全球新藥研發(fā)進展報告

1、 HYPERLINK / GJulolybalDrug R&D Progress Report HYPERLINK / 2022年07月全球新藥研發(fā)進展 HYPERLINK / Copyright 2022Pharmcube. All Rights Reserved.目錄 年 月核心數(shù)據(jù)統(tǒng)計 HYPERLINK l _bookmark0 2022 年 7 月全球獲批創(chuàng)新藥統(tǒng)計 01 HYPERLINK l _bookmark1 2022 年 7 月全球獲得特殊審評審批創(chuàng)新藥統(tǒng)計 03 HYPERLINK l _bookmark2 2022 年 7 月全球腫瘤領(lǐng)域新發(fā)起核心臨床統(tǒng)計 05腫瘤領(lǐng)域

2、 HYPERLINK l _bookmark3 praluzatamab ravtansine 治療 HR+/HER2- 非擴增乳腺癌（Arm A）的 2 期試驗達到主要臨床終點 07 HYPERLINK l _bookmark4 卡博替尼聯(lián)合納武利尤單抗和伊匹木單抗，一線治療晚期中 / 低風險腎細胞癌的 3 期試驗 COSMIC-313 達到 PFS 主要臨床 HYPERLINK l _bookmark4 終點 08 HYPERLINK l _bookmark5 Theratechnologies 公布 TH1902 治療 sortilin 蛋白表達腫瘤的 1 期 FIH 試驗數(shù)據(jù) 09 H

3、YPERLINK l _bookmark6 FDA 授予吉達利塞用于既往接受過 CDK4/6 療法以及非甾體芳香化酶抑制劑后疾病進展患者，治療 HR+/HER2- 乳腺癌突破性 HYPERLINK l _bookmark6 療法資格 10免疫領(lǐng)域 HYPERLINK l _bookmark7 AMT-101 用于未接受生物制劑患者，治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的 2 期試驗 MARKET 未達到主要臨床終點 11 HYPERLINK l _bookmark7 度普利尤單抗用于 1-11 歲兒童治療嗜酸性粒細胞性食管炎的 3 期試驗 EoE KIDS 達到主要臨床終點 11 HYPERLINK l _

4、TOC_250000 其他領(lǐng)域 HYPERLINK l _bookmark8 PLN-74809 治療特發(fā)性肺纖維化的 2a 期試驗 INTEGRIS-IPF 達到主要和次要臨床終點 12 HYPERLINK l _bookmark9 FDA 暫時批準 LUMRYZ（羥丁酸鈉）緩釋口服混懸劑用于治療患有日間嗜睡和猝倒的發(fā)作性睡病患者 HYPERLINK l _bookmark9 - 13 HYPERLINK l _bookmark9 EU 批準 Upstaza（eladocagene exuparvovec）用于 18 個月以上患者治療芳香族氨基酸脫羧酶缺乏癥 HYPERLINK l _boo

5、kmark9 - 13022 年 7 月全球獲批創(chuàng)新藥統(tǒng)計序號 藥品名稱企業(yè)名稱適應(yīng)癥中國研發(fā)進度獲批時間/地區(qū)是否首次批準在研管線數(shù)量全球在研/國內(nèi)在研同靶點同適應(yīng)癥1NVX-CoV2373Serum Institute of India ;新型冠狀病毒感染Takeda Pharmaceuticals ;Novavax靶點：SARS-CoV-2 spike protein無申報2022-07-05 EU否352/1111052/2852聚乙二醇尿酸酶Horizon Therapeutics高尿酸血癥甲氨蝶呤靶點：UO|DHFR申報臨床2022-07-08 US否12/684/383曲拉西利G

6、1 Therapeutics ;化療引起的 Boehringer Ingelheim ;骨髓抑制靶點：CDK4|CDK6先聲藥業(yè)批準上市是45/3563/2244/332022-07-13 CN4克唑替尼Pzer炎性肌纖維母細胞瘤靶點：HGFR, c-Met|ROS1|ALK批準上市否78/421/024/202022-07-14 US48/345Nefecon (布地奈德)Calliditas Therapeutics ;IgA腎病云頂新耀 ;STADA靶點：-III期臨床2022-07-15 EU是-33/136環(huán)泊酚海思科鎮(zhèn)靜劑批準上市否109/1522/696/15靶點：GABAA r

