腫瘤常用臨床療效評價指標(biāo)知識講解

1、腫瘤常用臨床療效評價指標(biāo)精品文檔精品文檔收集于網(wǎng)絡(luò)，如有侵權(quán)請聯(lián)系管理員刪除收集于網(wǎng)絡(luò)，如有侵權(quán)請聯(lián)系管理員刪除月中瘤常用臨床療效評價指標(biāo)生存的療效評價指標(biāo):1)總生存期(OS, Overall Survival):是指從隨機(jī)化(random assignment)開始至因任何原因引 起死亡(death)的時間(失訪患者為最后一次隨訪時間；研究結(jié)束時仍然存活患者，為隨 訪結(jié)束日)。2)中位生存期：又稱半數(shù)生存期，表示恰好有50%的個體尚存活的時間。由于截尾數(shù)據(jù)的存在，計算不同于普通的中位數(shù)，利用生存曲線，令生存率為50%時，推算出生存時間。月中瘤反應(yīng)的療效評價指標(biāo)：1)無病生存期(DFS, D

2、isease Free Survival)：是指從隨機(jī)化開始至第一次腫瘤復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移或由于任何原因?qū)е率茉囌咚劳龅臅r間(失訪患者為最后一次隨訪時間；研究結(jié)束時仍然存活患者，為隨訪結(jié)束日)。通常作為根治術(shù)后的主要療效指標(biāo)。與OS相比需要樣本量更少，兩組間PFS的差異往往會比兩組間OS的差異更大，也就是說我們需要更少的事件數(shù)來檢驗出差異。 目前對DFS存在不同定義和解釋，不同研究者之間在判斷疾病復(fù)發(fā)或進(jìn)展時容易產(chǎn)生 偏倚。2)中位DFS又稱半數(shù)無病生存期，表示恰好有50%的個體未出現(xiàn)復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移的時間。無進(jìn)展生存期(PFS Progress Free Survival):指從隨機(jī)分組開始到第一次腫瘤進(jìn)

3、展或死 亡時間。通常作為晚期腫瘤療效評價的重要指標(biāo)。 目前對PFS存在不同定義和解釋，不同研究者之間在判斷疾病復(fù)發(fā)或進(jìn)展時容易產(chǎn)生 偏倚。疾病進(jìn)展時間(TTP, Time To Progress)：指從隨機(jī)分組開始到第一次腫瘤客觀進(jìn)展的時 間。與PFS唯一不同在于 PFS包括死亡，而 TTP不包括死亡。因此 PFS更能預(yù)測和反應(yīng) 臨床收益，與OS一致性更好。在導(dǎo)致死亡的非腫瘤原因多于腫瘤原因的情況下，TTP是一個合適的指標(biāo)。客觀緩解率(ORR, Objective response rate):是指腫瘤縮小達(dá)到一定量并且保持一定時間的病人的比例(主要針對實(shí)體瘤),包含完全緩解(CR, Comp

4、lete Response)和部分緩解 (PR, Partial Response)的病例?？陀^緩解率是II期試驗的主要療效評價指標(biāo)，可提供藥物具有生物活性的初步證 據(jù)。但一般不作為III期臨床試驗的主要療效指標(biāo)。緩解持續(xù)時間(DOR, Duration of Response):是指腫瘤第一次評估為CR或PR開始到第一次評估為PD(Progressive Disease或任何原因死亡的時間。治療失敗的時間(TTF, Time To Failure):是指從隨機(jī)化開始至治療中止/終止的時間，包括任彳S中止/終止原因，如疾病進(jìn)展、死亡、由于不良事件退出、受試者拒絕繼續(xù)進(jìn) 行研究或者使用了新治療的

