從2015年的150人到2018年的700人，以及建立了由626名外聘專家組成的評(píng)審專家團(tuán)，推動(dòng)以“科學(xué)監(jiān)管”、“公平公正”以及“公開透明”為原則的評(píng)審制度的出臺(tái)和形成，加強(qiáng)對(duì)創(chuàng)新藥的支持。來源：公開資料，德勤研究分析整理中國CRO和CDMO行業(yè)的發(fā)展促進(jìn)創(chuàng)新藥上市加速除了制度改革帶來的創(chuàng)新生物藥上市的加速，CRO和CDMO行業(yè)在2020年的快速發(fā)展也對(duì)創(chuàng)新生物藥的上市起到了加速作用。蘭馨亞洲董事總經(jīng)理毛晨先生認(rèn)為CRO和CDMO能夠?qū)χ袊暮芏喑?/p>

54、創(chuàng)生物醫(yī)藥企業(yè)提供很大幫助，協(xié)助這些生物醫(yī)藥初創(chuàng)企業(yè)度過前期的人力不足和臨床資源不足的成長期。圖2.2：中國藥品CRO市場規(guī)模及預(yù)測（2015-2022E，億元）1,6001,1739788156785594463791,4001,2001,000800600400200-來源：中商情報(bào)網(wǎng)1,402圖2.3：國內(nèi)各類型臨床前CRO及綜合 CRO企業(yè)比例其他, 25%化學(xué)合成,33%綜合, 5%藥物篩選,7%國內(nèi)各類型臨床前CRO及綜合性CRO企業(yè)占比情況動(dòng)物模型,藥理/毒理/藥12%代, 18%來源：中商情報(bào)網(wǎng)中國的CRO行業(yè)自2015年起持續(xù)增長，預(yù)期在2021年有望突破1,000億元的市場

55、規(guī)模29（圖2.2）。以往中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的 CRO和CDMO服務(wù)的使用者主要是仿制藥和生物類似藥開發(fā)企業(yè)為主（圖2.3）。但隨著政府機(jī)構(gòu)對(duì)于創(chuàng)新藥的推動(dòng)力度加大，仿制藥和生物類似藥的市場不斷緊縮，創(chuàng)新藥企業(yè)陸續(xù)出現(xiàn)，越來越多的初創(chuàng)創(chuàng)新藥企業(yè)選擇使用CRO和CDMO服務(wù)，主要目的在于通過利用CRO和CDMO服務(wù)來彌補(bǔ)自身的人力和資源不足的短板，預(yù)期未來CRO的需求和滲透率會(huì)持 續(xù)增長30。另一方面，越來越多的跨國藥企選擇將CRO和CDMO服務(wù)的需求轉(zhuǎn)移到中國的CRO和CDMO企業(yè)，考慮到成 本方面中國的CRO和CDMO企業(yè)要比歐洲或美國更有優(yōu)勢。隨著中國的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)對(duì)標(biāo)國際，以及對(duì)于創(chuàng)新藥品的質(zhì)量要

56、求不斷提高，CRO 和CDMO的服務(wù)質(zhì)量要求也隨之上升，也許短期來看CRO和CDMO的服務(wù)能夠滿足中國初創(chuàng)型創(chuàng)新藥企的創(chuàng)新藥開發(fā)需求。但在持續(xù)推動(dòng)創(chuàng)新藥發(fā)展的背景之下，中國藥企的創(chuàng)新能力不斷積累，未來 CRO和CDMO企業(yè)是否還能在硬件與服務(wù)種類方面，都滿足中國創(chuàng)新藥企業(yè)的需求將會(huì)是一大挑戰(zhàn)。若未能滿足的話，中國創(chuàng)新藥企業(yè)或?qū)⑼ㄟ^并購或是組建自己的臨床團(tuán)隊(duì)以滿足未來更龐大的臨床發(fā)展需求。（二）中國成為生物醫(yī)藥行業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型重地?cái)?shù)字化轉(zhuǎn)型是全國乃至全球的當(dāng)熱風(fēng) 潮，尤其在疫情爆發(fā)后更是加速了數(shù)字化轉(zhuǎn)型的發(fā)展。在中國，數(shù)字技術(shù)除了應(yīng)用在生物醫(yī)藥的早期研發(fā)以外，受惠于中國的科技發(fā)展迅速，還應(yīng)用在供