7、eceptor|sodium channel2022-07-15 CN7ET-104Azurity Pharmaceuticals ;癲癇局灶性發(fā)作 (唑尼沙胺口服液)Eton Pharmaceuticals靶點：-無申報2022-07-18 US是-40/48蘆可替尼Novartis ;Incyte白癜風批準上市否44/2118/420/8靶點：JAK1|JAK22022-07-18 US9普特利單抗翰思生物 ; 翰中生物 ; 康方生物 MSI-H或dMMR實體瘤靶點：PD1批準上市2022-07-19 CN是242/14131/1310FT218 (羥丁酸鈉)Avadel Pharmace

8、uticals發(fā)作性睡病靶點：-無申報2022-07-19 US是-25/211trastuzumabAstraZeneca ;HER2陽性乳腺癌 deruxtecanDaiichi Sankyo靶點：HER2申請上市2022-07-19 EU否293/15379/3612eladocagenePTC Therapeutics ;芳香族氨基酸 exuparvovec臺大醫(yī)院脫羧酶缺乏癥靶點：DDC無申報2022-07-20 EU是13/11/113洛那法尼AnGes ;Hutchinson-GilfordEiger BioPharmaceuticals早老綜合征；靶點：Ftase早衰樣核纖層蛋

9、白病無申報是4/03/01/02022-07-20 EU14芬特明+托吡酯VIVUS肥胖靶點：NA|CA|calcium channel|GABAA receptor|AMPA receptor|sodium channel申報臨床2022-07-20 US否-211/5715塞利尼索Karyopharm Therapeutics；多發(fā)性骨髓瘤德琪醫(yī)藥；靶點：XPO1Ono Pharmaceutical批準上市2022-07-21 EU是10/8436/16316eptacog betaLFBA型血友?。?B型血友病靶點：factor VIIa無申報是14/366/1338/112022-07

10、-25 EU17IMVAMUNEBavarian Nordic猴痘靶點：poxvirus無申報2022-07-25 EU否4/05/018ARQ-151 (羅氟司特)Arcutis Biotherapeutics斑塊狀銀屑病靶點：-無申報2022-07-29 US是-108/3522022年07月全球新藥研發(fā)進展2022 年 7 月全球獲批創(chuàng)新藥統(tǒng)計中國研發(fā)進度是否首在研管線數(shù)量次批準同靶點同適應(yīng)癥19烏帕替尼AbbVie非放射學中軸型批準上市否44/2112/3脊柱關(guān)節(jié)炎靶點：JAK12022-07-29 EU20恩曲替尼Roche；NTRK融合陽性批準上市是60/3419/14Nervia

11、no Medical Sciences實體瘤24/20靶點：Trk|ROS1|ALK2022-07-29 CN48/3421貝利尤單抗AstraZeneca；GSK狼瘡性腎炎批準上市否7/142/9靶點：BAFF2022-07-27 US序號 藥品名稱企業(yè)名稱適應(yīng)癥獲批時間/地區(qū)全球在研/國內(nèi)在研數(shù)據(jù)說明：數(shù)據(jù)來源于醫(yī)藥魔方 NextPharma 全球新藥數(shù)據(jù)庫，收錄創(chuàng)新藥指新分子實體或新復方組合，仿制藥或簡單的改良型新藥不收錄。收錄范圍為 7 月全球首次上市 / 新適應(yīng)癥獲批的創(chuàng)新藥；靶點 / 適應(yīng)癥相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計截止于 2022 年 8 月 4 日。靶點 / 適應(yīng)癥相關(guān)藥品管線為研發(fā)仍處于

12、active 狀態(tài)的藥品； 是否首次批準 指該藥品是否在該國家 / 地區(qū)首次獲批。2022 年 7 月全球獲得特殊審評審批創(chuàng)新藥統(tǒng)計序號 藥品名稱企業(yè)名稱適應(yīng)癥審評審批類型當前研發(fā)最高階段全球中國mosunetuzumab靶點：CD3|CD20lecanemab靶點：Atrastuzumab deruxtecan靶點：HER2pegcetacoplan靶點：C3Biogen; RocheBiogen; BioArctic; Eisai AstraZeneca plcDaiichi Sankyo Co., Ltd.Swedish Orphan Biovitrum Apellis Pharmace