5、時間。TTF綜合了有效性與毒性的評價，是一個具有綜合特性的指標(biāo)，不推薦作為單獨(dú)支 持藥物批準(zhǔn)的療效指標(biāo)。疾病控制率(DCR, Disease Control Rate):是指腫瘤縮小或穩(wěn)定且保持一定時間的病人的比例（主要針對實(shí)體瘤 ）,包含完全緩解（CR, Complete Response）、部分緩解（PR,Partial Response）和穩(wěn)定（SD, Stable Disease兩病例。疾病控制時間（DDC, duration of disease control）：是指腫瘤第一次評估為CR PR或SD開始到第一次評估為PD（Progressive Disease或任何原因死亡的時間。

6、國際TNM分期法是由國際抗癌協(xié)會”制定，得到國際公認(rèn)的臨床分期方法。不 僅對乳腺癌的治療有著重要的指導(dǎo)意義，而且對判定癌癥預(yù)后也具有重要的指 導(dǎo)意義。國際TNM分期法并不對月中瘤的病理組織類型作鑒別，只是對月中瘤的 嚴(yán)重程度和侵犯范圍作出客觀判斷。國際 TNM分期法首先將癌月中的臨床情況 分為三個方面：原發(fā)月中瘤：取英文Tumor的字頭“T”淋巴轉(zhuǎn)移：取英文 Node的字頭N遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移：取英文 Metastasis的字頭“M在每個字母下面 再附加上0、1、2、3等數(shù)字，以表示癌細(xì)胞在每個方面侵犯的嚴(yán)重程度和范 圍，從而清楚地表示惡性癌月中的原發(fā)灶、淋巴轉(zhuǎn)移及其他遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移的程度。根 據(jù)TNM分期，

7、人們可以清楚地歸納出癌癥患者的臨床分期，判斷預(yù)后，并指 導(dǎo)醫(yī)生為病人制訂出相應(yīng)的最佳治療方案。乳腺癌的國際TNM分期：（1）T原發(fā)癌月中分期：Tx原發(fā)月中瘤情況不詳（或已被切除）。 T0原發(fā)月中瘤未 能捫及。Tis原位癌（包括小葉原位癌及導(dǎo)管內(nèi)癌），Pagets病局限于乳頭，乳房內(nèi)未能捫及月中塊。T1月中瘤最大直徑小于2cm 0 T1a月中瘤最大直徑在 0.5cm以下。T1b月中瘤最大直徑在0.51cm。T1c月中瘤最大直徑在1 2cm 0 T2月中瘤最大直徑在25cm。T3月中瘤最大直徑超過5cm。T4月中瘤任 何大小，直接侵犯胸壁和皮膚。T4a月中瘤直接侵犯胸壁。T4b乳房表面皮膚水月中（

8、包括橘皮樣水月中），皮膚潰瘍或月中瘤周圍皮膚有衛(wèi)星結(jié)節(jié)，但不超過同側(cè) 乳房。T4c包括T4a及T4b。 T4d炎性乳腺癌。（2） N 區(qū)域淋巴結(jié)分 期：N0區(qū)域淋巴結(jié)未能捫及。Nx區(qū)域淋巴結(jié)情況不詳（或以往已切除）。N1同側(cè)腋淋巴結(jié)有月中大，可以活動。N2同側(cè)腋淋巴結(jié)月中大，互相融合，或與其他組織粘連。N3同側(cè)內(nèi)乳淋巴結(jié)有轉(zhuǎn)移。（3） M 遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移分期：Mx有無遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移不詳。M0無遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移。M1有遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移（包括同側(cè)鎖骨上淋巴 結(jié)轉(zhuǎn)移）。根據(jù)以上不同的TNM情況，可以組成臨床不同的分期。0期：是 指處于原位癌階段。此期是臨床手術(shù)的最佳時機(jī)，可以做單純切除。I期：是指癌細(xì)胞局限于原發(fā)部位。此期患者