57、應(yīng)鏈、醫(yī)患教育、數(shù)據(jù)采集等多方面，逐漸形成以數(shù)字科技為基礎(chǔ)的一條龍服務(wù)。在德勤與中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的專家的訪談中，專家們皆表示數(shù)字醫(yī)療是未來的大趨勢，對(duì)于中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展來說是很好的正面加速器。德勤在2021年初做過一份問卷調(diào)研，針對(duì)來自在中國的生物醫(yī)藥企業(yè)的共150位受訪者了解對(duì)于生命科學(xué)行業(yè)發(fā)展前景的看法，其中包含數(shù)字化發(fā)展的看法和預(yù)期31。75%的受訪企業(yè)正在或愿意提高對(duì)線上渠道發(fā)展的投資，其中私營企業(yè)和國有企業(yè)對(duì)線上渠道的投資增加意愿度相對(duì)較低（圖2.4）。在愿意增加數(shù)字新渠道投資的企業(yè)中，所有企業(yè)都更偏好同時(shí)采用自身能力建設(shè)和與第三方合作的方式來進(jìn)行投資，尤其是大型企業(yè)。相比

58、之下，國內(nèi)企業(yè)更愿意依靠自身能力建立線上渠道，而外資企業(yè)則更愿意采用合作開發(fā)的模式（圖2.5）。圖2.4：數(shù)字新渠道投資意愿調(diào)研是否愿意增加在數(shù)字新渠道的投資75%25%87%14%68%32%65%35%85%15%全部大型企業(yè)國有企業(yè)私營企業(yè)外商獨(dú)資企業(yè)是否來源：德勤，“2021中國生命科學(xué)與醫(yī)療行業(yè)調(diào)研結(jié)果：行業(yè)現(xiàn)狀與展望”圖2.5：數(shù)字新渠道投資偏好數(shù)字渠道的開發(fā)偏好17%15%68%16%2%82%20%26%54%8%15%77%24%12%64%全部大型企業(yè)國有企業(yè)私營企業(yè)外商獨(dú)資企業(yè)這方面的投資會(huì)與第三方聯(lián)盟會(huì)通過自身能力建立在線業(yè)務(wù)渠道既會(huì)有自建也會(huì)與第三方聯(lián)盟來源：德勤，“

59、2021中國生命科學(xué)與醫(yī)療行業(yè)調(diào)研結(jié)果：行業(yè)現(xiàn)狀與展望”除此之外，我們也在調(diào)研的過程中了解 到，除了私營企業(yè)以外的其他類型企業(yè) 中，有近50%的受訪者表示自己的公司在 2020年分配給IT和數(shù)據(jù)合規(guī)性框架的資源超出了原先的預(yù)期，同時(shí)大多數(shù)的大型企業(yè)和外商獨(dú)資企業(yè)都預(yù)計(jì)2021年，會(huì)在數(shù)據(jù)和IT安全與合規(guī)領(lǐng)域分配更多資 源，以應(yīng)對(duì)中國數(shù)字化醫(yī)療的快速增長。臨床數(shù)據(jù)合規(guī)性一直以來都是生物醫(yī)藥企業(yè)在數(shù)字化轉(zhuǎn)型過程中的一大痛點(diǎn)，患者健康和診療數(shù)據(jù)的搜集、管理和運(yùn)用 具備了信息安全和醫(yī)療安全的雙重風(fēng)險(xiǎn)，企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)必須建立有針對(duì)性的風(fēng)險(xiǎn)控制方案，確保在合法 合理使用的同時(shí)保障患者的隱私，在

60、大 數(shù)據(jù)互通互聯(lián)的情況下，尋找信息安全保障和開放利用的平衡點(diǎn)32。在德勤的問卷調(diào)查中，有43%的受訪者表示自己的公司將在2021年在數(shù)據(jù)和IT安全方面分配比 2020年更多的資源以支持在中國的數(shù)字化轉(zhuǎn)型業(yè)務(wù)，其中有超過50%的來自大型企業(yè)和外商獨(dú)資企業(yè)的受訪者支持此意見31（圖2.6）。圖2.6：針對(duì)中國的數(shù)據(jù)與安全環(huán)境的資源投資對(duì)中國特定的數(shù)據(jù)與安全環(huán)境所采取的措施30%43%28%38%40%54%29%25%42%37%11%37%22%33%17%50%44%59%46%21%全部大型企業(yè)國有企業(yè)私營企業(yè)外商獨(dú)資企業(yè)已分配超出預(yù)期的資源以管理IT和數(shù)據(jù)合規(guī)性框架部署有別于全球系統(tǒng)的本地