13、uticals濾泡性淋巴瘤阿爾茨海默病HER2低表達乳腺癌地圖樣萎縮優(yōu)先審評(US)獲得時間：2022-07-06優(yōu)先審評(US)獲得時間：2022-07-05優(yōu)先審評(US)獲得時間：2022-07-25優(yōu)先審評(US)獲得時間：2022-07-19批準上市申請上市批準上市批準上市III期臨床 III期臨床申請上市無申報奧雷巴替尼信達生物;廣州生物醫(yī)藥與健康研究院 慢性髓系白血病亞盛醫(yī)藥;廣藥集團優(yōu)先審評(CN)獲得時間：2022-07-19批準上市批準上市靶點：Bcr-Abl T315I mutation|FGFR1|SCFR, c-Kit|Flt3|PDGFRglenzocimab靶點：

14、GPVI吉達利塞靶點：PI3K|mTORNFS-01靶點：MT-ND4SKB264靶點：TROP2WU-CART-007靶點：CD7abelacimab靶點：factor XI|factor XIa韋洛利單抗靶點：C5aGliovac靶點：NA14OP-1250靶點：ERActicor Biotech; 康哲藥業(yè) Pzer; Celcuity紐福斯; 華中科技大學科倫博泰; Merck & Co. Wugen; 晨泰醫(yī)藥Anthos Therapeutics; Novartis InaRx; 舒泰神Epitopoietic ResearchOlema Pharmaceuticals卒中 乳腺癌

15、Leber遺傳性視神經(jīng)病變?nèi)幮匀橄侔㏕細胞急性淋巴細胞白血病淋巴母細胞淋巴瘤血栓(抗凝或抗血小板)壞疽性膿皮病膠質(zhì)母細胞瘤HR陽性乳腺癌突破性治療療法（EU）獲得時間：2022-07-21突破性治療療法（US）突破性治療療法（CN）獲得時間：2022-07-18突破性治療療法（CN）獲得時間：2022-07-15獲得時間：2022-07-07罕見兒科用藥資格（US）快速通道資格（US）獲得時間：2022-07-19 快速通道資格（US）獲得時間：2022-07-11 快速通道資格（US）獲得時間：2022-07-06 快速通道資格（US）獲得時間：2022-07-26 快速通道資格（US）獲

16、得時間：2022-07-21II/III期臨床 II期臨床 III期臨床 III期臨床I/II期臨床III期臨床 III期臨床申請上市I/II期臨床無申報無申報 III期臨床 III期臨床無申報無申報 II期臨床無申報無申報15PLN-74809靶點：v6 integrin|v1 integrinPliant Therapeutics原發(fā)性硬化性膽管炎 快速通道資格（US）獲得時間：2022-07-21II期臨床無申報16PLG0206靶點：NAPeptilogics人工關(guān)節(jié)感染快速通道資格（US）獲得時間：2022-07-19I期臨床無申報17PBI-200靶點：TrkPyramid Bio

17、sciencesNTRK融合陽性實體瘤孤兒藥資格（US）獲得時間：2022-07-06I/II期臨床無申報18DSP-0390靶點：EBPssCART-19 cells (優(yōu)卡迪)靶點：CD19|IL-6Mycapssa (奧曲肽)靶點：-AVR-RD-05靶點：NA依非白介素靶點：IL-723BION-1301靶點：APRIL24特瑞普利單抗靶點：PD1Sumitomo Dainippon Pharma優(yōu)卡迪Amryt PharmaUniversity of Manchester;Avrobio天境生物; NeoImmuneTech Chinook TherapeuticsCoherus B

18、ioSciences; 君實生物腦癌B細胞急性淋巴細胞白血病類癌綜合征II型黏多糖貯積癥膠質(zhì)母細胞瘤 IgA腎病鼻咽癌孤兒藥資格（US）獲得時間：2022-07-18孤兒藥資格（US）獲得時間：2022-07-14孤兒藥資格（US）獲得時間：2022-07-14孤兒藥資格（US）獲得時間：2022-07-13孤兒藥資格（US）獲得時間：2022-07-13孤兒藥資格（EU）獲得時間：2022-07-05孤兒藥資格（EU）獲得時間：2022-07-21I期臨床 I/II期臨床批準上市臨床前 II期臨床 II期臨床批準上市無申報 申報臨床無申報 無申報 II期臨床無申報 批準上市2022 年 7