9、治療以外科根治切除為主。手術(shù)后病理檢 查確定無腋窩淋巴結(jié)和鎖骨上淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移者，可不做放射治療。目前也有人認(rèn) 為此期乳腺癌患者可以做局部切除加術(shù)后放療。n期：是指癌細(xì)胞已經(jīng)有明顯的局部浸潤，并有少數(shù)區(qū)域淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。此期患者以行根治切除術(shù)為主，術(shù)后 應(yīng)輔助以放療。也可以做局部切除加放療。田期：是指癌細(xì)胞已經(jīng)有廣泛的局部浸潤或廣泛的區(qū)域淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。此期患者應(yīng)以放射治療、內(nèi)分泌治療等綜合 治療為主，也可合并施行單純?nèi)榉壳谐g(shù)。IV期：是指癌細(xì)胞已經(jīng)呈現(xiàn)遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移。此期患者應(yīng)以內(nèi)分泌、化學(xué)藥物治療為主，需要時可以輔助放射治療。國際TNM分期，為全球醫(yī)學(xué)界客觀評定乳腺癌的臨床情況提供了統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，為指導(dǎo)臨床醫(yī)

10、師恰當(dāng)?shù)剡x擇乳腺癌治療方案提供了參考依據(jù)，也為國際間的學(xué)術(shù) 交流提供了可能TNM分期系統(tǒng)是目前國際上最為通用的分期系統(tǒng)。首先由法國人 Pierre Denoix于1943年至1952年間提出，后來美國癌癥聯(lián)合委員會（AJCC , American Joint Committee on Cancer） 和國際抗癌聯(lián)盟（UICC , the International Union Against Cancer） 逐步開始建立國際性的分期標(biāo)準(zhǔn)，并于 1968年正式出版了第1版惡性月中瘤INM分類法手冊。他已經(jīng)成為臨床醫(yī) 生和醫(yī)學(xué)科學(xué)工作者對于 惡性月中瘤進(jìn)行分期的標(biāo)準(zhǔn)方法。TNM分期系統(tǒng)是基于月中瘤

11、的范圍（“弛月中瘤一詞英文“Tumo曲首字母），淋 巴結(jié)播散情況（“Na淋巴結(jié)一詞英文“Nodew首字母），是否存在轉(zhuǎn)移（ 是轉(zhuǎn)移一詞英文“ metastasis的首字母）分期符號臨床意義TX原發(fā)腫瘤的情況無法評估T0沒有證據(jù)說明存在原發(fā)腫瘤Tis早期腫瘤沒有播散至相鄰組織T1-4大小和/或原發(fā)腫瘤的范圍NX區(qū)域淋巴結(jié)情況無法評估N0沒有區(qū)域淋巴結(jié)受累（淋巴結(jié)未發(fā)現(xiàn)腫瘤）M0沒有遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移（腫瘤沒有播散至體內(nèi)其他部分）M1有遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移（腫瘤播散至體內(nèi)其他部分）每一種惡性月中瘤的TNM分期系統(tǒng)各不相同，因此TNM分期中字母和數(shù)字的含 義在不同月中瘤所代表的意思不同。TNM分期中T,N,M確定后就可以得出相應(yīng)的 總的分期，即I期，II期，III期，IV期等。有時候也會與字母組合細(xì)分為IIa或 IIIb等等。I期的月中瘤通常是相對早期的月中瘤有著相對較好的預(yù)后。分期越高意 味著月中瘤進(jìn)展程度越高。月中瘤的分類原則：組織發(fā)生十月中瘤性質(zhì)（ 良性、惡性、交界性月中瘤）鱗狀上皮：乳頭狀瘤、鱗狀細(xì)胞癌；腺上皮：腺瘤、腺癌一、上皮組織月中瘤1、良性：乳頭狀瘤、腺瘤2、惡性：鱗狀細(xì)胞癌、腺上皮癌3、癌前病變、非典型性增生、原位癌二、問葉組織月中瘤（一）良性問葉組織月中瘤：.纖維