19、月全球獲得特殊審評審批創(chuàng)新藥統(tǒng)計無申報II期臨床孤兒藥資格（US）獲得時間：2022-07-28陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥Kira PharmaceuticalsP014靶點：complement component28無申報I期臨床孤兒藥資格（US）獲得時間：2022-07-29陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥OmerosOMS906靶點：MASP127無申報I/II期臨床孤兒藥資格（EU）獲得時間：2022-07-21實體器官移植Sangamo TherapeuticsTX-200靶點：HLA-A226無申報I期臨床孤兒藥資格（EU）獲得時間：2022-07-21Recursion Pharmace

20、uticals;家族性腺瘤性息肉病Takeda Pharmaceuticals25TAK-733靶點：MEK1|MEK2中國全球當前研發(fā)最高階段審評審批類型適應(yīng)癥企業(yè)名稱序號 藥品名稱2022年07月全球新藥研發(fā)進展2022 年 7 月全球腫瘤領(lǐng)域新發(fā)起核心臨床統(tǒng)計試驗藥品研發(fā)機構(gòu)試驗方案臨床試驗登記號試驗簡稱/入組人數(shù)發(fā)起人SHR7280靶點：GnRHR恒瑞醫(yī)藥SHR7280vs 安慰劑NCT05442827 SHR7280-301 396人恒瑞醫(yī)藥適應(yīng)癥：子宮肌瘤試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-30至2026-06-01sipuleucel-T靶點：PAP;GM-CSFDendre

21、onsipuleucel-Tvs 醋酸阿比特龍or 恩扎盧胺CTR20221644DCNP002140人Dendreon適應(yīng)癥：前列腺癌/去勢抵抗/轉(zhuǎn)移性/一線試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-28SHR-A1811恒瑞醫(yī)藥SHR-A1811vs 吡咯替尼 / 卡培他濱NCT05424835 SHR-A1811-III-301 269人恒瑞醫(yī)藥靶點：HER2適應(yīng)癥：乳腺癌/HER2陽性/晚期/二線試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-15至2024-12-31林扎戈利靶點：GnRHRKissei Pharmaceutical; Theramex; ObsEva;葆正醫(yī)藥林扎戈利 /反向

22、添加治療 vs 林扎戈利vs 安慰劑CTR20221747 BG2109-301 312人Kissei Pharmaceutical葆正醫(yī)藥適應(yīng)癥：子宮肌瘤試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-14isatuximab SC靶點：Sano; Enable Injectionsisatuximab SC / 泊馬度胺/ 地塞米松 vs isatuximab /泊馬度胺/ 地塞米松NCT05405166EFC15951534人Sano適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤/復發(fā)性或難治性/二線試驗地區(qū)：TBD試驗周期：2022-07-12淫羊藿素靶點：ER盛諾基淫羊藿素vs 華蟾素(片、膠囊、口服液、注射液)CT

23、R20221588 SNG2111-ICR-1 261人盛諾基適應(yīng)癥：肝細胞癌/晚期/一線試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-12洛奈利單抗靶點：PD1新時代藥業(yè)洛奈利單抗/侖伐替尼 vs 安慰劑 / 侖伐替尼CTR20221626NTP-F520-401696人新時代藥業(yè)適應(yīng)癥：肝細胞癌/晚期/一線試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-08瑞基奧侖賽靶點：CD19藥明巨諾瑞基奧侖賽 vs 標準療法CTR20221579 JWCAR029-010 148人藥明巨諾適應(yīng)癥：非霍奇金淋巴瘤/DLBCL (或LBCL)/復發(fā)性或難治性/二線試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-08(177镥

24、)镥氧奧曲肽靶點：SSTRToyama Chemical; Advanced Accelerator; Applications(177镥)镥氧奧曲肽 vs 奧曲肽NCT05459844 XT-XTR008-3-01 196人先通醫(yī)藥適應(yīng)癥：神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤/高分化(G1或G2)/胰腺/晚期;神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤/高分化(G1或G2)/胃腸/晚期試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-01至2024-12-01PSB205靶點：CTLA4;PD1齊魯制藥; Sound BiologicsPSB205 / 化療 vs 安慰劑 / 化療NCT05446883 QL1706-301 498人齊魯制藥適應(yīng)癥：

25、宮頸癌/晚期/一線試驗地區(qū)：TBD試驗周期：2022-07-01至2023-12-01阿基侖賽復星凱特; Daiichi Sankyo;阿基侖賽 vs 標準療法NCT05371093Gilead Sciences靶點：CD19National Cancer Institute (NCI);Kite Pharma; Yeda Research and DevelopmentZUMA-22230人適應(yīng)癥：非霍奇金淋巴瘤/FL (或iNHL)/復發(fā)性或難治性/二線試驗地區(qū)：TBD試驗周期：2022-07-01至2027-04-012022 年 7 月全球腫瘤領(lǐng)域新發(fā)起核心臨床統(tǒng)計試驗藥品研發(fā)機構(gòu)試驗

26、方案臨床試驗登記號發(fā)起人試驗簡稱/入組人數(shù)優(yōu)替德隆華昊中天優(yōu)替德隆vs 多西他賽NCT05430399SYSU-2022-UCAN349人中山大學華昊中天靶點：microtubule適應(yīng)癥：乳腺癌/HER2陰性/晚期/一線試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-01至2025-06-01重組改構(gòu)第二軍醫(yī)大學;唯科生物重組改構(gòu)人腫瘤壞死因子(天恩福) /人腫瘤壞死因子(天恩福)放化療vs 安慰劑 / 放化療NCT054335972021-FXY-422172人唯科生物中山大學靶點：TNF-適應(yīng)癥：頭頸癌/鼻咽癌/II-IVb期/聯(lián)合放療或放化療試驗地區(qū)：CN試驗周期：2022-07-01至202

27、4-07-01數(shù)據(jù)說明：統(tǒng)計范圍為 2022 年 7 月份全球腫瘤領(lǐng)域中新開的核心臨床；核心臨床收錄包含原研企業(yè)發(fā)起的注冊性臨床（主要是 III 期臨床，包含用于注冊的單臂 II 期臨床）以及研究者發(fā)起的高質(zhì)量研究。導語根據(jù)公開資料不完全統(tǒng)計，截止到 2022 年 7 月 31 日，醫(yī)藥魔方為大家收錄到了最近的全球新藥重大研發(fā)進展共計 9 條。其中涉及藥物獲批上市信息 3 條，臨床重大進展 5 條、醫(yī)藥重大交易及特殊審批途徑 1 條，具體信息展示如下：注：本報告每條信息標題中的藥品名稱已添加超鏈接，點擊可直接跳轉(zhuǎn)到 Nextpharma 藥品詳情頁面腫瘤領(lǐng)域Praluzatamab ravta

28、nsinePraluzatamab ravtansine治療HR+/HER2-非擴增乳腺癌（Arm A）的2期試驗達到主要臨床終點2022-07-06內(nèi)容：2022 年 7 月 6 日，CytomX 公布了 Praluzatamab ravtansine 治療 HR+/HER2 非 擴 增 型 乳 腺 癌（Arm A）的 2 期 試 驗（NCT04596150）數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示，至 2022 年 5 月 13 日數(shù)據(jù)截止時，47 名晚期 HR+/HER2- 非擴增乳腺癌患者（未檢測 CD166 表達情況）可評估主要療效終點。中心放射科審查的 ORR為 15%。研究者確認的 24 周臨床受益率

29、 (CBR24) 為 40%（定義為 24 周內(nèi)達到任何緩解（確認或未確認）或疾病穩(wěn)定的概率）；中位無進展生存期為 2.6 個月。A 組中的所有患者均以每三周給藥 7mg/kg 的初始 II 期起始劑量進行治療。B 組在晚期三陰性乳腺癌（TNBC）患者中未達到方案定義的無效邊界（ORR 小于 10%），B組和 C 組均將終止受試者入組。安全性方面，數(shù)據(jù)截止日期，A組中 praluzatamab ravtansine 的安全性與 I 期研究中觀察到的毒性和 DM4 有效載荷基本一致；即，導致劑量調(diào)整的高級別毒性主要為眼毒性和神經(jīng)毒性。30% 的患者因不良事件 (AE) 而停止治療。 3 級及以上

30、眼部和神經(jīng)毒性發(fā)生率分別為 15% 和 10%。B 組在 TNBC 患者中評估了 7mg/kg 和 6mg/kg 的效果。7mg/kg 起始劑量的毒性特征與 A 組一致。在 6mg/kg 隊列中，無患者因 AE 相關(guān)事件停止治療，3 級及以上眼部或神經(jīng)病變發(fā)生率分別為 3%和 0%。生物標志物分析正在進行中。Praluzatamab ravtansine 是一種靶向 CD166 的條件激活 ADC 藥物，利用 CytomX Probody 技術(shù)，通過掩蔽肽掩蓋和阻斷抗體的細胞結(jié)合區(qū)。鏈接： HYPERLINK /news-release/2022/07/ /news-release/2022/

31、07/ 06/2475436/37704/en/CytomX-Therapeutics-Announces-P hase-2-Results-for-Praluzatamab-Ravtansine-in-Breast-Ca ncer.html消息公布后，CytomX 股價暴跌近 38%。信息來源：雪球卡博替尼卡博替尼聯(lián)合納武利尤單抗和伊匹木單抗，一線治療晚期中/低風險腎細胞癌的3期試驗COSMIC-313達到PFS主要臨床終點2022-07-11內(nèi)容：2022年7月11日，Exelixis宣布卡博替尼聯(lián)合納武利尤單抗和伊匹木單抗，一線治療晚期中/低風險腎細胞癌的3期試驗 COSMIC-313（

32、NCT03937219）達到主要終點。COSMIC-313是一項多中心、隨機、雙盲、對照的III期關(guān)鍵試驗，共納入855例晚期中低危腎細胞癌患者。試驗組接受Cabozantinib聯(lián)合 Nivolumab和Ipilimumab治療，對照組接受安慰劑聯(lián)合 Nivolumab和Ipilimumab治療。主要終點是無進展生存期（PFS），次要終點是總生存期（OS）。中期分析結(jié)果顯示，卡博替尼+納武利尤單抗+伊匹木單抗 vs 納武利尤單抗+伊匹木單抗顯著降低了疾病進展或死亡風險（HR=0.73）。次要終點 OS未顯示出統(tǒng)計學意義。試驗將繼續(xù)評估OS數(shù)據(jù)。鏈接： HYPERLINK /news/home

33、/20220710005 /news/home/20220710005 054/en/Exelixis-Announces-Cabozantinib-in-Combination-with-Nivolumab-and-Ipilimumab-Signicantly-Improved-Progression-Free-Survival-in-Phase-3-COSMIC-313-Pivot al-Trial-in-Patients-with-Previously-Untreated-Advanced- Kidney-Cancer卡博替尼中國獲批適應(yīng)癥。信息來源：醫(yī)藥魔方NextPharma全球新藥

34、數(shù)據(jù)庫Theratechnologies公布TH1902治療sortilin蛋白表達腫瘤的1期FIH試驗數(shù)據(jù)2022-07-1503 TH1902內(nèi)容：2022年7月15日，Theratechnologies公布了TH1902治療 sortilin蛋白表達腫瘤的1期FIH試驗（NCT04706962）數(shù)據(jù)。在該項試驗中共有18名先前接受過多種治療（平均8次）的患者，被納入研究的劑量遞增部分。最終研究結(jié)果顯示：300mg/m2劑量組未觀察到劑量限制性毒性，將作為更大籃式部分選擇劑量。 1例前列腺癌患者達到cPR，目標病灶總體降低53%。分別有1例前列腺癌和子宮內(nèi)膜癌患者觀察到SD。TH1902是

35、一種多肽偶聯(lián)藥物，可將多西他賽遞送至癌細胞，相較于單獨使用多西他賽，有潛力在癌細胞中積累7.5至10倍的多西他賽。相關(guān)信息：SORT1是血漿和大腦中PGRN水平的主要負調(diào)控因子，它能夠結(jié)合血漿和大腦中的胞外PGRN，運入胞內(nèi)溶酶體降解，從而降低胞外PGRN水平。鏈接： HYPERLINK /news-release/2022/07/1 /news-release/2022/07/1 4/2479531/0/en/Theratechnologies-Provides-Update-on-t he-Dose-Escalation-Portion-of-Fast-Track-Designated-T

36、H1 902-First-in-Human-Study-in-Advanced-Resistant-Maligna ncies.html目前全球僅有8款SORT1靶點在研產(chǎn)品，其中額顳葉癡呆適應(yīng)癥進展最快，已到III期臨床。信息來源：醫(yī)藥魔方NextPharma全球新藥數(shù)據(jù)庫04 吉達利塞FDA授予吉達利塞用于既往接受過CDK4/6療法以及非甾體芳香化酶抑制劑后疾病進展患者，治療 HR+/HER2-乳腺癌突破性療法資格2022-07-18內(nèi)容：2022年7月18日，Celcuity宣布FDA授予吉達利塞用于既往接受過CDK4/6療法以及非甾體芳香化酶抑制劑后疾病進展患者，治療HR+/HER2-

37、乳腺癌突破性療法資格。Gedatolisib的突破性療法認證是基于一項Ib期研究（n=103）的數(shù)據(jù)。該研究評估了 gedatolisib聯(lián)合CDK4/6抑制劑（哌柏西利）與現(xiàn)有內(nèi)分泌療法（氟維司群）在接受CDK4/6療法和非甾體類芳香酶抑制劑治療期間疾病仍然進展的HR+/HER2-轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性和臨床活性，主要評估標準為客觀緩解率（ORR）。研究結(jié)果顯示：相對于歷史對照數(shù)據(jù)，不同組別患者的ORR普遍改善。Celcuity計劃于今年啟動吉達利塞治療HR+/HER2-晚期乳腺癌的3期試驗。相關(guān)信息：吉達利塞是一種FIC，可逆的泛PI3K/mTOR抑制劑，可靶向所有I類PI3K

38、亞型（p110、p110、p110和p110）。鏈接： HYPERLINK /708973/Celcuity-Announces- /708973/Celcuity-Announces- FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Gedatolisib-fo r-Treatment-of-HRHER2-Metastatic-Breast-Cancer免疫領(lǐng)域AMT-101用于未接受生物制劑患者，治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的2期試驗MARKET未達到主要臨床終點2022-07-0701 AMT-101內(nèi)容：2022 年 7 月 7 日，Applied Mole

39、cular Transport 公布了 AMT-101 用于未接受生物制劑患者，治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的2 期試驗MARKET（NCT05372939）頂線數(shù)據(jù)。該項雙盲、安慰劑對照組的臨床 II 期研究，旨在評估口服 AMT-101 與 adalimumab 在中重度潰瘍性結(jié)腸炎病患聯(lián)合使用的安全性與療效性。此試驗隨機分配 51 位病患，治療組以一天一次的頻率施以 3 毫克 AMT-101，并聯(lián)合 adalimumab 的皮下注射；對照組則接受安慰劑與adalimumab 的治療。研究結(jié)果顯示，在第 8 周可分析的 49 位病患數(shù)據(jù)中，AMT-101+ 阿達木單抗 vs 阿達木單抗達到臨床緩

40、解患者比例為 31.8% vs 33.3%，試驗未達到主要終點。在 UC5 年亞組中，臨床緩解率為 43.8% vs 15.4%，UC5 年亞組的臨床緩解率為 0.0% vs50.0%。AMT-101 在試驗中顯示良好的安全性與耐受性。治療伴發(fā)不良反應(yīng)（TEAE）多為輕、中度，唯一一例嚴重不良反應(yīng)（SAE）被認為與試驗治療無關(guān)。AMT-101 是一種口服，胃腸道選擇性 IL-10 融合蛋白，被設(shè)計能夠穿透腸道屏障，限制其進入血液。度普利尤單抗用于1-11歲兒童治療嗜酸性粒細胞性食管炎的3期試驗EoE KIDS達到主要臨床終點2022-07-1402 度普利尤單抗內(nèi)容：2022年7月14日，賽諾

41、菲公布了度普利尤單抗用于1-11歲兒童治療嗜酸性粒細胞性食管炎的3期試驗EoE KIDS（NCT04394351）數(shù)據(jù)。該項III期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗旨在評估dupixent對1至11歲EoE患者的療效和安全性。最終研究結(jié)果顯示：68%的高劑量和58%的低劑量dupixent可以使1至11歲嗜酸性細胞性食管炎（EoE）患者在16周達到組織學疾病緩解。其中，102例 1至11歲的兒童被隨機分配接受dupixent治療，采用了基于體重的較高劑量（n=37）或較低劑量（n=31）方案或安慰劑（n=34）。在16周時，68%服用較高劑量的兒童和58%服用較低劑量的患者達到了顯著組織學疾病緩解的

42、主要終點，而安慰劑組為3%（p0.0001）。安全性數(shù)據(jù)與已知度普利尤單抗用于 12歲及以上患者治療嗜酸性粒細胞性食管炎的試驗結(jié)果一致。相關(guān)信息：AMT-101 是一種胃腸道選擇性口服融合蛋白，含有重組人IL-10 和 cholix 的蛋白轉(zhuǎn)運序列 ( 即 AMT 載體 )。AMT-101 可以通過腸道上皮屏障，但是不進入血液，因此有望避免系統(tǒng)給藥造成的副作用。Cholix 是霍亂弧菌分泌的一種蛋白質(zhì)，能夠穿過腸道上皮屏障。 AMT 的技術(shù)平臺通過將藥物蛋白與 cholix 載體蛋白融合，遞 送藥物穿過腸道上皮屏障。鏈接： HYPERLINK /news-release/2022/07/0 /

43、news-release/2022/07/0 6/2474917/0/en/Applied-Molecular-Transport-Announces- Top-line-Phase-2-Results-from-MARKET-Combination-Trial-of-Oral-AMT-101-in-Patients-with-Moderate-to-Severe-Ulc erative-Colitis.html相關(guān)信息：這是首個也是唯一一個在兒童患者中顯示出積極結(jié)果的治療嗜酸性粒細胞性食管炎的 3 期試驗。目前暫無療法獲批用于 12 歲及以下的患者。鏈接： HYPERLINK /news-r

44、elease/2022/07/1 /news-release/2022/07/1 4/2479427/0/en/Press-Release-Dupixent-dupilumab-Phase-3-trial-shows-positive-results-in-children-1-to-11-years-of-age-with-eosinophilic-esophagitis.html其他領(lǐng)域PLN-74809治療特發(fā)性肺纖維化的2a期試驗INTEGRIS-IPF達到主要和次要臨床終點2022-07-1001 PLN-74809內(nèi)容：相關(guān)信息：2022年7月10日，Pliant公布了PLN-74

45、809治療特發(fā)性肺纖維化的2a期試驗INTEGRIS-IPF（NCT04396756）數(shù)據(jù)。試驗達到了安全性和耐受性主要終點。該項多國、隨機、雙盲、安慰劑對照IIa期臨床試驗INTEGRIS-IPF一共入組了90例IPF患者，這些患者接受為期12周、每日一劑PLN-74809（40mg、80mg、 160mg，67例）或安慰劑（23例）治療。試驗的主要終點是評估PLN-74809的安全性和耐受性，次要終點為藥代動力學數(shù)據(jù)。最終研究結(jié)果顯示：該試驗達到了主要和次要終點，在所有3個劑量組中，PLN-74809的耐受性良好。67例接受PLN-74809治療的患者中，65例（97%）完成了12周的治療

46、，無患者因不良事件而中斷治療。未報告死亡或與藥物相關(guān)的嚴重不良事件（SAE）。大多數(shù)治療緊急不良事件（TEAE）的嚴重程度為輕中度。PLN-74809表現(xiàn)出與劑量成比例的血藥濃度增加，與先前的研究一致。所有PLN-74809劑量組，無論有無接受標準治療，均觀察到治療效果。與安慰劑相比，PLN-74809在12周內(nèi)證實了FVC和QLF的劑量依賴性治療效果。一項匯總分析顯示，與安慰劑相比， PLN-74809組12周時FVC下降較少了80% （PLN-74809匯總組-15.1mL，安慰劑組-74.1mL）。40mg和160mg劑量組FVC的下降值較安慰劑減少了38%（-46.1mL）和66%（-25.1mL）。重要的是，在80mg治療組中，觀察到FVC相對于基線增加了+24.6mL。治療組中觀察到FVCpp下降10%患者的比例呈劑量依賴性下降，40mg、80mg和160mg組分別有18.2%、8.7%和4.5%的患者FVCpp下降10%，而安慰劑組為17.4%。12周時預測FVC（FVCpp）下降10%與兩年